治疗急性髓性白血病(AML)的重大突破

收益和风险， 投资回报周期， 成本
Pertinax Therapeutics Inc.
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Pertinax 的始创团队
• Frank Gleeson, MBA
– 资深生命科学投资者，管理着和创业者
– 曾担任安大略省肿瘤研究所产业化中心负责人
– 曾担任加拿大干细胞研究网络董事会主席
• Bev Incledon, PhD
• 罕见病独家市场保护:
– 美国, 批准后7年 – 欧盟,批准后10年 – 不管专利情况如何
Pertinax Therapeutics Inc.
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PTX‐9908: 治疗AML新发现
Malcolm Moore博士实验室最新数据
(Memorial Sloan‐Kettering Cancer Center, NY)
PTX‐9908
治疗急性髓性白血病（AML）的重大突破
2013年5月
Pertinax医药公司简介
• 挖掘经临床试验验证、被低估的医药产品， Hale Waihona Puke Baidu用丰富的资源将合作伙伴的产品深入开发。
• 主打产品PTX‐9908在肿瘤干细胞治疗和自身 免疫疾病领域潜力巨大
• Pertinax 已经得到多个有完整临床数据的新 药产品开发权
重要假设:
¾每年12,000 病例
¾ 按目前病例减去 常规治疗病例
¾每例2.5-5万美元
¾3个治疗周期
亚洲市场每年超过3亿美元
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PTX‐9908 专利和市场保护
• 分子结构专利– 2019年 • 治疗血细胞疾病应用专利– 2021 年 • 正在申请专利:
– 治疗AML – 治疗狼疮性肾炎
• 特异性差
和FDA批准的普乐沙福作用方式不同
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异体干细胞移植是北美治疗 AML的标准方法
美国癌症协会数据:
• 需要一个健康供体和可配对的一个病人受体 • 目前一半的白人病人可以在没有任何血缘关系的供
体成功配对和提供干细胞移植
• 在其它人群中，该比例降至十分之一，主要是因为 其它种族的个体多样性及不愿意作为干细胞供体
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PTX-9908 – 机遇
• 非常具有吸引力的开发路径
– 最新、未发表的临床前AML动物模型数据 – 高效、快速的AML临床通道
（只需150万美元便可完成2b临床试验） – 适应症可拓展到众多血液病领域
• CXCR4潜在的可用于病人筛选的标记 (可用来 预测病人治疗结果)
在亚洲人群中异体干细胞移植
大大不能满足需求 Pertinax Therapeutics Inc.
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AML的存活率只有10% -25%
化疗:
• 高剂量，副作用大
异体干细胞移植
• 难以发现配对供体(特别是亚洲人群) • 免疫排斥导致移植的骨髓不能发挥作用
自体干细胞移植
• 将病人的造血干细胞收集后，在化疗后再输回去 • 由于自身骨髓中有肿瘤干细胞（LSH），使肿瘤容易复发
在亚洲人群中异体干细胞移植
大大不能满足需求 Pertinax Therapeutics Inc.
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为大多数AML病人提供更多 康复的机会和选择
• 化疗所有病例:
• 多周期、降低造血细胞，实现恢复
• 异体干细胞移植：在恢复不彻底 或复发几率高时：
• 好处: 异体对白血病细胞的攻击 • 坏处: 异体对自身的免疫疾病（30%）
– 在白血病病人中过量表达
– 表达水平是AML复发的预测指标
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PTX-9908 – 机遇（续）
• 马上可以进入II期临床试验
• 多个科研院所和生物技术公司在该项目上已经投资了 3千万美元
• I期临床试验结果表示产品安全、无严重不良反应 • 在固体肿中完成了I/II期初步有效性试验 • 在美国FDA注册了II期临床试验
其它CXCR4 调节剂
• 唯一在临床阶段的 SDF‐1 • 抗体、小分子(如:普乐
类似物
沙福) 或其它非SDF-1
相关多肽 • PTX‐9908和CXCR4双体的
两个位点都结合
• 和CXCR4受体 外部结合，
• 限制其活性
• CXCR4和CXCR7受体的特 定拮抗剂-特异性强
通过空间、变构或异 构的方式起作用
• 白血病干细胞（LSC）对自体干细胞移植成功率影响非常大
– 可顺着SDF-1梯度在骨髓内安家 – 最新临床前数据表明，用PTX‐9908治疗可以完全杀死移植的AML肿瘤
干细胞，但对移植的正常造血干细胞没有影响
PTX‐9908通过改变白血病干细胞微环境
使自体干细胞移植成为可能 Pertinax Therapeutics Inc.
– 在礼来、葛兰素和Syntex公司开发成功5个药品
– 曾管理礼来三分之一的新药开发项目
• Albert Agro, PhD
– 全球新药临床研究经历，完成多个新药注册申请
– 曾主管辉瑞、Forest和Novo公司的技术转让业务
• YC Lee, PhD
– 曾任上市的Pacgen生物技术公司首席执行官(TSXv; PBS)
• 唯一的 SDF-1 拮抗剂
• SDF‐1/CXCR4 是临床上已经验证过的血液肿瘤靶点 • PTX‐9908 和美国FDA已经批准的促进干细胞生成的普乐沙
福（Plerixafor） 工作原理完全不同
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PTX‐9908 竞争优势
PTX-9908
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3亿美元市场潜力： 自体干细胞移植治疗AML一项应用
每年30,000 AML 病例
7,500
6,000
Favourable cyto‐ genetics: SCT not recommended
Auto SCT
1,500
Allo SCT
15,000
No current transplant option
• 40%的病人在等待移植时死掉
• 如果能够解决白血病干细胞（LSH） 的问题，自体干细胞移植前景无限
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AML治疗：巨大未满足的需求
• 每年主要7个市场病例数：约3万例
– 平均病人年龄为65岁，随年龄增长，发病率对数增长
• 5年总体存活率<25%, 60岁以上老人<10%
– 由于年龄、细胞遗传学、其它共发病等使治疗复杂化 – 化疗只在40-60%的老年病人中有效 – 异体干细胞移植由于技术限制和供体的局限性不能广泛应用