创新药研发流程PPT课件
创新药物研发流程
创新药物研发流程随着科技的不断进步和人们对健康的关注度增加，创新药物的研发变得越来越重要。
创新药物的研发流程是一个复杂而严谨的过程，需要经过多个阶段的实验和临床试验，以确保药物的安全性和有效性。
本文将介绍创新药物研发的一般流程，并探讨其中的关键步骤。
一、药物发现与筛选阶段药物研发的第一步是药物发现与筛选阶段。
在这个阶段，研究人员通过多种方法，如高通量筛选、计算机辅助药物设计等，寻找潜在的药物候选物。
这些候选物通常是通过对疾病机制的理解和对药物-靶标相互作用的研究得到的。
在筛选阶段，研究人员会对候选物进行大规模的筛选，以确定哪些候选物具有潜在的药物活性。
二、药物优化与评估阶段在药物发现与筛选阶段确定了一些潜在的药物候选物后，接下来就是药物优化与评估阶段。
在这个阶段，研究人员会对候选物进行结构优化，以提高药物的活性、选择性和药代动力学性质。
这个过程通常需要进行大量的合成和测试工作，以确定最佳的药物候选物。
三、临床前研究阶段在药物优化与评估阶段确定了最佳的药物候选物后，接下来就是临床前研究阶段。
在这个阶段，研究人员会对药物进行一系列的实验，以评估药物的药理学、毒理学和药代动力学性质。
这些实验通常包括体外实验、动物实验和体外实验。
通过这些实验，研究人员可以评估药物的安全性和有效性，并确定药物的最佳剂量和给药途径。
四、临床试验阶段在临床前研究阶段确定了药物的安全性和有效性后，接下来就是临床试验阶段。
临床试验是药物研发的最后一个阶段，也是最重要的一个阶段。
在临床试验阶段，研究人员会将药物应用于人体，并对药物的安全性和有效性进行评估。
临床试验通常分为三个阶段：I期临床试验、II期临床试验和III期临床试验。
在每个阶段，研究人员会逐步扩大样本量，以获取更多的数据来评估药物的安全性和有效性。
五、上市申请与审批阶段在临床试验阶段完成后，如果药物被证明是安全和有效的，研究人员就可以提交上市申请。
上市申请通常包括大量的数据和文件，以证明药物的安全性和有效性。
创新药研发的流程
创新药研发的流程第一阶段：药物发现药物发现是创新药研发的起点，主要是通过化学合成、分离纯化、药物库筛选及基因工程等手段，从千万个化合物中筛选出潜在的药物候选物。
该阶段通常由学术机构、制药公司或生物技术公司等实验室进行。
研究人员会通过计算机模拟、高通量筛选等方法进行药物候选物的预寻找，然后进入实验室进行验证和优化。
第二阶段：药物开发药物开发阶段将候选药物进行进一步的研究和发展，并确定最佳的药物配方。
主要包括以下几个环节：1.体外药理学研究：通过体外实验验证候选药物的药物活性、选择性和毒性等。
有效的药物候选物将会继续进行下一步实验。
2.动物实验研究：将通过体外实验得到的有效药物候选物进行动物实验验证。
这些实验可以帮助研究人员确定药物的毒理学、代谢学、药代动力学和效力等参数，以及预测其体内疗效。
3.药物剂型研发：确定最佳的药物配方、剂型和给药途径等。
在这个过程中，研究人员将优化药物的溶解度、稳定性、生物可及性和吸收特性等。
第三阶段：临床试验临床试验是药物研发的关键阶段，经历了临床前期研究、临床试验设计、实施和监管、结果分析和报告等过程。
临床试验分为三个阶段：1.临床前期研究：研究人员首先会进行小规模的试验，评估药物的安全性和活性。
这些试验主要在健康志愿者身上进行，并收集药物在人体内的代谢、排泄等数据。
2.临床试验设计、实施和监管：在临床试验设计中，研究人员制定研究方案，包括研究目的和假设，试验组和对照组的选择，以及评估药效和安全性的指标等。
在试验期间，临床试验将由医生和研究人员来实施，并由监管机构进行监督和审核。
3.结果分析和报告：临床试验结束后，研究人员将整理和分析收集到的试验数据，并根据结果撰写临床试验报告。
这些报告会被用于后续审批和上市注册过程。
第四阶段：上市注册总结：创新药研发是一个复杂和昂贵的过程，通常需要数年甚至更长时间才能完成。
该过程包括药物发现、药物开发、临床试验和上市注册等各个环节。
新药研发基本流程
新药研发基本流程概述近年来，由于国家政策的支持，我国的生物医药产业正在成为发展最活跃的产业，医药研发进展可谓日新月异。
鉴于药监局的监管政策在不断更新，从事医药研发的企业和人员越来越多。
考虑到从事医药研发的新人的增加，有必要将新药研发的基本流程做一个简单梳理。
现代药物的概念除了我们传统意义上的小分子化合物（如阿司匹林,青蒿素）,还包括多肽、蛋白质和抗体，(寡）核苷酸，小分子—抗体复合物,还有疫苗.下面以传统的小分子化合物药为例，就新药(主要以1。
1类创新药为例）研发从无到有，到最后上市的基本流程做一个概述.新药的发现(Drug Discovery）1.药物作用靶点(target)以及生物标记（biomarker）的选择与确认早期人们对药物作用靶标认识有限,往往只知道有效，但不知如何起效。
比如，百年来，人们知道阿司匹林(aspirin）具有解热、消炎、止痛、抗血栓,甚至抗癌作用。
直到1971年,英国人John R。
Vane 在《Nature》期刊发文才阐明了Aspirin作用机理为抑制前列腺素合成，并于1982荣获Nobel生理和医学奖。
现代生物医学的研究进展，以及人类基因图谱的建立，让人类对疾病的机理了解更加准确，为新药开发提供了明确的方向、具体的靶标。
2.先导化合物（lead compound)的确定一旦选定了药物作用的靶标，药物化学家(medicinal chemist)首先要找到一个对该靶标有作用的化合物。
这个化合物可以来自天然产物（动物、植物、海洋生物）；也可以是根据靶标的空间结构，计算机模拟设计、合成的化合物；还可以根据文献报道或以前其它项目的研究发现。
比如，某一类化合物具有作用于该靶标的药理活性或副反应等等。
治疗勃起障碍的药物Viagra就是由其副作用开发而成。
目前我们常用的方法是跟踪国外研发机构对某一靶标的药物开发，以他们的化合物作为先导，希望设计出更优秀的化合物。
3.构效关系的研究与活性化合物的筛选围绕先导化合物,设计并合成大量新化合物，通过对所合成化合物活性数据与化合物结构的构效关系分析,进一步有效的指导后续的化合物结构优化和修饰，以期得到活性更好的化合物。
生物医药行业药物研发培训ppt
03 药物研发的关键技术
基因编辑技术
基因编辑技术是现代生物医药领域的重要技术之一，它能够实现对基因 的精确修改。
目前最常用的基因编辑技术是CRISPR-Cas9系统，它能够实现高效、精 准地编辑特定基因，为遗传病治疗、基因治疗等领域提供了强大的技术
支持。
基因编辑技术还处于不断发展和完善阶段，未来有望在药物研发、生物 医学等领域发挥更大的作用。
02 生物医药行业现状与趋势
生物医药行业概述
生物医药行业是利用生物学、医学和工程学原理，研究、开发、生产和销售生物制 品、医疗器械和药品的行业。
生物医药行业是全球范围内发展最快的产业之一，具有高技术、高投入、高风险、 高回报的特点。
生物医药行业的发展对于提高人类健康水平、延长寿命、改善生活质量具有重要意 义。
督检查。
药物审评中心负责对药物注册申 请进行技术审评，确保申请资料
的真实性、完整性和科学性。
05 药物研发的实践与案例分 析
创新药物的研发实践
在实践中，需要关注药物的靶点选择和验证、化合物 的筛选和优化、临床前研究和临床试验的开展等关键 环节。
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THANKS
疫苗研发技术
疫苗研发技术是指利用疫苗来预防和控 制传染病的一种方法。
随着免疫学和基因工程技术的不断发展 ，疫苗研发技术也在不断进步，新型疫
苗不断涌现。
目前，疫苗已成为预防和控制传染病的 重要手段之一，未来随着技术的不断进 步和应用范围的扩大，疫苗研发技术有
望发挥更大的作用。
新药研制与开发PPT课件
高通量筛选
虚拟筛选
02
03
组合化学
利用高通量技术从大量化合物库 中筛选出具有活性的先导化合物。
基于计算机模拟技术预测化合物 与靶点的相互作用，提高筛选效 率。
通过化学合成方法制备具有结构 多样性的化合物库，增加发现机 会。
候选药物优化策略
结构优化
01
通过化学修饰、构效关系分析等手段提高候选药物的活性及选
新药分类
中药、天然药物注册分类，化学 药品注册分类，生物制品注册分 类。
国内外新药研发现状
国内新药研发现状
近年来我国新药研发虽取得显著进展 ，但创新能力仍显不足，药品研发低 水平重复现象比较严重，存在“多、 小、散、乱”的状况。
国外新药研发现状
发达国家由于药品研发基础好、技术 先进，在新药研发领域处于领先地位 ，其研发的新药数量和质量都远高于 我国。
保密技术运用
采用加密技术、访问控制技术等手段， 确保商业秘密不被泄露。
泄密应急处理
制定泄密应急预案，及时采取补救措 施，降低损失。
市场推广策略制定
市场调研
产品定位
了解目标市场、竞争对手、客户需求等信 息，为制定推广策略提供依据。
根据产品特点和市场需求，明确产品的目 标用户和市场定位。
推广渠道选择
营销策略制定
辅料选择
选择适宜的辅料，提高制剂的稳 定性和生物利用度，同时降低不 良反应的发生。
处方优化
通过对比实验和数据分析，对制 剂处方进行优化，提高产品质量 和生产效率。
质量标准建立及稳定性考察
1 2
质量标准制定
根据药物的性质和临床需求，制定合理的质量标 准，包括鉴别、检查、含量测定等项目。
生物技术制药ppt
酶工程技术
酶的固定化
通过酶工程技术将酶固定在载体上，以提高酶的 稳定性和可重复使用性。
酶的改造与优化
通过酶工程技术对酶进行改造和优化，以提高酶 的活性、稳定性和选择性。
酶反应与催化
利用酶工程技术实现特定化学反应的高效催化， 以生产所需的化学品或药物。
蛋白质工程技术
蛋白质结构与功能分析
通过蛋白质工程技术对蛋白质的结构和功能进行深入研究和分析。
案例三：酶工程技术在药物生产中的应用
总结词
酶工程技术是利用酶催化特定化学反应的技 术，具有高效、专一、条件温和等特点，在 药物生产中具有广泛应用。
详细描述
酶工程技术可以用于生产手性药物、合成复 杂化合物等。目前已经应用于工业生产的酶 工程技术包括固定化酶技术、酶的定向进化 技术等。这些技术的应用提高了药物生产的 效率和品质，降低了生产成本。
生物技术制药
• 生物技术制药概述 • 生物技术制药的主要技术 • 生物技术制药的研发流程 • 生物技术制药的产业现状与前景 • 生物技术制药的挑战与对策 • 生物技术制药的案例分析
01
生物技术制药概述
生物技术制药的定义
生物技术制药是指利用生物技术方法，通过基因工程、细胞工程、酶工程、蛋白 质工程等手段，开发和生产用于预防、诊断和治疗人类疾病的药品。
挑战 生物技术制药行业的国际贸易壁 垒和知识产权保护问题突出。
06
生物技术制药的案例分析
案例一：基因工程药物的开发与上市
总结词
基因工程药物是利用基因工程技术生产的药物，具有高效、特异性强等特点，在临床治疗中发挥了重 要作用。
详细描述
基因工程药物的开发涉及基因克隆、表达、纯化等多个环节，需要经过临床前研究和临床试验等阶段 。目前已经上市的基因工程药物包括胰岛素、人生长激素、促红细胞生成素等，这些药物在糖尿病、 侏儒症、贫血等疾病的治疗中发挥了重要作用。
《课件-创新药研发及上市申报流程》
宣传资料准备
准备面向医生和消费者的宣传 资料和广告，确定推广计划。
申请上市许可证
1
审批流程
2
监管机构将对申请进行审查，如果通 过，药品将被批准上市。
上市许可证申请
准备所有必需的文件和材料，向当地 监管机构提交上市许可证申请。
药品标签和说明书
1 药品标签设计
设计药品包装和标签，确保信息准确、完整、可读性强。
知识产权保护
确保药物在研发和生产过 程中不侵犯他人的知识产 权。
数据收集及分析
数据收集
收集所有临床试验相关数据及文件，并确保完 整性和准确性。
数据分析
分析数据进行科学统计，并形成数据汇报，为 上市申报做准。
上市准备工作
审批文档准备
准备全套申报文件和审核报告 并进行评审、修改及整理。
质量控制
对药品进行严格检验和质控， 确保满足全球质量标准。
2 说明书编写
撰写详细、准确、客观的说明书，确保药品使用的安全、有效。
创新药研发及上市申报流 程
创新药研发及上市申报是一项复杂的过程，需要团队的紧密协作和大量资源 的支持。本课件将详细介绍流程中的各个阶段，帮助您更好地了解和掌握。
研发初期
1 市场调研
明确潜在市场需求与研发目标，确定可行性。
2 药物分子设计
研发合适的药物分子，进行分子筛选、合成和活性评估。
3 预说服性安全性评价
评估药物的毒性、致癌性、致畸性及安全剂量，为下一步研究提供参 考。
4 技术鉴定
对药物产生的任何影响进行技术评估，并确定实验室需要的技术设备。
临床前研究
药理学及毒理学研究
评估药物的药效和毒性，确定 适当的安全剂量。
动物实验
创新药研发的流程
创新药研发的流程
创新药研发的流程一般分为以下几个阶段：
1. 临床前研究阶段：在这个阶段，研究人员进行药物的发现和初步筛选，包括药物分子的合成、体内外活性测试、药代动力学、毒理学等研究。
2. 临床试验阶段：一旦药物通过临床前研究，就进入临床试验阶段。
这个阶段分为三个阶段：临床Ⅰ阶段（安全性试验）、临床Ⅱ阶段（有效性试验）和临床Ⅲ阶段（大规模试验），目的是评估药物在人体中的安全性和疗效。
3. 申请审批阶段：在临床试验完成后，研发团队可以向监管机构（如FDA）提交新药申请，申请审批上市。
这个过程通常
包括一系列的文件和数据的提交，监管机构会进行审查和评估。
4. 上市和后期监测阶段：一旦新药获得批准上市，研发团队会制定上市计划和市场推广策略。
此外，监管机构通常会要求进行后期监测，以进一步评估药物的安全性和疗效。
需要注意的是，整个创新药研发的过程非常漫长和复杂，可能需要数年甚至十余年的时间，并且只有很少一部分候选药物能够成功通过所有审批程序最终上市。
创新药物研发流程
创新药物研发流程随着科技的不断进步和医学领域的不断发展，创新药物的研发变得越来越重要。
创新药物的研发流程是一个复杂而严谨的过程，需要经过多个阶段的筛选、验证和试验。
本文将介绍创新药物研发的整体流程，带您了解这一神秘而又充满挑战的领域。
一、药物研发的初期阶段药物研发的初期阶段通常包括药物发现和药物设计两个环节。
在药物发现阶段，科研人员通过对疾病机制的研究和药物筛选，寻找潜在的药物靶点。
一旦确定了靶点，就进入药物设计阶段，设计出具有治疗潜力的化合物结构。
这一阶段需要大量的实验室研究和计算机模拟，以确保设计出的化合物具有良好的药效和药代动力学性质。
二、药物的前临床研究阶段一旦设计出潜在的药物分子，就需要进行前临床研究。
前临床研究包括体外实验和动物实验两个方面。
在体外实验中，科研人员通过细胞实验和体外模型验证药物的生物活性和毒性。
而在动物实验中，科研人员则通过小鼠、大鼠等动物模型评估药物的药效和安全性。
这一阶段的研究结果将为后续临床试验提供重要参考。
三、药物的临床试验阶段临床试验是药物研发过程中最为关键的阶段之一。
临床试验分为三个阶段：I期临床试验、II期临床试验和III期临床试验。
在I期临床试验中，科研人员通过招募少量健康志愿者，评估药物的安全性和耐受性。
在II期临床试验中，科研人员通过招募患有特定疾病的患者，评估药物的有效性和剂量反应关系。
而在III期临床试验中，科研人员通过招募大规模的患者群体，评估药物的疗效和安全性。
临床试验的结果将为药物的上市申请提供重要数据支持。
四、药物的上市申请和监管阶段一旦药物通过临床试验并证明具有治疗潜力，就可以向药品监管部门提交上市申请。
药品监管部门将对药物的质量、安全性和有效性进行审评，决定是否批准其上市。
一旦药物获得上市批准，就可以在市场上销售和使用。
同时，药品监管部门还会对上市后的药物进行监管，确保其安全性和有效性。
五、药物的后市场监测阶段药物上市后，科研人员还需要进行后市场监测。
创新药研发流程ppt课件
有关物质、残留溶剂、I类重金属检测方法等。
需以附件形式提交关键研究批次（包括用于安全性研究、稳定性研究、临
床前研究等）的分析数据。
另结合原料药的相关研究信息，附件形式提交杂质质谱分析结果。
提供稳定性研究概述，列明稳定性研究的批次、批号、考察条件、（已完
成）考察时间、考察项目变化趋势以及初步结论。列明初步的包装储存条
➢ For example Ivosidenib (AG-120)
Ivosidenib (AG-120)是由Agios Pharmaceuticals研发的一款IDH1抑制剂。 拟用于治疗胆管癌和复发、难治性急性髓性白血病。目前美国FDA已经授予 Ivosidenib 孤儿药以及快速审评资格。2018年7月20正式美国上市。
列出可能与制剂性能相关的原料药的晶型、溶解度、渗透性、粒度等，理
原料药关键理化特性 化性质。
如可能，请列明不同介质（如不同的PH）中的具体溶解度数据。
项目
方法
限度
原料药质量控制
关键批次分析数据 原料药稳定性总结
2020/6/10
简述方法，如HPLC
对于涉及安全的关键项目需列出具体的检查方法和方法学验证总结，例如
对于涉及安全性以及制剂学特性的关键项目需列出具体的检查方法和方法
学验证总结，比如有关物质检查、溶出度、释放度检查等。
需以附件形式提交关键研究批次（包括用于安全性研究、稳定性研究、临
床前研究等）的分析数据。
另结合原料药的相关研究信息，附件形式提交杂质质谱分析结果。
提供稳定性研究概述，列明稳定性研究的批次、批号、考察条件、（已完
➢ IND申请
受理号
原料药受理号： 制剂受理号：
申请人 化合物名称
创新药研发流程
创新药研发流程创新药研发流程是一个既复杂又耗时的过程，通常分为七个阶段：药物发现、临床前研究、临床试验、注册申请、批准上市、药物监测和后期研究。
在药物发现阶段，科学家们通过化学合成、天然产物提取或基因工程等方法，探索新的药物分子和化合物。
这个过程可以通过大量的实验室研究和化学设计来进行，以寻找具有疗效的分子。
在临床前研究阶段，药物分子被测试在动物体内，以评估其安全性和有效性。
这一步骤需要进行毒理学研究、代谢与药代动力学研究和药物相互作用等封闭实验。
在临床试验阶段，创新药物会被测试在人体上，以评估其安全性、疗效和给药方案。
这个过程通常分为三个阶段：临床试验I、临床试验II和临床试验III。
临床试验I是在健康志愿者身上进行，以评估药物的耐受性和药代动力学。
临床试验II是在小规模患者中进行，以评估药物的治疗效果和副作用。
临床试验III是在大规模患者中进行，以验证药物在实际临床环境中的有效性和安全性。
接下来是注册申请阶段，研发公司会根据临床试验数据和其他相关信息，提交给相关药监部门的申请。
这个过程通常包括详细的药物介绍、药理学研究、药物剂量与给药方案、美国国家药物审评中心（FDA）或欧洲药品管理局（EMA）等相关机构的审查文件。
一旦通过注册申请，药物就会进入批准上市阶段。
在这个阶段，监管机构会对药物的疗效、副作用和质量进行全面评估，以确保其安全有效。
如果满足相关要求，监管机构会批准药物上市。
上市后，药物会进入药物监测和后期研究阶段。
在这个阶段，研发公司会继续监测药物的安全性和疗效，并与医生和患者进行合作，收集更多的药物使用数据。
总体而言，创新药研发流程需要经历多个复杂的阶段和严格的监管审查。
这个过程需要耗费大量的时间、金钱和资源。
然而，通过这个研发流程，科学家们可以为人类带来创新的治疗方法，改善患者的生活质量。
新药理5新药药效学-新药研究与开发PPT课件
新药研发的风险与投资
01
02
03
04
风险评估与管理
对新药研发过程中可能 出现的风险进行评估和 管理，降低风险对项目 的影响。
投资回报分析
对新药研发项目的投资 回报进行评估，确保项 目的经济可行性。
融资渠道
为新药研发项目提供多 元化的融资渠道，包括 政府资助、企业自筹、 风险投资等。
合作与联盟
通过与其他企业和研究 机构的合作与联盟，共 同分担新药研发的风险 和成本，提高项目的成 功率。
05
新药的药效学研究展望
新药药效学研究的未来发展方向
精准医疗
随着基因组学、蛋白质组学和代 谢组学等研究的深入，新药药效 学研究将更加精准，针对特定基 因型或表型的患者进行个性化治 疗。
免疫疗法
免疫疗法是新药研发的重要方向， 通过调节人体免疫系统来治疗疾 病，具有广阔的应用前景。
数据分析
对实验数据进行统计分析，运用统计学方法对实验结果进行科学评估。数 据分析应包括数据的描述性统计、方差分析、回归分析等方法的应用。
结果解读
根据数据分析结果，结合实验目的和评价指标，对药物的药效 进行评价和解读，为药物的进一步研究和开发提供科学依据。
04
新药的研发过程与管理
新药研发的流程与阶段
新药理5新药药效学新药研究与开发ppt课件 Nhomakorabea目录
• 新药药效学概述 • 新药的发现与筛选 • 新药的药效学评价 • 新药的研发过程与管理 • 新药的药效学研究展望
01
新药药效学概述
新药药效学的定义与重要性
定义
新药药效学是新药研究与开发过程中， 对药物作用机制、药效特性以及药物 与机体相互作用的研究。
新药研发基本流程
新药研发基本流程概述近年来，由于国家政策的支持，我国的生物医药产业正在成为发展最活跃的产业，医药研发进展可谓日新月异。
鉴于药监局的监管政策在不断更新，从事医药研发的企业和人员越来越多。
考虑到从事医药研发的新人的增加，有必要将新药研发的基本流程做一个简单梳理。
现代药物的概念除了我们传统意义上的小分子化合物（如阿司匹林，青蒿素），还包括多肽、蛋白质和抗体，（寡）核苷酸，小分子—抗体复合物，还有疫苗。
下面以传统的小分子化合物药为例，就新药（主要以1.1类创新药为例）研发从无到有，到最后上市的基本流程做一个概述。
新药的发现（Drug Discovery）1.药物作用靶点（target）以及生物标记（biomarker）的选择与确认早期人们对药物作用靶标认识有限，往往只知道有效，但不知如何起效。
比如，百年来，人们知道阿司匹林（aspirin）具有解热、消炎、止痛、抗血栓，甚至抗癌作用。
直到1971年，英国人John R. Vane 在《Nature》期刊发文才阐明了Aspirin作用机理为抑制前列腺素合成，并于1982荣获Nobel生理和医学奖。
现代生物医学的研究进展，以及人类基因图谱的建立，让人类对疾病的机理了解更加准确，为新药开发提供了明确的方向、具体的靶标。
2.先导化合物（lead compound）的确定一旦选定了药物作用的靶标，药物化学家（medicinal chemist）首先要找到一个对该靶标有作用的化合物。
这个化合物可以来自天然产物（动物、植物、海洋生物）；也可以是根据靶标的空间结构，计算机模拟设计、合成的化合物；还可以根据文献报道或以前其它项目的研究发现。
比如，某一类化合物具有作用于该靶标的药理活性或副反应等等。
治疗勃起障碍的药物Viagra就是由其副作用开发而成。
目前我们常用的方法是跟踪国外研发机构对某一靶标的药物开发，以他们的化合物作为先导，希望设计出更优秀的化合物。
3.构效关系的研究与活性化合物的筛选围绕先导化合物，设计并合成大量新化合物，通过对所合成化合物活性数据与化合物结构的构效关系分析，进一步有效的指导后续的化合物结构优化和修饰，以期得到活性更好的化合物。
创新药研发的流程
有机合成
分子设计 物模型筛选 合成 体外活性筛选 特异性疾病动
分子改造
头孢菌素：从第一代发展到第四代，其抗菌范围和抗菌活性 4 也不断扩大和增强。
2、临床前研究
2.1 化学合成 提供足够量的化合物(药物)作为临床前试验、临床研究、小 规模和大规模制剂制备，每一步必须进行质量控制和验证。 2.2 生物学特性 药理学 药物代谢 毒理学 2.3 处方前研究 物化性质 最初的处方设计
6
生物学特性——药理学
评价化学物质的生物活性和确定药物作用 机理。
体外细胞培养和酶系统
离体动物组织试验
整体动物试验（啮齿动物和非啮齿动物）
7
生物学特性——药物代谢
ADME 方法：及时收集和分析尿液、血液和粪便样品及对动物解剖 后的组织和器官。 目的：
药物从各种途径给药后的吸收程度和速度，包括一种推荐为人体给出 药的途径 药物在体内的分布速度和药物滞留部位及持续的时间 药物在体内的代谢的速度、初级和次组位点及机理，以及代谢物化学 性质和药理学。 药物从体内消除的比例及消除的速率和途径
新药的研发流程
1
2
6 Steps
1、新化合物实体的发现 2、临床前研究 3、研究新药申请（IND，即申请临床试验） 4、临床试验+临床前研究 5、新药申请（NDA） 6、上市及监测
3
1、新化合物实体的发现
提取
植物：长春花——长春碱、长春新碱 太平洋红豆杉树——紫杉醇 动物：胰岛素、激素、天花疫苗
8
生物学特性——毒理学1
急性毒性研究——单剂量和/或多剂量短期给药。给药剂 量向一定范围增加，以确定试验化合物不产生毒性的最 大剂量、发生严重毒性的剂量水平及中等毒性剂量水平。 亚急性或亚慢性毒性研究——最少为2个星期给药、3个 或更多剂量水平和2个物种。 慢性毒性研究——用于人体一周或以上的药物，必须要 有90~180天的动物试验表明其安全性；若是用于慢性疾 病治疗，必须进行一年或更长的动物试验。
创新药研发流程ppt课件
新药研发的风险与不可预测性
I期 IND 提交
II 期
III 期
NDA 提交
10,000 个化合物
2Байду номын сангаас0 个 化合物
5 Compounds 5 个化合物 20 – 100 名志 愿者 100 – 500名 志愿者 6年 $414.7MM 1,000 – 5,000 名志愿者
1 个FDA 审批药 物
5年 $323.5MM
创新药研发流程
我国新旧药品注册分类比较-旧版
1.未在国内外上市销售的药品：
（1）通过合成或者半合成的方法制得的原料药及其制剂； （2）天然物质中提取或者通过发酵提取的新的有效单体及其制剂； （3）用拆分或者合成等方法制得的已知药物中的光学异构体及其制剂； （4）由已上市销售的多组份药物制备为较少组份的药物； （5）新的复方制剂； （6）已在国内上市销售的制剂增加国内外均未批准的新适应症。
组合生物合成和组合生物催化
基于临床副作用观察产生先导物 虚拟筛选
分子的多样性（diversity）是先导物发现 的物质基础
先导化合物（lead compound)
在药物设计时，分子的多样性、互补性和相似性构成了
设计方法的策略基础
分子的多样性
分子的互补性 分子的相似性
基于生物大分子结构和作用机理 的药物分子设计 反义寡核苷酸 分子的互补性（complementarity）是分 子识别和受体-配体结合的基础和推动力
Nominate)
先导化合物的发现（lead Identification)
先导化合物（lead compound)，是指新发现的对某种靶标或 生物模型呈现药理活性的化合物。 由于其活性不强,选择性低,吸收性差,或毒性较大等缺点,通常 不能直接药用。但作为新的结构类型和线索物质,对先导物进 行结构变换和修饰,可得到具有优良药理作用的药物。 获得先导化合物可有多种途径：
创新药研发的流程ppt课件
生物学特性——毒理学2
致癌性研究——当一个化合物具有足够的前景 进入人体临床试验时才进行。 生殖研究——包括：抚养和交配行为、胚胎早 期、早产和产后发育、多代影响和致畸性。 基因毒性或诱导研究——测定试验化合物是否 引起基因突变或引起微粒体或DNA的损伤。
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2.3 处方前研究
物化性质 溶解度 分配系数 溶解速率 物理形态 稳定性
平均20个候选药物中的1个最终被批准上市 （参考：FDA consumer，1987；21：12）
13
临床前研究的继续（补充）
长期动物毒性 产品处方(在II期临床试验期间作最后的制 剂处方优化） 生产和控制 包装和标签设计
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5、新药申请（NDA）
在临床前和临床研究完成以后,可以提交 新药申请(NDA)以求获准上市新产品。
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生物学特性——毒理学1
急性毒性研究——单剂量和/或多剂量短期给药。给药剂 量向一定范围增加，以确定试验化合物不产生毒性的最 大剂量、发生严重毒性的剂量水平及中等毒性剂量水平。 亚急性或亚慢性毒性研究——最少为2个星期给药、3个 或更多剂量水平和2个物种。 慢性毒性研究——用于人体一周或以上的药物，必须要 有90~180天的动物试验表明其安全性；若是用于慢性疾 病治疗，必须进行一年或更长的动物试验。
12病例数时间目的成功完成比i期临床20100几个月安全性为主45ii期临床几百几个月到2年某些短期安全性主要是有效性30iii期临床几百几千510长期动物毒性产品处方在ii期临床试验期间作最后的制剂处方优化生产和控制包装和标签设计nda在临床前和临床研究完成以后可以提交新药申请nda以求获准上市新产品
接受 FDA审核 工厂检查 FDA决定
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6、上市及监测
中国药物研发PPT课件
三氧化二砷注射液由外国药企开发上市。 中国药企？
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中国药企：开始加入国际主流研发
药物发现
海外 新药
✓ CRO服务
临床前开发
中国企业
临床开发
✓ License-in
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药物研发概览 中国药物研发趋势
8
药物研发概览 中国药物研发趋势
从仿制走向创新 从国内走向国际
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制药大国？仿制药大国？
全国~4700家药企：多！ 年销售不足10亿的药企占94%：散！ 行业平均利润率~10%：低！ 仿制药占96%：创新不足！ 平均研发投入占销售额的~1% ：研发投入不足！
目前共有140个临床在研的1.1类新药，江沪浙占61% 目前共有98个临床在研的1.1类新药，江沪浙占40%
《中国新药研发15年》药渡网 李靖博士 2015.10
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中国创新药研发TOP企业
企业 总部城市
已上市创新药
恒瑞医药 连云港 帕瑞昔布、阿帕替尼
先声药业 南京
恩度、艾拉莫德
豪森医药 连云港
“中国医药学是一个伟大宝库，应当努力发掘，加以提高。”青蒿素正是从这一宝库中 发掘出来的。通过抗疟药青蒿素的研究经历，深感中西医药各有所长，二者有机结 合，优势互补，当具有更大的开发潜力和良好的发展前景。
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临床研究成果：成功转化为国际上市新药
张亭栋教授，使用砒霜（三氧化二砷）治疗 白血病的奠基人，70年代开始临床应用，并 且明确了最佳适应症为急性早幼粒细胞白血 病（APL）。
双方联合开发全球领先的抗 VEGF人源化单克隆抗体药物
创新药研发的流程
创新药研发的流程第一阶段：发现和验证1.识别疾病目标：首先，需要确定需要治疗的疾病目标，通常是通过疾病的研究和了解来确定。
2.发现潜在的治疗方法：通过研究和实验，寻找可能具有治疗效果的化合物或分子。
3.体外试验：在细胞培养中使用候选药物进行初步测试，以评估其对疾病目标的作用是否有效。
4.动物试验：在动物模型中进行实验，评估候选药物的安全性和有效性。
第二阶段：药物研发和优选5.药物化学优选：进一步优化候选药物的结构和活性，以提高其选择性、效力和稳定性。
6.活性筛选：通过对大规模化合物库的筛选，寻找更具活性和选择性的候选药物。
7.体内药物代谢和药效学：评估候选药物在动物体内的药物代谢和效能，以进一步评估其药代动力学和药效学特性。
第三阶段：临床前研究8.临床前安全性评估：通过动物试验，评估候选药物的安全性和毒性潜力。
9.药物溶解度、稳定性和制剂优化：对候选药物的溶解度、稳定性和制剂进行优化，以确保其在体内合适的吸收和发挥作用。
10.安全性和毒性研究：在动物模型中进行进一步的安全性和毒性研究，以确定药物的最大耐受剂量和潜在的不良反应。
第四阶段：临床试验11.临床试验设计：设计一个临床试验方案，包括试验目的、试验设计、患者招募标准和试验结束标准等。
12.临床试验阶段：分为三个阶段进行。
a.临床试验阶段Ⅰ：在健康志愿者身上进行试验，以评估药物的安全性、耐受性、代谢和药动学特性。
b.临床试验阶段Ⅱ：在较小的疾病患者样本中测试药物的有效性和副作用。
c.临床试验阶段Ⅲ：在大规模的患者群体中进行试验，评估药物的临床疗效和安全性。
13.申请审批：根据临床试验结果，向药品监管机构提交申请，以获得批准上市的许可。
第五阶段：注册和市场推广14.新药注册：根据国家监管机构的要求，提交提交注册材料，并进行审核和审批流程。
15.市场推广：成功注册后，药品公司将进行市场推广和宣传，以确保药物的成功销售和使用。
16.后期监测：药品上市后，需要进行后期监测和安全性评估，以评估药物在实际使用中的效果和安全性。
创新药研发流程
创新药研发流程药物研发是一个复杂而又漫长的过程，需要经历多个阶段的严格筛选和验证。
从发现新的治疗靶点，到药物的设计、合成，再到临床试验和上市，整个过程需要团队的不懈努力和多方面的资源投入。
下面将介绍创新药研发的一般流程。
首先，药物研发的第一步是发现新的治疗靶点。
科学家们通过对疾病机制的深入研究和分子生物学技术的应用，寻找能够干预疾病发生发展的新靶点。
这一阶段需要大量的实验室研究和数据分析，以确定哪些靶点有潜在的治疗效果。
接下来，是药物设计和合成阶段。
一旦确定了治疗靶点，科学家们就会利用药物设计软件和化学合成技术，设计并合成潜在的药物分子。
这些分子需要经过一系列的体外和体内实验，以评估它们的药效和毒性。
这一阶段需要化学、生物学和药理学等多个学科的专业知识和技术支持。
随后，是临床前研究阶段。
在将潜在药物分子推进到临床试验之前，需要进行大量的临床前研究，包括药物代谢动力学、毒理学和药效学等方面的评价。
这些研究需要在动物模型中进行，以评估药物在活体内的表现和安全性。
然后，是临床试验阶段。
一旦潜在药物通过了临床前研究的验证，就可以申请进行临床试验。
临床试验分为三个阶段，分别是I 期、II期和III期。
在这些试验中，科学家们需要招募患者，对药物进行安全性和有效性的评价。
这一阶段需要严格遵守伦理规范和法律法规，确保患者的权益和安全。
最后，是药物的上市和监管阶段。
一旦潜在药物通过了临床试验，并获得了监管机构的批准，就可以上市销售。
然而，药物的研发并不会在这里结束，监管机构还会对上市药物进行监管和评估，以确保其安全性和有效性。
总的来说，创新药研发是一个需要多方面专业知识和技术支持的复杂过程。
从治疗靶点的发现，到药物的设计、合成，再到临床试验和上市，每个阶段都需要科学家们的不懈努力和多方面的资源投入。
只有在严格遵循规范和法规的情况下，才能研发出安全有效的创新药物，为患者带来更好的治疗选择。
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新”的物质结构，
2类：境内外均未上市的改良型新药。指在已知活性二成是份强调的药基物础具上有，
对其结构、剂型、处方工艺、给药途径、适应症等进临行床价优值化，且具有
明显临床优势的药品。
3类：境内申请人仿制境外上市但境内未上市原研药品的药品。该类 药品应与原研药品的质量和疗效一致。
原研药品指境内外首个获准上市，且具有完整和充分的安全性、有效 性数据作为上市依据的药品。
保守估计目前所有的药物治疗大概只覆盖了约700个药物 靶标，在未来最少还有近10倍左右的药物靶标未被发现。
人类基因组研究将有助于更多药物靶标的发现。
生物靶标的识别(Target identification)
这个阶段也称为靶标发现和靶标选择。
常用的方法是以靶标为基础或以生理为基础
• 靶标可以是单个基因、蛋白质或与许多不同疾病相关的蛋白质相互 作用的通路。科学家通过各种方法来分离和识别特定的靶标，从而 更好地理解靶标的功能以及与疾病之间的关系。然后设计或分离出 与靶标相互作用的化合物。人类基因组测序是基于靶标方法的主要 驱动力。
➢ 生物靶标的识别
(Target identification)
➢ 生物靶标的验证
(Target validation)
疾病的选择和认识 （Understanding the disease)
在基础研究中，科学家们努力寻找特定疾病中发生作用的 细胞和基因，以及针对特定生物参数和功能的化学或生物 物质，希望能够发现其具有类似药物的作用
靶标验证就是证明靶标与疾病相关。通过某类药物改变靶 标或与靶标结合，观察是否导致疾病中一些预期的变化是 否发生。
通常在体外用细胞模型或生化测试来进行。如果测试成功 则用动物模型进行体内试验,通常用啮齿类动物。试验结 果有助于预测化合物用于病人时的情况，同时帮助确认化 合物物是否有效并值得继续开发。
—Science Translational Medicine 5 (171）
新药研发不同阶段成功的机率
基础研究或药 物发现前研究
发现
100%
临床前 临床I期
临床II期
临床III期
FDA 批准上市
7%
<1%
药物发现前研究（Pre-discovery）
➢ 疾病的选择和认识
(Understanding the disease)
（5）新的复方制剂；
（6）已在国内上市销售的制剂增加国内外均未批准的新
适应症。
➢ 2.改变给药途径且尚未在国内外上市销售的制剂。
新旧药品注册分类比较-新版 对于创新药，一是
1类：境内外均未上市的创新药。指含有新的结构明强确调的“创、新具性有”药，理
作用的化合物，且具有临床价值的药品。
即应当具备“全球
• 用细胞测试和动物模型观察与疾病有关的生理反应，如血液测试或 心脏功能。化合物的测试和评价也是基于这些生理反应。如果化合 物能够影响或改变生理反应，则继续研究下去。靶标和作用机制的 鉴别会在先导化合物（lead compound)研究到一定阶段后再进行。
实际应用中两种方法会结合运用
生物靶标的验证（Target validation)
临床试验注册申报 IND
临床研究 Clinical development
新药申请 NDA
上市销售 Market launch
新药研发流程-FDA
新药研发的风险与不可预测性
药物发现
临床前
临床试验
FDA 审核
审批后承诺
I期
II 期III 期IND 提交 NDA 提交
10,000 个化合 物
250 个 化合物
5年
1.5 年
20 – 100 名志愿者
5 Compounds 5 个化合物
100 – 500名志愿者
1,000 – 5,000名志愿 者
6年
1 个FDA审批 药物
2年
2年
$323.5MM
$414.7MM
$858.8MM
$120.6MM
*PhRMA 2003研发费用；根据34名成员数据得出的平均值；不包括IV费用和“非分类”费用 （ $MM ）
This model provides a map for creating an open, collaborative, and coordinated system for drug development in the 21st century. Collaborative activities include basic science and therapeutic target discovery (orange and green), therapeutic discovery and nonclinical research (blue), regulatory science (purple), and clinical research (pink)— all of which impinge on a single goal: Patient access to modern therapeutic strategies. Dotted lines are work-arounds or alternative pathways.
4类：境内申请人仿制已在境内上市原研药品的药品。该类药品应与 原研药品的质量和疗效一致。
5类：境外上市的药品申请在境内上市
—总局关于发布化学药品注册分类改革工作方案的公告
创新药研发的流程
药物发现前研究 Prediscovery 药物发现 drug discovery
临床前研究 Preclinical development
创新药从研发到上市
我国新旧药品注册分类比较-旧版
➢ 1.未在国内外上市销售的药品：
通常所说的创
（1）通过合成或者半合成的方法制得的原料新药药及就其是制1.1剂类； （2）天然物质中提取或者通过发酵提取的新新的药有效单体
及其制剂；
（3）用拆分或者合成等方法制得的已知药物中的光学异
构体及其制剂；
（4）由已上市销售的多组份药物制备为较少组份的药物；