中山大学医学统计学13实验设计3
医学统计学实验设计与临床试验设计PPT课件
实验效应
c、观察指标的准确度和精密度 ►准确度：观察值与真实值的接近程度。主要受系统误 差影响。 ►精确度：相同条件下同一对象的同一指标进行重复观 察时，观察值与其均数的接近程度。主要受随机误差影 响。
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实验设计三原则
对照原则 control
随机化原则 randomization
重复原则 replication
在实验中应设立对照组，其目的是通过与对 照组效应对比鉴别出实验组的效应大小。
是指每个受试对象有相同的概率或机会被分 配到不同的处理组。
是指在相同实验条件下重复进行多次观察， 是消除非处理因素影响的又一重要方法。
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对照原则
只有设立了对照组，才能消除非处理因素对实验结果 的影响，从而使处理因素的效应得以体现。
等效性试验 equivalence
研究目的是要显示两种或多种处理的反应间 差异的大小，在临床上并无重要性的试验。
非劣效性试验 研究目的是显示所试验药的反应，在临床意 non-inferiority 义上不差于(非劣于)对照药的试验。
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临床试验的比较类型
检验假设
优效性检验 等效性检验
非劣效性检验
对处理因素的影响
影响评估
1.安排多个处理因素
1.因素或水平较多时，所需
2.分析多个因素的主效应和 试验组和样本量均较大
交互作用
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临床试验的比较类型
临床上认为一种药物的疗效与另外一种药物的疗效是 等效的，并不是指两者的疗效相等，而是两种药物的疗 效相差（πT－πC）不超过一个允许的范围（－Δ＜ πT －πC ＜Δ）。
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平行组设计 精品课件资料
硕士研究生医学统计学之 实验设计共123页
END
16、业余生活要有意义，不要越轨。——华盛顿 17、一个人即使已登上顶峰，也仍要自强不息。——罗素·贝克 18、最大的挑战和突破在于用人，而用人最大的突破在于信任人。——马云 19、自己活着，就是为了使别人过得更美好。——雷锋 20、要掌握书，莫被书掌握；要为生而读，莫为读而生。——布尔沃
硕士研究生医学统计学之 实验设计
26、机遇对于有准备的头脑有特别的 亲和力 。 27、自信是人格的核心。
28、目标的坚定是性ຫໍສະໝຸດ 中最必要的力 量泉源 之一， 也是成 功的利 器之一 。没有 它，天 才也会 在矛盾 无定的 迷径中 ，徒劳 无功。- -查士 德斐尔 爵士。 29、困难就是机遇。--温斯顿．丘吉 尔。 30、我奋斗，所以我快乐。--格林斯 潘。
假设检验基础卫生统计学中山大学医学统计与流行病学教材
忽略不计儿童本身变化，视为自身配对 假定干预前后血色素差值服从正态分布 1. 建立检验假设，确定检验水准
H 0 ： d 0
H 1 ： d 0
= 0.05
2. 计算统计量
n=12， d =10.67， S d = 11.18
10.67 -0 t =3.305 ， n 1 12 1 11 = 11.18 / 12 Sd / n
卫生统计学 第七章 假设检验基础
林爱华 中山大学公共卫生学院 医学统计与流行病学系
第一节 假设检验的概念与原理
假设检验（hypothesis testing）: 对总体 提出一个假设，通过样本数据去推断是否 拒绝这一假设。
一、假设检验的思维逻辑
例 成年男性肺炎患者与男性健康成人的血红蛋白 有无区别？只能随机抽取两个样本： 成年男性肺炎患者的血红蛋白（g/dl ）测量值： 11.9，10.9，10.1，10.2，9.8，9.9，10.3，9.3， 9.8，8.9； 均数为10.11（g/dl） 男性健康成人的血红蛋白（g/dl ）测量值： 13.9，14.2，14.0，14.3，13.7，13.9，14.1，14.7， 13.5，13.6 均数为13.99（g/dl ）
表 7-1 实际情况
H 0 成立，无差异
统计推断的两类错误及其概率 统计推断 拒绝 H 0 ， 有差异 不拒绝 H 0 ， 无差异 正确 概率=1- 第 II 类错误（假阴性） 概率=
概率 1 1
第 I 类错误（假阳性） 概率= 正确 H 1 成立，有差异 概率=1-
第二节 t 检验
t 检验: 以 t 分布为基础的一类比较均数的 假设检验方法。 t 检验的应用条件： 1. 随机样本。 2．来自正态分布总体。
中山大学医学统计学9.3数值变量资料的统计推断01
(a)
(b)
(c)
7
中心极限定理：
理论证明： 1) 从 N(μ,σ2) 中随机抽取含量为 n 的样本，样
本均数也服从正态分布； 2) 即使偏态总体，当n足够大时（>50），样本
均数也近似服从正态分布。
8
中心极限定理：
X ~ N (, 2 )，X ~ N (, 2 )
n
x = n
---- 均数的标准差，又称为标准误 （Standard Error, S.E.）
自由度= ，逼近标准正态分布;
（4） t 分布的概率密度曲线下面积也有一定的规 律性。
16
自由度 = 9时，单侧（a）与双侧（b） t 分布曲线下尾部面积
t , t0.05,9 1.833 t / 2, t0.05/ 2 ,9 2.262
17
tα,ν -- t 分布的双侧和单侧分位数（临界值）， 双侧：P（t≤-tα,ν）+ P（t≥tα,ν）=α 单侧：P（t≤-tα,ν）=α 或 P（t≥ tα,ν）=α
X -
X
-
~ N (0,1)
x
n
sx → x ， X - X - ~ t( )分布
s x
s/ n
• 其中ν=n-1为自由度，决定了t 分布的形状。
• Gosset (1908) 以笔名“Student”提出t分布理论， 称为学生氏t分布（Student’ s t-distribution）。
14
• 将某地14岁健康女生的身高资料作为总体，其分布近 似正态分布，均数为155.40cm，标准差为5.30cm。现 从该总体中随机抽取n＝10的100个样本，可计算100 个样本的均数，得频数分布如下：
组段(cm) 151～ 152～ 153～ 154～ 155～ 156～ 157～ 158～ ≥159
中山大学中山医学院检验医学专业
中山大学中山医学院检验医学专业本科教学计划一、学制：五年二、培养目标本专业培养面向21世纪，适应我国社会主义现代化建设和医疗卫生事业发展需要的，德、智、体全面发展，具有基础医学、临床医学、检验医学等方面的基本理论知识和基本技能，能在各医院、血站及卫生防疫等部门从事检验医学及医学类实验室工作的检验医学高级专门人才。
三、基本培养规格1.热爱祖国，走社会主义道路；努力学习马列主义、毛泽东思想和邓小平理论；热爱医药卫生事业，有为国家富强、民族昌盛而奋斗，为人民医药卫生事业而献身的精神；遵纪守法，艰苦求实，具有良好的思想品质、心理素质和职业道德。
2.较系统的掌握基础医学、临床医学、检验医学的基础理论、基本知识和基本技能，经过医学检验操作技能的系统训练，具有临床医学检验和卫生检验的基本能力，有微生物检验、寄生虫检验、免疫检验、生物化学检验与临床医学检验、卫生理化检验的基本技能，具有对各种检验结果初步评价的能力，以及对检验工作管理及质量控制的能力；获得科学研究的初步训练；具备大学生应有的文化修养；掌握一门外语，能阅读本专业的外文书刊；具有较强的计算机应用能力；具有独立获取知识的能力，分析、解决问题的能力，创新能力和与人交往的能力，为毕业后的继续教育及进一步发展和提高打下基础。
3.掌握一定的体育和军事基本知识，达到国家规定的大学生体育和军事训练合格标准；体魄健全，能够履行建设祖国和保卫祖国的神圣义务。
四、毕业总学分及课内总学时数毕业总学分251学分，其中：必修课：224学分(其中公共基础必修课56学分,专业基础必修课52学分,专业必修课67学分,临床及专业实习49学分)，占%，课内总学时数为4018学时；专业限定选修课：14学分，占%，课内总学时数为284学时；素质选修课：13学分，占%，课内总学时数为260学时。
五、毕业实习临床实习、专题实习和专业实习49周共计49学分，第八、第九学期安排临床实习内科4周，外科4周，妇产科2周，传染科2周；第九、第十学期安排专业毕业实习及专题讨论实习33周，毕业论文7周，答辩2周。
临床试验方案设计的统计学要求
n 申办者应根据生物统计学专业人员产生的随 机表对试验用药品进行编码，经过编码后的 药品已达到了处理的随机分配要求，研究者 应严格按照试验用药品编号的先后顺序入 组，不得随意变动，否则会破坏随机化效果。
n 随机化的方法和过程应在试验方案中阐明， 但使人容易预测的（如分段长度等）随机化 的细节不应包含在试验方案中。
件的研究对象被收入研究范畴的机会相同，即总 体中每个个体有相同的机会被抽到样本中来。
(2) 分组的随机(均衡性)：每个研究对象 被分配到不同处理组的机会相同。
(3) 实验顺序的随机(客观性)：每个研究 对象先后接受处理的机会相同。
方法：
n 临床试验中可采用分层 (stratified)、分段(block) 随机化方法。
析因设计举例
n 通过科学设计的双盲双模拟安慰剂和活性药对照的 临床试验，初步明确XXX中药对血脂的调节作用， 并比较评估XXX中药和辛伐他汀单独或合并治疗高 脂血症的疗效，为下一步多中心临床研究的方案设 计提供依据。
n 采用双盲双模拟、随机平行对照析因设计 n 遵循降脂饮食控制后血浆TC或TG仍满足入选标准
n 显示等效或非劣性的设计： 等效性检验（equivalence trial）的目的是确
认两种或多种治疗的效果差别大小在临床上并无重要 意义，即试验药与阳性对照药在疗效上相当。
非劣效性检验（non-inferiority trial）的目的是 显示试验药治疗效果在临床上不劣于阳性对照药.
内容概要
n 一、临床试验的目的与类型 n 二、对照组的选择 n 三、随机化与盲法 n 四、样本含量估计 n 五、多中心临床试验 n 六、统计分析的数据集 n 七、有效性评价 n 八、安全性评价 n 九、临床试验的数据管理
中山大学医学统计学11秩和检验3
（Kruskal-Wallis法，即H检验）
（一）直接法：
例11-4 某医院外科用三种手术方法治疗肝癌 患者15例，每组5例，进入各组的患者系用随 机方法分配，每例术后生存月数如表11-6的第 ⑴、⑶、⑸栏。试问三种不同手术方法治疗肝 癌的效果有无差别。
表11-6 三种手术方法治疗肝癌患者的术后生存月数
合计 97 838 58 993
38335 423876 31310
1．建立假设： H0：三个总体分布的中心位置相同。 H1：三个总体分布中心位置不全相同。 α ＝0.05
2．编秩（第5、6、7列）
3．求秩和（第8、9、10列）
4．计算检验统计量：
H
12
383352 4238762 313102 3(993 1) 14.3
993(993 1) 97
838
58
j
(t
3 j
t
j
)
(1723
172)
(3423
342)
(4793 479) 154992182
H
14.3
HC
1
j
(t
3 j
t
j
)
N3 N
1
154991382 9933 993
17.0
5. 确定P值，判断结果：
当样本组数或样本例数超过H界值 表的范围，则认为H值近似服从2分布， 查2界值表。 本例：查2界值表，=k1=31=2， 2 0.005，2=10.60，得P<0.005，可认为分 娩时的孕周对乳量有影响。
The End! Thanks!
秩和
秩次 早产 足月产 过期产
(1) (2) (3) (4) (5) (6) (7) (8) (9) (10)
广东医科大学2018自命题科目考研大纲：卫生综合
⼴东医科⼤学2018⾃命题科⽬考研⼤纲：卫⽣综合 店铺考研⽹为⼤家提供⼴东医科⼤学2018⾃命题科⽬考研⼤纲：卫⽣综合，更多考研资讯请关注我们⽹站的更新! ⼴东医科⼤学2018⾃命题科⽬考研⼤纲：卫⽣综合 考试科⽬代码：[353] 考试科⽬名称：卫⽣综合 Ⅰ.考核⽬标 卫⽣综合是为公共卫⽣学院招收公共卫⽣专业硕⼠研究⽣⽽设置的，具有选拔性质的⼊学考试科⽬。
考试范围包括流⾏病学、卫⽣统计学、职业卫⽣与职业医学、环境卫⽣学、营养与⾷品卫⽣学。
⽬的是科学、公平、有效地测试考⽣是否具备继续攻读公共卫⽣专业硕⼠所需要的基本理论、基本知识和基本技能，分析和解决公共卫⽣及其相关医学问题的能⼒。
Ⅱ.试卷结构 ⼀、考试时间：180分钟，满分：300分 ⼆、题型结构 1.单选题：125⼩题，每⼩题2分，共250分 2.多选题：20⼩题，每⼩题2.5分，共50分 Ⅲ.考试内容 流⾏病学，约20% 卫⽣统计学，约20% 职业卫⽣与职业医学，约20% 环境卫⽣学，约20% 营养与⾷品卫⽣学，约20% Ⅳ.考试内容与要求 ⼀、流⾏病学 (⼀)绪论 1. 掌握流⾏病学定义;流⾏病学定义的诠释;流⾏病学的应⽤。
2. 熟悉流⾏病学的原理。
3. 了解流⾏病学发展史;流⾏病学的特点;流⾏病学与其他学科的关系;流⾏病学的展望。
(⼆)疾病的分布 1. 掌握疾病分布的概念、研究疾病分布的意义、描述疾病分布常⽤指标的计算与应⽤。
2. 熟悉描述疾病流⾏强度的常⽤术语及移民流⾏病学。
3. 了解资料的收集和应⽤。
(三)描述性研究 1. 掌握掌握描述性研究的概念、种类、⽤途;现况研究的概念、特点;普查、抽样调查的概念、⽤途;⽣态学研究的概念。
2. 熟悉个案调查、病例报告、病例分析的概念、⽤途;现况调查实施步骤、数据分析、常见偏倚及控制⽅法。
3. 了解调查表的编制;⽣态学研究的⽅法和局限性。
(四)队列研究 1. 掌握队列研究的定义、基本原理和⽅法，队列研究的设计与资料整理分析，包括累计发病率、发病密度、相对危险度、归因危险度及⼈群归因危险度等指标的计算⽅法及其流⾏病学意义。
最新假设检验基础 卫生统计学 中山大学医学统计与流行病学教材PPT课件
假定干预前后血色素差值服从正态分布
： d 0 H1 ： d 0
2. 计算统计量
= 0.05
n=12， d =10.67， Sd 11.18
t
d 0 Sd / n
10.67 -0 = 11.18 / 12 =3.305 ，
n 112 1 11
3. 确定 P 值，作出推断
例如，把有病说成没病，把有效说成无效等
表 7-1 统计推断的两类错误及其概率
统计推断
实际情况
拒绝 H 0 ， 有差异
不拒绝 H 0 ， 无差异
H 0 成立，无差异
第 I 类错误（假阳性） 概率=
正确 概率=1-
H1 成立，有差异
正确
概率=1-
第 II 类错误（假阴性）
概率=
概率 1 1
第二节 t 检验
试验组：10.2 ,8.9, 10.1, 9.2,-0.8, 10.6, 6.5, 11.2, ,9.3, 8.0, 10.7, 9.5, 12.7, 14.4, 11.9
对照组：5.0, 6.7, 1.4, 4.0, 7.1, 0.6, 2.8, 4.3, 3.7, 5.8, 4.6, 6.0, 4.1, 5.1, 4.7
区贫血儿童血色素（%）总体平均水平有无变化？
序号
1 2 3 4 5 6 7 8 9 10 11 12
表 7-2 健康教育三个月前后血色素（%）
教育前
教育后
差值 d
36
45
9
46
64
8
53
66
13
57
57
0
65
70
5
60
55
-5
42
方积乾《卫生统计学》1绪论和统计描述
在解释统计分析的结果以及下结论时, 务必对“因果”二字慎之又慎。
5. 设计与分析 统计学方面的设计 (design)是医药卫生科研设计 不可或缺的部分。 设计不仅要符合统计学原则，运用统计学方法 和技术，而且，在设计的时候要明确日后用什 么统计方法处理数据。 只有明确了设计的样式和分析的方法才得以进 一步考虑数据应当如何收集、样本量应当多大。
第一节 频率分布表与频率分布图
频数分布表（frequency distribution table） 又称频数表
1. 离散型定量变量的频数分布 例2-1 1998年某山区96名孕妇产前检查次数资 料如下： 0， 3， 2， 0， 1， 5， 6， 3， 2， 4， 1， 0， 6， 5，1，3，3，…，4，7
G X 1 X 2 ... X n
n
G log
1
log X ( ) n
例2-5 7名慢性迁延性肝炎患者的HBsAg滴度资料 为1:16，1:32，1:32，1:64， 1:64，1:128，1:512。试 计算其几何均数。 G 7 16 32 32 64 64 128 512 64
学习目的与方法
（1）统计思维享用一生 （2）理解概念是首位 （3）重在理解和解释结果 （4）电脑实验 （5）考试 * 笔试：理论、方法 不记公式，无数学推导，无复杂计算 * 上机考试：已做过的电脑实验； 不编程序
第二章 定量变量的统计描述
统计描述
----从数据中获取知识最直观的方法
把握数据的基本特征 为统计分析打下基础 统计表、统计图 描述性统计量
1 * * M (X n X n ) 1 2 2 2
2
百分位数（percentile） PX
暨南大学研究生课程医学统计学第三篇-医学科学研究设计
二、常用的抽样方法
概率抽样方法（随机抽样） 非概率抽样方法（非随机抽样）
（一）概率抽样方法
使总体中每一个个体都有已知的或可计算的 概率被抽中。 简单随机抽样（simple random sampling） 系统抽样（systematic sampling) 分层抽样(stratified sampling) 整群抽样(cluster sampling) 多阶段抽样（multistage sampling）
临床试验研究：研究对象是病人。如何设立
对照？如何随机分组？如何减少观察疗效时 的偏倚？
第四节 医学科学研究的研究方法
比较：比较事物之间的异同。 分析：分析事物各部分之间的联系。 归纳：从个别事实推演出一般的原理。 演绎：从一般到个别的推理方法 类比：若两类对象之间的某些属性相似，
三、调查表的制定
调查表的制定原则 调查表的内容 提问的形式 问题设计的一般原则 调查表的制定步骤
（一）调查表的制定原则
必须按研究者提出的目的来设计 避免出现无法分析或使处理过程复杂化
的问题和答案。 提问词得当，容易理解
（二） 调查表的内容
n s s x 1 N n
2
n p 1 p s p 1 N n 1
2. 系统抽样
先将总体的观察单位按某一顺序号等分为
n个部分，再从第一部分随机抽取第k号观 察单位，依次用相等间隔，从每一部分各 抽一个观察单位组成样本。 例：从某社区1000户（按门牌号顺序）居 民中随机抽取100户进行卫生服务调查。 抽样间隔：1000/100=10，先在1~10之间 随机确定一个数字，比如7，于是从第7户 开始，每隔10户抽取1户组成样本（将尾 数是7的住户抽出）。
医学统计学第三章实验设计课件
二、实验研究的特点※
1．研究者根据实验目的，预先制定实 验设计，人为设置处理因素；
2．能按随机化方法，将研究对象分为 实验组和对照组，使各组具有相似
的基本特征，提高了组间的可比性。
※与调查研究相区别
2020/11/3
调查研究的特点
1、研究因素是客观存在的。研究不能主动地施加处理 因素只能“被动地观察客观存在的现象。这是与实验研 究的一个重要区别。 2、不能用随机化分组来平衡混杂因素对调查结果的影 响。这是与实验研究的另一个重要区别。 3、反映某个时点上事物或现象的现状以及与之某些相 关的因素的关系，只能提供病因线索。
2020/11/3
B．必须设立对照 C．治疗措施属人为的干预性措施 D．临床试验是一种特殊的前瞻性研究。 尽管它是给予治疗措施后，前瞻性观察 治疗效应， 但并不要求病人从同一时 间开始随访。不过对随访的起点应有明 确的定义。
2020/11/3
3、现场试验：研究对象以未患病人群为单位； 在社区或现场环境下进行，常用于评价某种 预防措施的效果。
2020/11/3
四、实验研究工作的基本步骤
实验设计 实验资料收集 实验资料整理 实验资料分析
2020/11/3
第二节 实验设计的基本原则
三大原则
对照原则 重复原则 随机化原则
2020/11/3
三大要素
观察对象 处理因素 实验效应
2020/11/3
一、对照原则
1．设立对照的重要意义
（1）“有比较才能鉴别”。实验研究最终要 回答的问题是干预措施的效果有或无、高或低。 要回答这两个问题，只有通过合理的对比鉴别， 才能确定干预措施是否有效以及有效程度。而 对照是比较的基础。 （2）对照的设置可以排除非研究因素对研究 结果的影响。
假设检验基础卫生统计学中山大学医学统计与流行病学教材
表 7-4 两种降血清胆固醇措施差值的结果
组别
例数 均数（ mmol / L ） 标准差（ mmol / L ） 方差
特殊饮食组 12
0.5592
0.6110
0.373321
药物治疗组 12
0.1467
0.2107
0.044394
经正态性检验（见后），两组血清胆固醇差值均服从正态分布条件；
暂将此资料视为总体方差不相等（关于方差齐性的检验见后）
试验组：10.2 ,8.9, 10.1, 9.2,-0.8, 10.6, 6.5, 11.2, ,9.3, 8.0, 10.7, 9.5, 12.7, 14.4, 11.9
对照组：5.0, 6.7, 1.4, 4.0, 7.1, 0.6, 2.8, 4.3, 3.7, 5.8, 4.6, 6.0, 4.1, 5.1, 4.7
决策规那么1 (Fisher): 假设当前值在临界值tα 或 tα/2 之外，
决策规那么2 (Pearson): 假设t 的当前值之外的尾 部面积 P小于α 或α/2
3. 确定 P 值，做出推断
P 值：t 的当前值之外的尾部面积。 P 值的意义： （1）在零假设成立的条件下，出现 “统计量当前值及 更不利于零假设的数值”的概率 （2）若拒绝零假设，犯假阳性错误的概率 如果 P 值较小，表明 “不大可能”犯假阳性错误 如果 P 值较大，表明 “颇有可能”犯假阳性错误
或
H0 ： =14.1（月）, H1 ： >14.1（月）（单侧）
仅当有充分把握可以排除某一侧，方可采用单侧检验！
2. 计算统计量 统计量（statistic）：随机样本的函数，不应包含任何未知参数。
对于
H0 : 0,
中南大学研究生医学统计学
频数表:频数表亦称频数分布表,是由变量值的分组和各组段的例数构成统计描述:指选用恰当的指标,通常称为统计量,选用合适的统计表与统计图,对资料的数量特征及其分布规律进行测定和描述。
包括搜集数据、整理数据、总结数据、分析数据以及将数据呈现出来统计推断:指如何在一定的可信度下由样本信息统计指标来推断总体相应指标,又称参数估计。
包括进行推测、假设检验、确定关系然后作出预测,有点估计和区间估计。
小概率事件:统计分析中的很多结论都是基于一定可信程度下的概率推断,习惯上将P<=0.05称为小概率事件,表示一次实验或观察中该事件发生的可能很小,可以视为可能不发生。
算术均数:简称均数可用于反映一组呈对称分布的变量值在数量上的平均水平或者说是集中位置的特征值。
几何均数:可用于反映一组经对数转换后呈对称分布的变量值在数量上的平均水平。
适用条件:呈倍数关系的等比资料或对数正态分布(正偏态)资料;如抗体滴度资料中位数:是将变量值从小到大排列,位置居于中间的那个变量值。
符号为Md,反映一批观察值在位次上的平均水平。
适用于:1、各种分布类型的资料2、特别是偏态分布资料和开囗资料(一端或两端无确切数值的资料)。
3、资料分布不明等百分位数:将一组数据从大到小按顺序排列起来,并计算相应的累计百分位(频率)。
那某一百分位所对应的数据变量值就叫这一百分位的百分位数百分位数的应用:确定医学参考值范围;中位数Md与四分位半间距QD一起使用,描述偏态分布资料的特征参考值范围:由于个体存在差异,医学数据,并不是常数,而是在一定范围内波动,是指包括绝大多数正常人形态、功能和代谢产物等各种生理及生化指标常数,也称正常值。
百分位数:数据从小到大排列;在百分尺度下,所占百分比对应的值。
记为Px。
包括直接算法和频数表法应用:1.确定医学参考值范围:如95%参考值范围=P97.5-P2.5;表示有95%正常个体的测量值在此范围。
2.中位数Md与四分位半间距QD一起使用,描述偏态分布资料的特征抽样误差:由个体变异产生的,抽样造成的样本统计量与总体参数的差异方差也称均方差,样本观察值的离均差平方和的均值。
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㈢ 实验效应(experimental effect)
是处理因素作用于受试对象后的反应和结果，通 过观察指标表达。 1. 客观性：主观指标和客观指标。 2. 精确性： 准确度(accuracy)：观察值与真值的接近程度，受 系统误差的影响。 精密度(precision)：重复观察时观察值与其均值的 接近程度，受随机误差的影响；
㈢ 实验效应(experimental effect)
准度和精度都好
准度差精度好
准度好精度差
准度和精度都差
㈢ 实验效应(experimental effect)
3. 灵敏性(sensitivity)： 表示指标检出真阳性的能力，可减少假阴性率。
灵敏度较高，就能使处理的效应较好地显示出来。因 此，受试者、测量仪器及方法都应是灵敏的。 4. 特异性(specificity)：
处 理 甲乙 乙甲 乙甲 甲乙 乙甲 甲乙 乙甲 甲乙
配对设计的优点：
1. 配对设计可以降低个体变异。在同样的样本含量 条件下，采用配对检验比两样本检验更容易获得有 统计学意义的结果。 2. 由于采用配对设计，可以作到严格控制非处理因 素，使实验组与对比组具有齐同可比性。 3. 采用配对设计方法可以减少样本含量，它是临床 科研中常用的一种高效率的实验设计。
第十三章 医 学 科 研 设 计(三)
中山大学公共卫生学院 医学统计与流行病学系
林爱华
第二节 实验设计
一、 实验设计的意义 二、 实验设计的特点和分类 三、 实验设计的基本要素 四、几种常用的实验设计方法
一、 实验设计的意义
通过良好地计划对象的选择、处 理因素的分配、结果指标的测量和资 料分析来保证比较组间对象和实验条 件是均衡的，实验结果有较好的可比 性，并且较好地控制误差以能用较小 的样本获取可靠的结论。
→处理组（接受新药） 观察结果 实验对象→随机化分组
→对照组（接受常规药） 观察结果
实验对象→随机化分组
→对照组（安慰剂） →处理组（A药） →处理组（B药） →处理组（C药）
随机化方法：
例13-4 试将10头动物应用随机排列表分配到甲、乙两组。 ⑴按动物体重编号。 ⑵从表13-1随机排列表第3行查随机数，舍去10~19。 ⑶定单号为甲组，双号为乙组。
配对因素---影响实验效应的主要非处理因 素，以提高组间均衡性。自身配对和异体配对。
A 接受新药 实验对象→配成对子→随机分配对子
B 接受常规药
例13-6：8对受试者，试随机分入甲、乙两组。 ①将受试对象编号。 ②随机排列表13-1，第2行，舍去8～19。 ③规定单数为甲、乙，双数为乙、甲。
受试者号 1.1 1.2 2.1 2.2 3.1 3.2 4.1 4.2 5.1 5.2 6.1 6.2 7.1 7.2 8.1 8.2 随机数字 7 6 2 5 0 1 4 3
非处理因素：相应的也能使受试对象产生 效 应 的 因 素 ， 又 称 混 杂 因 素 (confounding factor)。
㈠ 处理因素(study factor，treatment)
1. 抓住主要因素：确定几个主要的关键性因素。既要 考虑到主要因素，又要考虑因素的水平。
2. 找出非处理因素，并加以控制。 如：“性别”、“年龄”。均衡方法：两组构成一
动物编号 1 2 3 4 5 6 7 8 9 10 11 12 13 14 15 随机数字 12 13 8 4 7 0 11 1 5 14 3 6 10 9 2
组 别 丙 丙 乙 甲 乙 甲 丙 甲 乙 丙 甲 乙 丙 乙甲
优点：设计简单，统计分析简单，应用广。 缺点：只能分析一个因素，效率不太高。混 杂因素多，难以控制，灵敏度不及配对试验。
统计分析方法：
计量资料：两组---t检验、u检验或秩和检验 多组---方差分析或秩和检验
计数资料：两组--- χ2检验、u检验 多组--- χ2检验
等级资料： --- χ2检验或秩和检验
㈡ 配对设计 (paired design)
方法：把受试对象按一定条件配成对子， 再随机将每对中的受试对象分配到不同组。
表示指标检出真阴性的能力，特异性较高，不易 受混杂因子干扰，减少（一） 完全随机设计 （二） 配对设计 （三） 配伍组设计 （四）盲法设计
㈠ 完全随机设计
(completely random design)
方法：将受试对象随机的分配到各个处理 组，或从不同的总体中随机抽样进行对比观察。 各组例数相等时效率较高。
二、实验设计的特点和分类
1. 实验研究的特点：
⑴研究者可以安排处理因素(研究者是主动的)； ⑵受试对象是否接受处理是随机的； ⑶研究者可控制混杂因素以减少误差（齐同）。
2. 实验研究的分类：
①动物实验(animal experiment)： 对象—动物；如致畸试验;食物毒理学试验
②临床试验(clinical trial)： 对象—病人；如化疗治疗淋巴性白血病
致。 控制方法：规定年龄段。
3. 处理因素要标准化。
保证处理因素在整个实验的过程中始终如一，保 持不变。如在实验过程中实验药物的批号、剂量应当 一致。
㈡ 受试对象(study subjects)
可分为动物实验与人体观察两种。实验前必 须对受试对象作严格规定，保证其同质性。
1. 动物的选择：要考虑动物的种类、品系、以及年 龄、性别和体重以及营养状况等。 2. 人的选择：分病人和健康人。病人的选择应当诊 断明确、依从性好，能真实可靠地反映主观感觉。
动物编号 1 2 3 4 5 6 7 8 9 10 随机数字 1 2 0 3 8 7 4 5 9 6 组 别 甲乙乙甲乙甲乙甲甲 乙
随机化方法：
例13-5 试将15只动物随机分配到甲、乙、丙三组。
⑴按动物体重编号。 ⑵从表13-1随机排列表中随机指定第21行，舍去15～19， 将0～14数字依次录于动物号下。 ⑶0～4者分入甲组，5～9者分入乙组，10～14者分入丙组。
③社区干预试验(community intervention trial) 对象— 一般人群；如加氟、加碘
三、实验设计的基本要素
处理因素
受试对象
降压药
高血压病人
实验效应
血压值
㈠ 处理因素(study factor，treatment)
处理因素：研究者根据研究目的欲施加 或欲观察的，能作用于受试对象并引起效应 的因素。