中山大学医学统计学13实验设计3
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③社区干预试验(community intervention trial) 对象— 一般人群；如加氟、加碘
三、实验设计的基本要素
处理因素
受试对象
降压药
高血压病人
实验效应
血压值
㈠ 处理因素(study factor，treatment)
处理因素：研究者根据研究目的欲施加 或欲观察的，能作用于受试对象并引起效应 的因素。
动物编号 1 2 3 4 5 6 7 8 9 10 随机数字 1 2 0 3 8 7 4 5 9 6 组 别 甲乙乙甲乙甲乙甲甲 乙
随机化方法：
例13-5 试将15只动物随机分配到甲、乙、丙三组。
⑴按动物体重编号。 ⑵从表13-1随机排列表中随机指定第21行，舍去15～19， 将0～14数字依次录于动物号下。 ⑶0～4者分入甲组，5～9者分入乙组，10～14者分入丙组。
配对因素---影响实验效应的主要非处理因 素，以提高组间均衡性。自身配对和异体配对。
A 接受新药 实验对象→配成对子→随机分配对子
B 接受常规药
例13-6：8对受试者，试随机分入甲、乙两组。 ①将受试对象编号。 ②随机排列表13-1，第2行，舍去8～19。 ③规定单数为甲、乙，双数为乙、甲。
受试者号 1.1 1.2 2.1 2.2 3.1 3.2 4.1 4.2 5.1 5.2 6.1 6.2 7.1 7.2 8.1 8.2 随机数字 7 6 2 5 0 1 4 3
㈢ 实验效应(experimental effect)
准度和精度都好
准度差精度好
准度好精度差
准度和精度都差
㈢ 实验效应(experimental effect)
3. 灵敏性(sensitivity)： 表示指标检出真阳性的能力，可减少假阴性率。
灵敏度较高，就能使处理的效应较好地显示出来。因 此，受试者、测量仪器及方法都应是灵敏的。 4. 特异性(specificity)：
处 理 甲乙 乙甲 乙甲 甲乙 乙甲 甲乙 乙甲 甲乙
配对设计的优点：
1. 配对设计可以降低个体变异。在同样的样本含量 条件下，采用配对检验比两样本检验更容易获得有 统计学意义的结果。 2. 由于采用配对设计，可以作到严格控制非处理因 素，使实验组与对比组具有齐同可比性。 3. 采用配对设计方法可以减少样本含量，它是临床 科研中常用的一种高效率的实验设计。
统计分析方法：
计量资料：两组---t检验、u检验或秩和检验 多组---方差分析或秩和检验
计数资料：两组--- χ2检验、u检验 多组--- χ2检验
等级资料： --- χ2检验或秩和检验
㈡ 配对设计 (paired design)
方法：把受试对象按一定条件配成对子， 再随机将每对中的受试对象分配到不同组。
表示指标检出真阴性的能力，特异性较高，不易 受混杂因子干扰，减少假阳性率。
四、几种常用实验设计方法
（一） 完全随机设计 （二） 配对设计 （三） 配伍组设计 （四）盲法设计
㈠Hale Waihona Puke Baidu完全随机设计
(completely random design)
方法：将受试对象随机的分配到各个处理 组，或从不同的总体中随机抽样进行对比观察。 各组例数相等时效率较高。
第十三章 医 学 科 研 设 计(三)
中山大学公共卫生学院 医学统计与流行病学系
林爱华
第二节 实验设计
一、 实验设计的意义 二、 实验设计的特点和分类 三、 实验设计的基本要素 四、几种常用的实验设计方法
一、 实验设计的意义
通过良好地计划对象的选择、处 理因素的分配、结果指标的测量和资 料分析来保证比较组间对象和实验条 件是均衡的，实验结果有较好的可比 性，并且较好地控制误差以能用较小 的样本获取可靠的结论。
→处理组（接受新药） 观察结果 实验对象→随机化分组
→对照组（接受常规药） 观察结果
实验对象→随机化分组
→对照组（安慰剂） →处理组（A药） →处理组（B药） →处理组（C药）
随机化方法：
例13-4 试将10头动物应用随机排列表分配到甲、乙两组。 ⑴按动物体重编号。 ⑵从表13-1随机排列表第3行查随机数，舍去10~19。 ⑶定单号为甲组，双号为乙组。
二、实验设计的特点和分类
1. 实验研究的特点：
⑴研究者可以安排处理因素(研究者是主动的)； ⑵受试对象是否接受处理是随机的； ⑶研究者可控制混杂因素以减少误差（齐同）。
2. 实验研究的分类：
①动物实验(animal experiment)： 对象—动物；如致畸试验;食物毒理学试验
②临床试验(clinical trial)： 对象—病人；如化疗治疗淋巴性白血病
㈢ 实验效应(experimental effect)
是处理因素作用于受试对象后的反应和结果，通 过观察指标表达。 1. 客观性：主观指标和客观指标。 2. 精确性： 准确度(accuracy)：观察值与真值的接近程度，受 系统误差的影响。 精密度(precision)：重复观察时观察值与其均值的 接近程度，受随机误差的影响；
致。 控制方法：规定年龄段。
3. 处理因素要标准化。
保证处理因素在整个实验的过程中始终如一，保 持不变。如在实验过程中实验药物的批号、剂量应当 一致。
㈡ 受试对象(study subjects)
可分为动物实验与人体观察两种。实验前必 须对受试对象作严格规定，保证其同质性。
1. 动物的选择：要考虑动物的种类、品系、以及年 龄、性别和体重以及营养状况等。 2. 人的选择：分病人和健康人。病人的选择应当诊 断明确、依从性好，能真实可靠地反映主观感觉。
非处理因素：相应的也能使受试对象产生 效 应 的 因 素 ， 又 称 混 杂 因 素 (confounding factor)。
㈠ 处理因素(study factor，treatment)
1. 抓住主要因素：确定几个主要的关键性因素。既要 考虑到主要因素，又要考虑因素的水平。
2. 找出非处理因素，并加以控制。 如：“性别”、“年龄”。均衡方法：两组构成一
动物编号 1 2 3 4 5 6 7 8 9 10 11 12 13 14 15 随机数字 12 13 8 4 7 0 11 1 5 14 3 6 10 9 2
组 别 丙 丙 乙 甲 乙 甲 丙 甲 乙 丙 甲 乙 丙 乙甲
优点：设计简单，统计分析简单，应用广。 缺点：只能分析一个因素，效率不太高。混 杂因素多，难以控制，灵敏度不及配对试验。
三、实验设计的基本要素
处理因素
受试对象
降压药
高血压病人
实验效应
血压值
㈠ 处理因素(study factor，treatment)
处理因素：研究者根据研究目的欲施加 或欲观察的，能作用于受试对象并引起效应 的因素。
动物编号 1 2 3 4 5 6 7 8 9 10 随机数字 1 2 0 3 8 7 4 5 9 6 组 别 甲乙乙甲乙甲乙甲甲 乙
随机化方法：
例13-5 试将15只动物随机分配到甲、乙、丙三组。
⑴按动物体重编号。 ⑵从表13-1随机排列表中随机指定第21行，舍去15～19， 将0～14数字依次录于动物号下。 ⑶0～4者分入甲组，5～9者分入乙组，10～14者分入丙组。
配对因素---影响实验效应的主要非处理因 素，以提高组间均衡性。自身配对和异体配对。
A 接受新药 实验对象→配成对子→随机分配对子
B 接受常规药
例13-6：8对受试者，试随机分入甲、乙两组。 ①将受试对象编号。 ②随机排列表13-1，第2行，舍去8～19。 ③规定单数为甲、乙，双数为乙、甲。
受试者号 1.1 1.2 2.1 2.2 3.1 3.2 4.1 4.2 5.1 5.2 6.1 6.2 7.1 7.2 8.1 8.2 随机数字 7 6 2 5 0 1 4 3
㈢ 实验效应(experimental effect)
准度和精度都好
准度差精度好
准度好精度差
准度和精度都差
㈢ 实验效应(experimental effect)
3. 灵敏性(sensitivity)： 表示指标检出真阳性的能力，可减少假阴性率。
灵敏度较高，就能使处理的效应较好地显示出来。因 此，受试者、测量仪器及方法都应是灵敏的。 4. 特异性(specificity)：
处 理 甲乙 乙甲 乙甲 甲乙 乙甲 甲乙 乙甲 甲乙
配对设计的优点：
1. 配对设计可以降低个体变异。在同样的样本含量 条件下，采用配对检验比两样本检验更容易获得有 统计学意义的结果。 2. 由于采用配对设计，可以作到严格控制非处理因 素，使实验组与对比组具有齐同可比性。 3. 采用配对设计方法可以减少样本含量，它是临床 科研中常用的一种高效率的实验设计。
统计分析方法：
计量资料：两组---t检验、u检验或秩和检验 多组---方差分析或秩和检验
计数资料：两组--- χ2检验、u检验 多组--- χ2检验
等级资料： --- χ2检验或秩和检验
㈡ 配对设计 (paired design)
方法：把受试对象按一定条件配成对子， 再随机将每对中的受试对象分配到不同组。
表示指标检出真阴性的能力，特异性较高，不易 受混杂因子干扰，减少假阳性率。
四、几种常用实验设计方法
（一） 完全随机设计 （二） 配对设计 （三） 配伍组设计 （四）盲法设计
㈠Hale Waihona Puke Baidu完全随机设计
(completely random design)
方法：将受试对象随机的分配到各个处理 组，或从不同的总体中随机抽样进行对比观察。 各组例数相等时效率较高。
第十三章 医 学 科 研 设 计(三)
中山大学公共卫生学院 医学统计与流行病学系
林爱华
第二节 实验设计
一、 实验设计的意义 二、 实验设计的特点和分类 三、 实验设计的基本要素 四、几种常用的实验设计方法
一、 实验设计的意义
通过良好地计划对象的选择、处 理因素的分配、结果指标的测量和资 料分析来保证比较组间对象和实验条 件是均衡的，实验结果有较好的可比 性，并且较好地控制误差以能用较小 的样本获取可靠的结论。
→处理组（接受新药） 观察结果 实验对象→随机化分组
→对照组（接受常规药） 观察结果
实验对象→随机化分组
→对照组（安慰剂） →处理组（A药） →处理组（B药） →处理组（C药）
随机化方法：
例13-4 试将10头动物应用随机排列表分配到甲、乙两组。 ⑴按动物体重编号。 ⑵从表13-1随机排列表第3行查随机数，舍去10~19。 ⑶定单号为甲组，双号为乙组。
二、实验设计的特点和分类
1. 实验研究的特点：
⑴研究者可以安排处理因素(研究者是主动的)； ⑵受试对象是否接受处理是随机的； ⑶研究者可控制混杂因素以减少误差（齐同）。
2. 实验研究的分类：
①动物实验(animal experiment)： 对象—动物；如致畸试验;食物毒理学试验
②临床试验(clinical trial)： 对象—病人；如化疗治疗淋巴性白血病
㈢ 实验效应(experimental effect)
是处理因素作用于受试对象后的反应和结果，通 过观察指标表达。 1. 客观性：主观指标和客观指标。 2. 精确性： 准确度(accuracy)：观察值与真值的接近程度，受 系统误差的影响。 精密度(precision)：重复观察时观察值与其均值的 接近程度，受随机误差的影响；
致。 控制方法：规定年龄段。
3. 处理因素要标准化。
保证处理因素在整个实验的过程中始终如一，保 持不变。如在实验过程中实验药物的批号、剂量应当 一致。
㈡ 受试对象(study subjects)
可分为动物实验与人体观察两种。实验前必 须对受试对象作严格规定，保证其同质性。
1. 动物的选择：要考虑动物的种类、品系、以及年 龄、性别和体重以及营养状况等。 2. 人的选择：分病人和健康人。病人的选择应当诊 断明确、依从性好，能真实可靠地反映主观感觉。
非处理因素：相应的也能使受试对象产生 效 应 的 因 素 ， 又 称 混 杂 因 素 (confounding factor)。
㈠ 处理因素(study factor，treatment)
1. 抓住主要因素：确定几个主要的关键性因素。既要 考虑到主要因素，又要考虑因素的水平。
2. 找出非处理因素，并加以控制。 如：“性别”、“年龄”。均衡方法：两组构成一
动物编号 1 2 3 4 5 6 7 8 9 10 11 12 13 14 15 随机数字 12 13 8 4 7 0 11 1 5 14 3 6 10 9 2
组 别 丙 丙 乙 甲 乙 甲 丙 甲 乙 丙 甲 乙 丙 乙甲
优点：设计简单，统计分析简单，应用广。 缺点：只能分析一个因素，效率不太高。混 杂因素多，难以控制，灵敏度不及配对试验。