基因治疗的研究现状以及应用前景分析

基因治疗的研究现状以及应用前景分析

摘要：

基因治疗是一种通过基因水平的操作而达到治疗或预防的高新技

术。可治疗包括遗传性疾病、癌症、感染性疾病、心血管疾病和自身

免疫性疾病在内的多种疾病。近几年来基因治疗在全球范围内虽然取

得了快速发展，但也遇到了很多技术、伦理以及法律问题。未来基因

治疗的主要目

标是在法律和伦理要求范围内，开发更加安全高效的基因导入系统，

更好的服务于人类。本文主要论述了基因治疗的研究现状，并在此基

础上分析了其应用前景。

关键词：基因治疗，研究现状，应用前景

Abstract：

•Gene therapy is a new technology by which people can cute and prevent many diseases at the level of genes, such as,genetic disease,infectional disease,cardiovascular disease and autoimmune disease.At the past years , gene therapy has been developed all around the world , however , it has also come across some probloms , including technology ,laws and ethics. At the future , the main aim of gene therapy is to develop more safe and efficient gene delivery system within the limits of laws and ethics .The research status and application prospect of gene therapy are discussed in this paper.

Key words:

gene therapy , research status , application prospect

•

目录

摘要 (1)

关键词...................................................................................................... ..1 Abstract............................................................................................. (1)

Key words.............................................................................................. .. (2)

1.基因治疗的发展................................................................................................... . (3)

1.1基因治疗的概念.................................................................................................... . (3)

1.2基因治疗的历史.................................................................................................. (4)

2基因治疗的研究现状 (5)

2.1基因治疗的操作流程 (5)

2.2基因治疗的类型及其选择 (5)

2.3基因治疗的临床应用 (5)

2.4基因治疗的国内状况 (5)

2.5基因治疗的问题………………………………………………………………………………..

3基因治疗的应用前景分析 (5)

致谢 (6)

参考文献 (6)

1基因治疗的发展

1.1基因治疗的概念基因治疗有有广义和狭义的区别，广义理解，基因治疗包括了狭义上的基因治疗，此外还包括利用基因药物进行的治疗。狭义上的基因治疗即通常所说的基因治疗，是通过基因转移载体将外源正常基因或是人工合成的核酸分子，如siRNA，特定导入到患者病变部位的靶细胞，通过调控目的基因的表达，抑制、校正、替代或是补偿缺陷或异常基因，从而恢复靶细胞组织以及器官的正常生理功能，进而达到治疗疾病的一种新型治疗方法［1］。

基因治疗的常用方法有两种，一种是体外疗法，即在体外用基因转染病人的靶细胞，然后吧转染的靶细胞输入病人体内，最终治疗病人的不是基因药物而是基因修饰后的细胞；另一种是体内治疗，即将将外源基因导入病人体内病变的细胞、组织或细胞中，以达到治疗的目的。这些基因药物不仅可以是完整基因，也可以是基因片段（DNA或RNA）,可以是替代治疗，也可以是抑制性治疗，不仅可以治疗疾病，也可以预防疾病［2］。

1.2基因治疗的历史基因治疗的设想最初始于1967年，随后1980年外源基因成功导入小鼠，科学家从此开始基因治疗的尝试。直到1990年，美国国立卫生研究院（NIH）的两位教授用腺苷酸脱氨酶（ADA）基因导入一位由于ADA基因的缺陷罹患严重免疫缺损的4岁患者的淋巴细胞内并取得成功。这是首例基因治疗成功的例子，促使世界各国盲目掀起了基因治疗的研究热潮。2000年，法国巴黎内克尔（Necker）儿童医院利用基因治疗使多名有免疫缺陷的婴儿获得了正常的免疫功能，是基因治疗自起始之初最大的成功。2004年深圳赛百诺基因技术有限公司将世界上第一个基因治疗的药剂重组人p53抗癌注射液成功面向市场，成为全球基因治疗产品化的里程碑。但是基因治疗虽然为人类健康拓宽了美好前景，但是一些关键的问题还没能解决，在临床上应用中开始出现一些弊端，在1999年美国就出现了一起因使用先病毒载体导致的致死事件，促使人们重新考虑怎么合理利用基因治疗才能最大程度的为人类健康谋福。现在，基因治疗在癌症、心血管疾病、遗传病等的治疗以及疫苗、凝血因子等基因药物的生产中发挥着重要作用［3］。