新药研发过程PPT(共 38张)
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新药的开发过程课件
对策
新药的研发需要投入大量的人力、物力和财力，同时还需要承 担研发失败的风险，导致新药研发成本居高不下。
新药在临床试验中需要严格控制变量，确保试验结果的可靠性， 但受试者招募、试验设计等因素也会增加临床试验的难度。
由于知识产权保护不力，导致新药的仿制和侵权行为严重，对 新药的研发和上市造成了一定的冲击。
药代动力学研究
研究药物在动物体内的吸 收、分布、代谢和排泄过 程，为制定给药方案提供 依据。
临床试验阶段
Ⅰ期临床试验
评估药物在健康志愿者或 少量患者中的安全性、耐 受性和药代动力学特征。
Ⅱ期临床试验
评估药物在目标患者中的 疗效和安全性，为后续试 验提供依据。
Ⅲ期临床试验
大规模临床试验，进一步 评估药物的疗效、安全性 和不良反应，确定最佳给 药方案。
VS
提交至药品审评中心
申请人将整理好的药物注册申请资料提交 至国家食品药品监督管理局的药品审评中 心，由其对申请资料进行形式审查。
药物评审与审批流程
初步审查
药品审评中心对申请资料进行初 步审查，主要关注药物研发的合 法性、规范性以及数据的可靠性。
药学评审
药学专家对药物的有效性、安全 性以及质量可控性等方面进行评 审，同时对药物的生产工艺、质
将有更多的细胞药物进入临床试验阶段。
我国新药研发的前景与展望
政策支持
我国政府已经出台了一系列政策来支持新药的研发和上市，这将为 我国新药的研发提供更加良好的环境。
科研实力提升
我国科研实力的不断提升将为新药的研发提供更加坚实的基础，预 计未来我国将有更多的创新药物问世。
市场需求
随着人们健康意识的提高和疾病谱的变化，新药的需求量将会不断增 加，这将为新药的研发和上市提供更加广阔的市场前景。
新药的研发需要投入大量的人力、物力和财力，同时还需要承 担研发失败的风险，导致新药研发成本居高不下。
新药在临床试验中需要严格控制变量，确保试验结果的可靠性， 但受试者招募、试验设计等因素也会增加临床试验的难度。
由于知识产权保护不力，导致新药的仿制和侵权行为严重，对 新药的研发和上市造成了一定的冲击。
药代动力学研究
研究药物在动物体内的吸 收、分布、代谢和排泄过 程，为制定给药方案提供 依据。
临床试验阶段
Ⅰ期临床试验
评估药物在健康志愿者或 少量患者中的安全性、耐 受性和药代动力学特征。
Ⅱ期临床试验
评估药物在目标患者中的 疗效和安全性，为后续试 验提供依据。
Ⅲ期临床试验
大规模临床试验，进一步 评估药物的疗效、安全性 和不良反应，确定最佳给 药方案。
VS
提交至药品审评中心
申请人将整理好的药物注册申请资料提交 至国家食品药品监督管理局的药品审评中 心，由其对申请资料进行形式审查。
药物评审与审批流程
初步审查
药品审评中心对申请资料进行初 步审查，主要关注药物研发的合 法性、规范性以及数据的可靠性。
药学评审
药学专家对药物的有效性、安全 性以及质量可控性等方面进行评 审，同时对药物的生产工艺、质
将有更多的细胞药物进入临床试验阶段。
我国新药研发的前景与展望
政策支持
我国政府已经出台了一系列政策来支持新药的研发和上市，这将为 我国新药的研发提供更加良好的环境。
科研实力提升
我国科研实力的不断提升将为新药的研发提供更加坚实的基础，预 计未来我国将有更多的创新药物问世。
市场需求
随着人们健康意识的提高和疾病谱的变化，新药的需求量将会不断增 加，这将为新药的研发和上市提供更加广阔的市场前景。
新药研发PPT幻灯片课件
• 在体内通过酶解而重新释放出母体化合物发挥作用。
31
3. 孪药设计
• 孪药，是指将两个相同或不同的先导化合物或药物经共价键连 接缀合成的新分子，在体内代谢生成以上两分子药物而产生协 同作用，增强活性或产生新的药理活性，或者提高作用的选择 性。
• 如果在体内可代谢为原来的构成成分，也被看作是前体药物。 • 常应用拼合原理。
入地研究中。 11
随机与逐一筛选 及意外发现先导化合物
随机与逐一筛选及意外发现曾是获得先导化合 物的最大来源，目前仍为一个可靠来源。其方式为 对从特有或稀有植物、海洋生物、微生物代谢产物 以及低等动植物体内分离天然生物活性成分，对有 机化工产品及其中间体进行普筛，虽然有相当大的 盲目性，但却可以得到新结构类型或新作用特点的 先导化合物。
6
从天然活性物质中 筛选获得先导化合物
在药物发展的早期阶段，利用天然产物作为治疗手 段几乎是唯一的源泉。时至今日，从动植物和微生物体 内分离鉴定具有生物活性物质，仍然是先导物甚至是药 物的重要组成部分。因所获得天然活性物质的来源不同， 又划分为三种途径：
从陆地上动植物体内提取、分离天然活性物质获得先导化 合物
10
实例分析
青蒿素(Artemisin分in析e)：是这从是黄利用天然植物发掘先 花蒿植物(ACrH3temis导ia物，an开nu发le药)分物的一个典型H例子CH。3 天 H离对氯3C 的恶喹O含性耐OO有 疟 药O 过原株氧虫具CH键作有3 的用抑然 疟 明 内倍快制青作 ： 酯半，作蒿用 过 经萜特用素复 氧 硼内别，发 键 氢的酯 是对缺率 还 化，对人点较原钠是高成还H3。醚原生C 物构键成OH利效，半OO用关活缩O 系性醛度低研丧仍和究失保HH 抗表。持 体型毒的R为=还性抗-原H很 疟O青低先蒿R，导素因化而合活 或 性成物性 酯 明为，， 化 显新利半 成 提结用缩 青 高构 对醛 蒿 ，类其的酰药羟酯物基等动甲化力醚合学青化物性蒿O成，质素蒿生也甲物有CH醚活所3 进抗为行疟R=蒿结药-甲C构 。H醚3改造开发改 但了善青很，蒿多这素有作些效化为的合抗物疟先均已导发化展合物成药仍物在，深
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3. 孪药设计
• 孪药，是指将两个相同或不同的先导化合物或药物经共价键连 接缀合成的新分子，在体内代谢生成以上两分子药物而产生协 同作用，增强活性或产生新的药理活性，或者提高作用的选择 性。
• 如果在体内可代谢为原来的构成成分，也被看作是前体药物。 • 常应用拼合原理。
入地研究中。 11
随机与逐一筛选 及意外发现先导化合物
随机与逐一筛选及意外发现曾是获得先导化合 物的最大来源，目前仍为一个可靠来源。其方式为 对从特有或稀有植物、海洋生物、微生物代谢产物 以及低等动植物体内分离天然生物活性成分，对有 机化工产品及其中间体进行普筛，虽然有相当大的 盲目性，但却可以得到新结构类型或新作用特点的 先导化合物。
6
从天然活性物质中 筛选获得先导化合物
在药物发展的早期阶段，利用天然产物作为治疗手 段几乎是唯一的源泉。时至今日，从动植物和微生物体 内分离鉴定具有生物活性物质，仍然是先导物甚至是药 物的重要组成部分。因所获得天然活性物质的来源不同， 又划分为三种途径：
从陆地上动植物体内提取、分离天然活性物质获得先导化 合物
10
实例分析
青蒿素(Artemisin分in析e)：是这从是黄利用天然植物发掘先 花蒿植物(ACrH3temis导ia物，an开nu发le药)分物的一个典型H例子CH。3 天 H离对氯3C 的恶喹O含性耐OO有 疟 药O 过原株氧虫具CH键作有3 的用抑然 疟 明 内倍快制青作 ： 酯半，作蒿用 过 经萜特用素复 氧 硼内别，发 键 氢的酯 是对缺率 还 化，对人点较原钠是高成还H3。醚原生C 物构键成OH利效，半OO用关活缩O 系性醛度低研丧仍和究失保HH 抗表。持 体型毒的R为=还性抗-原H很 疟O青低先蒿R，导素因化而合活 或 性成物性 酯 明为，， 化 显新利半 成 提结用缩 青 高构 对醛 蒿 ，类其的酰药羟酯物基等动甲化力醚合学青化物性蒿O成，质素蒿生也甲物有CH醚活所3 进抗为行疟R=蒿结药-甲C构 。H醚3改造开发改 但了善青很，蒿多这素有作些效化为的合抗物疟先均已导发化展合物成药仍物在，深
新药研发与设计的过程【共28张PPT】
产品，它不包括现存化合物的新型盐类、前药、代 谢物和酯类，也不包括组合产品
一.新药研发的概述
头孢菌素：从第一代发展到第四代，其抗菌范围和抗菌活性也不断扩大和增强。
• 我国共开发40多个一类新药 当今世界药品研发正逐步成为制药企业的核心竞争力
在II期临床试验期间，最终的剂型被选择和开发作III期临床使用并代表了提交FDA上市申请的处方。 各行业研发支出占销售额的比例
2006 2008F
四.国内新药研发情况
成功药物
临床试验药
动物试验药 活性物质
国际通行研发模式
*
资料来源：
中国通行研发模式
28
合成
体外活性筛选 特异性疾病动物模型筛
• 分子改造
– 头孢菌素：从第一代发展到第四代，其抗菌范围和抗菌活性也不断扩 大和增强。
1.新化合物实体的发现
新结构药物发现日趋困难
过去的10年中,有20个新的抗菌药物批准上 市， 其中结构修饰类18个，全新结构的2个
喹喏酮类：7个
结构修饰的类
β-内酰胺类：7个 大环内酯类：2个 四环类：1个
理学家、统计学家等参与共同完成。
生物学特性——药理学
• 评价化学物质的生物活性和确定药物作用 机理。
• 体外细胞培养和酶系统
– 离体动物组织试验 – 整体动物试验（啮齿动物和非啮齿动物）
生物学特性——药理学
体外筛选： ■体外细胞培养和酶系统 ■离体动物组织试验
生物学特性——毒理学1
生殖研究——包–括：急抚养性和交毒配行性为、研胚胎究早期—、早—产和单产后剂发育量、多和代影/响或和致多畸性剂。 量短期给药。给药剂量向一 定范围增加，以确定试验化合物不产生毒性的最大剂量、发生 I期临床试验期间，对于口服给药，直接应用仅含活性药物无其他药用辅料的胶囊剂。
一.新药研发的概述
头孢菌素：从第一代发展到第四代，其抗菌范围和抗菌活性也不断扩大和增强。
• 我国共开发40多个一类新药 当今世界药品研发正逐步成为制药企业的核心竞争力
在II期临床试验期间，最终的剂型被选择和开发作III期临床使用并代表了提交FDA上市申请的处方。 各行业研发支出占销售额的比例
2006 2008F
四.国内新药研发情况
成功药物
临床试验药
动物试验药 活性物质
国际通行研发模式
*
资料来源：
中国通行研发模式
28
合成
体外活性筛选 特异性疾病动物模型筛
• 分子改造
– 头孢菌素：从第一代发展到第四代，其抗菌范围和抗菌活性也不断扩 大和增强。
1.新化合物实体的发现
新结构药物发现日趋困难
过去的10年中,有20个新的抗菌药物批准上 市， 其中结构修饰类18个，全新结构的2个
喹喏酮类：7个
结构修饰的类
β-内酰胺类：7个 大环内酯类：2个 四环类：1个
理学家、统计学家等参与共同完成。
生物学特性——药理学
• 评价化学物质的生物活性和确定药物作用 机理。
• 体外细胞培养和酶系统
– 离体动物组织试验 – 整体动物试验（啮齿动物和非啮齿动物）
生物学特性——药理学
体外筛选： ■体外细胞培养和酶系统 ■离体动物组织试验
生物学特性——毒理学1
生殖研究——包–括：急抚养性和交毒配行性为、研胚胎究早期—、早—产和单产后剂发育量、多和代影/响或和致多畸性剂。 量短期给药。给药剂量向一 定范围增加，以确定试验化合物不产生毒性的最大剂量、发生 I期临床试验期间，对于口服给药，直接应用仅含活性药物无其他药用辅料的胶囊剂。
《新药研发的流程》课件
上市后监测
即使药物已经上市，监管机构仍需对其安全性和有效性进行持续 监测，以确保公众安全。
06
新药上市后监测与监管
上市后安全性监测
监测目的
评估药品在上市后的安全性，发现新的不良反应或潜在风险，保 障公众用药安全。
监测方法
通过收集药品使用后的不良事件报告、临床研究、流行病学调查等 多种方式进行监测。
药物合成工艺研究
优化药物的合成工艺，提高药物的产量和纯度。
药物稳定性研究
评估药物在不同环境下的稳定性，确保药物的有效期和储存条件。
药效学研究
药效学实验设计
根据药物的作用机制和靶点，设计药效学实验， 验证药物的疗效。
药效学评价
通过动物模型和体外实验等方法，对药物的药效 进行评价。
药效学比较研究
比较不同药物的药效，为新药的研发提供参考。
目的
新药研发的目的是为了发现和开发新的药物，以治疗疾病、改善患者生活质量 。
新药研发的重要性
满足医疗需求
随着疾病种类的不断增加和医疗技术的不断进步，对新药的 需求也不断增长。新药研发能够满足医疗需求，为患者提供 更有效、更安全的治疗手段。
推动经济发展
新药研发是一个高投入、高风险、高回报的产业，对经济发 展具有重要推动作用。同时，新药研发还能够带动相关产业 的发展，如生物技术、医疗器械等。
药代动力学研究
药物吸收、分布、代谢和排泄研究
01
了解药物在体内的吸收、分布、代谢和排泄过程，为药物的剂
型选择和给药方案提供依据。
药代动力学参数测定
02
通过实验测定药物在体内的药代动力学参数，如半衰期、清除
率等。
药代动力学模型建立
03
建立药代动力学模型，预测药物在不同个体内的表现。
即使药物已经上市，监管机构仍需对其安全性和有效性进行持续 监测，以确保公众安全。
06
新药上市后监测与监管
上市后安全性监测
监测目的
评估药品在上市后的安全性，发现新的不良反应或潜在风险，保 障公众用药安全。
监测方法
通过收集药品使用后的不良事件报告、临床研究、流行病学调查等 多种方式进行监测。
药物合成工艺研究
优化药物的合成工艺，提高药物的产量和纯度。
药物稳定性研究
评估药物在不同环境下的稳定性，确保药物的有效期和储存条件。
药效学研究
药效学实验设计
根据药物的作用机制和靶点，设计药效学实验， 验证药物的疗效。
药效学评价
通过动物模型和体外实验等方法，对药物的药效 进行评价。
药效学比较研究
比较不同药物的药效，为新药的研发提供参考。
目的
新药研发的目的是为了发现和开发新的药物，以治疗疾病、改善患者生活质量 。
新药研发的重要性
满足医疗需求
随着疾病种类的不断增加和医疗技术的不断进步，对新药的 需求也不断增长。新药研发能够满足医疗需求，为患者提供 更有效、更安全的治疗手段。
推动经济发展
新药研发是一个高投入、高风险、高回报的产业，对经济发 展具有重要推动作用。同时，新药研发还能够带动相关产业 的发展，如生物技术、医疗器械等。
药代动力学研究
药物吸收、分布、代谢和排泄研究
01
了解药物在体内的吸收、分布、代谢和排泄过程，为药物的剂
型选择和给药方案提供依据。
药代动力学参数测定
02
通过实验测定药物在体内的药代动力学参数，如半衰期、清除
率等。
药代动力学模型建立
03
建立药代动力学模型，预测药物在不同个体内的表现。
中药新药研发流程基础知识ppt课件
25.遗传毒性试验资料及文献资料。 26.生殖毒性试验资料及文献资料。 27.致癌试验资料及文献资料。 28.动物药代动力学试验资料及文献资料。
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11
6、临床研究
每一种候选药物或疫苗在获得使 用批准之前，必须在志愿者中间进行 严格的系统性测试以对新产品是否可 以应用于更广泛的人群进行评估
；同样的道理，吗啡可以缓解
学习药理学的主要目的是要理
疼痛，过量服用则会让人产生
解药物有什么作用、作用机制
生理依赖。
及如何充分发挥其临床疗效。
最新编辑ppt
8
5、临床前研究资料准备
综述资料：
1.药品名称。
2.证明性文件。
3.立题目的与依据。
4.对主要研究结果的总结及评价。
5.药品说明书样稿、起草说明及最新参考文献。
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2
一、中药新药研发过程
1、调研 2、立项：确定配方、剂型 3、实验室研究：进行制备工艺、质量标准等药学工作 4、药理、毒理学研究 5、临床前研究资料准备 6、完成Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ期临床研究 7、申请新药证书及生产批文
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3
图 药材辅料
中药研发流程图
药学提取 工艺
小试3
药学成型
批
最新编辑ppt
7
4、药理、毒理学研究
毒理学研究
药理学研究
药物毒理学是研究药物在一定
药理学是研究药物与机体相互
条件下，可能对机体造成的损
作用及其规律的机制。
害作用。
药理学的方法是实验性的，即
月满则缺,物极必反。 微量的蛇毒可以治疗心脏疾病 ，但是过多的剂量则是致命的
在严格控制的条件下观察药物 对机体或其组成部分的作用规 律并分析其客观作用原理。
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11
6、临床研究
每一种候选药物或疫苗在获得使 用批准之前，必须在志愿者中间进行 严格的系统性测试以对新产品是否可 以应用于更广泛的人群进行评估
；同样的道理，吗啡可以缓解
学习药理学的主要目的是要理
疼痛，过量服用则会让人产生
解药物有什么作用、作用机制
生理依赖。
及如何充分发挥其临床疗效。
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8
5、临床前研究资料准备
综述资料：
1.药品名称。
2.证明性文件。
3.立题目的与依据。
4.对主要研究结果的总结及评价。
5.药品说明书样稿、起草说明及最新参考文献。
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2
一、中药新药研发过程
1、调研 2、立项：确定配方、剂型 3、实验室研究：进行制备工艺、质量标准等药学工作 4、药理、毒理学研究 5、临床前研究资料准备 6、完成Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ期临床研究 7、申请新药证书及生产批文
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图 药材辅料
中药研发流程图
药学提取 工艺
小试3
药学成型
批
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7
4、药理、毒理学研究
毒理学研究
药理学研究
药物毒理学是研究药物在一定
药理学是研究药物与机体相互
条件下，可能对机体造成的损
作用及其规律的机制。
害作用。
药理学的方法是实验性的，即
月满则缺,物极必反。 微量的蛇毒可以治疗心脏疾病 ，但是过多的剂量则是致命的
在严格控制的条件下观察药物 对机体或其组成部分的作用规 律并分析其客观作用原理。
新药研发PPT幻灯片课件
8
从海洋生物发现生物活性物质获得先导化合物
这是取得天然活性物质的重要途径。例如从海洋 中采集的海鞘类、贝类、海绵等的海洋无脊椎动物， 以及硅藻、蓝藻、绿藻类的海洋浮游生物，生息在 海洋里面的菌类等等都是科学家寻求生物活性物质 的很好材料。
9
从微生物的代谢产物中 发现生物活性物质获得先导化合物
这也是一条非常普遍和重要的发现先导化合物的途径。自 1928年弗莱明发现青霉素以来，数以千计的微生物代谢产物 被发现有生物活性物质，如洛伐他汀（Lovastatin）是从土 曲霉菌的发酵产物中分离出的一种胆固醇生物合成抑制剂。 尤其在当今的后基因组时代，科学家能够利用微生物的基因 情报对微生物进行改良，从而能够控制微生物的发酵过程， 最有效的产生出所需要种类的发酵产物。
6
从天然活性物质中 筛选获得先导化合物
在药物发展的早期阶段，利用天然产物作为治疗手 段几乎是唯一的源泉。时至今日，甚至是药 物的重要组成部分。因所获得天然活性物质的来源不同， 又划分为三种途径：
从陆地上动植物体内提取、分离天然活性物质获得先导化 合物
02
03
04
05
06 Regulatory
concept
approval
靶点选择 Target selec
先导发现 Lead finding
临床前开发 Preclinical development
药物发明
开发
4
Discovery
Development
先导化合物
又称原型药，是指通过各种途径和方法 得到的具有独特结构且具有一定生物活性 的化合物。
13
实例分析
吲哚美辛类非甾体抗炎药的发现过程
分在析人：体炎炎症症的的重重要要介介质质55-羟色胺的功功能能被被揭揭示示后后，， 人可类以希考望虑能以以5-此羟作色为胺出作发为点先寻导找化治合疗物各，种从原因寻引找起其的拮炎抗 症物的为药出物发。点特开别发是药发物现。风而湿拮性抗关物节的炎结病构人应的尿与中5-，羟有色大胺 量相的似色，氨特酸别的是代发谢现产风物湿，性便关合节成炎了病大人量的含尿吲中哚环，的有化大合量 物的，色从氨中酸筛的选代出谢吲产哚物美，辛更(I进nd一om步et证ha实ci设n 计消拮炎痛抗)物作应为以 解含热吲镇哚痛环和化关合节物炎为治先疗导药物。，为于了是消合除成或了减大轻对量胃含肠吲道哚刺环 激的的化副合作物用，，选经择结出构吲改哚造美，辛又。开消发除了或吲减哚轻美辛吲类哚的美舒辛林的 酸副(作Su用li，nd但ac不)。能分改析变这其样活工性作，的必基须本保思留路其。基本结构， 所以开发了吲哚美辛的电子等排物舒林酸。
从海洋生物发现生物活性物质获得先导化合物
这是取得天然活性物质的重要途径。例如从海洋 中采集的海鞘类、贝类、海绵等的海洋无脊椎动物， 以及硅藻、蓝藻、绿藻类的海洋浮游生物，生息在 海洋里面的菌类等等都是科学家寻求生物活性物质 的很好材料。
9
从微生物的代谢产物中 发现生物活性物质获得先导化合物
这也是一条非常普遍和重要的发现先导化合物的途径。自 1928年弗莱明发现青霉素以来，数以千计的微生物代谢产物 被发现有生物活性物质，如洛伐他汀（Lovastatin）是从土 曲霉菌的发酵产物中分离出的一种胆固醇生物合成抑制剂。 尤其在当今的后基因组时代，科学家能够利用微生物的基因 情报对微生物进行改良，从而能够控制微生物的发酵过程， 最有效的产生出所需要种类的发酵产物。
6
从天然活性物质中 筛选获得先导化合物
在药物发展的早期阶段，利用天然产物作为治疗手 段几乎是唯一的源泉。时至今日，甚至是药 物的重要组成部分。因所获得天然活性物质的来源不同， 又划分为三种途径：
从陆地上动植物体内提取、分离天然活性物质获得先导化 合物
02
03
04
05
06 Regulatory
concept
approval
靶点选择 Target selec
先导发现 Lead finding
临床前开发 Preclinical development
药物发明
开发
4
Discovery
Development
先导化合物
又称原型药，是指通过各种途径和方法 得到的具有独特结构且具有一定生物活性 的化合物。
13
实例分析
吲哚美辛类非甾体抗炎药的发现过程
分在析人：体炎炎症症的的重重要要介介质质55-羟色胺的功功能能被被揭揭示示后后，， 人可类以希考望虑能以以5-此羟作色为胺出作发为点先寻导找化治合疗物各，种从原因寻引找起其的拮炎抗 症物的为药出物发。点特开别发是药发物现。风而湿拮性抗关物节的炎结病构人应的尿与中5-，羟有色大胺 量相的似色，氨特酸别的是代发谢现产风物湿，性便关合节成炎了病大人量的含尿吲中哚环，的有化大合量 物的，色从氨中酸筛的选代出谢吲产哚物美，辛更(I进nd一om步et证ha实ci设n 计消拮炎痛抗)物作应为以 解含热吲镇哚痛环和化关合节物炎为治先疗导药物。，为于了是消合除成或了减大轻对量胃含肠吲道哚刺环 激的的化副合作物用，，选经择结出构吲改哚造美，辛又。开消发除了或吲减哚轻美辛吲类哚的美舒辛林的 酸副(作Su用li，nd但ac不)。能分改析变这其样活工性作，的必基须本保思留路其。基本结构， 所以开发了吲哚美辛的电子等排物舒林酸。
2024年创新药物研发过程介绍PPT课件
03
加强与伦理委员会和监管机构的沟通，确保试验的顺利进行 。
29
市场环境挑战及拓展思路
市场竞争
深入了解市场需求和竞争态势，制定差异化的研发策略。
加强与产业链上下游企业的合作，形成竞争优势。
2024/2/29
30
市场环境挑战及拓展思路
融资渠道拓展
寻求多元化的融资渠道，包括政府资金、风险投资、产业基金等。
观察指标
主要关注药物的疗效、剂量反应关系、安全性等。
2024/2/29
17
III期临床试验
01
研究目的
确证新药在目标患者群体中的疗 效和安全性，为药品注册提供充 分依据。
试验设计
02
03
观察指标
采用大规模、多中心、随机、双 盲、安慰剂或阳性药物对照的方 法。
主要关注药物的疗效、安全性、 生活质量等，同时收集药物经济 学数据。
长期毒性试验
观察药物在长时间连续给予后对实验动物的毒性反应，评估药物 的潜在危害。
特殊毒性试验
包括生殖毒性、遗传毒性、致癌性等特殊毒性试验，全面评估药 物的安全性。
13
药代动力学研究
研究药物在体内的分布情况，包 括药物在各组织器官中的浓度。
研究药物及其代谢产物在体内的 排泄途径和排泄速率，了解药物 的消除过程。
创新药物研发过程介绍PPT课件
2024/2/29
1
目录
2024/2/29
• 创新药物研发概述 • 药物发现与筛选 • 临床前研究 • 临床试验 • 生产与质量控制 • 创新药物研发挑战与对策
2
01
创新药物研发概述
Chapter
2024/2/29
3
创新药物定义与分类
加强与伦理委员会和监管机构的沟通，确保试验的顺利进行 。
29
市场环境挑战及拓展思路
市场竞争
深入了解市场需求和竞争态势，制定差异化的研发策略。
加强与产业链上下游企业的合作，形成竞争优势。
2024/2/29
30
市场环境挑战及拓展思路
融资渠道拓展
寻求多元化的融资渠道，包括政府资金、风险投资、产业基金等。
观察指标
主要关注药物的疗效、剂量反应关系、安全性等。
2024/2/29
17
III期临床试验
01
研究目的
确证新药在目标患者群体中的疗 效和安全性，为药品注册提供充 分依据。
试验设计
02
03
观察指标
采用大规模、多中心、随机、双 盲、安慰剂或阳性药物对照的方 法。
主要关注药物的疗效、安全性、 生活质量等，同时收集药物经济 学数据。
长期毒性试验
观察药物在长时间连续给予后对实验动物的毒性反应，评估药物 的潜在危害。
特殊毒性试验
包括生殖毒性、遗传毒性、致癌性等特殊毒性试验，全面评估药 物的安全性。
13
药代动力学研究
研究药物在体内的分布情况，包 括药物在各组织器官中的浓度。
研究药物及其代谢产物在体内的 排泄途径和排泄速率，了解药物 的消除过程。
创新药物研发过程介绍PPT课件
2024/2/29
1
目录
2024/2/29
• 创新药物研发概述 • 药物发现与筛选 • 临床前研究 • 临床试验 • 生产与质量控制 • 创新药物研发挑战与对策
2
01
创新药物研发概述
Chapter
2024/2/29
3
创新药物定义与分类
《新药的开发过程》课件
活性评估
对筛选出的候选药物进行活性评估， 确定其对靶点的抑制或激活效果。
先导化合物的确定
先导化合物筛选
根据活性评估结果，筛选出具有较好药效和安全性的先导化 合物。
先导化合物优化
对先导化合物进行结构优化，以提高其药效、降低副作用和 改善药代动力学特性。
先导化合物的优化
结构优化
通过化学合成和生物信息学等方法，对先导化合物进行结构优化，以提高其药效和降低副作用。
2023-2026
ONE
KEEP VIEW
新药的开发过程
REPORTING
CATALOGUE
目 录
• 新药研发概述 • 药物发现阶段 • 临床前研究阶段 • 临床研究阶段 • 新药申请与审批 • 新药研发的未来展望
PART 01
新药研发概述
新药研发的定义
新药研发是指从发现新的药物靶点开 始，经过实验室研究、临床前试验、 临床试验等阶段，最终开发出具有新 疗效或新适应症的药物的过程。
PART 05
新药申请与审批
新药申请资料准备
临床前研究资料
包括药物的合成路线、药效学研究、药代动 力学研究、毒理学研究等，用于评估药物的 有效性和安全性。
临床试验申请资料
包括临床试验方案、伦理审查资料、知情同 意书样本等，用于申请开展临床试验。
新药审批流程
行政审批
国家药品监管部门对新药申请进行形式审查，审查内容包括资料 完整性、规范性和符合法规要求等。
不良反应处理
对不良反应进行调查、分 析和处理，采取必要的风 险控制措施，保障公众用 药安全。
PART 06
新药研发的未来展望
新药研发技术的发展趋势
1 2
人工智能与机器学习
对筛选出的候选药物进行活性评估， 确定其对靶点的抑制或激活效果。
先导化合物的确定
先导化合物筛选
根据活性评估结果，筛选出具有较好药效和安全性的先导化 合物。
先导化合物优化
对先导化合物进行结构优化，以提高其药效、降低副作用和 改善药代动力学特性。
先导化合物的优化
结构优化
通过化学合成和生物信息学等方法，对先导化合物进行结构优化，以提高其药效和降低副作用。
2023-2026
ONE
KEEP VIEW
新药的开发过程
REPORTING
CATALOGUE
目 录
• 新药研发概述 • 药物发现阶段 • 临床前研究阶段 • 临床研究阶段 • 新药申请与审批 • 新药研发的未来展望
PART 01
新药研发概述
新药研发的定义
新药研发是指从发现新的药物靶点开 始，经过实验室研究、临床前试验、 临床试验等阶段，最终开发出具有新 疗效或新适应症的药物的过程。
PART 05
新药申请与审批
新药申请资料准备
临床前研究资料
包括药物的合成路线、药效学研究、药代动 力学研究、毒理学研究等，用于评估药物的 有效性和安全性。
临床试验申请资料
包括临床试验方案、伦理审查资料、知情同 意书样本等，用于申请开展临床试验。
新药审批流程
行政审批
国家药品监管部门对新药申请进行形式审查，审查内容包括资料 完整性、规范性和符合法规要求等。
不良反应处理
对不良反应进行调查、分 析和处理，采取必要的风 险控制措施，保障公众用 药安全。
PART 06
新药研发的未来展望
新药研发技术的发展趋势
1 2
人工智能与机器学习
新药研发的过程PPT演示课件
Ⅳ期临床试验目的是考察在广泛使用的条件下药物的疗效和
不良反应，评价新药在普通或特征人群中使用的利益与风险
关系，改进给药剂量。2004年默克公司的万络和辉瑞公司的
塞来考昔，抗关节炎药物被公司自动收回。
•6
•7
•8
•9
•10
•ቤተ መጻሕፍቲ ባይዱ1
•12
•13
•14
3）基于结构药物设计：活性构象、药效构象、药效基团、
分子模拟、QSAR方法、虚拟筛选方法等等。
二、先导化合物的优化
基团替换；结构简化；模仿药物；前药、软药、孪药原理；
拼合原理、生物电子等排、骨架迁越、五倍率等。
三、临床前药理、药代等
四、临床
•3
１）先导化合物的发现
通过各种途径、方法或手段获
得的具有一定生物活性的新的
结构类型化学物。
２）先导化合物结构优化
对先导化合物做进一步的结构
进行修饰和改造 ，提高活性和
特异性，改善药代动力学特性，
衍生出选择性高、安全性好、
活性大 性大的新的药物。
•4
３）新药临床前研究
需要做普通的、全面的、必需的试验
研究内容包括：
１）药物的理化性质
２）药理学、
３）药效动力学
４）药代动力学
•1
新药研发的过程
１）先导化合物的发现
２）先导化合物的优化
３）新药临床前研究
４）新药临床研究与应用
•2
一、先导化合物的发现
1、传统方法：随机筛选/偶然发现；天然来源/合成物的随
机筛选与意外发现；药理筛选与意外发现等等。
2、现代方法——合理药物设计法
1）组合化学与高通量筛选。
不良反应，评价新药在普通或特征人群中使用的利益与风险
关系，改进给药剂量。2004年默克公司的万络和辉瑞公司的
塞来考昔，抗关节炎药物被公司自动收回。
•6
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•9
•10
•ቤተ መጻሕፍቲ ባይዱ1
•12
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3）基于结构药物设计：活性构象、药效构象、药效基团、
分子模拟、QSAR方法、虚拟筛选方法等等。
二、先导化合物的优化
基团替换；结构简化；模仿药物；前药、软药、孪药原理；
拼合原理、生物电子等排、骨架迁越、五倍率等。
三、临床前药理、药代等
四、临床
•3
１）先导化合物的发现
通过各种途径、方法或手段获
得的具有一定生物活性的新的
结构类型化学物。
２）先导化合物结构优化
对先导化合物做进一步的结构
进行修饰和改造 ，提高活性和
特异性，改善药代动力学特性，
衍生出选择性高、安全性好、
活性大 性大的新的药物。
•4
３）新药临床前研究
需要做普通的、全面的、必需的试验
研究内容包括：
１）药物的理化性质
２）药理学、
３）药效动力学
４）药代动力学
•1
新药研发的过程
１）先导化合物的发现
２）先导化合物的优化
３）新药临床前研究
４）新药临床研究与应用
•2
一、先导化合物的发现
1、传统方法：随机筛选/偶然发现；天然来源/合成物的随
机筛选与意外发现；药理筛选与意外发现等等。
2、现代方法——合理药物设计法
1）组合化学与高通量筛选。
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人文关怀、专注药研—黄从海博士与大家共勉
新药的分类(SFDA)
生物制品注册分类
1. 未在国内外上市销售的生物制品。 2. 单克隆抗体。 3. 基因治疗、体细胞治疗及其制品。 4. 变态反应原制品。 5. 由人的、动物的组织或者体液提取的，或者通过发酵制备的具有生物活性的多组份制品。 6. 由已上市销售生物制品组成新的复方制品。 7. 已在国外上市销售但尚未在国内上市销售的生物制品。 8. 含未经批准菌种制备的微生态制品。 9. 与已上市销售制品结构不完全相同且国内外均未上市销售的制品（包括氨基酸位点突变、缺 失，因表达系统不同而产生、消除或者改变翻译后修饰，对产物进行化学修饰等）。 10. 与已上市销售制品制备方法不同的制品（例如采用不同表达体系、宿主细胞等）。 11. 首次采用DNA重组技术制备的制品（例如以重组技术替代合成技术、生物组织提取或者发 酵技术等）。 12. 国内外尚未上市销售的由非注射途径改为注射途径给药，或者由局部用药改为全身给药的 制品。 13. 改变已上市销售制品的剂型但不改变给药途径的生物制品。 14. 改变给药途径的生物制品（不包括上述12项）。 15. 已有国家药品标准的生物制品。
人文关怀、专注药研—黄从海博士与大家共勉
新药开发的一般程序
待测样品（天然、合成或生物工程产物） 初筛
有活性
生物型（体外、体内） 无活性
化学部分
工艺路线 质量标准
药效学
临床前药理
制剂部分
一般药理学 毒理学
剂型、含量标准、 稳定性、溶出度 药动学 生物利用度
临床试验评价
Ⅰ期
Ⅱ期
Ⅲ期
Ⅳ期
人文关怀、专注药研—黄从海博士与大家共勉
人文关怀、专注药研—黄从海博士与大家共勉
新药的分类(SFDA)
化学药品注册分类
1、未在国内外上市销售的药品： （1）通过合成或者半合成的方法制得的原料药及其制剂； （2）天然物质中提取或者通过发酵提取的新的有效单体及其制剂； （3）用拆分或者合成等方法制得的已知药物中的光学异构体及其制剂； （4）由已上市销售的多组份药物制备为较少组份的药物; （5）新的复方制剂；
2、改变给药途径且尚未在国内外上市销售的制剂; 3、已在国外上市销售但尚未在国内上市销售的药品：
（1）已在国外上市销售的原料药及其制剂； （2）已在国外上市销售的复方制剂 （3）改变给药途径并已在国外上市销售的制剂。 4、改变已上市销售盐类药物的酸根、碱基（或者金属 元素），但不改变其药理作用的原料药及其制剂。 5、改变国内已上市销售药品的剂型，但不改变给药途 径的制剂。 6、已有国家药品标准的原料药或者制剂。
NO2 H
H3COOC
COOCH3
H3C
N
CH3
H 硝苯吡啶（Nifodipine）
NO2
H3C HCOOC
COOC2H5
苯丁羧脯酸 COOH (MK422)
H
COOH
苯丁酯环脯酸 (HOE498)
图1-1 主要的血管紧张素转化酶抑制剂的化学结构
人文关怀、专注药研—黄从海博士与大家共勉
NO2
H7C3O H2C H2C OOC H COO CH2 CH2 OC3H7
H3C
N H
CH3
尼鲁的平（Niludipine）
人文关怀、专注药研—黄从海博士与大家共勉
新药研究与开发的历程
人文关怀、专注药研—黄从海博士与大家共勉
新药研究与开发各个阶段的价值贡献
假定结构优化修饰200个化合物，每 个用于制备、确证、和活性评价费用 5万元，共1000万元
1
III期临床
批准
0.9
注册
价 0.8 0.7
值 0.6
贡 献 0.5 度 0.4
CH3 HS CH2 CH CO N
COOH
巯甲丙脯酸 (Captopril)
CH3 CH2 CH2 CH NH CH CO N
COOC2H5
COOH
苯丁酯脯酸 (Enalapril)
MK421
CH3 CH2 CH2 CH NH CH CO N
COOH
CH3 H CH2 CH2 CH NH CH CO N
活性。 （图1-1，1-2）； • 新方法、新技术：评价生物活性的新方法、新技术，对于发现新的活性物质致关重要；
如对高通量筛选的反思、对现有评价思路的反思和发展（药效、药代效果甚至制剂方 法等的综合考量）； • 偶然发现。建立在大量的研发工作和细心全面的总结的基础上，如“伟哥”的发现。
人文关怀、专注药研—黄从海博士与大家共勉
0.3 0.2 0.1
0
II期临床 I期临床
假定用于临床前和临床试验费用共2000万元
药代/安全性 候选化合物 发现与优化
5
时间：年
10
15
人文关怀、专注药研—黄从海博士与大家共勉
新药的分类(SFDA)
中药、天然药物注册分类
1、未在国内上市销售的中药、天然药物中提取的有效成份及其制剂; 2、未在国内上市销售的来源于植物、动物、矿物等药用物质制成的制剂; 3、中药材的代用品; 4、未在国内上市销售的中药材新的药用部位制成的制剂; 5、未在国内上市销售的从中药、天然药物中提取的有效部位制成的制剂; 6、未在国内上市销售的由中药、天然药物制成的复方制剂; 7、未在国内上市销售的由中药、天然药物制成的注射剂; 8、改变国内已上市销售药品给药途径的制剂; 9、改变国内已上市销售药品剂型的制剂; 10、改变国内已上市销售药品工艺的制剂; 11、已有国家标准的中成药和天然药物制剂。
新药的研发过程
新药研究与开发的历程 新药的分类(SFDA) 新药开发的一般程序 新药研发的六个主要步骤 一、研发靶标的确立、新药物实体的发现和确立 二、临床前研究 三、研究新药申请（IND，即申请临床试验） 四、临床试验+临床前研究（继续）补充 五、新药申请（NDA） 六、上市及监测
发现新药的途径
• 定向筛选：设计某一特定的疾病模型或观察指标；设计、合成一定结构的化合物进行 筛选；
• 广泛筛选：有目的、有针对性的对大量样品进行广泛的活性筛选，以供进一步研究， 如化学药物所用的高通量筛选、生物菌株等的广泛筛选等；
• 一药多筛：建立模拟人类疾病的动物实验模型，即筛选系统，对每样品进行系统筛选； • 药效关系研究：化学结构相似或立体结构相似的化合物，可能具有相似或相反的生物
新药的分类(SFDA)
生物制品注册分类
1. 未在国内外上市销售的生物制品。 2. 单克隆抗体。 3. 基因治疗、体细胞治疗及其制品。 4. 变态反应原制品。 5. 由人的、动物的组织或者体液提取的，或者通过发酵制备的具有生物活性的多组份制品。 6. 由已上市销售生物制品组成新的复方制品。 7. 已在国外上市销售但尚未在国内上市销售的生物制品。 8. 含未经批准菌种制备的微生态制品。 9. 与已上市销售制品结构不完全相同且国内外均未上市销售的制品（包括氨基酸位点突变、缺 失，因表达系统不同而产生、消除或者改变翻译后修饰，对产物进行化学修饰等）。 10. 与已上市销售制品制备方法不同的制品（例如采用不同表达体系、宿主细胞等）。 11. 首次采用DNA重组技术制备的制品（例如以重组技术替代合成技术、生物组织提取或者发 酵技术等）。 12. 国内外尚未上市销售的由非注射途径改为注射途径给药，或者由局部用药改为全身给药的 制品。 13. 改变已上市销售制品的剂型但不改变给药途径的生物制品。 14. 改变给药途径的生物制品（不包括上述12项）。 15. 已有国家药品标准的生物制品。
人文关怀、专注药研—黄从海博士与大家共勉
新药开发的一般程序
待测样品（天然、合成或生物工程产物） 初筛
有活性
生物型（体外、体内） 无活性
化学部分
工艺路线 质量标准
药效学
临床前药理
制剂部分
一般药理学 毒理学
剂型、含量标准、 稳定性、溶出度 药动学 生物利用度
临床试验评价
Ⅰ期
Ⅱ期
Ⅲ期
Ⅳ期
人文关怀、专注药研—黄从海博士与大家共勉
人文关怀、专注药研—黄从海博士与大家共勉
新药的分类(SFDA)
化学药品注册分类
1、未在国内外上市销售的药品： （1）通过合成或者半合成的方法制得的原料药及其制剂； （2）天然物质中提取或者通过发酵提取的新的有效单体及其制剂； （3）用拆分或者合成等方法制得的已知药物中的光学异构体及其制剂； （4）由已上市销售的多组份药物制备为较少组份的药物; （5）新的复方制剂；
2、改变给药途径且尚未在国内外上市销售的制剂; 3、已在国外上市销售但尚未在国内上市销售的药品：
（1）已在国外上市销售的原料药及其制剂； （2）已在国外上市销售的复方制剂 （3）改变给药途径并已在国外上市销售的制剂。 4、改变已上市销售盐类药物的酸根、碱基（或者金属 元素），但不改变其药理作用的原料药及其制剂。 5、改变国内已上市销售药品的剂型，但不改变给药途 径的制剂。 6、已有国家药品标准的原料药或者制剂。
NO2 H
H3COOC
COOCH3
H3C
N
CH3
H 硝苯吡啶（Nifodipine）
NO2
H3C HCOOC
COOC2H5
苯丁羧脯酸 COOH (MK422)
H
COOH
苯丁酯环脯酸 (HOE498)
图1-1 主要的血管紧张素转化酶抑制剂的化学结构
人文关怀、专注药研—黄从海博士与大家共勉
NO2
H7C3O H2C H2C OOC H COO CH2 CH2 OC3H7
H3C
N H
CH3
尼鲁的平（Niludipine）
人文关怀、专注药研—黄从海博士与大家共勉
新药研究与开发的历程
人文关怀、专注药研—黄从海博士与大家共勉
新药研究与开发各个阶段的价值贡献
假定结构优化修饰200个化合物，每 个用于制备、确证、和活性评价费用 5万元，共1000万元
1
III期临床
批准
0.9
注册
价 0.8 0.7
值 0.6
贡 献 0.5 度 0.4
CH3 HS CH2 CH CO N
COOH
巯甲丙脯酸 (Captopril)
CH3 CH2 CH2 CH NH CH CO N
COOC2H5
COOH
苯丁酯脯酸 (Enalapril)
MK421
CH3 CH2 CH2 CH NH CH CO N
COOH
CH3 H CH2 CH2 CH NH CH CO N
活性。 （图1-1，1-2）； • 新方法、新技术：评价生物活性的新方法、新技术，对于发现新的活性物质致关重要；
如对高通量筛选的反思、对现有评价思路的反思和发展（药效、药代效果甚至制剂方 法等的综合考量）； • 偶然发现。建立在大量的研发工作和细心全面的总结的基础上，如“伟哥”的发现。
人文关怀、专注药研—黄从海博士与大家共勉
0.3 0.2 0.1
0
II期临床 I期临床
假定用于临床前和临床试验费用共2000万元
药代/安全性 候选化合物 发现与优化
5
时间：年
10
15
人文关怀、专注药研—黄从海博士与大家共勉
新药的分类(SFDA)
中药、天然药物注册分类
1、未在国内上市销售的中药、天然药物中提取的有效成份及其制剂; 2、未在国内上市销售的来源于植物、动物、矿物等药用物质制成的制剂; 3、中药材的代用品; 4、未在国内上市销售的中药材新的药用部位制成的制剂; 5、未在国内上市销售的从中药、天然药物中提取的有效部位制成的制剂; 6、未在国内上市销售的由中药、天然药物制成的复方制剂; 7、未在国内上市销售的由中药、天然药物制成的注射剂; 8、改变国内已上市销售药品给药途径的制剂; 9、改变国内已上市销售药品剂型的制剂; 10、改变国内已上市销售药品工艺的制剂; 11、已有国家标准的中成药和天然药物制剂。
新药的研发过程
新药研究与开发的历程 新药的分类(SFDA) 新药开发的一般程序 新药研发的六个主要步骤 一、研发靶标的确立、新药物实体的发现和确立 二、临床前研究 三、研究新药申请（IND，即申请临床试验） 四、临床试验+临床前研究（继续）补充 五、新药申请（NDA） 六、上市及监测
发现新药的途径
• 定向筛选：设计某一特定的疾病模型或观察指标；设计、合成一定结构的化合物进行 筛选；
• 广泛筛选：有目的、有针对性的对大量样品进行广泛的活性筛选，以供进一步研究， 如化学药物所用的高通量筛选、生物菌株等的广泛筛选等；
• 一药多筛：建立模拟人类疾病的动物实验模型，即筛选系统，对每样品进行系统筛选； • 药效关系研究：化学结构相似或立体结构相似的化合物，可能具有相似或相反的生物