初见真实世界研究PPT
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脊髓灰质炎Salk疫苗现场试验 唐立, 康德英, 喻佳洁,等. 实效性随机对照试验:真实世界研究的重要设计[J]. 中国循 证医学杂志, 2017(9):999-1004. herman RE，Anderson SA，Dal Pan GJ，et a1．Real—world evideபைடு நூலகம்ce一-What is it and what can it tell us}[J]．N EnglJ Med，2016，375(23)：2293． 2297．
RWS与RCT
优与劣
▪ 优点： ▪ （１）真实世界研究关注实际疗效或“效果” ▪ （２）样本量通常较大，利于解决罕见疾病和事件的相关问题，
利于评价不同人群之间干预效果的差异（亚组分析）； ▪ （３）可利用已有的电子病历、医保数据等，实现快速设计与收
集大样本数据、统计效能不仅高；对更有广泛临床意义的结局指 标，如治愈率进行评价；评价取得结果的投入 ▪ （４）干预措施符合临床实际、临床实践环境，无盲 ▪ 法，无安慰剂，容易被研究对象接受，较容易通过伦 ▪ 理审查，成本-效益更优； ▪ （5）最重要的是，真实世界研究提供了传统ＲＣＴ 无法提供的 证据，包括真实环境下干预措施的疗效、长期用药的安全性、依 从性等
优与劣
▪ 缺点 ▪ （１）设计的局限性
▪ 研究对象纳入限制较少，人群异质性较大，基线特 征和其他影响疗效与预后的因素在比较组间的不均 衡性，可导致结果偏倚；
▪ 即使采用复杂的统计学方法减少这些混杂因素的影 响，但这种分析方法也仅能处理已知的混杂因素，
无法处理未知的混杂因素。
▪ （２）数据的准确性、完整性
护作用
2.2试验性（干预性）真实世界研究：
Kosiborod M，Cavender MAJ Fu AZ，et a1．Lower risk of heart failure and death in patients initiated on sodium-glucose cotransporter
ｐＲＣＴ
廖星, 章轶立, 谢雁鸣. 真实世界研究标准:RECORD清单和GRACE清单的解读[J]. 中国中药 杂志, 2015, 40(24):4734-4738.
使用常规收集卫生数据开展观察性研究的 报告规范-RECORD 规范
聂晓路, 彭晓霞. 使用常规收集卫生数据开展观察性研究的报告规范RECORD规范[J]. 中国循证医学杂志, 2017(4):475-487.
实效性或实用性随机对照试验（ｐＲＣＴ）
ｐＲＣＴ 在真实世界条件下开展干预性研究，常见方式是 对临床已使用的不同干预措施进行随机分组，在尽量贴 近临床实际情况下对患者进行干预和随访，并针对患者 、临床医生或医疗卫生决策者有重要价值的结局进行评 价。在ｐＲＣＴ 的设计中，尽管使用了随机手段，但 患者在研究中所处的环境、干预措施实施和随访过程、 数据和结局的收集方式等都是在尽可能贴近真实条件下 进行
▪ 5 RWS的数据分析 ▪ 6 RWS研究的质量控制
真实世界研究标准：RECORD清单和 GRACE清单的解读
▪ RECORD清单： ▪ 观察性流行病学研究报告规范STROBE的扩展
板“RECORD声明” 即“常规医疗数据研究的 报告规范声明 ▪ RECORD 2015年10月 ▪ 常规医疗数据是指“无特定预先研究问题设计地 采集的数据”RECORD声明主要关注3个方面的 内容：数据库的特征；诊断编码的验证、暴露和 结局的识别规则；每条数据记录的链接方法
RWS的实施
▪ 1 RWS的样本量计算 ▪ 2 RWS的伦理评估 ▪ 3 RWS的患者随访管理 ▪ 4 RWS的数据管理
▪ CFDA 2016年颁布的《临床试验数据管理工作技术指南》 ▪ 临床试验数据的标准化：本规范建议采用临床数据交换标准协会(Clinical Data
Interchange StandardsConsortium，CDISC)标准进行数据规范，建议依照MedDRA ，世界卫生组织药物词典，WHOART术语集等进行数据标准化。 ▪ 数据管理的工作流程
应用
梁立荣.真实世界研究的是与非[J]. 中华结核和呼吸杂
志,2018,41(5):323-326.
中国临床医学真实世界研究施行规范 简介
▪ 1.RWS的意义 ▪ 2. RWS的研究类型 ▪ 3. RWS的实施 ▪ 4.小结
中国临床医学真实世界研究施行规范专家委员会.中国临床医学真实 世界研究施行规范[J].解放军医学杂志,2018,43(1):1-6.
▪ 真实世界证据与其他证据的本质区别不在于 研究方法和试验设计，而在于获取数据的环 境，即真实世界研究的数据来源于医疗机构 、家庭和社区，而非存在诸多严格限制的科 研场所。
Sherman R E, Anderson S A, Dal Pan G J, et al. Real-World Evidence - What Is It and What Can It Tell Us?[J]. N Engl J Med, 2016, 375(23):2293-2297.
特点
▪ １.数据来源： ▪ 广泛
▪ 包括除传统临床试验以外的相关医疗数据，如医疗健康记录、医疗保障数据、医疗产品及疾病注册登记等
▪ 2. 研究设计
▪ 真实世界研究并不是一种独立的、新的研究方法，而是包括多种不同类型的研究设计
▪ 2.1观察性真实世界研究 ▪ 描述性研究：病例个案报告、病例系列、横断面研究 ▪ 分析性研究：队列研究、注册研究、巢式病例对照研究、病例对照研究 ▪ 改良的设计方案：续断性时间序列 ▪ 钠-葡萄糖共转运体-2抑制剂(SGLT-2i)对2型糖尿病并发冠心病患者的心血管保
初见真实世界研究
首都医科大学附属北京佑安医院 肝病免疫科
陈杰
真实世界研究初印象
▪ 1 定义 ▪ 2 特点 ▪ 3 RWS与RCT ▪ 4优与劣 ▪ 5应用
定义
▪ 真实世界研究（Real world study），指在真 实的临床、社区或家庭环境下获取的多种数 据，从而评价某种治疗措施对患者健康真实 影响的研究。
RWS与RCT
优与劣
▪ 优点： ▪ （１）真实世界研究关注实际疗效或“效果” ▪ （２）样本量通常较大，利于解决罕见疾病和事件的相关问题，
利于评价不同人群之间干预效果的差异（亚组分析）； ▪ （３）可利用已有的电子病历、医保数据等，实现快速设计与收
集大样本数据、统计效能不仅高；对更有广泛临床意义的结局指 标，如治愈率进行评价；评价取得结果的投入 ▪ （４）干预措施符合临床实际、临床实践环境，无盲 ▪ 法，无安慰剂，容易被研究对象接受，较容易通过伦 ▪ 理审查，成本-效益更优； ▪ （5）最重要的是，真实世界研究提供了传统ＲＣＴ 无法提供的 证据，包括真实环境下干预措施的疗效、长期用药的安全性、依 从性等
优与劣
▪ 缺点 ▪ （１）设计的局限性
▪ 研究对象纳入限制较少，人群异质性较大，基线特 征和其他影响疗效与预后的因素在比较组间的不均 衡性，可导致结果偏倚；
▪ 即使采用复杂的统计学方法减少这些混杂因素的影 响，但这种分析方法也仅能处理已知的混杂因素，
无法处理未知的混杂因素。
▪ （２）数据的准确性、完整性
护作用
2.2试验性（干预性）真实世界研究：
Kosiborod M，Cavender MAJ Fu AZ，et a1．Lower risk of heart failure and death in patients initiated on sodium-glucose cotransporter
ｐＲＣＴ
廖星, 章轶立, 谢雁鸣. 真实世界研究标准:RECORD清单和GRACE清单的解读[J]. 中国中药 杂志, 2015, 40(24):4734-4738.
使用常规收集卫生数据开展观察性研究的 报告规范-RECORD 规范
聂晓路, 彭晓霞. 使用常规收集卫生数据开展观察性研究的报告规范RECORD规范[J]. 中国循证医学杂志, 2017(4):475-487.
实效性或实用性随机对照试验（ｐＲＣＴ）
ｐＲＣＴ 在真实世界条件下开展干预性研究，常见方式是 对临床已使用的不同干预措施进行随机分组，在尽量贴 近临床实际情况下对患者进行干预和随访，并针对患者 、临床医生或医疗卫生决策者有重要价值的结局进行评 价。在ｐＲＣＴ 的设计中，尽管使用了随机手段，但 患者在研究中所处的环境、干预措施实施和随访过程、 数据和结局的收集方式等都是在尽可能贴近真实条件下 进行
▪ 5 RWS的数据分析 ▪ 6 RWS研究的质量控制
真实世界研究标准：RECORD清单和 GRACE清单的解读
▪ RECORD清单： ▪ 观察性流行病学研究报告规范STROBE的扩展
板“RECORD声明” 即“常规医疗数据研究的 报告规范声明 ▪ RECORD 2015年10月 ▪ 常规医疗数据是指“无特定预先研究问题设计地 采集的数据”RECORD声明主要关注3个方面的 内容：数据库的特征；诊断编码的验证、暴露和 结局的识别规则；每条数据记录的链接方法
RWS的实施
▪ 1 RWS的样本量计算 ▪ 2 RWS的伦理评估 ▪ 3 RWS的患者随访管理 ▪ 4 RWS的数据管理
▪ CFDA 2016年颁布的《临床试验数据管理工作技术指南》 ▪ 临床试验数据的标准化：本规范建议采用临床数据交换标准协会(Clinical Data
Interchange StandardsConsortium，CDISC)标准进行数据规范，建议依照MedDRA ，世界卫生组织药物词典，WHOART术语集等进行数据标准化。 ▪ 数据管理的工作流程
应用
梁立荣.真实世界研究的是与非[J]. 中华结核和呼吸杂
志,2018,41(5):323-326.
中国临床医学真实世界研究施行规范 简介
▪ 1.RWS的意义 ▪ 2. RWS的研究类型 ▪ 3. RWS的实施 ▪ 4.小结
中国临床医学真实世界研究施行规范专家委员会.中国临床医学真实 世界研究施行规范[J].解放军医学杂志,2018,43(1):1-6.
▪ 真实世界证据与其他证据的本质区别不在于 研究方法和试验设计，而在于获取数据的环 境，即真实世界研究的数据来源于医疗机构 、家庭和社区，而非存在诸多严格限制的科 研场所。
Sherman R E, Anderson S A, Dal Pan G J, et al. Real-World Evidence - What Is It and What Can It Tell Us?[J]. N Engl J Med, 2016, 375(23):2293-2297.
特点
▪ １.数据来源： ▪ 广泛
▪ 包括除传统临床试验以外的相关医疗数据，如医疗健康记录、医疗保障数据、医疗产品及疾病注册登记等
▪ 2. 研究设计
▪ 真实世界研究并不是一种独立的、新的研究方法，而是包括多种不同类型的研究设计
▪ 2.1观察性真实世界研究 ▪ 描述性研究：病例个案报告、病例系列、横断面研究 ▪ 分析性研究：队列研究、注册研究、巢式病例对照研究、病例对照研究 ▪ 改良的设计方案：续断性时间序列 ▪ 钠-葡萄糖共转运体-2抑制剂(SGLT-2i)对2型糖尿病并发冠心病患者的心血管保
初见真实世界研究
首都医科大学附属北京佑安医院 肝病免疫科
陈杰
真实世界研究初印象
▪ 1 定义 ▪ 2 特点 ▪ 3 RWS与RCT ▪ 4优与劣 ▪ 5应用
定义
▪ 真实世界研究（Real world study），指在真 实的临床、社区或家庭环境下获取的多种数 据，从而评价某种治疗措施对患者健康真实 影响的研究。