中国药物研发之路精品PPT课件

临床前药理学
临床前安全性 临床药理学与安全性
发现
探索研究
0
想法
I期
II期
5
11 - 15 Years
1 -2 产品
充分研究
III期
10
15
药物
制药的研发是一个耗资巨大 而高风险的过程
5000个化合物中只有一个被批准为新的药物
开发一个新药的费用大大增加
药物研发时间
被筛选的化合物 每个处方药的花费
年
（百万美元）
Discovery
Phase I Preclinical
Phase III/File Phase II Phase I Preclinical Discovery
0.
5 1995-2000
2000-2002
来源：FDA: Innovation or Stagnation? March 2004
0.
Critical Path
“明天，谁来为新药研发埋单?”
新药研发陷入了高投入低产出的怪圈，影 响了全行业增长的步伐。制药业“钱”途岌岌 可危？不再有唾手可得的胜利果实。发现愈来 愈难、费用愈来愈高、时间愈来愈长、风险愈 来愈大、来自仿制药的竞争愈来愈激烈以及降 价的声音愈来愈强烈。
“研发决定未来”
“没有研究，只有研发”
怎么办？
国际医药企业在药物研发 不同阶段的投入
Development spending is
growing faster than research spending
870-1,350
240-280
230-250
40-70
30-100 2,000 - 2,900
250-370
180-250
90-120
70-110
2. 0 Investment required for one successful
Drug launch (discovery through launch)
$1.7B Launch
1. 5
Critical
1. Path 0
$1.1B Launch Phase III/File Phase II
如何加快在黑夜里跋涉的速度 ——中国药物研发之路
一、对新药研发的几种描述 二、理性正视新药研发的漫漫长路 三、中国现阶段药物研发的思路
一、对新药研发的几种描述
对于本应处于 21 世纪科学前沿的制药行业来说， 最为令人困惑的问题是：在研发领域缺乏建树。
“这就相当于雇用数千名艺术系的学生，对其工 作进行了数十年的资助，希望有朝一日其中能够有人 画出一幅蒙娜丽莎”。
13
9
4
45
wk.baidu.com
11
10
R&D costs
FDA filing costs
2
Clinical Material costs
2
Total 100
•
百万单位
Research = 30%
• Development = 70%
Cost of research activities
全球制药企业R&D投入费用
35000 30000
TOTAL DRUG DEVELOPMENT TIME FROM SYNTHESIS TO APPROVAL
Development Time(Years) 新药平均研发时间升至14年
Approval Phase
16
Clinical Phase
Preclinical Phase
14
12
11.6
10
2.1
充分研究
100-300患 者研究(II期)
探索研究
临床数据 分析
注册
大量候选
药物的合 健康志愿者研 成
究I期
候选药物测试310,000患者 (III期)
制剂开发
发现
项目组 与计划
化合物 合成
筛选
候选化 合物
动物 安全 性研
究 早期 案例 性研
究
100 开发方法
R&D之路，谁能走到最后？
数以百万计筛选药物
Basic
Discovery
Research
costs
costs
Preclinial costs1
Non-clinical Clinical
Clinical out Clinical
outsourcing2 development -sourcing4 grants costs3
% of total 4
8.1
8 2.4
4.4
6
4
2.5
2
3.2
5.1
0 1960s
1970s
14.2 2.8 5.5
5.9 1980s
14.2 1.8 6.3
6.1 1990s
临床开发淘汰率(90%) 药物中断开发的原因
动物毒性 试验 17%
药物不 良反应
10%
药物不良 反应 16%
药物毒
性试验
11%
商业因素 7%
药效学 46%
并构 生物前沿技术 外包 加速审批
二、理性正视新药研发的漫漫长路
2003年制药企业生命周期
阶段
导入
战略目标 生存
成长 扩大规模
成熟 巩固
衰退期/从新开始
转型
默克 辉瑞
安迈特
惠氏
GSK 拜耳
礼来
先灵葆雅
BMS
安进
诺华
泰华 Altana
罗氏 先灵 AG
Forest
衰落
Serono
Chiron
时间
现代新药开发，一条漫长的通路
的确，药物研究可能是全球商业领域中效率最低 下的。药物研究项目 96% 都以失败而告终。可见成 功的机率实在微乎其微。
阿斯特拉的发言人说：“我们是两家中等规模的公司的合 并，为了做好销售和营销，我们需要变得更大。我们全心投 入到研发当中，新产品源源不断地面世，我们有了一条出色 的新产品产生渠道。”
“研发需要的投入越来越大，公司要有足够大的规模才有 能力提供各种技术，保持竞争优势。但规模大到了一定程度， 研发业务的效率就会有降低的风险。你需要速度和创造力，
而有些特大规模的公司不见得具备。” 该公司2004年上半年销售
业绩实现了35％的强劲增长达104亿美元
阿斯利康的发言人雷切尔说：
“平均每个工作日要花掉1100万美元，药物研发真像在烧钱”
802
5-6 研制/临床前研究
5,00010,000
1-2 I期临床试验
5
1- II 期 2
3 III 期
1-2 注册
318
1
138
11-15
总计
1975
1987
2000
资料来源：PhRMA 年报2003
药物开发投入加大
$Billions
Investment Escalation per Successful Compound
国外R&D 美国R&D
25000 20000
3839
3963.4 3819.9
15000 10000
5000 0
427.5 1549.2
1980
598.9 3378.8
1985
3333.5
1617.4 6802.9
20111.8 17222.5 11874