中小学课件研究设计概览.ppt

Type of Study
Randomised Controlled Trials
Alternative Name
Clinical Trials
Cluster Randomised Trials
Community Intervention Trials
Unit of Study
Patients
Communities/ Groups/ Clusters
stud过y、去 横断面研究 现在
将来
Cohort
Cases And
研究设计的分类
• 观察性研究（observational）还是实验性研究 （experimental）
• 前瞻性研究（prospective）还是回顾性研究 （retrospective）
• 纵向研究（longitudinal）还是横断面研究（crosssectional）
研究设计的类型
Experimental
随机对照试验Randomized controlled
trials
new treatment
population
group 1 group 2
Outcome Outcome
control treatment
Advantages
Ability to prove causal relationships is strongest of all study types
随机化Randomization
• 防止选择性偏倚、控制混杂
• 统计分析的基础
• 常用随机化的方法
• 单纯随机化Simple randomization
1. 抛硬币 2. 利用随机数字表 3. 利用随机数字发生器
• 区组随机化Block randomization • 分层随机化Stratified randomization
研究设计概览
The aim of research should be to establish the truth and research design aims to minimise or exclude the threats to the internal validity of the study.
• 测量偏倚 对所关心结局的判断带有主观性，则判断往往会引人而异
混杂Confounding
• 分组／处理因素与所关心的结果同时受到另外一 个因子（混杂因子）的影响
• 例如：大医院的病死率高于小医院 • 选择大小医院和病死率高低均与疾病严重程度有关 • 疾病严重程度即混杂因子
• 随机化医学研究中的随机化平衡了比较的两组间显 在的和潜在的混杂因素的影响，因此是控制混杂的 重要手段
• 常见偏倚
• 选择性偏倚 所选择的研究对象（样本）系统性地有别于所要推断的总 体人群。例如志愿者偏倚、电话调查
• 介入偏倚 过多关照试验组导致疗效高估、病人依从性差导致疗效低 估
• 随访偏倚 失访病人的特征有别于保持随访病人的特征 失访可能与治疗有关
• 知情偏倚 医生如果知道病人接受何种处理将会影响他对病人病情的 判断
• 在设计和分析时，可以采用分层或配对的办法对已 知混杂因子进行控制
• 但在分析时采用分层手法有一定的局限性，这时需 依靠基于模型的统计方法予以解决。
偶然性Chance
• 由于存在偶然性，单纯随机化分组也有可能造成 比较的两组间的不均衡
• 样本数的不均衡 • 某些混杂因子的不均衡
关于研究设计
• 统计学对医学研究的最重要贡献在于研究设计而不 是数据分析
Randomisation minimises the risk of confounding variables
The experimental design permits greater flexibility, efficiency and powerful statistical manipulation
分层变量的选择。年龄、性别？、中心
• 其他随机化方法
整群随机化Cluster randomization
观察性研究Observational study
• 虽然实验性研究是推断研究因子效果的金标准，
但是可行性和伦理性上的制约使我们采用观察性 研究
• 病例-对照研究Case-control study、定群研究Cohort
Observational
Prospective
Prospective
Retrospective
Longitudinal
Longitudinal
Crosssectional
Longitudinal
Crosssectional
实验性研究之四大要素
处理/干预
随机化
设立对照
wk.baidu.com设盲
实验性研究的结构
• 研究因子Factors • 研究因子的水平Levels • 均衡设计 • 组内比较与组间比较 • 析因设计Factorial design
Disadvantages
Often based on specific volunteer samples and findings may not be generalisable to the wider population
Not feasible/ethical for major Public Health questions (e.g. Smoking and Lung Cancer)
• 从统计学角度出发的研究设计主要涉及研究的结构和数据 收集过程的方方面面，包括度量的选择及其频数
• 做适于研究目的的设计
大多数研究只是想回答一些简单的问题，但这并非意味它们 的设计也是简单的
• 没有合适的研究设计就不可能有意义的研究结果
再多花一点时间在你的设计上吧。对所要研究问题的认识越 深入、考虑的方面越多、越细，你的设计越接近于完美。
There are only a handful of ways to do
a study properly but a thousand ways
to do it wrong.
-- Sackett (1986)
偏倚Bias
• 与真值的系统偏差
• Sackett DL. Bias in analytic research. J Chron Dis 1979; 32: 51