效益风险评价概述-2019年文档资料

效益风险评价概述

效益风险评价(benefit and risk assessment,BRA )是药

物经济学在药品上市后评价中运用的重要方法［1］。就药品评价而言，效益风险评价是对药品不良事件带来的风险和该药品的效益进行综合考虑的评价方法。

1定义和概念

效益风险评价和药物经济学其他的研究方法一样，在不同的研究报告中，效益和风险的定义还未统一。此外，效益风险评价与风险管理的研究界限也是模糊的。因此，这些问题还值得探讨。

1.1 效益与风险

简而言之，效益反映一种产品降低患一种疾病的风险的程度。在药物经济学的效益风险评价中，效益是指由该项目或干预措施带来的产出价值［2］，这一产出价值的单位是货币。效益风险评价中的效益不同于成本效益中的效益。效益在这里指的是使用某种药品给个体或群体带来的正面结果。它不仅包括“效益”，还包括“期望的效益”。“期望的效益”有些类似于“效果”――临床健康结果，可以被直接量化，并且通常包括对获得效益可能性的估计。在效益风险评价早期，效益主要考虑的是

期望的效益”。在1997 年国际医学科学组织季员会(CIOMS) 的研究报告中，“效益”并不包括对生命质量等经济学角度的正面影响。但是近年来在越来越多的效益风险研究中，对效益的定

义包括临床增进健康数据、 健康相关的生命质量， 以及对于个体 或群体的经济利益。

从流行病学的角度， 对药物风险的简要、 标准的定义是药物 的负面情况将发生的可能性。 一些对风险的定义试图从几率、 强

度和时间这三维来描述风险， 即不良事件或不利后果发生的可能 害结果可能持续的时间。 另外， 由于同其他产品相比 , 药品具有 明显的特殊性 , 即与生命、健康的关联性及个体化使用的特异 性，药品风险显得更为复杂。 而这种个人风险程度的确定会因药 源性损害的严重程度、患者的特异质和对公共卫生的影响而变 化。因此 , 从社会成本的角度考虑药品风险， 还应包括个人和人 群水平的信息 , 以保障个体和群体用药的收益超过最大边际风 险。

1.2 效益风险评价和风险效益管理

与效益风险评价相近的一个概念是风险效益管理

risk-benefit management,RBM ），有时也简称为风险管理。

为进行风险效益管理的研究，国际药物经济学与结果研究协会

（ISPOR 成立了风险管理特别兴趣组 （Risk ManagementSpecial

Interest Group , RM 。一些国家（如美国）的药品监管机构，也 设立了药品风险评价部门， 对所有上市药品安全信息加以监测和

评价。不同的机构对所进行的风险效益管理有类似的定义。

认为风险效益管理是评估和开发某一情况下效益风险管理策略

性，特定群体中的个体的健康危害结果的严重程度，

以及健康危

RM

的过程。在卫生保健领域，它是在权衡医疗干预的潜在效益时，主动并互动地估量和分析风险的过程。风险效益管理包括分析医疗干预的效果，以及识别任何不良的副作用。欧盟的药品风险管理是一系列的预警和干预活动，被设计用于确认、描述和阻止或最小化药品的相关风险, 包括风险交流和风险最小化干预活动的有效性评估。FDA 将药品风险管理解释为在药品生命周期内一个反复持续的管理过程被设计用于优化药品的风险/ 效益比。

效益风险评价和风险效益管理这两个研究有很多共同之处。

如两者都从效益和风险两方面评价药品，研究都包括效益和风险

因素的识别、分析、报告、决策全过程。细究两者区别，效益风

险评价更偏重风险效益平衡的技术问题，而风险效益管理倾向于

效益风险评价的公共政策管理和运用。由于效益风险评价还不是

一个完善的方法，有很多未达成一致的领域。所以一般情况下，我们在研究效益风险评价中也应考虑风险效益管理的研究。

2研究范畴

在理想情况下，根据效益与风险的不同组合，药品可能处于4类不同区域：A区域，最坏的平衡（高风险，低收益）；B区域（较高风险，较低收益），限制条件下使用，可能需要深入研究；C 区域（较低风险，较高收益），可接受的平衡；D区域，最理想的平衡（低风险，高收益）。在极限区域A和D中，评价结果是显而易见的。但是在极限区域中间有很多不确定的因素，导致区域和C的位置模糊，且区域B的限制条件难以确定，使得制定效益

风险决策会显得复杂和困难。因此，区域B和C就是效益风险评价的研究范畴。

3研究分类

效益风险评价可分成正规的（定量的）、比较性的以及非正规（定性的）。

3.1 正规的评价（定量分析）

正规的效益风险分析运用科学的推理过程，以一个数值表达

式为基础，定量地比较效益风险。近年来，正规的效益风险分析表现为基于成本效果、成本效益和成本效用的研究，以及分析和决策理论工具

meta 的定量模型。

例如，运用三三原则分级体系的思路，将疗效或不良反应的

严重程度和持续时间按其高、低分别给予30〜10的分值，分别求出治愈率（发生率）、严重程度和持续时间的乘积作为效益（B）和风险（R）的量度，然后计算出效益/风险比值（B/R）。

计算公式：

效益（B）=治愈率X疾病严重程度X疾病持续时间

风险（R）=不良反应发生率X不良反应严重程度X不良反应持续时间

上例中的方法通过确定3 个关键指标，将不同药品的效益和风险联系起来，适宜用于2种或2种以上药品的B/R之间的比较，但并不是所有的效益风险定量分析都能用于2种以上效益风险的比较。对于很多效益风险评估而言，效益和风险都不易进行量

化对比。例如，某一药物能够缓解一种普通的、自限的疾病症状，但是同时也会伴随一种罕见的、威胁生命的副作用的风险。在这种情况下，治愈率（发生率）、严重程度和持续时间这三者是否能赋予一致的权重值得考虑。因此，即使是定量分析，最终的评价很大程度上也是定性的，甚至稍微有些主观。并且对于风险的承受度，与能够观察到的临床获益程度直接相关。

3.2非正规的评价（描述性评价）

非正规的效益风险分析是一种归纳或者主观分析过程，依靠个人判断对治疗选项相关数据作出评估。

例如，先分别从药品的利益、风险两方面进行定性分析，然后把两方面的因素综合在一起进行比较，得出利弊分析结论。

对于药品效益方面的分析，首先应考虑药品所治疾病的严重程度，如疾病的发生率、死亡率、持续时间、高危人群等，同时还应考虑：该药品是治疗急性疾病、慢性疾病，还是用来预防疾病的发生、发展或复发，是针对病因进行治疗，还是仅用于缓解症状或提高生活质量，是否还有其它替代治疗方法；如果不使用该药品的后果、对疾病控制或治愈的程度如何？有无可测量的客观证据指标？有无与其它治疗方法效果比较的资料？

对药品风险的评价，应从药品不良反应的严重程度、持续时间、发生率等方面考虑。与效益分析不同，风险通常是由许多不良反应组成的，并且不同的不良反应往往因其表达指标和单位不同而难以比较。在进行风险分析时应注意分析风险信号的证据强