遗传病的治疗中医 ppt课件
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❖ 1、补其所缺（补充疗法） ❖ 针对病因，补充其所缺乏的物质。 ❖ 如：补充代谢物、辅助因子、激素、酶等。 ❖ 2、去其所余（排除疗法） ❖ 针对病因，排除其所堆积的物质。
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❖ 用理化方法将多余物质清除或排除：
❖ 如：用青霉胺或锌剂加速铜离子的清除来改善肝豆状 核变性的症状；血浆置换和血浆过滤治疗家族性高胆 固醇血症。
❖ 用显微技术向细胞核内直接注射外源基因。
❖ 主要应用于转基因动物。
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间接体内疗法
（三）目的基因的转移
❖2、物理法
❖ （3）微粒子轰击法 ❖ 利用亚微粒钨或金吸附DNA，包裹形成微粒，利用
基因枪技术使微粒高速进入靶细胞。
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间接体内疗法
铜
铜蓝蛋白
从胆汁排出
铜肝细胞聚集
储存于血浆、组织
肝细胞坏死
铜入血，沉积于脑、肾、 角膜等组织致病
Wilson病致病机制p104
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第2节 药物治疗
Logo
❖ 对症治疗
❖原则：补其所缺、去其所余
❖ 1、补其所缺（补充疗法） ❖ 针对病因，补充其所缺乏的物质。 ❖ 如：补充代谢物、辅助因子、激素、酶等。
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❖ 甲型血友病——抗血友病球蛋白 ❖ 垂体性侏儒症者——生长激素 ❖ 家族性甲状腺肿——甲状腺制剂 ❖ 免疫缺陷病人——免疫球蛋白 ❖ 先天性睾丸发育不全——睾酮 ❖ 先天性性腺不全患者——雌激素
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遗传病的治疗(中医) PPT课件
❖ 对症治疗
❖原则：补其所缺、去其所余
病毒载体
❖病毒载体：将RNA和DNA病毒去除致病性基因，
同时具有携带目的基因特性的人工改造病毒。
❖病毒介导基因转移(virus mediated gene
transfer)是指以病毒为载体，将外源性目的基因 通过基因重组技术，组装到病毒载体上，并使重 组病毒感染受体宿主细胞，完成基因转移。
❖直接体内疗法：将目的基因直接导入体内有关的
组织或器官，使其进入相应的细胞并进行表达。 （未广泛运用）
❖间接体内疗法：将目的基因导入合适的靶细胞，
经过筛选并增殖，回输给患者，使该基因在患者 体内有效表达相应产物。（常用方式）
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遗传病的治疗(中医) PPT课件
间接体内疗法的基本过程
（一）克隆正常基因 （二）靶细胞的选择 （三）目的基因的转移 （四）基因转染细胞的筛选 （五）基因转染细胞的鉴定 （六）回输体内
❖ ②具有增殖优势，生命周期长，便于体外培养；
❖ ③便于进行遗传技术操作，易受外源DNA转化；
❖ ④安全回输；
❖ ⑤靶向性。
❖ 目前使用得较多的是造血干细胞、皮肤成纤维细胞、肝细胞、血
管内皮细胞和肌细胞等。
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间接体内疗法
（三）目的基因的转移
基因转移是指将外源基因导入靶细胞内。
❖ 禁其所忌 （1）制定特殊食谱
❖ 半乳糖血症患儿（避免乳类食品的摄入） ❖ 家庭性高胆固醇血症患者（低胆固醇饮食治疗） ❖ 苯丙酮尿症患儿（低苯丙氨酸奶粉及饮食）
（2）减少患者对所忌物质的吸收
❖ 家族性高胆固醇血症患者（服用糠麸）
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二、把握时机
❖（一）饮食治疗越早越好
❖ 应尽量在损害发生前进行治疗。
❖（二）饮食治疗适应病情
❖ 饮食治疗应随病情的发展而有所改变以有效的控 制疾病。
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第4节 基因治疗
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❖基因治疗（gene therapy）：是运用DNA重组技术 修复患者细胞中有缺陷的基因，使细胞恢复正常 功能而达到治疗遗传病的目的。
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1
手术治疗
2
药物治疗
3
饮食治疗
4
基因治疗
第1节 手术治疗
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❖ 遗传病组织器官已出现损伤，用外科手术对病损 器官进行修复、切除或组织器官移植，可以有效 改善某些症状。
❖ 一、手术修复
❖ பைடு நூலகம்、手术去除
❖ 三、组织器官移植
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× P型铜转运ATP酶
（三）目的基因的转移
❖2、物理法
❖ （1）化学法 ❖ （2）显微注射法 ❖ （3）微粒子轰击法
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间接体内疗法
（三）目的基因的转移
❖3、载体介导基因转移
❖ 载体能将外源基因特异的转移至靶细胞。
❖分为：
病毒载体
非病毒载体
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间接体内疗法
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一、基因治疗的策略和途径
❖（一）基因治疗的策略
1
2
3
4
基因 修正
基因 置换
基因 增补
基因 干预
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一、基因治疗的策略和途径
❖（二）基因治疗的途径
1
生殖细胞 基因治疗
2
体细胞 基因治疗
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二、基因治疗的方法
第18章 遗传病的治疗
Chapter 18 treatment of hereditary disease
[教学要求]
❖ 1．掌握：遗传病治疗的基本方法；基因治疗的 基本概念、策略、途径和方法。饮食治疗、药物 治疗的一般原则。
❖ 2．了解：遗传病的手术治疗、药物治疗；基因 治疗目前存在的问题和基因治疗的临床应用。
❖1、化学法
❖ 应用磷酸钙沉淀法改变细胞膜通透性，以加强细 胞从培养液中摄取DNA的能力。
❖ 转移效率低，成功率约为1/102～103。
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间接体内疗法
（三）目的基因的转移
❖2、物理法
❖ （1）电穿孔法
❖ 借助电流穿击靶细胞膜使其对DNA通透性增加。
❖ 有可能使细胞受到损伤。 ❖ （2）显微注射法
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间接体内疗法
（一）克隆正常基因 方法： 人工合成、从基因组或通过RNA反转录等方法获得。
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间接体内疗法
（二）靶细胞的选择
❖ 靶细胞（target cell）是指接受转移基因的体细胞。
❖ 靶细胞应满足下列条件： ❖ ①易于取材；
❖ 用代谢抑制剂降低代谢缺陷病的代谢率：
❖ 如：别嘌呤醇可抑制黄嘌呤氧化酶，减少尿酸形成， 治疗原发性痛风和自毁容貌综合征。
❖ 减少对所忌物质的吸收：
❖ 如：苯酮尿症患者口服苯丙氨酸氨酶胶囊，使苯丙氨 酸转化成苯丙烯酸而减少吸收。
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第3节 饮食治疗
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一、饮食控制的一般原则
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❖ 用理化方法将多余物质清除或排除：
❖ 如：用青霉胺或锌剂加速铜离子的清除来改善肝豆状 核变性的症状；血浆置换和血浆过滤治疗家族性高胆 固醇血症。
❖ 用显微技术向细胞核内直接注射外源基因。
❖ 主要应用于转基因动物。
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间接体内疗法
（三）目的基因的转移
❖2、物理法
❖ （3）微粒子轰击法 ❖ 利用亚微粒钨或金吸附DNA，包裹形成微粒，利用
基因枪技术使微粒高速进入靶细胞。
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间接体内疗法
铜
铜蓝蛋白
从胆汁排出
铜肝细胞聚集
储存于血浆、组织
肝细胞坏死
铜入血，沉积于脑、肾、 角膜等组织致病
Wilson病致病机制p104
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第2节 药物治疗
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❖ 对症治疗
❖原则：补其所缺、去其所余
❖ 1、补其所缺（补充疗法） ❖ 针对病因，补充其所缺乏的物质。 ❖ 如：补充代谢物、辅助因子、激素、酶等。
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遗传病的治疗(中医) PPT课件
❖ 甲型血友病——抗血友病球蛋白 ❖ 垂体性侏儒症者——生长激素 ❖ 家族性甲状腺肿——甲状腺制剂 ❖ 免疫缺陷病人——免疫球蛋白 ❖ 先天性睾丸发育不全——睾酮 ❖ 先天性性腺不全患者——雌激素
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❖ 对症治疗
❖原则：补其所缺、去其所余
病毒载体
❖病毒载体：将RNA和DNA病毒去除致病性基因，
同时具有携带目的基因特性的人工改造病毒。
❖病毒介导基因转移(virus mediated gene
transfer)是指以病毒为载体，将外源性目的基因 通过基因重组技术，组装到病毒载体上，并使重 组病毒感染受体宿主细胞，完成基因转移。
❖直接体内疗法：将目的基因直接导入体内有关的
组织或器官，使其进入相应的细胞并进行表达。 （未广泛运用）
❖间接体内疗法：将目的基因导入合适的靶细胞，
经过筛选并增殖，回输给患者，使该基因在患者 体内有效表达相应产物。（常用方式）
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遗传病的治疗(中医) PPT课件
间接体内疗法的基本过程
（一）克隆正常基因 （二）靶细胞的选择 （三）目的基因的转移 （四）基因转染细胞的筛选 （五）基因转染细胞的鉴定 （六）回输体内
❖ ②具有增殖优势，生命周期长，便于体外培养；
❖ ③便于进行遗传技术操作，易受外源DNA转化；
❖ ④安全回输；
❖ ⑤靶向性。
❖ 目前使用得较多的是造血干细胞、皮肤成纤维细胞、肝细胞、血
管内皮细胞和肌细胞等。
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遗传病的治疗(中医) PPT课件
间接体内疗法
（三）目的基因的转移
基因转移是指将外源基因导入靶细胞内。
❖ 禁其所忌 （1）制定特殊食谱
❖ 半乳糖血症患儿（避免乳类食品的摄入） ❖ 家庭性高胆固醇血症患者（低胆固醇饮食治疗） ❖ 苯丙酮尿症患儿（低苯丙氨酸奶粉及饮食）
（2）减少患者对所忌物质的吸收
❖ 家族性高胆固醇血症患者（服用糠麸）
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二、把握时机
❖（一）饮食治疗越早越好
❖ 应尽量在损害发生前进行治疗。
❖（二）饮食治疗适应病情
❖ 饮食治疗应随病情的发展而有所改变以有效的控 制疾病。
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遗传病的治疗(中医) PPT课件
第4节 基因治疗
Logo
❖基因治疗（gene therapy）：是运用DNA重组技术 修复患者细胞中有缺陷的基因，使细胞恢复正常 功能而达到治疗遗传病的目的。
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遗传病的治疗(中医) PPT课件
1
手术治疗
2
药物治疗
3
饮食治疗
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基因治疗
第1节 手术治疗
Logo
❖ 遗传病组织器官已出现损伤，用外科手术对病损 器官进行修复、切除或组织器官移植，可以有效 改善某些症状。
❖ 一、手术修复
❖ பைடு நூலகம்、手术去除
❖ 三、组织器官移植
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× P型铜转运ATP酶
（三）目的基因的转移
❖2、物理法
❖ （1）化学法 ❖ （2）显微注射法 ❖ （3）微粒子轰击法
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间接体内疗法
（三）目的基因的转移
❖3、载体介导基因转移
❖ 载体能将外源基因特异的转移至靶细胞。
❖分为：
病毒载体
非病毒载体
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间接体内疗法
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一、基因治疗的策略和途径
❖（一）基因治疗的策略
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2
3
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基因 修正
基因 置换
基因 增补
基因 干预
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一、基因治疗的策略和途径
❖（二）基因治疗的途径
1
生殖细胞 基因治疗
2
体细胞 基因治疗
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二、基因治疗的方法
第18章 遗传病的治疗
Chapter 18 treatment of hereditary disease
[教学要求]
❖ 1．掌握：遗传病治疗的基本方法；基因治疗的 基本概念、策略、途径和方法。饮食治疗、药物 治疗的一般原则。
❖ 2．了解：遗传病的手术治疗、药物治疗；基因 治疗目前存在的问题和基因治疗的临床应用。
❖1、化学法
❖ 应用磷酸钙沉淀法改变细胞膜通透性，以加强细 胞从培养液中摄取DNA的能力。
❖ 转移效率低，成功率约为1/102～103。
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遗传病的治疗(中医) PPT课件
间接体内疗法
（三）目的基因的转移
❖2、物理法
❖ （1）电穿孔法
❖ 借助电流穿击靶细胞膜使其对DNA通透性增加。
❖ 有可能使细胞受到损伤。 ❖ （2）显微注射法
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遗传病的治疗(中医) PPT课件
间接体内疗法
（一）克隆正常基因 方法： 人工合成、从基因组或通过RNA反转录等方法获得。
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遗传病的治疗(中医) PPT课件
间接体内疗法
（二）靶细胞的选择
❖ 靶细胞（target cell）是指接受转移基因的体细胞。
❖ 靶细胞应满足下列条件： ❖ ①易于取材；
❖ 用代谢抑制剂降低代谢缺陷病的代谢率：
❖ 如：别嘌呤醇可抑制黄嘌呤氧化酶，减少尿酸形成， 治疗原发性痛风和自毁容貌综合征。
❖ 减少对所忌物质的吸收：
❖ 如：苯酮尿症患者口服苯丙氨酸氨酶胶囊，使苯丙氨 酸转化成苯丙烯酸而减少吸收。
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遗传病的治疗(中医) PPT课件
第3节 饮食治疗
Logo
一、饮食控制的一般原则