从而判断干预措施的效果的一种前瞻性试验性研究方法
流行病学第6章 实验性研究2
其他实验设计方案
• 序贯试验：病程短、见效快的疾病 • 历史对照试验：自然史清楚，病死率
高的疾病 • 非随机同期对照试验
32
五、资料的收集和分析
资料的整理 资料的分析 评价试验效果的主要指标
33
（一）资料的整理
• 在资料的收集和整理过程中还要注意研究 对象各种原因退出的问题。 – 不合格 – 不依从 – 失访
1.能使研究对象的选择、疗法的给予时间 、方式、剂量等做到标化
51
（五）干扰和沾染
➢ 干扰： 指试验组或对照组的对象额外地接受了类似试
验药物的某种有效制剂，从而虚假的夸大了疗效 ➢ 沾染（contamination）
指对照组患者额外地接受了试验组的药物，虚 假地夸大了对照组的疗效。
➢干扰、沾染防止方法：
➢盲法设计 ➢严格的质量控制
52
七、临床试验的优缺点 （一）优点
28
（五）临床试验的设计类型
• 随机对照试验（randomized controlled trial,RCT) • 交叉试验(cross over design,COD) • 序贯试验（sequential trial） • 历史对照试验（historical control trial，HCT） • 非随机同期对照试验（no-randomized controlled
(2) 体格检查中的不一致性 不同医生检查同一病人，或同一 医生先后两次检查同一病人，有时结果就不一致；
(3) 实验室检查中的不一致性 由于被检查对象的变异，检查 者自身的变异，以及仪器、设备、试剂、条件等的变异均 可造成结果不一致性；
(4) 诊断和治疗中的不一致性 根据临床表现或症状确定诊断 的疾病及对非典型病例的治疗发生意见分歧。
流行病学重点笔记[1]
![流行病学重点笔记[1]](https://img.taocdn.com/s3/m/3fc8c68fbb4cf7ec4bfed042.png)
流行病学（绪论）1、流行病学的定义：是研究人群中疾病与健康状况的分布及其影响因素，并研究如何防治疾病及促进健康的策略和措施的科学。
2、流行病学按研究设计类型分类，可分为：描述性研究；分析性研究；试验性研究；理论性研究。
3、流行病学认识疾病的途径是：从群体水平认识疾病。
（病因与疾病的分布）1、病因：与疾病发生和流行有关因素的总和。
一般认为，那些能使人群的发病概率升高的一切因素都是病因。
2、疾病发生的三要素（病因三要素）：致病因子、宿主、环境。
3、共变法的理论基础是：因果效应的剂量反应关系。
例如：甲肝的发病率与生食毛蚶的量有相同的变化趋势。
4、流行病学探索病因的一般程序是：从统计学关联（相关）到因果关联。
（相关不等于因果，因果也不一定相关）。
5、衡量疾病危险度的指标是：发病率。
发病率＝某时期内某人群中某病新发病例/ 同期暴露人口×K一般为1年内某人群中发生某病新病例的频率.6、较短时间内疾病流行强度的指标是：罹患率。
罹患率＝观察期内某人群中某病新发病例数/ 同期暴露人口×K7、适用于病程较长的慢性病的流行病学研究的指标是：患病率（又称现患率）。
患病率＝某时间内某人群中某病现（新＋旧）患病例数/ 同期平均人口×K8、续发率又称“二代发病率”。
续发率＝接触者中二代病例数/ 接触原发病例的易感者人数×K9、满足患病率＝发病率×病程的条件是：在相当长的时间内，发病率和病程都相当稳定。
10、疾病的三间分布包括：人群、地区、时间分布。
人群分布（年龄、性别、职业、种族、家庭）、地区分布（国家间、国内、城乡、局部地区）、时间分布（流行、爆发、季节性、周期性、长期变异）11、横断面分析（属描述性研究）是指：对同一时期不同年龄者的发病率或死亡率的分析。
12、易感人口增加，导致麻疹流行：宿主因素发生变化，宿主比重增加。
13、流感病毒发生变异引起流感流行：环境因素不变，病因比重增加。
实验流行病学
18/71
真实验
(true experiment) 随 机
描述性研究 干 预 随 机 抽 样 前 瞻 ( / ) 设检 能验 力假 +++ -
对 照
分析性研究
队列研究 病例对照研究
++ +
19/71
保护率=[（对照组发病率—实验组发病率）/对照组发病率] ×100%
效果指数=对照组发病率/实验组减少的发病或死亡的比例
☻施加干预措施而减少的发病或死亡的风险
复习、比较“队列研究”中的归因危险度百分比
55/71
偏倚问题
偏倚 (bias)
使实验流行病学研究的结果系统的偏离 真相，即低估或高估某干预措施的效果。
N= 2 ( Za + Z b ) s 2
2
d2
σ：为估计的标准差； d：为两组主要评价指标均值之差
31/71
6
第六章
计数资料
实验流行病学研究
实例
假设对照组的发病率为40%，通过干预措施发 病率下降到20%才有推广使用价值，规定=0.01 （双侧），=0.05，问两组要观察多少人？
☻ 干预措施实施前后的变化
☻单盲 ☻双盲 ☻三盲
43/71
44/71
博君一笑：双盲实验
45/71
单盲
(single blind)
46/71
双盲
(double blind)
47/71
三盲
(triple blind)
48/71
三盲研究
49/71
我猜我猜我猜猜猜
即使是药物也很难完全做到盲法
流行病1604
流行病学名词解释1.流行病学：研究疾病和健康状态在人群中的分布及其影响因素，借以制订和评价预防、控制和消灭疾病及促进健康的策略与措施的科学。
（1）2.散发：某病在某地区人群中呈历年的一般发病率水平，病例在人群中散在发生或零星出现，病例之间无明显联系。
（15）3.流行：某地区、某病在某时间的发病率显著超过历年该病的发病率水平。
（15）4.暴发：在一个局部地区或集体单位的人群中，短时间内突然出现许多临床症状相似的病人。
5.地方性：自然环境和社会因素的影响，一些疾病包括传染病和非传染病疾病，常在某一地区呈现发病率增高或只在某地区存在的现象。
（16）6.自然地方性：由自然条件的影响而使一些人类传染病的分布局限在一定地方的现象。
（16）7.统计地方性：由于生活习惯、卫生条件或宗教信仰等社会因素不同，导致一些疾病的发病率在某些地区长期显著地高于其他地区，这种情况与该地区自然条件无关。
（16）8.自然疫源性：指某些传染病可在某一地区长期存在，如森林脑炎、地方性斑疹伤寒及鼠疫等。
（16）9.长期趋势（长期变异）：是指在一个相当长的时间内，疾病的发病率、死亡率、临床表现、病原体种类及宿主等人类生活条件、医疗技术的进步及自然条件的变化而发生显著变化。
（19）10.移民流行病学：通过比较移民人群、移居地当地人群和原居住地人群的某病发病率和死亡率差异，分析该病的发生与遗传因素和环境因素的关系。
（23）11.病因：那些能使人群发病概率增加的因素，当其中的一个或多个因素不存在时，人群中发生该种疾病概率就下降。
（25）12.队列研究：是将某一特定人群按是否暴露于某可疑因素或暴露程度分为不同的亚组，追踪观察两组或多组成员结局发生情况，比较各组之间结局发生率的差异，从而判定该因素与该结局之间有无因果关联及关联强度的一种观察性研究方法。
（54）13.观察终点：研究对象出现了预期的研究结局。
（62）14．病例对照研究: 按照有无研究的疾病或某种卫生事件，将研究对象分为病例组和对照组，分别追溯其既往所研究因素的暴露情况，并进行比较，以推测疾病与因素之间有无关联及关联强度大小的一种观察性研究。
实验流行病学研究
第ffectiveness, IE)
抗体阳性率
▪ 对慢性非传染性疾病评价指标常用以下 中间结局变量：①人群认知、态度、行 为的改变；②行为危险因素的变化；③ 生存质量的变化；④干预投人产出效果 评价等。
临床随机对照试验
• 一、定 义 • 临床随机对照试验是在病人中进展的，
层
层
层
种族、教育水平
等分层
在各层内再进展前 述的简单随机分组
6 实验流行病学研究
第六章
整群随机分组
第114页
以家庭、学校、医院、村庄或居民区等为单 位随机分组
要保证组间可比性
6 实验流行病学研究
第六章
设立对照
为什么要设立对照？ 不能预知的结局 霍桑效应 抚慰剂效应
潜在的未知因素的影响
第114页
6 实验流行病学研究
6 实验流行病学研究
第六章
主要特点
前瞻
干预
随机
对照
第106页
6 实验流行病学研究
第六章
第109页
6 实验流行病学研究
第六章
主要类型
第107页
现场试验 (field trial) 社区试验 (community trial) 临床试验 (clinical trial)
6 实验流行病学研究
第六章
25
林忆莲
26
梅艳芳
27
刘嘉玲
28
张曼玉
29
张柏芝
40
周迅
41
巩俐
42
刘晓庆
44
瞿颖
44
刘德华
45
刘青云
46
梁朝伟
47
杨家辉
48
钟镇涛
流行病学 第6章 实验流行病学研究
一、研究设计基本原则与步骤
（一）明确研究目的 （二）设计类型 （三）研究对象的选择 （四）确定实验现场 （五）样本大小的确定 （六）随机化分组 （七）设立对照 （八）盲法的应用
（一）明确研究目的
首先应明确研究目的：
评价预防措施效果 病因或危险因素评估 评价卫生服务措施质量 评价公共卫生策略
若目的不明确：
（一）、根据研究对象、场所分为： •临床实验（clinical trial）
•预防实验或现场试验（preventive/field trial）
•社区实验（community trial）
1、临床实验（clinical trial）
又称治疗试验（therapeutic trial），是 在医院或其它医疗服务环境下进行的实验，以个 体病例为研究对象，用治疗药物或措施消除疾病 症状，促进康复或提高生存率，从而对其效果进 行检验和评价。 接受临床处理或某种预防措施的基本单位是 个体病人，包括住院病人和未住院的病人。 常用于对某种药物或治疗方法的效果进行检 验和评价。
（三）研究对象的选择
根据研究目的选择研究对象，选择时应 制定出纳入和排除的标准，避免某些因素 影响研究的真实效应或存在医学伦理问题。 要注意被排除的研究对象愈多，结果外 推的面愈小。
选择研究对象的主要原则有以下几点：
1、选择对干预措施有效的人群
如在现场试验中，对某疫苗的预防效果进行评 价，应选择某病的易感人群为研究对象，要防止将 患者或非易感者选入。另一方面要注意研究对象的 代表性。
必须随访追踪研究对象一段时间后，才能得到 结局资料。
（2）流行病学实验研究必须施加一种或多 种干预措施。可以是预防、治疗某疾病的药
物或其它的干预措施。
（3）研究对象如是样本应通过随机抽样确 定样本，并采取严格的随机分组原则。 （4）必须有平行的实验组和对照组，实验
临床研究者常用的对照研究方法
临床研究者常用的对照研究方法对照研究方法，是临床研究中最重要的研究设计之一。
它通过将研究对象分为对照组和干预组，对两组进行比较，以评估干预措施的效果和安全性。
对照研究方法广泛应用于临床药物、手术、治疗措施等研究领域，为指导临床实践提供了重要的科学依据。
对照研究方法可以分为前瞻性对照研究和回顾性对照研究两大类。
前瞻性对照研究，又称为干预性对照研究，研究者在研究开始前设定研究方向和目标，并制定研究计划。
其中最常用的前瞻性对照研究方法是随机对照试验。
回顾性对照研究则是在研究对象事件已发生后进行研究，通常通过回顾患者的病历、数据库等来获得研究数据。
在对照组和干预组的选择上，研究者需要仔细考虑，以保证两组研究对象在基线特征上的可比性。
通常，对照组应与干预组在年龄、性别、病情严重程度等方面没有显著差异。
对照组通常接受标准处理、安慰剂或无治疗等，以与干预组进行对比。
通过对照组和干预组的对照比较，可以减少混杂因素的干扰，更准确地评估干预措施的效果。
随机对照试验是最常用的前瞻性对照研究方法。
在随机对照试验中，研究对象随机分配到对照组和干预组，以减少选择偏倚和分布混杂的可能性。
研究者根据研究目标和条件，可以选择单盲、双盲或三盲设计的随机对照试验。
单盲试验是指研究者或被试者不知道自己属于哪一组；双盲试验是指研究者和被试者都不知道自己属于哪一组；三盲试验是指研究者、被试者和评估者都不知道自己属于哪一组。
盲法可以减少认知偏倚和观察偏倚，提高研究结果的可靠性和可比性。
在回顾性对照研究中，研究者需要回顾并分析已有的病历、数据库等。
这种研究方法通常适用于稀有病例的研究，或是在研究期限内无法进行前瞻性研究的情况。
回顾性对照研究通常需要收集大量的病历数据，研究者需要仔细选择研究对象，并将混杂因素纳入统计分析中，以减少混杂因素的影响。
此外，回顾性对照研究还需要注意数据的完整性和准确性，以提高研究结果的可靠性。
除了上述常用的对照研究方法外，还有一些补充性研究设计，如分层对照研究、队列研究等。
叙述性研究
叙述性研究一、概述叙述性研究（descriptive study)，是流行病学研究方法中最基本的类型。
研究者将既成事实的现有临床资料，加以叙述描写，统计分析，得出结论。
论文形式包括病例分析、个案报道、专题评述、专家经验和编者的话等。
二、特点叙述性研究可用于探讨疾病病因、分析疾病诊断手段、评价疾病防治措施的效果、判断疾病预后的相关因素等。
对于大型的临床叙述性研究的报道，有重要的临床参考价值；并且，它常常是分析性研究或试验性研究的前驱步骤。
例如，霍乱、疯牛病、艾滋病、SARS、甲型H1N1流感的发现，就是通过对特殊病例的临床表现分析总结，再经过基础医学的研究，从而发现新的病原体。
又如，乳腺癌与BRCA1/2基因的关系，也是由于临床观察发现家族性乳腺癌患者中BRCA1/2基因突变的比率高，从而经过进一步研究证实二者之间的相关性。
这些叙述性研究帮助临床工作者在实践中发现问题，提出假设，为前瞻性临床诊治研究或基础医学研究，提供重要的信息和探讨方向。
但因叙述性研究的主观性，研究结论往往不容易重复验证，其结果的论证力较弱。
三、设计模式叙述性研究包括种类较多，常见的两类研究是从果到因和从因到果的模式。
（一）从果到因的设计模式从果到因的叙述性研究，属回顾性的研究范畴，是从已知的结果中分析可能存在的病因或干预手段的效果。
常见于临床对于某些特殊疾病现象的观察，回顾追询其可能存在的致病因素，从而总结成文。
1、设计模式（图1）~EN-----Ne----EN：目标人群Ne：纳入研究对象~E：无病因暴露者E：有病因暴露者图1 从果到因的设计模式2、结果分析（表1）表1 从果到因的结果分析结果有无病因或干预措施有 a b无 c d合计a+c b+d观察结果的指向例1，研究耳聋与耳毒性药物之间的关系，收集了中国西北地区5所聋哑学校的801例聋哑学生的相关资料，其中326例曾使用耳毒性药物。
（1）设计模式：见下图E（使用耳毒性药物326例）N（聋哑学生）--Ne（聋哑学生801例）------~E（未使用耳毒性药物475例）（2）结果分析：见下表聋哑耳毒性药物暴露有无有326无475合计801结果：801例聋哑学生中，药物性耳聋所占比例为40.69%（326/801），提示耳毒性药物可能是导致耳聋的主要病因。
实验流行病学(experimentalepid-emiology)亦称流行病学实
临床试验的分期
I期临床试验 I期临床试验是在一个小组 （10～30例）病人身上进行临床药理学 和人体安全性评价，观察人体对药物的 耐受程度和药物代谢动力学，确定安全 剂量范围，观察药物的副作用等，为制 定给药方案提供依据。
II期临床试验 应用100～300例病 人作研究对象，以随机对照盲法试 验设计评价药物的有效性、适应证 和不良反应，推荐临床用药剂量。
2.33
1.96 1.64 1.28 0.84
2.58
2.33 1.96 1.64 1.28
*双侧检验时Zβ与单侧检验时相同
设立严格的对照
标准对照或称阳性对照
安慰剂对照或称阴性对照
交叉对照
互相对照
自身对照
随机分组： 随机分组的原则：随机化是为了使对照 组与试验组具有可比性，提高研究结果 的真实性，减少偏倚。 随机分组的方法： ① 简单随机法 ② 区组随机法 ③ 分层随机法
实验流行病学（experimental epidemiology）亦称流行病学实验 （epidemiological experiment），是通过比
较给予干预措施后的试验组人群与对照组人
群的结局，判断干预措施效果的一种前瞻性 研究方法，所以又称干预研究。实验流行病 学常用的研究方法包括临床试验、现场试验 和社区试验。
基本特点
属于前瞻性研究 有严格的试验设计
有人为施加的干预措施或研究因素
主要类型
根据研究目的和研究对象分为临床试验、 现场试验和社区试验三种类型 临床试验（clinical trial）以病人为研 究对象，用于评价药物或治疗方案的 效果，也还可用于观察药物的不良反 应。
现场试验（field trial）在某一特定的环 境下，以自然人群为研究对象，常用于 评价疾病预防措施的效果。
流行病学复习题1
流行病学一、名词解释1．OR指病例组中暴露人数与非暴露人数的比值除以对照组中暴露人数与非暴露人数的比值。
是反映疾病与暴露之间关联强度的指标。
2．死亡率：一国或一地区在一定时期(通常为一年)内死亡人数与同期平均人口数的比值。
一般按每千人平均计算。
3．双盲：研究对象和研究者都不了解试验分组情况，而是由研究设计者来安排和控制全部试验。
4．筛检：是运用快速简便的实验检查或其他手段，自表面健康的人群中去发现那些未被识别的可疑病人或有缺陷者。
筛检试验不是诊断试验，仅是一个初步检查，对筛检试验阳性和可疑阳性的人必须进行确诊检查，确诊后的病人进行治疗。
二、A型选择题（每一个题只有一个正确答案）1、疾病分布是指时间分布、地区分布、人群分布A、地点分布、性别分布、职业分布B、时间分布、地区分布、人群分布C、年龄分布、城乡分布、民族分布D、点状分布、灶状分布、带状分布E、城乡分布、年龄分布、民族分布2、流行病学的研究对象是：人群A、病人人群B、非病人C、病原携带者D、人群E 、个体3、某社区卫生机构欲了解当年该社区60岁以上老人慢性病患病情况，你认为采用哪一种方法进行调查最为合适？现况调查A、回顾性调查B、前瞻性调查C、现况调查D、随访调查E、典型调查4、流行病学病因因果关系的研究始于：队列研究A、现况研究B、病例对照研究C、队列研究D、实验流行病学研究E、理论流行病学研究三、问答及计算题1. 试述流行病学的定义及应用流行病学（epidemiology）是预防医学的一个重要组成部分，是预防医学的基础。
流行病学的定义应为：流行病学是研究人群中疾病与健康状况的分布及其影响因素，并制订防制疾病及促进健康的策略和措施的科学。
流行病学的任务根据上述定义说明：流行病学的研究范围不仅是研究防制疾病的具体措施，更应研究防制疾病的对策，以达到有效地控制或预防疾病、伤害、促进和保障人类健康。
研究对象是人群，包括各型病人和健康人；主要研究方法是到人群中进行调查研究；其任务是探索病因，阐明分布规律，制定防制对策，并考核其效果，以达到预防、控制和消灭疾病的目的；同时，流行病学的任务还有预防疾病、促进健康。
流行病学中的临床试验和干预研究
流行病学中的临床试验和干预研究流行病学是研究疾病在人群中分布、发生和传播规律的科学。
在流行病学研究中，临床试验和干预研究是重要的方法，用于评估预防、治疗或干预措施对人群健康的影响。
本文将介绍流行病学中的临床试验和干预研究的定义、分类和具体应用。
一、临床试验的定义和分类1. 定义临床试验是一种为了评估新的预防、治疗或干预措施在人体中安全性和有效性的研究方法。
它通过随机分配受试者到不同的干预组或对照组，并进行比较来确定效果。
临床试验可以是观察性或实验性的，并且其结果对于指导临床决策具有重要意义。
2. 分类根据研究对象和目的，临床试验可以分为预防性试验和治疗性试验两类。
预防性试验旨在评估一种干预措施对疾病预防的效果。
例如，针对某一病毒的疫苗是否能有效预防相关疾病的发生，需要进行大规模的临床试验。
治疗性试验则旨在评估一种干预措施对疾病治疗的效果。
例如，在药物研发阶段，需要通过临床试验来确定该药物对患者病情的改善以及不良反应的发生情况。
二、干预研究的定义和分类1. 定义干预研究是一种为了评估特定干预措施对疾病发生和发展的影响的研究方法。
它与临床试验相似，但一般基于人群而非个体。
2. 分类根据研究策略和目的，干预研究可以分为两类：观察性干预研究和实验性干预研究。
观察性干预研究采用回顾或前瞻性的方法，对干预措施进行评价。
研究人员观察实施干预措施前后人群中的疾病发生率或疾病相关因素的变化，来判断干预措施的效果。
例如，通过观察不同地区饮食习惯与心血管疾病发病率的关系，推测出健康饮食对心血管健康的影响。
实验性干预研究则通过分组实施干预措施，并比较不同组别之间的差异来评估干预效果。
例如，在某一地区随机分配不同社区实施特定健康干预措施，如健康教育或体育锻炼，并对比多个干预组之间的差异，从而评估干预的有效性。
三、临床试验和干预研究的应用1. 预防研究临床试验和干预研究在预防研究中发挥重要作用。
通过比较干预组和对照组之间的结果，可以评估预防措施对疾病发生的影响。
实验流行病学与现场干预
一、实验流行病学 3.设计design 设计要点
目的与目标 确定人群 干预因素与措施 时间与实施 结局与分析
一、实验流行病学
设计要点——A.目的与目标
3.设计design
目的(purpose, aim)：要解决什么问题？
治疗：药物、技术、方案，等。 预防：疫苗、措施、药物，等。 病因：化学、物理、生物、社会，等。
设计要点——B.确定人群
目标人群(target population)：某
项研究所规定的总体人群，或 打算推论的人群，或所抽样的
总体人群。
一、实验流行病学
设计要点——B.确定人群
3.设计design
研究人群(study population)：某
项研究所选定的人群，即根据设计所 抽取的样本(sample)。
3. 时间
4. 事件
描述 + + + + + +
分析 + + + + + +
实验 + + + + + + +
数理 + + + + + + + +
一、实验流行病学
3.设计design
实验流行病学研究——四个主要特征
A. 随机：人群随机样本 B. 对照：设立对照人群
C. 干预：必须有干预措施（因素）
D. 前瞻：必须前瞻观察
一、实验流行病学
2.分类classification
☼ 以干预场所/环境分类
A. 现场试验(field trial)
(1)个体试验；(2)社区试验
Rct随机分组方法
Rct随机分组方法RCT（随机对照试验）是一种被广泛应用于医学研究中的实验设计方法，用于评估某种干预措施对疾病预防、治疗或管理的效果。
RCT的核心是随机分组方法，即将被试对象随机分配到实验组和对照组，以便比较干预措施的效果和安全性。
1. 介绍与背景在医学研究领域，了解RCT的随机分组方法是至关重要的。
RCT是一种受到广泛认可和采用的研究设计，可以消除选择偏倚和其他干扰因素对研究结果的影响。
2. 什么是RCT随机分组方法RCT随机分组方法是将参与研究的个体随机分配到实验组和对照组的过程。
通过随机分组，研究者可以确保研究结果的准确性和可靠性。
3. RCT随机分组方法的意义通过RCT随机分组方法，研究者可以消除个体之间的差异性和其他干扰因素，确保实验和对照组之间的比较具有可比性和可靠性。
这样，研究结果的准确性得到了保证，研究结论也更具说服力。
4. RCT随机分组方法的步骤a. 确定研究的目的和研究对象。
b. 招募参与者，并明确包含和排斥标准。
c. 使用随机分组的方法将参与者随机分配到实验组和对照组。
常用的随机分组方法包括简单随机分组、分层随机分组和区块随机分组。
d. 进行干预措施或治疗。
e. 收集结果数据，并对两组数据进行统计分析。
5. RCT随机分组方法的优势和局限性优势：a. 消除选择偏倚：通过随机分组，每个参与者都有相等的机会进入实验组或对照组，避免了研究者的主观偏好对结果的影响。
b. 结果可靠性高：RCT设计可以大大降低实验组和对照组之间的差异性，使研究结果具有更高的可靠性。
局限性：a. 可能存在外部效度问题：RCT是在特定研究条件下进行的，因此可能无法完全代表整个人群。
b. 可能存在内部效度问题：在实际操作过程中，随机分组可能存在一定的偏差，导致实验组和对照组之间的差异性。
6. 对RCT随机分组方法的看法和理解我对RCT随机分组方法持积极态度。
随机分组是众多研究设计中最能消除偏见和干扰因素的方法之一，能提高研究结果的准确性和可靠性。
rct研究的伦理
rct研究的伦理
RCT研究，即随机临床试验，是一种在人群中进行的、前瞻性的、用于评估医学干预措施效果的试验性对照研究，是目前而言最严谨、最可靠的科学方法。
为了保障受试者的权益，医学伦理是RCT研究中无法规避的核心内容之一。
RCT研究的伦理原则包括：
尊重：尊重受试者的自主权和尊严，不应该强迫或诱导任何受试者参与研究。
同时，研究者应该充分告知受试者研究的目的、方法、预期的受益和潜在的风险，并确保受试者在充分理解后做出决定。
公正：研究者应该公正地选择受试者，不应该基于任何不合理的因素进行筛选。
同时，研究者应该为受试者提供安全、有效、高质量的医疗保健服务，并且在研究结束后，应该对受试者的健康状况进行跟踪和关注。
安全和有效：研究者应该确保研究的科学性和安全性，采取必要的措施来保护受试者的安全和健康。
同时，研究者应该遵循医学伦理原则，不应该利用受试者获取不适当的信息或谋取私利。
隐私和保密：研究者应该尊重受试者的隐私和保密权，采取必要的措施来保护受试者的个人信息和医疗记录。
同时，研究者也不应该将受试者的个人信息用于其他用途。
在RCT研究中，为了保障伦理原则的落实，还需要建立严格的伦理审查和伦理规范标准。
同时，加强双方的伦理道德培训、提高实验操作者的专业素养和伦理意识也是必要的措施。
以上信息仅供参考，具体内容可能会根据不同的标准或实际情境有所差异。
如有需要，建议查阅相关文献或咨询专业人士。
循证医学完整版(1)
章节测试11 简述循证医学与临床流行病学的关系。
循证医学的诞生和临床流行病学有直接的关系。
循证医学产生的方法学背景和流行病医学发展的背景密不可分。
流行病学是关于传染病流行的学问，研究其流行及其病因然后进行预防。
上世纪传染病得到控制后，基于传统流行病学科学研究的概念，随机对照试验诞生用于评估干预措施的效果，前瞻性队列研究开始用于研究病因及预防。
现代流行病学在应对慢性病中诞生，是一种定量地研究疾病、健康和医疗卫生服务问题一般规律的方法论。
当它作为研究临床问题的研究方法时，即临床流行病学。
临床流行病学是研究临床实践问题的方法论，其结果可以反过来影响医学实践。
我们需要应用临床应用性研究进行医学实践，依据证据进行实践就是循证医学最核心的思想。
2 试述初筛临床研究证据的真实性和相关性的方法。
以下列指标作为参照，对研究证据的真实性做出初步的判断：该研究证据是否来自经同行评审杂志、产生证据的机构是否与自己所在的机构相似、该证据是否由某个组织所倡议且其研究设计或结果是否因此受影响等。
以下列指标作为参照，对研究证据的相关性作出初步的判断：1.若该研究证据提供的信息是真实的，是否为自己的患者所关心的问题及其健康有无直接影响；2.该研究证据是否为临床实践中常见问题，其涉及的干预措施或实验方法在自己所在机构是否可行；3.若该研究证据提供的信息是真实的，是否将改变现有的医疗实践。
3 简述最佳证据的特性。
真实性、重要性、实用性、物美价廉。
4 请简述对循证医学中证据的理解。
证据，和依据一起作为循证医学的核心，是学习循证医学和进行循证实践必不可少的。
要了解证据，必须了解与决策有关的证据属性：1.相关性，证据必须与临床医学应用具有相关性；2.研究结果的可信性，随机对照试验的质量最高，可作为其他条件相同时的最优选择；3.可接受性，在临床实践中我们需要考虑研究结果对病人的重要性及其效果的大小；4.适用性，即我们的决策场景和研究场景的相似程度；5.我们在判断证据的属性时，并不会得出绝对的结论，这也决定了证据的不确定性。
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选择社区
实
随
验 组
出现结局
机
（
选
有
测择 定实 基验
干 预 ）
未出现结局
线组
对
值和
照
对
组
照 组
（ 无 干
出现结局
预
未出现结局
）
临床试验研究的结构示意图
研究方向
研究对象 病人
随 机 化
干预措施
实验组
对照组
安慰剂
有效 无效 有效 无效
时间
真实验（true experiment）
具备这四个基本特征的实验称为真实验，以下 四个特点也是实验性研究的基本特征
(1796)
接种牛痘 预防天花
开创了主动免疫的先河
18世纪 1919年
经典的人群流行病学实验研究
James Lind
vitC与坏血病
George Baker
铅与腹绞痛
Golderger
vitB与糙皮病
实验流行病学方法 英国Topley
1979年前后中国医学科学院卫生研究所在东北某地区开 展向人群投硒制剂以预防克山病的现场实验
分为实验组和对照组；
实验组人为地给予某种因子或措施； 对照组不给予所研究的因子或措施； 随访观察一定的时间，比较两组人群的结局。
基本原则
1.对照的原则 2.随机的原则 3.盲法的原则 4.重复的原则
分类
按研究场所划分
现场试验（field trial） 临床试验（clinical trial）
（三）确定实验现场
人口稳定，流动性小，并有足够的数量 疾病发病率在该地区较高而且稳定 评价疫苗免疫学效果时，选择近期内未发生
该疾病流行的地区 有较好的医疗卫生条件 领导重视，群众愿意接受，协作条件较好
（四）样本量确定
干预措施实施前、后研究人群中研究事件的发生率 第I型（α）错误出现的概率 第II型（β）错误出现的概率 单侧检验或双侧检验 研究对象分组数量
样本量计算：
非连续变量样本量计算：
N [Z
2 p(1 p) Z p1(1 p1) p2 (1 p2 )]2 ( p1 p2 )2
p1：对照组发生率 p2：试验组发生率
p ：（p1+p2）/2
Zα:为α水平相应的标准正态差 Zβ：为1-β水平相应的标准正态差 N：为计算所得一个组的样本大小
组
照 组
（ 无 干
出现结局
预
未出现结局
）
基本原则与步骤
（一）明确研究目的 （二）研究对象的选择 （三）确定实验现场 （四）样本大小的确定 （五）随机化分组 （六）设立对照 （七）盲法的应用
（一）明确研究目的 （二）研究对象的选择
主要原则
• 对干预措施有效 • 预期发病率较高 • 干预对其无害 • 能将实验坚持到底 • 依从性(compliance)好
1．是实验法非观察法，前瞻性研究 2．必须遵循随机化原则 3．必须设立严格的平行对照组 4．必须有干预措施
治疗某病的药物 预防某病的疫苗 人群干预的方法
类实验（quasi-experiment）
即半实验（semi-experiment） 不设对照组
自身前后，已知的不给该项措施的结果比较
设对照组 (分组不随机)
用途
预防措施的效果评价； 评价某种新的药物、疗法或生物制剂的效果； 验证疾病的病因； 医疗保健措施的评价。
第二节 现场试验研究
一 定义 二 原理 三 设计基本原则与步骤 四 资料收集与分析 五 伦理问题 六 应用实例
定义
以正常人为研究对象，以个体或群体为研究单位， 将研究对象随机分为实验组和对照组； 将所研究的干预措施给予实验组人群； 随访观察一段时间并比较两组人群的结局，如发病 率、死亡率、治愈率、健康状况改变情况等，对比分 析两组之间效应上的差别，从而判断干预措施的效果 的一种前瞻性、实验性研究方法。
苏德隆等在启东进行的水源与肝癌发生关系的类实验 （quasi-experiment）
概念
观察： 对自然现象或过程的“袖手旁观”。 实验： 对研究对象有所“介入”或“安排”
-------在一定的条件下，研究者有意改变一个或多 个因素，并前瞻性地观察其效应的研究。
定义
实验流行病学是按随机分配的原则，将实验人群
本章课件的部分内容参考了北京大学公共卫生学院 吕筠 实验流行病学 课件 所引内容版权归原创所有
实践是检验真理的唯一标准 实验是验证假设的最好方法
流行病学的主要研究方法
观察法
流行病学方法
实验法
理论法
描述性研究 分析性研究 实验性研究
横断面调查
监
测
生态学研究
病例对照研究 队列研究
临床试验 现场实验 社区干预实验
原理
研究对象是正常人，即未患所研究疾病的人群 选择可比性的社区随机分为实验组和对照组 给实验组施加干预措施 随访取得两组人群的结局资料 判断或评价干预措施的效果
Hale Waihona Puke 现场随机对照试验研究的结构示意图
选择社区
实
随
验 组
出现结局
机
（
选
有
测择 定实 基验
干 预 ）
未出现结局
线组
对
值和
照
对
理论流行病学研究
产生假设 检验假设 验证假设
第一节 概 述
一 简史 二 实验的概念 三 实验流行病学研究的基本原则 四 实验流行病学研究的分类 五 实验流行病学的用途
James Lind (1716-1794)
VitC缺乏 – 坏血病 (1747)
开创了流行病学临床试验的先河
Edward Jenner (1749-1823)
代入公式:
[2.58 2(0.3)(0.7) 1.64 0.4(0.6) 0.2(0.8)]2 N
(0.4 0.2)2
[1.67 1.04]2
7.34
184
0.04
0.04
例如：假设对照组的发病率为40%，通过干预措施发病率下降到 20%才有推广使用价值，规定α水平为0.01，β水平为5%，把握度 （1-β）为95%，本研究为双侧检验，问两组要观察多少人？
p1=40%，p2=20%，Zα和Zβ可从表6-1 查出，双侧检验 时Zα为2.58，Zβ为1.64,
p =（0.4+0.2）/2=0.3
按所具备设计的基本特征划分
真实验（true experiment） 类实验（quasi-experiment） 即半实验（semi-experiment）
个体分组试验研究的结构示意图
研究方向
研究对象 未患病者
随 机 化
干预措施
实验组
对照组
有效 无效 有效 无效
时间
现场随机对照试验研究的结构示意图