从而判断干预措施的效果的一种前瞻性试验性研究方法
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苏德隆等在启东进行的水源与肝癌发生关系的类实验 （quasi-experiment）
概念
观察： 对自然现象或过程的“袖手旁观”。 实验： 对研究对象有所“介入”或“安排”
-------在一定的条件下，研究者有意改变一个或多 个因素，并前瞻性地观察其效应的研究。
定义
实验流行病学是按随机分配的原则，将实验人群
(1796)
接种牛痘 预防天花
开创了主动免疫的先河
18世纪 1919年
经典的人群流行病学实验研究
James Lind
vitC与坏血病
George Baker
铅与腹绞痛
Golderger
vitB与糙皮病
实验流行病学方法 英国Topley
1979年前后中国医学科学院卫生研究所在东北某地区开 展向人群投硒制剂以预防克山病的现场实验
分为实验组和对照组；
实验组人为地给予某种因子或措施； 对照组不给予所研究的因子或措施； 随访观察一定的时间，比较两组人群的结局。
基本原则
1.对照的原则 2.随机的原则 3.盲法的原则 4.重复的原则
分类
按研究场所划分
现场试验（field trial） 临床试验（clinical trial）
选择社区
实
随
验 组
出现结局
机
（
选
有
测择 定实 基验
干 预 ）
未出现结局
线组
对
值和
照
对
组
照 组
（ 无 干
出现结局
预
未出现结局
）
临床试验研究的结构示意图
研究方向
研究对象 病人
随 机 化
干预措施
实验组
对照组
安慰剂
有效 无效 有效 无效
时间
真实验（true experiment）
具备这四个基本特征的实验称为真实验，以下 四个特点也是实验性研究的基本特征
例如：假设对照组的发病率为40%，通过干预措施发病率下降到 20%才有推广使用价值，规定α水平为0.01，β水平为5%，把握度 （1-β）为95%，本研究为双侧检验，问两组要观察多少人？
p1=40%，p2=20%，Zα和Zβ可从表6-1 查出，双侧检验 时Zα为2.58，Zβ为1.64,
p =（0.4+0.2）/2=0.3
组
照 组
（ 无 干
出现结局
预
未出现结局
）
基本原则与步骤
（一）明确研究目的 （二）研究对象的选择 （三）确定实验现场 （四）样本大小的确定 （五）随机化分组 （六）设立对照 （七）盲法的应用
（一）明确研究目的 （二）研究对象的选择
主要原则
• 对干预措施有效 • 预期发病率较高 • 干预对其无害 • 能将实验坚持到底 • 依从性(compliance)好
（三）确定实验现场
人口稳定，流动性小，并有足够的数量 疾病发病率在该地区较高而且稳定 评价疫苗免疫学效果时，选择近期内未发生
该疾病流行的地区 有较好的医疗卫生条件 领导重视，群众愿意接受，协作条件较好
（四）样本量确定
干预措施实施前、后研究人群中研究事件的发生率 第I型（α）错误出现的概率 第II型（β）错误出现的概率 单侧检验或双侧检验 研究对象分组数量
原理
研究对象是正常人，即未患所研究疾病的人群 选择可比性的社区随机分为实验组和对照组 给实验组施加干预措施 随访取得两组人群的结局资料 判断或评价干预措施的效果
现场随机对照试验研究的结构示意图
选择社区
实
随
验 组
出现结局
机
（
选
有
测择 定实 基验
干 预 ）
未出现结局
线组
对
值和
照
对
样本量计算：
非连续变量样本量计算：
N [Z
2 p(1 p) Z p1(1 p1) p2 (1 p2 )]2 ( p1 p2 )2
p1：对照组发生率 p2：试验组发生率
p ：（p1+p2）/2
Zα:为α水平相应的标准正态差 Zβ：为1-β水平相应的标准正态差 N：为计算所得一个组的样本大小
本章课件的部分内容参考了北京大学公共卫生学院 吕筠 实验流行病学 课件 所引内容版权归原创所有
实践是检验真理的唯一标准 实验是验证假设的最好方法
流行病学的主要研究方法
观察法
流行病学方法
实验法
理论法
描述性研究 分析性研究 实验性研究
横断面调查
监
测
生态学研究
病例对照研究 队列研究
临床试验 现场实验 社区干预实验
代入公式:
[2.58 2(0.3)(0.7) 1.64 0.4(0.6) 0.2(0.8)]2 N
(0.4 0.2)2
[1.67 1.04]2
7.34
184
0.04
0.04
按所具备设计的基本特征划分
真实验（true experiment） 类实验（quasi-experiment） 即半实验（semi-experiment）
个体分组试验研究的结构示意图
研究方向
研究对象 未患病者
随 机 化
干预措施
实验组
对照组
有效 无效 有效 无效
时间
现场随机对照试验研究的结构示意图
理论流行病学研究
产生假设 检验假设 验证假设
第一节 概 述
一 简史 二 实验的概念 三 实验流行病学研究的基本原则 四 实验流行病学研究的分类 五 实验流行病学的用途
James Lind (1716-1794)
VitC缺乏 – 坏血病 (1747)
开创了流行病学临床试验的先河
Edward Jenner (1749-1823)
1．是实验法非观察法，前瞻性研究 2．必须遵循随机化原则 3．必须设立严格的平行对照组 4．必须有干预措施
治疗某病的药物 预防某病的疫苗 人群干预的方法
类实验（quasi-experiment）
即半实验（semi-experiment） 不设对照组
自身前后，已知的不给该项措施的结果比较
设对照组 (分组不随机)
用途
预防措施的效果评价； 评价某种新的药物、疗法或生物制剂的效果； 验证疾病的病因； 医疗保健措施的评价。
第二节 现场试验研究
一 定义 二 原理 三 设计基本原则与步骤 四 资料收集与分析 五 伦理问题 六 应用实例
定义
以正常人为研究对象，以个体或群体为研究单位， 将研究对象随机分为实验组和对照组；Fra Baidu bibliotek将所研究的干预措施给予实验组人群； 随访观察一段时间并比较两组人群的结局，如发病 率、死亡率、治愈率、健康状况改变情况等，对比分 析两组之间效应上的差别，从而判断干预措施的效果 的一种前瞻性、实验性研究方法。
概念
观察： 对自然现象或过程的“袖手旁观”。 实验： 对研究对象有所“介入”或“安排”
-------在一定的条件下，研究者有意改变一个或多 个因素，并前瞻性地观察其效应的研究。
定义
实验流行病学是按随机分配的原则，将实验人群
(1796)
接种牛痘 预防天花
开创了主动免疫的先河
18世纪 1919年
经典的人群流行病学实验研究
James Lind
vitC与坏血病
George Baker
铅与腹绞痛
Golderger
vitB与糙皮病
实验流行病学方法 英国Topley
1979年前后中国医学科学院卫生研究所在东北某地区开 展向人群投硒制剂以预防克山病的现场实验
分为实验组和对照组；
实验组人为地给予某种因子或措施； 对照组不给予所研究的因子或措施； 随访观察一定的时间，比较两组人群的结局。
基本原则
1.对照的原则 2.随机的原则 3.盲法的原则 4.重复的原则
分类
按研究场所划分
现场试验（field trial） 临床试验（clinical trial）
选择社区
实
随
验 组
出现结局
机
（
选
有
测择 定实 基验
干 预 ）
未出现结局
线组
对
值和
照
对
组
照 组
（ 无 干
出现结局
预
未出现结局
）
临床试验研究的结构示意图
研究方向
研究对象 病人
随 机 化
干预措施
实验组
对照组
安慰剂
有效 无效 有效 无效
时间
真实验（true experiment）
具备这四个基本特征的实验称为真实验，以下 四个特点也是实验性研究的基本特征
例如：假设对照组的发病率为40%，通过干预措施发病率下降到 20%才有推广使用价值，规定α水平为0.01，β水平为5%，把握度 （1-β）为95%，本研究为双侧检验，问两组要观察多少人？
p1=40%，p2=20%，Zα和Zβ可从表6-1 查出，双侧检验 时Zα为2.58，Zβ为1.64,
p =（0.4+0.2）/2=0.3
组
照 组
（ 无 干
出现结局
预
未出现结局
）
基本原则与步骤
（一）明确研究目的 （二）研究对象的选择 （三）确定实验现场 （四）样本大小的确定 （五）随机化分组 （六）设立对照 （七）盲法的应用
（一）明确研究目的 （二）研究对象的选择
主要原则
• 对干预措施有效 • 预期发病率较高 • 干预对其无害 • 能将实验坚持到底 • 依从性(compliance)好
（三）确定实验现场
人口稳定，流动性小，并有足够的数量 疾病发病率在该地区较高而且稳定 评价疫苗免疫学效果时，选择近期内未发生
该疾病流行的地区 有较好的医疗卫生条件 领导重视，群众愿意接受，协作条件较好
（四）样本量确定
干预措施实施前、后研究人群中研究事件的发生率 第I型（α）错误出现的概率 第II型（β）错误出现的概率 单侧检验或双侧检验 研究对象分组数量
原理
研究对象是正常人，即未患所研究疾病的人群 选择可比性的社区随机分为实验组和对照组 给实验组施加干预措施 随访取得两组人群的结局资料 判断或评价干预措施的效果
现场随机对照试验研究的结构示意图
选择社区
实
随
验 组
出现结局
机
（
选
有
测择 定实 基验
干 预 ）
未出现结局
线组
对
值和
照
对
样本量计算：
非连续变量样本量计算：
N [Z
2 p(1 p) Z p1(1 p1) p2 (1 p2 )]2 ( p1 p2 )2
p1：对照组发生率 p2：试验组发生率
p ：（p1+p2）/2
Zα:为α水平相应的标准正态差 Zβ：为1-β水平相应的标准正态差 N：为计算所得一个组的样本大小
本章课件的部分内容参考了北京大学公共卫生学院 吕筠 实验流行病学 课件 所引内容版权归原创所有
实践是检验真理的唯一标准 实验是验证假设的最好方法
流行病学的主要研究方法
观察法
流行病学方法
实验法
理论法
描述性研究 分析性研究 实验性研究
横断面调查
监
测
生态学研究
病例对照研究 队列研究
临床试验 现场实验 社区干预实验
代入公式:
[2.58 2(0.3)(0.7) 1.64 0.4(0.6) 0.2(0.8)]2 N
(0.4 0.2)2
[1.67 1.04]2
7.34
184
0.04
0.04
按所具备设计的基本特征划分
真实验（true experiment） 类实验（quasi-experiment） 即半实验（semi-experiment）
个体分组试验研究的结构示意图
研究方向
研究对象 未患病者
随 机 化
干预措施
实验组
对照组
有效 无效 有效 无效
时间
现场随机对照试验研究的结构示意图
理论流行病学研究
产生假设 检验假设 验证假设
第一节 概 述
一 简史 二 实验的概念 三 实验流行病学研究的基本原则 四 实验流行病学研究的分类 五 实验流行病学的用途
James Lind (1716-1794)
VitC缺乏 – 坏血病 (1747)
开创了流行病学临床试验的先河
Edward Jenner (1749-1823)
1．是实验法非观察法，前瞻性研究 2．必须遵循随机化原则 3．必须设立严格的平行对照组 4．必须有干预措施
治疗某病的药物 预防某病的疫苗 人群干预的方法
类实验（quasi-experiment）
即半实验（semi-experiment） 不设对照组
自身前后，已知的不给该项措施的结果比较
设对照组 (分组不随机)
用途
预防措施的效果评价； 评价某种新的药物、疗法或生物制剂的效果； 验证疾病的病因； 医疗保健措施的评价。
第二节 现场试验研究
一 定义 二 原理 三 设计基本原则与步骤 四 资料收集与分析 五 伦理问题 六 应用实例
定义
以正常人为研究对象，以个体或群体为研究单位， 将研究对象随机分为实验组和对照组；Fra Baidu bibliotek将所研究的干预措施给予实验组人群； 随访观察一段时间并比较两组人群的结局，如发病 率、死亡率、治愈率、健康状况改变情况等，对比分 析两组之间效应上的差别，从而判断干预措施的效果 的一种前瞻性、实验性研究方法。