药物临床试验简介

药物临床试验科普简介

一、药物临床试验简介

药物临床试验是指任何在人体（病人或健康志愿者）进行的药物的系统性研究，以证实或发现试验药物的临床、药理和/或其他药效学方面的作用、不良反应和/或吸收、分布、代谢及排泄，目的是确定试验药物的安全性和有效性。药物临床试验一般分为I、II、III、IV期临床试验和药物生物等效性试验。

（1）Ⅰ期临床试验

包括初步的临床药理学、人体安全性评价试验及药代动力学试验，为制定给药方案提供依据。包括：

耐受性试验：初步了解试验药物对人体的安全性情况，观察人体对试验药物的耐受及不良反应。

药代动力学试验：了解人体对试验药物的处置，即对试验药物的吸收、分布、代谢、消除等情况

（2）Ⅰ期临床试验

治疗作用初步评价阶段。其目的是初步评价药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性，也包括为III期临床试验研究设计和给药剂量方案的确定提供依据。

（3）Ⅰ期临床试验

治疗作用确证阶段。其目的是进一步验证药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性，评价利益与风险关系，最终为药物注册申请的审查提供充分的依据。试验一般应为具有足够样本量的随机盲法对照试验。

（4）IV期临床试验

IV期临床试验为新药上市后应用研究阶段。其目的是考察在广泛使用条件下的药物的疗效和不良反应，评价在普通或者特殊人群中使用的利益与风险关系以及改进给药剂量等。

（5）生物等效性试验

指用生物利用度研究的方法，以药代动力学参数为指标，比较同一种药物的相同或者不同剂型的制剂，在相同的试验条件下，其活性成份吸收程度和速度有无统计学差异的人体试验

二、I期临床试验的4W

2.1 是什么(Who)

I期临床试验是在动物药理毒理试验基本成功的基础上，首次应用在人体上，用来初步评价新药的人体耐受性和药代动力学试验。

2.2 为什么(Why)

I期临床试验主要目的是观察随人体给药剂量增加而出现副作用的情况，新药在人体药代动力学性质以及收集有效性的早期证据。通过I期临床试验，观察人体对新药的耐受程度、药代动力学和药效动力学，探索药物最大耐受剂量(Maximal Tolerable Dose，MTD)、剂量限制性毒性(Dose-Limiting Toxicity，DLT)，为制定接下来II、III期临床试验设计和给药方案提供依据。

2.3 做什么(What)

I期临床主要回答以下两个问题：Ⅰ药物的不良反应是什么；Ⅰ药物是如何被吸收代谢的。为回答以上问题，I期临床至少需要完成以下关键研究：

另外，I期临床也可以同步考察新药的人体药效学、食物影响、药物间相互作用等。

2.4 怎么做(How)

试验顺序：

通常依次进行耐受性单剂量试验、药动学单剂量试验、多剂量耐受性和药动学试验。对于采用患者进行的I期临床试验，人体耐受性试验和药动学试验可同步进行。

设计原理：

I期临床试验常采用开放、自身对照试验。但当主要不良反应缺乏客观指标或不宜判定不良反应与药物关系时，常采用随机盲法、安慰剂对照试验。

受试者：

多选用健康年轻的男性作为志愿者。但类似细胞毒药物等(如抗肿瘤药物)应采用患者作为受试者。

样本量：

一般为20-80名受试者。

三、临床试验风险控制

所有临床试验，都是以保护受试者权益为第一要务！受试者有权利随时终止临床试验！《药物临床试验质量管理规范》主要从以下几个方面，保护受试者权益。

（1）伦理委员会审批

整个临床试验的完成，不仅是研究者和受试者的工作，还包括伦理委员会。伦理委员会相当于受试者权益保护的监督机构，它主要是对研究者及申办者的资质、工作经验、受试者权益的保护以及试验方案的科学性进行审核；

（2）签署知情同意书

在受试者决定要参与临床试验之前，医生会评估受试者的病情或者身体状态是否适合参与临床试验，只有在受试者完全知情且同意的情况下，才能够签署知情同意书；

（3）自主原则

在参加临床试验的过程中，不论是由于出现了不良反应，或者是自身的其他原因。只要不再愿意继续进行临床试验，均可随时退出；

（4）医疗关注

新药临床试验过程中，为了便于研究者更好地了解和观察受试者身体的状况，受试者相比一般患者可能会得到更多来自研究者的密切关注。

四、参加药物临床试验可能的受益

（1）尝试使用一种新的药物，即有机会接受一种新的的药物治疗办法，该药物的疗效或安全性在理论上与已有药物可能相当，或该目标适应症领域尚无有效治疗手段。

（2）健康志愿者的健康会受到医生更加密切的关注，您会接到医生的电话回访，或者定期到医院接受随访。

（3）在研究期间您将接受较全面的体检，由特定医生对您的诊疗过程负责并进行一些有针对性的检验检查。

（4）您将获得适当的误工、交通及营养补助。