CRISPR的研究进展及应用

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• CRISPR与一系列相关蛋白、前导序列一起 ，能为原核生物提供对抗噬菌体等外源基 因的获得性免疫能力。 • CRISPR能够整合来自病毒的少量基因，像 疫苗一样发挥作用。细菌可以参考这一病 毒库来识别和攻击病毒入侵者。
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帮助细菌躲避哺乳动物的免疫系统， CRISPR基因关闭脂蛋白的合成。 • 抑制CRISPR系统能够使细菌在免疫系 统面前显形，这一发现有望加速相关 疫苗的研发。（四月十四、Nature）
二、How?
• 1.“CRISPR干扰”（基于Cas9的基因调控 方法） • 2.为原核生物提供对抗噬菌体等外源基因 的获得性免疫能力 • 3.帮助细菌躲避哺乳动物的免疫系统 • 4.重新编程细胞再生器官和组织
CRISPR干扰
• 基因组工程技术 • 研究人员将CRISPR用于基因表达序列特异 性调控的平台，研发出了一种基于Cas9的 基因调控方法。 • 当Cas9（缺失核酸内切酶活性）与一种导 向RNA共表达时候，会产生一种DNA识别复 合物，这种复合物能特异性干扰转录延伸 ，RNA聚合酶结合，或转录因子结合。
Байду номын сангаас
Thank you!
CRISPR
指导教师：乔丽娟 学生：周坤
目
录
一、What? 二、How? 三、Advantage!
一、What?
• 1、定义：CRISPR是“Clustered regularly inter spaced short palindromic repeats”（规律成簇 间隔短回文重复）的缩写，是一类广泛分布于细菌 和古菌基因组中的重复结构。 • 2、细菌的CRISPR系统包括蛋白编码基因，重复的 噬菌体DNA片段，相关的RNA和编码产生的蛋白（Ca s9）。
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• 利用CRISPR技术进行人多能干细胞基因组 编辑，重新编程细胞再生器官和组织。
该系统能利用靶向干扰外源DNA的crRNAs， 将调控真核生物和原核生物进程的各类小R NA分子连接在一起，从而创建出更简便更 安全的哺乳动物细胞（包括人类细胞）基 因组编辑新方法。
三、Advantage
• CRISPR比较于其它基因组工程技术， 比如锌指核酸酶 (ZFNs) 或TALENS（ 转录激活因子样效应物核酸酶） • 极大的优势：CRISPR更易于操作，也 具有更强的扩展性。 • 突出性能是由于Cas9蛋白能更高量的 表达。
CRISPR干扰系统
• RNA导向的DNA识别平台是基因组范围内基因表达 选择性抑制的一种简单的新方法。 • 借用了细菌的分子工具箱，利用了一种微生物用 以抵抗病毒的蛋白质，一种更精确关闭基因的方 法(癌症、疾病靶向治疗、使研究人员更多地了解 细胞的运作机制)
• RNA干扰技术CRISPR干扰可以同时沉默任意数量的 单个基因。此外，它能够更明确地发挥作用