3科研设计的基本原则与三要素

动物选择：动物的种类、品系、年龄、性别、窝别、 体重等。 受试动物对研究因素的敏感性；人和动物的种属差异 细胞：原代细胞和传代细胞
试验方法：体内试验（in vivo)：整体 体外试验（in vitro)：器官、组织、细胞、分子
条件：对研究因素敏感; 反应稳定; 依从性：研究对象按照研究设计方案接受相应措
随机化抽样 (sampling)：增加研究对象代表性 随机化分组 (Grouping )： 意义：增加可比性，
排除非研究因素的影响。 随机化是数据统计的前提条件
随机化抽样 (randomized sampling )
普查 目标人群
抽样
总体μ和ρ
代表性？
样本
？推 论
结果
调查实施
随机化抽样的方法
由外部施加于研究对象或研究对象本身具有的因素：
物理因素、化学因素、生物因素、
个体因素：年龄、性别、免疫与营养、遗传、社会因素等。
研究因素的数目：单因素和多因素
每个因素在量上表现的差别：二水平和多水平
单因素二水平
单因素多水平
多因素二水平
多因素多水平
研究因素的确定:根据研究目标 主要因素和非主要因素 研究因素和非研究因素
成组设计/配对或配伍设计
3.试验效应 (Effect)
➢ 是指研究因素作用于研究对象所引起的试验效应 或反应，通过具体指标反应
➢ 效应指标的客观性 ➢ 特异性：能准确研究因素的效应本质的指标 ➢ 灵敏性：指标能正确反映效应变化的最小数量或
最小水平 。 ➢ 精确度：包括精密度和准确度： ➢ 指标测定的标准化、观察时应避免偏性，可采用
研究因素的标准化： 研究因素在整个试验过程中始终保持一致，包
括研究因素的强度、频率、Biblioteka Baidu药时间和方法，测 量方法等。
如年龄、吸烟的调查
吸烟的标准
Never smokers were defined as subjects who had never smoked or had smoked fewer than 100 cigarettes in his or her lifetime. Former smokers reported a history of smoking but had stopped at least 1 year before being diagnosed with lung cancer (or 1 year before enrollment in the study, for control subjects). Current smokers were currently smoking or had stopped smoking less than 1 year before being diagnosed with lung cancer (or less than 1 year before enrollment in the study, for control subjects).
医学科研设计 基本原则与基本要素
朱益民 浙江大学医学院 流行病与卫生统计学系
一、医学研究的基本要素
研究因素(study factors）：处理因素、 暴露因素（exposures)
受试（观察）对象，即研究对象 (Subjects) 试验效应或观察指标 (effects)
1.研究因素或处理因素
机数字
预先确定选择研究对象 ➢ 把随机数字除以3余数
的方法
➢ 0 2 1 2 1 …… 1
根据随机数字选择研究 ➢ 余数是1作为研究对象
对象进行分组
常见人群研究的抽样方法：
单纯随机抽样 (simple random sampling) 系统抽样 （systematic sampling) 分层抽样 （stratified sampling) 整群抽样 （cluster sampling) 两级或多级抽样 （multistage sampling)
用随机数字法进行完全随机化分组
给每个对象编号 确定一个随机数字 预先确定选择方法 根据随机数字进行分组
盲法
二、科研设计的基本原则
➢ 随机化 (randomization) ➢ 设立对照 (control) ➢ 盲法观察 (blind observation) ➢ 重复的原则 (repeatability)
1. 随机化(randomization)
含义：使总体中的每一个对象都有相同机会被抽 中作为研究对象；以相同的机会被分配到各实验 组中。 非随意
施的合作程度
样本含量： 1.“越大越好”的局限性 2.样本含量太小导致检验效能（1-β）偏低
确定样本含量时应当具有的条件： 1.α水平：≤5％ 2. β水平：检验效能（1- β ）≥75％ 3. X，SD; P，Sp或预期的发病率、有效率（文
献、经验、预试验） 4. 研究方法和设计方法如病例对照/队列或实验；
抽签法 摸球法 投币法 随机数字法
随机数字表 （randomized digits)
用计算机产生随机数字 RAND ()和 INT ()函数 Int(rand())*100+1)
随机数字法抽样
将总体中的每个对象排 ➢ 1 2 3 4 5 …… 100
序、编号；
给每个对象确定一个随 ➢ 78 59 16 95 43 …… 55
吸烟史的调查
B1 你是否吸烟？ 1＝是
如回答是，B2 吸烟量
B3 开始吸烟的年龄
岁
B4 你是否曾戒烟： 1＝是
B5 扣除戒烟时间，总共吸烟
0＝否 支/天
0＝否 年
9＝不知道 9＝不知道
2. 研究对象 (subject)
人和动物 人的选择：确定目标人群（总体）的特征，选择有代表
性的研究对象（样本），建立入选标准和排除标准。
随机化分组 (randomized grouping)
意义：增加可比性，排除非研究因素的影响。 分类：
完全随机化分组 （complete randomization） 抽签法、随机数字法、随机排列表
区组随机化分组 （ blocked randomization） 分层随机化分组 （ stratified randomization） 整群随机化分组 （ cluster randomization）