新药上市申请临床评价指南
最新新药的临床前研究与评价
常用成年动物 2. 动物 年龄 幼年动物（发育、内分泌）
衰老动物，果蝇（抗衰老） 性别：雌雄不限，雌雄各半，单性别（热板法♀） 体重：与年龄有关，体重相近 种属：家兔和小鼠（不宜用于呼吸循环系统试验）
阿片类（猴犬兔中枢抑制；猫小鼠中枢兴奋） 品系：肿瘤试验（肝癌DBA/2；肺癌C57）
5．观察指标：与疾病密切相关的客观指标，记录准确，指 标特异性和灵敏性高，重现性好，尽量用定量或半定量指标。
6.剂量
文献资料查询
剂量 范围
试验摸索 按体表面积剂量呼应：成人剂量←→动物剂量 离体试验浓度 参考药动学有效浓度
由分布容积估算最大浓度
最大浓度=成人剂量/最小分布容积（15L）
=动物剂量 /（体重÷4）
合成检验 与筛选
花费10亿元美金
新药研发特点
❖ 投资高 ❖ 周期长 ❖ 风险高 ❖ 利润高 ❖ 竞争激烈
新药的临床前研究
1. 药学研究 2. 主要药效学研究 3. 安全性研究 4. 药动学研究
基础药动学研究
特殊毒性研究
全身毒性、局部毒性研究
有效性研究 质量标准、稳定性研究
药效学研究
制备工艺研究
新药发现、选题、设计处方
新药临床前安全性评价
新药临床前安全性评价
我不下地狱， 谁下地狱１
听说，辣椒吃多了也 会死人，到底吃多少 会死呢？我来试试吧， 不过别忘了追认我为
烈士呦！！
你们两个小家伙 怎么能代表我的 主人,我先吃上6
个月吧.
新药安全性评价的重要性
反应停:1956年上市, 治疗妊娠呕吐， 引起海豹畸形儿12000多人
新药临床前评价教程(药理与毒理学评价部分)
新药临床前评价教程(药理与毒理学评价部分)新药临床前评价是新药研发过程中非常重要的一环，其目的是通过对新药的药理和毒理学评价，全面了解新药的作用机制、药效和毒性，为后续临床试验和临床使用提供科学依据。
药理学评价主要包括药效学和药代动力学，而毒理学评价主要包括急性毒性、亚急性毒性、慢性毒性、生殖与发育毒性、肿瘤毒性、遗传毒性等内容。
下面将结合国内外的最新研究成果，详细介绍新药临床前药理与毒理学评价方法。
一、药理学评价1.药效学评价药效学评价是评价新药的药物作用机制和药效的重要手段。
常用的方法包括体内实验、体外实验、慢性实验、转基因动物实验等。
其中，转基因动物模型能够模拟人类疾病的发生过程，对评价新药的药效具有重要意义。
2.药代动力学评价药代动力学评价是评价新药在体内的吸收、分布、代谢和排泄过程，对指导新药的给药方案和药物浓度监测具有重要意义。
评价方法包括动物药代动力学实验、体外细胞实验、体外酶动力学实验等。
二、毒理学评价1.急性毒性评价急性毒性评价是评价新药在短期内对机体产生的毒性作用，常用的方法包括LD50实验、急性毒性试验、致死毒性试验等。
根据国家食品药品监督管理局的相关规定，LD50值是衡量急性毒性的重要指标，要求对新药进行急性毒性试验，确保其在临床应用过程中不会对患者产生严重的毒性作用。
2.亚急性毒性评价亚急性毒性评价是评价新药在较长时间内连续给药后对机体产生的毒性作用。
常用的方法包括亚急性毒性试验、体外毒性实验、饲料添加试验等。
通过对新药进行亚急性毒性评价，可以及时发现新药的潜在毒性作用，为后续临床试验提供重要依据。
3.慢性毒性评价慢性毒性评价是评价新药在长期连续给药后对机体产生的毒性作用。
常用的方法包括慢性毒性试验、长期持续给药试验、病理解剖分析等。
慢性毒性评价是确保新药在长期临床应用中不会对患者产生慢性毒性作用的重要手段。
4.生殖与发育毒性评价生殖与发育毒性评价是评价新药对生殖系统和胚胎发育的毒性作用。
医药行业的新药研发与临床试验指南
医药行业的新药研发与临床试验指南随着科技的不断进步和人们对健康需求的增加，医药行业的发展日趋迅猛。
新药的研发和临床试验成为医药企业关注的热点问题。
本文将从新药研发的基本流程、临床试验的重要性以及临床试验的指南等方面进行探讨。
一、新药研发的基本流程新药研发的过程需要经过多个环节，包括药物发现、药物设计、药物评价等。
首先是药物发现阶段，研究人员通过筛选分子库，挑选出具备治疗潜力的化合物。
其次是药物设计阶段，研究人员通过分子设计、化学合成等方法，对药物进行结构优化。
最后是药物评价阶段，研究人员对药物进行药理学、毒理学、代谢动力学等多方面的评估，确保其安全性和疗效。
二、临床试验的重要性临床试验是新药研发过程中不可或缺的环节，它是将药物从实验室转化为临床应用的桥梁。
临床试验能够评估药物的安全性和有效性，为药物的注册上市提供科学依据。
同时，临床试验还可以了解药物在人体内的代谢过程、药物相互作用以及适应症等信息，有助于指导合理用药。
三、临床试验的指南为了规范临床试验的开展，保证试验结果的可靠性和可比性，国内外都制定了临床试验的指南。
以下是一些常见的临床试验指南：1. 国际质量管理体系（Good Clinical Practice，简称GCP）：GCP 是临床试验的国际规范，确保试验的道德和科学性。
在试验过程中，研究人员要严格遵循GCP的要求，确保试验的可信性和可行性。
2. 拉斯克标准：拉斯克标准是一套专门针对药物临床试验设计和执行的指南，包括试验设计、试验参与者招募、试验过程管理、数据分析等方面的内容。
该标准旨在提高试验的可重复性和有效性。
3. 世界卫生组织（WHO）临床试验指南：世界卫生组织出版了一系列关于临床试验的指南，包括试验设计、试验伦理、试验数据管理等方面的内容。
这些指南为临床试验提供了全面的指导和参考。
除了以上提到的指南外，还有很多其他的指南适用于不同类型的临床试验。
研究人员在进行临床试验前，要详细了解相应的指南，确保试验的合规性和科学性。
新药I期临床试验申请技术指南(草案)
新药I 期临床试验申请技术指南(草案)国家食品药品监督管理总局（CFDA）2016年9月目录一、前言 (1)二、背景 (2)三、与药审中心沟通交流 (3)四、IND提交所需的特定信息 (4)（一）规定的表格 (4)（二）文件目录 (4)（三）介绍性说明和总体研究计划 (5)（四）研究者手册 (6)（五）方案 (8)（六）化学、生产和控制信息 (9)（七）药理毒理信息 (13)（八）研究药物既往在人体使用的经验 (16)（九）其他重要信息 (16)（十）相关信息 (17)五、提交信息 (17)六、IND过程和审评过程 (17)（一）临床试验暂停要求 (19)（二）IND修订 (20)七、申请人的其他责任 (21)（一）遵守法规伦理要求 (21)（二）监测正在进行的研究 (22)（三）研究药物的推销或付费 (22)（四）记录和报告 (22)（五）IND安全性报告 (22)（六）IND年度报告 (23)八、撤回、终止、暂停或者重新启动IND (24)附件 (26)附件1：药品注册临床试验申报资料信息表 (26)附件2：研究者声明表 (29)附件3: 化药Ⅰ期临床研究CMC资料表 (32)新药I期临床试验申请技术指南一、前言国家食品药品监督管理总局（CFDA）发布本技术指南旨在帮助新药研发申请人提交足够的临床试验研究申请（Investigational new drug，IND）材料，以提高新药研发与审评效率，并同时能保证药品的安全性、有效性和质量可控性。
本指导原则阐述了在中国将研究药品（包括已进行结构确证的治疗性生物工程类产品）开始用于人体研究时，所需要提供的数据。
将申报资料的要求按照新药不同的研究阶段加以分类，在满足向CFDA提供评估拟进行研究所需要数据的同时，建立对同一类别IND申报的统一标准，增加IND申报要求的透明度、标准化，减少模糊性和不一致性，将有助于缩短新药批准进入临床试验的时间。
本指导原则的目的是：（1）针对I期临床试验确保有充足的数据提交给监管机构，以评价拟进行的临床研究的安全性和可行性；（2）结合IND阶段的沟通交流制度，优化IND申报流程。
新药 期临床试验申请技术指南
附件新药I期临床试验申请技术指南一、前言为帮助新药注册申请人（药品企业、科研机构和科研人员）申请I期临床试验，提高新药研发与审评效率，保护受试者安全与权益，保证临床试验质量，特发布本技术指南。
本指南阐述了新药在我国开展首次临床试验时需要向国家食品药品监督管理总局药品审评中心（以下简称药审中心）提供的信息。
本指南的目的是：明确新药I期临床试验的技术要求，提高I 期临床试验申报资料的质量；通过规范I期临床试验资料的数据要求，缩短新药研发周期，加快新药上市进程。
本指南适用于创新药和改良型新药，包括化学药品和治疗用生物制品（细胞和基因治疗产品除外）。
二、咨询与沟通交流如果申请人在研发及申请临床试验过程中有疑问，可通过药审中心网站查询相关指导原则，也可以按照相关规范通过药审中心网站“申请人之窗”就相关问题进行咨询。
递交新药临床试验申请前，申请人可按照《药物研发与技术审评沟通交流管理办法》所规定的方法与工作程序，申请与药审中心召开临床试验申请前会议。
申请人与药审中心间的沟通有助于提高临床试验申请的质量，加快后续研究与审评的进程。
三、I期临床试验申请的技术要求（一）资料格式及内容I期临床试验申请的申报资料应以纸质资料和电子资料方式提交，电子资料可以CD的形式送交。
格式和内容可参照研究人用药品注册技术要求国际协调会（ICH）通用技术文件（CTD）的要求整理提交。
（二）介绍性说明和总体研究计划介绍性说明应包括新药的名称、所有的活性成分、药理作用类别、结构式（如果已知）、剂型、制剂处方、给药途径、临床试验目的等。
如果有所研究药物用于临床的经验，应提供简短概述，包括在其他国家的研究和上市的经验；若没有，标题下写“无”。
总体研究计划应总结申请临床试验方案的设计依据，主要为拟定的适应症、受试者人群、受试者数量、给药方案（剂量、给药间隔、给药持续时间等）、药物安全性评价方法、风险控制计划等，根据已有信息预期的任何安全性（重要的已确定风险、重要的潜在风险、重要的缺失的资料等）的风险论证。
新药申报与审评
申请临床试验
向国家药品监管部门提交申请， 获得批准后进行临床试验。
申请上市
完成临床试验后，向国家药品 监管部门提交申请，获得批准 后可上市销售。
申报资料要求
药学研究资料
包括药物的合成路线、剂型、处方、工艺等 研究资料。
药效学研究资料
包括药物的活性成分、作用机制、药效学等 方面的研究资料。
药代动力学研究资料
总结词
对已经上市的药物进行持续的安全性监测和 评估。
详细描述
新药上市后，需要对其进行持续的安全性监 测和评估。这一阶段主要通过收集和分析药 物在使用过程中的不良事件和不良反应数据 ，以及开展流行病学调查和药物警戒等活动 ，以全面了解药物的疗效和安全性。上市后 安全性监测有助于及时发现和处理药物的潜
在风险和不良反应，保障公众用药安全。
确定是否符合法规要求
对新药的研发过程、安全性、质量控制等方面进行合规性审查。
现场核查
现场检查研发和生产设施
01
对申报新药的研发和生产设施进行实地检查，确保设施符合相
关法规要求。
核实实验数据真实性
02
对申报资料中的实验数据进行现场核实，确保数据的真实性和
可靠性。
评估质量管理体系
03
对新药的质量管理体系进行评估，确保管理体系的有效性和合
求。
03
新药安全性评价
临床前安全性评价
总结词
评估药物在实验条件下对动物和细胞等模型的安全性。
详细描述
在药物研发的早期阶段，需要对新药进行临床前安全性评价，包括急性毒性、长期毒性、生殖毒性、致突变和致 癌性等试验，以评估药物在实验条件下对动物和细胞等模型的安全性。这些试验旨在发现药物的潜在风险和不良 反应，为后续的临床试验提供依据。
新药上市前临床试验安全性数据的分析与评价
４６４
中国临床药理学杂志
第２５卷第５期２００９年９月（总第１２ｌ期）
ＧＣＰ中的临床试验方案、研究者职责、申办者（注册申请人）职 责、监查员的职责、记录与报告等章节，都包含对安全性数据收集和 管理（即药物不良反应监测）的具体要求，由此可见对药物安全性评 价的要求，贯穿整个ＧＣＰ的实施中。 １．２药物上市前不良反应监测的特点
药物不良反应监测的特点有以下５种：①在新药临床试验期问， 因用药单一并用于特定目标人群和针对惟一的适应证，对于出现的 不良事件较好归因。②药物不良反应定义有所不同，上市前临床研 究中，由于正在进行研究的试验药物的用药剂量、疗效等均未完全确 定，因此，任何剂量下出现的与药物有关的、有害的且非期望的反应， 都应当视为药物不良反应，这与世界卫生组织（ＷＨＯ）对于上市后药 物不良反应的定义有一定的差异。③上市前临床试验中的不良反 应／不良事件（ＡＤＲ／ＡＥ）报告，均来自有目的、明确的前瞻性临床研 究，这使得ＡＤＲ／ＡＥ关联性评价较上市后易于判断。④上市前临床 试验中，更强调对个例严重且非预期不良反应的快速报告和评价。
根据以往的经验，在临床开发计划的实施中通过 正确评价，通常就可以发现新药是否具有以上这些特 性。虽然ＦＤＡ认为，在所有的新药申请中，要解决这 些方面的问题是非常重要的；但妥善解决所有这些问 题，也不一定都要获取额外的数据，或者进行专门的 研究，但对于心脏ＱＴ／ＱＴｃ间期这些问题，一般建议均 需进行专门的临床前和临床研究，详见ＩＣＨ Ｅ１４中的 国际技术要求。刊（非抗心律失常药物致ＱＴ／ＱＴｃ间期 延长及潜在致心律失常作用的临床评价）。
文解政策：临床急需境外新药审评审批工作程序之一
文解政策：临床急需境外新药审评审批工作程序之一随着全球化的发展，国际间的交流日益频繁，许多新药也跨越国界进入了中国市场。
为了确保进口新药的质量和安全性，中国国家药品监管部门制定了一系列审评审批工作程序。
其中，临床急需境外新药审评审批工作程序是其中的一项重要制度。
本文将从以下几方面分析这一政策。
一、政策背景在某些疾病的治疗中，传统药物已经无法满足病人的需求，甚至可能对病人的生命安全造成威胁。
针对这种情况，国家药品监管部门规定了临床急需境外新药审评审批工作程序，旨在尽快将符合条件的进口新药引入中国市场，提供更好的治疗选择。
二、申请条件临床急需境外新药审评审批的申请条件如下：1、该药品能够治疗当前无法满足需求或没有适当治疗措施的病症；2、将该药品引入中国市场的益处大于风险；3、有充足的国际临床数据证明了其安全性和有效性；4、该药品在境外已经获得了批准并销售；5、符合中国国家药品监管部门规定的其他标准。
三、审核流程临床急需境外新药审评审批的审核流程如下：1、需要申请进口的药品生产厂商需要向国家药品监管部门提交相应的申请材料；2、国家药品监管部门按照受理标准，对申请进行初审；3、初审合格后，需要进一步审核该药品的临床急需性、安全性和有效性等方面的数据，同时进行补充的临床试验；4、审核通过后，申请人可以根据国家药品监管部门的规定，申请进口该药品；5、申请人需要履行相应的申请手续，包括药品进口许可证的申请等。
四、政策的意义临床急需境外新药审评审批制度的实施，对中国的医药市场和广大患者都具有重要意义。
首先，该制度可以为病人提供更为全面的治疗选择，提高治疗效果。
其次，该制度可以促进国内外医药科研领域的交流和合作，推动国际医学发展。
最后，可以促进中国的医药市场的进一步开放和规范化，在充满竞争和创新的环境中发展壮大。
五、政策的挑战尽管临床急需境外新药审评审批制度具有积极意义，但也面临一些挑战。
首先，审核过程需要花费大量人力和物力，同时也需要具备高水平的医药专业人才，存在成本高、审核时间长等问题。
中药新药临床试验设计与评价技术指南
中药新药临床试验设计与评价技术指南下载提示：该文档是本店铺精心编制而成的，希望大家下载后，能够帮助大家解决实际问题。
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在中药新药研发过程中，临床试验是评估药物安全性和有效性的重要步骤。
新药I期临床试验申请技术指南
新药I期临床试验申请技术指南一、背景与目的：新药I期临床试验是新药研发的第一个阶段，目的是评估药物的药代动力学特性、药效学特性和耐受性，以确定药物的合理剂量和给药方案，并初步评估其治疗效果和安全性。
本技术指南旨在提供新药I期临床试验申请的相关技术要求和指导。
二、申请材料：1.临床试验药物信息：包括药物的命名、化学结构、物理化学性质、质量规格等；2.临床试验计划书：详细描述试验设计、纳入标准、排除标准、剂量选择、给药方案、随访计划等；3.试验药物处方信息：根据相关法规和规定提供试验药物的处方格式，包括药物名称、规格、用法、用量等；4.试验药物生产、质量控制和储存情况：提供药物的生产过程、质量控制标准和方法，以及药物的储存条件和期限；5.试验计划实施能力：提供研究者团队的相关资格证明和研究设施的评估报告；6.试验受试者招募和知情同意：提供试验受试者招募计划和知情同意书的样本；7.预期试验结果和安全性评价：提供预期试验结果和安全性的评价，包括预计的不良事件和副作用，并提供监测和报告计划。
三、技术要求：1.试验设计：明确试验的目标、纳入和排除标准、随机方法、对照组设计等，确保试验结果的可靠性和可比性；2.试验药物剂量选择和给药方案：根据预期的药效学特性和药代动力学特性，选择合适的剂量范围和给药途径，并制定详细的给药方案；3.试验受试者安全保障：确保参与试验的受试者的安全和福利，包括对不良事件的监测和评估，以及适时的疾病治疗；4.试验过程控制：确保试验过程的准确性和可追溯性，包括试验药物使用记录、试验数据的收集和管理，以及试验所需设备和设施的质量控制；5.试验结果分析和解释：对试验结果进行合理的统计分析和解释，确保结果的真实可靠性和科学性；6.试验报告和沟通：根据临床试验的相关法规和规定编写试验报告，并与相关部门和机构进行有效的沟通，诚信地提交试验结果和相关数据。
四、其他注意事项：1.临床试验应遵守当地和国际相关法规和伦理准则，确保试验的科学性、伦理性和安全性；2.临床试验应严格保护试验受试者的隐私和个人信息，确保试验过程的合法性和合规性；3.临床试验应进行充分的试验前准备工作，包括研究者的培训和试验设施的准备；4.临床试验的相关数据应进行严格的质量控制和管理，确保数据的准确性和可靠性；5.临床试验应建立有效的监管和审核机制，确保试验过程和结果的合规性和安全性；6.相关研究机构和人员应具备相关的执业资质和研究能力，确保试验的科学性和可靠性；7.临床试验结果应及时向相关部门和机构进行报告和沟通，确保试验结果的公正和透明。
新药临床试验申请评价基础考虑
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新药临床试验申请评价基础考虑
IND是一个数据产生的过程
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新药临床试验申请评价基础考虑
IND过程中的失败率
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新药临床试验申请评价基础考虑
IND失败原因
10家大型PhRMA制药公司
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新药临床试验申请评价基础考虑
IND中的Stakeholder
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新药临床试验申请评价基础考虑
决策的结果-支持
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新药临床试验申请评价基础考虑
决策的结果—不支持
• 缺乏必要条件和/或缺乏充分条件 • 安全性信号是否过大过强（安全窗过窄、严重事件） • 有效性证据不足 • 药物代谢行为不理想或没有研究清楚 • 受试者可能会被置于无法合理解释且无法避免的风险 • 研究设计与预先目的不符 • 研究者手册信息非常不完整、错误信息、或存在误导
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新药临床试验申请评价基础考虑
评价中的考虑要点
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新药临床试验申请评价基础考虑
研发目标
首先考虑临床定位： •涉及的临床治疗领域：疾病及目标治疗人群 •适应症特点：病因、病生理、流行病学、预后
•治疗现状：诊断标准和国内外治疗指南，应阐述当前
主要类型及代表品种、现有治疗的不足 •评估潜在的未被满足的临床需求强度
持药物上市的关键性研究；确证药物对目标适应症患 及安全性；为评价总体的风险效益关系提供依据；为 提供所需要的信息
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新药临床试验申请评价基础考虑
研究人群
应具有代表性： •不同年龄、性别、合并不同疾病、合并使用其他药物
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新药临床试验申请评价基础考虑
临床新药申请流程
临床新药申请流程一、基本流程1、申请者向国家食品药品监督管理局递交申请，并提交以下材料：（1）临床试验申请表；（2）药物的临床前研究资料，包括处方组成、制备工艺、质量标准、药理及毒理试验结果、已完成的临床试验总结和其他安全性和有效性试验结果等；（3）申请生产现场检查所需要的有关文件、资料；（4）生产现场检查申请表。
2、国家食品药品监督管理局收到申请后，进行形式审查，决定是否受理。
3、申请被受理后，国家食品药品监督管理局在3日内通知申请者，并组织临床试验技术审评委员会进行技术审评。
4、临床试验技术审评委员会根据有关法规和规定，对申请进行技术审评，提出是否批准上市的建议。
5、国家食品药品监督管理局根据临床试验技术审评委员会的建议，决定是否批准上市。
6、被批准的申请者，应当按照批准的处方和生产工艺组织生产，并进行生产现场检查。
7、生产现场检查通过后，国家食品药品监督管理局对申请者提交的注册申报资料进行审核，审核通过后，颁发药品注册证书。
二、注意事项1、申请者应当按照国家食品药品监督管理局的要求提交真实、完整的申请材料。
2、临床试验申请应当在药物临床试验批准后进行。
3、临床试验技术审评委员会应当按照有关法规和规定对申请进行技术审评。
新药临床试验申请评价基本考虑引言新药临床试验是药物研发的重要阶段，对于评估药物的安全性、有效性及优化治疗方案具有至关重要的作用。
本文旨在探讨新药临床试验申请评价的基本考虑，以确保试验的顺利进行和结果的可靠性。
药物信息在申请临床试验时，需要提供有关试验药物的详细信息，包括药物名称、成分、适应症、给药途径、剂量范围等。
此外，还应对药物的研发背景、药理作用、作用机制、前期研究结果等进行详细阐述，以便对药物的安全性和有效性进行全面评估。
申请目的申请新药临床试验的目的是为了评估药物在人体内的安全性和有效性，为制定合理的治疗方案提供科学依据。
在本次申请中，我们需要明确试验的具体内容和研究计划，包括试验设计、纳入标准、观察指标、数据收集与分析等。
新药临床评价
GCP
GCP的目的： 保证药物临床试验过程规范，结果科学可 靠 保护受试者的权益并保障其安全 GCP宗旨：在保护受试者权益的前提下获 得科学、真实、完整、准确的试验数据
第23页/共80页
GCP-2003
临床试验前的准备与必要要求
选择临床试验方法必须符合科学和伦理要求
---- 标准
申办者提供临床前资料必须符合进行相应各期临床试验 的要求，……资料，临床试验药物的制备，应当符合《 品生产质量管理规范》
第34页/共80页
原始资料
指与试验相关的原始数据被第一次记录的文件 1. CRF(这种直接记录的方法须在试验方案中注明) 2. 试验专用的病例本 3. 患者病历 4. 输入计算机的数据 5. 实验室报告 6. 检查仪器自动打印的图表等等 7. 记录有试验数据的一个小纸片
第35页/共80页
管理者
涉及人员
新药临床试验的目的
通过人体试验 确定药物实际应用价值 证实药物使用的安全性 明确药物使用的方式 制定药物的使用方案 发现药物新的用途 打破人们原有的认识限度 为人类防病治病提供“武器”
第9页/共80页
药物临床试验
药物临床试验（包括 生物等效性试验）， 必须经过国家食品药 品监督管理局批准 必须执行《药物临床 试验质量管理规范》 药品监督管理部门应 当对批准的临床试验 进行监督检查。
--- 试验药物的要求
机构设施、条件满足安全有效地进行药物临床试验的要 求。所有研究者都应具备承担该临床试验的资格、专业 特长和能力，并经过培训。（经过GCP培训）
第24页/共80页
——培训内容的调整、要求
GCP ——关于科学性
进行药物临床试验必须有充分的科学依 据… … 选择临床试验方法必须符合科 学和伦理要求
新药临床试验申请评价基础考虑(23-37)共46页文档
• 商业IDN：以注册为目的，可区分Ⅰ/Ⅱ/Ⅲ期或探索性/正确性 • 非商业IND：不以注册为目的，多由研究者发起，难以界定探索
性/确定性
IND是一个数据产生的过程
IND过程中的失败率
IND失败原因
10家大型PhRMA制药公司
IND中的Stakeholder
• Sponsor
• 熟悉政策管理法规和实施细则，了解临床试验指南。保证临床试验符合法规 • 向所有临床试验参与者报告任何安全性信息或足以影响临床试验继续进行的事先未预期到的危险 • 保存临床试验有关的记录及报告，控制被试药物的 发放。对临床试验过程中实施质量控制和质量保证 • 对试验结果数据处理和统计分析，注册申请、申报资料的准备 • 部分责任可转移给CRO
-基于风险的评价模式（cont）
CDE近年在IND审评中加强关注的内容：
临床试验方案中是否有足够的风险控制措施
• 针对已知潜在风险：（1）监测程序是否完善，能否有效暴露并能识别出安全性信号，是否有不能接受的系统风险。（2）临床
试验方案是否基于风险分析制定了必要的风险控制手段。（3）是否有对风险控制手段评估改进的机制。
定量药理学涉及的模型
• 药物动力学模型 • 药效动力学模型 • 药效动力学-生物标志物-临床疗效街接模型 • 疾病发展模型 • 患者的人口统计数据模型 • 取样时间和给药时间差异模型 • 个体间和个体内差异模型 • 目标药物及其相关化合物或者对应药物的药物模型
非临床基础研究
• 作用机制研究、业界认可、与疾病发病机制相符 • 体内外药效学研究，动物模型与人体相关性 • 毒理研究药物暴露量，观察时间、指标
IND审评模式
基于风险和科学的评价模式 （cont)
风险控制贯穿IND审评全过程 风险控制的内容： • 风险点：CMC，作用机制，药代动力学，药效学，毒理学，临床
新药上市前后的临床医学评估与验证
03
在个体化用药的实践与探索中，需要加强临床研究，建立 完善的数据库和信息系统，以支持个体化用药方案的制定 和实施。同时，还需要加强医生和患者之间的沟通与协作 ，以提高个体化用药方案的接受度和实施效果。
THANKS.
药物联合使用的效果评估
药物联合使用是提高治疗效果和 减少副作用的有效方法。在临床 医学评估与验证中，需要评估新 药与其他药物联合使用的效果， 以确定最佳的联合治疗方案。
联合使用药物时，需要考虑药物 之间的相互作用，如协同作用、 相加作用或拮抗作用等。通过评 估药物的疗效、安全性、耐受性 以及相互作用等方面，可以确定 最佳的联合用药方案。
根据成本效益分析结果，撰写药物经济学评价报告 ，为药品定价、医保报销等决策提供科学依据。
药物经济学研究合作
与相关机构合作开展药物经济学研究，推动 新药在临床实践中的合理使用和资源优化配 置。
新药临床医学评估
04
ห้องสมุดไป่ตู้
与验证的挑战与展
望
评估方法的局限性
传统评估方法
传统的临床医学评估方法主要基于临 床试验和观察数据，但这些方法可能 存在样本量不足、试验设计不合理等 问题。
国家药品监督管理部门 负责对临床试验的监管
。
伦理审查
确保临床试验符合伦理 原则，保障受试者的权
益和安全。
知情同意
确保受试者充分了解临 床试验的目的、风险和
权益，自愿参加。
数据监管与报告
确保临床试验数据的真 实、完整、可靠，及时
报告不良事件。
临床试验的结果分析
统计分析
采用适当的统计分析方法，评估新药的疗效、安 全性和药代动力学特性。
降低风险
临床前研究有助于降低药 物在临床试验中失败的风 险，减少资源浪费。
新药I期临床试验申请技术指南
附件新药I期临床试验申请技术指南一、前言为帮助新药注册申请人（药品企业、科研机构和科研人员）申请I期临床试验，提高新药研发与审评效率，保护受试者安全与权益，保证临床试验质量，特发布本技术指南。
本指南阐述了新药在我国开展首次临床试验时需要向国家食品药品监督管理总局药品审评中心（以下简称药审中心）提供的信息。
本指南的目的是：明确新药I期临床试验的技术要求，提高I 期临床试验申报资料的质量；通过规范I期临床试验资料的数据要求，缩短新药研发周期，加快新药上市进程。
本指南适用于创新药和改良型新药，包括化学药品和治疗用生物制品（细胞和基因治疗产品除外）。
二、咨询与沟通交流如果申请人在研发及申请临床试验过程中有疑问，可通过药审中心网站查询相关指导原则，也可以按照相关规范通过药审中心网站“申请人之窗”就相关问题进行咨询。
递交新药临床试验申请前，申请人可按照《药物研发与技术审评沟通交流管理办法》所规定的方法与工作程序，申请与药审中心召开临床试验申请前会议。
— 1 ——申请人与药审中心间的沟通有助于提高临床试验申请的质量，加快后续研究与审评的进程。
三、I期临床试验申请的技术要求（一）资料格式及内容I期临床试验申请的申报资料应以纸质资料和电子资料方式提交，电子资料可以CD的形式送交。
格式和内容可参照研究人用药品注册技术要求国际协调会（ICH）通用技术文件（CTD）的要求整理提交。
（二）介绍性说明和总体研究计划介绍性说明应包括新药的名称、所有的活性成分、药理作用类别、结构式（如果已知）、剂型、制剂处方、给药途径、临床试验目的等。
如果有所研究药物用于临床的经验，应提供简短概述，包括在其他国家的研究和上市的经验；若没有，标题下写“无”。
总体研究计划应总结申请临床试验方案的设计依据，主要为拟定的适应症、受试者人群、受试者数量、给药方案（剂量、给药间隔、给药持续时间等）、药物安全性评价方法、风险控制计划等，根据已有信息预期的任何安全性（重要的已确定风险、重要的潜在风险、重要的缺失的资料等）的风险论证。
新药I期临床试验申请技术指南20240930
新药I期临床试验申请技术指南20240930一、引言新药研发是保障人民健康的重要工作，I期临床试验是新药研发过程中的重要环节。
为了规范和指导I期临床试验申请工作，制定本技术指南。
二、I期临床试验概述1.I期临床试验是新药研发的第一阶段，目的是评估新药的安全性和耐受性。
2.I期临床试验的实施必须符合伦理要求，并严格遵守药物管理法律法规。
三、I期临床试验申请材料准备1.申请人需在申请I期临床试验前，详细了解试验药物的性质、已有的非临床试验结果以及人体试验的风险与益处。
2.申请材料包括新药临床试验申请报告和新药质量状况报告等。
四、试验设计与方法1.I期临床试验的设计应遵循国际通行的原则和规范，如随机对照、安慰剂对照等。
2.试验目标人群应根据药物特性及预计的治疗效果确定，且应确保试验人员的知情同意。
3.试验的安全与监测计划应根据试验药物的特性和已知的不良反应确定，包括实施严格的不良事件报告和监测。
五、试验干预措施和测量指标1.试验干预措施应明确，包括药物剂量、给药途径等。
2.测量指标应与试验目的相符，可包括生化指标、疗效评价指标等。
六、试验计划执行1.试验应在专业的医疗机构或研究机构进行，试验人员应具备相关资质和技术。
2.试验期间应对试验人员进行核查和培训，以确保试验的严谨性和准确性。
七、试验风险与安全措施1.试验主体应提前评估试验人员可能面临的风险，并提供相关的安全措施。
2.在试验期间，应有专业的安全监测团队负责试验人员的安全监测和风险评估。
八、数据统计与分析1.试验数据的收集应遵循规定的流程和标准，确保数据的完整性和准确性。
2.数据的统计与分析应由专业的统计学家进行，遵循规定的统计学原则。
九、I期临床试验结果报告1.I期临床试验结果报告应提供详细的数据和分析结果，以及结论和讨论部分。
2.报告应完整、准确地反映试验结果，不得歪曲或隐瞒试验结果。
十、总结与展望本技术指南的制定旨在规范和指导新药I期临床试验申请工作，并为保障人民的健康提供科学依据。
新药临床申请技术审评流程图及说明
新药临床申请技术审评流程图及说明新药临床申请技术审评是指针对新药研发企业提交的新药临床试验申请材料进行技术审查和评估。
审评的主要目的是评价新药的安全性、有效性和合理性，并确定是否符合上市注册要求。
下面是新药临床申请技术审评的流程图及详细说明。
流程图：1.申请提交：新药研发企业将临床试验申请材料提交给相关药品监管部门。
2.初审：药品监管部门对申请材料进行初步审查，确认材料是否齐全、符合法规要求。
3.受理：药品监管部门确认符合要求的申请材料，并颁发受理通知书。
4.技术审查：药品监管部门指派专家进行技术审查，评估新药的质量、有效性、安全性等方面的数据。
5.专家会议：独立的专家团队就新药的技术审评结果进行讨论和评估。
6.缺陷通知：如果审评中存在不符合要求或需要补充材料的情况，药品监管部门向申请人发出缺陷通知，并要求补充或修正材料。
7.补正材料：申请人根据缺陷通知要求，补充或修正相关材料。
8.二次审查：药品监管部门对补正后的材料进行二次审查。
9.复审：药品监管部门组织复审专家对新药的技术审评结果进行终审。
10.审评报告：药品监管部门形成审评报告，并将结果告知申请人。
11.上市注册：如果审评结果符合上市注册要求，药品监管部门颁发准入证书，允许新药上市。
详细说明：1.申请提交：新药研发企业向药品监管部门提交新药临床试验申请材料，包括药物化学、制剂工艺、药理毒理、临床试验等方面的数据。
2.初审：药品监管部门对申请材料进行初步审查，确认材料是否齐全、符合法规要求。
如果申请材料不完整或不符合要求，药品监管部门将要求申请人进行补充或修正。
3.受理：药品监管部门确认符合要求的申请材料，并颁发受理通知书。
受理后，新药临床申请正式开始。
4.技术审查：药品监管部门指派专家进行技术审查，评估新药的质量、有效性、安全性等方面的数据。
专家会通过阅读申请材料、讨论研究结果、与申请人交流等方式进行审查评估。
5.专家会议：专家团队就新药的技术审评结果进行讨论和评估。
新药药效评价临床试验规范
新药药效评价临床试验规范随着科技的发展和医学的进步，新药研发成为推动医药行业发展的重要动力。
在新药研发过程中，药效评价临床试验是必不可少的环节之一。
本文将针对新药药效评价临床试验的规范进行详细的介绍和分析。
药效评价临床试验是指通过系统观察和分析，评估一种新药在人体内的活性和效果以及可靠性和安全性的试验。
这是一个复杂而严谨的过程，需要严格遵循一系列规范以保证试验的准确性和可靠性。
首先，在新药研发的初期阶段，需要进行非临床试验来评估药物的活性、毒理学和安全性方面的特点。
这些试验通常在实验动物身上进行，以评估药物的活性和潜在的毒副作用。
必须确保在进行非临床试验时，遵循国家和国际相关法律法规的要求，确保动物的福利和权益得到保护。
接下来，通过第一阶段的临床试验来评估新药在人体内的活性和安全性。
这些试验通常在健康志愿者身上进行，以得到初始的药物代谢动力学（PK）和药效动力学（PD）数据，并确定药物的适应症和剂量。
在进行第一阶段临床试验时，必须确保试验方案的科学性和伦理性，充分保护受试者的权益和安全。
进入第二阶段的临床试验时，需要在患者身上进一步评估新药的疗效和安全性。
这些试验通常包括大样本、多中心试验，以确保样本的代表性和试验的可靠性。
在进行第二阶段临床试验时，必须严格遵守伦理审查的程序，保障患者的隐私和安全，并确保研究数据的完整和准确。
最后，进入第三阶段的临床试验时，需要在更大范围内的患者群体中进一步评估新药的有效性、安全性和适用性。
这些试验通常是随机对照试验，以与现有的标准治疗进行比较。
在进行第三阶段临床试验时，必须采取措施确保试验的随机性和盲法的执行，避免偏倚产生，并确保试验结果的可靠性和真实性。
另外，临床试验过程中还需要严格遵循伦理原则和人体试验的伦理指导原则，如知情同意和机密保护等。
同时，还需要考虑特殊人群的保护，如儿童、孕妇和老年人等。
在新药药效评价临床试验中，数据的收集和分析是至关重要的。
需要建立完善的数据管理系统，确保数据的准确、完整和安全。
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本新药上市申请临床评价指南，旨在为评价首个在中国注册上市的新处方药提供一个模板化的科学指导。
本模板是结构化的。
它把新药上市所必须开展的有效性、安全性评价的循证逻辑链加以结构化，并在各部分的导语中把各个结构单元采集、分析数据和相关信息的要求以及相关的关系加以明确。
同时，指南对评价中所使用的相关术语和标准的定义也提出了明确的要求。
本模板是在参考了ICH的相关指南和欧美有关评价机构的临床审评指南后撰写的。
申请人可以按照ICH的CTD文档的要求提供相关的临床研究资料。
了解并理解这一模板，有助于申请人理解评价机构在分析、采信申请人所提供的临床研究数据和资料时，所遵循的评价逻辑。
对于临床研究者和其他从事临床研究的人员而言，了解这一模板对于设计某一临床研究方案、系统地构建或完善某一新药的临床开发路径也是有益的。
本模板对于评价机构的临床审评遵循质量、效率、清晰、一致、透明和可预见的《审评质量管理规范》（Good Review Practice）是十分重要的。
新药的临床研发与评价是一个十分复杂的系统。
对这一复杂的系统，必须有伦理的要求、科学条件的定义、相关专业的要求及逻辑结构的限定，才能克服临床研发进程中出现的偏倚，规避以个体化经验去理解和评价药物的有效性、安全性的风险。
本模板是结构化的。
它提供了不同疾病领域在探索其未被满足的临床需求时所遵循的共同原则。
各疾病领域可保留模版适度的灵活性，为拓展和完善与适应症匹配的临床评价模板和/或要点提供了空间。
本模板对评价中所使用的数据源提出了要求。
由于临床研究的全球化以及研究进程中分布的不均衡，全面、科学、准确地分析评估不同的数据源对审评提出了更高的要求。
临床审评的学习、培训与实践，应建立在本模板以及其所约定内容的概念、方法的准确理解和掌握之上。
目录
1基本原则及注意事项 (5)
1.1临床审评的目的和原则 (5)
1.2审评策略 (5)
1.3定义 (6)
1.4格式 (6)
1.5术语 (6)
1.6安全性和有效性评价标准（对于申报适应症） (7)
1.7联合审评（适用于有多位临床审评者的情况） (7)
2综述 (7)
3申报背景信息 (8)
3.1适应症及目标人群的流行病学 (8)
3.2申报适应症的现有治疗方法及未被满足的临床需求 (8)
3.3产品信息 (8)
3.4相同活性成份药物在国内使用情况 (9)
3.5应注意的与其它相关药物相关的重要问题 (9)
3.6注册监管信息 (9)
3.7其它相关背景信息 (9)
4伦理和临床试验规范 (10)
4.1申报材料质量及完整性 (10)
4.2遵守临床试验规范 (10)
4.3现场检查 (11)
4.4财务披露 (11)
4.5遵守其它法律法规（如相关） (11)
5数据源 (11)
5.1临床试验/研究总结（表格） (12)
5.2单个临床试验/研究的讨论 (12)
6其它学科的与安全性和有效性相关的重要问题 (13)
6.1化学原料、生产方法、控制方法（CMC） (14)
6.2临床微生物学 (14)
6.3非临床药理学和毒理学 (14)
6.4临床药理学 (14)
6.4.1临床药理学总结 (14)
6.4.2作用机制 (14)
6.4.3药效学 (15)
6.4.4药代学 (15)
7有效性评价 (15)
7.1有效性概述 (16)
7.2适应症 (17)
7.3疗效数据分析 (17)
7.3.1方法 (17)
7.3.2人口统计学 (17)
7.3.3病人（受试者）处置 (17)
7.3.4主要终点分析 (18)
7.3.5次要终点分析 (19)
7.3.6其它研究终点分析 (19)
7.3.7亚组人群分析 (19)
7.3.8与推荐剂量相关的临床信息分析 (20)
7.3.9疗效持续性和/或耐受性 (20)
7.3.10其他有效性问题和分析 (21)
8安全性评价 (21)
8.1安全性概述 (21)
8.2分析方法 (22)
8.2.1对安全性分析的数据源的评估 (23)
8.2.2单独临床试验/研究中获得的安全性数据 (23)
8.2.3汇总安全性数据 (24)
8.2.4不良事件的分类 (24)
8.3安全评价的充分性 (25)
8.3.1药物暴露的总体程度 (25)
8.3.2在推荐的暴露剂量和周期下目标人群的人口统计学特征 (26)
8.3.3评价同类相似药物潜在的不良事件 (26)
8.4主要的安全性结果 (27)
8.4.1死亡 (28)
8.4.2严重不良事件 (29)
8.4.3重要不良事件 (30)
8.4.4脱落/ 或停药 (30)
8.4.5与申报药物相关的主要安全性问题 (32)
8.5其他安全性问题 (32)
8.5.1常见不良事件 (32)
8.5.2少见不良事件 (33)
8.5.3实验室发现 (33)
8.5.4生命体征和心电图（ECGs）异常 (35)
8.5.5药物诱导肝损伤 (35)
8.6其它安全性问题 (35)
8.6.1免疫原性 (36)
8.6.2剂量依赖性 (36)
8.6.3时间依赖性 (36)
8.6.4药物相互作用 (37)
8.7其他安全性关注 (38)
9上市后经验（如果有的话） (38)
10风险及获益评价 (39)
11说明书 (40)
12审评结论及处理建议 (40)
13附录 (40)
1基本原则及注意事项
1.1临床审评的目的和原则
临床审评的目的是获得与当前医学理论模式相一致的、针对上市新药的系统性、整体性、客观性的数据和信息，这些数据和信息被分别用来描述新药的有效性、安全性以及控制使用风险的措施，并最终用于获益/风险评估和决策。
这些数据和信息一般是以药品说明书等专业文件加以承载的。
为达成这一目的，新药上市的临床审评必须基于以下6个重要原则并依此付诸实施：
1.质量：药品审评应始终以当下最高标准加以实施。
为了不断提高药品审评的质量，
药品审评中心（CDE）将不断发展和实行一套完整的标准体系。
除此标准外，CDE 将致力于建立一个质量评估体系，以保证能够客观评估与所有审评相关的质量。
2.效率：在保证审评质量的同时，CDE也将最大限度地提高审评效率以满足审评时限
的要求。
（需要根据审评具体情况加以扩展）
3.标准化：为使审评达到高质量和高效率，CDE致力于建立一套标准体系来指导审评
者与申报者之间的高效互动。
这些标准的设立是基于科学和医学的总体原则以及国家的法律法规。
审评者和申报者应共同遵循这些标准，以使新药/新生物制品上市申请（NDA/BLA）的申报和审评更为透明。
4.清晰性：审评者在审评程序开始的时候就应设定一系列清晰的要求：期望值、审评
中发现问题的处理及审评决策的基础。
5.一致性：保持各审评部门间审评逻辑的一致性至关重要。
在审评过程中与申报者的
互动同样要求一致性。
尽管有时某个个案会由于在总体流程上需加以必要的变化，但这些变化也应当在每个个案中进行仔细的跟进和完整的评价。
所有的变化都应作为审评流程的一部分而被清晰地记录在案。
6.沟通和透明性：持续促进有效沟通和透明性，增强公众对监管机构，对于药品审评
和监管的信心。
我们认为对审评结论的阐释，应是基于材料中的数据而得出的。
也正是基于数据，我们向公众阐述药物的获益与风险，以及我们所做出决策的理由。
1.2审评策略
审评者应在NDA/BLA审评开始前设立清晰的审评策略。
应考虑以下几点：
1.对于已经被其他国家或地区批准上市的药物的NDA/BLA，应考虑：。