实验设计与样本含量的估计
样本含量的估计
样本含量的估计在统计学中，样本含量是指用于研究的数据集合的大小。
估计合适的样本含量对于研究的准确性和实用性来说至关重要。
样本含量的估计是一项复杂的任务，需要考虑多个因素，包括研究目的、数据类型、样本分布以及研究假设等。
本文将讨论样本含量的估计方法以及在研究中的应用。
一、估计样本大小的方法确定适当的样本大小可以确保对研究问题的回答具有良好的准确性和统计意义。
下面是一些常用的方法：1. 经验公式法这是一种简单的估计方法，通常用于初步设计和计划阶段。
公式的一般形式如下：n = (Z^2 * σ^2) / e^2其中，n是样本大小，Z是置信水平（通常取1.96），σ是总体标准差，e是误差的允许程度。
这个公式假设样本是从正态分布中随机抽取的，而且总体标准差是已知的。
当总体标准差未知时，可以使用样本标准差作为替代品。
2. 功效分析法功效分析是指确定所需的样本大小，以便在某个置信水平下检测到特定的效应大小或显著水平。
这种方法可以确保研究具有充分的统计功效，从而提高了研究的可靠性。
为进行功效分析，需要首先假定研究设计、所需的显著水平和效应大小，然后使用统计软件进行计算。
3. 模拟方法这种方法是一种计算复杂的方法，通常用于验证功效分析的结果。
这种方法涉及到用计算机程序生成各种可能的数据分布以及样本数量，以确定最佳的样本数量。
通过模拟不同的样本数量，可以确定最佳的样本大小，从而提高实验或研究的有效性和准确性。
二、何时估计样本量估计样本量的最佳时间是在研究设计和计划阶段。
在这个阶段，研究人员需要考虑多个因素，包括研究目的、研究假设、类型和数量的数据，以及可得到的资源和时间。
在确定研究设计，数据采集和分析计划以及时间表之前，应该优先考虑估计样本量的方法和结果。
估计样本量也可以在研究过程中进行。
如果样本量太小，那么结果可能不可靠；如果样本量太大，那么资源和时间将被浪费。
因此，需要及时评估样本大小，并进行必要的调整以确保研究的准确性和实用性。
样本含量的估计的名词解释
样本含量的估计的名词解释引言在统计学中，样本含量是指研究中使用的样本数量。
它是进行统计推断时非常重要的因素之一。
样本含量的估计是对样本数量进行确定的过程，可以基于多种方法和考虑多个因素。
本文将对样本含量的估计进行详细解释，并探讨其在实践中的意义。
一、样本含量的定义样本含量是指在统计研究中用于进行实验或调查的样本的规模或数量。
它反映了研究的广度和取样的代表性。
样本含量越大，通常可以提供更可靠和准确的结果。
因此，对于一个研究来说，选择适当的样本含量非常重要。
二、样本含量的估计方法1. 样本容量计算样本容量计算是一种常用的样本含量估计方法。
它基于统计推断的准确性需求和研究设计的特点来确定样本大小。
通过进行实验设计先验计算，可以确定具体的样本数量。
通常，样本容量计算会考虑到总体方差、效应大小、置信水平和统计功效等因素。
2. 经验公式除了样本容量计算，还存在一些经验公式来估计样本大小。
这些公式是根据以往实验和研究的经验总结而来，提供了一些初步的参考。
例如，某些领域常用的经验公式包括基于总体比例和总体均值的样本选择公式。
三、样本含量估计的意义1. 精确性和可信度样本含量的估计直接影响着研究结果的精确性和可信度。
如果样本含量过小，可能导致样本的代表性不足，结果的可靠性有限。
而样本含量足够大，则可以提供更可靠和准确的研究结果。
2. 资源利用样本含量的估计还能帮助研究者合理利用资源。
过大的样本含量会浪费不必要的资源，而过小的样本含量可能无法得出可靠的结论。
通过合理估计样本含量，研究者可以在保证结果准确的前提下，尽量节约研究经费和时间。
3. 研究推广性样本含量的估计也与研究结果的推广性相关。
如果研究中的样本含量足够大，那么结果可以更广泛地推广到总体中。
这有助于研究者得出更有意义和具有普遍性的结论。
结论样本含量的估计是进行统计研究中非常重要的步骤。
选择合适的样本含量可以确保研究结果的精确性和可信度，合理利用研究资源，以及增强研究结果的推广性。
样本含量估计的方法
样本含量估计的方法样本含量估计是一个重要的统计学方法，它在研究设计和调查研究中起着关键的作用。
通过样本含量估计，研究者可以确定所需的样本数量，以便能够得出具有统计学意义的结论。
在本文中，我将介绍样本含量估计的概念、方法以及其在研究中的应用。
首先，我们来了解一下什么是样本含量估计。
简而言之，样本含量估计是根据研究者的需求和目标，通过数学和统计分析计算所需的样本数量。
这个过程涉及到多种因素的考虑，例如研究的目的、研究设计、预期效应的大小以及所使用的统计方法等。
通过样本含量估计，研究者能够确保研究的可靠性和可信度。
在样本含量估计中，常用的方法包括功效分析和置信区间分析。
功效分析是根据所期望的研究效应大小和显著水平来确定所需的样本数量。
通过功效分析，研究者可以确定检验假设的能力，即发现真实差异的概率有多高。
置信区间分析是根据所期望的置信水平和误差限来确定样本数量。
置信区间分析能够提供一个居于一定置信水平的真实差异的范围。
在进行样本含量估计时，研究者需要考虑到多个因素。
首先，研究目的和研究问题对样本大小的需求有很大影响。
如果研究目的是描述性的，那么所需的样本大小相对较小；而如果研究目的是推断性的，那么所需的样本大小可能相对较大。
其次，研究设计也是样本含量估计的关键因素。
不同的实验设计和观察研究设计对样本大小的需求有所不同。
此外，预期效应的大小和统计方法的选择也会对样本大小产生影响。
样本含量估计在研究中有着广泛的应用。
在医学研究中，样本含量估计可以确保研究结果的准确性和可靠性。
在教育研究中，样本含量估计可以帮助研究者确定所需的学生样本数量，以进行教育干预的评估研究。
在社会科学研究中，样本含量估计可以帮助研究者确定所需的调查样本数量，以进行民意调查或社会调查研究。
虽然样本含量估计在研究中起着重要的作用，但是也存在一些挑战和限制。
首先，样本含量估计需要基于一定的假设和先验信息。
如果这些假设或先验信息不准确，那么估计的样本大小可能会出现偏差。
样本含量的估计名词解释
样本含量的估计名词解释样本含量的估计是指在统计学中，通过对样本的观察和分析，以推断总体参数的方法。
在进行统计推断时，样本含量的大小和质量起着至关重要的作用。
本文将对样本含量的估计进行名词解释，探讨其重要性和应用。
一、定义样本含量的估计是指在研究或实验设计中通过合理的方法确定所需的样本数量。
通俗来讲，就是为了得到可靠的研究结果，需要确定需要多少个样本对象或实验单位。
样本含量的估计应考虑总体规模、研究问题的复杂性、统计分析方法等因素。
二、重要性样本含量的估计在统计学中具有重要的意义和作用。
首先，合理的样本含量估计可以保证研究结果的可靠性和准确性。
如果样本含量过小，可能导致结果不具有统计学意义，无法得出可靠的结论。
其次，合理的样本含量估计也可以降低研究的成本和时间。
过大的样本容量会浪费资源并增加实验周期，因此需要在合理范围内确定样本数量。
此外，样本含量的估计还可以帮助研究者进行实验设计和统计分析方法的选择。
三、估计方法样本含量的估计是一个较为复杂的过程，通常需要依据具体的研究问题和数据特征来确定。
下面介绍几种常见的样本含量估计方法。
1. 统计推断法：通过对总体参数的估计和抽样误差的控制来确定样本容量。
以信心水平、置信区间长度、抽样误差等为指标进行计算，常用的方法有Z检验、t检验等。
2. 均方差最小法：通过使抽样误差的均方差最小来确定样本容量。
该方法将样本容量与样本方差、总体方差以及显著性水平等因素联系起来，采用数学优化方法求解。
3. 研究目标导向方法：根据研究目标和问题的特点，选择样本容量的范围。
这种方法相对较主观，需要研究者具有丰富的经验和专业知识。
四、实际应用样本含量的估计在各个领域的研究中都有广泛的应用。
在医学领域中，通过确定样本含量可以评估药物疗效、副作用和安全性。
在市场调研领域中，样本含量的估计可以帮助企业进行市场调查、产品推广和销售策略制定。
在社会科学研究中，合理的样本含量估计可以提高问卷调查和访谈调查的效率和准确性。
样本含量估计
u u
2
2
2
单侧α 0.40 0.30 0.20 0.10 0.05 0.025 0.01 0.005
双侧α/2 0.80 0.60 0.40 0.20 0.10 0.05 0.02 0.01
β
0.40 0.30 0.20 0.10 0.05 0.025 0.01 0.005
1-β
0.60 0.70 0.80 0.90 0.95 0.975 0.99 0.995
确定样本量的方法---计算法和查表法
样本含量估计常用的两种方法。
需要提前确定以下参数：
TEXT
α
1-β
σ和π
δ
检
检
总总
容
验
验
体体
许
水
效
标率
误
准
能
准
差
差
检验水准（a值）
即假设检验第一类错误出现的概率，也称假阳性率，,即检验水 准或显著性。α 越小，所需的样本量越大，反之就要越小。α 水平由 研究者根据具体情况决定，通常α 取0.05或0.01。 另外还应明确是单侧或双侧检验。
u n
22
2
σ为总体标准差，一般用样本标准差s表 示；δ为容许误差，即样本均数与总体 均数间的容许差值；α取双侧，u值可以 查表。
1.1估计总体均数所需样本含量
例1：某医院拟用抽样调查评价本地区健康成人白细胞数
的水平，要求误差不超过0.2*109/L。根据文献报告，健
康成人的白细胞数的标准差约1.5*109/L。问需要调查多
按照总体客观存在的性质与特征和 研究者所欲承担的误差风险而决定的最 小样本量。
样本含量过小
样本含量过大
样本含量估计
2024/4/18
试验组-对照组= δ
最终所需样本量
1 =0 =113例
总样本量N=226例
15
三、常见研究设计类型的样本含量的估计
两组平行设计、定量、非劣效
某研究者欲评价试验药物A缓解癌症患者癌因性疲乏症状的有效性。以药物B为阳性
药物，设计了一项随机、双盲双模拟、平行对照、多中心临床试验。
-δ
0
-δ
0
δ
非劣效性试验：确定非劣效界值－δ ！
H0：T-C ≤ - δ ；H1：T-C> - δ ；α=0.025（单侧）
由临床专家与统计学专家商量，最终由临床研究者确定。
2024/4/18
7
二、估计样本含量需要考虑的因素——研究设计
目的
假设检验
设计类型：
平行设计
交叉设计
实验设计
-14d
N1=13例；N2=13例
✓ I类错误：α=0.05
✓ II类错误：β=0.20
N1=17例；N2=17例
✓ 脱失率：20%
✓ 统计分布： 正态分布
✓ 效应量： 文献发现，服用标准药的受试者平均心率为μ1=93 次/分，标准差为σ= 9 次/分，同
2024/4/18
17
一个受试者相邻两次测量值之间相关系数均为ρ=0.7。两组受试者服药后平均心率
病例数
常见ADR概率（%） 一般ADR概率（%）罕见ADR概率（%）
假定总发生率为5%
假定总发生率为1% 假定总发生率为0.1%
100
99.41
63.40
9.52
100+300
>99.99
(完整版)第18章样本含量的估计
无论是调查研究还是实验性研究，医学研究大都是抽样研究，最终目的在于利用实际观测得到的样本信息推断未知的总体特征，即统计推断。
抽样研究设计时需要回答一个非常关键的问题：样本中包含多少个研究对象(人、动物、生物学材料等)才能既满足统计学要求，完成有效的统计推断，又照顾研究的可行性、伦理学等实际问题，从而最大限度控制研究成本和研究风险，提高研究效率。
这就是样本含量估计(estimation of sample size)。
本章将从统计推断的目的出发，介绍样本含量估计意义及常用的计算公式，并在此基础上介绍检验效能的估计(power analysis)。
第一节样本含量估计的意义及方法一、样本含量估计的意义由于抽样研究中抽样误差不可避免，样本统计量与其所对应的总体参数间总是存在一定差异。
因此，尽量减小抽样误差是提高统计推断精度的必然要求。
在总体变异性确定的条件下，样本中所含的研究对象数越多，抽样误差必然越小，样本统计量的稳定性肯定越高，总体参数的估计精度越好，假设检验中的检验效能(power=1- )亦会越高，从而避免出现假阴性的结论。
同时在实验性研究中，只有在研究对象数量足够大时才能使随机分组更加有效，从而保证组间均衡性。
但在实际研究中，除了要考虑抽样误差外，还需考虑研究的可行性、结论的时效性、医学伦理以及非随机误差的影响等实际问题，并非研究对象数越多越好。
比如在改良肩周炎贴膏临床试验中，如果片面地追求大样本，研究中所需的人力、物力、财力等物质支持必然增大，研究的可行性下降。
由于需纳入更多病例，可能会延长产品研发周期，影响新药投产上市；若增加医院或临床实验中心参与该研究，又增加了组织协调的工作量和工作难度。
同时增加各种混杂、偏倚发生的机会，比如由于肩周炎发病、预后与季节、气候密切相关，临床病例接收时间太长，组内病例同质性差；测量仪器增多导致测量误差增大，观察疗效的医院、医生增多，研究结果的一致性降低等现实问题，使得试验结果难于分析或者难以合理解释，影响研究结论的科学性。
样本含量估算方法及其软件实现
样本含量估算方法及其软件实现样本含量估算方法是指在进行科学研究或实验设计时，根据研究目标、研究设计和可接受的误差范围，确定需要的样本数量。
样本含量估算的目的是通过对样本数量的合理计算，使得实验结果具有一定的可信度和统计学意义。
本文将介绍样本含量估算的主要方法，并简要介绍一些常用的软件实现。
一、样本含量估算方法1.参数估计方法：参数估计是指对总体特征参数（如均值、方差等）进行估计。
常用的参数估计方法包括t检验、方差分析、线性回归等。
参数估计方法中常用的样本含量估算方法有：根据样本均值的标准差、样本均值的差异、置信区间等来估算样本容量。
2.假设检验方法：假设检验是指通过对总体参数假设的检验来推断总体参数的方法。
常用的假设检验方法有：单样本t检验、独立样本t检验、相关样本t检验等。
在假设检验中，样本容量的估算一般是通过设定预期差异、假设方差和显著水平等来计算需要的样本数量。
3.相关和回归方法：在涉及到相关性和回归分析的研究中，常需要进行样本容量估算。
根据相关系数或回归方程的显著性水平，结合效应大小和样本容量来估算所需样本数量。
4. 生存分析方法：生存分析是研究个体事件发生时间的统计方法，常使用的方法有Kaplan-Meier方法、Cox比例风险模型等。
在生存分析中，通常使用统计软件进行样本容量的估算。
二、样本容量估算软件实现1. PASS软件（Power Analysis and Sample Size Software）：PASS是一款专门用于样本容量估算的软件，拥有丰富的样本容量计算方法和函数，可以帮助研究者进行参数估计、假设检验、相关和回归等方面的样本容量估算。
2. G*Power软件：G*Power是一款免费的样本容量计算软件，提供了常见的参数估计、假设检验、相关和回归等方法的样本容量估算功能，同时还可以进行统计功效分析。
3. SAS软件（Statistical Analysis System）：SAS是一套功能强大的统计分析软件，可以进行多领域的统计分析和数据挖掘，包括样本容量的估算。
临床试验样本量的估算
临床试验样本量的估算样本量的估计涉及诸多参数的确定，最难得到的就是预期的或者已知的效应大小（计数资料的率差、计量资料的均数差值），方差（计量资料）或合并的率（计数资料各组的合并率），一般需通过预试验或者查阅历史资料和文献获得，不过很多时候很难得到或者可靠性较差。
因此样本量估计有些时候不是想做就能做的。
SFDA的规定主要是从安全性的角度出发，保证能发现多少的不良反应率；统计的计算主要是从power出发，保证有多少把握能做出显著来。
但是中国的国情？有多少厂家愿意多做？建议方案里这么写：从安全性角度出发，按照SFDA××规定，完成100对有效病例，再考虑到脱落原因，再扩大20%，即120对，240例。
或者：本研究为随机双盲、安慰剂平行对照试验，只有显示试验药优于安慰剂时才可认为试验药有效，根据预试验结果，试验组和对照组的有效率分别为65.0%和42.9%，则每个治疗组中能接受评价的病人样本数必须达到114例（总共228例），这样才能在单侧显著性水平为5%、检验功效为90%的情况下证明试验组疗效优于对照组。
假设因调整意向性治疗人群而丢失病例达10%，则需要纳入病人的总样本例数为250例。
非劣性试验（α=0.05，β=0.2）时：计数资料：平均有效率（P）等效标准（δ）N=公式：N=12.365×P(1-P)/δ2计量资料：共同标准差（S）等效标准（δ）N=公式：N=12.365× (S/δ)2等效性试验（α=0.05，β=0.2）时：计数资料：平均有效率（P）等效标准（δ）N=公式：N=17.127×P(1-P)/δ2计量资料：共同标准差（S）等效标准（δ）N=公式：N=17.127× (S/δ)2上述公式的说明：1) 该公式源于郑青山教授发表的文献。
2) N 是每组的估算例数N1=N2，N1 和N2 分别为试验药和参比药的例数；3) P 是平均有效率，4) S 是估计的共同标准差，5) δ 是等效标准。
临床试验样本量的估算
临床试验样本量的估算样本量的估计涉及诸多参数的确定，最难得到的就是预期的或者已知的效应大小（计数资料的率差、计量资料的均数差值），方差（计量资料）或合并的率（计数资料各组的合并率），一般需通过预试验或者查阅历史资料和文献获得，不过很多时候很难得到或者可靠性较差。
因此样本量估计有些时候不是想做就能做的。
SFDA的规定主要是从安全性的角度出发，保证能发现多少的不良反应率；统计的计算主要是从power出发，保证有多少把握能做出显著来。
但是中国的国情？有多少厂家愿意多做？建议方案里这么写：从安全性角度出发，按照SFDA××规定，完成100对有效病例，再考虑到脱落原因，再扩大20%，即120对，240例。
或者：本研究为随机双盲、安慰剂平行对照试验，只有显示试验药优于安慰剂时才可认为试验药有效，根据预试验结果，试验组和对照组的有效率分别为65.0%和42.9%，则每个治疗组中能接受评价的病人样本数必须达到114例（总共228例），这样才能在单侧显著性水平为5%、检验功效为90%的情况下证明试验组疗效优于对照组。
假设因调整意向性治疗人群而丢失病例达10%，则需要纳入病人的总样本例数为250例。
非劣性试验（α=0.05，β=0.2）时：计数资料：平均有效率（P）等效标准（δ）N=公式：N=12.365×P(1-P)/δ2计量资料：共同标准差（S）等效标准（δ）N=公式：N=12.365× (S/δ)2等效性试验（α=0.05，β=0.2）时：计数资料：平均有效率（P）等效标准（δ）N=公式：N=17.127×P(1-P)/δ2计量资料：共同标准差（S）等效标准（δ）N=公式：N=17.127× (S/δ)2上述公式的说明：1) 该公式源于郑青山教授发表的文献。
2) N 是每组的估算例数N1=N2，N1 和N2 分别为试验药和参比药的例数；3) P 是平均有效率，4) S 是估计的共同标准差，5) δ 是等效标准。
样本含量估计讲解
流行病与统计教研室
2019/6/9
1
第一节 样本含量估计的意义及应具备的条件
– 【例17-1】已知糖尿病患病率一般为2%～3%， 现拟采用单纯随机抽样方法从某社区抽取随机 样本，以了解该社区人群中糖尿病患病率。该 社区人口为3000人，希望误差不超过1%，取 a=0.05，需调查多少人？
• 二、其它概率抽样方法的样本含量估计
– （一） 分层抽样所需样本含量估计 – （二） 整群抽样所需样本含量估计
2019/6/9
7
单纯随机抽样的样本含量估计
• 估计总体均数的样本含量
–
公式：
n
ta,v s
2
• 式中，S 为总体标准差的估计值
为容许误差
ta,v 需要查t界值表，可先用标准正态分 布算初中步的的z自a 代由入度，v，算可出查一表个得初t步a,估v ，计以的此n，带再入计公
则 1 0
2019/6/9
29
– 【例 17-6】 已知健康妇女血清胆固醇平均水平 为4.4mmol/L，现欲研究服用类固醇类避孕药 对血清胆固醇水平的影响（双侧，即不知升高 还是降低）。改变值≤0.2 mmol/L时作为无改变， 改变值≥1.0mmol/L时作为有改变，
S 0.85 0.05 0.10 ，问需研究多少人？
p2 0.1449 m 4180 4970 2 4575
p 1060720 4180 4970 0.1945 K 55
2019/6/9
25
k0
1.962
41822
0.2536 0.19452 49702 0.1449 2 1 45752 0.12
临床科研中的样本含量估计
5. 计算样本含量
À用按设计方案、资料类型及可能 涉及的统计分析方法来选择样本 含量的计算方法（查书），也可 以利用统计软件帮助完成样本含 量的计算。
6. 校正样本含量
À由 于 估 算 的 样 本 含 量 是 最 少 需 要 量，考虑到受试者可能有不合作者、 中途失访、意外死亡等情况出现， 而减少有效观察对象的例数（失 访），因此，应该在估算的样本含 量增加若干样本例数。
样本含量的大小
À在临床科研设计中，我们已知样本含量 越小，其抽样误差越大。
À若样本含量不足，可重复性差，抽样误 差也较大，检验效能低，不能排除偶然 因素的影响，其结论缺乏科学性、真实 性。
À若样本含量过大，试验条件也难以严格 控制，会增加临床研究的困难，容易造 成不必要的人力、物力、时间和经济上 的浪费。
À2、查表法，简单、方便，但受条 件限制，有时不一定完全适用。
三、估计样本含量的 步骤
1. 确定设计方法
À任何临床试验，其设计方案是 首先需要确定的，而样本含量 的估计也是建立在设计方案基 础上的。不同的临床科研设计 方法，其样本含量的估计方法 不相同。
2.确定资料类型
À当 临 床 试 验 的 设 计 方 案 确 定后，需要确定临床试验 所得数据的类型，如，计 量、计数、等级，因为样 本含量估计的方法与数据 类型有关。
À动物实验的样本含量可以参考临 床试验的样本含量，并在此基础 上适当减少其数量。
4
五、数值变量的样本 含量估计简介
两均数比较的估算
两组样本量相等时，可按下式计算每组 所需的例数：
n=
2(uα +uβ )2 σ2 δ2
uα为一类错误概率的u值 uβ为二类错误概率的u值 δ 为容许误差，试验组与对照组均数之差的绝对值
样本含量估算的基本条件
样本含量估算的基本条件概述：在进行研究或实验时，样本的数量是一个重要的问题。
样本含量的估算是确定实验或研究是否具有统计学意义的关键步骤。
本文将介绍样本含量估算的基本条件和方法。
一、研究目的和研究问题：在进行样本含量估算之前，首先需要明确研究的目的和研究问题。
研究目的可以是描述性的，也可以是推断性的。
描述性研究主要是对某种现象进行描述和分析，推断性研究则是通过样本的观察结果来推断总体的特征或效应。
二、统计效应和显著水平：在进行样本含量估算时，需要确定所研究的效应大小和显著水平。
统计效应是指所研究的变量之间的差异或关联程度，显著水平则是对研究结果的判断标准。
通常，研究的效应越大，显著水平越高，需要的样本量也就越小。
三、样本大小与误差：样本含量的估算也与研究误差有关。
误差是指由于抽样误差和测量误差等因素引起的观察结果与真实结果之间的差异。
样本的大小可以影响误差的大小，较大的样本容量可以降低误差的影响。
四、统计方法和效应估计：在进行样本含量估算时，需要选择适当的统计方法和效应估计方法。
统计方法可以是参数估计或非参数估计，效应估计可以是平均差异、相关系数或回归系数等。
五、样本分布和总体分布：样本含量的估算也与样本分布和总体分布的特征有关。
样本的分布可以是正态分布、偏态分布或离散分布，总体的分布特征可以通过统计方法或先前的研究得到。
六、实验设计和分析计划：样本含量的估算还需要考虑实验设计和分析计划。
实验设计可以是随机对照实验、配对设计或因子设计等，分析计划可以是单因素方差分析、回归分析或生存分析等。
不同的设计和分析方法对样本大小的要求也不同。
七、样本含量估算方法：常用的样本含量估算方法有统计推断法和实验设计法。
统计推断法是根据统计模型和假设检验的原理来估算样本大小，实验设计法则是通过模拟实验来估算样本大小。
总结：样本含量估算是进行研究或实验时必不可少的一步。
在进行样本含量估算时，需要考虑研究目的、统计效应、显著水平、误差、统计方法、效应估计、样本分布、总体分布、实验设计和分析计划等因素。
浅谈样本含量估计
样本含量估计的例子
样本含量估计的例子样本含量估计是统计学中的一个重要概念，用于确定研究中所需的样本大小。
样本含量的大小直接影响到研究结果的可靠性和推广性。
下面是一些关于样本含量估计的例子。
1. 健康调查：为了了解某个地区的居民的健康状况，研究人员需要进行一项健康调查。
为了确定所需的样本大小，他们需要考虑到该地区的总人口数量、预期的健康问题的发生率、期望的置信水平和允许的误差范围。
2. 教育研究：为了评估一种新的教学方法的有效性，研究人员需要进行一项教育研究。
他们需要确定所需的样本大小，以确保能够检测到教学方法之间的显著差异。
样本大小的估计将考虑到教育机构的规模、教师和学生的数量，以及预期的教学效果。
3. 市场调研：一家公司想要了解他们产品在市场上的受欢迎程度，以及消费者的购买意愿。
为了确定所需的样本大小，他们需要考虑到目标市场的规模、产品的市场份额、预期的调研结果的置信水平和允许的误差范围。
4. 药物临床试验：为了评估一种新药物的疗效和安全性，研究人员需要进行一项临床试验。
他们需要确定所需的样本大小，以确保能够检测到药物效果之间的显著差异。
样本大小的估计将考虑到研究人员的预期效果、目标人群的数量、药物的效应大小，以及预期的置信水平和允许的误差范围。
5. 社会调查：为了了解某个社会问题的普遍情况和人们的观点，研究人员需要进行一项社会调查。
他们需要确定所需的样本大小，以确保能够得到具有代表性的样本。
样本大小的估计将考虑到目标人群的规模、期望的调查结果的置信水平和允许的误差范围。
6. 环境监测：为了评估某个地区的环境污染程度，研究人员需要进行一项环境监测。
他们需要确定所需的样本大小，以确保能够得到准确的监测结果。
样本大小的估计将考虑到监测点的数量、监测指标的变异性，以及预期的置信水平和允许的误差范围。
7. 经济调查：为了了解某个地区的经济状况和发展趋势，研究人员需要进行一项经济调查。
他们需要确定所需的样本大小，以确保能够得到具有代表性的样本。
样本含量的估算(共55页)
2
75
简 历
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结束 第14页
统计学讲座 样本含量的估算
5、两样本率的检验
公式（5）为：
( z (1 )( Q Q ) z (1 ) / Q (1 ) / Q c 1 1 1 2 2 2 N c 1 2
1 1 1 2 2
（5）
式中：
c Q11 Q2 2
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简 历
统计学讲座 样本含量的估算
【例5】两样本率的检验
【例5】研究针炙配合心理疗法治疗失眠的效果。预试验中， 针炙和心理联合治疗的有效率为94%，单纯应用针炙治疗的 有效率为85%。若取双侧α=0.05，则z0.05=1.96，β取单侧 0.10，Z0.1=1.282，则检验功效为0.9。若联合治疗的样本 含量占60%（Q1），单纯治疗的样本含量占40%（Q2），则两 组样本含量各为多少？ 计算：
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统计学讲座 样本含量的估算
（二）样本含量估算的方法
样本含量估算的公式：往往是通过假设检验的公式反推而得到。 1、单样本均数的检验或配对样本均数的检验：公式为
( z z ) N
2
（1）
单侧或双侧检验：取决于α的取值。如双侧，单侧。
2
(1.96 0.904(1 0.904)(0.601 0.401 ) 1.282 0.94(1 0.94) / 0.60 0.85(1 0.85) / 0.40 0.94 0.85 495
2
联合治疗组：n1=0.60×495=297 单纯组：n2=0.40×495=198
临床试验样本量的估算
临床试验样本量的估算样本量的估计涉及诸多参数的确定，最难得到的就是预期的或者已知的效应大小（计数资料的率差、计量资料的均数差值），方差（计量资料）或合并的率（计数资料各组的合并率），一般需通过预试验或者查阅历史资料和文献获得，不过很多时候很难得到或者可靠性较差。
因此样本量估计有些时候不是想做就能做的。
SFDA的规定主要是从安全性的角度出发，保证能发现多少的不良反应率；统计的计算主要是从power出发，保证有多少把握能做出显著来。
但是中国的国情？有多少厂家愿意多做？建议方案里这么写：从安全性角度出发，按照SFDA××规定，完成100对有效病例，再考虑到脱落原因，再扩大20%，即120对，240例。
或者：本研究为随机双盲、安慰剂平行对照试验，只有显示试验药优于安慰剂时才可认为试验药有效，根据预试验结果，试验组和对照组的有效率分别为65.0%和42.9%，则每个治疗组中能接受评价的病人样本数必须达到114例（总共228例），这样才能在单侧显著性水平为5%、检验功效为90%的情况下证明试验组疗效优于对照组。
假设因调整意向性治疗人群而丢失病例达10%，则需要纳入病人的总样本例数为250例。
非劣性试验（α=0.05，β=0.2）时：计数资料：平均有效率（P）等效标准（δ）N=公式：N=12.365×P(1-P)/δ2计量资料：共同标准差（S）等效标准（δ）N=公式：N=12.365× (S/δ)2等效性试验（α=0.05，β=0.2）时：计数资料：平均有效率（P）等效标准（δ）N=公式：N=17.127×P(1-P)/δ2计量资料：共同标准差（S）等效标准（δ）N=公式：N=17.127× (S/δ)2上述公式的说明：1) 该公式源于郑青山教授发表的文献。
2) N 是每组的估算例数N1=N2，N1 和N2 分别为试验药和参比药的例数；3) P 是平均有效率，4) S 是估计的共同标准差，5) δ 是等效标准。
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自愿加入试验的 合 格 研究 对 象 （Ne） 随机分组
试验组
对照组
阴性结果
阳性结果
阴性结果
阳性结果
3、重复（replication）原则：
可靠的实验结果，应能在相同条件下 重现出来；可靠的实验结论也不能凭一次 实验或3~5 例结果获得，一定有足够量的 观察单位数。重复原则包含重现性和观察 单位数量两方面含义。所以也是一个样本 含量（sample size）大小问题。 足够的观察单位数是保证重现的基础， 而重复的同质可比条件等，也是保证实验 能够重现的重要条件。
4、盲法原则
实验设计时常把盲法也作为一条附 加原则，以更好地控制误差。 单盲：受试者不知道分组情况，有利 于研究者了解情况，但可能会产生由研 究带来的偏倚。
双盲：研究者和受试者均未知分组情 况和接受处理的具体内容，可以控制来 自研究者和受试者两方面主观上的干扰。
（2）、样本大小的估计方法
在假设性检验中，统计意义不显著的结 果，可能由二方面造成的： 一、可能二组间是没有差别的； 二、可能是二组间是有差别，但 样本太小，不能用统计方法 不详 来证明这种结果。
1. 具有研究指标的总体均数、总体的 估计值——样本均数、标准差及样本 率，这些值来源于以往的实验，通过查 阅文献资料提供，或从研究者所作的预 备实验结果中获取。
2. 容许误差与检验的差值δ，其值 越小，所需样本量也越大。 δ 的选择有时需主观规定。例如 在药物筛选中，用药组和对照组(不 用药或用某种标准药)的差别可以主 观规定。因为小于规定效果，是不符 合试验目的的；所以在设计中，样本 的大小能证明这种规定效果，就满足 试验要求了。 = 1-2 或 = 1-2
科研设计方法与抉择
在研究临床科研设计方案的时候，首先 要掌握设计的三大原则(或四大原则）。 • • • • 随机化原则 对照原则 重复原则 盲法原则
1、对照（control） 原则
空白对照、安慰剂对照、实验对照、标准 对照等。 设立对照组应满足均衡性要求，做到： 1、组间除干预措施外，其他影响结果的非 处理 因素等尽可能相同。 2、对所研究疾病的易感度及发病机会相等 3、检测和观察方法及诊断标准必须一致
例 6、
药物试验用对动物体重增加来表达 效果。某药物与对照组经一段时间的使 用，差别是1.2mg，估计标准差是2.4 mg，求在显著水平是0.05，设计成功率 p=90%，求样本所需最低动物数。
分析：
本 例 双 侧 检 验 ， δ =1.2 mg 、 S=2.4 mg ， α =0.05 、 2β = 0.10 ， 查 表 tα = 1.96 ， t2β = 1.282
2、常用的实验设计方案
1、单因素： 设计方案是一个观察因素的不同强 度水平作用效应间差异的研究。 配对设计、完全随机设计、序贯设计。
2、多因素： 设计方案是指观察两个以上因素不同 强度水平下作用效应差异的研究。 交叉设计、（配伍组设计）、拉丁 方设计、析因设计、裂区设计、正交设 计. 此外还有三个变量及多个变量间关 联分析的研究设计，属多元分析。
例3、 高血压的患病率为8%，研究者欲了解 某地高血压的患病率。并希望误差不超过2% ，问需要调查多少人？ 分析：取α =0.05（双侧检验） uα = u0.05 = 1.96， δ = 0.02， P = 0.08 代入 n = ( uα /δ )2 P（1-P） = （1.96/0.02）20.08（1-0.08） = 706.8 ≈ 707 至少需要调查707人
2．两样本均数比较： 单侧 n1 = n2 = 2( (t2α + t2β )s/δ )2 双侧 n1 = n2 = 2( (tα + t2β )s/δ )2 3．配对（自身）均数比较： 单侧 n = ( (t2α + t2β )sd/δ )2 双侧 n = ( (tα + t2β )sd/δ )2
五、实验研究的要素
一、处理因素
1、抓住主要的处理因素 2、找出非处理因素并加以控制
3、处理因素应标准化
二、受试对象
1、动物实验对象
2、临床（现场）试验对象 受试对象的同质性 疾病诊断的标准 明确的纳入和排除标准 良好的依从性
三、实验效应
1、处理因素作用于受试对象的反应；
2、研究结果的最终体现； 3、实验研究的核心内容。 它将通过实验指标来表达，因此选择 评价效应的指标是关系研究成败的重要关 键。
例4、某单位拟用抽样调查了解该地区正常成 人白血胞数的平均水平。希望误差不超过100 个/mm3。据文献报导， 正常成人白血胞数的标 准差约为1000个/mm3。如取α =0.05，问需要调 查多少人？ 分析：本例α =0.05，uα = u0.05 =1.96， S = 1000个/mm3，δ =100个/mm3 代入 n = ( uα s/δ )2 = (1.961000/100)2 = 384.2 ≈ 385 (人) 至少需要调查385人。
(2) 样本的个体数：
原则上是二样本间均数差别愈大，需要 的个体数愈少，均数差别愈小，需要个 体数愈多，另一方面综合估计标准差愈 小，则需要个体数愈少，标准差愈大， 需要个体数愈多，因而在确定样本量之 先，一定要知道标准差的约略值（二样 本均数的约略差别）。
正确估计观察例数的标准, 应该是保证 研究课题具有一定代表性与可靠性的 条件下所必须具有的最少例数，要符 合这一标准，必须具备以下条件：
实验设计与样本含量的估计
（1）实验研究设计
• 任何一项医学研究，在确定研究目 的之后，首要问题：考虑怎样安排试验 或者说需要一份良好的研究计划(称为研 究设计)，它是使研究结果满足科学性的 重要保证。
数据采集
设 计
数据分析
报 告
一、研究设计类型：
• 1、实验研究设计 • 根据研究目的认为的对受试对象 （包括人或动物）设置干预措施， 控制非干预措施的影响，总结干扰 因素的效果。常用研究分为三类， 即动物实验、临床实验与社区干预 实验。
例2 、 现欲用抽样调查了解某地小学生蛔虫感染率。 要求误差不超过3%，如取α =0.05，问需要调查 多少人？ 分析：本例α =0.05，uα = u0.05 =1.96， δ =0.03， P = 0.5（当π ≈0.5时） 代入 n = ( uα /δ )2 P（1-P） = (1.96/0.03）2 0.5（1-0.05） = 1067.1 ≈ 1068 至少需要调查1068人
õ Ç Ê °T
统计学方法运用前提
1. 看资料类型 2. 看分布特征
Frequency
80 70 60 50 40 30 20 10 0 35.75 36.25 36.75 37.25 37.75 38.25 36.00 36.50 37.00 37.50 38.00 Std. Dev = .38 Mean = 36.62 N = 203.00
例如：两个随机样本均数的显著性检验
x1 x2 x1 x2 t 1 1 n S S n1 n2 2 2S t n 2 ( x1 x2 )
2 2
2S t ( x1 x2 ) n
2 2 2
例 1、
某区有103所小学，51200名学生，某防 治机构欲开展龋齿防治工作，拟定计划 和经费预算，需事先对儿童龋齿率有较 准确的估计，决定用单纯随机抽样方法 做抽样调查，求代表总体95% 的样本含 量并拟定防治药品计划。
分析：
椐以往经验，近似条件下个别学校的检查 结果。儿童龋齿率为60% - 70%（应取接近
50%左右， 本例取60%）， 规定允许误差为
3%， α=0.05，即总体率的95%可信区间不大
于p ± 3%， uα = u0.05 =1.96.
计算公式：n = (uα / δ)2 p（1-P） n = (1.96/ 3)2 0.6（1-0.6） = 1024(人) 至少需要调查1024人
2、随机化（randomization）原则： 随机化是实验研究中据设计要求，受 试对象的分组、施加于受试对象的处理 以及实验顺序等都必须满足概率意义上 的要求。贯彻随机分配原则是提高对比 组之间均衡可比的重要手段，是控制选 择性偏倚唯一有效的方法。也是资料分 析、统计推断的理论基础。
随机对照试验的设计模式
3. 第一类错误的概率，越小，需 要的例数越多，一般取=0.05，可根 据具体情况进行调整。 4.第二类错误的概率， 1- 又称统计 效能，1- 越大，需要的例数越多，一 般取1-=0.8 或0.9，否则易出现假阴性 结果。 5.明确单侧或双侧
二、 假设检验时的样本含量的估计：
1．样本均数与总体均数比较： 单侧 n = ( (t2α + t2β )s/δ )2 双侧 n = ( (tα + t2β )s/δ )2
分析：
本例单侧检验，δ=1.5mg、S=2.5 mg ， α=0.05、 2β= 0.10 ，查表t2α = 1.645 ， t2β= 1.282 n= ((t2α + t2β)s/δ)2 =（（1.645+1.282）2.5/1.5）2 = 23.8 ≈ 24 这样设计的病人数最少为24人。
（3）、统计方法的正确应用
代入公式：
n1= n2 = 2( (tα + t2β )s/δ )2 = 2（（1.96+1.282）2.5/1.2）2 = 91.2 ≈ 92
这样设计每组最少92只动物。
例 7、
用某药治疗矽肺病人后，尿矽的排出量平均 比治疗 前增加 1.5 mg/100ml ，其 标准差 为 2.5 mg/100ml，假定确实能使尿矽排出量增加，定 显著水平为α=0.05 ，β= 0.10，问需要观察多少 病人才能得出服药前后尿矽的排出量有差别的 结论？
确定子样的大小，可分为下面二个 问题来解决：