循证医学PPT课件 疾病防治循证分析与评价

US Department of Health and Human Services, Public Health Service, Agency for Health Care Policy and Research, 1992, pp. 115-127.
本章授课目的：
学习如何运用循证医学原理分析和 评价关于疾病防治方面的研究证据
上述4种方法获得的CER，均可用作PEER，并 能计算拟采用的证据将对自己的患者带来的利弊 后果，其计算公式的演算过程如下：
NNT 1
1
ARR CER EER
1
CER
CER
EER
1 CE R
RRR
CER
1
PEER RRR
4、病人的期望及价值取向 尊重病人，善于沟通，建立和谐的医患关系
例：
血管紧张素转化酶抑制剂治疗AMI的病死率比较
组别 试验组 对照组
病例数 病死例数 病死率
RRR ARR
7468 680 7492 727
9.1%EER P1 6.2% 0.6%
9.7%CER P2
NNT 167
血管紧张素转化酶抑制剂治疗AMI的病死率比较
CER EER
原始结果
9.7% 9.1%
2.诊断依据是否可靠，有否具体的纳入及排除标准 3.组间的临床基线是否一致 4.干预措施（干预措施）是否明确，是否采用了盲法 （单盲、双盲、三盲） 5.研究对象除接受试验措施外，是否同时接受其它治疗
6.试验观测中的中间指标和终末指标是什么？ （两类指标要有机结合，综合判断， 才能反映证据的真实价值）
PEER计算方法，可以从下列途径获得数据：
当产生研究证据的患者与我们患者相似时， 则直接用其CER为PEER；如与某一亚组患 者的病情相似，则以该亚组的CER为PEER；
如某一疾病临床可发生相近的后果，且可为 其后的独立研究所证实，则亦可采用其CER 为PEER；如找到另一研究与我们的患者相 似亦可利用该CER为PEER。
4
Evidence obtained from expert committee reports or opinions or clinical
experience of respected authorities
Grade A
Nature of recommendations
Based on clinical studies of good quality and consistency addressing the specific recommendations and including at least one randomized trial
2.诊断依据是否可靠，有否具体的纳入及排除标准 3.组间的临床基线是否一致 4.干预措施（干预措施）是否明确，是否采用了盲法 （单盲、双盲、三盲） 5.研究对象除接受试验措施外，是否同时接受其它治疗
疾病防治原始研究证据的真实性评价
RCT研究证据的关键因素
1.分组是否真正随机，（应有科学的随机方法） 中小样本量------分层问题
A
（效果降低10倍）
B
（效果提高10倍）
0.97% 97%
0.97% 91%
RRR 6.2% 6.2%
6.2%
ARR 0.6% 0.06%
6%
NNT 167 1667
16.7
ARR、RRR值越高NNT值越小 该防治措施越好 该疾病防治研究证据临床效果价值越大
上述例中ACEI治疗AMI使患者受益，可：
治疗的利弊比（likelihood of being helped versus being harmed, LHH)
LHH=1/NNT÷1/NNH
治疗性系统评价证据 的分析与评价
RCT之系统评价的质量取决于:
原始RCT的质量 系统评价研制者的临床水平和科学素质 其他
系统评价（systematic review SR）的分析评价 真实性 重要性 实用性
2.诊断依据是否可靠，有否具体的纳入及排除标准 3.组间的临床基线是否一致 4.干预措施（干预措施）是否明确，是否采用了盲法 （单盲、双盲、三盲） 5.研究对象除接受试验措施外，是否同时接受其它治疗
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疾病防治原始研究证据的真实性评价
RCT研究证据的关键因素
1.分组是否真正随机，（应有科学的随机方法） 中小样本量------分层问题
效果准确性评价
95%可信区间（95%CI，confidence interval） 标准误（SE）
———————————
√SE=
+ P1（1—P1） P2（1—P2）
n1
n2
95%CI=ARR+1.96×SE
例：
高血压病治疗试验
组别
病例数
疗效率
RRR ARR NNT
钙拮抗剂 组
200
81%EER P1
｝ •临床随机对照试验（RCT）
•系统评价（systematic review，SR）
最佳的方法
•前瞻或回顾型的队列分析（cohort study）
•非随机的临床对照研究
•回顾性病例对照研究
•病例总结分析
•基础医学研究结果
•etc
循证医学证据级别及推荐级别
Level 1a 1b 2a
2b
3
Type of evidence Evidence obtained from meta-analysis of randomized trials Evidence obtained from at least one randomized trial Evidence obtained from one well-designed controlled study without randomisation
证据真实可靠
有重要的临床意义和价值
结合病人的临床实际环境 病人的具体病情 病人的意愿和期望
权衡证据可否被接受
实用性评价需考虑以下情况：
1、有效的证据是否与患者的病况一致
2、可行性如何
• 技术可行性 • 病人接受的可行性 • 经济的可行性
3.实施的治疗措施或药物，要权衡利弊
在确定应用证据于自己的患者和医疗条 件的可行性后，须进一步评价患者从应用此 证据预期可获得有利和不利的结果如何。
疾病防治的循证医学实践
一位慢性肾功能衰竭患者就诊，我们如何制定他 的治疗方案呢？
目前对这类患者可选择的治疗方案： • 保守治疗 • 腹膜透析 • 血液透析 • 肾脏移植
我们对这位患者应如何选择治疗方案呢？
针对每一位患者往往会有多种治疗方案的选择， 患同一种疾病的患者，往往会选择不同的治疗方案。
该患者我们要考虑的因素：
真实性评价 真实的证据
差---------放弃
真实------进行重要性评价
•真正的阴性结果—无应用价值
varicocele
•有争议的结果------需进一步研究 •真实有效的阳性结果---联系实际
一、评价临床治疗效果究竟多大 常用术语:
•EER:(experimental event rate)试验组事件发生率
B
Based on well-conducted clinical studies, but without randomized clinical trials
C
Made despite the absence of directly applicable clinical studies of good quality
实践循证医学的方法步骤是：
1.确定临床实践中的问题。 2.检索有关医学文献。 3.严格评价文献。 4.应用最佳证据，指导临床决策。 5.通过实践提高医疗质量和改善患者的预后。
本章的重点内容:
1.原始证据真实性评价的关键内容有哪些？ 2.重要性评价常用术语的含义 3.95%CI的意义 4.在临床工作中如何实践循证医学方法？
疾病防治方面的研究证据按研究 方法不同可分为两类分类：
•原始研究证据 •二次研究证据
疾病防治原始研究证据的循证分析
真实性 (validity)
重要性 (importance) （临床意义和价值） 实用性 (applicability)
疾病防治原始研究证据的真实性评价
RCT研究证据的关键因素
1.分组是否真正随机，（应有科学的随机方法） 中小样本量------分层问题
从临床经验角度可估计：如果对某种疾病不予
干预，其最大的有利或有害后果发生的概率有多大？ 通常以安慰剂对照组的事件发生率CER表示，即称 患者预期事件发生率(patient’s expected event rate,PEER)并以此计算RRR或RRI，再评价其NNT 及NNH。对PEER有作过高或过低一点的估计，就 能反映出患者受益或不利影响的情况，有利于诊治 决策。
26.5% 17% 6
ß受体阻 滞剂组
200
64%cER P2
———————————
√SE=
+ P1（1—P1） P2（1—P2）
n1
n2
———————————————
√=
81%（1—81% + 64%（1—64%）
Fra Baidu bibliotek
200
200
=0.044（4.4%）
ARR 的95%CI=ARR+1.96×SE =17%+1.96×0.044 =8.4%~25.6%
Evidence obtained from at least one other type of well-designed quasiexperimental study
Evidence obtained from well-designed non-experimental studies, such as comparative studies, correlation studies and case reports
ARR------ARI(absolute risk increase) (绝对事件危险增高率）
NNT------NNH(number needed to harm) (治疗多少病例中发生一例不良反应事件）
例：
血管紧张素转化酶抑制剂治疗AMI的不良反应比较
组别 试验组 对照组
病例数 咳嗽
7468 742 7492 319
发生率 10%EER P1 4%CER P2
RRI ARI 150% 6%
NNH 17
二、治疗证据的效果之准确度如何
1.治疗效果的准确度就是可信的程度，常用 95%可信区间（95%CI，confidence interval）来表示， 可信区间越小，则可信度就越靠近真值，反之，可信 度就差。
2.χ²检验、t检验及相关的统计学方法，进行显著 性检验，得出P值。
•CER:(control event rate)对照组事件发生率
•ARR :(absolute risk reduction)绝对危险降低率 ARR= CER —EER
•RRR:(relative risk reduction)相对危险降低率 RRR=（ CER —EER）/ CER
•NNT :(number needed to treat)防止一 例不良事件的 发生需治疗的病例数 NNT=1/ARR
RRR------RBI（ralative benefit increase） （相对效益增高率）
ARR------ABI（absolute benefit increase） （绝对效益增高率）
如用于评价不良反应或有害事件时，
RRR------RRI(relative risk increase) (相对事件危险增高率)
•年龄
合
•原发疾病
理
•肾功能损害的程度
的
•有无并发症
治
•患者的意愿
疗
•经济状况
方
•其他
案
最佳的防治干预措施？
•评价其真实程度：对患者是否安全有效。 •不良反应或风险。 •患者的接受程度，依从性如何。 •社会经济因素。 •其它。
科学的方法评价分析
最佳的防治干预措施
临床使用的治疗和预防措施，其来源有：
7.入组总例数在最终结论中是否完全？ （丢失数大于20%-----？）
8.统计学方法是否正确合理。
非RCT研究证据：
1.研究结果所提供的证据阴性------可信 阳性------？
2.疑难杂症、罕见病的研究证据 3.无先例疾病
任何不客观地将传统的临床医学与循证医学对立 都是不科学的！
原始治疗性证据的重要性评价
NNT 的95%CI= ARR 的95%CI的倒数
=8.4% 25.6%的倒数
=1.2
4
三、审慎评价中间指标与试验指标的意义
中间指标和实验室有关指标常用来评价 干预措施或药物的疗效，但在循证医学临床 实践中，采用有终点硬指标的证据，以判断 临床重要价值，指导临床治疗决策，是十分 重要的。
原始治疗性证据的实用性评价