实验流行病学研究
实验流行病学研究
六、估计样本含量 1、决定因素
①事件在一般人群中的发生率 ②试验组和对照组数值差异的大小 ③检验的显著性水平（α）和检验效率（1-β） ④单侧还是双侧检验 ⑤研究对象分组数量
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2、计算公式
非连续性变量样本大小
计算公式
N [Z 2 p (1 p ) Z p 1 (1 p 1 ) p 2 (1 p 2 )]2 (p 1 p 2 )2
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• Cluster randomization 以家庭、学校、医院、村庄或居民区 等为单位随机分组 要保证组间可比性(群间变异越小越好)
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随机分组的注意事项
①对照组与实验组的基本条件要均衡可比 ②两组成员的易感性要有可比性 ③两组成员感染疾病的机会要可比 ④两组发现病例的方法、诊断标准、措施等要一致 ⑤对两组的调查应同样重视 ⑥最好用“双盲法”处理实验组和对照组
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实例
计数资料 假设对照组的发病率为40%，通过干预措施
发病率下降到20%才有推广使用价值，规定=0.01 （双侧），=0.05，问两组要观察多少人？
☻ 干预措施实施前后的变化 ☻ ☻ (1 - ) ☻ 单侧检验或双侧检验 ☻ 研究对象分组数量
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EpiCalc 2000
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八、设立对照
设立立对照的意义 1、通过对照组可获得研究指标的数据差异 2、可排除被试因素以外其它因素对实验结局的影响
影响干预结局的因素 1、不能预知的结局（unpredicable outcome） 2、疾病的自然史 3、霍桑效应（Hawthorne effect） 4、安慰剂效应（placebo effect） 5、潜在的未知因素的影响
流行病学临床实验研究
流行病学临床实验研究流行病学临床实验研究是指通过观察和分析在人群中普遍存在的流行病或病毒传播趋势，来评估特定干预措施的效果。
这种研究方法可以为公共卫生政策的制定提供科学依据，并为临床实践中的医疗决策提供重要参考。
流行病学临床实验研究的基本原则是进行有控制的实验，并确保研究结果的可靠性和可复制性。
以下将介绍流行病学临床实验研究的设计和方法，以及其在疾病预防和治疗方面的应用。
一、研究设计和方法1. 随机分组设计：流行病学临床实验研究通常采用随机分组设计，将参与者随机分配到干预组和对照组，并对两组进行比较，以评估干预措施的效果。
2. 人群选择：研究人群应具有明确的特征和共同的暴露风险，以便更好地观察和分析流行病和传播的趋势。
3. 数据收集：研究人员通常通过问卷调查、临床观察、实验室检测等方式收集数据，并进行统计分析，以评估干预措施的效果和流行病的传播情况。
4. 伦理审查：进行流行病学临床实验研究时，应严格遵守伦理规范，确保研究过程中的安全性和隐私保护。
二、疾病预防方面的应用1. 疫苗研究：流行病学临床实验研究可以评估疫苗的安全性和有效性，为疫苗的推广和应用提供科学依据，促进疾病的预防和控制。
2. 预防措施评估：通过对人群中典型疾病的流行趋势进行观察和分析，可以评估特定预防措施的有效性，如洗手、口罩的使用等。
三、疾病治疗方面的应用1. 药物研究：流行病学临床实验研究可以评估药物的疗效和不良反应，为药物的研发和使用提供重要参考，提高疾病的治疗效果。
2. 临床实践指南的制定：通过观察和分析特定疾病在人群中的流行病学特征，可以制定更科学和有效的临床实践指南，提高治疗的准确性和一致性。
总结：流行病学临床实验研究是一种重要的研究方法，它通过观察和分析人群中流行病的传播趋势，评估干预措施的效果，为公共卫生政策的制定和临床实践的决策提供科学依据。
在疾病预防和治疗方面，流行病学临床实验研究具有重要的应用价值。
通过进一步的研究和推广应用，可以不断提高疾病的预防和治疗水平，改善人群健康状况。
流行病学实验研究
第十六章流行病学实验研究流行病学实验研究包括：临床试验、现场试验，设计方法主要有随机化对照试验和类实验。
第一节概述一、概念实验：严格控制条件，人为采取措施，前瞻观察效应。
流行病学实验研究：通过比较给予干预措施的实验组人群和对照组人群的结局，从而判断干预措施效果的一类前瞻性研究方法。
实验研究比观察性研究能更好地控制各类偏倚，在同样的受控条件下容易重复。
“人为介入”（干预）存在突出的伦理问题。
二、特点1、实验法：必须控制研究因素和外部因素，研究对象分组要遵循随机化的原则。
2、对照：有平行对照组。
3、干预三、分类1、临床（治疗）试验在医院进行，研究对象高度选择（主要是病人），受控条件较好。
2、现场试验（1）个体实验：在一定区域或实地环境下进行，研究对象为定义明确的人群，包括病人和正常人，研究期间长，受控条件较差。
但研究对象处于真实生活环境中，外推普遍性好。
处理分配单位是个体。
（2）社区干预试验：与个体试验的主要区别是：处理分配单位是群体。
四、优缺点1、优点①人为控制条件，标准化评价②实验组和对照组的可比性好③外部因素对结果的影响小④验证因果关系的强度高2、缺点①设计和实施较复杂②结论外推到一般人的代表性较差③存在医德和伦理问题第二节临床试验的定义和特征一、定义按实验法的原理，运用随机分配的原则将实验对象分为试验组和对照组，给予前者某种治疗措施，不给予后者该措施或给予安慰剂，经过一段时间同等观察后评价该措施产生的效应。
其目的是评价临床治疗和预防措施的效果和进行病因研究。
通常应用临床随机对照试验（RCT）二、特征1、论证强度高2、前瞻性研究3、人道主义原则4、研究对象的依从性5、实施的复杂性第三节临床试验设计的组成部分一、研究因素1、性质研究因素主要是外界强加于研究对象的，其性质可是生物的、化学的、物理的和社会的因素，也可是研究对象本身具有某些特征。
2、强度所使用的药物或措施的总量、次数、每次的剂量、疗程的数量等。
流行病学实验研究
可重复性原则
研究方法和结果应具有可重复性，以便其他研究者验证和推广研究结果。
流行病学实验研究的基本原则
研究问题设定
明确研究问题，基于科学理论和前人研究结果，提出假设或设想。
研究实施
按照实验方案和技术路线进行实际操作，注意严格遵守伦理原则和相关法律法规。
研究对象选择
根据研究目的和研究问题，选择具有代表性的研究对象，并制定合理的纳入和排除标准。
传播途径与干预
对防控措施的效果进行评价，为优化和改进防控策略提供依据。
效果评价
药物经济学评价
运用流行病学实验研究方法，对药物治疗的成本效果进行分析和评价。
药效评估
通过流行病学实验研究，对药物的治疗效果、不良反应、疗效影响因素等进行评估。
药物合理使用
通过流行病学实验研究，分析药物使用的现状、影响因素和不合理使用的问题，提出合理使用药物的建议。
疾病流行现状
通过调查和分析，发现该地区高血压、糖尿病、肥胖等疾病较为普遍，且存在明显的地区和人群差异。
横断面研究设计
该研究采用横断面研究设计，收集某地区某个时间点的疾病相关数据，对疾病的流行现状进行分析。
研究结论
该研究提示人们应该加强对该地区慢性病的预防和控制，采取针对性的健康管理和干预措施。
基于横断面研究的某地区疾病流行现状调查
要点三
随机对照试验设计
该研究采用随机对照试验设计，将患者随机分为试验组和对照组，试验组接受某种干预措施，对照组不接受干预，通过比较两组患者的疗效和不良反应发生率来评估干预措施的效果。
干预措施效果
经过一定时期的试验，发现试验组患者的病情得到显著改善，且不良反应发生率较低。
研究结论
该研究证明该干预措施对于改善患者的病情是有效的，可以在临床实践中加以应用。
实验流行病学研究.
第六章实验流行病学研究一、学习要求1. 应掌握内容实验流行病学的定义和原理；实验流行病学的基本特征；实验流行病学的主要类型；设计和实施的基本内容；评价实验效应的主要指标；实验流行病学研究方法的主要优点和局限性。
2. 需熟悉的内容实验流行病学研究中资料的整理与分析；临床试验、现场试验和社区试验的用途、设计和实施应注意的主要问题；临床试验的基本原则；实验流行病学研究中应注意的问题。
3. 需了解的内容实验流行病学的发展史；临床试验的基本设计类型；现场试验和社区试验的基本设计类型。
二、学习要点（一）相关概念1. 实验流行病学以人群为研究对象，以医院、社区、工厂、学校等现场为“实验室”的实验性研究称为实验流行病学研究，或称为流行病学实验。
因为在研究中施加了人为的干预因素，因此也常被称之为干预性研究。
2. 临床试验以病人为研究对象的、常用于评价某种药物或治疗方法效果的实验流行病学研究。
3. 现场试验现场试验是在实地环境下进行、以自然人群作为研究对象的实验流行病学研究。
4. 社区试验是以社区人群整体作为干预单位的实验流行病学研究。
5. 类实验在一些实验流行病学研究中，因为受实际条件所限不能随机分组或不能设立平行的对照组，这种研究称为“类实验”。
6. 群组试验在社区试验中，如果干预的对象不是整个社区而是比较小的群组，如家庭、办公室、学校班级等，这种试验称为群组试验。
7. 随机对照试验采用随机方法把研究对象分配到不同比较组的流行病学实验研究。
随机分组的临床试验、现场试验和群组试验分别被称为临床随机对照试验、现场随机对照试验和群组随机对照试验。
8. 盲法是一种避免知晓研究对象获何种处理的策略。
（二）基本原理研究对象被分为两组或多组，分别接受不同的干预（处理或对照）措施，随访观察一段时间，然后比较各组的某（些）结局或效应。
（三）基本特点1. 属于前瞻性研究实验流行病学必须是干预在前，效应在后，所以是前瞻性研究。
2. 随机分组严格的实验流行病学研究应采用随机方法把研究对象分配到实验组或对照组，以控制研究中的偏倚和混杂。
实验流行病学研究
第ffectiveness, IE)
抗体阳性率
▪ 对慢性非传染性疾病评价指标常用以下 中间结局变量：①人群认知、态度、行 为的改变；②行为危险因素的变化；③ 生存质量的变化；④干预投人产出效果 评价等。
临床随机对照试验
• 一、定 义 • 临床随机对照试验是在病人中进展的，
层
层
层
种族、教育水平
等分层
在各层内再进展前 述的简单随机分组
6 实验流行病学研究
第六章
整群随机分组
第114页
以家庭、学校、医院、村庄或居民区等为单 位随机分组
要保证组间可比性
6 实验流行病学研究
第六章
设立对照
为什么要设立对照？ 不能预知的结局 霍桑效应 抚慰剂效应
潜在的未知因素的影响
第114页
6 实验流行病学研究
6 实验流行病学研究
第六章
主要特点
前瞻
干预
随机
对照
第106页
6 实验流行病学研究
第六章
第109页
6 实验流行病学研究
第六章
主要类型
第107页
现场试验 (field trial) 社区试验 (community trial) 临床试验 (clinical trial)
6 实验流行病学研究
第六章
25
林忆莲
26
梅艳芳
27
刘嘉玲
28
张曼玉
29
张柏芝
40
周迅
41
巩俐
42
刘晓庆
44
瞿颖
44
刘德华
45
刘青云
46
梁朝伟
47
杨家辉
48
钟镇涛
实验流行病学研究案例实验目的意义举例
实验流行病学研究案例实验目的意义举例
实验流行病学研究是一种科学方法，用于研究疾病在人群中的传播和控制。
这种方法可以帮助研究人员了解不同因素如何影响疾病的流行，以及如何采取措施来防止和控制疾病的传播。
以下是一些实验流行病学研究案例，以及它们的目的和意义。
1. 疫苗研究 - 疫苗研究是实验流行病学研究的一个重要领域。
通过研究疫苗对人群中不同人群的影响，可以确定最佳的预防措施和疫苗接种策略。
例如，在研究流感疫苗时，研究人员可以比较接种疫苗的人与未接种疫苗的人之间的感染率。
这种研究可以帮助确定疫苗接种的效果，并制定更有效的疫苗接种策略。
2. 疾病传播模拟 - 疾病传播模拟是一种实验流行病学研究的方法，可以模拟疾病在人群中的传播过程。
通过模拟疾病传播过程，研究人员可以预测疾病的传播速度和范围，并确定最佳的防控措施。
例如，研究人员可以使用传染病传播模型来评估不同的隔离和社交距离策
略对疾病传播的影响。
3. 疾病风险因素研究 - 疾病风险因素研究是实验流行病学研究的
另一个重要领域。
研究人员可以比较不同生活方式和环境因素对疾病发生率的影响。
例如，在研究心脏病的风险因素时，研究人员可以比较吸烟者和非吸烟者之间的心脏病发生率。
这种研究可以帮助预防疾
病，并制定更有效的干预措施。
总之，实验流行病学研究是一种非常重要的科学方法，可以帮助研究人员了解疾病在人群中的传播过程，并制定相应的防控措施。
通过不断进行实验流行病学研究，我们可以更有效地预防和控制疾病的传播。
实验性研究 (流行病学)
合格的研究对象
随机分组
干预措施
对照措施
完成
A组
未完成
B组
完成
C组
未完成
D组
随机对照试验结局分布示意图
1.意向性分析
intention-to-treat (ITT) analysis
比较A+B与C+D中研究对象的结果， 反映了实验意向干预的效果，如果 干预1确实有效，该种分析往往会 低估其效果。
2.遵循研究方案分析
否则应当对安慰剂或空白对照组的参与者给予 “善后”处理，即在实验结束后给予他们同样有 效的预防或干预措施，这样也可以进一步验证措 施的有效性。
二、预实验
在正式实验之前，应按照研究设计要求在小范 围、少量人群中进行预实验（pilot study）， 以观察和评价设计构思和假设的可行性以及干预 措施的可接受性等。
例：评价某疫苗的保护效果
四、主要类型
社区试验： 研究对象：社区整体 干预措施：不方便落实到个体的措施 研究目的：评价预防效果
例：评价某措施的预防效果
第二节 研究设计与实施
一、研究目的
药物治疗效果 －－临床试验 疫苗预防效果 －－现场试验
RCT
干预前后
饮水加氟预防龋齿－－社区试验 自身对照
二、选择研究对象的原则
成果效用比
第四节 优点和局限性
优点和局限性
优点： 研究可控性较强 研究偏倚较少 研究论证强度较高 一种干预多种结局
缺点： 设计复杂 费用昂贵 研究对象不易获得 涉及伦理学问题
第五节 应注意的问题
一、伦理问题
研究必须具有科学依据 公平选择研究对象 获得社区的知情同意 对照组的选择和“善后”处理 较长试验期限导致“延误”问题
实验流行病学研究案例
实验流行病学研究案例
实验流行病学研究是一种相对于观察性流行病学研究来说更加
严谨的研究设计，可以控制其他影响因素，从而更加准确地评估风险因素和疾病之间的关系。
下面介绍一些实验流行病学研究案例：
1. 疫苗试验：对于某些传染病，比如乙肝、流感等，疫苗是预防重要手段之一。
在进行疫苗试验时，通常会将研究对象随机分为接种疫苗和接种安慰剂两组，然后对比两组人的疾病发生率，评估疫苗的有效性。
2. 药物试验：药物试验也是一种实验流行病学研究设计，用于评估药物的安全性和有效性。
通常会将研究对象随机分为药物组和安慰剂组，然后对比两组人的疾病发生率或治疗效果，评估药物的作用。
3. 随机对照试验：这种实验设计是目前最为常见的实验流行病学研究设计，用于评估某个因素与某种疾病之间的关系。
在随机对照试验中，将研究对象随机分为实验组和对照组，两组人的其他特征应该相似，然后评估两组人之间的疾病发生率或其他指标，从而判断该因素是否与疾病有关。
4. 社区干预试验：这种实验设计是针对某些公共卫生问题，比如肥胖、吸烟等，通过干预措施来降低该疾病的发生率。
在社区干预试验中，通常会选择一些具有代表性的社区作为研究对象，然后对其中一部分社区进行干预，比如宣传教育、改善环境等，对比干预前后两组社区的疾病发生率或其他指标，评估干预措施的效果。
以上是一些实验流行病学研究案例，这些研究设计可以帮助我们
更加准确地评估某个因素与某种疾病之间的关系，也可以用于评估干预措施的效果。
流行病学 第6章 实验流行病学研究
一、研究设计基本原则与步骤
（一）明确研究目的 （二）设计类型 （三）研究对象的选择 （四）确定实验现场 （五）样本大小的确定 （六）随机化分组 （七）设立对照 （八）盲法的应用
（一）明确研究目的
首先应明确研究目的：
评价预防措施效果 病因或危险因素评估 评价卫生服务措施质量 评价公共卫生策略
若目的不明确：
（一）、根据研究对象、场所分为： •临床实验（clinical trial）
•预防实验或现场试验（preventive/field trial）
•社区实验（community trial）
1、临床实验（clinical trial）
又称治疗试验（therapeutic trial），是 在医院或其它医疗服务环境下进行的实验，以个 体病例为研究对象，用治疗药物或措施消除疾病 症状，促进康复或提高生存率，从而对其效果进 行检验和评价。 接受临床处理或某种预防措施的基本单位是 个体病人，包括住院病人和未住院的病人。 常用于对某种药物或治疗方法的效果进行检 验和评价。
（三）研究对象的选择
根据研究目的选择研究对象，选择时应 制定出纳入和排除的标准，避免某些因素 影响研究的真实效应或存在医学伦理问题。 要注意被排除的研究对象愈多，结果外 推的面愈小。
选择研究对象的主要原则有以下几点：
1、选择对干预措施有效的人群
如在现场试验中，对某疫苗的预防效果进行评 价，应选择某病的易感人群为研究对象，要防止将 患者或非易感者选入。另一方面要注意研究对象的 代表性。
必须随访追踪研究对象一段时间后，才能得到 结局资料。
（2）流行病学实验研究必须施加一种或多 种干预措施。可以是预防、治疗某疾病的药
物或其它的干预措施。
（3）研究对象如是样本应通过随机抽样确 定样本，并采取严格的随机分组原则。 （4）必须有平行的实验组和对照组，实验
七章流行病学实验研究
3、社区干预试验：选择整个社区进行试验，干预 是针对整个社区的。接受干预的单位是群体。
二）设计方法
1、随机化对照设计 设立对照组，随机分配 研究对象到两组中。受控条件好。
** 设立对照应注意避免对照组受到“沾 染”，或试验组有额外的“协干预”存 在。
2、随机化
将研究对象随机的分配到实验组和对照组 中去，以平衡两组中已知和未知的混杂因 素（使非处理因素在组间的分配均衡）， 从而提高两组的可比性 。
3、盲法 指在临床试验中，不让受试者、研 究者和其他有关工作人员知道受试者接受 的是何种处理、从而避免主观因素的影响 而造成的效应测量的不可比。
2、样本含量 3、干预随访 保持测量方法始终一致 4、资料分析 通过比较干预前和干预后的时
间序列数据，得出结论。 如果出现效应净升高，或趋势发生改变， 则表明干预有效。
三）多组时间序列设计
是非等同比较组设计和单组时间序列设计 的结合，具有二者的优点。
样本 匹配 分组
试验组 多次测量 对照组 多次测量
n 2z z 2 1 21 1
1 2 2
1 2 2
n 21sc2
x1 x2 2
3、随机分配
1）成组比较的试验 完全随机分组方式，大 样本可以很好的保持均衡
2）配对比较的试验 配对随机分配方式，小 样本保持均衡。
4、治疗随访 1）治疗方案 2）试验期随访
洗脱筛选期 排除以前用药的效应
一、概述
一、实验指对研究对象有所“干预”。 流行病学实验是指研究者的控制下，人 为地改变研究对象的一个或多个因素， 前瞻性的观察‘干预’的效应。 如果一个或多个因素的改变是由于自然 因素造成的，称“自然实验”。
流行病学实验研究
流行病学实验研究
第45页
多组时间序列设计
设计框架 样本含量 干预随访 资料分析
流行病学实验研究
第46页
试验研究中伦理问题
必 须 遵 照 伦 理 道 德 (problems of ethics) ， 开 始 人 群 试 验 前 ， 先 做 动 物试验，初步验证此种试验方法合理、 效果良好、无危害性。尤其是设置对 照时，必须以不损害受试者身心健康 为前提。
流行病学实验研究
第40页
分组方法
①个体配比： 基础情况(如年纪、性别、教 育程度和社会经济地位等)相同两个(配比) 或多个(配伍)个 体，人为地分配进入试验 组和对照组。
②成组配比：使配比组间在各基础情况频率 分布上相同，如组间年纪组成比或平均收 入水平相近。
流行病学实验研究
第41页
③整群配比：分配方法同成组配比 相同，只是分组单位不是个体而是 群组(如村、居委会等)。
与真试验研究不一样是，类试验即使有对 照组，但没有随机分配，或完全没有对照 组，作本身前后对照或与已知结果作比较。
流行病学实验研究
第36页
类试验可分为两类。
(1)不设对照组 不等于没有对比:本身 前后对照;与已知结局对比
(2)设对照组 即使设置了,但研究对 象分组不是随机。
流行病学实验研究
第37页
选择能从干预办法中赢利最大人群 应排除对干预办法有较大风险人群
流行病学实验研究
第33页
类试验 (quasi-experiment)
又称半试验(semi-experiment)，假如 一项试验研究缺乏其中一个或几个特征， 这种试验就称为类试验。 类试验普通没有设置对照组，或者设置 了对照组但没有随机分配。
流行病学：实验流行病学研究
• 目的：保证试验组和对照组具有可比性
随机化分组方法
（1）简单随机分组（simple randomisation） （2）区组随机化（block randomisation) （3）分层随机分组（ stratified randomisation）
• Simple Randomization
总 体
可按年龄、性
层
层
层
别、种族、教
育水平等分层
四、研究实例
随机分组的方法：基于随机数字表产生随机分组序列， 并通过密闭信封的应用，使得医生和病人无法预先得知 随机分组的方案。信封上只有医院名称和一个编号。当 病人符合入选标准的时候，随机分组中心将通过医生随 机拿给病人一个信封，打开信封，信封中的卡片将决定 病人分配到链霉素组或卧床休息组，这一信息将同时反 馈到随机分组中心登记备案。
随机对照试验/非随机对照试验 • 对照组：均衡可比 • 干预措施:有人为施加的干预措施。这是
与观察性研究的一个根本的不同点
三、研究类型
按研究对象分类
以某病的患者为研究对象，评价 临床治疗措施的效果和安全性
• 临床试验（clinical trial）：临床患者
• 现场试验：自然人群
评价疾病预防措施的效果
对象：100-300例患者 目的：临床疗效、安全性
对象：1000-3000例患者 目的：临床疗效、安全性
药物上市后疗效观察 药物不良反应监测
四、随机对照临床试验研究实例
链霉素治疗肺结核的试验
• 研究目的？ • 研究对象？ • 干预措施？ • 随机分组方法？ • 对照方法？ • 哪种盲法？如何实现？ • 临床结局？评价指标？
VitC缺乏 – 坏血病 (1747) 开创了流行病学临床试验的先河
实验流行病学
监测和预警：通过监测和预警系统，
01
及时发现和报告传染病疫情
疫苗接种：通过疫苗接种，提高人群
02
免疫力，预防和控制传染病的传播
卫生措施：通过改善环境卫生，减
03
少传染病的传播途径
药物治疗：通过药物治疗，减轻传
04
染病的症状和危害
健康教育：通过健康教育，提高公
05
众对传染病的认识和预防能力
慢性病的病因和危险因素
实验流行病学在公共卫生政策制定和评估中的局限性： 可能受到样本选择、数据收集和处理等方面的影响
实验流行病学在公共卫生政策制定和评估中的发展趋势： 结合大数据、人工智能等技术，提高研究效率和准确性
03
模型拟合：将实验数据与理 论模型进行拟合，以验证模 型的准确性和适用性。
05
模型预测：利用模型预测疾 病流行趋势，为公共卫生政 策提供依据。
02
统计分析：对实验数据进行 统计分析，如t检验、方差分 析、回归模型参数，如传染率、恢 复率等。
3
传染病的预防和控制
吸烟：吸烟是导致多种慢 性病的重要危险因素，如 肺癌、心脏病等。
不良饮食习惯：不良饮食 习惯是导致多种慢性病的 重要危险因素，如高盐、 高糖、高脂肪饮食等。
遗传因素：遗传因素是导 致多种慢性病的重要危险 因素，如家族性高血压、 糖尿病等。
肥胖：肥胖是导致多种慢 性病的重要危险因素，如 糖尿病、高血压等。
实验流行病学研究方法包括病例对照研究、队列研究、随 机对照试验等。
实验流行病学的研究结果对于制定公共卫生政策、预防和 控制疾病具有重要意义。
实验流行病学的重要性
实验流行病学是
1 研究疾病流行和 预防的重要手段
通过实验流行病
实验流行病学与队列研究的异同
实验流行病学与队列研究的异同一、定义和目的:1.实验流行病学：实验流行病学是一种研究设计，主要通过干预控制组与干预组的比较，来评估一些特定因素对疾病发展的影响。
其主要目的是确定因果关系。
在实验流行病学中，研究者可以主动干预暴露因素以监测其对疾病结果的影响。
2.队列研究：队列研究是一种长期追踪研究的设计，通过在人群中选择暴露或未暴露于特定因素的个体，然后跟踪他们的疾病发展，以估计该因素对后续疾病风险的影响。
其主要目的是描述发病率和计算风险比。
二、研究设计与实施:1.实验流行病学：实验流行病学中，研究者可以控制暴露组与非暴露组之间的区别，并可以通过随机分配的方式确定个体的暴露程度。
此外，研究者可以采用隐性观察或双盲设计，以减少主观性偏差的影响。
这种研究方法比较符合临床试验的标准，可以生成较高的证据质量，但在伦理方面可能存在一些限制。
2.队列研究：队列研究一般分为前向队列研究和后向队列研究。
前向队列研究在开始时选择暴露与非暴露组，并随着时间的推移，跟踪统计各组的发病情况。
后向队列研究则是在发病前开始选择暴露与非暴露组，之后观察发病的情况。
这种研究方法更加符合现实生活中的情况，但在一些情况下可能受到回忆偏差和选择偏差的影响。
三、数据收集和分析:1.实验流行病学：实验流行病学通常需要研究人员主动操作，控制暴露，并对结果进行记录。
数据收集通常是系统的，可以通过质性和量化的方法进行测量。
数据分析可以使用统计学方法，例如卡方检验和t检验，以评估干预的效果。
2.队列研究：队列研究通常需要长期的追踪和收集数据。
数据可通过访谈、问卷调查和医疗记录等方式进行收集。
数据分析可以使用描述性统计方法，如计算发病率和计算风险比，或使用生存分析方法，如卡普兰-迈尔生存曲线，评估暴露因素对疾病风险的影响。
四、优缺点:1.实验流行病学：优点：能够提供高质量的证据，确立因果关系；研究是否受偶然因素影响的可能性较小；可以对潜在干预控制因素进行精确检测。
流行病学实验性研究讲解
2023-10-28
contents
目录
• 流行病学实验性研究概述 • 流行病学实验性研究设计 • 流行病学实验性研究方法 • 流行病学实验性研究数据分析 • 流行病学实验性研究的挑战与解决方案 • 流行病学实验性研究案例分析
01
流行病学实验性研究概述
定义与特点
定义
流行病学实验性研究是一种通过人为干预来研究疾病因果关 系的方法。
卡方检验
对分类变量进行独立性检验，判 断其是否有显著性差异。
03
02
方差分析
对多组独立样本进行均值差异检 验，判断其是否有显著性差异。
回归分析
探究变量之间的关系，并建立预 测模型。
04
05
流行病学实验性研究的挑 战与解决方案
数据质量与偏差问题
总结词
数据质量与偏差是流行病学实验性研究的 主要挑战之一。
VS
详细描述
在进行流行病学实验性研究时，数据质量 与偏差问题往往会影响研究的准确性和可 靠性。数据质量可能受到多种因素的影响 ，如调查问卷的设计、数据采集的方法、 数据处理的流程等。此外，偏差问题也可 能导致研究结果的不准确。
研究对象失访问题
总结词
研究对象失访是流行病学实验性研究的另 一个挑战。
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01
频数分布
统计各变量的频数分布，了解数 据的基本特征。
离散程度
计算标准差、四分位数间距等指 标，反映数据的离散程度。
03
02
集中趋势
计算平均数、中位数等指标，反 映数据的集中趋势。
偏态与峰态
判断数据分布的偏态和峰态，以 便进一步选择合适的统计方法。
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实验对照
• 实验对照是指：对照组不施加处理因素，但施加某种与处 理因素有关的实验因素。 • 例如：碘添加实验
自身对照
对照与实验在同一受试对象身上进行。
主要适用于慢性病对症治疗性研究。受试对象自身在试验
的前后两个阶段，分别用不同的药物治疗，最后对比两种 药物的疗效。 前后两个阶段需有足够的间隔期。
实验性研究（experimental study）是将
研究对象随机分为实验组和对照组，以研究
者人为控制的措施或某因素给予实验组研究
对象，而不给对照组研究对象该措施，然后 以评价该措施的效果，或该因素与某病的关 系等。
进行追踪观察，并比较两组研究对象的结局，
• 流行病学中常将由暴露产生的
效应称为结局，包括各种临床 疾病、检查异常、出现某种症
标准对照
用现有标准方法或者常规方法，或者现有标准或参考值作 为对照。 常用于某种新检验方法是否能代替传统方法的研究
二、随机化原则
• 即总体中的每一个观察单位都有同等的机会被选入到样本 中，或每一个观察单位都有同等机会被分配到实验组和对 照组中。
为什么随机分配?
随机（随机抽样和随机分配）是为了：
药物和治疗方法的效果考核、评价 随机对照试验(randomized controlled trial, RCT）
现场试验(field trial)
接受处理因素的是个人
社区实验(community trial )
以群体为单位的预防试验
按所具备的基本特征划分
真实验(true experiment)
自愈和安慰剂效应问题,排除试药以外因素的干扰,它常与
盲法结合使用,便于保密。安慰剂只在研究的疾病尚无有 效药物治疗或使用安慰剂后对病情、临床经过、预后影响 较小时使用。
空白对照
• 空白对照是指不给予任何处理的对照。常用以评定测量方
法的准确度，观察实验是否处于正常状态等。
• 在临床实验中，因涉及伦理道德问题，不宜用空白对照。
随机抽样、随机分配 干预 随访 平行试验
类实验(quasi-experiment)
不设对照（自身对比，历史对照，指定对照） 虽设置了对照，但分组不随机；
四、实验性研究的基本要素：
实验流行病学研究包括受试对象、 处理因素和实验效应三个部分，此即实 验性研究的“三要素”。
临床试验设计的三要素
理的，如药物干预、健康教育、新手术方法。
与处理因素相对应的是混杂因素：混杂因素又
称为非处理因素，可以干扰处理因素和实验效
应间关系的观察与分析。
（三）实验效应
是处理因素作用于受试对象的反应和结局， 是实验研究的核心内容。 指标的观察应避免带有偏倚； 选择原则：
指标的客观性； 指标的灵敏性； 指标的精确性； 指标的特异性。
例如：为了观察经常吃炸薯条对儿童体 重的影响，刻意通过调查和比较经常吃 炸薯条的儿童和不经常吃炸薯条的儿童 的体重状况（如肥胖等），从而获得结 论。
在上述的研究当中，被观察者没有 受到研究者的干预，属于观察性研究。
例如：研究者将儿童按家庭生活水平分 为有可比性的两组，A组按研究者的要 求吃炸薯条，B组不吃炸薯条，经过一 段时间后，再比较两组儿童的肥胖率。 在上述的研究当中，被观察者受到 研究者了的干预，属于实验性研究。
干预措施效果的一种前瞻性研究。
实验性研究的作用
验证病因假设
评价预防措施和预防接种效果 考核新药或新疗法的效果
实验性研究的四特点 ：
人为施加干预措施 可随机分组 （随机性） 观察方向是前瞻 （前瞻性）；
设平行的对照组 （均衡性）。
实验性研究的主要类型
分类
按研究场所或研究对象分
临床试验(clinical trial)
状或体征。
设计思路
干预措施 不合格及已经发生 结局 研究人群 对照组
随访期
有结局
实验组
无结局
有结局
无结局
随机分组
对照措施
先观察到暴露，再随访观察结局
实验性研究分类
根据研究对象的不同，将实验性 研究分为基础实验（分子、细胞、
器官等）、动物实验、人群实验。
人群实验：又称为实验流行病学研究或干 预研究，是通过比较给予干预措施后的实 验组人群与对照组人群的结局，从而判断
举例：
研究对象 研究因素
药物 糖尿病病人 血糖
效应指标
（一）受试对象
又称为实验对象。受试对象应满足两个基
本条件：
对处理因素敏感；
反应必须稳定。
必须对受试对象作严格的规定，以保证同
质性和代表性，从而使研究结果具有普通
性核推广价值。
（二）处理因素
又称为干预因素或干预措施；
处理因素可以是生物的、化学的，还可以是物
☺排除人为因素
☺具备可比性 ☺消除混杂影响
☺估计抽样误差
• 常用随机分组方法有： 简单随机分组 分层随机分组 整群随机分组。
三、盲法原则
1、单盲试验设计；
2、双盲试验设计；
3、三盲试验设计。 盲法是为了减少来自与实验有关的各种人员在知
晓实验分组情况下产生的偏倚
1、单盲临床设计:
是指在研究中，只有研究者知道具体的分组情况，
实验流行病学研究
目的要求
1．掌握实验性研究的概念、特点、临床试验的类型和三大原则；
Hale Waihona Puke 2．熟悉实验性研究的类型及优、缺点,临床试验的设计；
3．了解样本量的估计，临床试验的结果评价指标。
观察：是利用一些方法，在不干预、
自然的情况下，对自然现象或过程的 本来面目进行描述和分析。
实验：是采用一些方法改变自然现象，从而 使一些本来在自然情况下并不显露的现象表 现出来，即在一定条件下，研究者改变一个 或多个研究因素，并前瞻性的观察其效应的 研究。 观察性研究并不刻意地改变研究对象的自然 暴露，而在实验性研究中，为了达到研究者 的目的，对研究对象刻意安排了特殊暴露。
实验性研究的基本原则 对照 随机
盲法
重复
（一）对照的原则
1.设置对照的意义
任何科学研究都必须通过对比才能鉴别研究因素 与非研究因素的差别，才能消除和减少研究的误差，
得出可靠的研究结果和结论。
2.对照的类型
安慰剂对照
空白对照
实验对照 标准对照 自身对照
安慰剂对照
• 所谓安慰剂是外形、颜色、大小均与试药相近,但不含任 何有效成分的制剂。使用安慰剂主要解决试验新药时疾病