新药研发基本知识培训课件
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新药研发医学知识培训培训课件
Histamine receptors can be classified in to
three classes , H1,H2 and H3, they distribute in different tissues, and cause different effects when
agitated. H2 receptor exists in gastric wall cells, when agitated by histamine the secretion of
angiotensin Ⅰ is converted to angiotensin Ⅱby angiotensin-converting enzyme. angiotensin Ⅱcan bind
with angiotensin receptor (AT, existing in vascular
smooth muscle ) , leading to vasoconstriction and rise
0.5-1year
3-4years
6-8years
新药研发医学知识培训
2-3years
12
12
risky: Only a very small portion of NCEs can be finally marketed as drug product
新药研发医学知识培训
13
13
costly:
effect or undesirable effect caused by drug use at normal dose（正常剂量）
新药研发医学知识培训
2
2
new chemical entity(新化学实体): new compound shows pharmacological activity against certain disease, which is also called lead compound(先导化合物) or drug candidate(候选药物)
新药研发PPT幻灯片课件
• 在体内通过酶解而重新释放出母体化合物发挥作用。
31
3. 孪药设计
• 孪药，是指将两个相同或不同的先导化合物或药物经共价键连 接缀合成的新分子，在体内代谢生成以上两分子药物而产生协 同作用，增强活性或产生新的药理活性，或者提高作用的选择 性。
• 如果在体内可代谢为原来的构成成分，也被看作是前体药物。 • 常应用拼合原理。
入地研究中。 11
随机与逐一筛选 及意外发现先导化合物
随机与逐一筛选及意外发现曾是获得先导化合 物的最大来源，目前仍为一个可靠来源。其方式为 对从特有或稀有植物、海洋生物、微生物代谢产物 以及低等动植物体内分离天然生物活性成分，对有 机化工产品及其中间体进行普筛，虽然有相当大的 盲目性，但却可以得到新结构类型或新作用特点的 先导化合物。
6
从天然活性物质中 筛选获得先导化合物
在药物发展的早期阶段，利用天然产物作为治疗手 段几乎是唯一的源泉。时至今日，从动植物和微生物体 内分离鉴定具有生物活性物质，仍然是先导物甚至是药 物的重要组成部分。因所获得天然活性物质的来源不同， 又划分为三种途径：
从陆地上动植物体内提取、分离天然活性物质获得先导化 合物
10
实例分析
青蒿素(Artemisin分in析e)：是这从是黄利用天然植物发掘先 花蒿植物(ACrH3temis导ia物，an开nu发le药)分物的一个典型H例子CH。3 天 H离对氯3C 的恶喹O含性耐OO有 疟 药O 过原株氧虫具CH键作有3 的用抑然 疟 明 内倍快制青作 ： 酯半，作蒿用 过 经萜特用素复 氧 硼内别，发 键 氢的酯 是对缺率 还 化，对人点较原钠是高成还H3。醚原生C 物构键成OH利效，半OO用关活缩O 系性醛度低研丧仍和究失保HH 抗表。持 体型毒的R为=还性抗-原H很 疟O青低先蒿R，导素因化而合活 或 性成物性 酯 明为，， 化 显新利半 成 提结用缩 青 高构 对醛 蒿 ，类其的酰药羟酯物基等动甲化力醚合学青化物性蒿O成，质素蒿生也甲物有CH醚活所3 进抗为行疟R=蒿结药-甲C构 。H醚3改造开发改 但了善青很，蒿多这素有作些效化为的合抗物疟先均已导发化展合物成药仍物在，深
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3. 孪药设计
• 孪药，是指将两个相同或不同的先导化合物或药物经共价键连 接缀合成的新分子，在体内代谢生成以上两分子药物而产生协 同作用，增强活性或产生新的药理活性，或者提高作用的选择 性。
• 如果在体内可代谢为原来的构成成分，也被看作是前体药物。 • 常应用拼合原理。
入地研究中。 11
随机与逐一筛选 及意外发现先导化合物
随机与逐一筛选及意外发现曾是获得先导化合 物的最大来源，目前仍为一个可靠来源。其方式为 对从特有或稀有植物、海洋生物、微生物代谢产物 以及低等动植物体内分离天然生物活性成分，对有 机化工产品及其中间体进行普筛，虽然有相当大的 盲目性，但却可以得到新结构类型或新作用特点的 先导化合物。
6
从天然活性物质中 筛选获得先导化合物
在药物发展的早期阶段，利用天然产物作为治疗手 段几乎是唯一的源泉。时至今日，从动植物和微生物体 内分离鉴定具有生物活性物质，仍然是先导物甚至是药 物的重要组成部分。因所获得天然活性物质的来源不同， 又划分为三种途径：
从陆地上动植物体内提取、分离天然活性物质获得先导化 合物
10
实例分析
青蒿素(Artemisin分in析e)：是这从是黄利用天然植物发掘先 花蒿植物(ACrH3temis导ia物，an开nu发le药)分物的一个典型H例子CH。3 天 H离对氯3C 的恶喹O含性耐OO有 疟 药O 过原株氧虫具CH键作有3 的用抑然 疟 明 内倍快制青作 ： 酯半，作蒿用 过 经萜特用素复 氧 硼内别，发 键 氢的酯 是对缺率 还 化，对人点较原钠是高成还H3。醚原生C 物构键成OH利效，半OO用关活缩O 系性醛度低研丧仍和究失保HH 抗表。持 体型毒的R为=还性抗-原H很 疟O青低先蒿R，导素因化而合活 或 性成物性 酯 明为，， 化 显新利半 成 提结用缩 青 高构 对醛 蒿 ，类其的酰药羟酯物基等动甲化力醚合学青化物性蒿O成，质素蒿生也甲物有CH醚活所3 进抗为行疟R=蒿结药-甲C构 。H醚3改造开发改 但了善青很，蒿多这素有作些效化为的合抗物疟先均已导发化展合物成药仍物在，深
2023医药行业新药研发流程与技术培训教案ppt
跨部门协作机制构建
建立跨部门协作平台
通过定期会议、项目合作等方式，促进不同部门之间的交 流与合作，打破部门壁垒，实现资源共享和优势互补。
明确各部门职责与角色
在新药研发过程中，明确研发、生产、市场、法规等部门 的职责和角色，确保各部门能够协同工作，形成合力。
强化跨部门沟通与协调
加强部门之间的沟通，及时发现和解决问题，确保项目顺 利推进。同时，通过协调不同部门之间的利益和诉求，实 现整体利益最大化。
下一步工作计划安排
1 2 3
继续深化学习
鼓励学员们继续深入学习医药行业和新药研发的 相关知识，不断提高自己的专业素养和综合能力 。
实践操作与经验积累
引导学员们在实际工作中积极应用所学的新药研 发技术和方法，不断积累实践经验，提高自己的 实际操作能力。
团队协作与交流
加强团队协作和交流，鼓励学员们之间相互学习 、相互帮助，共同推动医药行业的发展和进步。
医药行业新药研发流程与技 术培训
汇报人：
2023-12-17
• 新药研发概述与前景 • 药物发现与筛选技术 • 临床试验设计与执行策略 • 生产工艺优化及质量控制体系建设
• 知识产权保护与管理策略部署 • 团队建设与人才培养方案制定 • 总结回顾与未来展望
01
新药研发概述与前景
新药研发定义及意义
THANKS
感谢观看
设计有效的激励机制
通过设立奖金、晋升机会、股权激励等多种方式，激发员工的积极性和创造力，提高员工 的工作满意度和忠诚度。
提升团队创新能力和执行力举措
营造创新氛围
鼓励员工提出新思路、新方法，宽容失败，激发员工的创新意识和创新精神。同时，定 期组织创新交流活动，促进不同思想之间的碰撞与融合。
新药研究与开发03 PPT课件
3.2.1.2 人体药代动力学试验① 人体药代动力学试验：根据人体耐受性试验确定的剂量
范围，测定药物浓度的历时性变化，进行药代动力学分析， 研究药物在人体内的吸收、分布、代谢、排泄的动态变化 规律
人体药代动力学试验流程如下图所示：
3.2.1.2 人体药代动力学试验②
SFDA批件 药检部门签发的药 品质量检验报告 研究者手册 临床前实验资料 申报者 研究者 签订试验合同书 查阅临床前实验资料 制定试验方案和知情同意书样稿 提交伦理委员会讨论 具有任职行医资格 具有试验方案中所要求的专业知识和经 验 对临床试验研究方法具有丰富经验或能 得到本单位有经验研究者指导 熟悉申办者提供的临床试验有关资料和 文献 熟悉临床试验管理规范 遵守国家有关法律法规和道德规范
新药的特殊人群药动学研究；
个体差异和不同种族差异（遗传因素的影响）的药动学研究。
3.2.2 Ⅱ期临床试验
目的——初步评价药物对目标适应症患者的治疗作用和安 全性，还包括为III期临床试验方案的设计和给药剂量的确 定提供依据 方法——此期的研究设计可以根据具体的研究目的，采用 多种形式，包括随机盲法对照试验 适度的有效性与安全性的平衡点——药物小剂量时毒性低 却无效，强效的剂量又会产生高毒性，故通过较小的适应 症患者群来决定合理的剂量范围，就需要足够的临床评判 指标与临床药理学家的才智相结合
《药品注册管理办法》附件——分别对中药和天然药物、化学药
品、生物制品的临床试验，作出了一些具体规定
临床试验包括生物等效性试验——必须遵循GCP和赫尔辛基宣言，
并且应由具备药物临床试验资格的机构承担
临床试验分期——I、II、III、IV期，在某些特殊情况下，经SFDA
批准也可仅进行II期、III期临床试验或仅进行III期临床试验 例如：AZT的临床试验只进行了106天，发现能显著增加病人存活率， FDA批准其上市之前用于治疗4000多名艾滋病患者。
新药研发相关知识详细介绍PPT(44张)
新 药 申 报 流 程
3.4 上市及监测
IV期临床研究和上市后监测 理解药物的作用机理和范围； 研究药物可能的新的治疗作用； 说明需要补充的剂量规格
新药开发研究分为临床前研究和临床研究两个阶段。
新药开发研究示意图
临床前研 究
候选化合 物
临床前研究
临床研究
药物质量研究 药物制剂研究 药效学评价 药物代谢评价 药物安全评价
IV 期临床试验
临床候选 新药
III 期临床试验 II 期临床试验
I 期临床试验
新药
3.1 临床前研究
3.1.1 药学研究： 化学原料药要确证药物的化学结构；多组分药物，
2.2 以现有的药物为新药研究基础
优点：
成功率大。 改善药物的吸收，减少药物的毒副作用，减少耐受性，使
药物长效，速效，高效为研究目标。 天然药物的结构简化的代用品，还可以降低药物的成本。
近年来随着生理生化机制的了解，得到了一些疾病治疗的突破性的药
物，称原型药物（Prototype Drug）。随之出现了大量的“Me-too” 药物。“Me-too”药物特指具有自己知识产权的药物，其药效和同类的突
中药讲究炮制，讲究药物四性五味和归经。 中药多用复方，讲究君臣佐使。
中药现代化
定义：在中医药理论的指导下,以现代科学技术为手段,研究中药疗效的
物质基础,发现中药的有效成分,阐明中药的作用机制,并在中药有效成 分研究的基础上,制定出国际上认可的中药质量标准;同时,要加强中药 新剂型的研究,健全现代化的中药研发和生产管理体制,使之符合国际上 认可的GAP、GLP、GMP、GCP、GSP等管理规范。
C.呼吸系统：给药后呼吸频率、幅度和节律变化。
《新药研发的流程》课件
上市后监测
即使药物已经上市，监管机构仍需对其安全性和有效性进行持续 监测，以确保公众安全。
06
新药上市后监测与监管
上市后安全性监测
监测目的
评估药品在上市后的安全性，发现新的不良反应或潜在风险，保 障公众用药安全。
监测方法
通过收集药品使用后的不良事件报告、临床研究、流行病学调查等 多种方式进行监测。
药物合成工艺研究
优化药物的合成工艺，提高药物的产量和纯度。
药物稳定性研究
评估药物在不同环境下的稳定性，确保药物的有效期和储存条件。
药效学研究
药效学实验设计
根据药物的作用机制和靶点，设计药效学实验， 验证药物的疗效。
药效学评价
通过动物模型和体外实验等方法，对药物的药效 进行评价。
药效学比较研究
比较不同药物的药效，为新药的研发提供参考。
目的
新药研发的目的是为了发现和开发新的药物，以治疗疾病、改善患者生活质量 。
新药研发的重要性
满足医疗需求
随着疾病种类的不断增加和医疗技术的不断进步，对新药的 需求也不断增长。新药研发能够满足医疗需求，为患者提供 更有效、更安全的治疗手段。
推动经济发展
新药研发是一个高投入、高风险、高回报的产业，对经济发 展具有重要推动作用。同时，新药研发还能够带动相关产业 的发展，如生物技术、医疗器械等。
药代动力学研究
药物吸收、分布、代谢和排泄研究
01
了解药物在体内的吸收、分布、代谢和排泄过程，为药物的剂
型选择和给药方案提供依据。
药代动力学参数测定
02
通过实验测定药物在体内的药代动力学参数，如半衰期、清除
率等。
药代动力学模型建立
03
建立药代动力学模型，预测药物在不同个体内的表现。
即使药物已经上市，监管机构仍需对其安全性和有效性进行持续 监测，以确保公众安全。
06
新药上市后监测与监管
上市后安全性监测
监测目的
评估药品在上市后的安全性，发现新的不良反应或潜在风险，保 障公众用药安全。
监测方法
通过收集药品使用后的不良事件报告、临床研究、流行病学调查等 多种方式进行监测。
药物合成工艺研究
优化药物的合成工艺，提高药物的产量和纯度。
药物稳定性研究
评估药物在不同环境下的稳定性，确保药物的有效期和储存条件。
药效学研究
药效学实验设计
根据药物的作用机制和靶点，设计药效学实验， 验证药物的疗效。
药效学评价
通过动物模型和体外实验等方法，对药物的药效 进行评价。
药效学比较研究
比较不同药物的药效，为新药的研发提供参考。
目的
新药研发的目的是为了发现和开发新的药物，以治疗疾病、改善患者生活质量 。
新药研发的重要性
满足医疗需求
随着疾病种类的不断增加和医疗技术的不断进步，对新药的 需求也不断增长。新药研发能够满足医疗需求，为患者提供 更有效、更安全的治疗手段。
推动经济发展
新药研发是一个高投入、高风险、高回报的产业，对经济发 展具有重要推动作用。同时，新药研发还能够带动相关产业 的发展，如生物技术、医疗器械等。
药代动力学研究
药物吸收、分布、代谢和排泄研究
01
了解药物在体内的吸收、分布、代谢和排泄过程，为药物的剂
型选择和给药方案提供依据。
药代动力学参数测定
02
通过实验测定药物在体内的药代动力学参数，如半衰期、清除
率等。
药代动力学模型建立
03
建立药代动力学模型，预测药物在不同个体内的表现。
《新药研究概论》课件
靶点选择
选择与疾病发病机制相关的靶点，并进行初步验证。
靶点验证
通过生物学实验和计算机模拟等方法，对新靶点进行 功能和结构验证。
靶点作用机制研究
深入探讨靶点在疾病发生发展中的作用机制，为后续 药物设计提供理论依据。
药物筛选与合成
化合物库的建立
01
根据靶点结构和性质，建立相应的化合物库。
药物筛选
02
通过体外和体内实验，对化合物库中的化合物进行活性筛选，
新药研发的目标是发现和开发安全、 有效、质量可控、有自主知识产权的 创新药物，用于预防、治疗和诊断疾 病。
新药研发的流程
靶点发现与验证
通过基因组学、蛋白质组学等技术 手段，寻找与疾病相关的靶点，并 进行验证。
药物设计与合成
根据靶点结构和生物学特性，设计 并合成新的药物分子。
药物筛选与优化
通过体外和体内试验，筛选出具有 良好药理活性和安全性的候选药物 ，并进行结构优化。
推动科技进步
新药研发需要多学科交叉合作，涉及生物技术、化学、医学等多个领 域，是科技进步的重要推动力。
促进经济发展
新药研发是高技术产业的重要组成部分，对经济增长具有重要贡献。
提升国际竞争力
加强新药研发有助于提升我国在国际医药领域的地位和竞争力，促进 国际合作与交流。
02 新药发现阶段
靶点发现与验证
VS
销售策略
通过学术推广、渠道拓展、价格策略等方 式，提高新药的知名度和市场占有率，促 进销售增长。
05 新药研发的挑战与未来发展
新药研发的挑战
高风险与高投入
新药研发需要经过长时间的试验和验证，投入大量的人力 、物力和财力，但成功率相对较低，回报周期长。
法规与伦理限制
选择与疾病发病机制相关的靶点，并进行初步验证。
靶点验证
通过生物学实验和计算机模拟等方法，对新靶点进行 功能和结构验证。
靶点作用机制研究
深入探讨靶点在疾病发生发展中的作用机制，为后续 药物设计提供理论依据。
药物筛选与合成
化合物库的建立
01
根据靶点结构和性质，建立相应的化合物库。
药物筛选
02
通过体外和体内实验，对化合物库中的化合物进行活性筛选，
新药研发的目标是发现和开发安全、 有效、质量可控、有自主知识产权的 创新药物，用于预防、治疗和诊断疾 病。
新药研发的流程
靶点发现与验证
通过基因组学、蛋白质组学等技术 手段，寻找与疾病相关的靶点，并 进行验证。
药物设计与合成
根据靶点结构和生物学特性，设计 并合成新的药物分子。
药物筛选与优化
通过体外和体内试验，筛选出具有 良好药理活性和安全性的候选药物 ，并进行结构优化。
推动科技进步
新药研发需要多学科交叉合作，涉及生物技术、化学、医学等多个领 域，是科技进步的重要推动力。
促进经济发展
新药研发是高技术产业的重要组成部分，对经济增长具有重要贡献。
提升国际竞争力
加强新药研发有助于提升我国在国际医药领域的地位和竞争力，促进 国际合作与交流。
02 新药发现阶段
靶点发现与验证
VS
销售策略
通过学术推广、渠道拓展、价格策略等方 式，提高新药的知名度和市场占有率，促 进销售增长。
05 新药研发的挑战与未来发展
新药研发的挑战
高风险与高投入
新药研发需要经过长时间的试验和验证，投入大量的人力 、物力和财力，但成功率相对较低，回报周期长。
法规与伦理限制
医药与生命科学行业新药研发与临床试验培训ppt
针对基因编辑技术的研发、应用和管 理制定了相关规定和监管措施。
医疗器械监督管理条例
对医疗器械的研制、生产、经营、使 用等环节进行规范和监管。
伦理审查与伦理原则
01
02
03
伦理审查委员会
负责审查新药研发和临床 试验的伦理合规性，确保 研究符合伦理原则。
伦理原则
尊重受试者自主权、不伤 害受试者、公正原则、保 密原则等。
03
质量控制与监督
建立严格的质量控制体系，对试验过程进行全面的监督和检查，确保试
验数据的可靠性和准确性。同时，对试验过程中出现的问题进行及时处
理和解决，保证试验的顺利进行。
04
医药与生命科学行业法规与伦 理
医药与生命科学行业法规概述
药品管理法
基因编辑技术管理条例
规定了药品注册、生产、经营、使用 等环节的管理要求和法律责任。
05
新药研发与临床试验的未来展 望
新药研发与临床试验的发展趋势
1
2
人工智能与大数据技术的应用
利用人工智能和大数据技术进行药物筛选、预测 模型和精准医疗研究，提高新药研发和临床试验 的效率和成功率。
免疫疗法和基因疗法的研究
随着免疫疗法和基因疗法的发展，未来新药研发 将更加注重这些新型治疗方法的探索和应用。
3
个性化医疗的兴起
根据患者的基因、生活方式和环境因素等个体差 异，制定个性化的治疗方案，提高治疗效果和患 者的生存质量。
新药研发与临Βιβλιοθήκη 试验的创新和突破新型药物靶点的发现 针对癌症、神经退行性疾病等复杂疾病，发现新型药物靶点，为 新药研发提供新的方向和思路。
新型药物剂型的开发
开发新型药物剂型，如纳米药物、脂质体等，提高药物的生物利用 度和治疗效果。
新药研发基本知识.ppt
me better
三、国内外新药研发现状
me too和me better
雷尼替丁 雷尼替丁比西咪替丁作用强5-8 倍，副作用却比西咪替丁小
西咪替丁
法莫替丁 法莫替丁比西咪替丁药效高30100倍
三、国内外新药研发现状
我国的新药
目前我国自主研发、获得国际承认的创新药物仅两个： 上世纪50年代开发的二巯基丁二酸钠 上世纪60年代开发的青蒿素
二、新药研发程序
美国的新药定义
是指一种“新的化合物”出现，并 且“该药的治疗成分从未通过任何成员 国或地区的法律认可”。
我国的新药定义
未曾在中国境内上市销售的药品， 已上市的药品改变剂型、改变给药途径、 增加新适应症或制成新的复方制剂，亦 按新药管理。
真正意义上的新药
是指拥有全球专利或在全世界都没 有上市过的新化学实体(NCE) 新药。它 不包括现存化合物的新型盐类、前药、 代谢物和酯类，也不包括组合产品。
二、新药研发程序
反应停事件 沙利度胺，海豹肢畸形 1957-1962, 15000婴儿受害
二、新药研发程序
临床研究
临床研究是评价侯选药物能否成为一个新药的最终的标准 新药临床试验分为Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ期
三、国内外新药研发现状
新药研发特点：费用多，投入高，时间长
5000个
250个
10个
1个
黄花蒿
O O
O
O
O
青蒿素
疟疾
三、国内外新药研发现状
2011年9月，中国女药学家屠呦呦因创制新型抗疟药——— 青蒿素和双氢青蒿素的贡献，获得被誉为诺贝尔奖“风向 标”的拉斯克奖。这是中国生物医学界迄今为止获得的世 界级最高奖。
先导化合物的筛选
三、国内外新药研发现状
me too和me better
雷尼替丁 雷尼替丁比西咪替丁作用强5-8 倍，副作用却比西咪替丁小
西咪替丁
法莫替丁 法莫替丁比西咪替丁药效高30100倍
三、国内外新药研发现状
我国的新药
目前我国自主研发、获得国际承认的创新药物仅两个： 上世纪50年代开发的二巯基丁二酸钠 上世纪60年代开发的青蒿素
二、新药研发程序
美国的新药定义
是指一种“新的化合物”出现，并 且“该药的治疗成分从未通过任何成员 国或地区的法律认可”。
我国的新药定义
未曾在中国境内上市销售的药品， 已上市的药品改变剂型、改变给药途径、 增加新适应症或制成新的复方制剂，亦 按新药管理。
真正意义上的新药
是指拥有全球专利或在全世界都没 有上市过的新化学实体(NCE) 新药。它 不包括现存化合物的新型盐类、前药、 代谢物和酯类，也不包括组合产品。
二、新药研发程序
反应停事件 沙利度胺，海豹肢畸形 1957-1962, 15000婴儿受害
二、新药研发程序
临床研究
临床研究是评价侯选药物能否成为一个新药的最终的标准 新药临床试验分为Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ期
三、国内外新药研发现状
新药研发特点：费用多，投入高，时间长
5000个
250个
10个
1个
黄花蒿
O O
O
O
O
青蒿素
疟疾
三、国内外新药研发现状
2011年9月，中国女药学家屠呦呦因创制新型抗疟药——— 青蒿素和双氢青蒿素的贡献，获得被誉为诺贝尔奖“风向 标”的拉斯克奖。这是中国生物医学界迄今为止获得的世 界级最高奖。
先导化合物的筛选
中药新药研发流程基础知识ppt课件
25.遗传毒性试验资料及文献资料。 26.生殖毒性试验资料及文献资料。 27.致癌试验资料及文献资料。 28.动物药代动力学试验资料及文献资料。
最新编辑ppt
11
6、临床研究
每一种候选药物或疫苗在获得使 用批准之前，必须在志愿者中间进行 严格的系统性测试以对新产品是否可 以应用于更广泛的人群进行评估
；同样的道理，吗啡可以缓解
学习药理学的主要目的是要理
疼痛，过量服用则会让人产生
解药物有什么作用、作用机制
生理依赖。
及如何充分发挥其临床疗效。
最新编辑ppt
8
5、临床前研究资料准备
综述资料：
1.药品名称。
2.证明性文件。
3.立题目的与依据。
4.对主要研究结果的总结及评价。
5.药品说明书样稿、起草说明及最新参考文献。
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2
一、中药新药研发过程
1、调研 2、立项：确定配方、剂型 3、实验室研究：进行制备工艺、质量标准等药学工作 4、药理、毒理学研究 5、临床前研究资料准备 6、完成Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ期临床研究 7、申请新药证书及生产批文
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3
图 药材辅料
中药研发流程图
药学提取 工艺
小试3
药学成型
批
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7
4、药理、毒理学研究
毒理学研究
药理学研究
药物毒理学是研究药物在一定
药理学是研究药物与机体相互
条件下，可能对机体造成的损
作用及其规律的机制。
害作用。
药理学的方法是实验性的，即
月满则缺,物极必反。 微量的蛇毒可以治疗心脏疾病 ，但是过多的剂量则是致命的
在严格控制的条件下观察药物 对机体或其组成部分的作用规 律并分析其客观作用原理。
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11
6、临床研究
每一种候选药物或疫苗在获得使 用批准之前，必须在志愿者中间进行 严格的系统性测试以对新产品是否可 以应用于更广泛的人群进行评估
；同样的道理，吗啡可以缓解
学习药理学的主要目的是要理
疼痛，过量服用则会让人产生
解药物有什么作用、作用机制
生理依赖。
及如何充分发挥其临床疗效。
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8
5、临床前研究资料准备
综述资料：
1.药品名称。
2.证明性文件。
3.立题目的与依据。
4.对主要研究结果的总结及评价。
5.药品说明书样稿、起草说明及最新参考文献。
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2
一、中药新药研发过程
1、调研 2、立项：确定配方、剂型 3、实验室研究：进行制备工艺、质量标准等药学工作 4、药理、毒理学研究 5、临床前研究资料准备 6、完成Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ期临床研究 7、申请新药证书及生产批文
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图 药材辅料
中药研发流程图
药学提取 工艺
小试3
药学成型
批
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7
4、药理、毒理学研究
毒理学研究
药理学研究
药物毒理学是研究药物在一定
药理学是研究药物与机体相互
条件下，可能对机体造成的损
作用及其规律的机制。
害作用。
药理学的方法是实验性的，即
月满则缺,物极必反。 微量的蛇毒可以治疗心脏疾病 ，但是过多的剂量则是致命的
在严格控制的条件下观察药物 对机体或其组成部分的作用规 律并分析其客观作用原理。
2024年度全新药学培训课件
数据分析与运用
阐述如何对生产过程中产生的数 据进行收集、整理、分析和运用 ，为生产过程监控和改进提供依
据。
2024/2/2
15
质量管理体系建立及运行
2024/2/2
质量管理体系概述
介绍质量管理体系的概念、作用和意义，以及建立质量管理体系 的必要性和重要性。
质量管理体系建立
详细阐述如何建立药品生产企业的质量管理体系，包括组织架构、 职责权限、资源保障、制度流程等方面的建设。
药物质量标准
各国药典对药物的质量标准有明确规定，包括性状、鉴别、检查、 含量测定等方面。
药物生产过程的质量控制
对原料药和制剂的生产过程进行严格的质量控制，确保产品质量符 合标准。
6
药物治疗学与临床用药
1 2 3
药物治疗原则
根据患者的病情、年龄、性别等因素，制定合理 的药物治疗方案，遵循安全、有效、经济的原则 。
靶点选择与确认
基于疾病机制和治疗需求，确 定药物作用的靶点。
2024/2/2
化合物筛选与优化
通过高通量筛选、计算机辅助 设计等技术手段，寻找并优化 具有潜在治疗作用的化合物。
临床前研究
进行药效学、药代动力学、安 全性评价等临床前研究，为临 床试验提供数据支持。
临床试验
按照规范的临床试验设计，对 新药进行多中心、随机、双盲 、对照研究，验证其安全性和
探讨企业如何编制和发布社会责任报告，以及第三方机构如何对企业 履行社会责任的情况进行评估和监督。
27
06
CATБайду номын сангаасLOGUE
未来趋势与展望
2024/2/2
28
精准医疗与个体化用药
01
02
新药研发概论PPT课件
38
3．专利的保护对象及条件
• 药品专利的保护对象主要是药品领域的 新的发明创造 • 包括新开发的原料药，新的药物制剂或 复方，新的制备工艺或其改进 • 但是专利能否授权的条件是 该发明的新颖性、创造性和实用性。
39
第三节 新药研发中的其他问题
• （一）知识产权和专利
• （二）药物的命名 • （三）手性药物
40
（二）药物的命名
• 1．药品的商品名 • 2．药物的通用名
• 3．药物的化学名
41
商品名
制药企业为保护自己所开发产品的生产 权和市场占有权而使用的名称。
桂林集琦药业 亭立
Sibutramine Hydrochloride 西布曲明
美国雅培制药 Abbott Laboratories诺美亭
南京医药集团 可秀 重庆太极集团 曲美
18
1、药物合成工艺研究
The Synthetic Research of Drugs
新药发现：仅需数mg，对合成方法的要求 是简便易行，注重的是样品合成的速度和 样品库的大小以及化学结构的多样性
研发的中期：需数kg，需要深入研究合成 工艺，甚至重新设计合成路线 上市：吨位的生产规模，由工厂完成
齐二药事件
• 工业溶剂 “二甘醇”替代“丙二醇”生产 亮菌甲素注射液,导致11人死亡
牢固树立药品“质量第一”观念 化学试剂27 ≠药品
第三节 新药研发中的 其他问题
The Other Problems in the Research and Development of New Drugs
第三节 新药研发中的其他问题
• 临床前的试验必须在符合GLP （Good Laboratory Practice）的条件下进行；
3．专利的保护对象及条件
• 药品专利的保护对象主要是药品领域的 新的发明创造 • 包括新开发的原料药，新的药物制剂或 复方，新的制备工艺或其改进 • 但是专利能否授权的条件是 该发明的新颖性、创造性和实用性。
39
第三节 新药研发中的其他问题
• （一）知识产权和专利
• （二）药物的命名 • （三）手性药物
40
（二）药物的命名
• 1．药品的商品名 • 2．药物的通用名
• 3．药物的化学名
41
商品名
制药企业为保护自己所开发产品的生产 权和市场占有权而使用的名称。
桂林集琦药业 亭立
Sibutramine Hydrochloride 西布曲明
美国雅培制药 Abbott Laboratories诺美亭
南京医药集团 可秀 重庆太极集团 曲美
18
1、药物合成工艺研究
The Synthetic Research of Drugs
新药发现：仅需数mg，对合成方法的要求 是简便易行，注重的是样品合成的速度和 样品库的大小以及化学结构的多样性
研发的中期：需数kg，需要深入研究合成 工艺，甚至重新设计合成路线 上市：吨位的生产规模，由工厂完成
齐二药事件
• 工业溶剂 “二甘醇”替代“丙二醇”生产 亮菌甲素注射液,导致11人死亡
牢固树立药品“质量第一”观念 化学试剂27 ≠药品
第三节 新药研发中的 其他问题
The Other Problems in the Research and Development of New Drugs
第三节 新药研发中的其他问题
• 临床前的试验必须在符合GLP （Good Laboratory Practice）的条件下进行；
医药与生命科学行业新药研发与临床试验培训ppt (2)
政策变化影响
不同国家和地区的药品审批政策存在差异， 政策的变化可能对新药的研发和上市产生影
响。
创新药物技术的发展与趋势
ห้องสมุดไป่ตู้
基因治疗和细胞治疗等新兴技术
随着基因组学和细胞生物学等领域的不断发展，基因治 疗和细胞治疗等新兴技术为新药研发提供了新的思路和 方向。
个性化医疗和精准医疗的趋势
随着医疗技术的进步，个性化医疗和精准医疗的趋势越 来越明显，这为新药研发提供了新的机会和挑战。
求。
05
新药研发与临床试验的挑战 与展望
新药研发的成本与风险
要点一
成本高昂
新药研发需要投入大量资金，包括基础研究、临床前试验 、临床试验以及上市后的监测和维护等，成本巨大。
要点二
风险难以预测
新药研发过程中存在许多不确定性因素，如临床试验失败 、药物副作用等，导致投资回报率难以预测。
临床试验的招募与合规性
临床试验的伦理与法规
伦理原则
临床试验必须遵循伦理原则，确保受试者的权益、安全和福祉得到充分保障。 伦理委员会负责对试验方案进行审查和监督。
法规要求
各国药品监管部门制定了严格的法规要求，以确保临床试验的规范性和科学性 。研究人员必须遵守相关法规，确保试验数据的真实性和可靠性。
03
新药研发的关键环节
临床试验的报告撰写与审查
总结词
临床试验报告是记录整个试验过程和结果的正式文件，需要按照相关法规和指导原则进 行撰写。
详细描述
在报告撰写阶段，需要清晰地描述试验目的、方法、结果和结论，并遵循相关法规和指 导原则的要求。在报告审查阶段，需要对报告进行严格的审查，确保其内容真实、准确 、完整和科学。同时，还需要对报告的格式和语言表达进行审查，以确保其符合规范要
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5000个
250个
10个
1个
药物发现
临床前研究 （5-6年）
临床研究 （5-7年）
新 药 证 书
上市
3/1/2021
新药研发基本知识
24
三、国内外新药研发现状
新药研发过程中 被淘汰的原因
3/1/2021
新药研发基本知识
25
三、国内外新药研发现状
3/1/2021
新药研发基本知识
26
三、国内外新药研发现状
新药研发基本知识
工艺研究 稳定性研究
样品检验 包装材料选择
15
二、新药研发程序
临床前研究
2.药理毒理研究
药效学 试验
药代动力学 研究
生殖毒性 试验
长期毒性、 急性毒性试验
药理毒理研究
致畸、 致突变试验
3/1/2021
药理学 研究
依赖性试验
新药研发基本知识
致癌试验
16
二、新药研发程序
药理毒理动物试验
反应停事件 沙利度胺，海豹肢畸形 1957-1962, 15000婴儿受害
3/1/2021
新药研发基本知识
22
二、新药研发程序
临床研究
临床研究是评价侯选药物能否成为一个新药的最终的标准 新药临床试验分为Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ期
3/1/2021
新药研发基本知识
23
三、国内外新药研发现状
新药研发特点：费用多，投入高，时间长
新药研发基本知识
12
二、新药研发程序
先导化合物的筛选
2.现有药物改进
3/1/2021
新药研发基本知识
13
二、新药研发程序
先导化合物的筛选
3.采用病理模型筛选
费时、费力 最常规
3/1/2021
新药研发基本知识
14
二、新药研发程序
临床前研究
1.药学研究
确证化学结构 起草质量标准
质量研究
药学研究
3/1/2021
III 期临床试验 II 期临床试验
I 期临床试验
3/1/2021
新药研发基本知识
新 药
8
二、新药研发程序
先导化合物的筛选
1.从天然产物中发现——植物
药效学 药物学 动物毒性试验 药物毒性试验 不良反应
10.0% 11.0%
46.0%
白藜芦醇
17.0%
3/1/2021
新药研发基本知识
紫杉醇
16.0%
9
二、新药研发程序
先导化合物的筛选
1.从天然产物中发现——微生物
3/1/2021
青霉素
新药研发基本知识
10
二、新药研发程序
先导化合物的筛选
1.从天然产物中发现——动物
3/1/2021
锥形蜗牛
新药研发基本知识
眼镜蛇
11
二、新药研发程序
先导化合物的筛选
1.从天然产物中发现——海洋生物
3/1/2021
美国各行业研发支出占销售额的比例
3/1/2021
新药研发基本知识
27
三、国内外新药研发现状
全球的医药研发费用稳步增长
（10亿美元）
3/1/2021
新药研发基本知识
28
三、国内外新药研发现状
世界知名制药厂的年研发投入
厂家
国家
1 2 3 4 5 6 7 8
3/1/2021
罗氏制药药 我国的制药企业仅有2%～5%的销售额用于新药开发
3/1/2021
新药研发基本知识
30
三、国内外新药研发现状
新药研发需要销售额的支持
3/1/2021
新药研发基本知识
31
三、国内外新药研发现状
适合中国的新药研发方式
国外还在开发中,没上市的：开发新工 艺，新方法
发挥自身优势：抗肝炎一类新药双环醇
药品识别
批准文号：国药准字+1位字母+8位数字
国药准字Hxxxxxxx:化学药 国药准字Zxxxxxxx:中药 国药准字Bxxxxxxx:原来的保健药品转变为药品 国药准字Sxxxxxxx:生物药
3/1/2021
新药研发基本知识
2
一、药品基本知识
3/1/2021
新药研发基本知识
3
O 一、药品基本知识
美国
默沙东制药
美国
强生制药
美国
葛兰素史克
英国
赛诺菲安万特
法国
阿斯利康
英国
新药研发基本知识
研发投入 （亿美元）
96.46 94.13 90.70
85.91 68.44 61.27 58.38 53.18
29
三、国内外新药研发现状
国内新药研发现状
以仿制为主，仿创结合 具有自主知识产权的药品不到3%, 而97%以上的国产药为
内容提要
第一章 药品基本知识 第二章 新药开发程序 第三章 国内外新药研发现状
3/1/2021
新药研发基本知识
1
一、药品基本知识
药品定义
用于预防、治疗、诊断人的疾病，有目的地调节人 的生理机能并规定有适应症、用法、用量和注意事项的 物质，包括中药材、中药饮片、中成药、化学原料药及 其制剂、抗生素、生化药品、放射性药品、血清疫苗血 液制品和诊断药品等。
烈士呦！！
3/1/2021
新药研发基本知识
19
二、新药研发程序
药理毒理动物试验——长期毒性试验
我不下地 狱，谁下
地狱
你们两个小家 伙怎么能代表 我的主人,我先 吃上6个月吧.
3/1/2021
新药研发基本知识
20
二、新药研发程序
药理毒理动物试验 ——三致试验
3/1/2021
新药研发基本知识
21
二、新药研发程序
试验用动物
3/1/2021
新药研发基本知识
17
二、新药研发程序
药理毒理动物试验—— 药效学试验（有没有效?）
我是高血压老 鼠，听说吃辣 椒能降血压， 我来试试…….
3/1/2021
新药研发基本知识
18
二、新药研发程序
药理毒理动物试验—— 急性毒性试验
听说，辣椒吃多了也 会死人，到底吃多少 会死呢？我来试试吧， 不过别忘了追认我为
保健食品
O
国食健字
O
卫食健字
消毒剂
卫消准字
3/1/2021
O O N
O NS O
O NS
N
O
F
N H
N FF
HO
新药研发基本知识
4
一、药品基本知识
药品识别
3/1/2021
新药研发基本知识
5
二、新药研发程序
美国的新药定义
是指一种“新的化合物”出现，并 且“该药的治疗成分从未通过任何成员 国或地区的法律认可”。
新药研发基本知识
6
二、新药研发程序
药物化学 天然药物化学 药理学
毒理学
药剂学
新药研发 涉及的学科
生化药学 制药工艺学 药物分析学
3/1/2021
新药研发基本知识
7
二、新药研发程序
临床前研究
临床研究
筛选 先导 化合
物
药物质量研究 药物制剂研究
药效学评价 药物代谢评价 药物安全评价
IV 期临床试验
候选 新药
我国的新药定义
未曾在中国境内上市销售的药品， 已上市的药品改变剂型、改变给药途径、 增加新适应症或制成新的复方制剂，亦 按新药管理。
真正意义上的新药
是指拥有全球专利或在全世界都没 有上市过的新化学实体(NCE) 新药。它 不包括现存化合物的新型盐类、前药、 代谢物和酯类，也不包括组合产品。
3/1/2021