临床试验统计分析数据集

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临床试验统计分析数据集

到底什么是数据集？数据集的确定原则？不同数据集的定义？可能很多CRA都搞不明白，在此我综合了大量资料作出如下总结，共非统计专业人士参考。

临床试验统计分析数据集1.什么是数据集？2.数据集的确定原则？3.不同数据集的定义？用于统计的分析集需在试验方案的统计部分中明确定义，并在盲态审核时确认每位受试者所属的分析集。

统计分析集，指的是本次研究的受试者中，可以用来进行统计分析的受试者。

确定统计分析集通常有两个原则：意向性原则：Intent to Treatment，ITT，通俗的就是说受试者有接受治疗的意愿，申办者和研究者也有给予治疗的意愿。

2.符合方案原则：Per-Protocol，PP，通俗的说就是申办者、研究者和受试者的一切行为完全按方案进行，最终受试者实际接受了方案确定的一切治疗，申办者和研究者实际获得了方案要求的一切资料。

【FAS集】基于意向性原则，则全部随机化（对于单组研究则是筛选合格）的受试者都应该纳入分析，称作全分析集(Full Analysis Set，FAS)，有些方案将该集合的人群称为ITT人群。

根据ITT原则，我们需要完整地随访所有随机化对象的研究结果。

FAS集是从所有随机化的受试者中，以最少的和合理的方法剔除受试者后得出的。

那么为什么要剔除部分受试者，剔除哪些受试者，请看下文：ITT只是一个理论，随机化的受试者不一定使用研究药物，使用研究药物后也未必能够完整地进行所有随访，从这个角度出发，往往会对ITT原则进行修正(Modified ITT)，加上"至少使用一剂研究药物"和/或"至少有一次用药后的疗效指标评价结果"，这样得到进行统计分析的全分析集（不同的方案有不同的剔除标准。

举例“缺失主要评价指标的基线数据的病例将从FAS中剔除”、“对方案的依从性差”“入组后没有任何随访数据”等）。

在选择全分析集进行统计分析时，对主要指标缺失值的估计，可以采用最接近的一次观察值进行结转。

【2019年整理】临床试验数据管理与统计分析--第四军医大学卫生统计学教研室_夏结来

编码(Coding)
为便于统计分析，将研究者填写的合并用药和不良事件根据相应标准进行规范化处理的过程。
•不良事件编码：
1、如将上感、感冒等统一编码为上呼吸道感染
2、如将恶心呕吐拆分为两个AE编码，分别编码为“恶心”和“呕吐”
•合并用药编码(按药品通用名编码)
EPIAO、罗可曼、利血宝和济脉欣等均编码为“红细胞生成素”
或 “试验组(E) 与对照组(C ) 差但不多”
假设检验与两类错误无效假设：试验组与对照组均数相等
Ho: C-T=0
备择假设：试验组与对照组均数不等
H1: C-T≠0
假设检验与两类错误
推论结果
拒绝
不拒绝正确
假设

把握度
错误
1-

误解
阳性对照试验的优效性检验
(P>0.05) ?
非劣效/等效
数据核查计划
通用数据项核查条件统一描述
按病例报告表页码和各页数据项内容顺序撰写。
所有已进入数据库的数据均需描述核查条件对各数据项应描述其核查范围和发疑问或确认的标准内容完成相同的页，可合并撰写(如各访视内容) 核查计划传递给申办方，申办方审核并提出修改意见核查计划签字后方生效
数据核查程序
定量指标评价的统计学方法
应用协方差分析(ANCOVA)在18周时评价SISBP变化这一主要终点，以研究中心和治疗方法的因素，基线指标值为协变量。计算每个治疗组从基线变化的最小二乘均数和 95%CI。计算95%CI显示最小二乘均数的差异。
有效性分析
主要疗效指标（primary end points)
数据盲态审核会议
临床试验数据盲态下审核是指在完成数据核查、疑问解答结束，数据库关闭后直到揭盲前，对数据库数据再次进行的审核与评判。参加数据审核会议人员，一般由主要研究者、统计分析员、数据管理员、监查员和申办者组成。

数据分析FAS,PPS,SS

统计方法FAS,PPS,SS全分析集(FAS)指合格病例与脱落病例的集合,但不包括剔除病例。

主要疗效指标缺失时,根据意向性分析(intention to treat,ITT分析),用前一次结果结转。

可比性分析与次要疗效指标的缺失值不作结转,根据实际获得的数据分析。

尽可能接近符合ITT原则的理想的受试者人群。

几乎包括所有的随机化后的受试者。

可以从FAS中排除的情况:1.不符合入选标准的受试者。

2.在入组后没有任何随访记录的受试者。

符合方案集(PPS)指符合纳入标准、不符合排除标准、完成治疗方案的病例集合,即对符合试验方案、依从性好、完成CRF规定填写内容的病例进行分析(PP分析)。

其就是FAS 的一个子集,在这个数据集中每位受试者就是依从性好,不违背方案,主要指标的基线值完备;未使用违背方案的药物。

可以从PPS分析集中排除的情况:1、主要指标无基线值。

2、严重违背方案,使用禁用药物。

3、依从性差。

安全数据集(SS)至少接受一次治疗,且有安全性指标记录的实际数据。

安全性缺失值不得结转;纳入可作评价的部分剔除病例,如年龄超过纳入标准的病例,但不包括使用禁用药物导致无法作安全性判断的病例。

不良反应的发生率以安全集的病例数作为分母。

剔除病例的标准:不符合入选标准的受试者;没有服药或没有任何随访记录的受试者。

脱落病例的标准:未完成试验自行退出;疾病进展或不良事件导致退出;指标资料不全;使用违用药物。

统计指导原则写到:在确证性试验的药物有效性评价时,宜同时用全分析集(FAS)与符合方案集(PP)进行统计分析。

当以上两种数据集的分析结论一致时,可以增强试验结果的可信性。

当不一致时,应对其差异进行清楚的讨论与解释。

如果符合方案集中被排除的受试者比例太大,则会影响试验的有效性分析。

然而,在很多的临床试验中,全分析集方法就是保守的,但更接近药物上市后的疗效。

应用符合方案集可以显示试验药物按规定的方案使用的效果,但可能较以后实践中的疗效偏大。

临床试验的数据管理与统计分析SOP

临床试验的数据管理与统计分析SOP I目的：建立临床试验中数据管理与统计分析的流程，使其规范化、标准化。

II适应范围：所有的临床试验III规程：一、临床试验的数据管理1、数据库的创建，录入、核查程序的编写。

1)根据CRF的内容，利用数据管理系统建立数据库，编写录入程序。

2)对数据库及录入程序进行数据的预录入测试，错误之处进行修改调试。

3)利用SAS或APSS等专业统计软件编写数据核查程序，并对预录入的数据进行核查，错误之处进行修改调试。

2、交接已完成的CRF，交接双方清点CRF数量，确认无误后双方签收;3、由两名录入员分别录入本次接收的所有CRF，录入完成后进行双录入的程序比对，不同之处要查阅CRF进行修改，直至双录入比对无差异。

4、待所有CRF已录入并已完成双录入比对后，利用核查程序对数据库进行随机化、计算、逻辑等方面的核查，核查出的问题，先查阅CRF，若属录入错误可直接对数据库进行修改，若录入无误，则应就此问题发出疑问表，疑问表的基本内容应包括问题所在CRF的试验药物编号、问题所在位置、问题描述、研究者修改项、签字项及时间。

5、在进行程序核查的同时，对数据库进行人工复核，人工复核的数量不少于5份CRF，或不低于CRF总量的5%。

6、数据库所有疑问均已返回，重复程序核查无问题后，则可将数据递交生物统计人员。

二、临床试验的统计分析1、由生物统计专业人员撰写统计分析计划书并不断修订完善。

统计分析计划书的主要内容包括：1)临床试验概述;2)统计分析集的定义;3)缺失值与离群值的处理;4)数据变换方法;5)主要指标及次要指标的统计分析方法等。

2、生物统计专业人员收到数据管理员提交的试验数据库后，进行数据的盲态核查。

1)盲态核查的内容主要包括：对脱落、剔除病例的确认，定义离群值，考虑可能的变量变换，是否需将协变量引入统计模型，使用参数统计分析方法，还是非参数统计分析方法等。

2)参加盲态核查的人员主要有：主要研究者、生物统计学家、数据管理员、申办者监查员等;3)在盲态核查期间对统计分析计划书做最后的修改确定。

临床试验统计分析报告

临床试验统计分析报告1. 引言临床试验是评估医疗干预措施安全性和有效性的重要手段。

统计分析是临床试验结果的关键步骤，通过对试验数据进行合理的统计处理和分析，可以得出对干预措施的客观评价和科学结论。

本报告旨在对某项临床试验的统计分析结果进行详细描述和解读。

2. 背景临床试验是一种为了评估医疗干预措施在人体中的效果而进行的研究。

本次试验旨在评估一种新型药物在治疗特定疾病上的疗效和安全性。

研究对象为符合特定入选标准的患者群体，按照随机分组的原则，将其分为实验组和对照组，分别接受不同的干预措施。

3. 方法3.1 研究设计本次临床试验采用随机对照实验设计，将符合入选标准的患者随机分配到实验组和对照组。

实验组接受新药物治疗，对照组接受常规治疗。

通过观察两组患者在一定时间内的疗效和安全性指标，进行比较分析。

3.2 数据收集研究人员在试验期间对参与者的相关信息进行了详细记录，包括基本信息、病史、实验组和对照组的治疗方案、药物剂量、并发症等。

所有数据均通过电子数据采集系统进行收集和管理。

3.3 统计方法本次试验的主要统计方法包括描述性统计、假设检验、生存分析等。

•描述性统计：对试验参与者的基本情况进行描述和总结，包括人数、年龄、性别、疾病类型等。

•假设检验：采用合适的假设检验方法对实验组和对照组的治疗效果进行比较，常用的方法包括t检验、卡方检验等。

•生存分析：对试验期间发生的不良事件、复发、死亡等进行生存分析，以评估干预措施的安全性和有效性。

4. 结果4.1 受试者基本情况本次试验共纳入100名患者，其中实验组50人，对照组50人。

两组患者的性别分布基本一致，实验组35人为男性，15人为女性；对照组40人为男性，10人为女性。

患者的年龄范围在40-70岁之间。

4.2 疗效分析实验组和对照组在治疗后的疗效指标上进行了比较。

统计结果显示，实验组的总有效率为70%，对照组为50%。

采用卡方检验进行统计学分析，得出实验组的疗效明显优于对照组（p<0.05）。

临床试验方案设计的统计学要求

n 申办者应根据生物统计学专业人员产生的随机表对试验用药品进行编码，经过编码后的药品已达到了处理的随机分配要求，研究者应严格按照试验用药品编号的先后顺序入组，不得随意变动，否则会破坏随机化效果。
n 随机化的方法和过程应在试验方案中阐明，但使人容易预测的（如分段长度等）随机化的细节不应包含在试验方案中。
件的研究对象被收入研究范畴的机会相同，即总体中每个个体有相同的机会被抽到样本中来。
(2) 分组的随机(均衡性)：每个研究对象被分配到不同处理组的机会相同。
(3) 实验顺序的随机(客观性)：每个研究对象先后接受处理的机会相同。
方法：
n 临床试验中可采用分层 (stratified)、分段(block) 随机化方法。
析因设计举例
n 通过科学设计的双盲双模拟安慰剂和活性药对照的临床试验，初步明确XXX中药对血脂的调节作用，并比较评估XXX中药和辛伐他汀单独或合并治疗高脂血症的疗效，为下一步多中心临床研究的方案设计提供依据。
n 采用双盲双模拟、随机平行对照析因设计 n 遵循降脂饮食控制后血浆TC或TG仍满足入选标准
n 显示等效或非劣性的设计：等效性检验（equivalence trial）的目的是确
认两种或多种治疗的效果差别大小在临床上并无重要意义，即试验药与阳性对照药在疗效上相当。
非劣效性检验（non-inferiority trial）的目的是显示试验药治疗效果在临床上不劣于阳性对照药.
内容概要
n 一、临床试验的目的与类型 n 二、对照组的选择 n 三、随机化与盲法 n 四、样本含量估计 n 五、多中心临床试验 n 六、统计分析的数据集 n 七、有效性评价 n 八、安全性评价 n 九、临床试验的数据管理

临床试验的设计和数据分析

临床试验的设计和数据分析临床试验是评估新的医疗干预措施的有效性和安全性的重要手段。

为了获得可靠的结果，临床试验的设计和数据分析是至关重要的环节。

本文将从试验设计、数据收集、数据分析等方面进行探讨，以确保临床试验结果的可信度和可靠性。

一、试验设计试验设计是临床试验的基础，它决定了试验的可行性、有效性以及结果的可靠性。

下面介绍几种常用的试验设计方法。

1. 随机对照试验随机对照试验是最常用的试验设计方法之一。

它通过随机分组的方式，将受试者分为实验组和对照组，分别接受不同的处理或干预。

这样可以减少干预因素对结果的影响，增加结果的可信度。

随机对照试验的设计应遵循随机分组、盲法等原则，以保证试验结果的客观性和公正性。

2. 单盲与双盲试验单盲试验是指试验人员或受试者不知道自己所处的处理组别；而双盲试验是指试验人员和受试者均不知道自己所处的处理组别。

通过盲法的应用，可以避免主观因素对试验结果的影响，提高试验的可靠性。

3. 交叉试验交叉试验是将同一组受试者按一定时间顺序分为实验组和对照组，分别接受不同处理或干预。

需要注意的是，交叉试验要求受试者在试验过程中不受其他因素干扰，以保证结果的可靠性。

二、数据收集临床试验的数据收集过程要科学、规范。

以下是数据收集的常用方法和注意事项。

1. 临床观察临床试验中的数据收集可以通过临床观察进行。

观察对象可以包括患者的病情、治疗效果、不良反应等。

观察数据应尽量客观、全面，减少主观偏差。

同时，在观察过程中应注意记录数据的时间、地点、人员等信息，以保证数据的准确性和可溯源。

2. 问卷调查通过设计合理的问卷，可以收集受试者的主观感受、生活质量等数据。

在问卷设计中，应考虑问题的合理性、选项的多样性以及回答方式的简便性。

此外，应注意保护受试者的隐私，确保问卷调查的合法性和可靠性。

3. 实验室检测有些临床试验需要通过实验室检测来获取数据，如血常规、生化指标等。

在实验室检测中，要确保检测方法准确可靠，并遵循相应的操作规范。

临床试验数据统计报告

临床试验数据统计报告首部（包括但不限于：临床试验概述、目的与背景、研究设计、试验对象、伦理审批等）在医学研究领域，临床试验是评估新治疗方法或药物疗效和安全性的重要手段。

本报告旨在对进行的某项临床试验进行数据统计和分析，以便全面评估治疗效果并提供科学依据。

以下为该临床试验的相关数据统计及分析结果。

1. 受试者信息统计本次临床试验共纳入xxx名受试者，其中男性占比xx%，女性占比xx%。

受试者的平均年龄为xx岁（标准差：xx岁），涵盖了各个年龄段的参与者。

所有受试者均经过详细的相关筛选和评估，符合纳入标准并已取得知情同意。

2. 数据收集与处理本次试验中，我们针对受试者的相关指标进行了数据的收集与处理。

数据收集包括但不限于临床症状、体征、实验室检测结果等，具体指标和观察时间点详见附表1。

我们严格按照试验方案规定的流程和标准进行数据收集，并保证数据的准确性和可靠性。

3. 试验结果统计与描述基于收集到的相关数据，我们进行了全面的统计和分析，并对试验结果进行描述和解读。

3.1 治疗效果结果通过对数据的分析，我们得出了关于治疗效果的结论。

在治疗组中，有 xx% 的受试者显示出了显著的病情改善，这与对照组的 xx% 相比存在显著差异（P<0.05）。

这表明该治疗方法在xx方面具有明显的效果。

3.2 安全性评估结果安全性评估是临床试验中重要的一部分。

通过对受试者的不良事件（Adverse Event, AE）进行记录和统计，我们对该治疗方法的安全性进行了综合评估。

本次试验中，xx% 的受试者在治疗过程中出现了不良事件，其中轻度不良事件占比xx%，中度不良事件占比xx%，重度不良事件占比xx%。

我们认为，该治疗方法的副作用可控且在可接受的范围内。

4. 讨论与结论综合以上统计结果，我们对试验结果进行了充分的讨论和解读。

通过对病例特点、治疗效果和安全性的综合分析，我们得出以下结论：该治疗方法在改善某一疾病方面具有显著且可接受的效果，且副作用可控。

临床试验的数据管理与统计分析(姚晨讲稿)

2、数据管理员报告数据管理的一般情况及数据库中存在的需要讨论解决的条目。
3、主要研究者、申办方代表、统计分析人员、数据管理员共同就数据管理员提交的问题进行讨论并做出处理决定。。
4、与会人员讨论并决定统计分析人群。 5、统计分析计划的修正与定稿。 6、决定是否锁定数据。 7、当揭盲条件成立时，具体执行揭盲。
数据管理的定义：将在临床试验中产生的大量数据及时填写、准确录入、计算机辅助人工审核校对、疑问问答校正，数据盲态下审核与锁定等全过程。
数据产生的过程
研究者填写CRF表监察员核查、传递给数据管理单位根据CRF建立录入程序双人双份独立录入核查并产生数据疑问表（DQF) 监察员将DQF交研究者复核并回答数据库修改并核查不良事件及合并用药编码盲态下的数据审核数据锁定数据传递（统计分析人员）
请确认 4、访一时间为XXXX年XX月XX日，访二时间为
XXXX年XX月XX日，不在时间窗内，请确认 5、不良事件：“XXXX”，为方便编码，请进一步
详细描述
疑问表式样举例
DQF的回答
根据问题，查阅原始资料和 CRF表所填内容，慎重回答
如果某一数据的修改，会影响其它数据时，请一并回答
编码(Coding)
基线定义为随机入组时间，病例特征一般包括为患者的人口学信息、饮食运动情况、疾病情况等。
根据变量的数字特征，采用t检验/Wilcoxon秩和检验对患者年龄、身高、体重、病程、生命体征等定量数据进行比较。采用卡方检验／ Fisher确切概率检验或者Wilcoxon秩和检验对患者的性别、饮食控制、运动治疗、降糖药物治疗史、疾病史等分类变量进行基线比较。
在方案要求的访视时间窗内。 D.合并用药的确认：填写数据与各访视所填内容有矛盾；使用了方案中明确

2临床试验统计设计与分析-111131(含笔记)

统计分析所用的指标

主要指标（1～2）、次要指标 FAS、PPS、SS 疗效指标分析方法、安全性指标分析方法＝0.05
统计分析数据集的纳入标准

统计分析方法

检验水准

……
统计指标

疗效指标

主要疗效指标必须是客观指标。主要指标最好只有一个，次要指标可以多个。指标类型包括：定量、定性、等级、生存资料。生命体征、体格检查实验室检查、影像学检查不良事件发生情况合并用药情况

试验目的的变化等。
数据管理

数据库软件（Electronic Data Capture、EDC）

OC、Promsys、Studybuilder、Epidata、EXCEL

审核病例报告表（疑问表）双份录入（疑问表）盲态核查（疑问表）（揭盲以前的核查）数据锁定
统计计划书

III期：扩大的多中心临床试验，进一步考察药物的有效性和安全性 IV期：上市后的监测，考察疗效和不良反应，注意罕见的不良反应

临床试验的基本知识
多中心试验

由一个或几个单位的主要研究者（组长单位）总体负责，多个单位的研究者合作，按同一个试验方案同时进行的临床试验。研究单位（科室）必须是国家药品临床研究基地。申办者可直接与中心联系，或通过CRO公司与中心联系，开展临床试验。

破盲（<20%）、揭盲（二次揭盲和一次揭盲）
临床试验的基本知识
非劣效性/等效性/优效性检验
非劣效性劣效等效性优效性
－δ
0
δ/ε
非劣效性界值
等效性界值

临床试验安全数据集定义

临床试验安全数据集定义临床试验安全数据集（Clinical Trial Safety Data Set，简称CTSD）是指在临床试验中收集和整理的与试验药物或治疗方案安全性相关的数据的集合，通常包括临床试验中的不良事件（adverse events）、严重不良事件（serious adverse events）、不良药物反应（adverse drug reactions）、致命性不良事件（fatal adverse events）等信息。

临床试验是评价药物或治疗方案安全性和有效性的关键环节，而临床试验安全数据集则是评估试验安全性的重要依据之一。

对于临床试验中的药物或治疗方案来说，安全性是至关重要的，因为安全性问题可能会导致试验被中止，甚至被撤销。

因此，CTSD的准确、完整和可靠性是至关重要的。

CTSD中通常包含以下信息：1.受试者基本信息：包括受试者的年龄、性别、种族、体重、身高等基本信息。

2.不良事件信息：包括在试验期间出现的所有不良事件的描述、严重程度、持续时间、可能与试验药物相关性等信息。

3.实验室检查结果：包括与试验药物安全性相关的实验室检查结果，如血液生化指标、尿液分析等。

4.用药信息：包括试验药物的使用情况、剂量、给药途径、频率等信息。

5.治疗暴露：包括试验受试者在试验期间接受的所有治疗措施和药物的使用情况。

由于临床试验的复杂性和多样性，不同的试验可能会根据试验设计的差异而包含不同的安全数据，但基本上都会包括上述信息。

临床试验安全数据集的管理和分析需要专业的临床数据管理人员和临床研究人员来完成。

他们需要确保数据的准确性、完整性和一致性，并及时发现和报告所有与试验药物或治疗方案安全性有关的问题。

此外，他们还需要根据国家和国际法规的要求进行安全数据报告，及时向监管机构和伦理委员会提交相关的安全数据报告。

临床试验安全数据集的准确性和完整性对于评价试验药物或治疗方案的安全性至关重要。

因为安全数据集提供了试验药物在受试者中引起的不良事件的全面和系统的信息，是评估试验安全性的基础。

临床试验adpc数据集

临床试验adpc数据集一、引言ADPC（Alzheimer's Disease Prediction Consortium）是一个国际性的组织，致力于通过临床试验和研究来预测阿尔茨海默病（AD）的发生。

ADPC数据集是该组织收集的大量关于AD患者和非患者的临床数据，包括影像学、认知评估、神经生物学指标等。

本文将对ADPC数据集进行详细介绍。

二、数据来源ADPC数据集来自全球各地的多个研究中心，包括欧洲、北美和亚洲。

这些中心在收集样本时使用了统一的标准化协议，并在数据处理过程中使用了相同的方法。

三、数据内容1. 影像学ADPC数据集包含大量MRI和PET图像，这些图像提供了有关患者脑部结构和功能的信息。

MRI图像提供了高分辨率的结构信息，可以用于检测脑萎缩等病理变化。

PET图像则提供了有关脑代谢活动和神经受体密度等方面的信息。

2. 认知评估ADPC数据集还包括大量认知评估工具得分，这些工具可以用于评估患者记忆、注意力、语言、执行功能等方面的表现。

其中最常用的评估工具包括MMSE（Mini-Mental State Examination）、MoCA （Montreal Cognitive Assessment）等。

3. 神经生物学指标ADPC数据集还包含大量神经生物学指标，这些指标可以用于评估患者脑部结构和功能的变化。

其中最常用的指标包括tau、Aβ42、p-tau181等。

四、数据用途ADPC数据集可以用于许多不同类型的研究和应用。

以下是一些典型应用：1. 预测AD发生通过分析ADPC数据集中患者和非患者之间的差异，可以开发出一种预测AD发生风险的模型。

这种模型可以帮助临床医生早期诊断AD，并采取相应措施来延缓疾病进展。

2. 评估治疗效果通过比较治疗前后ADPC数据集中患者的差异，可以评估不同治疗方案的效果，并确定哪种治疗方案最为有效。

3. 发现新药物通过对ADPC数据集中不同治疗组之间的差异进行分析，可以发现新药物并进行进一步测试和开发。

临床试验数据统计分析概述

临床试验数据统计分析概述㈠、统计分析计划书统计分析计划书由生物统计学专业人员起草，并与主要研究者商定，其内容比试验方案中所规定的统计分析更为详细。

统计分析计划书上应列出统计分析集的选择、主要指标、次要指标、统计分析方法、疗效及安全性评价方法等，按预期的统计分析结果列出统计分析表备用。

统计分析计划书应形成于试验方案和病例报告表完成之后。

在临床试验进行过程中，可以修改、补充和完善。

在盲态审核时再次修改完善。

但是在第一次揭盲之前必须以文件形式予以确认，此后不能再作变动。

㈡、统计分析集用于统计的分析集需在试验方案的统计部分中明确定义，并在盲态审核时确认每位受试者所属的分析集。

在定义分析数据集时，需遵循以下两个原则：①使偏倚达到最小；②控制I类错误的增加。

根据意向性分析（简称ITT）的基本原则，主要分析应包括所有随机化的受试者。

即需要完整地随访所有随机化对象的研究结果，但实际操作中往往难以达到。

因此，常采用全分析集进行分析。

全分析集（简称FAS）是指尽可能接近符合意向性治疗原则的理想的受试者集。

该数据集是从所有随机化的受试者中，以最少的和合理的方法剔除受试者后得出的。

在选择全分析集进行统计分析时，对主要指标缺失值的估计，可以采用最接近的一次观察值进行结转(last observation carry forward,简称LOCF)。

受试者的“符合方案集” (简称PP)，亦称为“可评价病例”样本。

它是全分析集的一个子集，这些受试者对方案更具依从性，依从性包括以下一些考虑，如接受治疗，主要指标可以测定以及没有对试验方案大的违反等。

将受试者排除在符合方案集之外的理由应在盲态审核时阐明，并在揭盲之前用文件写明。

在确证性试验中，对药物的有效性评价时，宜同时用全分析集和符合方案集进行统计分析。

当以上两种数据集的分析结论一致时，可以增强试验结果的可信性。

当不一致时，应对其差异进行清楚的讨论和解释。

如果从符合方案集中排除受试者的比例太大，则对试验的总的有效性会产生疑问。

临床随机对照试验的统计分析

3 2.73
4周安慰剂 110
8 7.27
试验药 104
*数据集定义在揭盲前
2024/9/15
9
FAS/ PPS /SS
全分析集（Full Analysis Set，FAS）：指尽可能接近符合意向性治疗原则的受试者集
符合方案集（Per Protocol Set，PPS）：充分依从于试验方案的受试者集，全分析集的子集
安全性数据集（Safety Set，SS）：包括所有随机化后至少接受一次治疗的受试者集
中心号 1 1 2 2 2 3 5 2 2 5 5
药物号 9 96 18
101 183 114 76 19 112 70 225
治疗分组 A组 A组 A组 A组 A组 A组 A组 B组 B组 B组 B组
未入PPS人群原因基线主要疗效指标缺失
未完成试验访视时间间隔过长
未完成试验合并用药违背方案
未完成试验 Cr>133,符合排除标准
95%CI （ A药疗效-B药疗效） < -△或 95%CI （A药疗效-B药疗效）> △ P1 > 0.025或 P1 > 0.025 ★无法判断A药是否等效于B药
2024/9/15
24
优效性检验：
97.5%CI（试验药-阳性对照药） > △ P < 0.025（单侧检验）， ★试验药优于阳性对照药
校正中心效应---CMH检验 DF=1,P<0.001，扣除中心效应后，试验组和对照组的
有效率差异有统计学意义，试验组的有效率高于安慰剂对照组。
2024/9/15
40
6.4 亚组分析
探索性：事先无计划验证性：方案中预先计划方可做为申报注册依据常见亚组：病情轻重、疾病亚型等

(完整版)临床试验数据分析要点(GCP)

临床试验数据分析要点5．3．1分析对象的数据集5．3．1．1 全样本分析（Full analysis set）计划治疗原则（intention-to-treat）是指主要分析应当包括所有进入随机化的遵循这一原则需要对所有随机受试者完成随访得到试验结果。

由于各种理由，这在实际上是难以达到的，因此，全样本分析是尽可能接近于包括所有随机受试者，在分析中保留最初的随机化对于防止偏差和提供安全的统计检验基础很重要。

在许多场合，它提供的对治疗效果的估算很可能反映了以后的实际观察结果。

从分析中剔除已随机受试者的情况不多：包括不符合重要入选标准，一次也没有用药，随机化后没有任何数据。

从分析中剔除不符合入选条件受试者必须不致引起偏差：入选标准的测定是在随机化之后；违反合格标准的检测是完全客观的；所有受试者都受到同样的合格性调查；各组实行同样的入选标准，凡违反者均被排除。

5．3．1．2 遵循研究设计对象（Per Protocol Set）"Per Protocol"对象组，有时称之为"有效病例"、"有效样本"或"可评价受试者样本；定义为全部分析样本中较好遵循设计书的一个受试者亚组：·完成预先说明的确定治疗方案暴露。

·得到主要变量的测定数据。

·没有违反包括入选标准在内的重要试验设计。

从"有效受试者"组中剔除受试者的精确理由应当在揭盲前就充分限定并有文件记载。

为得到"有效受试者"而排除对象的原因和其他一些违反研究设计的问题，包括对象分配错误、试验中使用了试验方案规定不能用的药物、依从性差、出组和数据缺失等，应当在不同治疗组之间对其类型、发生频率和发生时间进行评价。

5．3．1．3不同的分析（受试者）组的作用在验证性试验中，通常进行全样本和"有效受试者"两种分析。

这样可以对两者之间的任何差别进行明白的讨论和解释。

临床试验结果的统计分析

临床试验结果的统计分析随着医学研究的发展，临床试验结果的统计分析成为了评估药物和治疗方法疗效的重要手段之一。

统计分析能够帮助我们从大量的数据中提取有效信息，为临床实践和决策提供科学依据。

本文将介绍临床试验结果统计分析的一般步骤和常用的分析方法。

一、临床试验结果统计分析的步骤1. 数据清理和整理在进行统计分析之前，首先需要对收集到的数据进行清理和整理。

这包括检查数据的完整性、一致性和准确性，处理缺失和异常值，规范数据格式等。

2. 描述性统计分析描述性统计分析是对试验数据进行整体概括和描述的方法。

通过计算平均数、标准差、中位数、分位数等统计指标，可以对数据的分布、集中趋势和离散程度进行描述，帮助我们了解试验的基本情况。

3. 假设检验假设检验是用来判断实验结果是否具有统计学意义的方法。

在临床试验中，我们常常会对治疗组和对照组之间的差异进行比较。

通过设立零假设和备择假设，利用适当的统计检验方法，比如t检验、方差分析、卡方检验等，可以确定两组数据之间是否存在显著差异。

4. 效应量计算效应量是衡量治疗效果的一个指标，它可以描述治疗组和对照组之间的差异大小。

常用的效应量指标有标准化均值差异（Cohen's d）、相关系数等。

计算效应量有助于我们评估治疗的临床意义和实践应用价值。

5. 置信区间估计置信区间是对参数估计的一个范围性描述。

通过计算置信区间，我们可以得到参数估计的上下限，从而判断试验结果的稳定性和可靠性。

一般情况下，置信区间取95%或99%。

二、常用的临床试验结果统计分析方法1. 差异性分析差异性分析是比较治疗组和对照组之间差异的方法。

根据数据类型和分布情况的不同，可以选择t检验、方差分析、非参数检验等方法进行差异性分析。

2. 关联性分析关联性分析用于评估变量之间的相关关系。

常用的方法包括皮尔逊相关系数、斯皮尔曼相关系数等。

关联性分析可以帮助我们了解变量之间的关联程度，为进一步的研究和分析提供依据。

临床试验中的数据管理与统计分析

临床试验中的数据管理与统计分析一、数据管理的重要性随着医学技术的不断进步，临床试验在新药研发和治疗方案优化中扮演着越来越重要的角色。

在临床试验的进行过程中，数据的收集、管理和分析都是至关重要的环节。

数据管理是确保数据安全可靠、完整准确的重要工作，也是确保试验结果可靠性的关键。

因此，数据管理在临床试验中扮演着至关重要的角色。

二、数据管理的流程临床试验的数据管理流程一般包括以下几个环节：1.数据采集：数据采集是临床试验数据管理的第一步，包括病人基本信息、病史、常规检查和试验的数据等。

2.数据录入：将采集的数据录入到电子数据系统，比如CRF （临床试验记录表）中。

3.数据清理：对录入的数据进行质量控制和清洗，识别和纠正错误和缺陷数据，使数据更精确可靠。

4.数据审核：为确保数据的准确性和完整性，必须对录入的数据进行验证和审核。

审核可以由数据管理员和临床研究员共同完成。

5.数据备份：临床试验中产生的数据十分重要，在数据处理过程中，必须确保数据的安全和备份。

三、统计分析的意义统计分析是临床试验数据处理的最后一个环节，也是最重要的环节之一。

统计分析的主要目的是解释临床数据，评估治疗效果和安全性，并构建能够用以支持临床决策的理论模型，以最小化患者风险和最大化临床成功率。

一般来说，临床试验采用单盲、双盲、无盲的模式进行，以保证所做的统计分析尽可能客观地表达药物的疗效。

四、统计分析的方法临床试验的统计分析主要通过三个方面进行：1.描述性统计分析：描述性统计方法可以通过对数据集中、离散、分布、偏斜等统计指标的描述来描述数据集的基本情况。

2.推断统计分析：推断统计分析可以确定治疗效果和其随机误差范围，包括参数估计和假设检验。

3.生存分析：生存分析用于评估药物对患者生存时间的影响，包括生存曲线分析、危险比比较等。

五、数据管理和统计分析的挑战尽管临床试验数据管理和统计分析方法的不断发展，但在实际应用中仍然存在许多挑战。

其中最突出的是：1.数据源多样性：临床试验数据通常来源于医疗记录、CRF等多个数据源，不同数据源的数据格式和表达方式都不尽相同，这增加了数据整合和处理的复杂度。