常用临床科研设计方案
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随机对照试验
在临床科研方法的发展过程中，采用过各种有对照性的 研究，例如历史对照、非随机化对照等等。但由于研究对象 的病情、诊治条件和标准、分配、分析和衡量的方法等等都 不能做到一致，因而就不可避免地受到多种偏倚因素的干扰， 易导致错误的结论。而RCT的精髓就在于尽可能地避免和消 除一些人为的、已知的或未知的各类偏差因素的影响，使研 究的结果更加符合客观实际，获得的研究结论具有良好的真 实性，使有益、可信的防治措施引用于临床实践，能真正为 病人带来好处，而不致对患者造成危害。
（3）计量资料 是指对某一个研究对象用定量的方法测定某 项指标所得到的资料，一般均有计量单位。RCT试验中， 两组间计量资料的比较，常用两组间均数比较的t检验； 多组间均数比较常用方差分析及q检验。当然，如果资料 不呈正态分布或方差不齐时，也可用秩和检验等非参数检 验法。
（4）等级资料 是指研究对象按多种属性(至少三种)分类， 彼此之间互相排斥，如血型(A型、AB型、B型、O型)， 或彼此间有一定的等级关系，如疗效观察可分为：治愈、 显效、好转、无效等，某些临床检验的结果分为-、+、++、 +++、++++等。在RCT试验中，等级资料的分析可采用 Ridit分析及秩和检验。
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常用的临床科研设计方案有以下几种
前瞻性研究:
回顾性研究： 描述性研究：
随机对照试验(RCT) 一级设计方案 交叉对照试验
前-后对照研究 队列研究
二级设计方案
病例对照研究 横断面研究
三级设计方案
叙述性研究：
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病例分析 个案报告 专家评述
四级设计方案
随机对照试验
（一）概述
随机对照试验(randomized control trial，RCT)是将符合要 求的研究对象按随机化的方法分为实验组与对照组，然后 实验组给予欲评价的措施，对照组不给予欲评价的措施， 在相同的实验条件下，同步地进行研究和观察试验效应， 并应用客观的效应指标，对试验结果进行测量和评价的一 种试验设计。随机对照试验既是一种临床研究的最佳方法， 也是评判一项临床研究质量好坏的金标准，同时也是近几 十年来临床研究的重要进展之一。
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（2）计数资料 是指将观察对象按两种属性分类，如生存、死亡，治愈、 未治愈，有效、无效等，最后清点的是研究对象的个数，且结局只有 两种情况。RCT试验中，有关计数资料的比较分析，通常转化为率。 如果是两组间率的比较，则将资料整理成四格表形式，采用四格表χ2 检验或四格表χ2检验的校正公式；如果是多组间率的比较，则要采用 行×列表资料χ2检验，但行×列表资料χ2检验只能得出总的结论。如 果得出的结论是有差异的，只能说明多个组中至少有两个组彼此之间 有差别。若要进一步分析每组间的差别，还要把行×列表进行分割， 使之成为非独立的四格表，再进行两两比较的χ2检验。在RCT试验中， 进行多个率的比较时，常不只满足于总体有差异的结论，往往需要知 道两两之间到底有无差异。
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观察性研究的设计方案
·描述性研究 (descriptive study)
– 病例报告 (case report) – 病例分析 (case series)
·横断面研究 (cross-sectional study) ·病例对照研究 (case control study) ·回顾性队列研究 (retrospective cohort study) ·前瞻性队列研究 (prospective cohort study)
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临床研究设计方案分类
·按条件控制的程度分类
– 观察性研究（observational study）：不能人为控制 条件，分组自然形成，论证强度较低
– 试验性研究（clinical trial）：可人为控制条件，随机 分组，论证强度高
·按时间顺序分类
– 回顾性研究（retrospective study）：调查以前发生 的情况，论证强度低 – 前瞻性研究（prospective study）：随访今后一段时 间发生的情况，论证强度高
常用临床科研设计方案
大连医科大学流行病学教研室
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常用临床科研设计方案
在开展临床科研活动中，能否合理抉 择科学正确的设计方案是影响临床科研成 败的关键所在。因此，我们必须学习、掌 握和应用临床流行病学的方法，抉择合理 的研究设计方案，了解掌握临床常用的各 种科研设计方案的原理、特点、优缺点及 适用范围，对于确保能够高质量地完成临 床科研工作具有重要意义。
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随机对照试验
（二） 试验设计
1、设计模式 按事先规定的诊断标准(入选标准、排除标准)， 选择合格的研究对象，将研究对象按照随机化的 方法分为试验组(又称干预组)和对照组，然后分别 给予两组不同的处理措施，在一致的条件和环境 下，同步观察试验效应，并用客观的标准，对试 验结果进行科学的衡量和评价，并比较两组疗效 的差异。
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随机对照试验
目标人群
随
合格研究对象
机 对
ຫໍສະໝຸດ Baidu
随机化分组
照 试
实验组
对照组
验 设
随访观察
随访观察
计 模
有效
无效
式
有效
无效
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随机对照试验
2.统计分析方法
（1）资料的收集和整理 按研究设计规定的 项目如实地完成而不能有任何遗漏，更不能 任意取舍。真实的资料是统计学分析的物质 基础，更决定着研究结果的真实性。
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试验性研究的设计方案
·随机对照试验（randomized controlled trial） ·交叉对照试验（cross-over design） ·前后对照试验（before-after study) ·非随机同期对照试验（non-randomized concurrent control study） ·历史性对照试验（historical control study) ·序贯试验（sequential trial）
（5）生存资料 生存资料可选择生存率及时序检验等。
（6）如果疗效的发生与某种因素有关，如疗效与药物的剂 量、疗效与疗程的长短，疗效与患者年龄的大小等有关， 对这情况作分析时，可采用线性相关分析。
（7）如果疗效与多种因素有关，如患者的病情、病程、药 物的剂量、疗程、有无合并症等，可作多因素分析。
随机对照试验
在临床科研方法的发展过程中，采用过各种有对照性的 研究，例如历史对照、非随机化对照等等。但由于研究对象 的病情、诊治条件和标准、分配、分析和衡量的方法等等都 不能做到一致，因而就不可避免地受到多种偏倚因素的干扰， 易导致错误的结论。而RCT的精髓就在于尽可能地避免和消 除一些人为的、已知的或未知的各类偏差因素的影响，使研 究的结果更加符合客观实际，获得的研究结论具有良好的真 实性，使有益、可信的防治措施引用于临床实践，能真正为 病人带来好处，而不致对患者造成危害。
（3）计量资料 是指对某一个研究对象用定量的方法测定某 项指标所得到的资料，一般均有计量单位。RCT试验中， 两组间计量资料的比较，常用两组间均数比较的t检验； 多组间均数比较常用方差分析及q检验。当然，如果资料 不呈正态分布或方差不齐时，也可用秩和检验等非参数检 验法。
（4）等级资料 是指研究对象按多种属性(至少三种)分类， 彼此之间互相排斥，如血型(A型、AB型、B型、O型)， 或彼此间有一定的等级关系，如疗效观察可分为：治愈、 显效、好转、无效等，某些临床检验的结果分为-、+、++、 +++、++++等。在RCT试验中，等级资料的分析可采用 Ridit分析及秩和检验。
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常用的临床科研设计方案有以下几种
前瞻性研究:
回顾性研究： 描述性研究：
随机对照试验(RCT) 一级设计方案 交叉对照试验
前-后对照研究 队列研究
二级设计方案
病例对照研究 横断面研究
三级设计方案
叙述性研究：
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病例分析 个案报告 专家评述
四级设计方案
随机对照试验
（一）概述
随机对照试验(randomized control trial，RCT)是将符合要 求的研究对象按随机化的方法分为实验组与对照组，然后 实验组给予欲评价的措施，对照组不给予欲评价的措施， 在相同的实验条件下，同步地进行研究和观察试验效应， 并应用客观的效应指标，对试验结果进行测量和评价的一 种试验设计。随机对照试验既是一种临床研究的最佳方法， 也是评判一项临床研究质量好坏的金标准，同时也是近几 十年来临床研究的重要进展之一。
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（2）计数资料 是指将观察对象按两种属性分类，如生存、死亡，治愈、 未治愈，有效、无效等，最后清点的是研究对象的个数，且结局只有 两种情况。RCT试验中，有关计数资料的比较分析，通常转化为率。 如果是两组间率的比较，则将资料整理成四格表形式，采用四格表χ2 检验或四格表χ2检验的校正公式；如果是多组间率的比较，则要采用 行×列表资料χ2检验，但行×列表资料χ2检验只能得出总的结论。如 果得出的结论是有差异的，只能说明多个组中至少有两个组彼此之间 有差别。若要进一步分析每组间的差别，还要把行×列表进行分割， 使之成为非独立的四格表，再进行两两比较的χ2检验。在RCT试验中， 进行多个率的比较时，常不只满足于总体有差异的结论，往往需要知 道两两之间到底有无差异。
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观察性研究的设计方案
·描述性研究 (descriptive study)
– 病例报告 (case report) – 病例分析 (case series)
·横断面研究 (cross-sectional study) ·病例对照研究 (case control study) ·回顾性队列研究 (retrospective cohort study) ·前瞻性队列研究 (prospective cohort study)
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临床研究设计方案分类
·按条件控制的程度分类
– 观察性研究（observational study）：不能人为控制 条件，分组自然形成，论证强度较低
– 试验性研究（clinical trial）：可人为控制条件，随机 分组，论证强度高
·按时间顺序分类
– 回顾性研究（retrospective study）：调查以前发生 的情况，论证强度低 – 前瞻性研究（prospective study）：随访今后一段时 间发生的情况，论证强度高
常用临床科研设计方案
大连医科大学流行病学教研室
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常用临床科研设计方案
在开展临床科研活动中，能否合理抉 择科学正确的设计方案是影响临床科研成 败的关键所在。因此，我们必须学习、掌 握和应用临床流行病学的方法，抉择合理 的研究设计方案，了解掌握临床常用的各 种科研设计方案的原理、特点、优缺点及 适用范围，对于确保能够高质量地完成临 床科研工作具有重要意义。
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随机对照试验
（二） 试验设计
1、设计模式 按事先规定的诊断标准(入选标准、排除标准)， 选择合格的研究对象，将研究对象按照随机化的 方法分为试验组(又称干预组)和对照组，然后分别 给予两组不同的处理措施，在一致的条件和环境 下，同步观察试验效应，并用客观的标准，对试 验结果进行科学的衡量和评价，并比较两组疗效 的差异。
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随机对照试验
目标人群
随
合格研究对象
机 对
ຫໍສະໝຸດ Baidu
随机化分组
照 试
实验组
对照组
验 设
随访观察
随访观察
计 模
有效
无效
式
有效
无效
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随机对照试验
2.统计分析方法
（1）资料的收集和整理 按研究设计规定的 项目如实地完成而不能有任何遗漏，更不能 任意取舍。真实的资料是统计学分析的物质 基础，更决定着研究结果的真实性。
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试验性研究的设计方案
·随机对照试验（randomized controlled trial） ·交叉对照试验（cross-over design） ·前后对照试验（before-after study) ·非随机同期对照试验（non-randomized concurrent control study） ·历史性对照试验（historical control study) ·序贯试验（sequential trial）
（5）生存资料 生存资料可选择生存率及时序检验等。
（6）如果疗效的发生与某种因素有关，如疗效与药物的剂 量、疗效与疗程的长短，疗效与患者年龄的大小等有关， 对这情况作分析时，可采用线性相关分析。
（7）如果疗效与多种因素有关，如患者的病情、病程、药 物的剂量、疗程、有无合并症等，可作多因素分析。