常用临床科研设计方案

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随机对照试验
在临床科研方法的发展过程中，采用过各种有对照性的 研究，例如历史对照、非随机化对照等等。但由于研究对象 的病情、诊治条件和标准、分配、分析和衡量的方法等等都 不能做到一致，因而就不可避免地受到多种偏倚因素的干扰， 易导致错误的结论。而RCT的精髓就在于尽可能地避免和消 除一些人为的、已知的或未知的各类偏差因素的影响，使研 究的结果更加符合客观实际，获得的研究结论具有良好的真 实性，使有益、可信的防治措施引用于临床实践，能真正为 病人带来好处，而不致对患者造成危害。
（3）计量资料 是指对某一个研究对象用定量的方法测定某 项指标所得到的资料，一般均有计量单位。RCT试验中， 两组间计量资料的比较，常用两组间均数比较的t检验； 多组间均数比较常用方差分析及q检验。当然，如果资料 不呈正态分布或方差不齐时，也可用秩和检验等非参数检 验法。
（4）等级资料 是指研究对象按多种属性(至少三种)分类， 彼此之间互相排斥，如血型(A型、AB型、B型、O型)， 或彼此间有一定的等级关系，如疗效观察可分为：治愈、 显效、好转、无效等，某些临床检验的结果分为-、+、++、 +++、++++等。在RCT试验中，等级资料的分析可采用 Ridit分析及秩和检验。
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常用的临床科研设计方案有以下几种
前瞻性研究:
回顾性研究： 描述性研究：
随机对照试验(RCT) 一级设计方案 交叉对照试验
前-后对照研究 队列研究
二级设计方案
病例对照研究 横断面研究
三级设计方案
叙述性研究：
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病例分析 个案报告 专家评述
四级设计方案
随机对照试验
（一）概述
随机对照试验(randomized control trial，RCT)是将符合要 求的研究对象按随机化的方法分为实验组与对照组，然后 实验组给予欲评价的措施，对照组不给予欲评价的措施， 在相同的实验条件下，同步地进行研究和观察试验效应， 并应用客观的效应指标，对试验结果进行测量和评价的一 种试验设计。随机对照试验既是一种临床研究的最佳方法， 也是评判一项临床研究质量好坏的金标准，同时也是近几 十年来临床研究的重要进展之一。
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（2）计数资料 是指将观察对象按两种属性分类，如生存、死亡，治愈、 未治愈，有效、无效等，最后清点的是研究对象的个数，且结局只有 两种情况。RCT试验中，有关计数资料的比较分析，通常转化为率。 如果是两组间率的比较，则将资料整理成四格表形式，采用四格表χ2 检验或四格表χ2检验的校正公式；如果是多组间率的比较，则要采用 行×列表资料χ2检验，但行×列表资料χ2检验只能得出总的结论。如 果得出的结论是有差异的，只能说明多个组中至少有两个组彼此之间 有差别。若要进一步分析每组间的差别，还要把行×列表进行分割， 使之成为非独立的四格表，再进行两两比较的χ2检验。在RCT试验中， 进行多个率的比较时，常不只满足于总体有差异的结论，往往需要知 道两两之间到底有无差异。
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观察性研究的设计方案
·描述性研究 (descriptive study)
– 病例报告 (case report) – 病例分析 (case series)
·横断面研究 (cross-sectional study) ·病例对照研究 (case control study) ·回顾性队列研究 (retrospective cohort study) ·前瞻性队列研究 (prospective cohort study)
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临床研究设计方案分类
·按条件控制的程度分类
– 观察性研究（observational study）：不能人为控制 条件，分组自然形成，论证强度较低
– 试验性研究（clinical trial）：可人为控制条件，随机 分组，论证强度高
·按时间顺序分类
– 回顾性研究（retrospective study）：调查以前发生 的情况，论证强度低 – 前瞻性研究（prospective study）：随访今后一段时 间发生的情况，论证强度高
常用临床科研设计方案
大连医科大学流行病学教研室
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常用临床科研设计方案
在开展临床科研活动中，能否合理抉 择科学正确的设计方案是影响临床科研成 败的关键所在。因此，我们必须学习、掌 握和应用临床流行病学的方法，抉择合理 的研究设计方案，了解掌握临床常用的各 种科研设计方案的原理、特点、优缺点及 适用范围，对于确保能够高质量地完成临 床科研工作具有重要意义。
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随机对照试验
（二） 试验设计
1、设计模式 按事先规定的诊断标准(入选标准、排除标准)， 选择合格的研究对象，将研究对象按照随机化的 方法分为试验组(又称干预组)和对照组，然后分别 给予两组不同的处理措施，在一致的条件和环境 下，同步观察试验效应，并用客观的标准，对试 验结果进行科学的衡量和评价，并比较两组疗效 的差异。
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随机对照试验
目标人群
随
合格研究对象
机 对
ຫໍສະໝຸດ Baidu
随机化分组
照 试
实验组
对照组
验 设
随访观察
随访观察
计 模
有效
无效
式
有效
无效
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随机对照试验
2.统计分析方法
（1）资料的收集和整理 按研究设计规定的 项目如实地完成而不能有任何遗漏，更不能 任意取舍。真实的资料是统计学分析的物质 基础，更决定着研究结果的真实性。
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试验性研究的设计方案
·随机对照试验（randomized controlled trial） ·交叉对照试验（cross-over design） ·前后对照试验（before-after study) ·非随机同期对照试验（non-randomized concurrent control study） ·历史性对照试验（historical control study) ·序贯试验（sequential trial）
（5）生存资料 生存资料可选择生存率及时序检验等。
（6）如果疗效的发生与某种因素有关，如疗效与药物的剂 量、疗效与疗程的长短，疗效与患者年龄的大小等有关， 对这情况作分析时，可采用线性相关分析。
（7）如果疗效与多种因素有关，如患者的病情、病程、药 物的剂量、疗程、有无合并症等，可作多因素分析。