科研设计名词解释

DME:design,measurement and evaluation on the clinical research,临床科研设计、测量与评价，是临床流行病学的主要研究方法学

样本：指的是从人群中选出的一组个体。由于选出的方法不同，反映整个人群中的总体状况就有所差异。

抽样：是指从整个群体中选出样本的方法，包括随机抽样和非随机抽样。前者由于采用的是随机抽样方法，通常可反映出整个群体的状况，具有整群的代表性；后者由于抽样方法的偏倚，因而往往缺乏整群特征的代表性。盲法试验：指在临床试验中，观测者或受试者自己不知道接受的试验措施（或试验药物）或是对照措施（或对照药物），这种临床试验成为盲法试验，目的是避免造成人为的观测偏倚，影响研究结果的真实性。单盲：仅限于受试者本人，不知道自己接受的是试验药物或是对照药物。

双盲：指的是研究的观测者及受试者都不知道受试者接受的是何种试验措施。

三盲：指的是观测者、受试者及资料分析报告者三房都不知道受试的是试验或对照措施。

敏感度（Sen）：经金标准确诊有病的人中，诊断性试验阳性者所占的比例（真阳性率）SEN=a/（a+c)。

特异度（Spe）：经金标准诊断确定为无该病的人中，诊断性试验阴性所占的比例。（真阴性率）。SPE=d/（b+d）患病率（Prev）：经诊断性试验检测的全部病例中，真正“有病”患者所占的比例。在级别不同的医院中，由于某种疾病的患者集中程度不同，因而患病率的差别较大，从而会影响阳性及阴性预测值的结果。PREV=（a+c）/（a+b+c+d）

阳性预测值（+PV）：诊断性试验阳性的人中有病的人数所占的比例。（即诊断性试验阳性时，患病的可能性，即阳性结果的验后概率）。+PV=a/（a+b）。

阴性预测值（-PV）：诊断性试验阴性的人中，无该病的人数所占的比例。（即诊断性试验阴性时，不患该病的可能性）。-PV=d/（c+d）

阳性似然比（+LR）：有病者诊断性试验阳性的概率与无病者试验阳性的概率之比。+LR=SEN/（1-SPE）

阴性似然比（-LR）：有病者试验阴性的概率和无病者试验阴性的概率之比。-LR=（1-SEN）/SPE。

依然比（LR):有病者得出某一试验结果的概率与无病者得出该试验结果的概率只比，代表了一个诊断性试验区分有病、无病能力的大小。

验前比值：当某一诊断性试验用于临床实践的时候，需要计算该试验的验前比值。验前比值越大，意味着该诊断性试验所涉及的病例就越集中。验前比值=验前概率/（1-验前概率）。

验后比值：验后比值=验前比值*似然比。验后比值越大，临床诊断的实用价值会越好。这里要考虑验前比值的大小，并应总结自己的临床实际。

验后概率：验后概率=验后比值/（1+验后比值）。在临床诊断实践中，在应用某诊断性试验的时候，期望更能提高其诊断效率，验后概率的计算值即可提供该诊断试验用于自己的病人被正确诊断的概率。

受试者工作特性曲线（ROC曲线）：在制图时以该试验的敏感度（真阳性率）为纵坐标，以1-特异度（假阳性率）为横坐标，依照分层分组测定的数据，分别计算各分组SEN及SPE，然后按SEN及1-SPE的数值，在坐标纸上标出各点，最后将给出各点联成曲线，即为ROC曲线。在ROC曲线上，距坐标图左上角最近的一点，即为正常值的最佳临界值，用该点数值区分正常与异常，其敏感度和特异度之和最大，而误诊和漏诊例数之和最小。在诊断性实验中，常用于临界点的正确选择，对临床实验室工作甚为重要。

高敏感度试验的阴性者则排除诊断（SnNout）：意为在临床医疗实践中，某一体征/试验/症状对诊断某一疾病具有很高的敏感度，如果这个诊断试验是阴性结果，那么对拟诊的病人就可以排除。

高特异度试验的阳性者则确定诊断（SpPin）意为在临床医疗实践中，如某一体征/试验/症状对诊断某一疾病具有很高的特异度Sp。那么，当这个试验/体征/症状呈现阳性结果那么该病的诊断就可以确诊。

意愿治疗分析(ITT)是应用于随机对照试验治疗结果的一种统计学分析方法。它是将随机分配到试验组和对照组全部被纳入组内的患者，无论他们是否完成了或接受了该项试验治疗，都要将其最终结果归入各自组内进行分析和比较，

成本最小化分析（CMA）当某一种疾病用两种以上的干预措施，其临床效果相近或没有显著性差异，即效果想当，这时则可分别计算各自成本来进行方案选择，以成本最小为最佳方案。

成本-效果分析（CEA）：评价使用一定量的医疗资源后，个人的健康效益或干预措施的结果。

成本-效用分析（CUA):是通过对效用和实际成本进行比较而判断各种诊疗方案优劣的方法。

成本-效益分析（CBA)：通过比较不同备选方案的全部预期成本和全部预期效益的现值来评价备选方案，即研究结果的效益是否超过其资源消耗的机会成本，只有效益不低于机会成本的方案才可行，即效益大于成本。

潜在减寿年（PYLL）潜在减寿年指的是人们死亡时的年龄，比达到预期的平均寿命而早死的年数。它是估价因病或其它原因造成影响疾病负担的一种指标

质量调整寿命年（QAL Y）质量调整寿命年是评价生存质量的一种指标，由于若干慢性疾患或伤残者对健康的损害，使得生存寿命年的质量都有不同的降低，即病残者活一年的质量比完全健康者的质量要低，因此，常以健康水平的权重值加予调整，调整后寿命年称为质量调整寿命年。

伤残寿命调整年（DAL Y）是国际上对生命质量和卫生经济学评价的一个重要指标，它是将因伤、病对病人所造成的伤残结果（如其伤残后活着的寿命年），用公认的对伤残分类、伤残水平和伤残损害的权重值，进行相应地调整，调整后的患者的寿命年则称为伤残寿命调整年。

随机误差：由机遇因素所造成的，也称之为抽样误差，这种误差是不能避免的，通常以限制I型和II型错误的最低容许水平，控制设计中的随机（抽样）误差范围于最低程度。

系统误差：对于任何临床试验或观察性研究，为其测试最终效果设计各种试验或观测性指标和方法，对于这些指标的观测与记录，也会涉及有关一起设备和人为的操作，其准确与否，也可能出现差误，如果发生了差误也必然会影响研究的真实性，这种差误统称之为系统误差。

偏倚：当临床研究受到某些因素的影响，使最终观察的结果一致向真实结果的某一方向偏离的现象，即称为偏倚。观察结果向真值大或小的方向偏倚，直接与受影响的因素相关。

选择性偏倚：不正确的选择了研究对象，使研究开始时，两组研究对象就存在除了研究因素以外的其他因素分布的不均衡性，因而导致研究结果与真实情况之间的差异。包括组成成员偏倚和信息诊断偏倚。

测量性偏倚：在资料收集阶段，由于观察和测量方法有缺陷，组间不一致，使各组所获得的信息产生系统误差。包括疑诊偏倚和沾染性偏倚。

混杂偏倚：研究暴露于某因素与某疾病之间的关系时，由于一个或多个既与疾病有关，又与暴露因素相关的外部因素影响，掩盖或夸大了研究的暴露因素与该疾病的联系，这种情况带来的误差成为混杂偏倚。

机遇：对于一个假定完全避免了偏倚的样本作观察时，所得的结果仍会与真实情况有一定差异。这是由于来自于测量过程本身或生物学变异所产生的随机变异造成的，这种单纯由于机会引起的差异成为机遇。

内在真实性：研究结果能正确地反映研究的样本程度。取决于：严格的设计、正确收集数据和分析数据、排除各种偏倚和干扰因素的影响。真实性高说明除随机误差影响外，试验干扰组观察到的差异即是干扰本身的作用。外在真实性：一个样本结果真实的反映总体结果的程度，即结果推广到总体中的其他病例也是否适用的。指试验结果再多大程度上可应用于其他环境条件中。取决于：纳入试验病例的特征、研究背景、试验的治疗方案以及评估的结局。

干扰：指试验组或对照组的对象额外地接受了类似试验药物的某种有效制剂，从而人为地夸大了疗效的假想，如试验组的对象接受了“干扰”药物，即疗效与试验药物相似者。严格执行设计方案及盲法治疗，加强依从性。沾染：指对照组患者额外地接受了试验组的药物，人为地夸大了对照组疗效的现象。防止的办法严格执行盲法及加强依从性的有关措施。

依从性：指的是受试对象能遵从试验治疗方案的要求，并认真接受治疗干预措施的程度，接受得越好则依从性就越高，反之就低。依从性过低可导致治疗性试验完全失败。