医学统计学第三讲实验设计课件
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30.03.2021
四、实验研究工作的基本步骤
实验设计 实验资料收集 实验资料整理 实验资料分析
30.03.2021
第二节 实验设计的基本原则
三大原则
对照原则 重复原则 随机化原则
30.03.2021
三大要素
观察对象 处理因素 实验效应
30.03.2021
一、对照原则
1．设立对照的重要意义
（1）“有比较才能鉴别”。实验研究最终要 回答的问题是干预措施的效果有或无、高或低。 要回答这两个问题，只有通过合理的对比鉴别， 才能确定干预措施是否有效以及有效程度。而 对照是比较的基础。 （2）对照的设置可以排除非研究因素对研究 结果的影响。
30.03.2021
三、实验研究分类
按受试对象不同，分为三类
动物实验 临床试验 社区干预试验
动物 病人 健康人
30.03.2021
1．动物实验
优点： 在许多方面可由实验者作任意的安排，使
得研究设计更严密，组间可比性更强。 缺点：
（1）动物实验的结果不能直接解释人类的 疾病现象。
（2）不同种系的动物有不同的生物学特点，因此动 物实验必须选择同一种系动物。
基本单位是个体，如高危人群（乙肝疫苗— HBsAg阳性母亲所生婴儿）
临床试验和现场试验的干预单位都是个体，干 预措施具体分配到每个个体。
30.03.2021
4．社区干预试验
• 实验对象：以社区人群作为一个整体进行实验观察。 •社区干预试验一般不能实施随机分配原则。 •目的：评价通过干预某些危险因素或施加的保护性措 施在人群中的预防效果 如评价碘化食盐对IDD的预防效果； 饮水加氟对龋齿的预防效果等
30.03.2021
（2）安慰剂对照
对照组采用一种无药理作用的“假药”，如淀粉、 生理盐水等，经加工后，其外形、大小、味道等 与试验药物极为相似，不被受试者识别。使用安 慰剂对照可以避免对照组病人产生与实验组不同 的心理作用。安慰剂虽对人体无害但亦无疗效。 因此，必须注意其使用范围。只用在研究的疾病 尚无有效治疗方法或使用安慰剂后该病的病情、 临床经过、预后等影响小或无影响时使用
30.03.2021
对照的必要性 ---没有比较就没有鉴别
• 疾病的自愈倾向
– 感冒、哮喘等
100名感冒患者 体温、鼻塞流涕情况
服用感冒药A
1周后观察：体温 下降和鼻塞流涕 缓解状况
结论：该药能有效治疗感冒，改善鼻塞流涕状况
30.03.2021
感冒的例子
设计：
服用药物A 200名感 随 冒患者 机
30.03.2021
二、实验研究的特点※
1．研究者根据实验目的，预先制定实 验设计，人为设置处理因素；
2．能按随机化方法，将研究对象分为 实验组和对照组，使各组具有相似
的基本特征，提高了组间的可比性。
※与调查研究相区别
30.03.2021
调查研究的特点
1、研究因素是客观存在的。研究不能主动地施加处理 因素只能“被动地观察客观存在的现象。这是与实验研 究的一个重要区别。 2、不能用随机化分组来平衡混杂因素对调查结果的影 响。这是与实验研究的另一个重要区别。 3、反映某个时点上事物或现象的现状以及与之某些相 关的因素的关系，只能提供病因线索。
30.03.2021
3．对照形式
（重点掌握）
（1）空白对照
对照组不施加任何处理因素。空白对照在动物实验 和干预试验中简单易行，但在临床试验中一般不设 空白对照，原因：一是容易引起实验组和对照组在 心理上的差异；二是存在医德问题。仅在某些病情 较轻或长期稳定无任何危险的疾病，如慢性关节炎、 HbsAg携带者、近视等可以设置空白对照。
医学统计学第三讲实验设计课件
30.03.2021
学习目的和要求
1、掌握实验实验研究的分类和特点、实验设 计的三要素、医学实验设计的基本原则。
2、熟悉实验设计的基本内容和步骤及常用的 几种实验设计方法。
30.03.2021
概述
一、实验研究的定义(重点）
将一组实验对象随机分配到两种或多种处 理组，观察比较不同处理因素的效应是否 有差别。说明处理因素是否对受试对象产 生效应。
30.03.2021
2．临床试验
实验对象一般为病人
（1）临床试验的定义
以病人为研究对象的实验研究，常用于评价药物 或治疗方法的效果。 在医院或其他医疗照顾环境下进行，研究对象以病人
个体为单位
随机化临床试验 ：长效心痛定—冠心病
30.03.2021
（2）临床试验的特点 A．以病人为研究对象
与动物实验相比，临床试验外来影响因素更 难于控制，因为人有社会属性，受精神因素、 心理因素影响；同时临床试验必须在保证病 人安全的前提下进行并要符合医学伦理要求。 因此，临床试验要求高，实施难度大。
30.03.2021
（3）实验对照
对照组不施加处理因素，但施加某种与处理 因素有关的实验因素。例如
分析：
不服用药物A
服药组100人
治疗前症状差别无 统计学意义
不服药组100人
30.03.2021
1W后体温下降，症状缓解
1W后体温下降，症状缓解
1天后体温降至正常 治疗1天时体温差 别有统计学意义
3天后体温降至正常 结论：
2．对照组设置的要求
•
均衡性
(1)对等 (2)同步 (3Βιβλιοθήκη Baidu专设
除处理因素外，对照组具备与实验组对等 的一切非处理因素。
30.03.2021
B．必须设立对照 C．治疗措施属人为的干预性措施 D．临床试验是一种特殊的前瞻性研究。 尽管它是给予治疗措施后，前瞻性观察 治疗效应， 但并不要求病人从同一时 间开始随访。不过对随访的起点应有明 确的定义。
30.03.2021
3、现场试验：研究对象以未患病人群为单位； 在社区或现场环境下进行，常用于评价某种 预防措施的效果。
对照组与实验组设立之后，在整个研究进 程中始终处于同一空间和同一时间。
任何一个对照组都是为相应的实验组专门 设立的。不得借用文献上的记载或以往的 结果或其它研究的资料作为本研究之对照。
30.03.2021
2．对照组设置的要求
除实验组接受的研究因素外，实验组和 对照组在其他方面都必须尽可能相同。例如， 动物实验，实验组和对照组间动物的种系、 性别、年龄、体重、窝别、毛色等尽可能一 致；临床试验，实验组和对照组间病人的性 别、年龄、体质、病情（期、型）等尽可能 相同。
四、实验研究工作的基本步骤
实验设计 实验资料收集 实验资料整理 实验资料分析
30.03.2021
第二节 实验设计的基本原则
三大原则
对照原则 重复原则 随机化原则
30.03.2021
三大要素
观察对象 处理因素 实验效应
30.03.2021
一、对照原则
1．设立对照的重要意义
（1）“有比较才能鉴别”。实验研究最终要 回答的问题是干预措施的效果有或无、高或低。 要回答这两个问题，只有通过合理的对比鉴别， 才能确定干预措施是否有效以及有效程度。而 对照是比较的基础。 （2）对照的设置可以排除非研究因素对研究 结果的影响。
30.03.2021
三、实验研究分类
按受试对象不同，分为三类
动物实验 临床试验 社区干预试验
动物 病人 健康人
30.03.2021
1．动物实验
优点： 在许多方面可由实验者作任意的安排，使
得研究设计更严密，组间可比性更强。 缺点：
（1）动物实验的结果不能直接解释人类的 疾病现象。
（2）不同种系的动物有不同的生物学特点，因此动 物实验必须选择同一种系动物。
基本单位是个体，如高危人群（乙肝疫苗— HBsAg阳性母亲所生婴儿）
临床试验和现场试验的干预单位都是个体，干 预措施具体分配到每个个体。
30.03.2021
4．社区干预试验
• 实验对象：以社区人群作为一个整体进行实验观察。 •社区干预试验一般不能实施随机分配原则。 •目的：评价通过干预某些危险因素或施加的保护性措 施在人群中的预防效果 如评价碘化食盐对IDD的预防效果； 饮水加氟对龋齿的预防效果等
30.03.2021
（2）安慰剂对照
对照组采用一种无药理作用的“假药”，如淀粉、 生理盐水等，经加工后，其外形、大小、味道等 与试验药物极为相似，不被受试者识别。使用安 慰剂对照可以避免对照组病人产生与实验组不同 的心理作用。安慰剂虽对人体无害但亦无疗效。 因此，必须注意其使用范围。只用在研究的疾病 尚无有效治疗方法或使用安慰剂后该病的病情、 临床经过、预后等影响小或无影响时使用
30.03.2021
对照的必要性 ---没有比较就没有鉴别
• 疾病的自愈倾向
– 感冒、哮喘等
100名感冒患者 体温、鼻塞流涕情况
服用感冒药A
1周后观察：体温 下降和鼻塞流涕 缓解状况
结论：该药能有效治疗感冒，改善鼻塞流涕状况
30.03.2021
感冒的例子
设计：
服用药物A 200名感 随 冒患者 机
30.03.2021
二、实验研究的特点※
1．研究者根据实验目的，预先制定实 验设计，人为设置处理因素；
2．能按随机化方法，将研究对象分为 实验组和对照组，使各组具有相似
的基本特征，提高了组间的可比性。
※与调查研究相区别
30.03.2021
调查研究的特点
1、研究因素是客观存在的。研究不能主动地施加处理 因素只能“被动地观察客观存在的现象。这是与实验研 究的一个重要区别。 2、不能用随机化分组来平衡混杂因素对调查结果的影 响。这是与实验研究的另一个重要区别。 3、反映某个时点上事物或现象的现状以及与之某些相 关的因素的关系，只能提供病因线索。
30.03.2021
3．对照形式
（重点掌握）
（1）空白对照
对照组不施加任何处理因素。空白对照在动物实验 和干预试验中简单易行，但在临床试验中一般不设 空白对照，原因：一是容易引起实验组和对照组在 心理上的差异；二是存在医德问题。仅在某些病情 较轻或长期稳定无任何危险的疾病，如慢性关节炎、 HbsAg携带者、近视等可以设置空白对照。
医学统计学第三讲实验设计课件
30.03.2021
学习目的和要求
1、掌握实验实验研究的分类和特点、实验设 计的三要素、医学实验设计的基本原则。
2、熟悉实验设计的基本内容和步骤及常用的 几种实验设计方法。
30.03.2021
概述
一、实验研究的定义(重点）
将一组实验对象随机分配到两种或多种处 理组，观察比较不同处理因素的效应是否 有差别。说明处理因素是否对受试对象产 生效应。
30.03.2021
2．临床试验
实验对象一般为病人
（1）临床试验的定义
以病人为研究对象的实验研究，常用于评价药物 或治疗方法的效果。 在医院或其他医疗照顾环境下进行，研究对象以病人
个体为单位
随机化临床试验 ：长效心痛定—冠心病
30.03.2021
（2）临床试验的特点 A．以病人为研究对象
与动物实验相比，临床试验外来影响因素更 难于控制，因为人有社会属性，受精神因素、 心理因素影响；同时临床试验必须在保证病 人安全的前提下进行并要符合医学伦理要求。 因此，临床试验要求高，实施难度大。
30.03.2021
（3）实验对照
对照组不施加处理因素，但施加某种与处理 因素有关的实验因素。例如
分析：
不服用药物A
服药组100人
治疗前症状差别无 统计学意义
不服药组100人
30.03.2021
1W后体温下降，症状缓解
1W后体温下降，症状缓解
1天后体温降至正常 治疗1天时体温差 别有统计学意义
3天后体温降至正常 结论：
2．对照组设置的要求
•
均衡性
(1)对等 (2)同步 (3Βιβλιοθήκη Baidu专设
除处理因素外，对照组具备与实验组对等 的一切非处理因素。
30.03.2021
B．必须设立对照 C．治疗措施属人为的干预性措施 D．临床试验是一种特殊的前瞻性研究。 尽管它是给予治疗措施后，前瞻性观察 治疗效应， 但并不要求病人从同一时 间开始随访。不过对随访的起点应有明 确的定义。
30.03.2021
3、现场试验：研究对象以未患病人群为单位； 在社区或现场环境下进行，常用于评价某种 预防措施的效果。
对照组与实验组设立之后，在整个研究进 程中始终处于同一空间和同一时间。
任何一个对照组都是为相应的实验组专门 设立的。不得借用文献上的记载或以往的 结果或其它研究的资料作为本研究之对照。
30.03.2021
2．对照组设置的要求
除实验组接受的研究因素外，实验组和 对照组在其他方面都必须尽可能相同。例如， 动物实验，实验组和对照组间动物的种系、 性别、年龄、体重、窝别、毛色等尽可能一 致；临床试验，实验组和对照组间病人的性 别、年龄、体质、病情（期、型）等尽可能 相同。