“干细胞及转化研究”试点专项度第一批项目申报指南

附件1

“干细胞及转化研究”试点专项

2016年度第一批项目申报指南

为提升我国干细胞研究水平并推动相关研究成果的转化应用，按照《国

家中长期科技发展规划纲要（2006-2020年）》部署，根据《国务院关于深化中央财政科技计划（专项、基金等）管理改革的方案》，科技部会同教育部、卫生计生委、中国科学院、自然科学基金会及总后卫生部等部门组织专家编制了干细胞及转化研究试点专项实施方案。

干细胞及转化研究试点专项按照面向转化、夯实基础、突破瓶颈、实现引领的思路，以增强我国干细胞转化应用的核心竞争力为目标，以我国多发的神经、血液、心血管、生殖等系统和肝、肾、胰等器官的重大疾病治疗为需求牵引，面向国际干细胞研究发展前沿，聚焦干细胞及转化研究的重大基础科学问题和瓶颈性关键技术，争取在优势重点领域取得科学理论和核心技术的原创性突破，推动干细胞研究成果向临床应用的转化，整体提升我国干细胞及转化医学领域技术水平。

专项实施方案部署8个方面的研究任务：1. 多能干细胞建立与干性维持；2. 组织干细胞获得、功能和调控；3. 干细胞定向分化及细胞转分化；

4. 干细胞移植后体内功能建立与调控；

5. 基于干细胞的组织和器官功能

再造；6. 干细胞资源库；7. 利用动物模型的干细胞临床前评估；8. 干细

胞临床研究。

1.多能干细胞建立与干性维持

1.1多能干细胞自我更新与维持的调控机制*

研究内容：多能干细胞自我更新与维持的细胞及分子生物学基础。

考核指标：构建基于生物信息学和计算生物学的多能干细胞自我更新、多能性维持分子模型；明确调控干细胞多能性的主要信号转导机制；确定多能性不同状态（Na?ve和 Primed）及动态变化的分子基础和调控机制，为体外培养和分化提供理论基础。

1.2大动物初始态多能干细胞*

研究内容：大动物（如猪）初始态多能干细胞获得与维持的技术体系及分子机制。

考核指标：建立稳定可重复获得初始态多能干细胞的培养体系；获得5株以上具有生殖嵌合能力的多能干细胞系；根据嵌合能力、体内发育和体外分化潜能、特有分子标记来评价初始态干细胞的质量；阐明初始态多能干细胞建立和维持的关键分子机制以及特有的调控网络；明确若干初始态多能干细胞特有分子标记。

1.3多能干细胞命运调控的细胞生物学事件及其意义*

研究内容：多能干细胞命运获取，自我更新和定向分化过程中的关键细胞生物学事件，及其对多能干细胞干性的调控机制。

考核指标：阐明多能干细胞命运调控过程中细胞极性建立、不对称分裂、代谢、囊泡运输及自噬等关键细胞生物学事件；明确上述事件在细胞

命运转变过程中的分子调控机制及其生物学意义。

1.4多能性退出及谱系分化的机制与应用*

研究内容：多能性退出与谱系决定的协同机理；神经、血液等谱系分化的共性规律以及各谱系特异的调控机制。

考核指标：建立多能干细胞向多谱系分化的分子模型；阐明多能性退出和谱系决定的协同调控机制；建立通过定向分化高效获取功能细胞新方法、新体系及纯化策略；为细胞移植与组织再生提供功能种子细胞。

1.5干细胞命运决定中组蛋白与DNA修饰相互关联及动态调控*

研究内容：干细胞编程和重编程过程中组蛋白与DNA修饰模式及其对于细胞命运转变的调控作用及机制。

考核指标：鉴定新型的表观遗传修饰模式及相应的修饰酶体系；明确组蛋白与DNA修饰对染色质结构的影响及作用；揭示组蛋白与DNA修饰相互关联在干细胞命运转变中的调控作用及机制；揭示这些修饰及修饰间相互关联的动态变化规律。

1.6细胞周期对多能干细胞命运调控*

研究内容：多能干细胞自我更新、定向分化等过程中细胞周期的变化、功能及机制。

考核指标：确定细胞周期调控对干细胞多能性维持和退出的调控模式；鉴定影响多能干细胞细胞周期变化及细胞分裂模式的关键因子；确立这些因子对多能干细胞细胞周期、细胞分裂模式的调控机制及作用机理。

2.组织干细胞的获得、功能和调控

2.1成体组织干细胞生物学功能*

研究内容：成体组织干细胞的起源、发育、分化潜能、功能维持及与微环境的相互作用。

考核指标：阐明组织干细胞的起源、分化、体内维持、增殖的分子机理；建立相关技术体系，获得具有体外扩增能力和体内修复能力的组织干细胞系，为临床应用提供支撑。

2.2微环境与干细胞的相互作用及调控机制*

研究内容：成体组织微环境与干细胞之间的相互作用机制及对干细胞功能的影响。

考核指标：阐明肝、心、神经等成体组织微环境的组成、结构，及微环境对成体组织干细胞干性维持、组织发育的作用及机制；明确微环境在损伤、衰老以及恶性转化等病理条件下的变化；揭示微环境与干细胞相互作用在疾病发生和损伤修复中的作用。

3.干细胞定向分化及细胞转分化

3.1小分子调控细胞命运转变*

研究内容：小分子化合物诱导体细胞向多能干细胞和组织干细胞重编程。

考核指标：阐明小分子化合物及其组合调控细胞命运转换的表观遗传学及化学生物学机理；完善小分子诱导生成神经、血液和肝脏干细胞的技术体系；建立小分子诱导体内细胞命运转化的有效策略。

3.2非编码RNA对细胞命运的调控*

临床级干细胞分离培养

临床级干细胞分离培养等产业化关键技术研发一、项目背景和意义：作为生物技术最新的研究领域，干细胞的发现和干细胞技术的发展为人类疾病的治疗提供了独特的视角、方法和手段，为人类疾病治疗提供了新的希望和曙光，必将引起一场医学的革命。干细胞的重要性奠定了其在医药卫生、科技产业和国防等领域内的重要地位，因此干细胞的研究开发和应用是人类的健康工程，预期在未来几年内会有更大的飞跃。尤其是近年来，干细胞研究的进程和产业化速度大大加快。干细胞的产业化是指依托于干细胞采集、储存、研发、移植、治疗等产品或服务以满足人类各种治疗和应用目的的行业种类的总称，干细胞产业已成为一个生机无限的经济增长点，蕴含着巨大的利润空间，是21世纪最有前景的朝阳产业。临床级干细胞的分离与扩增是干细胞产业化过程中的重要环节。什么样的干细胞能从体外培养进入临床疾病治疗？这就需要建立一个临床级干细胞的标准，它可以极大促进干细胞临床疾病治疗的研究和发展。目前干细胞治疗研究中开展最广泛的两类细胞是造血干细胞和间充质干细胞。对于造血干细胞，目前全世界已经建立了很多脐带血库来保存造血干细胞，并已得到广泛的应用。而间充质干细胞的建库和临床应用才刚刚起步，目前已初步应用于治疗血液病（与造血干细胞共移植）、心脏病、脊髓损伤和多种自身免疫性疾病等，并取得了一定进展。在间充质干细胞治疗同种异基因造血干细胞移植后发生

的GVHD方面，美国Osiris公司已完成了III期临床试验。间充质干细胞具有广泛的应用前景，但是，迄今为止仍没有一个国际公认的能够用于分离和鉴定间充质干细胞的表面标志，这造成了制剂细胞成分不均匀、质量难以控制等困难。因此，开发特异性分离间充质干细胞的新方法是进一步推动间充质干细胞临床应用的必然趋势。按照临床应用的标准开发骨髓、脂肪、脐带等间充质干细胞的特异性分离纯化工艺，建立临床用间充质干细胞的制备工艺技术标准程序对于间充质干细胞的未来应用具有重大的推动作用。二、项目目标 1. 总体目标：建立临床级干细胞标准、开发临床级干细胞分离与培养工艺以及建立临床用间充质干细胞的制备工艺技术标准程序等。 2.具体技术指标：建立1项成体干细胞的临床级分离纯化的关键技术、标准化操作程序和质控标准，实现间充质干细胞治疗产品生产的标准化、规模化运行，质量达到临床应用标准。三、主要研究内容：针对干细胞临床应用中所面临的分离、培养、扩增等关键问题，重点确定与国际接轨的临床级干细胞的标准，建立多种临床级干细胞的分离纯化和培养新技术，为实现干细胞产业化奠定基础。

干细胞临床转化指南

国际干细胞研究学会《干细胞临床转化指南》王太平1,2，徐国彤1,3，周琪1,4，李凌松1,2，裴雪涛1,5 翻译整理（1 中国细胞生物学会干细胞生物学分会；2 北京大学干细胞研究中心，北京100191； 3 同济大学医学院干细胞研究中心，上海200092； 4 中国科学院动物研究所，北京100101； 5 军事医学科学院干细胞研究中心，北京100850）《干细胞临床转化指南》（以下简称《指南》），概括并讨论了将干细胞的基础研究恰当而负责任地应用在临床上治疗患者时所需要考虑的科学标准、临床准则、管理规则、伦理以及社会问题。《指南》根据科学、临床和伦理的普遍准则，为干细胞转化研究参与者、临床科学家及有关的国际机构的管理人员提出了干细胞临床转化研究应遵守的建议。《指南》适用于涉及人的胚胎干细胞或其他多潜能干细胞、胎儿或组织（成体）干细胞，以及血液或其他已有医疗服务标准以外的各种干细胞的临床转化研究。《指南》讨论了干细胞临床转化研究的三个主要方面：（1）细胞制备与生产；（2）临床前研究；（3）临床研究。《指南》还讨论了社会公正性问题，因为这些问题或者与干细胞临床转化研究相关，或者涉及这类研究和已在临床应用的干细胞基础的治疗。附录中提供了可供科学家、管理机构、政策制定者以及患者参考的详细技术信息

以及相关资源信息。《指南》是由来自13个国家的干细胞科学家、临床医生、伦理学家及管理官员组成的“干细胞临床转化工作组”所制定的，其内容包括引言、关于未经证实的干细胞商业治疗的立场、职业操守与责任、细胞制备与生产、临床前研究、临床研究、干细胞医学创新、社会公正性考量、对《指南》的持续评估与修改、致谢，以及附录共十一个部分。 1 引言干细胞研究具有为大量严重疾患和损伤带来新型治疗方法的无限潜力。某些基于干细胞的治疗，如造血干细胞移植治疗白血病以及上皮干细胞治疗烧伤和角膜疾病，已有成型的临床标准，但近年来干细胞研究的进展已大大拓展了干细胞治疗的应用范围。与此同时，媒体对干细胞研究初步结果的广泛报道，使许多患有目前无法治疗疾病和损伤的患者燃起了新的希望。因此，参与干细胞新疗法试验研究的工作者，应该高度警觉患者可能会对试验性治疗抱有不现实的期待。公众应该了解，在医学领域，从初期的试验性治疗发展到成熟的临床应用标准，往往是一个长期复杂的过程，要经历许多年的严格临床前及临床试验，甚至会经历很多挫折与失败。惟有时间和经验的积累才能让医学界接受新的临床治疗方法。干细胞治疗发展成为标准的医学应用技术，需要克服下列特别的困

细胞生物学常用研究方法

Southern杂交: 是体外分析特异DNA序列的方法，操作时先用限制性内切酶将核DNA或线粒体DNA切成DNA片段，经凝胶电泳分离后，转移到醋酸纤维薄膜上，再用探针杂交，通过放射自显影，即可辨认出与探针互补的特殊核苷序列。将RNA转移到薄膜上，用探针杂交，则称为Northern杂交。 RNAi技术: 是指在进化过程中高度保守的、由双链RNA（double-stranded RNA，dsRNA）诱发的、同源mRNA高效特异性降解的现象。由于使用RNAi技术可以特异性剔除或关闭特定基因的表达，所以该技术已被广泛用于探索基因功能和传染性疾病及恶性肿瘤的基因治疗领域。可以利用siRNA或siRNA表达载体快速、经济、简便的以序列特异方式剔除目的基因表达，所以现在已经成为探索基因功能的重要研究手段。 Southern杂交一般利用琼脂糖凝胶电泳分离经限制性内切酶消化的DNA片段，将胶上的DNA变性并在原位将单链DNA片段转移至尼龙膜或其他固相支持物上，经干烤或者紫外线照射固定，再与相对应结构的标记探针进行杂交，用放射自显影或酶反应显色，从而检测特定DNA分子的含量]。扫描电镜技术：是用一束极细的电子束扫描样品，在样品表面激发出次级电子，次级电子的多少与样品表面结构有关，次级电子由探测器收集，信号经放大用来调制荧光屏上电子束的强度，显示出与电子束同步的扫描图像。细胞显微分光光度计：用来描述薄膜、涂层厚度超过1微米的物件的光学性能的显微技术。免疫荧光技术：将免疫学方法(抗原抗体特异结合)与荧光标记技术结合起来研究特异蛋白抗原在细胞内分布的方法。由于荧光素所发的荧光可在荧光显微镜下检出，从而可对抗原进行细胞定位。电镜超薄切片技术：超薄切片是为电镜观察提供极薄的切片样品的专门技术。用当代较好的超薄切片机，大多数生物材料，如果固定、包埋处理得合适，可以切成50-100微米的超薄切片。 Northern印迹杂交（Northern blot）。这是一种将RNA从琼脂糖凝胶中转印到硝酸纤维素膜上的方法。放射自显影技术：放射自显影技术是利用放射性同位素的电离辐射对乳胶（含AgBr或AgCl）的感光作用，对细胞内生物大分子进行定性、定位与半定量研究的一种细胞化学技术。放射自显影技术（radioautography；autoradiography）用于研究标记化合物在机体、组织和细胞中的分布、定位、排出以及合成、更新、作用机理、作用部位等等。其原理是将放射性同位素（如14C和3H）标记的化合物导入生物体内，经过一段时间后，将标本制成切片或涂片，涂上卤化银乳胶，经一定时间的放射性曝光，组织中的放射性即可使乳胶感光。核磁共振技术：可以直接研究溶液和活细胞中相对分子质量较小(20，000 道尔顿以下)的蛋白质、核酸以及其它分子的结构，而不损伤细胞。 DNA序列分析：在获得一个基因序列后，需要对其进行生物信息学分析，从中尽量发掘信

糖尿病论文

糖尿病论文《中华糖尿病杂志》发表关于干细胞治疗糖尿病及糖尿病下肢动脉病变的立场声明 2010年12月27日出版的《中华糖尿病杂志》将刊登两项中华医学会糖尿病学分会的立场声明，以澄清目前对于干细胞移植治疗糖尿病及糖尿病下肢动脉病变的认识，促进干细胞临床研究和应用的健康发展。近一段时间以来，我国有些医疗单位声称可以用干细胞治疗糖尿病和糖尿病的血管并发症，并对患者采取收费治疗，在患者和临床医师中造成了认识上和就医行为上的混乱。干细胞具有分化成人体各种细胞的潜能，我国和世界各国均大力开展了干细胞治疗疾病的相关研究，比如，人们希望能够将干细胞培养成能够分泌胰岛素的胰岛细胞来治疗糖尿病或将干细胞培养成血管内皮细胞来治疗血管病变。但是，由于科学研究水平的限制，除少数血液疾病已经能成功采用干细胞治疗外，绝大多数疾病的干细胞治疗尚处在基础研究和临床应用前研究阶段。为此，中华医学会糖尿病学分会组织专家对干细胞治疗糖尿病和外周血管病变的问题，系统地回顾了循证医学研究的证据，并在此基础上发表声明。以下是中华医学会糖尿病学分会发表声明的摘要。（一）对于采用干细胞治疗糖尿病的问题，中华医学会糖尿病学分会在此阐述以下立场：

1.干细胞治疗研究为更好地治疗糖尿病提供了美好的前景，希望国家加强对干细胞治疗糖尿病基础研究和临床研究的支持力度，促进干细胞治疗糖尿病研究成果向临床实践的转化。 2.干细胞治疗糖尿病尚处于临床应用前的研究阶段，不建议将干细胞移植治疗糖尿病的技术作为常规的临床实践。 3.干细胞治疗糖尿病研究中应注意的问题：（1）与干细胞治疗糖尿病相关的基础和临床研究需遵守国际干细胞研究学会《干细胞临床转化指南》和国内有关干细胞研究的道德伦理准则和相关指南或管理规定。（2）如开展临床研究，需遵循我国临床研究的相关规定。临床研究方案必须得到临床试验实施者所在医疗或研究机构伦理委员会的批准。（3）在实施临床试验前，必须向自愿参加临床试验的糖尿病患者告知临床试验的内容以及可能的获益和潜在的危害，并获得患者签署的知情同意书。（4）不得向参加临床试验的糖尿病患者收取与临床试验相关的费用。（5）临床试验要采用科学、客观的研究设计，与现行的糖尿病治疗方法相比较，评价干细胞治疗糖尿病的有效性和安全性，特别是长期随访中的有效性和安全性。（二）对于采用干细胞治疗糖尿病下肢动脉病变的问题，中华医学会糖尿病学分会在此阐述以下立场：

干细胞研究现状及应用前景

干细胞研究现状及应用前景在人类生命形成的开始，单个受精卵可以分裂发育形成不同的组织和器官，并通过进一步分裂分化，形成生命个体。在成体细胞中，大部分高度分化的细胞则失去了再分化的能力，而特定组织正常的生理代谢或病理损伤也会引起组织或器官的修复再生，这种具有在分化能力的细胞，即为干细胞。干细胞（Stem Cells，SC）是一类具有自我更新能力的多向分化潜能细胞，在一定的条件下，它可以分化成多种功能的器官组织。一、干细胞的研究现状干细胞根据发育阶段，可分为胚胎干细胞和成体干细胞。胚胎干细胞的分化和增殖是构成机体发育的基础，而成体干细胞的进一步分化则是机体组织和器官修复再生的基础。 1、胚胎干细胞（Embryonic Stem cell，ESC）在受精卵发育成囊胚时，内细胞层（Inner Cell Mass）的细胞即为胚胎干细胞。胚胎干细胞具有全能性，在体外培养条件下可以建立稳定的干细胞系，并保持高度未分化状态，可以分化形成成体的所有组织和器官，包括生殖细胞。在1998年末，两个研究小组成功地培养出人类ESC，保持了ESC 分化为各种体细胞的全能性，这使得科学家利用人类ESC治疗各种疾病成为可能。随着ESC的研究日益深入，科学家对人类ESC的了解迈入到了一个新的阶段。目前，关于胚胎干细胞的研究大多以小鼠胚胎干细胞为基础的：德美医学小组成功地将由ESC培养出的神经

角质细胞移植到了小鼠体内，随后，密苏里的研究人员通过鼠胚细胞移植技术，使瘫痪的猫恢复了部分肢体活动能力。 2、成体干细胞(Adult stem cells，ASC) 成体干细胞存在于成年体的许多组织器官中，如表皮干细胞和造血干细胞，具有修复和再生能力。在特定的条件下，ASC或产生新的干细胞，或分化形成功能细胞，从而使组织和器官维持生长和衰退的动态平衡。最新研究表明，高度分化的神经组织仍包含神经干细胞，这证明了机体中成体干细胞普遍存在，关键在于如何寻找和分离特异性干细胞。 2.1造血干细胞（hematopoietic stem cell, HSC）造血干细胞主要存在于骨髓、外周血、脐带血中，是体内各种血细胞的唯一来源，具有重要的临床价值。 20世纪50年代，临床上就开始应用骨髓移植来治疗血液系统疾病。八十年代末，外周血干细胞移植技术逐渐被推广使用，提高了治疗的效率并缩短了疗程。近年，脐血干细胞移植的成功，为造血干细胞移植技术注入了新的活力。与前两者相比，脐血干细胞无来源限制，对HLA配型要求不高，且不易受病毒和肿瘤的感染，在临床上具有明显的优势。随着脐血干细胞移植技术的不断完善，造血干细胞将成为治疗血液系统疾病、先天性遗传疾病以及多发性和转移性恶性肿瘤疾病的最有效方法，为世界上更多的血液病和肿瘤患者带来希望。2.2间充质干细胞(mesenchymal stem cells，MSC) 间充质干细胞主要来源于骨髓，在合适的条件下，MSC可以分化

干细胞临床试验研究项目管理办法试行实施细则

干细胞临床研究管理办法（试行）第一章总则第一条为规范和促进干细胞临床研究，依照《中华人民共和国药品管理法》、《医疗机构管理条例》等法律法规，制定本办法。第二条本办法适用于在医疗机构开展的干细胞临床研究。干细胞临床研究指应用人自体或异体来源的干细胞经体外操作后输入（或植入）人体，用于疾病预防或治疗的临床研究。体外操作包括干细胞在体外的分离、纯化、培养、扩增、诱导分化、冻存及复苏等，不包括基因水平的操作。第三条干细胞临床研究必须遵循科学、规范、公开、符合伦理、充分保护受试者权益的原则。第四条开展干细胞临床研究的医疗机构（以下简称机构）是干细胞制剂和临床研究质量管理的责任主体。机构应当对干细胞临床研究项目进行立项审查、登记备案和过程监管，并对干细胞制剂制备和临床研究全过程进行质量管理和风险管控。第五条国家卫生计生委与国家食品药品监管总局负责干细胞临床研究政策制定和宏观管理，组织制定和发布干

细胞临床研究相关规定、技术指南和规范，协调督导、检查机构干细胞制剂和临床研究管理体制机制建设和风险管控措施，促进干细胞临床研究健康、有序发展;共同组建干细胞临床研究专家委员会和伦理专家委员会，为干细胞临床研究规范管理提供技术支撑和伦理指导。省级卫生计生行政部门与省级食品药品监管部门负责行政区域内干细胞临床研究的日常监督管理，对机构干细胞制剂和临床研究质量以及风险管控情况进行检查，发现问题和存在风险时及时督促机构采取有效处理措施;根据工作需要共同组建干细胞临床研究专家委员会和伦理专家委员会。第六条机构不得向受试者收取干细胞临床研究相关费用，不得发布或变相发布干细胞临床研究广告。第二章机构的条件与职责第七条干细胞临床研究机构应当具备以下条件：（一）三级甲等医院，具有与所开展干细胞临床研究相应的诊疗科目。（二）依法获得相关专业的药物临床试验机构资格。（三）具有较强的医疗、教学和科研综合能力，承担干细胞研究领域重大研究项目，且具有相对稳定、充分的项目研究经费支持。（四）具备完整的干细胞质量控制条件、全面的干细胞临床研究质量管理体系和独立的干细胞临床研究质量保证

中国关于干细胞的管理条例

解读干细胞临床应用标准与规则研究者应遵守哪些规则干细胞有关的标准和规则大部分仍在讨论和制定过程中，基本上可以归为几大类。一类是干细胞科学研究的标准。其目的是为了使不同实验室研究胚胎干细胞采用的方法和标准能够一致。另一类是关于干细胞产品临床试验的标准以及临床技术应用的标准。实验室研究出的干细胞产品在正式应用于临床之前，需要经过严格的临床前及临床试验，以保证安全性、疗效以及一些技术指标。这一类称做“临床应用转化”，指从实验室向临床应用的必要转化过程。第三类是临床准入标准，包括实施干细胞治疗的医院的资质、医生的资质、医院干细胞设施的标准等。另外，干细胞产品的生产工艺与过程，也需要相应的标准与规则。而干细胞产品还有可能作为商品跨国交易，因此也需要相应的国际规则来管理。更主要的是由什么机构来制定标准，由哪些机构来制定与监督执行管理规则。从应用的角度而言，上述各种标准与规则中，关于临床应用转化的标准处于核心的地位。这也是国际干细胞研究协会出台“干细胞临床转化指导规则”的现实意义。该指导规则首先表明了国际干细胞研究协会坚决反对任何以牟利为目的的、未经证实的干细胞治疗。强调干细胞研究者、研究机构以及管理机构有责任阻止这类损害患者经济与健康利益，并有可能对干细胞研究带来极大负面影响的行为。该指导规则随后提出了干细胞研究者应当遵守的相应的职业道德和操守，着重强调严格的、独立的同行科学评审与监管机制的执行。而与临床应用直接相关的内容包括三部分，即用于移植的细胞的制备与生产所应该遵守的标准与规则、动物的前临床实验规则、人体的临床试验的规则。这些规则对于研究人员、临床医生和制定规则的政府部门具有指导性的意义（感兴趣的读者请参阅将正式发表的完整文件）。必须承认的是，某些特殊情况下，新技术的临床应用可能先于上述严格的程序，这叫做“医疗创新”或“创新式医疗应用”，医学史上有不少这样的例子。但同样必须强调的是，这种医疗创新绝不等于毫无准备与规则的滥用，而是建立在必要的科学预测与基本数据之上的谨慎尝试，而且这种尝试同样要受到严格的规则限制。比如，并非任何人都有资格进行这样的尝试，也不可以根据随意想象来尝试。再者，“创新医疗方法”应有助于严格的临床研究，而不是单纯出于某种侥幸心理。在尚不存在严格成形的科学标准和管理规则之前，这一点是非常重要的。患者如何辨析治疗是否规范那么，对于公众而言，对于潜在的消费者而言，在干细胞科学研究尚在进行、临床应用条件尚未成熟以及管理规则还有待制定的情况下，如何采取必要的措施保护自身的健康与经济利益，如何配合科学界与管理机构监督干细胞治疗的规范性，避免被不正当的商业手段所蒙骗，是一个值得认真考虑的问题。这方面，干细胞科学家与临床工作者有责任提供必要的信息，教育公众。因此，国际干细胞研究协会的“干细胞临床转化指导规则”出台的同时，专门发表了一部“告患者书”，配合指导标准，就公众和潜在消费者如何寻求干细胞治疗的专门信息提供了一套完整的方案。下面概括为几个方面。第一，消费者必须明确的是，目前比较成熟的干细胞治疗主要还是骨髓干细胞治疗血液系统疾病，例如白血病和一些免疫疾病。某些皮肤疾病也可以由特定的干细胞治疗获得疗效。其他所有的干细胞治疗，都仍处在实验阶段，还没有达到成熟临床技术的程度。例如，如何生产足够的干细胞用于治疗仍是一个重大技术问题；哪些细胞用于哪种疾病，如何把这些细胞送达疾病部位等仍在探索中；而且，干细胞移植体内后会长期存在，是否会由此引发各种副作用，仍有待观察研究。这是消费者对目前的干细胞治疗必须有的基本认识。

干细胞研究进展及应用前景展望

干细胞研究进展及应用前景展望摘要：干细胞是一类具有自我更新能力的多向分化潜能细胞，在一定条件下可以分化为多种功能的组织和器官，具有重要的理论研究意义和临床应用价值。近年来的研究成果不仅揭示了许多有关细胞生长发育的基础理论难题，也在创伤修复、神经再生、抵抗衰老、糖尿病、帕金森氏症、老年痴呆、白血病、肿瘤等疾病的治疗方面显示了巨大的应用潜力，是应用生物学进入一个崭新的领域。关键词：干细胞；分化；诱导性多能干细胞；糖尿病；肿瘤；伦理争议；正文： 1.干细胞在人类生命形成的开始，单个受精卵可以分裂发育形成不同的组织和器官，并通过进一步分裂分化，形成生命个体。在成体细胞中，大部分高度分化的细胞则失去了再分化的能力，而特定组织正常的生理代谢或病理损伤也会引起组织或器官的修复再生，这种具有在分化能力的细胞，即为干细胞。干细胞（Stem Cells，SC）是一类具有自我更新能力的多向分化潜能细胞，在一定的条件下，它可以分化成多种功能的器官组织。这些细胞呈圆形或椭圆形，体积较小，核质比大，具有较强的端粒酶活性，因此具有较强的增殖能力。干细胞是一种未充分分化、尚不成熟的细胞，其再生各种组织器官和人体的潜在功能，吸引着越来越多人的眼球。 2.干细胞的研究历史干细胞的研究被认为起始于二十世纪六十年代，加拿大科学家James E. Till和Ernest A.McCulloch发现并命名造血干细胞之后。 60年代，几个近亲种系的小鼠睾丸畸胎瘤的研究表明，其来源于胚胎干细胞，确立了胚胎癌细胞是一种干细胞； 1968年，Edwards 和Bavister 在体外获得了第一个人卵子； 1978年，第一个试管婴儿Louise Brown 在英国诞生。 1981年，Evan, Kaufman 和Martin从小鼠胚泡内细胞群分离出小鼠ES细胞，建立了小鼠干细胞体外培养条件，将干细胞注入上鼠，能诱导形成畸胎瘤。 1984-1988年，Anderews 等人从人睾丸畸胎瘤细胞系Tera-2中产生出多能的、克隆化的胚胎癌细胞，克隆的干细胞在视黄酸的作用下分化形成神经元细胞和其他类型的细胞。 1992年，Reynolds和Richards先后在成年鼠的纹状体和海马中分离出神经干细胞。

“干细胞及转化研究”试点专项2020 年度项目申报指南

“干细胞及转化研究”试点专项 2020年度项目申报指南干细胞及转化研究试点专项是根据《国家中长期科技发展规划纲要（2006~2020年）》部署和《国务院关于深化中央财政科技计划（专项、基金等）管理改革的方案》的安排率先设立的国家重点研发计划专项，按创新链部署了8个方面的任务。2020年，拟优先支持9个研究方向。同一指南方向下，原则上只支持1项，仅在申报项目评审结果相近，技术路线明显不同时，可同时支持2项，并建立动态调整机制，根据中期评估结果，再择优继续支持。国拨总经费2.40亿元（其中，拟支持青年科学家项目6个，国拨总经费不超过3600万元）。申报单位根据指南支持方向，面向解决重大科学问题和突破关键技术进行一体化设计。鼓励围绕一个重大科学问题或重要应用目标，从基础研究到应用研究全链条组织项目。鼓励依托国家重点实验室等重要科研基地组织项目。项目应整体申报，须覆盖相应指南方向的全部考核指标。项目执行期一般为5年。一般项目下设课题数原则上不超过4个，每个项目参与单位数控制在4个以内。青年科学家项目不再下设课题，可参考指南支持方向（标*的 —1—

方向）组织项目申报，但不受研究内容和考核指标限制。本专项所有涉及人体被试和人类遗传资源的科学研究，须尊重生命伦理准则，遵守《涉及人的生物医学研究伦理审查办法》《中华人民共和国人类遗传资源管理条例》等国家相关规定，严格遵循技术标准和伦理规范。涉及实验动物和动物实验，要遵守国家实验动物管理的法律、法规、技术标准及有关规定，使用合格实验动物，在合格设施内进行动物实验，保证实验过程合法，实验结果真实、有效，并通过实验动物福利和伦理审查。 1.多能干细胞的建立与干性维持 1.1多能干细胞的谱系分化过程与细胞命运决定* 研究内容：体内多能干细胞谱系发生的动态过程、关键节点及调控机制。考核指标：建立多能干细胞谱系分化的在体模型，对体内2~3种多能干细胞（涉及3种以上子代细胞）命运决定过程进行单细胞分辨率的全谱系追踪；建立动态的谱系与功能检测及关联分析方法；鉴定上述过程中细胞命运决定的关键节点并揭示其调控机制。 1.2细胞命运调控中的间质状态和上皮状态间转变* 研究内容：重编程、分化、转分化以及其他生理病理过程中细胞在间质和上皮状态间的转变及功能。考核指标：在上述过程中，研究细胞在间质和上皮状态间转变调控细胞命运、细胞周期、细胞代谢、细胞功能等的潜在新机制，阐明3~5种关键因子的功能及其调控网络；发现可以调控细—2—

苏教版高中生物选修3 3.2《胚胎干细胞的研究及其应用》学习要点

第二节胚胎干细胞的研究及其应用学习目标 1.理解干细胞的概念与分类。 2.掌握胚胎干细胞来源、特点及分离途径与方法。 3.举例说明胚胎干细胞的应用。 4.了解胚胎干细胞的研究进展及其所面临的各种挑战。学习重、难点学习重点 1.理解干细胞的概念。 2.简述胚胎干细胞的特点及其研究进展。学习难点简述胚胎干细胞的特点及其研究进展。知识要点梳理一、胚胎干细胞及其研究进展 1.干细胞的概念：是动物（包括人）胚胎及某些器官中具有自我复制和多向分化潜能的原始细胞。 2.干细胞作用：具有重建、修复病损或衰老组织、器官功能。 3.干细胞分类（1）专能干细胞：只能分化成一种类型或功能密切相关的两种类型的细胞，如上皮组织基底层的干细胞、肌肉中的成肌细胞。（2）多能干细胞：具有分化成多种细胞或组织的潜能，但却失去了发育成完整个体的能力，如造血干细胞等。（3）全能干细胞：可以分化为全身的多种细胞，并进一步形成机体的所有组织、器官。二、胚胎干细胞的应用 1.如果科学家最终能够成功诱导和调控胚胎干细胞的分化与增殖，将会给胚胎干细胞的基础研究和临床应用带来积极的影响。 2.在研究新药对各种细胞的药理和毒理试验中，提供了材料，大大减少了新药研究所需动物的数量，从而降低了成本。 3.胚胎干细胞研究为细胞或组织移植提供无免疫原性的材料，用于疾病治疗等，给人类带来全新的医疗手段。

4.通过胚胎干细胞，结合基因工程等还可以在试管中改良并创造动物新品种，培育出生长快、抗病力强、高产的家畜品种等。三、胚胎干细胞研究面临的挑战 1.胚胎干细胞的应用给法律、伦理、国家和社会安全带来的冲击是空前的。 2.胚胎干细胞在体内或者是体外都具有自我分化的潜能，极易分化成其他细胞，对培养条件的优化仍需要进一步研究。 3.对胚胎干细胞向不同组织细胞定向分化的条件还不清楚。 4.创造一种“万能供者”细胞，需要破坏或改变细胞中的许多基因，其可行性仍不清楚。

干细胞管理办法JD

《干细胞临床研究管理办法（试行）》解读中华人民共和国国家卫生和计划生育委员会2015-03-27 一、为什么要制定干细胞临床研究管理办法？干细胞是一种有多向分化潜能的细胞，具有再生各种组织器官的潜在功能。干细胞研究是近年来医学前沿重点发展领域，给某些疑难疾病的治疗提供了希望，受到广泛关注。目前在心肌梗塞、脊髓损伤、肝硬化、糖尿病等多领域的干细胞研究方兴未艾，展现出了良好的发展前景。我国在“十二五”科技规划中对干细胞研究给予了重点支持,并取得可喜进展。但在干细胞研究和转化的快速发展同时出现了一些不规范的现象，且作为一种正在研究探索中的新治疗方法，干细胞治疗对于人体的安全性、有效性尚待进一步验证，因此，制定《干细胞临床研究管理办法（试行）》（以下简称《办法（试行）》）及相关技术指南，规范干细胞临床研究，充分保护受试者权益势在必行。《办法（试行）》在对国内外相关制度、规范进行深入调研分析的基础上，组织专家委员会起草，经过反复讨论，修改完善，已形成征求意见稿，现广泛征求意见。二、《办法（试行）》的适用范围是什么？《办法（试行）》适用于在医疗机构开展的干细胞临床研究。《办法（试行）》不适用于已有成熟技术规范的造血干细胞移植，以及按药品申报的干细胞临床试验。《办法（试

行）》提出：医疗机构按照《办法（试行）》要求完成干细胞临床研究后，不得直接进入临床应用；如申请药品注册临床试验，可将已获得的临床研究结果作为技术性申报资料提交并用于药品评价。《办法（试行）》提出自文件发布之日起，干细胞治疗相关技术不再按照第三类医疗技术管理。三、干细胞临床研究应当遵循的原则是什么？开展干细胞临床研究须遵循科学、规范、公开，医疗机构必须认真履行干细胞临床研究机构和项目备案、信息公开程序接受国家相关部门监管。干细胞临床研究必须要符合伦理准则，符合《涉及人的生物医学研究伦理审查办法（试行）》和《人胚胎干细胞研究伦理指导原则》的要求，保证受试者的权益得到充分尊重和保护。四、干细胞临床研究是否允许收费？开展干细胞临床研究的机构不得向受试者收取干细胞临床研究相关费用，不得发布或变相发布干细胞临床研究广告。五、干细胞临床研究项目的总体要求是什么？干细胞临床研究是指应用人自体或异体来源的干细胞经体外操作后输入（或植入）人体，用于疾病预防或治疗的临床研究。《办法（试行）》提出，研究必须具备充分的科

干细胞及转化研究重点专项2019年度指南(征求意见稿)

“干细胞及转化研究”试点专项 2019年度项目申报指南（征求意见稿）干细胞及转化研究试点专项是根据《国家中长期科技发展规划纲要（2006~2020年）》部署和《国务院关于深化中央财政科技计划（专项、基金等）管理改革的方案》的安排率先设立的国家重点研究发计划专项，按创新链部署了8个方面的任务。2016~2018年，已围绕重点任务共立项支持98个项目（其中青年科学家项目30项）。2019年，根据新时代科技创新要求和已安排任务的执行情况，专项将继续部署一批项目，拟优先支持12个研究方向。同一指南方向下，原则上只支持1项，仅在申报项目评审结果相近，技术路线明显不同时，可同时支持2项，并建立动态调整机制，根据中期评估结果，再择优继续支持。国拨总经费4亿元（其中，拟支持青年科学家项目10个，国拨总经费不超过6000万元）。申报单位根据指南支持方向，面向解决重大科学问题和突破关键技术进行一体化设计。鼓励围绕一个重大科学问题或重要应用目标，从基础研究到应用研究全链条组织项目。鼓励依托国家重点实验室等重要科研基地组织项目。项目应整体申报，须覆盖相应指南方向的全部考核指标。

项目执行期一般为5年。一般项目下设课题数原则上不超过4个，每个项目所含单位数控制在4个以内。青年科学家项目不再下设课题，可参考指南支持方向（标*除外）组织项目申报，但不受研究内容和考核指标限制。 1.多能干细胞的建立与干性维持 1.1新型干细胞的建立和应用研究内容：结合原代建系、重编程和胚胎分离等，获得新型多能性干细胞类型并拓展其生物学和医学应用。考核指标：建立适合开展细胞倍性调控研究的新型多能干细胞类型；利用这些细胞，开展人类复杂疾病的机制、模型制备、染色体工程等3种以上的生物学或医学研究，解答生物学或医学方面2~3个重要科学或技术问题。 1.2多能性干细胞的表观遗传稳定性研究内容：针对X染色体失活、印记基因修饰等重要表观遗传事件，研究其人类早期胚胎发育中对干细胞稳定性的影响和机制，以及对于下游分化的功能性影响。考核指标：结合人类着床前胚胎、细胞模型等，揭示3~5个调控多能性干细胞表观遗传稳定性的关键基因和相关分子。明确多能性干细胞表观遗传稳定性与定向分化的关系和作用机理。 2.组织干细胞的获得、功能和调控

干细胞的分类及研究

干细胞的分类及研究 Prepared on 22 November 2020

干细胞的分类及研究学号：姓名：王晓稳班级：生物技术3 系别：生命科学与技术学院电话：干细胞的分类及研究生命科学与技术学院生物技术（3）王晓稳7 摘要:人类胚胎干细胞研究能够帮助医学研究者了解并治疗帕金森氏症、脊髓损伤等许多重大疾病。然而,由于在提取人类胚胎干细胞过程中需要摧毁胚胎,所以该研究的合法性受到争议。通过对美国的三个典型案例分析可以知道,体外胚胎的法律地位具有三种情形,即“人”的模式、“物”的模式以及尊重模型。当前,中国的法律并未对体外胚胎的法律地位做出明确规定,但鉴于人类胚胎干细胞研究对提高人民健康水平的巨大医学前景,应该在法律上对这一研究持支持立场。[1]可以参照尊重模型来完善中国关于人类胚胎干细胞研究的立法。关键词:干细胞,胚胎干细胞, 1. 干细胞干细胞定义干细胞由受精卵发育分化而来,是人体的起源细胞,最初形成原始胚胎干细胞,进一步分化增殖形成囊胚样结构,其内细胞团的胚胎干细胞具有自我复制、高度增殖和多向分化潜能的特性。[2]是形成人体各种组织的全能性,可逐步分化发育成不同阶段胎儿的各种组

织器官;随后干细胞失去全能性,成为亚全能、多能干细胞或具有特定功能的组织专能的成体干细胞。干细胞的分类干细胞分为胚胎干细胞和成体干细胞。 (1)胚胎干细胞来源于受精卵发育分化的胚胎内细胞团或原始生殖嵴的一种多能细胞系,能分化扩增为人体各种组织细胞; (2)成体干细胞来源于胚胎干细胞,存在于胎儿和成人的各种组织和器官中,平时处于静止或缓慢分裂状态,当机体受到损伤或血小板活化时,在释放出的组织生长因子的作用下成体干细胞被激活,形成具有生理活性的细胞来修复损伤的组织,维持生理功能的稳定。 2. 胚胎干细胞胚胎干细胞的形态生化特性胚胎干细胞都具有相似的形态特点，与早期胚胎细胞相似，细胞较小，核质比高，细胞核明显，有一个或多个核仁，染色质较分散，细胞质内除游离核糖体外，其他细胞器很少；体外培养细胞呈多层集落状生长，紧密堆积在一起，无明显细胞界限.细胞的染色体均为稳定的二倍体核型.胚胎干细胞表达早期胚胎细胞的表面抗原，转录因子Oct- 4 为目前广泛用于鉴定胚胎干细胞是否处于未分化状态的一个重要的标记分子.研究发现，它最早表达于胚胎 8细胞时期，一直到细胞发育至桑椹胚时期，在每个卵裂球中都可检测到大量的Oct- 4的表达产物，这之后Oct- 4的表达局限于内细胞团细胞. 由此可见，Oct- 4 为细胞是否具有多能性的一个标记分子.另外，还有一些其他的标记分子，如碱性磷酸酶、Genesis、TRA- 1- 60、TRA- 1- 81、CD30 等。胚胎干细胞的增值

干细胞临床试验研究管理办法(试行)

附件1 干细胞临床试验研究管理办法（试行）（征求意见稿）第一章总则第一条为保证干细胞临床试验研究过程规范，结果科学可靠，保护受试者的权益并保障其安全，根据《中华人民共和国药品管理法》、《医疗机构管理条例》和《药物临床试验质量管理规范》等相关法律法规，制定本办法。第二条本办法所指干细胞是一类具有不同分化潜能，并在非分化状态下自我更新的细胞。干细胞临床试验研究，是指在临床前研究基础上，应用人自体或异体来源的干细胞经体外操作后回输（或植入）人体，用于疾病预防和治疗的临床试验研究。这种体外操作包括干细胞在体外的分离、纯化、培养、扩增、修饰、干细胞（系）的建立、诱导分化、冻存及冻存后的复苏等过程。用于干细胞治疗的干细胞主要包括成体干细胞、胚胎干细胞以及诱导的多能性干细胞。成体干细胞包括自体或异体、胎儿或成人不同分化组织，以及发育相伴随的组织（如脐带、羊膜、胎盘等）来源的造血干细胞、间充质干细胞、各种类型的祖细胞或前体细胞等。第三条干细胞临床试验研究必须具备充分的科学依据，其预防和治疗疾病的预期优于现有的手段，或用于尚无

有效干预措施的疾病，优先考虑威胁生命和严重影响生存质量的重大疾病，以及重大医疗卫生需求。第四条干细胞临床试验研究必须在干细胞临床研究基地进行，干细胞临床试验研究基地由卫生部和国家食品药品监督管理局组织进行遴选和确定。第五条干细胞临床试验研究基地（法人单位）是干细胞临床试验研究的责任主体。申报单位对干细胞制剂质量及相关研究活动负责。第六条干细胞临床试验研究应当按照《药物临床试验质量管理规范》要求，遵守以下原则：（一）符合临床试验研究伦理原则，保护受试者、捐献者生命健康权益；（二）符合技术安全性、有效性原则，即风险最小化；（三）符合干细胞制剂质量要求的原则；（四）认真履行有效知情同意的原则；（五）有益于促进公众健康的原则；（六）干细胞临床试验研究透明化原则；（七）保护个人隐私的原则。第七条开展干细胞临床试验研究，不得向受试者收取费用，不得市场化运作,不得发布干细胞治疗广告。

干细胞研究进展与应用综述

干细胞研究进展与应用综述摘要: 本综述通过举例，简要阐述了近年来干细胞研究进展以及干细胞的应用情况。关键词：胚胎干细胞；成体干细胞；应用前言：干细胞是人体及其各种组织细胞的最初来源,具有高度自我复制、高度增殖和多向分化的潜能。干细胞研究正在向现代生命科学和医学的各个领域交叉渗透,干细胞技术也从一种实验室概念逐渐转变成能够看得见的现实。干细胞研究己成为生命科学中的热点。同时，干细胞的研究对人类的疾病的治疗等也有着其绝对的重要意义。 1干细胞的分类及其研究进展干细胞（stem cell）是机体内存在的一类特殊细胞，具有自我更新及多向分化潜能。能根据来源的不同，干细胞可分为胚胎干（embryonic stem cell，ES）细胞、诱导性多潜能干（induced pluripotent stem cells，iPS）细胞及成体干（adult stem cell）细胞。不同种类的干细胞具有各自的优势和不足。胚胎干细胞是由胚胎内细胞团或原始生殖细胞经体外培养而筛选出的细胞，具有发育全能性，理论上可以诱导分化为机体中200多种细胞。成体干细胞是存在于已经分化组织中的未分化细胞，能够自我更新并特化形成该类型组织的多能细胞。 1.1ES 细胞胚胎干细胞是指当受精卵分裂发育成囊胚时内细胞团的细胞，发育等级较高，可以分化为人体的所有体细胞，是全能干细胞。ES 细胞是目前研究最广泛、最成熟的干细胞体系。自2009 年起，全球共批准了3项人ES（hES）细胞的临床试验，标志着hES 细胞向临床应用迈出了重要的一步。然而，hES 细胞临床应用面临的一个瓶颈问题是免疫排斥反应。体细胞核移植（SCNT）技术能够制备携带患者基因型的hES 细胞，可解决免疫排斥的难题。2013 年，美国Mitalipov 研究团队将人类皮肤成纤维细胞核移植到供体去核卵细胞中，成功建立了SCNT 的hES 细胞[1]，标志着治疗性克隆又向前迈出关键性的一步。然而，hES 细胞建系必须摧毁人类早期胚胎，故存在剧烈的伦理学争议。此外，hES 细胞来源的分化细胞移植到体内存在发展为肿瘤的潜在风险。 1.2iPS 细胞2006 年Yamanaka 实验室利用Oct3/4、Sox2、Klf4、c-Myc 4 种因子将鼠成纤维细胞重编程为诱导多功能干细胞，标志着一种新型类胚胎干细胞的问世。PsCs 诱导的本质是使终末分化的细胞重新获得多能干细胞相似的调控网络和表观遗传学特征,迄今,已建立了大鼠[2, 3]、人[4, 5]、猪[6, 7]、猴[8]、兔[9]和绵羊[10]的iPSs细胞系,并证实具有ES细胞的发育全能性。采用体细胞重编程技术可从患者自体细胞获得的iPS 细胞，这不但可解决免疫排斥的难题，而且避免了hES 细胞和SCNT 研究存在的伦理学争论。近年来，采取非整合的病毒载体、mRNA 转染、小分子化合物化学诱导等方法均可将体细胞重编程为iPS 细胞[2,3]。这些技术的改进既可避免肿瘤形成和DNA与宿主整合的相关风险，又可降低iPS 细胞的制备成本，使得大规模制备自体干细胞成为可能。Yamanaka 带

《干细胞临床管理办法》(试行)

《干细胞临床研究管理办法（试行）》的解读一、为什么要制定干细胞临床研究管理办法？干细胞是一种有多向分化潜能的细胞，具有再生各种组织器官的潜在功能。干细胞研究是近年来医学前沿重点发展领域，给某些疑难疾病的治疗提供了希望，受到广泛关注。目前在心肌梗塞、脊髓损伤、肝硬化、糖尿病等多领域的干细胞研究方兴未艾，展现出了良好的发展前景。我国在“十二五”科技规划中对干细胞研究给予了重点支持,并取得可喜进展。但在干细胞研究和转化的快速发展同时出现了一些不规范的现象，且作为一种正在研究探索中的新治疗方法，干细胞治疗对于人体的安全性、有效性尚待进一步验证，因此，制定《干细胞临床研究管理办法（试行）》（以下简称《办法（试行）》）及相关技术指南，规范干细胞临床研究，充分保护受试者权益势在必行。《办法（试行）》在对国内外相关制度、规范进行深入调研分析的基础上，组织专家委员会起草，经过反复讨论，修改完善，已形成征求意见稿，现广泛征求意见。二、《办法（试行）》的适用范围是什么？《办法（试行）》适用于在医疗机构开展的干细胞临床研究。

《办法（试行）》不适用于已有成熟技术规范的造血干细胞移植，以及按药品申报的干细胞临床试验。《办法（试行）》提出：医疗机构按照《办法（试行）》要求完成干细胞临床研究后，不得直接进入临床应用；如申请药品注册临床试验，可将已获得的临床研究结果作为技术性申报资料提交并用于药品评价。《办法（试行）》提出自文件发布之日起，干细胞治疗相关技术不再按照第三类医疗技术管理。三、干细胞临床研究应当遵循的原则是什么？开展干细胞临床研究须遵循科学、规范、公开，医疗机构必须认真履行干细胞临床研究机构和项目备案、信息公开程序接受国家相关部门监管。干细胞临床研究必须要符合伦理准则，符合《涉及人的生物医学研究伦理审查办法（试行）》和《人胚胎干细胞研究伦理指导原则》的要求，保证受试者的权益得到充分尊重和保护。四、干细胞临床研究是否允许收费？开展干细胞临床研究的机构不得向受试者收取干细胞临床研究相关费用，不得发布或变相发布干细胞临床研究广告。五、干细胞临床研究项目的总体要求是什么？

科技部关于发布国家重点研发计划干细胞及转化研究等重点专项2018

科技部关于发布国家重点研发计划干细胞及转化研究等重点专项2018年度项目申报指南的通知【法规类别】卫生综合规定【发文字号】国科发资[2017]298号【发布部门】科学技术部【发布日期】2017.09.28 【实施日期】2017.09.28 【时效性】现行有效【效力级别】部门规范性文件科技部关于发布国家重点研发计划干细胞及转化研究等重点专项2018年度项目申报指南的通知（国科发资〔2017〕298号）各省、自治区、直辖市及计划单列市科技厅（委、局），新疆生产建设兵团科技局，国务院各有关部门科技主管司局，各有关单位：根据国务院印发的《关于深化中央财政科技计划（专项、基金等）管理改革的方案》（国发〔2014〕64号）的总体部署，按照国家重点研发计划组织管理的相关要求，现将“干细胞及转化研究”等15个重点专项2018年度项目申报指南予以公布。请根据指南要求组织项目申报工作。有关事项通知如下。一、项目组织申报要求及评审流程

1. 申报单位根据指南支持方向的研究内容以项目形式组织申报，项目可下设课题。项目应整体申报，须覆盖相应指南方向的全部考核指标。项目申报单位推荐1名科研人员作为项目负责人，每个课题设1名负责人，项目负责人可担任其中1个课题的负责人。 2. 项目的组织实施应整合集成全国相关领域的优势创新团队，聚焦研发问题，强化基础研究、共性关键技术研发和典型应用示范各项任务间的统筹衔接，集中力量，联合攻关。 3. 国家重点研发计划项目申报评审采取填写预申报书、正式申报书两步进行，具体工作流程如下： --项目申报单位根据指南相关申报要求，通过国家科技管理信息系统填写并提交3000字左右的项目预申报书，详细说明申报项目的目标和指标，简要说明创新思路、技术路线和研究基础。项目申报单位应与所有参与单位签署联合申报协议，并明确协议签署时间；项目申报单位和项目负责人须签署诚信承诺书。从指南发布日到预申报书受理截止日不少于50天。 --各推荐单位加强对所推荐的项目申报材料审核把关，按时将推荐项目通过国家科技管理信息系统统一报送。 --专业机构在受理项目预申报后，组织形式审查，并根据申报情况开展首轮评审工作。首轮评审不需要项目负责人进行答辩。根据专家的评审结果，遴选出3-4倍于拟立项数量的申报项目，进入答辩评审。对于未进入答辩评审的申报项目，及时将评审结果反馈项目申报单位和负责人。 --申报单位在接到专业机构关于进入答辩评审的通知后，通过国家科技管理信息系统填写并提交项目正式申报书。正式申报书受理时间为30天。 --专业机构对进入答辩评审的项目申报书进行形式审查，并组织答辩评审。申报项目的负责人通过网络视频进行报告答辩。根据专家评议情况择优立项。对于支持1-2项的指