血友病治疗

综合治疗的内容

血友病的综合治疗是血友病的最佳治疗，不仅包括血友病

的替代治疗(专业医生的治疗和家庭治疗)、药物治疗，还包括出血的预防、止血后的功能恢复锻炼、如何解决所遇到的诸如学习和就业等的一些特殊的社会问题。

4．1替代治疗仍然是目前血友病最有效的止血措施。4．1．1血友病A的替代治疗

(1)血浆冷沉淀：冷沉淀是从献血者全血分离的FFP制

备的，未经病毒灭活及FV!含量不稳定已被发达国家弃用，但仍为我国等发展中国家的部分患者使用，适用于无浓缩物条件的轻、中型血友病A患者。

(2)新鲜冰冻血浆：适合无浓缩条件时轻、中型血友病A

的治疗。重型血友病A患者、大出血患者或手术患者不能单纯应用新鲜冰冻治疗出血。

(3)中纯度凝血因子FW浓缩制剂：适用于中型或重型血

友病A患者。该制品的优点是经过病毒灭活，纯度高，便于存放。

(4)高纯度凝血因子FVl浓缩制剂：适用于重型血友病A。

该制剂的优点是改进溶解性，降低纤维蛋白原的同种凝集素，对患者很少有免疫作用，输血后病毒感染率大大降低。

(5)重组凝血因子Ⅷ浓缩制剂：该制品不受病毒污染，避

免了血液制品相关疾病(如HIV感染、输血后肝炎等)的发生，

安全性高，无明显毒副作用。国外研究显示，采用rFⅧ进行预防性治疗，可以预防严重血友病A患儿关节损伤，降低其关节和其他部位出血发生一o。

4．1．2血友病B的替代治疗

(1)血浆：一般不适用于血友病B，仅用于无浓缩物时。

(2)凝血酶原复合物浓缩剂(PCC)：是目前国内血友病B

万方数据·90·

替代治疗的主要制品，但PCC治疗血友病并不十分理想，因其含有多种其他凝血闪子，有增加发生血栓栓塞的危险。

(3)高纯度FⅨ制剂：国外目前广泛使用。许多研究证实，

高纯度FⅨ制刺疗效高，无病毒、血栓危险，无抑制物的血友病B患者，应首选纯化的FIX制品。

4．2药物辅助治疗

4．2．1 l-去氨基-8·D-精氨酸加压素(DDA VP) 是治疗轻型

血友病A出血的首选药物，町避免替代治疗所致相关疾病的

发生(如肝炎、HIV或抑制物产生)，但对血友病B无效。常见的副作用可引起水潴留、低钠血症‘10,11]。

4．2．2抗纤溶药物临床上常用的抗纤溶药物有氨基乙酸和

氨甲环酸等。此类药物对口腔、舌、扁桃体、咽喉部的出血及拔牙引起的出血有效，但对关节腔、深部肌肉和内脏出血疗效较差，血尿，肾功能不全出现时禁用。

4．2．3肾上腺皮质激素对减少出血，加速血肿吸收，减轻关

节肌肉出血所引起的局部炎症反应有一定效果，但疗程不宜长。一般多用于关节腔、咽喉部、深部肌肉、腹腔及其他部位出血而形成血肿者；或多次反复应用凝血因子Ⅷ制剂而产生抗体者；拔牙等手术前后者。

4．2．4止痛药物根据病情选用对乙酰氨基酚和(弱、强)阿

片类药物。禁用阿司匹林、非甾类、吲哚美辛(商品名：消炎痛)等。

4．3物理治疗急性关节出血时除输注一定剂量的凝血因子

外，还需要遵循RICE原则：患肢休息制动；冰敷减轻疼痛及减少出血；根据受累关节不同给予压力绷带、夹板或枕头等局部压迫及抬高患肢¨…。

物理治疗运用运动疗法和物理因子治疗疾病、改善功能，

对改善和恢复血友病关节、肌肉、肢体功能失常有重要作用。国外报道物理因子在促进血肿吸收、消除炎症水肿缓解疼痛等方面有肯定疗效¨“。

4．4滑膜切除术关节出血是血友病患者肌肉骨骼系统最常

见和特征性的临床表现，如果对急性出血性关节炎治疗无效，继续进展为慢性滑膜炎，则需行滑膜切除术。

滑膜切除术包括外科手术滑膜切除或非手术滑膜切除

(化学性或放射性核素滑膜切除)。外科滑膜切除术目前已经

很少应用，放射性核素滑膜切除术是目前治疗慢性滑膜炎最有效、便捷、花费少、损伤小的治疗方法。放射性核素滑膜切除术

的适应证为：经3—6月积极保守治疗(凝血因子替代治疗和

物理康复治疗)效果不佳，仍反复关节出血(月内至少>3次)

者，关节功能尚好且影象学无明显关节破坏表现者n0’11。41。Silva等¨副报道了130例次放射滑膜切除术的疗效，结果出血发生率降低75％～100％，平均初发病例为80％，复发病例为62％。

4．5血友病抑制物的治疗FⅧ／FⅨ抑制物的产生是血友病

替代治疗过程中的一个严重并发症。产生了抑制物的患者临

床出血症状可突然加重，或出血对以往常规替代治疗无效。10％一15％的血友病A患者及l％一3％血友病B患者可产生

FⅧ／FⅨ抑制物。治疗包括：①临床无出血或有轻度出血的低滴度抑制物(抑制物滴度<5 BU／nd)患者，可不应用凝血因子

制品，有条件时可用1-去氨基．8．D．精氨酸加压素(DDA VP)治

疗；f日．需应用免疫抑制剂以阻止抑制物的产生或加重，并进行

临床观察和实验监测。②临床有明显活动性出血、伴高滴度

抑制物(抑制物滴度≥5 BU／m1)的患者，需用凝血因子制品止血，并用免疫抑制剂以阻止抑制物的产生或加重。③对抑制

物呈高滴度或高反应性者，在rhFⅧ和PCC治疗无效时，可考

虑使用rhFVXa制品。免疫耐受治疗消除抑制物：大剂量使用

凝血因子25—200 u／kg，每天或隔日，连续数月或数年，消除

F

Ⅷ／FⅨ抑制物。并可使用免疫抑制治疗，如肾上腺皮质激素、环磷酰胺、6一巯基嘌呤、大剂量静脉丙种球蛋白(IVIG)、环孢素A(CsA)。国外研究表明，利妥昔单抗(商品名：美罗华)单

药治疗合并有高反应性抑制物的血友病患者是一个安全有效

地选择‘1引。

4．6健康知识教育Mammen‘17]认为在发展中国家，血友病健康教育应是医疗服务的首要任务，尤其是针对重型血友病患者及其家庭，如对疾病相关知识有充分了解，其死亡率及致残率均会显著下降，能够有效帮助患者避免残疾，鼓励其参与社会活动和生活自理。患者在被诊断为血友病时，专业护士应对患者进行宣教，包括血友病的概念，血友病是怎样遗传来的，血友病出血时的症状、治疗方法、家庭治疗，血友病最重要的注意事项及合适的体育活动等。尤其要强调增强肌肉及关节的体

育锻炼的重要性，也要强调对所有血液制品安全性的认识，还要传播有关肝炎的知识。给予患者全面的健康指导，教会患者如何自我照顾，自我救助。帮助患者消除恐惧悲观心理，积极配合医生治疗。

4．7家庭治疗家庭治疗可以使患者得到最便捷最及时的治

疗，因此已成为早期治疗的首选。凝血因子浓缩物和其它安全的冷藏药品可以储藏在家用电冰箱内，需要时可以方便地配置使用。家庭治疗必须是在充分的教导和预备性的教学之后才