美国FDA批准上市的 种新药

2015 年美国FDA批准上市的45种新药【小分子药物&生物制品】导读2015年，FDA一共批准了45种新药，这是自1996年以来被批准最多的一年，1996年共有53种新药获得了FDA的批准。

按照治疗领域分类，其中有14款为抗肿瘤药物，9种心血管系统药物、3种抗精神药物、2种抗病毒药物、1种抗生素、1种抗真菌药物、1种治疗糖尿病药物、1种呼吸系统药物及13种其他治疗药物。

按照药物的类型分，其中13种为生物制品，32种为化学小分子药物。

2015年，FDA一共批准了45种新药，这是自1996年以来被批准最多的一年，1996年共有53种新药获得了FDA的批准。

按照治疗领域分类，其中有14款为抗肿瘤药物（只有3个药物未被授予突破性治疗药物资格或一些其它的用来加快审评程序的资格），9种心血管系统药物、3种抗精神药物、2种抗病毒药物、1种抗生素、1种抗真菌药物、1种治疗糖尿病药物、1种呼吸系统药物及13种其他治疗药物。

其中有21个属于罕见病药物，它们中有12个新分子实体药物，9个生物制品类药物。

这21个罕见病药物的获批再次见证了《罕见病药物法案》对全球制药巨头增强罕见病药物的研发兴趣和动力起到了积极作用。

按照药物的类型分，其中13种为生物制品，32种为化学小分子药物。

以下是2015年FDA 的45种新药介绍（按照批准时间点排序）。

1.Savaysa（edoxaban）——抗凝血药物2015年1月8日，FDA批准了第一三共株式会社的抗凝血药物Savaysa（edoxaban），化合物专利为WO 03000657A1（2002 年3 月20日），用于降低非心脏瓣膜病引起的房颤患者卒中和危险血栓（系统性栓塞）风险，其预期销售峰值将达2.2亿美元。

2.Cosentyx（secukinumab）——银屑病2015年1月21日，FDA批准Cosentyx™（secukinumab）在适合接受全身治疗（指可被吸收进入血流并分布至全身各个部位的药物）或光疗的成人患者中用于治疗中至重度斑块型银屑病。

Cosentyx是首个获批的可选择性结合白细胞介素-17A（IL-17A）并抑制IL-17受体的银屑病药物。

值得一提的是，近日FDA又批准Cosentyx用于强直性脊柱炎（ankylosing spondylitis，AS）和银屑病关节炎（psoriatic arthritis，PsA）二个新适应症。

预期销售峰值达187亿美元。

3. Natpara（parathyroid hormone）——罕见病药物2015年1月23日，FDA 批准NPS 公司开发的罕见病药物Natpara 上市，同月Shire公司悄无声息的与著名的罕见病药物开发者NPS医药公司达成了收购协议。

Natpara注射用药物主要是通过替代人体的甲状旁腺激素（parathyroid hormone）来治疗一种名为甲状旁腺功能减退的罕见内分泌紊乱疾病。

甲状旁腺功能减退是一种罕见病，该病会导致患者钙缺乏和维生素D合成受阻，最终导致肌肉疼痛、骨密度问题等并发症。

美国现有6万例甲状旁腺功能减退患者。

目前尚无可供选择的有效治疗方案，Natpara是首款获批用于治疗这一疾病的激素替代疗法。

与其它治疗方案相比，Natpara可明显提高患者的血钙浓度。

Natpara的获批从某种意义上说解决了这一罕见病人群用药的可及性问题。

预期销售峰值为5亿美元。

4. Ibrance（palbociclib）——晚期乳腺癌2015年2月3日，FDA加速批准了Ibrance（palbociclib），联合来曲唑作为内分泌治疗为基础的初始方案用于治疗ER+/HER2-绝经后晚期乳腺癌。

FDA是基于其无进展生存期(PFS)加速批准了这一适应症。

palbociclib化合物专利为WO 03062236A1（2003 年1 月10日）。

预计销售峰值为30亿到50亿美元。

5.Lenvima（lenvatinib）——罕见病药物2015年2月17日，FDA批准Lenvima（乐伐替尼，lenvatinib）治疗侵袭性、分化型甲状腺癌（DTC）患者，适用于在接受放射性碘治疗后疾病仍恶化（放射性碘难治性疾病）的患者。

预计销售峰值达4.24亿美元。

甲状腺癌是一种常见的内分泌腺恶性肿瘤，占全身恶性肿瘤的1%。

韩国是全球发病率最高的国家，为67.9/10万。

有数据显示，2012年我国肿瘤登记地区甲状腺癌发病率为6.6/10万，高于全球平均发病水平（4.0/10万）。

乐伐替尼是首个获批用于治疗分化型甲状腺癌的靶向药物，颇具市场潜力，有望成为未来的重磅炸弹。

此外，乐伐替尼用于治疗肾癌、肝癌、子宫内膜癌和非小细胞肺癌等处于临床试验之中。

值得一提的是，日本卫材已于2015年2月向我国CFDA提出进口注册，因此该药登陆中国市场指日可待。

尽管日本卫材在中国获得多项与本品相关的专利，但目前国内已有江苏恒瑞、江苏奥赛康和石药集团中奇制药等多家企业向我国CFDA提出注册申请。

可见，国内企业对本品的关注度颇高。

6.Farydak（panobinostat）——罕见病药物2015年2月23日，经历大起大落的抗癌新药Farydak（帕比司他，panobinostat，LBH589）最终获得FDA青睐。

Farydak是一种新型、广谱组蛋白脱乙酰酶（HDAC）抑制剂，具有一种新的作用机制，通过阻断组蛋白脱乙酰酶（HDAC）发挥作用，该药能够对癌细胞施以严重的应激直至其死亡，而健康细胞则不受影响，用于既往接受至少2种治疗方案（包括Velcade 和一种免疫调节（IMiD）药物）治疗失败的多发性骨髓瘤（myltiple myeloma，MM）患者群体。

多发性骨髓瘤（MM）是一种不可治愈，复发率和耐药率均极高的疾病。

MM占所有肿瘤的1%，占血液系统恶心肿瘤的10%。

MM多发于60岁以上人群，衰老是MM的风险因素之一，全球约有11.4万病例。

近年来抗MM药物发展迅速。

自10多年前武田的靶向药物万珂®问世以来已有多个治疗MM的靶向药物获批。

特别要说的是，2015年FDA共批准包括2个新分子实体和2个生物制品在内的4个用于治疗MM的药物。

这4个药物分别是Farydak、Ninlaro、Empliciti和Darzalex。

Farydak是FDA批准的首个HDAC抑制剂，适用于先前已至少接受过两种标准治疗药物治疗的患者。

临床试验证实，帕比司他可延缓MM的进展。

预计销售峰值达2.5亿美元。

7.Avycaz（ceftazidime/avibactam）——感染2015年2月25日，FDA批准Avycaz（ceftazidime-avibactam，头孢他啶-阿维巴坦）与甲硝唑联合用于治疗cIAI及cUTI成人患者，其中包括肾脏感染（肾盂肾炎），适用于治疗选择有限或没有替代治疗选择的患者。

前者是由一种广谱头孢菌素（ceftazidime）与一种新型β-内酰胺酶抑制剂（avibactam）组成的复方产品，开发用于治疗革兰氏阴性细菌感染，包括对现有抗生素产品有耐药性的广谱β-内酰胺酶及肺炎克雷伯杆菌碳青霉烯酶。

Avycaz原本由森林实验室（Forest Lab）和阿斯利康联合开发。

但2014年2月，阿特维斯耗资250亿美元收购Forest Lab后将Avycaz收入囊中，而阿特维斯又收购了爱力根（Allergan），并将新公司命名为爱力根。

Avycaz预计销售峰值为10亿美元。

8.Cresemba（isavuconazonium sulfate）——罕见病药物2015年3月6日，日本安斯泰来的广谱抗真菌药Cresemba（isavuconazonium，艾沙康唑），该药主要用于治疗侵入性曲霉病和毛霉菌病，这两种真菌感染多发于血癌患者。

isavuconazonium sulfate是新一代三唑类广谱抗真菌药，用于治疗侵入性曲霉菌和毛霉菌病（这两种真菌感染多发于免疫性低下的肿瘤患者，特别是血癌患者）。

isavuconazonium sulfate具有生物利用度高、口服吸收不受食物影响以及不良反应较小的优点。

Isavuconazole sulfate的问世为临床治疗侵袭性真菌感染提供了新选择。

药物预期销售达5亿美元。

9. Unituxin（dinutuximab）——罕见病药物2015年3月10日，FDA宣布批准Unituxin（dinutuximab）作为高风险神经母细胞瘤患儿综合治疗方案（包括手术、化疗、放射治疗）中的一线治疗药物。

Unituxin预计销售峰值为6000万到1.5亿美元。

儿童高危神经母细胞瘤是一种罕见肿瘤，常见于5岁及以下儿童，患病后存活率低。

儿童神经母细胞瘤发病率约为1/10万。

Unituxin是FDA批准的首个针对高风险神经母细胞瘤患者的治疗药物，可在一定程度上满足高风险神经母细胞瘤儿童延长存活期的需求。

10.Cholbam（cholic acid）——罕见病药物2015年3月17日，FDA 批准Cholbam（胆酸）胶囊，它是获得FDA 批准用于因单一酶缺乏而导致胆汁酸合成障碍的儿科及成年患者及用于过氧化物酶体病（包括齐薇格谱系障碍）患者的首款治疗药物。

患有这种罕见、遗传性、代谢疾病的患者在临床上显示有肝脏疾病、脂肪痢（粪便中有脂肪）及脂溶性维生素吸收降低导致的并发症。

Cholbam是FDA迄今为止批准的唯一用于治疗先天性胆汁酸合成障碍（CBAS）的药物，适用于年龄≥3岁的CBAS患者。

CBAS是一种罕见遗常染色体隐性传性疾病，约占儿童胆汁淤积性疾病的1%～2%，CBAS是由胆汁酸合成过程中酶缺失所致。

CBAS早期患者可通过口服补充胆汁酸及脂溶性维生素等治疗获得良好疗效。

Cholbam的问世解决了多年来CBAS患者无药可用的尴尬局面。

11. Corlanor（ivabradine）2015年4月15日，Corlanor（ivabradine）是超极化激活环核苷酸门控(HCN)通道阻滞药，伊伐布雷定（ivabradine）的化合物专利：EP 0534859A1（1992 年9 月25日），用于降低患者心衰恶化导致的住院治疗风险。

预期销售峰值达3000万美元到1亿美元。

12. Kybella（去氧胆酸）——全球首个“双下巴”溶脂针2015年4月29日，Kybella（deoxycholic acid）是一种溶细胞药物，注入体内组织后破坏细胞膜导致细胞溶解，用于治疗成人中至重度颌下脂肪。

这是FDA批准的全球首个“双下巴”溶脂针Kybella（ATX-101），用于中度至重度“双下巴”成人，该针剂是用于消除多余颏下脂肪（双下巴）的首个也是唯一一个非手术治疗产品。

ATX-101是一种人造的脱氧胆酸（deoxycholic acid），这是人体内天然存在的一种物质，帮助分解脂肪。