美国FDA批准上市的 种新药

2015 年美国FDA批准上市的45种新药【小分子药物&生物制品】

导读

2015年，FDA一共批准了45种新药，这是自1996年以来被批准最多的一年，1996年共有53种新药获得了FDA的批准。按照治疗领域分类，其中有14款为抗肿瘤药物，9种心血管系统药物、3种抗精神药物、2种抗病毒药物、1种抗生素、1种抗真菌药物、1种治疗糖尿病药物、1种呼吸系统药物及13种其他治疗药物。按照药物的类型分，其中13种为生物制品，32种为化学小分子药物。

2015年，FDA一共批准了45种新药，这是自1996年以来被批准最多的一年，1996年共有53种新药获得了FDA的批准。

按照治疗领域分类，其中有14款为抗肿瘤药物（只有3个药物未被授予突破性治疗药物资格或一些其它的用来加快审评程序的资格），9种心血管系统药物、3种抗精神药物、2种抗病毒药物、1种抗生素、1种抗真菌药物、1种治疗糖尿病药物、1种呼吸系统药物及13种其他治疗药物。

其中有21个属于罕见病药物，它们中有12个新分子实体药物，9个生物制品类药物。这21个罕见病药物的获批再次见证了《罕见病药物法案》对全球制药巨头增强罕见病药物的研发兴趣和动力起到了积极作用。

按照药物的类型分，其中13种为生物制品，32种为化学小分子药物。以下是2015年FDA 的45种新药介绍（按照批准时间点排序）。

1.Savaysa（edoxaban）——抗凝血药物

2015年1月8日，FDA批准了第一三共株式会社的抗凝血药物Savaysa（edoxaban），化合物专利为WO 03000657A1（2002 年3 月20日），用于降低非心脏瓣膜病引起的房颤患者卒中和危险血栓（系统性栓塞）风险，其预期销售峰值将达2.2亿美元。

2.Cosentyx（secukinumab）——银屑病

2015年1月21日，FDA批准Cosentyx™（secukinumab）在适合接受全身治疗（指可被吸收进入血流并分布至全身各个部位的药物）或光疗的成人患者中用于治疗中至重度斑块型银屑病。Cosentyx是首个获批的可选择性结合白细胞介素-17A（IL-17A）并抑制IL-17受体的银屑病药物。

值得一提的是，近日FDA又批准Cosentyx用于强直性脊柱炎（ankylosing spondylitis，AS）和银屑病关节炎（psoriatic arthritis，PsA）二个新适应症。预期销售峰值达187亿美元。

3. Natpara（parathyroid hormone）——罕见病药物

2015年1月23日，FDA 批准NPS 公司开发的罕见病药物Natpara 上市，同月Shire公司悄无声息的与著名的罕见病药物开发者NPS医药公司达成了收购协议。 Natpara注射用药

物主要是通过替代人体的甲状旁腺激素（parathyroid hormone）来治疗一种名为甲状旁腺功能减退的罕见内分泌紊乱疾病。甲状旁腺功能减退是一种罕见病，该病会导致患者钙缺乏和维生素D合成受阻，最终导致肌肉疼痛、骨密度问题等并发症。美国现有6万例甲状旁腺功能减退患者。目前尚无可供选择的有效治疗方案，Natpara是首款获批用于治疗这一疾病的激素替代疗法。与其它治疗方案相比，Natpara可明显提高患者的血钙浓度。Natpara的获批从某种意义上说解决了这一罕见病人群用药的可及性问题。预期销售峰值为5亿美元。

4. Ibrance（palbociclib）——晚期乳腺癌

2015年2月3日，FDA加速批准了Ibrance（palbociclib），联合来曲唑作为内分泌治疗为基础的初始方案用于治疗ER+/HER2-绝经后晚期乳腺癌。FDA是基于其无进展生存期(PFS)加速批准了这一适应症。palbociclib化合物专利为WO 03062236A1（2003 年1 月10日）。预计销售峰值为30亿到50亿美元。

5.Lenvima（lenvatinib）——罕见病药物

2015年2月17日，FDA批准Lenvima（乐伐替尼，lenvatinib）治疗侵袭性、分化型甲状腺癌（DTC）患者，适用于在接受放射性碘治疗后疾病仍恶化（放射性碘难治性疾病）的患者。预计销售峰值达4.24亿美元。

甲状腺癌是一种常见的内分泌腺恶性肿瘤，占全身恶性肿瘤的1%。韩国是全球发病率最高的国家，为67.9/10万。有数据显示，2012年我国肿瘤登记地区甲状腺癌发病率为6.6/10万，高于全球平均发病水平（4.0/10万）。乐伐替尼是首个获批用于治疗分化型甲状腺癌的靶向药物，颇具市场潜力，有望成为未来的重磅炸弹。此外，乐伐替尼用于治疗肾癌、肝癌、子宫内膜癌和非小细胞肺癌等处于临床试验之中。

值得一提的是，日本卫材已于2015年2月向我国CFDA提出进口注册，因此该药登陆中国市场指日可待。尽管日本卫材在中国获得多项与本品相关的专利，但目前国内已有江苏恒瑞、江苏奥赛康和石药集团中奇制药等多家企业向我国CFDA提出注册申请。可见，国内企业对本品的关注度颇高。

6.Farydak（panobinostat）——罕见病药物

2015年2月23日，经历大起大落的抗癌新药Farydak（帕比司他，panobinostat，LBH589）最终获得FDA青睐。Farydak是一种新型、广谱组蛋白脱乙酰酶（HDAC）抑制剂，具有一种新的作用机制，通过阻断组蛋白脱乙酰酶（HDAC）发挥作用，该药能够对癌细胞施以严重的应激直至其死亡，而健康细胞则不受影响，用于既往接受至少2种治疗方案（包括Velcade 和一种免疫调节（IMiD）药物）治疗失败的多发性骨髓瘤（myltiple myeloma，MM）患者群体。

多发性骨髓瘤（MM）是一种不可治愈，复发率和耐药率均极高的疾病。MM占所有肿瘤的1%，占血液系统恶心肿瘤的10%。MM多发于60岁以上人群，衰老是MM的风险因素之一，全球约有11.4万病例。近年来抗MM药物发展迅速。自10多年前武田的靶向药物万珂®问世以来已有多个治疗MM的靶向药物获批。特别要说的是，2015年FDA共批准包括2个新分子实体和2个生物制品在内的4个用于治疗MM的药物。这4个药物分别是Farydak、Ninlaro、Empliciti和Darzalex。Farydak是FDA批准的首个HDAC抑制剂，适用于先前已至少接受过两种标准治疗药物治疗的患者。临床试验证实，帕比司他可延缓MM的进展。预计销售峰值达2.5亿美元。

7.Avycaz（ceftazidime/avibactam）——感染