新药研发三期临床试验PPT课件
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分布、代谢和排泄、以及药物的作用持续时间等项目，1期 人体实验，短期小规模，20到100人，主要检查药物对人 体有无急性毒副作用
1、一般选择健康成人志愿者(年龄18-45岁)为受试对象，男 女各半。
2、毒性较大的药物，或耐受性在健康人与患者之间差异较 大的药物，选择符合药物治疗指征的患者作为对象。
3、考虑受试对象利益的某些特殊要求。
新药研发三期临床试验
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Ⅱ期是新药临床评价中最关键的一期试验。本期应在卫生行政 部门指定的医院中进行。
试验分为两个阶段：第一阶段先在一个医院少数病人身上试验， 第二阶段则是在已有经验的基础上扩大试验范围，至少应包括三个 不同医院。
本期试验的目的是在有对照的试验条件下，详细考察确定新药 的临床疗效，包括一种或数种适应症，评价药物的安全性，观察短 期应用时的不良反应；验证短期应用的最适剂量；确定新药在患者 身上的药物代谢动力学和生物利用度参数；适当研究剂量与效应的 关系；初步研究可预期的药物相互作用。本期可采用单盲法或双盲 法的试验原则。试验结果进行统计学处理后，应作出评价和相应的 结论，并结合一期临床试验的结果，写出正式的新药临床试验报告， 经省卫生厅转报卫生部批准试生产。
新药研发三期临床试验
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• 通过Ⅰ期临床研究,在健康人身上得到了为达到合理的血药浓 度所需要的药品的剂理的信息,即药代动力学数据.但是,通常 在健康的人体上是不可能证实药品的治疗作用的.
• 在临床研究的第二阶段即Ⅱ期临床试验,将给药于少数病人志 愿者,然后重新评价药物的药代动力学和排泄情况.这是因为药 物在患病状态的人体内的作用方式常常是不同的,对那些影响 肠、胃、肝、和肾的药物尤其如此。
• 以一个新的治疗关节炎的止通药的开发为例。Ⅱ期临床研究 将确定该药缓解关节炎病人的疼通效果如何，还要确定在不 同剂量时不良反应的发生率的高低，以确定疼痛得到充分缓 解但不良反应最小的剂量。
• 可以说，Ⅱ期临床试验是对治疗作用的初步评价阶段。Ⅱ期 临床试验一般通过随机盲法对照试验（根据具体目的也可以 采取其他设计形式），对新药的有效性和安全性作出初步评 价，并为设计Ⅲ期临床试验和确定给药剂量方案提供依据。
Ⅰ期研究可以是开放、自身对照的，也可以为了提高观察 有效性，采用随机和盲法。
Ⅰ期临床试验的内容 根据我国药品临床试验指导原则，Ⅰ期临床试验包括：
人体耐受性试验
单剂量递增耐受性试验
多剂量耐受性试验(视临床给药方案而定) 人体药物代谢动力学试验
新药研发三期临床试验
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Ⅰ期：此阶段大概需要1年时间，由20～80例正常健康志愿 者参加。这些试验研究了药物的安全性方面，包括安全剂 量范围。此阶段的研究同时确定了药物在体内的吸收、
新药研发三期临床试验
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2012年5个在III期临床试验惨遭失败 的药物
wk.baidu.com
• 罗氏胆固醇药物dalcetrapib III期临床试验失败 • 默克胃腺癌药物Erbitux的III期临床试验未达主要
终末点
• 安进中止胰腺癌药物ganitumab III期临床试验 • Agennix公司肺癌药物talactoferrin三期临床试
新药研发之
新药研发三期临床试验
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新药研发三期临床试验
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新药研发三期临床试验
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Ⅰ期临床试验是初步的临床药理学及人体安全性评价试验。 观察人体对于新药的耐受程度和药代动力学，为制定给药方 案提供依据。
Ⅰ期研究是人体药理学研究，通常是非治疗目的。一般在 健康志愿者或某类患者中行；具有显著潜在毒性的药物通常 选择患者作为研究对象。
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新药研发三期临床试验
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验失败
• 赛诺菲前列腺癌药物Zaltrap III期临床试验败北
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结束语
希望有突破性进展的新药尽快上市，又 要保证上市药品的安全，把握好上市速度 与安全性保证的平衡是政府监管部门面临 的挑战。新药研发除了开发周期长以外， 更是一项资金投入大、不可预测因素多的 系统工程，其高风险性不容置疑。新药的 希望寄托在在座各位的身上，大家一起加 油！
• 本期试验的样本量要远大于比前两期试验，更多 样本量有助于获取更丰富的药物安全性和疗效方 面的资料，对药物的益处/风险进行评估，为产品 获批上市提供支撑。
• 此阶段持续约3年时间，通常需要诊所和医院的 1000～300名患者参与。医师通过对病患的监测 以确定疗效和不良反应。
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三期药物临床试验，药物批准上市前最重要 的临床试验，会花费3~5亿美元。根据路透社的报 道，2008-2010年总共有55项新药研究终止于3期 临床，这个数字要比2005~2007年终止于三期临床 药物试验的药物高出近一倍。这里有几个原因，首 先药品研发的周期较长，每个环节彼此都有着紧密 影响，药品的研发模式在很多大药厂已经固定，想 要迅速转型或者跟上FDA对新药审评的要求并非一 时可以解决。其次FDA审评更加严格，把安全性提 到了前所未有的高度，很多药厂也只能忍痛割爱放 弃那些“不太好”的三期临床试验结果。
本期试验总的例数常见病、多发病一般不应少于300例（其 中主要病种不少于100例）。计划生育药不少于1000例，每例观察 期间不少于12个月经周期。
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III期临床试验
• III期临床试验为治疗作用确证阶段。其目的是进 一步验证药物对目标适应症患者的治疗作用和安 全性，评价利益与风险关系，最终为药物注册申 请的审查提供充分的依据。试验一般应为具有足 够样本量的随机盲法对照试验。
1、一般选择健康成人志愿者(年龄18-45岁)为受试对象，男 女各半。
2、毒性较大的药物，或耐受性在健康人与患者之间差异较 大的药物，选择符合药物治疗指征的患者作为对象。
3、考虑受试对象利益的某些特殊要求。
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Ⅱ期是新药临床评价中最关键的一期试验。本期应在卫生行政 部门指定的医院中进行。
试验分为两个阶段：第一阶段先在一个医院少数病人身上试验， 第二阶段则是在已有经验的基础上扩大试验范围，至少应包括三个 不同医院。
本期试验的目的是在有对照的试验条件下，详细考察确定新药 的临床疗效，包括一种或数种适应症，评价药物的安全性，观察短 期应用时的不良反应；验证短期应用的最适剂量；确定新药在患者 身上的药物代谢动力学和生物利用度参数；适当研究剂量与效应的 关系；初步研究可预期的药物相互作用。本期可采用单盲法或双盲 法的试验原则。试验结果进行统计学处理后，应作出评价和相应的 结论，并结合一期临床试验的结果，写出正式的新药临床试验报告， 经省卫生厅转报卫生部批准试生产。
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• 通过Ⅰ期临床研究,在健康人身上得到了为达到合理的血药浓 度所需要的药品的剂理的信息,即药代动力学数据.但是,通常 在健康的人体上是不可能证实药品的治疗作用的.
• 在临床研究的第二阶段即Ⅱ期临床试验,将给药于少数病人志 愿者,然后重新评价药物的药代动力学和排泄情况.这是因为药 物在患病状态的人体内的作用方式常常是不同的,对那些影响 肠、胃、肝、和肾的药物尤其如此。
• 以一个新的治疗关节炎的止通药的开发为例。Ⅱ期临床研究 将确定该药缓解关节炎病人的疼通效果如何，还要确定在不 同剂量时不良反应的发生率的高低，以确定疼痛得到充分缓 解但不良反应最小的剂量。
• 可以说，Ⅱ期临床试验是对治疗作用的初步评价阶段。Ⅱ期 临床试验一般通过随机盲法对照试验（根据具体目的也可以 采取其他设计形式），对新药的有效性和安全性作出初步评 价，并为设计Ⅲ期临床试验和确定给药剂量方案提供依据。
Ⅰ期研究可以是开放、自身对照的，也可以为了提高观察 有效性，采用随机和盲法。
Ⅰ期临床试验的内容 根据我国药品临床试验指导原则，Ⅰ期临床试验包括：
人体耐受性试验
单剂量递增耐受性试验
多剂量耐受性试验(视临床给药方案而定) 人体药物代谢动力学试验
新药研发三期临床试验
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Ⅰ期：此阶段大概需要1年时间，由20～80例正常健康志愿 者参加。这些试验研究了药物的安全性方面，包括安全剂 量范围。此阶段的研究同时确定了药物在体内的吸收、
新药研发三期临床试验
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2012年5个在III期临床试验惨遭失败 的药物
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• 罗氏胆固醇药物dalcetrapib III期临床试验失败 • 默克胃腺癌药物Erbitux的III期临床试验未达主要
终末点
• 安进中止胰腺癌药物ganitumab III期临床试验 • Agennix公司肺癌药物talactoferrin三期临床试
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新药研发三期临床试验
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新药研发三期临床试验
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Ⅰ期临床试验是初步的临床药理学及人体安全性评价试验。 观察人体对于新药的耐受程度和药代动力学，为制定给药方 案提供依据。
Ⅰ期研究是人体药理学研究，通常是非治疗目的。一般在 健康志愿者或某类患者中行；具有显著潜在毒性的药物通常 选择患者作为研究对象。
新药研发三期临床试验
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新药研发三期临床试验
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验失败
• 赛诺菲前列腺癌药物Zaltrap III期临床试验败北
新药研发三期临床试验
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结束语
希望有突破性进展的新药尽快上市，又 要保证上市药品的安全，把握好上市速度 与安全性保证的平衡是政府监管部门面临 的挑战。新药研发除了开发周期长以外， 更是一项资金投入大、不可预测因素多的 系统工程，其高风险性不容置疑。新药的 希望寄托在在座各位的身上，大家一起加 油！
• 本期试验的样本量要远大于比前两期试验，更多 样本量有助于获取更丰富的药物安全性和疗效方 面的资料，对药物的益处/风险进行评估，为产品 获批上市提供支撑。
• 此阶段持续约3年时间，通常需要诊所和医院的 1000～300名患者参与。医师通过对病患的监测 以确定疗效和不良反应。
新药研发三期临床试验
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三期药物临床试验，药物批准上市前最重要 的临床试验，会花费3~5亿美元。根据路透社的报 道，2008-2010年总共有55项新药研究终止于3期 临床，这个数字要比2005~2007年终止于三期临床 药物试验的药物高出近一倍。这里有几个原因，首 先药品研发的周期较长，每个环节彼此都有着紧密 影响，药品的研发模式在很多大药厂已经固定，想 要迅速转型或者跟上FDA对新药审评的要求并非一 时可以解决。其次FDA审评更加严格，把安全性提 到了前所未有的高度，很多药厂也只能忍痛割爱放 弃那些“不太好”的三期临床试验结果。
本期试验总的例数常见病、多发病一般不应少于300例（其 中主要病种不少于100例）。计划生育药不少于1000例，每例观察 期间不少于12个月经周期。
新药研发三期临床试验
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III期临床试验
• III期临床试验为治疗作用确证阶段。其目的是进 一步验证药物对目标适应症患者的治疗作用和安 全性，评价利益与风险关系，最终为药物注册申 请的审查提供充分的依据。试验一般应为具有足 够样本量的随机盲法对照试验。