医学统计学 实验设计90页PPT
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医学统计学实验设计与临床试验设计PPT课件
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实验效应
c、观察指标的准确度和精密度 ►准确度：观察值与真实值的接近程度。主要受系统误 差影响。 ►精确度：相同条件下同一对象的同一指标进行重复观 察时，观察值与其均数的接近程度。主要受随机误差影 响。
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实验设计三原则
对照原则 control
随机化原则 randomization
重复原则 replication
在实验中应设立对照组，其目的是通过与对 照组效应对比鉴别出实验组的效应大小。
是指每个受试对象有相同的概率或机会被分 配到不同的处理组。
是指在相同实验条件下重复进行多次观察， 是消除非处理因素影响的又一重要方法。
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对照原则
只有设立了对照组，才能消除非处理因素对实验结果 的影响，从而使处理因素的效应得以体现。
等效性试验 equivalence
研究目的是要显示两种或多种处理的反应间 差异的大小，在临床上并无重要性的试验。
非劣效性试验 研究目的是显示所试验药的反应，在临床意 non-inferiority 义上不差于(非劣于)对照药的试验。
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临床试验的比较类型
检验假设
优效性检验 等效性检验
非劣效性检验
对处理因素的影响
影响评估
1.安排多个处理因素
1.因素或水平较多时，所需
2.分析多个因素的主效应和 试验组和样本量均较大
交互作用
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临床试验的比较类型
临床上认为一种药物的疗效与另外一种药物的疗效是 等效的，并不是指两者的疗效相等，而是两种药物的疗 效相差（πT－πC）不超过一个允许的范围（－Δ＜ πT －πC ＜Δ）。
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平行组设计 精品课件资料
实验效应
c、观察指标的准确度和精密度 ►准确度：观察值与真实值的接近程度。主要受系统误 差影响。 ►精确度：相同条件下同一对象的同一指标进行重复观 察时，观察值与其均数的接近程度。主要受随机误差影 响。
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实验设计三原则
对照原则 control
随机化原则 randomization
重复原则 replication
在实验中应设立对照组，其目的是通过与对 照组效应对比鉴别出实验组的效应大小。
是指每个受试对象有相同的概率或机会被分 配到不同的处理组。
是指在相同实验条件下重复进行多次观察， 是消除非处理因素影响的又一重要方法。
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对照原则
只有设立了对照组，才能消除非处理因素对实验结果 的影响，从而使处理因素的效应得以体现。
等效性试验 equivalence
研究目的是要显示两种或多种处理的反应间 差异的大小，在临床上并无重要性的试验。
非劣效性试验 研究目的是显示所试验药的反应，在临床意 non-inferiority 义上不差于(非劣于)对照药的试验。
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临床试验的比较类型
检验假设
优效性检验 等效性检验
非劣效性检验
对处理因素的影响
影响评估
1.安排多个处理因素
1.因素或水平较多时，所需
2.分析多个因素的主效应和 试验组和样本量均较大
交互作用
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临床试验的比较类型
临床上认为一种药物的疗效与另外一种药物的疗效是 等效的，并不是指两者的疗效相等，而是两种药物的疗 效相差（πT－πC）不超过一个允许的范围（－Δ＜ πT －πC ＜Δ）。
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2024版全新《医学统计学》完整ppt课件
THANKS
感谢观看
协方差分析
在方差分析的基础上，引入协变量， 以消除其对观察变量的影响，从而 更准确地评估控制变量对观察变量 的效应。
05
医学统计图表与可视化技术
统计图表的类型及特点
条形图
用于展示分类数据，可直观比较 各类别之间的差异。
折线图
用于展示时间序列数据或连续性 数据的变化趋势。
散点图
用于展示两个变量之间的关系， 可判断是否存在相关性。
森林图
用于展示多组数据的比较结果，可直观比较各组之 间的差异和联系。绘制时需选择合适的统计方法和 图形类型，如t检验或方差分析，并将结果以森林图 的形式呈现出来。
06
医学统计学在临床研究中的应用
临床试验设计与评价
01
02
03
试验设计类型
包括随机对照试验、交叉 设计、析因设计等，确保 试验的科学性和可比性。
参数估计
讲述点估计、区间估计 的方法及评价标准。
假设检验
介绍假设检验的基本思 想、步骤及常见错误类
型。
方差分析
阐述方差分析的基本原 理、假设条件及常用方
法。
常用统计指标与参数
01
02
03
04
描述性统计指标
介绍均数、中位数、众数、标 准差等描述性统计指标的计算
方法及意义。
推断性统计参数
讲解置信区间、假设检验中的 检验统计量、P值等推断性统
箱线图
用于展示一组数据的分布情况，可观察数据的中心 趋势、离散程度和异常值。绘制时需计算数据的四 分位数、中位数和异常值，并将它们以箱线图的形 式呈现出来。
ROC曲线图
用于评估诊断试验的准确性，可判断试验的灵敏度 和特异度。绘制时需计算不同临界值下的灵敏度和 特异度，并绘制出ROC曲线，计算出曲线下面积 （AUC）以评估试验的准确性。
医学研究的统计设计ppt课件
Proc plan最主要的选项是“seed=”，设定随机 数产生的种子。
Factors语句解释
Factors 因素名称=m 抽样方式; 因素名称： 由研究者自行规定任意的英文字母名称 m ：指定抽样样本的组数，必须是正整数 抽样方式：常指定的抽样方式有两种： random ordered
某医院欲比较药物A和药物B在糖尿病治疗 中的效果，以空腹血糖测量值及空腹血糖 疗效作为主要疗效指标。如何将384例研究 对象随机分配至两组，接受不同的药物治 疗。
342析因试验设计，有3个因素，3，4和2 个水平。
二、 析因设计的有关术语
➢单独效应（simple effects）： ➢主效应（main effects）： ➢交互作用（Interaction）：
卫生统计学教研室
（一）单独效应
B 因素
B1 B2
2×2析因设计
A因素
A1 A1B1(a1b1=26) A1B2(a1b2=36)
某一因素各水平单独效应的平均差别
Am=[(a2b2- a1b2)+(a2b1- a1b1)]/2=[16+4]/2=10
Bm=[(a1b2- a1b1)+( a2b2- a2b1)]/2 =[10+22]/2=16
(三)交互效应
B因素
B1 B2
2×2析因设计
A因素
A1 A1B1(a1b1=26) A1B2(a1b2=36)
3 3.1 3.2 3.3 3.4 19 87 26 72 1423 AD B C
4 4.1 4.2 4.3 4.4 39 27 67 53 2143 BADC
SAS实现
某研究观察三种饲料对小鼠体重的影响情况，该 研究应如何将69只小鼠设计分组？
Factors语句解释
Factors 因素名称=m 抽样方式; 因素名称： 由研究者自行规定任意的英文字母名称 m ：指定抽样样本的组数，必须是正整数 抽样方式：常指定的抽样方式有两种： random ordered
某医院欲比较药物A和药物B在糖尿病治疗 中的效果，以空腹血糖测量值及空腹血糖 疗效作为主要疗效指标。如何将384例研究 对象随机分配至两组，接受不同的药物治 疗。
342析因试验设计，有3个因素，3，4和2 个水平。
二、 析因设计的有关术语
➢单独效应（simple effects）： ➢主效应（main effects）： ➢交互作用（Interaction）：
卫生统计学教研室
（一）单独效应
B 因素
B1 B2
2×2析因设计
A因素
A1 A1B1(a1b1=26) A1B2(a1b2=36)
某一因素各水平单独效应的平均差别
Am=[(a2b2- a1b2)+(a2b1- a1b1)]/2=[16+4]/2=10
Bm=[(a1b2- a1b1)+( a2b2- a2b1)]/2 =[10+22]/2=16
(三)交互效应
B因素
B1 B2
2×2析因设计
A因素
A1 A1B1(a1b1=26) A1B2(a1b2=36)
3 3.1 3.2 3.3 3.4 19 87 26 72 1423 AD B C
4 4.1 4.2 4.3 4.4 39 27 67 53 2143 BADC
SAS实现
某研究观察三种饲料对小鼠体重的影响情况，该 研究应如何将69只小鼠设计分组？
医学统计学PPT课件：实验设计与临床试验设计
例如在考核抗菌药物疗效时，病而 而 选标准是： 1 成年而 ：18—80岁，男而 不限； 2 经临床确诊，患有急性细菌感染需要进而 全 身抗菌药物治疗的患者；
3 细菌学证实，即致病菌培养阳性； 4 病而 而 严重肝、肾、而 脏及造而 系统疾病； 5 病而 需知情同意等。
病而 的排除标准： 1 药物或食物过敏史者； 2 过敏状态，如过敏性疾患合并感染； 3 造而 功能障碍（特殊情况例外）； 4 妊娠及哺乳期妇而 ； 5 精神状态不能很好合作者； 6 正在应用其它抗菌类药物者等。
特异度(specificity)：某处理因素不存在时所选指标不显 示处理效应的程度，即反映指标鉴别真阴性的能而 。
3.观察指标的准确度和精密度
准确度(accuracy) ：观察值与真实值的接近程度。主 要受系统误差影响。
精确度(precision)：相同条件下同而 对象的同而 指标 进而 重复观察时，观察值与其均数的接近程度。主要 受随机误差影响。
实验设计与临床试验设计
医学研究中，无 论是临床试验还是动物实验，都 需要根据研究目的，制定研究无 案，进无 科学合
理的设计。周密的研究设计，既能够节省无 无 、
物无 、财无 和时间，又能够使研究因素的效应得
以充分体现，获得准确、客观的结果，得出科学
的结论。
R. A Fisher
问题思考：
研究目的：考察“A 药”的降血压的疗效
是研究的处理因素）
• 保持实验条件的无 致性 • 克服对照组病无 的无 理因素
5.自身对照
• 对照和实验因素施加在同无 个受试者上 • 避免个体差异引起的误差 • 有短期自愈倾向和周期性发作倾向的疾病，以
及实验前后某些因素发无 变化，不宜使用自身 对照
《医学统计学》PPT课件
提高医学研究的科学性和准确性
02
通过医学统计学的应用，可以对医学数据进行更科学、更准确
的分析和推断，从而提高医学研究的科学性和准确性。
为医学决策提供科学依据
03
医学统计学可以为医学决策提供科学依据，如制定卫生政策、
评价医疗质量等。
医学统计学的研究对象与内容
研究对象
医学统计学的研究对象主要是人体及与 人体健康有关的各种具有不确定性的数 据。
配对设计
将实验对象按照一定条件进行配对，再 随机分配到不同处理组，比较配对组之 间的差异。
随机区组设计
将实验对象按照区组进行划分，每个区 组内再随机分配到不同处理组，比较区 组间的差异。
重复测量设计
对同一实验对象在不同时间或条件下进 行重复测量，比较不同时间或条件下的 差异。
04
医学统计学的应用
临床试验中的统计学应用
样本量不足问题
01
样本量过小，导致结果不稳 定，缺乏代表性；
02
样本量不足，无法检测到真 实的效应或关系；
03
样本量计算不准确，未能充 分考虑变异度和效应大小。
数据处理不当问题
01
数据清洗不彻底，存在异常值、缺失值或重复数据 ；
02
数据转换不合理，导致信息损失或失真；
03
数据分析方法选择不当，未能充分利用数据信息。
VS
研究内容
医学统计学的研究内容包括统计设计、数 据收集、整理、分析、推断以及统计方法 的选择和应用等。其中，统计设计是医学 统计学的基础，数据收集是医学统计学的 前提，数据整理是医学统计学的关键，数 据分析是医学统计学的核心，统计推断是 医学统计学的目的。
02
医学统计学的基本概念
医学统计学课件PPT
向有关专家请教 ；
文献检索等.
文献检索的要点
（1）有助于认识本课题的重要性
专 业（3）了解有关研究现状 设（4）寻找可借鉴的研究方法 计
如：与****商榷类文章
（2）了解有关的既往研究工作情况
（5）注意有关的不同见解与争论。
四、医学统计工作的基本步骤
（1）对照的原则
※
统 计 设 计
对照原则，即在均衡条件下实现实验组与 对照组间科学对比的原则，它回答如何从诸多 影响因素中，分离出研究因素对实验结果的效 应问题。
论文中结果表述
表2 克山病人与健康人的血磷比较
组别 健康人 患者
例数 10 10
xs
t
p
146.5±36.44 115.0±20.55
2.381 0.029
经t检验得，t=2.381，P<0.05, 差别有 统计学意义，可以认为克山病人的血磷 与健康人不同。
五、常用的医学统计学方法
2.方差分析 例2：有三种抗凝剂（A1，A2，A3）对一标本作 红细胞沉降速度（一小时值）测定，每种抗凝剂 各作5 次，问三种抗凝剂对红细胞沉降速度的测 定有无差别？ A1：15 11 13 12 14 A2：13 16 14 17 15 A3：13 15 16 14 12
二、统计学中的几个基本概念
6、频率、概率、小概率事件 ．（1）频率: 一次随机试验有几种可能结果，在
重复进行试验时，个别结果看来是偶然发生的， 但当重复试验次数相当多时，将显现某种规律 性。例如，投掷一枚硬币，结果不外乎出现
“正面”与“反面”两种，现在,我们看一掷币
模拟试验：
二、统计学中的几个基本概念
3、总体和样本 （1）总体：是根据研究目的确定的同 质研究单位的全体。更确切地说是同 质研究单位某种变量值的集合。 （2）样本：是总体中随机抽取的有代 表性的一部分。
医学统计学--临床试验设计 PPT课件
IV期临床试验
上市后的监测 由申请人自主进行的应用研究阶段。其目的 是考察在广泛使用条件下的药物的疗效和不 良反应；评价在普通或者特殊人群中使用的 利益与风险关系；改进给药剂量等。 试验例数不少于2000人。
新药研发申办人（Pharmaceutical R&D Sponsor） 国家药品临床试验机构（以前称基地）：SFDA认定
III期临床试验
扩大的多中心临床试验 治疗作用的确证阶段，为药物注册申请的审 查提供充分依据。 最全面、最严格的新药临床科学研究 试验组一般不少于300例 特点：大样本、多中心、随机、可双盲、有 干预、有对照。
多中心临床试验
Multi-center clinical trial 优点:可以在较短的时间内搜集所需的病例; 病例范围、临床条件广，结果具代表性 问题：中心的间杂性：各中心结果不一致？ 实施： 统一组织领导 统一试验方案 统一人员培训 统一监控措施
SARS疫苗I期临床试验
此次所用SARS病毒灭活疫苗分为两个剂 型：16SU/1.0ml/支和32SU/1.0ml/支。研 究专门设置了安慰剂用于对照组，安慰剂 不含SARS 病毒灭活疫苗的有效成分，但 其外观与试验疫苗相同并采用统一标签， 使医生和受试者不能区分。
SARS疫苗I期临床试验
I期临床试验采用单一中心的随机双盲试 验设计，在实行自愿报名、知情同意、遵 从入选和排除标准后，共筛选受试者36人， 为21～ 40岁的健康成人，其中男女各半。 试验中，12名受试者接种16SU试验疫苗， 12名受试者接种32SU试验疫苗，12名受 试者接种对照疫苗。
I期临床试验—药代动力学研究
PK研究应提供以下参数： 峰浓度（Cmax） 达峰时间（Tmax） 表观分布容积（Vd） 总清除率（CL） 血药浓度-时间曲线下面积（AUC） 半衰期（t1/2）
医学医学统计学PPT课件
样本量估算
根据研究目的、效应大小、显著性水平 和把握度等因素，合理估算所需样本量。
随机化方法
介绍简单随机化、分层随机化、整群随 机化等随机化方法，以确保试验组和对 照组的可比性。
数据分析与解读
运用统计学方法对试验数据进行描述性 统计、推断性统计和生存分析等，正确 解读分析结果。
观察性数据分析与处理
误差和提高实验效率。
方差分析基本思想
将总变异分解为组间变异和组内变 异，通过比较组间变异与组内变异 的相对大小，推断各因素对结果的 影响是否显著。
方差分析步骤
建立假设、计算检验统计量、确定P 值、作出推断结论。
04
医学统计学在医学研究中 的应用
临床试验设计与分析
试验设计类型
包括随机对照试验、交叉设计、析因设 计等，以及各种设计类型的优缺点和适 用场景。
03
样本容量
样本中所包含的个体数目。
变量与数据类型
变量
研究中观察或测量的特征或属性， 可以是定量的或定性的。
数据类型
根据变量的性质可分为定量数据和 定性数据，其中定量数据又可分为 离散型和连续型。
统计பைடு நூலகம்与抽样分布
03
统计量
用于描述样本特征的数值，如样本均值、 样本标准差等。
抽样分布
由样本统计量所形成的分布，用于推断总 体参数。常见的抽样分布有t分布、F分布 和卡方分布等。
03
多重比较与假设检验的误用
Hochberg校正
02
01
控制FDR（False Discovery Rate） 的方法
统计模型的选择与评估
统计模型的选择
1
2
根据研究目的和数据类型选择合适的统计模型
医学统计学实验设计课件
3
2. 研究对象：该地区居民，收集其基本信息（如 年龄、性别、职业等）和健康状况、生活习惯等 信息。
案例四：某地区慢性病发病率影响因素研究
3. 研究方法
采用问卷调查的方式收集信息，采用统计分析方法分析不同因素 与慢性病发病率的关系。
4. 研究结果
经过一定时间的调查和分析，发现某些因素（如年龄、性别、饮食 等）与慢性病发病率存在显著关联。
样本量
根据研究目的、实验设计类型和实际 情况，确定适当的样本量。
实验设计的原则
科学性原则
伦理性原则
实验设计应基于科学原理和方法，合理安 排实验过程，确保实验结果的可靠性。
实验设计应遵循伦理原则，尊重受试者的 权利和利益，确保受试者的安全和福祉。
可重复性原则
随机化原则
实验设计应具有可重复性，以便其他研究 者能够依据该设计进行重复实验。
案例三：某医院医疗质量评估
• 总结词：本案例旨在评估某医院的医疗质量，通过收集患者信息，分析医院的治疗效果、患者满意度等方面。
案例三：某医院医疗质量评估
01
详细描述
02
1. 研究目的：评估某医院的医疗质量，包括治疗效果、患者满
意度等方面。
2. 研究对象：医院收治的患者，收集其基本信息和治疗过程、
04 实验设计案例分 析
案例一：高血压药物治疗效果研究
• 总结词：本案例旨在研究高血压药物治疗效果，通过收集 患者信息，分析药物治疗对患者血压水平的影响。
案例一：高血压药物治疗效果研究
详细描述
1. 研究目的：评估药物治疗对高血压患者的效果，包括降低血压水平、改善生活质 量等方面。
2. 研究对象：高血压患者，随机分为实验组和对照组，实验组接受药物治疗，对照 组接受安慰剂治疗。
医学统计学实验设计课件
医学统计学实验设计课件xx年xx月xx日•实验设计概述•实验设计的基本要素•实验设计的常见问题及解决方法•常见医学统计学实验设计方法目•医学统计学实验设计的实际应用录01实验设计概述•实验设计：指在医学研究中，根据研究目的、研究对象、研究条件和研究要求，合理规划和安排研究过程，以收集、整理和分析数据，为正确推断提供科学依据的过程。
实验设计的定义1实验设计的重要性23合理的实验设计可以最大限度地减小误差和偏倚，提供更为准确可靠的研究结果。
确保研究结果的科学性和可靠性良好的实验设计能够优化资源分配，减少不必要的浪费，在尽可能短的时间内获得最有价值的结果。
提高研究的效率依据实验设计进行操作，可以确保研究过程符合相关法规和伦理原则，保护受试者的权益。
保障研究过程的合法性和伦理性实验设计的原则研究对象应随机分配至不同的处理组和对照组，以避免选择和测量偏倚。
随机化原则对照原则重复原则均衡原则设立对照组，通过对比分析，排除无关因素的干扰，鉴别实验效应与混杂因素的影响。
实验结果需在一定范围内具有可重复性，以验证实验结果的可靠性和稳定性。
各组之间的均衡性良好，可以减小误差和偏倚，提高研究的可靠性。
在实验开始前进行设计，包括临床试验、流行病学调查等。
前置设计在同一个时间段内安排不同的处理措施并进行比较，如不同药物治疗效果的比较。
同期设计对同一受试者进行不同处理措施的对照比较，如同一患者接受不同手术方法的疗效比较。
自身前后对照设计实验设计的分类02实验设计的基本要素根据研究目的和实验要求，明确实验对象的基本特征和分类，包括年龄、性别、健康状况、病种等。
定义和分类根据统计学原理，确定合适的样本数量，以获得可靠的实验结果。
样本数量实验对象定义和分类明确实验因素，包括自变量、因变量和协变量。
实验水平的确定确定每个实验因素的水平和处理方式，以及它们之间的交互作用。
实验因素效应指标选择合适的效应指标，包括平均值、标准差、百分比等，以反映实验因素对实验对象的影响程度。
医学统计学-实验设计PPT课件
例：某中药治疗十二指肠溃疡疗效观察
纳入标准：①年龄在18～70岁之间;②入选 前3～5天内经胃镜检查证实为活动期十二指 肠溃疡,溃疡长径在0.4ｃｍ～2ｃｍ之间,溃 疡数不超过2个;③入组前48小时内停服一切 抗溃疡药物。
排除标准：①复合性溃疡或溃疡数超过2个 ; ②有溃疡严重并发症 (出血、穿孔、癌变 等 )史;③有胃、十二指肠手术史;④孕妇或 哺乳期妇女;⑤心、肝、肾功能异常者;⑥正 在服用非类固醇抗炎药或皮质激素类药物。
正常妇女的子宫内膜细胞组：为同期本院门 诊正常育龄妇女共15例，于放置宫内节育器 前行细管吸宫法获取子宫内膜，术后病理组 织检查证实无病理改变。
一、临床试验的定义、特点与要求
临床试验（clinical trial):指对人类对象进行的 任何意在发现或证实一种试验用药品的临床、 药理学和（或）其他药效学作用；和（或） 确定一种试验用药品的任何不良反应；和 （或）研究一种试验用药品的吸收、分布、 代谢和排泄，以确定药物的安全性和（或） 有效性的研究。
直接影响研究的质量—科学性。
实验研究的特点
处理因素是研究者根据研究目的人为设置的， 是在研究者完全或部分控制的“非自然条件 下”进行的研究。
受试对象接受何种处理与水平是由随机分配 而定的。
证据的可靠性强
二、实验设计的三要素
受试对象（subject） 实验因素（处理因素，treatment） 实验效应（effect）
SARS疫苗I期临床试验
每一个受试者接种疫苗后，要做两个小时 的留院查看，随后定期接受随访和相关的 血、尿、胸片以及血清抗体的检查。
我国人用禽流感疫苗I期临床研究
中国人用禽流感疫苗由北京科兴生物制品 公司和中国疾病预防控制中心共同研制。
医学统计学第三章实验设计课件
PPT文档演模板
2020/11/12
医学统计学第三章实验设计课件
•概述
•一、实验研究的定义(重点）
将一组实验对象随机分配到两种或多种处 理组，观察比较不同处理因素的效应是否 有差别。说明处理因素是否对受试对象产 生效应。
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2020/11/12
医学统计学第三章实验设计课件
•二、实验研究的特点 ※
医学统计学第三章实验设计课件
3、现场试验：研究对象以未患病人群为单位； 在社区或现场环境下进行，常用于评价某种 预防措施的效果。
基本单位是个体，如高危人群（乙肝疫苗— HBsAg阳性母亲所生婴儿）
临床试验和现场试验的干预单位都是个体，干 预措施具体分配到每个个体。
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2020/11/12
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2020/11/12
医学统计学第三章实验设计课件
•三、实验研究分类
按受干预试验
动物 病人 健康人
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2020/11/12
医学统计学第三章实验设计课件
1．动物实验
优点： 在许多方面可由实验者作任意的安排，使
得研究设计更严密，组间可比性更强。 缺点：
•三大要素
•观察对象 •处理因素 •实验效应
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2020/11/12
医学统计学第三章实验设计课件
•一、对照原则
1．设立对照的重要意义
（1）“有比较才能鉴别”。实验研究最终要 回答的问题是干预措施的效果有或无、高或低。 要回答这两个问题，只有通过合理的对比鉴别， 才能确定干预措施是否有效以及有效程度。而 对照是比较的基础。
医学统计学第三章实验 设计课件
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2024版图文《医学统计学》PPT课件
图文《医学统计学》PPT课件目录•医学统计学概述•医学统计学基本概念•描述性统计方法•推断性统计方法•实验设计与分析•临床医学中的统计学应用01医学统计学概述定义与特点定义医学统计学是应用数理统计学的原理和方法，在医学领域中研究数据的收集、整理、分析和解释的一门科学。
特点以医学为背景，以数据为基础，运用统计学方法揭示医学现象的数量特征和规律。
发展历程及现状发展历程医学统计学经历了从描述性统计到推断性统计，再到现代多元统计分析的发展历程。
现状随着计算机技术的发展和大数据时代的到来，医学统计学在医学研究和实践中发挥着越来越重要的作用。
研究对象与任务研究对象医学统计学的研究对象包括生物医学数据、临床医学数据、公共卫生数据等。
任务医学统计学的任务包括描述医学数据的分布特征、比较不同组别间的差异、分析影响医学现象的因素、预测医学现象的发展趋势等。
02医学统计学基本概念总体样本样本量从总体中随机抽取的一部分个体所构成的集合。
样本中所包含的个体数目。
0302 01总体与样本研究对象的全体个体所构成的集合。
随机抽样与非随机抽样随机抽样按照随机原则从总体中抽取样本的方法，保证每个个体被抽中的机会相等。
非随机抽样根据研究者的主观意愿或方便性选择样本的方法，可能导致选择偏倚。
变量与数据类型变量研究中观察或测量的特征或属性。
数据类型根据变量的性质可分为定量数据和定性数据。
定量数据包括连续型数据和离散型数据，定性数据包括分类数据和顺序数据。
统计量与参数统计量描述样本特征的量，如样本均数、样本标准差等。
参数描述总体特征的量，如总体均数、总体标准差等。
通常情况下参数是未知的，需要通过样本统计量进行估计。
03描述性统计方法频数分布表直方图应用场景频数分布表与直方图用于展示数据的分布情况，包括各组数据的频数、频率、累计频数和累计频率。
用矩形的面积表示各组频数，矩形的高度表示每一组的频数密度，宽度则表示组距。
适用于连续变量，可直观地展示数据的分布规律，如偏态、峰态等。
医学统计学第三章实验设计课件
2020/11/3
二、实验研究的特点※
1．研究者根据实验目的，预先制定实 验设计，人为设置处理因素；
2．能按随机化方法，将研究对象分为 实验组和对照组，使各组具有相似
的基本特征，提高了组间的可比性。
※与调查研究相区别
2020/11/3
调查研究的特点
1、研究因素是客观存在的。研究不能主动地施加处理 因素只能“被动地观察客观存在的现象。这是与实验研 究的一个重要区别。 2、不能用随机化分组来平衡混杂因素对调查结果的影 响。这是与实验研究的另一个重要区别。 3、反映某个时点上事物或现象的现状以及与之某些相 关的因素的关系，只能提供病因线索。
2020/11/3
B．必须设立对照 C．治疗措施属人为的干预性措施 D．临床试验是一种特殊的前瞻性研究。 尽管它是给予治疗措施后，前瞻性观察 治疗效应， 但并不要求病人从同一时 间开始随访。不过对随访的起点应有明 确的定义。
2020/11/3
3、现场试验：研究对象以未患病人群为单位； 在社区或现场环境下进行，常用于评价某种 预防措施的效果。
2020/11/3
四、实验研究工作的基本步骤
实验设计 实验资料收集 实验资料整理 实验资料分析
2020/11/3
第二节 实验设计的基本原则
三大原则
对照原则 重复原则 随机化原则
2020/11/3
三大要素
观察对象 处理因素 实验效应
2020/11/3
一、对照原则
1．设立对照的重要意义
（1）“有比较才能鉴别”。实验研究最终要 回答的问题是干预措施的效果有或无、高或低。 要回答这两个问题，只有通过合理的对比鉴别， 才能确定干预措施是否有效以及有效程度。而 对照是比较的基础。 （2）对照的设置可以排除非研究因素对研究 结果的影响。
二、实验研究的特点※
1．研究者根据实验目的，预先制定实 验设计，人为设置处理因素；
2．能按随机化方法，将研究对象分为 实验组和对照组，使各组具有相似
的基本特征，提高了组间的可比性。
※与调查研究相区别
2020/11/3
调查研究的特点
1、研究因素是客观存在的。研究不能主动地施加处理 因素只能“被动地观察客观存在的现象。这是与实验研 究的一个重要区别。 2、不能用随机化分组来平衡混杂因素对调查结果的影 响。这是与实验研究的另一个重要区别。 3、反映某个时点上事物或现象的现状以及与之某些相 关的因素的关系，只能提供病因线索。
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B．必须设立对照 C．治疗措施属人为的干预性措施 D．临床试验是一种特殊的前瞻性研究。 尽管它是给予治疗措施后，前瞻性观察 治疗效应， 但并不要求病人从同一时 间开始随访。不过对随访的起点应有明 确的定义。
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3、现场试验：研究对象以未患病人群为单位； 在社区或现场环境下进行，常用于评价某种 预防措施的效果。
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四、实验研究工作的基本步骤
实验设计 实验资料收集 实验资料整理 实验资料分析
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第二节 实验设计的基本原则
三大原则
对照原则 重复原则 随机化原则
2020/11/3
三大要素
观察对象 处理因素 实验效应
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一、对照原则
1．设立对照的重要意义
（1）“有比较才能鉴别”。实验研究最终要 回答的问题是干预措施的效果有或无、高或低。 要回答这两个问题，只有通过合理的对比鉴别， 才能确定干预措施是否有效以及有效程度。而 对照是比较的基础。 （2）对照的设置可以排除非研究因素对研究 结果的影响。
医学统计学第三章实验设计课件
对照组与实验组设立之后，在整个研究进 程中始终处于同一空间和同一时间。
任何一个对照组都是为相应的实验组专门 设立的。不得借用文献上的记载或以往的 结果或其它研究的资料作为本研究之对照。
2019/11/17
2．对照组设置的要求
除实验组接受的研究因素外，实验组和 对照组在其他方面都必须尽可能相同。例如， 动物实验，实验组和对照组间动物的种系、 性别、年龄、体重、窝别、毛色等尽可能一 致；临床试验，实验组和对照组间病人的性 别、年龄、体质、病情（期、型）等尽可能 相同。
对照组 替硝唑胶囊
2019/11/17
（5）自身对照
对照和实验在同一受试对象进行。如以病人 用药前后的血压值作对比。此对照简单易行， 在临床试验中广泛应用。但其有两个缺陷： 一是实验中总是把处理前作为对照，这不符 合随机分配原则；二是实验前后某些环境因 素或自身因素发生了改变，可能影响实验结 果。
分析：
不服用药物A
服药组100人
治疗前症状差别无 统计学意义
不服药组100人
2019/11/17
1W后体温下降，症状缓解
1W后体温下降，症状缓解
1天后体温降至正常 治疗1天时体温差 别有统计学意义
3天后体温降至正常 结论：
2．对照组设置的要求
•
均衡性
(1)对等 (2)同步 (3)专设
除处理因素外，对照组具备与实验组对等 的一切非处理因素。
●简单随机化：投硬币、抽签、随机数字
●随机区组
●分层随机
2019/11/17
由上往下，效果越好！
第三节 实验设计的基本内容和步骤
科研设计的步骤: ①建立研究假设;②明确研究范围;③确 立处理因素;④明确观察指标;⑤确定实 验设计的类型⑥控制误差和偏差
任何一个对照组都是为相应的实验组专门 设立的。不得借用文献上的记载或以往的 结果或其它研究的资料作为本研究之对照。
2019/11/17
2．对照组设置的要求
除实验组接受的研究因素外，实验组和 对照组在其他方面都必须尽可能相同。例如， 动物实验，实验组和对照组间动物的种系、 性别、年龄、体重、窝别、毛色等尽可能一 致；临床试验，实验组和对照组间病人的性 别、年龄、体质、病情（期、型）等尽可能 相同。
对照组 替硝唑胶囊
2019/11/17
（5）自身对照
对照和实验在同一受试对象进行。如以病人 用药前后的血压值作对比。此对照简单易行， 在临床试验中广泛应用。但其有两个缺陷： 一是实验中总是把处理前作为对照，这不符 合随机分配原则；二是实验前后某些环境因 素或自身因素发生了改变，可能影响实验结 果。
分析：
不服用药物A
服药组100人
治疗前症状差别无 统计学意义
不服药组100人
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1W后体温下降，症状缓解
1W后体温下降，症状缓解
1天后体温降至正常 治疗1天时体温差 别有统计学意义
3天后体温降至正常 结论：
2．对照组设置的要求
•
均衡性
(1)对等 (2)同步 (3)专设
除处理因素外，对照组具备与实验组对等 的一切非处理因素。
●简单随机化：投硬币、抽签、随机数字
●随机区组
●分层随机
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由上往下，效果越好！
第三节 实验设计的基本内容和步骤
科研设计的步骤: ①建立研究假设;②明确研究范围;③确 立处理因素;④明确观察指标;⑤确定实 验设计的类型⑥控制误差和偏差