1.研究设计

教材
医学统计学 颜虹主编 人民卫生出版社
研究设计
主要内容
一、总体与样本 二、研究设计的统计学内容框架 三、医学研究的步骤 四、医学研究课题和论文的综合要求
一、总体与样本—统计推断过程
总体
同质与变异 参数与统计量
总体均数（方差）、总体率
样 本
样本均数（方差）、样本率
抽样技术的类别及特点
抽样技术
研究效应(study effect)
处理因素作用于受试对象的反应或结局，通过观察 指标表达。观察指标应客观、精确、灵敏、特异。 (1) 客观性：主观指标和客观指标。 (2) 精确性：
准确度(accuracy)或真实性(validity)：观察值与真 值的接近程度，受系统误差的影响。
精 密 度 (precision) 或 可 靠 性 (reliability) 或 重 复 性 (repeatability)：重复观察时，观察值与其均值的接近 程度，受随机误差的影响。 (3) 灵敏和特异性：
多阶段随机抽样
总体中全部研究单位编号，然后用抽 签、随机数字表或计算机产生随机数字等方 法从中抽取一部分观察单位组成样本 。
先将总体的所有研究单位按与研究现象无关的标志排队，
然后根据样本含量大小，规定抽样间隔k；随机选定第
i（i＜k）号个体开始，每隔一个k，抽取一个个体，组成一个
样本。
示意图：
a
把抽样本单位的过程分为两个或几个阶段来进行。具 体：
(1)先抽大单位(可以用分层抽样或机械抽样); (2)再在大单位中抽小单位(可用整群抽样或简单随机抽 样); (3)小单位中再抽更小的单位；不是一次就直接抽取到最 基层的研究单位。
二、研究设计的统计学内容框架
1. 研究目的 2. 研究类型 实验、调查 3. 研究方法 时间—现状、回顾、前瞻
146
107
73.29 ☼
62~64 271 189 69.74 120 59
49.17
391
248
63.43
1. 代表性 2. 病因 3. 发病率/患病率
《医学统计学》
《医学统计学》是利用概率论和数理统计的 原理和方法，研究医学领域有关数据的收集、 整理、分析以及表达结果的一门工具学科。
研究对象：数据
随机抽样技术 （概率抽样）
非随机抽样技术 （非概率抽样）
简单随机抽样技术 系统随机抽样技术 分层随机抽样技术 整群随机抽样技术
偶遇抽样 判断抽样 配额抽样 滚雪球抽样
随机抽样技术
简单随机抽样(simple random sampling) 系统随机抽样(systematic random sampling) 分层随机抽样(stratified sampling) 整群随机抽样(cluster sampling) 结合型：分层整群随机抽样
表 重庆市胎儿、婴幼儿营养不良对成人颈椎退行性病变的影响
年份
体检 人数
男
颈椎病 发病率 患数
体检 人数
女
颈椎病 患数
56~58 101 81 80.20 49
35
发病率 71.43 ☼
体检 人数
150
合计 颈椎病
患数
116
发病率 77.33 ☼
59~61 95
70 73.68 51
39
ቤተ መጻሕፍቲ ባይዱ72.55 ☼
（1）研究对象能否被研究者随机分组； （2）处理因素能否由研究者主动施加； （3）样本大小； （4）混杂因素多少； （5）统计方法应用； （6）严谨性、重（再）现性；
三重要素：研究对象、处理因素、研究效应
其他因素 处理因素
降压药
研究对象 高血压病人
其他效应 研究效应
血压值
研究对象(study subjects)
(1) 规定明确的对象 病例的选择：纳入标准、剔除标准。 动物的选择：种属、品系、年龄、体重、窝
别、营养等。 (2) 敏感、稳定的对象 (3) 依从性好的对象
处理因素(study factor，treatment)
(1) 抓住主要处理因素 (2) 区分处理与非处理因素（混杂因素） (3) 处理因素必须标准化
医学统计学
公共卫生与管理学院 卫生统计与信息管理教研室
易静
例
目的：研究重庆市胎儿、婴幼儿营养不良对成人颈椎 退行性病变的影响。
对象：某医院2006~2008年687体检（颈椎X光片）资料 1956~1958年出生（困难期以前） 1959~1961年出生（三年困难期） 1962~1964年出生（困难期以后）
学习《医学统计学》的意义
采用统计学方法，发现不确定医学现象背后隐藏的 规律；
用统计学思维方式分析有关医学研究中的问题； 保证你的研究论文通过统计学审查； 获得循证医学证据的主要手段。
教学计划
研究设计 统计描述 假设检验（t检验、方差分析、秩和检验、卡方检验） 简单线性回归与相关、计数资料关联性分析 多重线性回归与逐步回归 Logistic回归 生存分析 Cox回归
均衡对照(balance control)原则
均衡对照的意义 ：
区分处理因素与非处理因素的效应，是比较的必要基础 。
例: 老年性慢性支气管炎 气候转暖，自然缓解 药物治疗
减少和消除实验误差。
处理组：处理因素 + 非处理因素
对照组：
非处理因素
比 较：处理因素
处理效应 + 非处理效应 非处理效应
处理效应
范围—普研、随机/非随机抽样、典型 形式—定性、定量 4. 研究的三重要素 研究对象、处理因素、研究效应 5. 研究的四个原则 均衡对照、随机、重复（足够研究对象数）、盲法 6. 研究的整体程序和方案（包括实验/调查方案、数据分析方案） 技术路线（关系到推理合理性） 关键问题解决方法（关系到能否获得结果和资料） 全面质控措施（关系到可重复性和再现性）
均衡原则： 实验中的各组除处理因素不同外，非处理因素控
制一致，使实验组与对照组具有齐同可比性。 各组要求同时、同地：同期对照、平行对照。
对照的形式
安慰剂对照、空白对照、实验对照、自身对照、标 准对照。
k
k
k
k+a
2k+a
(n-1)k+a
k
(k为抽取间隔)
先对总体各单位按一定标志（与研究现象有 关）加以分层(类)，然后再从各层(类)中按随机 原则抽取个体组成一个样本。
先将总体划分为K个“群”（常是自然形 成），每个群包含若干个观察单位，再随机抽取 m个群（m＜K），抽中的各群的全部观察单位组 成一个样本。