实验设计与样本含量的估计
样本含量的估计
样本含量的估计在统计学中，样本含量是指用于研究的数据集合的大小。
估计合适的样本含量对于研究的准确性和实用性来说至关重要。
样本含量的估计是一项复杂的任务，需要考虑多个因素，包括研究目的、数据类型、样本分布以及研究假设等。
本文将讨论样本含量的估计方法以及在研究中的应用。
一、估计样本大小的方法确定适当的样本大小可以确保对研究问题的回答具有良好的准确性和统计意义。
下面是一些常用的方法：1. 经验公式法这是一种简单的估计方法，通常用于初步设计和计划阶段。
公式的一般形式如下：n = (Z^2 * σ^2) / e^2其中，n是样本大小，Z是置信水平（通常取1.96），σ是总体标准差，e是误差的允许程度。
这个公式假设样本是从正态分布中随机抽取的，而且总体标准差是已知的。
当总体标准差未知时，可以使用样本标准差作为替代品。
2. 功效分析法功效分析是指确定所需的样本大小，以便在某个置信水平下检测到特定的效应大小或显著水平。
这种方法可以确保研究具有充分的统计功效，从而提高了研究的可靠性。
为进行功效分析，需要首先假定研究设计、所需的显著水平和效应大小，然后使用统计软件进行计算。
3. 模拟方法这种方法是一种计算复杂的方法，通常用于验证功效分析的结果。
这种方法涉及到用计算机程序生成各种可能的数据分布以及样本数量，以确定最佳的样本数量。
通过模拟不同的样本数量，可以确定最佳的样本大小，从而提高实验或研究的有效性和准确性。
二、何时估计样本量估计样本量的最佳时间是在研究设计和计划阶段。
在这个阶段，研究人员需要考虑多个因素，包括研究目的、研究假设、类型和数量的数据，以及可得到的资源和时间。
在确定研究设计，数据采集和分析计划以及时间表之前，应该优先考虑估计样本量的方法和结果。
估计样本量也可以在研究过程中进行。
如果样本量太小，那么结果可能不可靠；如果样本量太大，那么资源和时间将被浪费。
因此，需要及时评估样本大小，并进行必要的调整以确保研究的准确性和实用性。
样本含量的估计的名词解释
样本含量的估计的名词解释引言在统计学中，样本含量是指研究中使用的样本数量。
它是进行统计推断时非常重要的因素之一。
样本含量的估计是对样本数量进行确定的过程，可以基于多种方法和考虑多个因素。
本文将对样本含量的估计进行详细解释，并探讨其在实践中的意义。
一、样本含量的定义样本含量是指在统计研究中用于进行实验或调查的样本的规模或数量。
它反映了研究的广度和取样的代表性。
样本含量越大，通常可以提供更可靠和准确的结果。
因此，对于一个研究来说，选择适当的样本含量非常重要。
二、样本含量的估计方法1. 样本容量计算样本容量计算是一种常用的样本含量估计方法。
它基于统计推断的准确性需求和研究设计的特点来确定样本大小。
通过进行实验设计先验计算，可以确定具体的样本数量。
通常，样本容量计算会考虑到总体方差、效应大小、置信水平和统计功效等因素。
2. 经验公式除了样本容量计算，还存在一些经验公式来估计样本大小。
这些公式是根据以往实验和研究的经验总结而来，提供了一些初步的参考。
例如，某些领域常用的经验公式包括基于总体比例和总体均值的样本选择公式。
三、样本含量估计的意义1. 精确性和可信度样本含量的估计直接影响着研究结果的精确性和可信度。
如果样本含量过小，可能导致样本的代表性不足，结果的可靠性有限。
而样本含量足够大，则可以提供更可靠和准确的研究结果。
2. 资源利用样本含量的估计还能帮助研究者合理利用资源。
过大的样本含量会浪费不必要的资源，而过小的样本含量可能无法得出可靠的结论。
通过合理估计样本含量，研究者可以在保证结果准确的前提下，尽量节约研究经费和时间。
3. 研究推广性样本含量的估计也与研究结果的推广性相关。
如果研究中的样本含量足够大，那么结果可以更广泛地推广到总体中。
这有助于研究者得出更有意义和具有普遍性的结论。
结论样本含量的估计是进行统计研究中非常重要的步骤。
选择合适的样本含量可以确保研究结果的精确性和可信度，合理利用研究资源，以及增强研究结果的推广性。
样本含量估计的方法
样本含量估计的方法样本含量估计是一个重要的统计学方法，它在研究设计和调查研究中起着关键的作用。
通过样本含量估计，研究者可以确定所需的样本数量，以便能够得出具有统计学意义的结论。
在本文中，我将介绍样本含量估计的概念、方法以及其在研究中的应用。
首先，我们来了解一下什么是样本含量估计。
简而言之，样本含量估计是根据研究者的需求和目标，通过数学和统计分析计算所需的样本数量。
这个过程涉及到多种因素的考虑，例如研究的目的、研究设计、预期效应的大小以及所使用的统计方法等。
通过样本含量估计，研究者能够确保研究的可靠性和可信度。
在样本含量估计中，常用的方法包括功效分析和置信区间分析。
功效分析是根据所期望的研究效应大小和显著水平来确定所需的样本数量。
通过功效分析，研究者可以确定检验假设的能力，即发现真实差异的概率有多高。
置信区间分析是根据所期望的置信水平和误差限来确定样本数量。
置信区间分析能够提供一个居于一定置信水平的真实差异的范围。
在进行样本含量估计时，研究者需要考虑到多个因素。
首先，研究目的和研究问题对样本大小的需求有很大影响。
如果研究目的是描述性的，那么所需的样本大小相对较小；而如果研究目的是推断性的，那么所需的样本大小可能相对较大。
其次，研究设计也是样本含量估计的关键因素。
不同的实验设计和观察研究设计对样本大小的需求有所不同。
此外，预期效应的大小和统计方法的选择也会对样本大小产生影响。
样本含量估计在研究中有着广泛的应用。
在医学研究中，样本含量估计可以确保研究结果的准确性和可靠性。
在教育研究中，样本含量估计可以帮助研究者确定所需的学生样本数量，以进行教育干预的评估研究。
在社会科学研究中，样本含量估计可以帮助研究者确定所需的调查样本数量，以进行民意调查或社会调查研究。
虽然样本含量估计在研究中起着重要的作用，但是也存在一些挑战和限制。
首先，样本含量估计需要基于一定的假设和先验信息。
如果这些假设或先验信息不准确，那么估计的样本大小可能会出现偏差。
样本含量的估计名词解释
样本含量的估计名词解释样本含量的估计是指在统计学中，通过对样本的观察和分析，以推断总体参数的方法。
在进行统计推断时，样本含量的大小和质量起着至关重要的作用。
本文将对样本含量的估计进行名词解释，探讨其重要性和应用。
一、定义样本含量的估计是指在研究或实验设计中通过合理的方法确定所需的样本数量。
通俗来讲，就是为了得到可靠的研究结果，需要确定需要多少个样本对象或实验单位。
样本含量的估计应考虑总体规模、研究问题的复杂性、统计分析方法等因素。
二、重要性样本含量的估计在统计学中具有重要的意义和作用。
首先，合理的样本含量估计可以保证研究结果的可靠性和准确性。
如果样本含量过小，可能导致结果不具有统计学意义，无法得出可靠的结论。
其次，合理的样本含量估计也可以降低研究的成本和时间。
过大的样本容量会浪费资源并增加实验周期，因此需要在合理范围内确定样本数量。
此外，样本含量的估计还可以帮助研究者进行实验设计和统计分析方法的选择。
三、估计方法样本含量的估计是一个较为复杂的过程，通常需要依据具体的研究问题和数据特征来确定。
下面介绍几种常见的样本含量估计方法。
1. 统计推断法：通过对总体参数的估计和抽样误差的控制来确定样本容量。
以信心水平、置信区间长度、抽样误差等为指标进行计算，常用的方法有Z检验、t检验等。
2. 均方差最小法：通过使抽样误差的均方差最小来确定样本容量。
该方法将样本容量与样本方差、总体方差以及显著性水平等因素联系起来，采用数学优化方法求解。
3. 研究目标导向方法：根据研究目标和问题的特点，选择样本容量的范围。
这种方法相对较主观，需要研究者具有丰富的经验和专业知识。
四、实际应用样本含量的估计在各个领域的研究中都有广泛的应用。
在医学领域中，通过确定样本含量可以评估药物疗效、副作用和安全性。
在市场调研领域中，样本含量的估计可以帮助企业进行市场调查、产品推广和销售策略制定。
在社会科学研究中，合理的样本含量估计可以提高问卷调查和访谈调查的效率和准确性。
样本含量估计范文
样本含量估计范文样本含量估计是统计学中的一个重要概念，它是根据总体的一些特征，如总体方差、置信水平、置信区间宽度等，来估计所需的样本数量。
样本含量的大小直接影响到研究结果的可靠性和推广性，因此选择适当的样本量对于研究设计非常重要。
在样本含量估计中，需要考虑以下几个因素：1.总体方差：总体方差是指总体数据的变异程度，它的大小将直接影响样本含量的估计。
如果总体方差较大，通常需要收集更多的样本才能准确估计总体参数；反之，如果总体方差较小，样本量可以适当减少。
2.置信水平：置信水平是指统计推断的可靠程度，一般常用的置信水平有95%和99%。
置信水平越高，所需的样本量就越大。
3.置信区间宽度：置信区间是指对总体参数的估计范围。
置信区间的宽度与样本量有关，样本量越大，置信区间的宽度越小，估计结果的准确性越高。
4.效应大小：效应大小是指总体参数与我们感兴趣的理论值之间的差异。
效应大小越大，所需的样本量就越小。
为了进行样本含量估计，通常可以采用以下方法：1.样本容量计算：根据总体方差、置信水平和置信区间宽度，使用统计软件或公式计算所需的样本量。
2.类似研究的样本规模：参考类似研究中使用的样本量，尤其是相关文献中提到的样本容量。
3. Pilot研究：通过进行小规模的试验或调查来估计总体参数的值，并根据得到的结果确定所需的样本量。
4.经验法则：根据经验法则进行样本估计，如根据总体大小估计样本比例，或使用常见的样本量规模。
总结起来，样本含量估计是在进行统计推断时所必需的，它可以帮助研究者确定所需的样本数量，以保证研究结果的准确性和可靠性。
通过考虑总体方差、置信水平、置信区间宽度和效应大小等因素，研究者可以选择合适的样本量，并根据所需的统计方法进行具体计算。
最终确定的样本量应该能够满足研究目的，并保证结果的可靠性和推广性。
样本含量估计
2024/4/18
试验组-对照组= δ
最终所需样本量
1 =0 =113例
总样本量N=226例
15
三、常见研究设计类型的样本含量的估计
两组平行设计、定量、非劣效
某研究者欲评价试验药物A缓解癌症患者癌因性疲乏症状的有效性。以药物B为阳性
药物，设计了一项随机、双盲双模拟、平行对照、多中心临床试验。
-δ
0
-δ
0
δ
非劣效性试验：确定非劣效界值－δ ！
H0：T-C ≤ - δ ；H1：T-C> - δ ；α=0.025（单侧）
由临床专家与统计学专家商量，最终由临床研究者确定。
2024/4/18
7
二、估计样本含量需要考虑的因素——研究设计
目的
假设检验
设计类型：
平行设计
交叉设计
实验设计
-14d
N1=13例；N2=13例
✓ I类错误：α=0.05
✓ II类错误：β=0.20
N1=17例；N2=17例
✓ 脱失率：20%
✓ 统计分布： 正态分布
✓ 效应量： 文献发现，服用标准药的受试者平均心率为μ1=93 次/分，标准差为σ= 9 次/分，同
2024/4/18
17
一个受试者相邻两次测量值之间相关系数均为ρ=0.7。两组受试者服药后平均心率
病例数
常见ADR概率（%） 一般ADR概率（%）罕见ADR概率（%）
假定总发生率为5%
假定总发生率为1% 假定总发生率为0.1%
100
99.41
63.40
9.52
100+300
>99.99
(完整版)第18章样本含量的估计
无论是调查研究还是实验性研究，医学研究大都是抽样研究，最终目的在于利用实际观测得到的样本信息推断未知的总体特征，即统计推断。
抽样研究设计时需要回答一个非常关键的问题：样本中包含多少个研究对象(人、动物、生物学材料等)才能既满足统计学要求，完成有效的统计推断，又照顾研究的可行性、伦理学等实际问题，从而最大限度控制研究成本和研究风险，提高研究效率。
这就是样本含量估计(estimation of sample size)。
本章将从统计推断的目的出发，介绍样本含量估计意义及常用的计算公式，并在此基础上介绍检验效能的估计(power analysis)。
第一节样本含量估计的意义及方法一、样本含量估计的意义由于抽样研究中抽样误差不可避免，样本统计量与其所对应的总体参数间总是存在一定差异。
因此，尽量减小抽样误差是提高统计推断精度的必然要求。
在总体变异性确定的条件下，样本中所含的研究对象数越多，抽样误差必然越小，样本统计量的稳定性肯定越高，总体参数的估计精度越好，假设检验中的检验效能(power=1- )亦会越高，从而避免出现假阴性的结论。
同时在实验性研究中，只有在研究对象数量足够大时才能使随机分组更加有效，从而保证组间均衡性。
但在实际研究中，除了要考虑抽样误差外，还需考虑研究的可行性、结论的时效性、医学伦理以及非随机误差的影响等实际问题，并非研究对象数越多越好。
比如在改良肩周炎贴膏临床试验中，如果片面地追求大样本，研究中所需的人力、物力、财力等物质支持必然增大，研究的可行性下降。
由于需纳入更多病例，可能会延长产品研发周期，影响新药投产上市；若增加医院或临床实验中心参与该研究，又增加了组织协调的工作量和工作难度。
同时增加各种混杂、偏倚发生的机会，比如由于肩周炎发病、预后与季节、气候密切相关，临床病例接收时间太长，组内病例同质性差；测量仪器增多导致测量误差增大，观察疗效的医院、医生增多，研究结果的一致性降低等现实问题，使得试验结果难于分析或者难以合理解释，影响研究结论的科学性。
临床试验样本量的估算【范本模板】
临床试验样本量的估算样本量的估计涉及诸多参数的确定,最难得到的就是预期的或者已知的效应大小(计数资料的率差、计量资料的均数差值），方差(计量资料）或合并的率（计数资料各组的合并率），一般需通过预试验或者查阅历史资料和文献获得，不过很多时候很难得到或者可靠性较差。
因此样本量估计有些时候不是想做就能做的。
SFDA的规定主要是从安全性的角度出发，保证能发现多少的不良反应率;统计的计算主要是从power出发，保证有多少把握能做出显著来。
但是中国的国情?有多少厂家愿意多做？建议方案里这么写：从安全性角度出发，按照SFDA××规定，完成100对有效病例，再考虑到脱落原因,再扩大20%，即120对，240例。
或者：本研究为随机双盲、安慰剂平行对照试验，只有显示试验药优于安慰剂时才可认为试验药有效，根据预试验结果，试验组和对照组的有效率分别为65。
0％和42。
9%，则每个治疗组中能接受评价的病人样本数必须达到114例（总共228例），这样才能在单侧显著性水平为5％、检验功效为90%的情况下证明试验组疗效优于对照组。
假设因调整意向性治疗人群而丢失病例达10%，则需要纳入病人的总样本例数为250例。
非劣性试验（α=0。
05，β=0.2）时：计数资料：平均有效率(P) 等效标准（δ）N=公式:N=12.365×P（1—P)/δ2计量资料：共同标准差（S）等效标准（δ）N=公式：N=12。
365× (S/δ）2等效性试验（α=0.05,β=0。
2）时：计数资料：平均有效率（P）等效标准（δ)N=公式：N=17。
127×P（1-P）/δ2计量资料：共同标准差（S）等效标准(δ）N=公式：N=17.127×（S/δ）2上述公式的说明：1) 该公式源于郑青山教授发表的文献。
2）N 是每组的估算例数N1=N2，N1 和N2 分别为试验药和参比药的例数;3) P 是平均有效率，4）S 是估计的共同标准差,5) δ 是等效标准。
样本含量估计
检验效能（1-β）
又称把握度，为1-β，即在特定的α 水准下，若总体参数 之间确实存在着差别，此时该次实验能发现此差别的概率。β 即假设检验第二类错误出现的概率，为假阴性错误出现的概 率。检验效能即避免假阴性的能力，β越小，检验效能越高， 所需的样本量越大，反之就要越小。β水平由研究者具情决定 ，通常取β为0.2，0.1或0.05。即1－β=0.8，0.9或0.95，也 就是说把握度为80%，90%或95%。
u n
22
2
σ为总体标准差，一般用样本标准差s表 示；δ为容许误差，即样本均数与总体 均数间的容许差值；α取双侧，u值可以 查表。
1.1估计总体均数所需样本含量
例1：某医院拟用抽样调查评价本地区健康成人白细胞数
的水平，要求误差不超过0.2*109/L。根据文献报告，健
康成人的白细胞数的标准差约1.5*109/L。问需要调查多
双侧α/2 0.80 0.60 0.40 0.20 0.10 0.05 0.02 0.01
β
0.40 0.30 0.20 0.10 0.05 0.025 0.01 0.005
1-β
0.60 0.70 0.80 0.90 0.95 0.975 0.99 0.995
u值
0.2532 0.5243 0.8417 1.2816 1.6449 1.960 2.3263 2.5758
2.4.2 两样本率比较
临床试验样本量的估算
临床试验样本量的估算样本量的估计涉及诸多参数的确定，最难得到的就是预期的或者已知的效应大小（计数资料的率差、计量资料的均数差值），方差（计量资料）或合并的率（计数资料各组的合并率），一般需通过预试验或者查阅历史资料和文献获得，不过很多时候很难得到或者可靠性较差。
因此样本量估计有些时候不是想做就能做的。
SFDA的规定主要是从安全性的角度出发，保证能发现多少的不良反应率；统计的计算主要是从power出发，保证有多少把握能做出显著来。
但是中国的国情？有多少厂家愿意多做？建议方案里这么写：从安全性角度出发，按照SFDA××规定，完成100对有效病例，再考虑到脱落原因，再扩大20%，即120对，240例。
或者：本研究为随机双盲、安慰剂平行对照试验，只有显示试验药优于安慰剂时才可认为试验药有效，根据预试验结果，试验组和对照组的有效率分别为65.0%和42.9%，则每个治疗组中能接受评价的病人样本数必须达到114例（总共228例），这样才能在单侧显著性水平为5%、检验功效为90%的情况下证明试验组疗效优于对照组。
假设因调整意向性治疗人群而丢失病例达10%，则需要纳入病人的总样本例数为250例。
非劣性试验（α=0.05，β=0.2）时：计数资料：平均有效率（P）等效标准（δ）N=公式：N=12.365×P(1-P)/δ2计量资料：共同标准差（S）等效标准（δ）N=公式：N=12.365× (S/δ)2等效性试验（α=0.05，β=0.2）时：计数资料：平均有效率（P）等效标准（δ）N=公式：N=17.127×P(1-P)/δ2计量资料：共同标准差（S）等效标准（δ）N=公式：N=17.127× (S/δ)2上述公式的说明：1) 该公式源于郑青山教授发表的文献。
2) N 是每组的估算例数N1=N2，N1 和N2 分别为试验药和参比药的例数；3) P 是平均有效率，4) S 是估计的共同标准差，5) δ 是等效标准。
样本含量估计讲解
流行病与统计教研室
2019/6/9
1
第一节 样本含量估计的意义及应具备的条件
– 【例17-1】已知糖尿病患病率一般为2%～3%， 现拟采用单纯随机抽样方法从某社区抽取随机 样本，以了解该社区人群中糖尿病患病率。该 社区人口为3000人，希望误差不超过1%，取 a=0.05，需调查多少人？
• 二、其它概率抽样方法的样本含量估计
– （一） 分层抽样所需样本含量估计 – （二） 整群抽样所需样本含量估计
2019/6/9
7
单纯随机抽样的样本含量估计
• 估计总体均数的样本含量
–
公式：
n
ta,v s
2
• 式中，S 为总体标准差的估计值
为容许误差
ta,v 需要查t界值表，可先用标准正态分 布算初中步的的z自a 代由入度，v，算可出查一表个得初t步a,估v ，计以的此n，带再入计公
则 1 0
2019/6/9
29
– 【例 17-6】 已知健康妇女血清胆固醇平均水平 为4.4mmol/L，现欲研究服用类固醇类避孕药 对血清胆固醇水平的影响（双侧，即不知升高 还是降低）。改变值≤0.2 mmol/L时作为无改变， 改变值≥1.0mmol/L时作为有改变，
S 0.85 0.05 0.10 ，问需研究多少人？
p2 0.1449 m 4180 4970 2 4575
p 1060720 4180 4970 0.1945 K 55
2019/6/9
25
k0
1.962
41822
0.2536 0.19452 49702 0.1449 2 1 45752 0.12
临床科研中的样本含量估计
5. 计算样本含量
À用按设计方案、资料类型及可能 涉及的统计分析方法来选择样本 含量的计算方法（查书），也可 以利用统计软件帮助完成样本含 量的计算。
6. 校正样本含量
À由 于 估 算 的 样 本 含 量 是 最 少 需 要 量，考虑到受试者可能有不合作者、 中途失访、意外死亡等情况出现， 而减少有效观察对象的例数（失 访），因此，应该在估算的样本含 量增加若干样本例数。
样本含量的大小
À在临床科研设计中，我们已知样本含量 越小，其抽样误差越大。
À若样本含量不足，可重复性差，抽样误 差也较大，检验效能低，不能排除偶然 因素的影响，其结论缺乏科学性、真实 性。
À若样本含量过大，试验条件也难以严格 控制，会增加临床研究的困难，容易造 成不必要的人力、物力、时间和经济上 的浪费。
À2、查表法，简单、方便，但受条 件限制，有时不一定完全适用。
三、估计样本含量的 步骤
1. 确定设计方法
À任何临床试验，其设计方案是 首先需要确定的，而样本含量 的估计也是建立在设计方案基 础上的。不同的临床科研设计 方法，其样本含量的估计方法 不相同。
2.确定资料类型
À当 临 床 试 验 的 设 计 方 案 确 定后，需要确定临床试验 所得数据的类型，如，计 量、计数、等级，因为样 本含量估计的方法与数据 类型有关。
À动物实验的样本含量可以参考临 床试验的样本含量，并在此基础 上适当减少其数量。
4
五、数值变量的样本 含量估计简介
两均数比较的估算
两组样本量相等时，可按下式计算每组 所需的例数：
n=
2(uα +uβ )2 σ2 δ2
uα为一类错误概率的u值 uβ为二类错误概率的u值 δ 为容许误差，试验组与对照组均数之差的绝对值
临床试验样本量的估算精编版
临床试验样本量的估算样本量的估计涉及诸多参数的确定，最难得到的就是预期的或者已知的效应大小（计数资料的率差、计量资料的均数差值），方差（计量资料）或合并的率（计数资料各组的合并率），一般需通过预试验或者查阅历史资料和文献获得，不过很多时候很难得到或者可靠性较差。
因此样本量估计有些时候不是想做就能做的。
SFDA的规定主要是从安全性的角度出发，保证能发现多少的不良反应率；统计的计算主要是从power出发，保证有多少把握能做出显著来。
但是中国的国情？有多少厂家愿意多做？建议方案里这么写：从安全性角度出发，按照SFDA XX规定，完成100对有效病例，再考虑到脱落原因，再扩大20%，即120对，240例。
或者：本研究为随机双盲、安慰剂平行对照试验，只有显示试验药优于安慰剂时才可认为试验药有效，根据预试验结果，试验组和对照组的有效率分别为65.0%和42.9%，贝S每个治疗组中能接受评价的病人样本数必须达到114例（总共228例），这样才能在单侧显著性水平为5%、检验功效为90%的情况下证明试验组疗效优于对照组。
假设因调整意向性治疗人群而丢失病例达10%，则需要纳入病人的总样本例数为250例。
非劣性试验（a =0.05, （3 =0.2）时：计数资料：平均有效率（P）等效标准（S）N=公式：N=12.365X P（1-P）/ 52计量资料：共同标准差（S）等效标准（5）N=公式：N=12.365X （S/ 5 ）2等效性试验（a =0.05, （3 =0.2）时：计数资料：平均有效率（P）等效标准（5）N=公式：N=17.127X P（1-P）/ 5 2计量资料：共同标准差（S）等效标准（5）N=公式：N=17.127X （S/ 5 ）2上述公式的说明：1）该公式源于郑青山教授发表的文献。
2）N是每组的估算例数N仁N2 , N1和N2分别为试验药和参比药的例数；3）P是平均有效率，4) S是估计的共同标准差，5) 8是等效标准。
样本含量估算的基本条件
样本含量估算的基本条件概述：在进行研究或实验时，样本的数量是一个重要的问题。
样本含量的估算是确定实验或研究是否具有统计学意义的关键步骤。
本文将介绍样本含量估算的基本条件和方法。
一、研究目的和研究问题：在进行样本含量估算之前，首先需要明确研究的目的和研究问题。
研究目的可以是描述性的，也可以是推断性的。
描述性研究主要是对某种现象进行描述和分析，推断性研究则是通过样本的观察结果来推断总体的特征或效应。
二、统计效应和显著水平：在进行样本含量估算时，需要确定所研究的效应大小和显著水平。
统计效应是指所研究的变量之间的差异或关联程度，显著水平则是对研究结果的判断标准。
通常，研究的效应越大，显著水平越高，需要的样本量也就越小。
三、样本大小与误差：样本含量的估算也与研究误差有关。
误差是指由于抽样误差和测量误差等因素引起的观察结果与真实结果之间的差异。
样本的大小可以影响误差的大小，较大的样本容量可以降低误差的影响。
四、统计方法和效应估计：在进行样本含量估算时，需要选择适当的统计方法和效应估计方法。
统计方法可以是参数估计或非参数估计，效应估计可以是平均差异、相关系数或回归系数等。
五、样本分布和总体分布：样本含量的估算也与样本分布和总体分布的特征有关。
样本的分布可以是正态分布、偏态分布或离散分布，总体的分布特征可以通过统计方法或先前的研究得到。
六、实验设计和分析计划：样本含量的估算还需要考虑实验设计和分析计划。
实验设计可以是随机对照实验、配对设计或因子设计等，分析计划可以是单因素方差分析、回归分析或生存分析等。
不同的设计和分析方法对样本大小的要求也不同。
七、样本含量估算方法：常用的样本含量估算方法有统计推断法和实验设计法。
统计推断法是根据统计模型和假设检验的原理来估算样本大小，实验设计法则是通过模拟实验来估算样本大小。
总结：样本含量估算是进行研究或实验时必不可少的一步。
在进行样本含量估算时，需要考虑研究目的、统计效应、显著水平、误差、统计方法、效应估计、样本分布、总体分布、实验设计和分析计划等因素。
样本含量估计的例子
样本含量估计的例子样本含量估计是统计学中的一个重要概念，用于确定研究中所需的样本大小。
样本含量的大小直接影响到研究结果的可靠性和推广性。
下面是一些关于样本含量估计的例子。
1. 健康调查：为了了解某个地区的居民的健康状况，研究人员需要进行一项健康调查。
为了确定所需的样本大小，他们需要考虑到该地区的总人口数量、预期的健康问题的发生率、期望的置信水平和允许的误差范围。
2. 教育研究：为了评估一种新的教学方法的有效性，研究人员需要进行一项教育研究。
他们需要确定所需的样本大小，以确保能够检测到教学方法之间的显著差异。
样本大小的估计将考虑到教育机构的规模、教师和学生的数量，以及预期的教学效果。
3. 市场调研：一家公司想要了解他们产品在市场上的受欢迎程度，以及消费者的购买意愿。
为了确定所需的样本大小，他们需要考虑到目标市场的规模、产品的市场份额、预期的调研结果的置信水平和允许的误差范围。
4. 药物临床试验：为了评估一种新药物的疗效和安全性，研究人员需要进行一项临床试验。
他们需要确定所需的样本大小，以确保能够检测到药物效果之间的显著差异。
样本大小的估计将考虑到研究人员的预期效果、目标人群的数量、药物的效应大小，以及预期的置信水平和允许的误差范围。
5. 社会调查：为了了解某个社会问题的普遍情况和人们的观点，研究人员需要进行一项社会调查。
他们需要确定所需的样本大小，以确保能够得到具有代表性的样本。
样本大小的估计将考虑到目标人群的规模、期望的调查结果的置信水平和允许的误差范围。
6. 环境监测：为了评估某个地区的环境污染程度，研究人员需要进行一项环境监测。
他们需要确定所需的样本大小，以确保能够得到准确的监测结果。
样本大小的估计将考虑到监测点的数量、监测指标的变异性，以及预期的置信水平和允许的误差范围。
7. 经济调查：为了了解某个地区的经济状况和发展趋势，研究人员需要进行一项经济调查。
他们需要确定所需的样本大小，以确保能够得到具有代表性的样本。
样本含量的估算(共55页)
2
75
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统计学讲座 样本含量的估算
5、两样本率的检验
公式（5）为：
( z (1 )( Q Q ) z (1 ) / Q (1 ) / Q c 1 1 1 2 2 2 N c 1 2
1 1 1 2 2
（5）
式中：
c Q11 Q2 2
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统计学讲座 样本含量的估算
【例5】两样本率的检验
【例5】研究针炙配合心理疗法治疗失眠的效果。预试验中， 针炙和心理联合治疗的有效率为94%，单纯应用针炙治疗的 有效率为85%。若取双侧α=0.05，则z0.05=1.96，β取单侧 0.10，Z0.1=1.282，则检验功效为0.9。若联合治疗的样本 含量占60%（Q1），单纯治疗的样本含量占40%（Q2），则两 组样本含量各为多少？ 计算：
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统计学讲座 样本含量的估算
（二）样本含量估算的方法
样本含量估算的公式：往往是通过假设检验的公式反推而得到。 1、单样本均数的检验或配对样本均数的检验：公式为
( z z ) N
2
（1）
单侧或双侧检验：取决于α的取值。如双侧，单侧。
2
(1.96 0.904(1 0.904)(0.601 0.401 ) 1.282 0.94(1 0.94) / 0.60 0.85(1 0.85) / 0.40 0.94 0.85 495
2
联合治疗组：n1=0.60×495=297 单纯组：n2=0.40×495=198
临床试验样本量的估算
临床试验样本量的估算样本量的估计涉及诸多参数的确定，最难得到的就是预期的或者已知的效应大小（计数资料的率差、计量资料的均数差值），方差（计量资料）或合并的率（计数资料各组的合并率），一般需通过预试验或者查阅历史资料和文献获得，不过很多时候很难得到或者可靠性较差。
因此样本量估计有些时候不是想做就能做的。
SFDA的规定主要是从安全性的角度出发，保证能发现多少的不良反应率；统计的计算主要是从power出发，保证有多少把握能做出显著来。
但是中国的国情？有多少厂家愿意多做？建议方案里这么写：从安全性角度出发，按照SFDA××规定，完成100对有效病例，再考虑到脱落原因，再扩大20%，即120对，240例。
或者：本研究为随机双盲、安慰剂平行对照试验，只有显示试验药优于安慰剂时才可认为试验药有效，根据预试验结果，试验组和对照组的有效率分别为65.0%和42.9%，则每个治疗组中能接受评价的病人样本数必须达到114例（总共228例），这样才能在单侧显著性水平为5%、检验功效为90%的情况下证明试验组疗效优于对照组。
假设因调整意向性治疗人群而丢失病例达10%，则需要纳入病人的总样本例数为250例。
非劣性试验（α=0.05，β=0.2）时：计数资料：平均有效率（P）等效标准（δ）N=公式：N=12.365×P(1-P)/δ2计量资料：共同标准差（S）等效标准（δ）N=公式：N=12.365× (S/δ)2等效性试验（α=0.05，β=0.2）时：计数资料：平均有效率（P）等效标准（δ）N=公式：N=17.127×P(1-P)/δ2计量资料：共同标准差（S）等效标准（δ）N=公式：N=17.127× (S/δ)2上述公式的说明：1) 该公式源于郑青山教授发表的文献。
2) N 是每组的估算例数N1=N2，N1 和N2 分别为试验药和参比药的例数；3) P 是平均有效率，4) S 是估计的共同标准差，5) δ 是等效标准。
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实验设计的分类
动物实验研究：以动物或标本（如细胞、组织等）
为研究对象，因此在研究中，研究者可以主动施 加干预措施。 临床试验：以人为研究对象。
多中心、随机、盲法、平行对照临床试验（RCT)
社区干预试验：以社区人群为研究对象，接受某 种处理或干预措施的基本单位是整个社区或某一 人群的亚群。其主要目的是通过干扰某些危险因 素或施加某些保护性措施，观察其对人群产生的 预防效果。
明确的疾病诊断的标准及纳入和排除标准
好的依从性
实验效应
指处理作用于实验对象的反应，一般是通过某些 观察指标，定量或定性地反映实验效应。 选择观察指标的基本原则
指标的选择必须与研究目的密切关联 客观性 尽可能选择客观指标，避免一些笼统的、不确切 的指标。 准确性 选用的指标应尽量精确。 灵敏性和特异性 实验效应指标应当同时兼顾其灵敏性和 特异性，尽量使灵敏性和特异性都高。
研究设计类型
调查设计（观察性研究）
是指研究者通过客观地观察、描述调查对象来 搜集资料，未加任何的干预措施，比如：调查了 解某地学龄前儿童的乙肝表面抗原的阳性率，某 地新生儿出生缺陷的发生率等；
实验设计（实验研究）
是指研究者根据研究假设主动地对研究对象加以 干预措施，并观察总结其结果，回答研究假设所 提出的问题。
1. 将大白鼠按体重编号
编号 1 2 3 4 5 6 7 8 9 10 11 12
编号
13
14
15
16
17
18
19
20
21
22
23
24
2. 任意指定随机数字表中第3行，从第7、8列 开始由上向下抄录24个两位的随机数，重复数字删掉
编号 随机数
1 02
2 71
3 26
4 64
5 54
6 70
7 30
编号 区组
13 5
14 5
15 5
16 6
17 6
18 6
19 7
20 7
21 7
22 8
23 8
24 8
3. 各区组分别指定随机排列表 中第1-8行，抄录1-3之间的随机数
编号 区组 随机数 1 1 1 2 1 3 3 1 2 4 2 2 5 2 1 6 2 3 7 3 1 8 3 2 9 3 3 10 4 1 11 4 3 12 4 2
若因素间存在交互作用，表示各因素不是独立的，一个因 素的水平发生变化，会影响其它因素的实验效应； 反之，若因素间不存在交互作用，表示各因素是独立的， 任一因素的水平发生变化，不会影响其它因素的实验效应。
析因设计
析因设计与完全随机设计的区别：析因设计的处理组 是由两个或两个以上处理因素的不同水平的全面组合 而成，即处理组数等于因素数与水平数的乘积。 例如，两个因素各有3个水平时，实验组数为3×3=9； 四个因素各有2个水平时，实验组数为 2×2×2×2=16。 应用析因实验设计时，分析的因素数和各因素的水平 数不宜过多。一般因素数不超过4，水平数不超过3。
随机区组设计：
甲：1、5、7、10、13、17、21、24； 乙：3、4、8、12、14、16、20、23； 丙：2、6、9、11、15、18、19、22。
随机区组设计的优缺点
优点：
该类设计按配比条件将受试对象配成对子或配伍组， 从而排除了诸多非处理因素对实验的影响，保证了各 组间的可比性，减少了抽样误差； 增加了区组信息，可减少样本含量，提高统计效率。
常用的实验设计方案
单因素：一个观察因素的不同强度水平 作用效应间差异的研究。
完全随机设计、序贯设计。
多因素：观察两个以上因素不同强度水 平下作用效应差异的研究。
交叉设计、随机区组设计、拉丁方设计、析 因设计、裂区设计、正交设计。
completely random design
完全随机设计不考虑个体差异的影响，仅涉及 一个处理因素，但可有两个或多个水平，两个 水平时也称为成组设计。 设计方法：将受试对象编号，按预先规定，利 用随机排列表、随机数字表或随机函数产生的 随机数字将受试对象随机分配到各组中。 各处理组的样本例数可以相等，也可以不等， 但相等时检验效率最高。
实验设计的目的
控制和降低系统误差对实验结果的影响，缩 小实验随机误差，以利于进行统计推断，更 确切地回答研究者事先提出的假设。
Fisher RA（1890-1962）
To call in the statistician after the experiment is done may be no more than asking him to perform a postmortem examination: he may be able to say what the experiment died of.
编号 区组 随机数
13 5 1
14 5 2
15 5 3
16 6 2
17 6 1
18 6 3
19 7 3
20 7 2
21 7 1
22 8 3
23 8 2
24 8 1
4. 随机数为1者入甲组，2者入乙组，3者入丙组。
编号 区组 1 1 2 1 3 1 4 2 5 2 6 2 7 3 8 3 9 3 10 4 11 4 12 4
析因设计
常见的设计模型有2×2析因设计，两因素析因实验设计 用于研究A、B两个因素内部不同水平间有无差异，特别 是研究A、B因素间是否存在交互作用。 2×2析因设计是指有两个因素，每个因素各有两个水平， 共有4个组合。设A1代表A因素1水平，A2代表A因素2水 平；B1代表B因素1水平，B2代表B因素2水平，交叉组合 后的2×2析因设计模型如下：
盲法技术
胶囊技术 双盲双模拟
随机化原则
What：将实验对象按相同的概率分配到预 先设定的几个处理组中。 Why：保证各处理组间在大量不可控制的 非处理因素的分布方面尽量保持均衡一致。 避免研究者主观因素对分组的干扰。 How：常用的随机化方法有抽签法、随机 数字表、随机排列表和随机函数法。
17 18 5
18 06 2
19 56 15
20 75 21
21 44 13
22 68 18
23 12 3
24 97 24
组别
丙
甲
甲
乙
甲
甲
乙
丙
乙
丙
甲
丙
完全随机设计的优缺点
优点：设计和分析简单易行。
缺点：只分析一个因素，没有考虑个体间 的差异，因而要求各观察单位要有较好的 同质性，否则，需扩大样本含量。
Randomized block design
随机区组设计亦称配伍组设计，是将受试对 象先按配比条件配成区组，再将各区组中的 受试对象分配到各个处理组。 每个区组有两个或两个以上受试对象，当每 个区组只有两个受试对象时，也称为配对设 计（paired design)。 随机区组设计一般以主要的非实验因素作为 配比条件，而不以实验因素作为配比条件。
随机数 1
组别 甲
3
丙
2
乙
2
乙
1
甲
3
丙
1
甲
2
乙
3
丙
1
甲
3
丙
2
乙
编号 区组
13 5
14 5
15 5
16 6
17 6
18 6
19 7
20 7
21 7
22 8
23 8
24 8
随机数
组别
1
甲
2
乙
3
丙
2
乙
1
甲
3
丙
3
丙
2
乙
1
甲
3
丙
2
乙
1
甲
两种设计方法分组结果对比
完全随机设计：
甲：1、3、12、14、15、17、18、23； 乙：5、7、8、10、11、16、19、21； 丙：2、4、6、9、13、20、22、24。
随机区组设计实例
将24只大白鼠随机分成3个处理组进行实验， 并要求每个处理组8只大白鼠。 随机分组步骤：
1. 将24只大鼠按体重顺序编号； 2. 按照体重相近的原则将大白鼠分成8个区组； 3. 各区组分别指定随机排列表中第1-8行，抄录1-3之 间的随机数； 4. 规定随机数为1者分入甲组，2者分入乙组，3者分 入丙组。
实验设计与调查设计
主要内容
实验设计的特点、目的 掌握实验设计的特点； 理解实验设计的目的。 实验设计的要素、原则 掌握实验设计的三大要素、三大原则； 理解实验设计各要素、原则的具体要求。 实验设计过程 理解常用的实验设计方案的过程； 观察性研究设计 特点与目的 理解常用的抽样方法。
缺点：
受配对或配伍条件的限制，有时难以将受试对象配成 区组，从而损失部分受试对象的信息； 区组内有受试对象脱落时会影响统计分析； 自身配对时，两种处理施加于受试对象的顺序效应会 混杂在实验效应中。
factorial design
析因设计：是一种将两个或多个因素的各水平交 叉分组，进行实验（或试验）的设计。 它不仅可以检验各因素内部不同水平间有无差异， 还可检验各因素间是否存在交互作用。
重复原则
重复原则包含重现性和观察单位数量两方 面的含义。
可靠的实验结果应能在相同的条件下重现； 可靠的实验结论也不能凭一次实验或 3 ～ 5 例结 果获得，一定要有足够量的观察单位数。
盲法
盲法：为了控制临床试验过程和解释结果时 产生的偏倚。
单盲：受试者不知道分组情况。 双盲：研究者和受试者均未知分组情况和接受处 理的具体内容。 第三方盲法评价 开放性试验