造血干细胞移植基础知识

1、什么是造血干细胞(hematopoietic stem cells，HSC)?

人体大部分骨头的中央部门有骨腔,骨腔内所含的物质即骨髓.骨髓中有一种能起着造血功能的细胞就叫造血干细胞.人血中的红细胞,血小板,淋巴细胞,粒细胞等,都是由它经过多次分化发育而成的.

2、什么是造血干细胞移植?

造血干细胞移植是指他人骨髓中的造血干细胞移植到人体内,平时所说的”骨髓移植”实际上就是造血干细胞移植.

3、造血干细胞移植能治疗哪些疾病?

利用造血干细胞移植治疗的疾病很多.可治疗肿瘤性疾病,如:白血病,某些恶性实体瘤等,以及非肿瘤性疾病,如:再生障碍性贫血,重症免疫缺陷病,急性放射病,地中海贫血等.目前,对造血干细胞的研究又有一些新突破,如对重症天疱疮严重并发症(双侧股骨头无菌性坏死)以及生症肌无力等疾病的患者治疗.

4、什么是HLA,它在造血干细胞移植中的作用是什么?

HLA即人类白细胞抗原,存在于人体的各种有核细胞表面.它是人体生物学”身份证”,由父母遗传,能识别”自己”和非已”,从而保持个体完整性.因而HLA在造血干细胞移植的成败中起着重要作用,造血干细胞移植要求捐献者和接受移植者HLA配型.

5、兄弟姐妹的HLA相合率是多少?非血缘关系的捐献者中与患者的HLA相合率是多少?

同卵(同基因)双生兄弟姐妹为100%,非同卵(异基因)双生或亲生兄弟姐妹是1/4.

人类非血缘关系的HLA型别中,相合几率是四百分之一到万分之一,在较为罕见的HLA型别中,相合几率只有几十万分之一.由于独生子女家庭的普遍性,高相合率人群减少,今后移植主要在非血缘关系供者中寻找相合者.

6、为什么要建立中国造血干细胞捐献者资料库?

我国需要造血干细胞移植的患者有数百万人,仅白血病患者每年就新增4万人以上,要成功地进行造血干细胞移植治疗,捐献者与患者之间的HLA型别要相合.如果不合,移植后就会产生严重的移植物抗宿主反应,甚至危及患者生命.因此,必须建立中国人的造血干细胞捐献者资料库,并且是参加的志愿者越多,库容量越大,患者找到相合捐献者的机会就越多,”生机”就越大.

7、中国造血干细胞捐献者资料库是什么机构?

中国造血干细胞捐献者资料库亦称”中华骨髓库”,负责统一管理和规范开展志愿捐献者的宣传,组织,动员,白细胞抗原(HLA)分型,为患者检索相合的造血干细胞捐献者及移植治疗服务等.目前已建立了27个省级分库和25个HLA组织配型实验室和1个质量控制实验室,实现了利用计算机和网络技术对捐献者和患者各项资料长期保存和集成化的管理.

8、需要造血干细胞移植的患者,如何从”中国造血干细胞资料库”中获得援助?

需要造血干细胞移植治疗的患者,可以通过各省级分库与卫生行政部门确认的移植医院的主管移植的医师,向本地区”中国造血干细胞捐献者资料库省级管理中心”(分库)提出查询申请.

在检索到HLA相合的捐献者后,如负责移植的医师认识捐献者合适,并为患者向总库或分库提出造血干细胞受赠申请时,管理中心将要求医师抽取患者血样,连同捐献者血样一起HLA 分型复检工作.进一步确认相合后,资料库将与移植医师讨论和安排捐献者的造血干细胞采集和患者移植的具体事项.

9、怎么成为一名中国造血干细胞捐献者资料库志愿捐献者?

如果你适龄,身体健康,志愿捐献造血干细胞,可与各地红十字会的热线电话联系报名,填写志愿捐献书及有关表格,并抽取5毫升血液.管理中心将安排组织配型实验室对你的血液HLA 分型等检验,并把你相关资料录入中国造血干细胞捐献者资料库的网络计算机数据库中,以供渴望移植治疗的患者寻找配对,这时你就成为一名光荣的中国造血干细胞捐献志愿者.

只有当检索相符,并进一步高辨实验证实你的HLA正好与患者吻合时,你才会成为一名造血干细胞捐赠者.这个过程可能是几个月,几年,或者10年,20年,甚至许多志愿者可能始终没有捐献的机会.因为此,资料库还将经常与人保持联系.

10、造血干细胞捐献者的个人资料是否向社会公开?

中国造血干细胞捐献者资料库保证对造血干细胞捐献者个人资料绝对保密,仅用于查询一移植工作.

11、捐献者大约需采集多少造血干细胞?影响身体健康吗?大约需采集10克的造血干细胞. 人体对造血干细胞具有很强的再生能力.正常情况下,人体各种细胞每天都在不断新陈代谢,进行着生成衰老,死亡的循环往复.失血或捐献造血干细胞后,可刺激骨髓加速造血,1—2周内,血液中的各种血细胞恢复到原来水平.因此,捐献造血干细胞不会影响健康.

12、现代造血干细胞移植法采用哪种方法采集造血干细胞?

现代造血干细胞移植法采用从外周血中采集造血干细胞.用科学方法将骨髓血中的造血干细胞大量动员到外周血中,从捐献者手臂静脉处采集全血,通过血细胞分离机提取造血干细胞,同时,,将其它血液成份回输捐献者体内.由于整个采集过程是一个封闭和符合医疗安全要求

的环境中进行,因此是极为安全的.在采集完成后,一些轻微疼痛感和不适将会很快消失.至今没有因采集外周血造干细胞引起对捐献者伤害的报道.请相信我们”不会为了救一个人,而去害了另一个人”.

13、在采集造血干细胞前,为什么要对捐献者使用造血干细胞动员剂?对人体有副作用吗?

在正常生理条件下,处周血干细胞量极少,不能满足移植的需要,药物动员之后,加速骨髓造血干细胞的生成并释放到外周血中,可使外周血干细胞增加20—30倍,以满足移植采集的需要.据多年的临床观察和国际上目前的报道,药物动员剂对人体健康没有副作用.

14、健康者在多大年龄适合捐献造血干细胞?标准如何?

健康者年龄在18—45岁的健康者均可登记成为捐献造血干细胞的志愿者,18—55岁健康者可采集造血干细胞.

其标准是:丙氨酸氨基转移酶(ALT)≤40单位. 乙型肝炎病毒表面抗原:阴性. 丙型肝炎病毒抗体:阴性. 艾滋病病毒抗体:阴性.梅毒试验:阴性.

15、为什么这一”生命工程”希望得到社会各界支持和资助?

这是一项造福人类的福利事业,但是它的运转需要大量经费,每位捐献者HLA分型检验费用约500元,要建立成一个有临床意义的资料库,至少要对数十万名捐献者进行检测,如果没有全社会的支持将是十分困难的.您的每一份爱心,伍元,拾元的捐款都是对这项工作的支持,滴水成河,集腋成裘,都将汇成一个个燃起患者生命希望的音符.我们殷切期待您的帮助.

对动员剂进行一些说明：

在捐献造血干细胞之前几天，会打一种叫粒细胞集落刺激因子，促进造血干细胞大量生长释放到外周血中。关于干细胞捐献者术前应用粒细胞集落刺激因子的问题。对可能产生的并发症存在顾虑。解释见下：

这种药物的全名叫：重组人粒细胞集落刺激因子注射液（rhG-CSF），是利用基因重组技术生产的。它可选择性的作用于粒系造血祖细胞，促进其增殖、分化，并可增加外周血中性粒细胞的数目和功能。在每个正常人体内都存在，是调节骨髓中粒系造血的主要细胞因子之一。该药物进入临床应用已十余年，其有效性及安全性已得到了充分的验证。健康成人应用该药24小时后，其在尿中的浓度即已降至检出界限以下。连续多日用药，监测其血清药物浓度，未发现蓄积现象。

在该药的动物试验中，给小鼠一次注射相当于临床剂量近1000倍的药物，未发现有急性中毒反应。长期大量应用（4～13周）可出现ALP升高，脾重增加。但停药后即恢复。

其临床应用中报告的不良反应主要有以下：发热（1.3％）；骨痛、腰痛（1.2％）；肝功能异常（0.5％）；皮疹（0.3％）等等。有极少数可发生过敏反应（发生率<1/4000），经积极抗过敏治疗能迅速消失。对于高敏体质者必要时可先做皮试。