药物经济学研究的设计和基本步骤
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药物经济学研究 的设计和基本步骤
制作人：杜昌丽、杨爽、阳璘魁
一.药物经济学研究设计
（一）药物经济学研究的基本框架 1.分析角度：分析角度的选择依赖于研 究目的。 不同分析角度会直接影响药物经济学 研究过程中成本和结果的测算及最终评价结 论。 为了保证研究结果公平性，一般还提倡 出选择某一具体分析角度外，应同时从全社 会角度开展药物经济学研究。
4.干预措施：包括有效的干预措施以及不进行的 干预方式一个完善的药物经济学评价，应将干预 方案和治疗方案作为对照 5.结局指标：倡导终点指标，尽量不用中间指标
6.分析方法：依技术本身特点而定，最常用的是 CEA、CUA
（二）药物经济学研究方案
• • • • 以临床试验为基础的经济学评价 以前瞻性对列研究为基础的经济学评价 以数据库为基础的研究 以数据库为基础的模型研究
（一）.药物经济学评价的设计
（二）.药物经济学评价的实施
1.成本的鉴别、测量和赋值 目的：为成本测量和赋值做准备。 (1).成本鉴别:指确定资源消耗项 目的过程，也是干预措施成本的第一个 阶段。 1）成本构成：药物干预的成 本可分为直接医疗成本、直接费医疗成 本 和非直接成本。 2）不相关成本：盲法判别 3）未来的医疗成本
常适用于以下几种情况 （1）将中间指标转换为终点指标的评价 （2）增加研究结果的外在适用性 （3）当直接比较的药物研究尚不存在时，可利 用临床数据合成以形成直接比较方式 （4）将现有临床数据推延更长时间
二.药物经济学研究的基本步骤
• 药物经济学评价的设计 • 药物经济学评价的实施 • 药物经济学评价的分析
目的清楚的药物经 济学研究
明确的干预措施
清楚的干预对象
研究结果的受益者
2.时间水平：同样也依赖于研究目的。注意：除了考 虑研究结果的受益者的要求更重要的是考虑这样的时 间水平是否反映了临床实践的真实情况和需求
3.研究对象：理论上，药物经济学研究应考虑药物适 应症内的所有患者一般而言确定研究对象时，需设定 纳入标Biblioteka Baidu跟排除标准
4.模型研究：最常用的有决策树分析和Markov模型。 优点：避免了实验研究中因时间限制所导致难以 获得终点健康结局的评价结 果
缺点：不恰当的使用临床数据，观察数据存在偏激， 模型的和力度和透明性等，均会影响研究结果的适 用性。
注意：不管选择哪种研究方案主 要根据研究目的、 研究数据的可获得性和研究结果 的适用范围
3.报告结果： 药物经济学评价报告的好坏直接影 响到研究结果的可使用性。 目的：旨在提高经济学评价的透明度和可使用性。 总体而言，药物经济学评价的报告应尽量描述药物 经济学评价过程中涉及的所有关键和项目，以提高 质量。
（2）成本测量（资源利用）：指对药物干预过程 中的相关措施导致的资源消耗 进行测算。 Q=sumQi=sum(qi×ti)
（3）成本赋值：指对资源消耗的数量用货币表 现出来的过程 Ci=sum(Pi×Qi) 成本赋值最重要的环节是确定资源的单位成本。单位 成本的确定可分为两种方式 ：微观的单位成本计算和宏观的单位成本计算。
2.结局的测量 （1）成本-效果分析的结局 （2）成本-效用分析中的结 局 （3）成本-效益分析中的结 局
3.成本的结果和贴现
（三）药物经济学评价的分析
1.比较成本和结局：在已获得成本和结局数据后， 需对不同干预措施的结果进行比较。 (1）平均成本-效果比：单个干预措施的成本效果可利用测量后所得的成本和健康结局估计值进行 比较得到平均成本-效果比值 （2）增量成本-效果比：仅使用平均成本-效果 比会导致错误结论，造成错误决策，因此其是必须的 分析过程。
1.以临床试验为基础的经济学评价可以细分为：真 是条件下的临床试验经济学
评价和严格控制的临床试验经济学研究 2.前瞻性队列研究 优点：研究结果的外延性强 缺点：内在质量较差，容易引起偏畸;另一方面， 研究花费较大，随访时间较 长，操作上较困难。
3.数据库研究：目前经济学评价中常用的设计方案。 优点：研究成本低廉，数据详细，可对患者进行 跟踪调查，一定程度上弥补 了回顾性研究所导致的偏畸。 缺点：难以避免各种因素所导致的偏畸。
2.敏感度分析：敏感度分析是对研究中的某些不确定 因素进行波动分 析，验证不同假设或估算数据的变动对分析结果的影 响。 成本的不确定因素：主要是药品价格的波动， 固定资产折旧率，提 成率的估计值。 效果的不确定因素：通常是效率、未经治疗 病人的死亡率等。 敏感度分析的方法：单向敏感度分析 双向分析 阈值分析 概率敏感度分析
制作人：杜昌丽、杨爽、阳璘魁
一.药物经济学研究设计
（一）药物经济学研究的基本框架 1.分析角度：分析角度的选择依赖于研 究目的。 不同分析角度会直接影响药物经济学 研究过程中成本和结果的测算及最终评价结 论。 为了保证研究结果公平性，一般还提倡 出选择某一具体分析角度外，应同时从全社 会角度开展药物经济学研究。
4.干预措施：包括有效的干预措施以及不进行的 干预方式一个完善的药物经济学评价，应将干预 方案和治疗方案作为对照 5.结局指标：倡导终点指标，尽量不用中间指标
6.分析方法：依技术本身特点而定，最常用的是 CEA、CUA
（二）药物经济学研究方案
• • • • 以临床试验为基础的经济学评价 以前瞻性对列研究为基础的经济学评价 以数据库为基础的研究 以数据库为基础的模型研究
（一）.药物经济学评价的设计
（二）.药物经济学评价的实施
1.成本的鉴别、测量和赋值 目的：为成本测量和赋值做准备。 (1).成本鉴别:指确定资源消耗项 目的过程，也是干预措施成本的第一个 阶段。 1）成本构成：药物干预的成 本可分为直接医疗成本、直接费医疗成 本 和非直接成本。 2）不相关成本：盲法判别 3）未来的医疗成本
常适用于以下几种情况 （1）将中间指标转换为终点指标的评价 （2）增加研究结果的外在适用性 （3）当直接比较的药物研究尚不存在时，可利 用临床数据合成以形成直接比较方式 （4）将现有临床数据推延更长时间
二.药物经济学研究的基本步骤
• 药物经济学评价的设计 • 药物经济学评价的实施 • 药物经济学评价的分析
目的清楚的药物经 济学研究
明确的干预措施
清楚的干预对象
研究结果的受益者
2.时间水平：同样也依赖于研究目的。注意：除了考 虑研究结果的受益者的要求更重要的是考虑这样的时 间水平是否反映了临床实践的真实情况和需求
3.研究对象：理论上，药物经济学研究应考虑药物适 应症内的所有患者一般而言确定研究对象时，需设定 纳入标Biblioteka Baidu跟排除标准
4.模型研究：最常用的有决策树分析和Markov模型。 优点：避免了实验研究中因时间限制所导致难以 获得终点健康结局的评价结 果
缺点：不恰当的使用临床数据，观察数据存在偏激， 模型的和力度和透明性等，均会影响研究结果的适 用性。
注意：不管选择哪种研究方案主 要根据研究目的、 研究数据的可获得性和研究结果 的适用范围
3.报告结果： 药物经济学评价报告的好坏直接影 响到研究结果的可使用性。 目的：旨在提高经济学评价的透明度和可使用性。 总体而言，药物经济学评价的报告应尽量描述药物 经济学评价过程中涉及的所有关键和项目，以提高 质量。
（2）成本测量（资源利用）：指对药物干预过程 中的相关措施导致的资源消耗 进行测算。 Q=sumQi=sum(qi×ti)
（3）成本赋值：指对资源消耗的数量用货币表 现出来的过程 Ci=sum(Pi×Qi) 成本赋值最重要的环节是确定资源的单位成本。单位 成本的确定可分为两种方式 ：微观的单位成本计算和宏观的单位成本计算。
2.结局的测量 （1）成本-效果分析的结局 （2）成本-效用分析中的结 局 （3）成本-效益分析中的结 局
3.成本的结果和贴现
（三）药物经济学评价的分析
1.比较成本和结局：在已获得成本和结局数据后， 需对不同干预措施的结果进行比较。 (1）平均成本-效果比：单个干预措施的成本效果可利用测量后所得的成本和健康结局估计值进行 比较得到平均成本-效果比值 （2）增量成本-效果比：仅使用平均成本-效果 比会导致错误结论，造成错误决策，因此其是必须的 分析过程。
1.以临床试验为基础的经济学评价可以细分为：真 是条件下的临床试验经济学
评价和严格控制的临床试验经济学研究 2.前瞻性队列研究 优点：研究结果的外延性强 缺点：内在质量较差，容易引起偏畸;另一方面， 研究花费较大，随访时间较 长，操作上较困难。
3.数据库研究：目前经济学评价中常用的设计方案。 优点：研究成本低廉，数据详细，可对患者进行 跟踪调查，一定程度上弥补 了回顾性研究所导致的偏畸。 缺点：难以避免各种因素所导致的偏畸。
2.敏感度分析：敏感度分析是对研究中的某些不确定 因素进行波动分 析，验证不同假设或估算数据的变动对分析结果的影 响。 成本的不确定因素：主要是药品价格的波动， 固定资产折旧率，提 成率的估计值。 效果的不确定因素：通常是效率、未经治疗 病人的死亡率等。 敏感度分析的方法：单向敏感度分析 双向分析 阈值分析 概率敏感度分析