倾向性评分匹配的原理及文献解读

3.倾向性评分匹配的原理介绍
混杂偏倚可能改变着研究结果的真实性,从而使观察性临床研究结果的实际运用价值 受到相应的限制。观察性临床研究中，是否有效控制偏倚成为其成功与否的关键，在这 种情况下，倾向性评分匹配就横空出世了。
20世纪80年代Rosenbaum和Rubin首次提出了了倾向性评分法这一概念。倾向性 评分法是运用倾向性评分值来综合所有的观察变量信息从而达到均衡变量、减少偏倚的 目的。
倾向性评分匹配SCI论文的写作套路
近年来,倾向性评分的应用越来越火爆，pubmed数据库在2010年专门为使用这一 类方法的论文指定了一个主题词。
"propensity score"[MeSH Terms] OR (propensity score matching[Title/Abstract]) OR (propensitymatched analysis[Title/Abstract]) OR (propensitymatched study[Title/Abstract]) OR (propensity score based analysis[Title/Abstract]) OR propensity score[Title/Abstract]
PSM
倾向性评分匹配定义
➢ 通过一定的统计学方法对实验室组和对照组进行筛选,使筛选出的研究对象在某些重要临床特征上具有可比性
C
倾向性评分匹配的步骤
➢ 一般是通过某种统计学模型求得每个观测的对个协变量的综合倾向性得分,再按照倾向性得分是否接近进行匹配 ➢ 常用的统计模型一般是以分组变量为因变量，其他可能影响结果的混杂因素为协变量构建Logistic回归模型 ➢ 计算每个观测的倾向性得分，根据拟合的回归模型计算每个个体的倾向指数，指数范围为0-1之间，反映个体被
分到实验组的概率，设置卡钳值（最优卡钳值为0.02, 0.03或倾向性评分值经logit转换后标准差的20%），按照 得分大小进行匹配 ➢ 如果不同组别间研究结局的差异有统计学，则可以归因于研究因素的影响 ➢ 主要用途:使用已知的多个协变量凝练出一个综合评分，以校正组间基线资料的不均衡可比
倾向性评分步骤
③RCT研究对试验条件要求高,投入也大，一般的小医院很难开展高质量、大样本的 RCT。
2.观察性研究简介
2.观察性研究
但相对于RCT研究,观察性的研究就比较“尴尬”了，因为没有随机分组，所以 实验组和对照组除了要研究的暴露因素X外，两组基线特征还存在很多差异（也就是 混杂因素），因此，两组结局事件的发生就不一定完全由暴露因素X所引起的。
匹配算法
• 最邻近匹配(nearest
1
neighbourmatching, NNM)
• 卡钳匹配(caliper matching,
2
CM)
• 马氏距离匹配(mahaianobis
1.RCT研究简介 药物临床试验(GCP)采用的就是严格按照RCT研究标准进行的
1.RCT研究简介
RCT研究也有其不可避免的缺陷: ①有些研究无法解决伦理问题。如吸烟和肺癌,就不能做RCT研究
②RCT研究是在理想条件下对特定人群的干预结局,并不能很好的外推到真实的临床 环境中，如:药物的RCT一般都会限制研究人群，年龄有限制，小孩不要，老人不要， 有基础疾病的不要，但在真实的临床环境中，如果遇到了这些人群，究竟用不用这 个药，用多少，有什么风险…,这些都不清楚。
倾向性评分匹配SCI论文的写作套路 各年发表的倾向性评分相关论文分布情况如下图所示:
3.倾向性评分匹配的原理介绍
倾向性评分匹配是倾向性评分法应用的一个方面,英文名为“Propensity score matching, PSM”,就是指通过一定的统计学方法对实验组与对照组进行筛选，使筛选出 来的研究对象在临床特征（潜在的混杂因素）上具有可比性，此时，实验组与对照组的 结局存在差异，就可以完全归结果实验因素也就是暴露因素了。
上市后药物扩大适应症的研究 属于药品补充注册的一种,需要研究 者进行药物临床研究, 再上报国家食 品药品监督管理局，审批通过后才 允许在说明书上面增加新适应症。
2.观察性研究简介
时下“真实世界研究”,其实也就是观察性的临床研究,相对于RCT研究，观察性临 床研究的研究对象所具有的各种特征是客观存在的，研究者不能对其进行干预，其研 究结果更接近实际情况，同时因其较宽的纳入排除标准，使其研究结果更具外推性， 实用性更好。
倾向性评分匹配原理及文献解读
目录
CONTENTE
01 倾向性评分匹配的原理介绍
02 倾向性评分匹配的实例
03 倾向性评分匹配应用的注意事项
01 倾向性评分匹配的原理介绍
临床研究常见Baidu Nhomakorabea类型
X是否人为分配？Assigned
exposure X?
No
Yes
观察性 Observational
实验性 Experimental
真实世界研究控制混杂方法
2006年美国流行病学杂志Am J Epidemiol总结了真实世界研究 控制混杂常用的五种方法,包括: 1. 多元回归模型调整混杂 2. 倾向性评分匹配（PSM）后构建回归模型 3. 回归模型调整倾向性评分（PS） 4. 回归模型+加权（IPTW）处理 5. 回归模型+加权（SMR）处理
Analytic • Cross sectional 横断面 • Case-control 病例对照 • Cohort studies 队列
Randomized controlled trials (RCT)
1.RCT研究简介
RCT研究的基本流程
1.RCT研究简介
RCT研究被称为是临床防治性研究的“金标准”,是因为在RCT研究中试验组和对 照组可以通过“随机分配”的方式平衡混杂因素，比如研究一种药物治疗哮喘的疗效， 研究者在招募一些哮喘患者后，将其随机分为试验组和对照组，试验组接受药物治疗， 对照组接受安慰剂治疗，治疗一段时间后，如果两组患者的有效率不同，则我们可以认 为两组有效率的差异完全是由该药物引起的。因为从理论上说试验组和对照组相比除了 该药物外，其他的临床特征都是相同的，或者说是具有可比性。