循证医学第5讲诊断XXXX-南京医大

什么是循证检验医学？
（evidence-based laboratory medicine ，EBLM）
? 将循证医学的原则运用到检验医学中就称循证 检验医学（ EBLM）。
– 提供最佳检测结果以协助临床作出诊断、治疗和预 防的抉择。
– 证实与评估检验结果的准确、可靠、有效与经济性 能。
– 对实验研究和文献进行评估，不断改进现行医学检 验技术。
诊断性能评价
金标准
特 定 人 群
病人 非病人
新诊断技术
新诊断技术 合计
阳性 阴性
金标准
病人
非病人
A
B
C
D
A+C
B+D
评价指标
图 5-1 临床诊断试验研究程序
阳性
阴性 阳性
阴性
合计 A+B C+D
N
金标准
? 指目前医学界公认的诊断某种疾病最准确的方法 。 – 活体病理组织检查、手术探查、尸体解剖 – 一些诊断技术作为疾病确诊的依据 – 专家的意见并为学术界所公认 – 长期随访所获得的确切诊断 – “循环推论（circular reasoning）”
循证医学 第五讲 诊断
Diagnosis
北京大学公共卫生学院 流行病与卫生统计学系
詹思延
诊断 vs 诊断试验
? 临床诊断: 临床医师根据病人的症状、体征、实验室检 查、影像学检查等资料，融合临床医师本人的专业知 识和临床经验，对疾病做出临床判断。
? 诊断试验主要是在用“金标准（ gold standard）”确 诊的患有某病和未患有该病的小样本中实施的一种评 价研究，目的旨在对某种诊断技术的诊断特性做出科 学的界定。
? 1993-2001年，76693名55-74岁美国男性被随机分为PSA 筛查（38343）和对照组（38350）。7-10年随访。
经济效益评估
? 即评估投入产出比。评价其是否减少了 病人的住院时间、减少了工作人员、节 省了有关设施和资源,病人结果如何等。
Prostate cancer Framework for cost-effectiveness and health-related quality of life (HRQL) measurements.
（臧焰，秦晓光，2002）
研究对象的选择
研究对象应能代表诊断技术可能应用的靶人群。
– 病例组应当包括所研究疾病的各种临床类型：轻、 中、重型，早、中、晚期，典型的和不典型的，有 和没有并发症者，治疗过的与末治疗过的。
– 非病例组应选自确实无该病的其他病例，并且还应 该包括容易与该病产生混淆的其他疾病，这主要是 为了考察诊断技术的临床鉴别诊断的能力。
的估计值。
? Relationship between Sample Size with Sensitivity
? 引自:李俊，胡永华 . 筛查方法及评价的研究进展《流行病学进展》第 10卷
18
Sample Size - Sen, Spe
? p close to 50%
? p<20% or p>80%
评价诊断试验真实性的指标
? 灵敏度
– 灵敏度指病人组中经诊断试验 查出阳性人数的比例(a/a+c)； 真阳性率
– 病人组中经诊断试验查出阴性 人数的比例(c/a+c)即为假阴性 率，又称漏诊率；
? 假阴性率＝1－灵敏度
是否
阳性 a
b
阴性 c
d
评价诊断试验真实性的指标
来自百度文库
? 特异度
– 特异度指非病人组中经诊断试验查出
（Moore RA. Concepts and principles of evidence-based laboratory medicine. Am Clin Lab. 1999 Jan-Feb;18(1):24-5. ）
检验项目的循证评价
（李萍， 2007 ）
技术性能评估
? 评估方法或技术的精密度、准确 性、特异性、分析范围、生物学 变异等。
诊断性能评估
? 即评估该诊断实验的临床灵敏度、临床特异性、 预测值、似然比等。某方法具有好的临床敏感 性和特异性是被采用的先决条件。
? 临 床 诊 断 试 验 主 要 是 在 用 “ 金 标 准 （ gold standard ）”确诊的患有某病和未患有该病的 小样本中实施的一种评价研究，目的旨在对某 种诊断技术的诊断特性做出科学的界定。
样本量的估计
n
?
?? uα
?2 ?
?1
?
p?p
?δ ?
式中 n 为所需样本量； u? 为正态分布中累积概率等于? / 2 时的u 值，例如 u0.05 ? 1.960 或u0.01 ? 2.576 ；
? 为容许误差，一般取总体率 100 ?1 ? ? ?% 可信区间宽度的一半；
p 为所研究的新诊断技术的灵敏度（ sensitivity，SN）和特异度（specificity，SP）
是否
阴性人数的比例(d/b+d)；真阴性率 阳性 a
b
– 经诊断试验查出阳性人数的比例
阴性 c
d
(b/b+d)即为假阳性率，又称误诊率；
? 假阳性率＝1－特异度
表 1 缺铁性贫血的临床诊断试验结 果
病人
血清铁蛋白试验
阳性 阴性
72 9
合计
81
根据上述 计算公式可得：
SN ? A ? 100% ? 72 ? 100% ? 88.89%
(Januzzi et al, Circulation. 2010;121(10):1227-34.)
临床效应评估
? 评估对诊断决策和治疗决策的影响。即 评价检验项目的使用是否改善了诊断、 治疗和预防策略，使病人得到了最佳健 康服务的结果。
– 诊断策略 – 治疗策略 – 患者结局
N Engl Med J 2009;360:1310-9
A? C
81
D
150
SP ?
? 100% ? ? 100% ? 85.23%
B? D
176
FNR ? C ? 100% ? 9 ? 100% ? 11.11%
A? C
19
Sample Size
? NCSS-PASS Proportions
20
Sample Size
? NCSS-PASS ROC Curve
21
结果的整理
阳性
新诊断技术
阴性
合计
病人 真阳性
假阴性 A+C
金标准
AB CD
非病人 假阳性
真阴性 B+D
合计 A+B C+D
N
临床诊断试验研究的评价 ?真实性：准确度（accuracy）和效度（validity） ?可靠性： Reliability ?可行性 ：