第一讲_循证医学与临床研究概述

不断研究之中，但基本原理近似。在各种不同的证据分级 标准中，所有制订者都把研究设计类型作为最基本的因素。 以干预措施的效果举例，可以用证据金字塔表示（图３）。 但需要强调的是，ＲＣＴ不是提供所有证据的最好方法，回答 不同的临床问题要使用不同的研究设计。
对证据质量进行分级有十分重要的意义：①研究质量 的高低是其结果可信性的前提，证据质量越高，决策的把握 就越大。②进行循证实践时，文献枪索必须从相关的系统 综述开始。当系统综述存在时，不必要再检索低质量的研 究证据。③当各种质量的证据旧时存在时，实践和决策应 基于最好的证据。④临床科研中，应针对提出的临床问题 选择最恰当的研究方法。
其二，系统性的人群研究证据的可靠性一般好于非系 统性的病例观察和个人经验。
其三，不同种类的研究设计适宜于研究不同的问题，提 供证据的质量也各不相同。病因、诊断、治疗、疾病发生率、 预后及不良反应等问题，有不同的、最好和最切实可行的研 究设计（表３）。
表３回答不同类型问题的研究设计
临床检查 诊断性检验 预后 治疗 病因
万方数据
呻中国循证儿科杂志２００９年３月第４卷第２期
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图２牺床研究设计类型
２．１ 观察性研究研究对象所具有的各种特征是客观存 在的，研究者不能随机分配研究因素予观察对象。只能依 据全面客观的描述或精心设计的方案对人群现象进行分 析、比较、归纳和判断，以揭示事物之间的联系。观察性研 究相对于试验性研究而言，实施较容易，且不存在医学伦理 学问题。但研究中存在多种偏倚，影响结果的真实性。在 观察性研究中又按事先有无专门设计的对照组分为描述性 研究与分析性研究。 ２．１．１描述性研究 主要用于描述疾病或某种特征在不 同时间、地点和人群中的分布，以及发生、发展的规律，如横 断面研究和病例报告等。由于没有事先专门设计的对照 组，此类方法不能确定暴露与效应之间的联系，只能提出病 因假说。 ２．１．２分析性研究是在描述性研究的基础上，分析疾病 和健康状态与可能的致病凶素之间的关系，从而进行致病 因素的筛选并形成和检验病因假说。与描述性研究不同的 是，分析性研究的最重要特点是设立了可供对比分析的两 个组，或按疾病的有或无进行分组，如病例对照研究；或按 是否暴露于某因素或具备某特征进行分组，如队列研究。 ２．２试验性研究将人群随机分为试验组和对照组，人为 地给试验组施予措施，如待评价的新药或预防接种等；对照 组则给予安慰剂或不予任何措施。在相同的条件下，随访 并比较两组人群的结果以判断措施的效果。由于试验对象 对处理因素的暴露是由研究者分配的，研究者在分配处理 因素时是随机的，能够控制各种外部因素的影响，因此结论 可靠，可以论证因果关系假说。当然，有时做不到严格的随 机分组，即为非随机对照试验。
其四，虽然有争议，但是多数学者认为，对于同一种设 计类型的原始证据，综合多项高质量原始研究结果的系统 综述的证据质量应高于单项小样本的原始研究。所以，系
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统综述适于总结各类问题的原始研究。 其五，即使研究设计类型相同，证据的质量也会有差
别，主要在于该研究的设计和实施的质量。 以上是证据质量分级的基本原理。证据分级标准还在
图３证据金字塔
参考文献 ［１］Ｓａｃｋｅｔｔ ＤＬ，Ｓｔｒａｕｓ ＳＥ，Ｒｉｃｈａｒｄｓｏｎ ＷＳ．ｅｔ ａ１．Ｅｖｉｄｅｎｃｅ．Ｂａｓｅｄ
Ｍｅｄｉｃｉｎｅ．Ｈｏｗ ｔｏ ｐｒａｃｔｉｃｅ ａｎｄ ｔｅａｃｈ ＥＢＭ．Ｓｅｃｏｎｄ Ｅｄｉｔｉｏｎ． Ｃｈｕｒｃｈｉｌｌ Ｌｉｖｉｎｇｓｔｏｎｅ，Ｌｏｎｄｏｎ，２０００．１－２
［２］Ｇｉｌｌ Ｃ，Ｇｒａｙ ＪＡＭ，Ｓｕｓａｎ Ｈ．Ａｃｈｉｅｖｉｎｇ Ｅｖｉｄｅｎｃｅ—ｂａｓｅｄ Ｐｒａｃｔｉｃｅ．Ａ Ｈａｎｄｂｏｏｋ ｆｏｒ Ｐｒａｃｔｉｔｉｏｎｅｒｓ．ＢａｉＨｉｅｒｅ Ｔｉｎｄａｌｌ．
１９９９．１．２
［３］詹思延，丰编．循证医学和循证保健．北京：北京医科大学出 版社，２００２．５－１４
３循证医学证据分级与研究设计类型之间的关系 循证医学与传统医学实践的关键区别在于对证据的定
义和定位不同，强调医学实践必须基于“现有最好的证 据”。因此，对证据进行分级和评价成为实践循证医学不 可缺少的重要步骤。
其一，可以直接用于指导医学实践的证据，来自以人为 基本单位的、关于疾病和健康一般规律的医学观察和科学 研究。
表１临床常见问题Ｌ３０
异常 诊断 频率 危险因素 预后 治疗 预防
病因 费用
是否患病？什么才是患病？
诊断疾病时，使用的检查方法其准确性如何？
是不是常见病？频率如何？
’
哪些因素与疾病的发生有关？
病后会有什么结局？
治疗如何改变疾病的进程？
某种干预是否能使健康人不发病？ 早期发现和治疗能否改变疾病的过程？
４小结 儿科领域开展循汪医学实践的时间并不晚，但由于儿
科临床科研的特殊性，高质量的临床证据尚不充分，来自中 国的证据更是匮乏。因此，十分有必要整合资源、用循证医 学的理念提高临床科研的质量，提供高质量的证据，以开展 充分的循证实践。相信在多学科的共同参与下，儿科临床 科研会取得长足的进步。
２田Ｉ ＣｈｉｎＪ Ｅｖ．ｄ Ｂａｓｅｄ ＰｅｄＩａｔｒ Ｍａｒｃｈ ２００９，ＶｏＩ ４，Ｎｏ
１提出好的临床问题 临床研究要得到高质量证据的前提是先提出好的临床
问题，形成合理的研究假设；再选择最适宜的检验假设的方 法，并制定研究计划和实施方案；然后严格按方案执行，最 后合理地分析和解释研究结果。因此提出一个明确的、能 回答的临床问题是整个循证医学实践中非常关键的第一 步，是关系到医生能否寻找到最佳证据来解决所面临的临 床问题，能否为患儿提供满意的临床服务。 １．１ 临床问题的来源 临床问题可来自以患儿为中心的 临床实践的任何方面（表１）。 １．２如何构建临床问题循证医学强调将ｌ临床问题结构 化为ＰＩＣＯｓ模式Ｈ Ｊ，即将提出的临床问题分解为患儿或疾 病类型（ｐａｔｉｅｎｔｓ／ｐｒｏｂｌｅｍｓ，Ｐ）、干预（ｉｎｔｅｒｖｅｎｔｉｏｎｓ，Ｉ）、比较
预防
成本
前赡性，盲法，与金标准进行比较 前瞻性，盲法，与金标准进行比较 队列研究好于病例对照好于病例系列研究 ； ＲＣＴ是同答这个问题的唯一方法 队列研究好于病例对照好于病例系列研究 ：’
嬲篓于队列研究好于病例对照好于病例系
经济学分析
例如：评价干预措施效果和常见不良反应的最佳证据 来自ＲＣＴ；研究常见病因和疾病预后的最佳设计是前瞻性 研究；研究罕见疾病的病因，最切实可行的设计是病例对照 研究；罕见的毒性作用和不良反应来自个案报道的提示。
正在考虑哪种主要的干预措施（可以是 一种暴露、ｔ·种诊断试验、一种顶后因 素和一种治疗及患儿的感觉等）？
是否有一种可以替代的方法？ 希肇实现的治疗目标足什么？ 所提问题属于哪一类型？最佳的研究 设计是什么？
将问题结构化不仅能形成灵敏度高及特异度好的文献 检索策略，帮助临床工作者尽快查询到有用的答案，从临床 科研的角度来看，也非常有助于研究选题。例如，“药物治 疗能预防儿童偏头痛的发作吗？”这样的问题过于庞大，很 难人手，如果按ＰＩＣＯｓ格式分解成图Ｉ的内容，再通过文献 复习，就能尽快发现既往研究未解决的问题并形成本次研 究的假设。
［４］詹思延，主译．循证医学实践和教学．第３版．北京：北京大 学医学出版社，２００６．１５－３４ （收稿日期：２００９－０２－０７修回日期：２００９－０２－２０） （本文编辑：陈贞华） （待续）
复旦大学附属儿科医院２００９年国家级继续医学教育项目（第一批）
项目名称 儿童内窥镜诊治技术新进展
项目编号
２００９－０６－０ｌ旬２４
２００９－０６．０４－００６
２００９．１４－０１４－００６
ｍ加
举办日期 ４月上旬 ４月中旬 ４月下旬 ４月下旬 ６月中旬 ６月下旬 ７月中旬 ９月上旬 ９月中旬 １０月中旬 ＩＯ月中旬 １０月下旬 １０月下旬
举办时间与应得学分以所发通知为准，欢迎来电询问！欢迎报名参加！ 联系地址：上海市闵行区万源路３９９号，邮政编码：２０１１０２，复旦大学附属儿科医院科教科，问讯与报名电话：０２１．
６４９３１９１３
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２００９，ｖｏｌ４，№２口 Ｃｈｉｎ Ｊ ＥｖＩｄ Ｂａ训Ｐｅｄ．ａｔｒ Ｍａｒｃｈ
·临床研究设计系列讲座·
Ｉ）０１：１０．３９６９／ｊ．ｉｓｓｎ．１６７３－５５０１．２００９．０２．０１１
第一讲：循证医学与临床研究概述
詹思延
循证医学是一种理念，强调将研究证据、临床经验和患 者三者有机结合，制定临床决策¨Ｊ。循证医学更是一种实 践，是将医学研究产生的原始证据不断总结、提炼及整合， 进行二次应用的过程【２ Ｊ。在将知识转化为医学实践过程 中，当前最佳的研究证据是循证决策的基础。应《中国循 证儿科杂志》编辑部之邀，中国医师协会循证医学专业委 员会组织的循证医学与临床研究设计系列讲座通过概述循 证医学与Ｉ临床研究的关系，以及ＲＣＴ、队列研究、病例对照 研究和横断面研究方法在儿科临床研究中的运用，旨在帮 助儿科读者更好地开展临床研究，得到更多和更好的证据。
（ｃｏｍｐａｒｉｓｏｎｓ，Ｃ）、感兴趣的结局（ｏｕｔｃｏｍｅｓ，Ｏ）、问题和研 究类型（ｓｔｕｄｙ，Ｓ），以帮助构造一个好的、可以回答的临床 问题（表２）。
表２ ＰＩＣ０ｓ模式构建一个临床问题
wenku.baidu.com
患儿或疾病类型 （Ｐ）
干预（Ｉ）
比较（Ｃ） 感兴趣的结局（０） 问题和研究类型（ｓ）
描述患儿的特点和同时存在的问题（如 主要疾病、并发症及其他有临床意义的 特征）
剃ｍ
ＮＩＣＵ高危儿出院后随访和早期干预
２００９－０６．０４旬１０
ｍ
儿科内分泌新理论、新技术、新进展高级学习班
２００９－０６旬１枷５
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新生儿与ｄ，ＪＬ呼吸机治疗理论与技术
２００９－０６旬ｌ旬２２
ｍ
儿童皮肤病诊治进展学习班
２００９－０６．０１４－００７
ｍ
ｄ，ＪＬ风湿病诊治进展
２００９．０６旬１．００６
ｍ
漏斗胸矫治新进展暨微创ＮＵＳＳ手术学习班
２００９－０６－０２．００８
ｍ
儿科临床合理用约学习班 严重结构畸形围产期诊断和治疗进展
２００９．１３旬２．００３
８
２００９－０６ｍ２枷６
ｍ
小儿癫痫综合诊治新进展学习班
２００９－０６旬ｌ旬３３
ｍ
儿童心理行为量表学习班
２００９－０６－０４－００５
ｍ
儿童听力筛查诊断干预新技术研讨班 ｄ，ＪＬ危重症护理进展
在什么条件下患病？机制如何？ 医疗费用如何？
作者单位北京大学循证医学中心北京，１０００８３ 通讯作者詹思延，Ｅ－“ｌｉｌ：ｓｉｙａｎ—ｚｈａｎ＠ｂｊｍ．．ｅｄｕ．ｃｎ
图１ ＰＩＣＯｓ问题结构化示例
２临床研究方法概述 就研究方法而论，临床科研设计类型包括原始研究和
二次研究（图２）‘３１。原始研究又分为观察性研究和试验性 研究。