临床试验的设计全套课程
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临床试验设计与分析+诊断试验课件
（二）Ⅱ期 在指定的医院小规模进行，随机盲法 对照临床试验，对新药有效性及安全性作出初步 评价，推荐临床给药剂量。试验组和对照组各100 例。
临床试验设计与分析+诊断试验
14
（三）Ⅲ期 为扩大的多中心临床试验，进一 步评价有效性和安全性。试验组不少于300例 。
（四） Ⅳ期 是新药上市后的监测，在广泛 使用条件下考察疗效和不良反应，尤其是罕 见不良反应。病例数2000例以上。
临床试验设计与分析+诊断试验
39
例：在呋喃唑酮治疗消化性溃疡的临床试验中： 纳入标准：经胃镜证实为活动性溃疡的病例。 排除标准： ① 对呋喃唑酮过敏；
② 伴有胃癌； ③ 伴有严重肝病； ④ 胃手术后吻合口溃疡。
临床试验设计与分析+诊断试验
40
四、确定合适的设计类型
（一）平行组设计
为试验药设置一个或多个对照药，试验药也可按 若干种剂量设组。受试者随机地分入各个组别， 他们在试验前处于相同的条件，在试验中除了试 验药物不同外，其余条件相同。
45
2×2交叉设计实例
➢ 盐酸托烷司琼是由诺华公司上市的5-HT受体拮抗剂。用于缓解化 疗所致的恶心和呕吐。某制药公司生产了国产的盐酸托烷司琼。
➢ 目的：国产与进口盐酸托烷司琼比较，评价国产盐酸托烷司琼的 有效性和安全性。
➢ 设计：采用双盲双模拟随机交叉对照设计。
➢ 受试对象：化疗中接受顺铂、阿霉素、吡喃阿霉素或表阿霉素者。
21
不盲
• 概念：研究对象与研究者都了解分组情况，试验 公开进行。多适用于有客观观察指标的试验。
• 应用：干预为外科手术，或可能引起生活方式 （包括饮食、锻炼、吸烟等）的改变措施等。
• 优点：简单易行。 • 缺点：研究者、研究对象均可产生偏性。
临床试验设计与分析+诊断试验
14
（三）Ⅲ期 为扩大的多中心临床试验，进一 步评价有效性和安全性。试验组不少于300例 。
（四） Ⅳ期 是新药上市后的监测，在广泛 使用条件下考察疗效和不良反应，尤其是罕 见不良反应。病例数2000例以上。
临床试验设计与分析+诊断试验
39
例：在呋喃唑酮治疗消化性溃疡的临床试验中： 纳入标准：经胃镜证实为活动性溃疡的病例。 排除标准： ① 对呋喃唑酮过敏；
② 伴有胃癌； ③ 伴有严重肝病； ④ 胃手术后吻合口溃疡。
临床试验设计与分析+诊断试验
40
四、确定合适的设计类型
（一）平行组设计
为试验药设置一个或多个对照药，试验药也可按 若干种剂量设组。受试者随机地分入各个组别， 他们在试验前处于相同的条件，在试验中除了试 验药物不同外，其余条件相同。
45
2×2交叉设计实例
➢ 盐酸托烷司琼是由诺华公司上市的5-HT受体拮抗剂。用于缓解化 疗所致的恶心和呕吐。某制药公司生产了国产的盐酸托烷司琼。
➢ 目的：国产与进口盐酸托烷司琼比较，评价国产盐酸托烷司琼的 有效性和安全性。
➢ 设计：采用双盲双模拟随机交叉对照设计。
➢ 受试对象：化疗中接受顺铂、阿霉素、吡喃阿霉素或表阿霉素者。
21
不盲
• 概念：研究对象与研究者都了解分组情况，试验 公开进行。多适用于有客观观察指标的试验。
• 应用：干预为外科手术，或可能引起生活方式 （包括饮食、锻炼、吸烟等）的改变措施等。
• 优点：简单易行。 • 缺点：研究者、研究对象均可产生偏性。
临床试验设计与分析方法教学设计
数据的正态性检验
通过直方图、QQ图、Shapiro-Wilk检验等方法检验数据是否服从 正态分布，为后续统计分析提供基础。
推论性统计分析方法
参数估计
利用样本数据对总体参数进行估 计，包括点估计和区间估计两种通 过P值等指标判断结果是否具有统 计学意义，以验证研究假设。
设计数据收集流程
制定详细的数据收集计划，包括数据收集时间、 地点、人员分工等，确保数据收集的顺利进行。
数据清洗与预处理技巧
01
数据清洗
去除重复、无效或异常数据，保证 数据质量。
数据标准化
消除量纲影响，使不同特征具有可 比性。
03
02
数据转换
将数据转换为适合分析的形式，如 数值型、分类型等。
特征选择
03
标注必要信息
在图表中标注必要的统计量、P 值等信息，方便读者快速理解结 果。
报告撰写规范及要点
遵循报告规范
根据临床试验相关法规和指南要求，遵 循相应的报告规范，如ICH-E3等。
重点突出、言简意赅
在撰写报告时，应突出重点，避免冗 长和重复的描述，言简意赅地表达研
究结果。
结构清晰、逻辑严谨
报告应结构清晰，包括摘要、引言、 方法、结果、讨论等部分，各部分之 间逻辑严谨。
素质目标
培养严谨的科学态度、创新精神和团队协作精神。
教学内容与方法
教学内容
涵盖临床试验设计、样本量计算、随 机化方法、盲法实施、数据收集与整 理、统计分析方法等。
教学方法
采用理论讲授、案例分析、小组讨论 、实践操作等多种教学方法，注重理 论与实践相结合。
02
临床试验设计基础
试验设计原则与类型
试验设计原则
客观公正地呈现结果
通过直方图、QQ图、Shapiro-Wilk检验等方法检验数据是否服从 正态分布，为后续统计分析提供基础。
推论性统计分析方法
参数估计
利用样本数据对总体参数进行估 计，包括点估计和区间估计两种通 过P值等指标判断结果是否具有统 计学意义，以验证研究假设。
设计数据收集流程
制定详细的数据收集计划，包括数据收集时间、 地点、人员分工等，确保数据收集的顺利进行。
数据清洗与预处理技巧
01
数据清洗
去除重复、无效或异常数据，保证 数据质量。
数据标准化
消除量纲影响，使不同特征具有可 比性。
03
02
数据转换
将数据转换为适合分析的形式，如 数值型、分类型等。
特征选择
03
标注必要信息
在图表中标注必要的统计量、P 值等信息，方便读者快速理解结 果。
报告撰写规范及要点
遵循报告规范
根据临床试验相关法规和指南要求，遵 循相应的报告规范，如ICH-E3等。
重点突出、言简意赅
在撰写报告时，应突出重点，避免冗 长和重复的描述，言简意赅地表达研
究结果。
结构清晰、逻辑严谨
报告应结构清晰，包括摘要、引言、 方法、结果、讨论等部分，各部分之 间逻辑严谨。
素质目标
培养严谨的科学态度、创新精神和团队协作精神。
教学内容与方法
教学内容
涵盖临床试验设计、样本量计算、随 机化方法、盲法实施、数据收集与整 理、统计分析方法等。
教学方法
采用理论讲授、案例分析、小组讨论 、实践操作等多种教学方法，注重理 论与实践相结合。
02
临床试验设计基础
试验设计原则与类型
试验设计原则
客观公正地呈现结果
临床医学临床试验教案课件
持续学习与实践
01
不断学习和掌握新的临床试验技术和方法，通过实践积累经验
，提升自身专业素养。
关注行业动态与法规变化
02
密切关注国内外临床试验领域的最新动态和法规变化，及时调
整自身工作策略和方向。
积极参与行业交流与合作
03
参加相关学术会议和培训活动，积极与同行交流经验和心得，
共同推动行业发展。
谢谢聆听
持续改进质量管理体系
通过对问题的分析和总结，不断完善 质量管理体系文件和相关制度，提高 临床试验质量管理水平。
加强培训和宣传教育
定期开展临床试验质量管理相关培训 和宣传教育，提高全员质量意识和技 能水平。
06 伦理审查和知情同意书签署
伦理审查程序和要求
提交伦理审查申请
研究者需向伦理委员会提交临床试验方 案、知情同意书等相关材料，并填写伦
对现场监查中发现的问题进行记录，提出整改意见并要求限期整改。
跟踪整改情况并报告
对整改情况进行跟踪检查，确保问题得到有效解决，并将监查结果和 整改情况向上级管理部门报告。
问题整改和持续改进举措
建立问题整改机制
对监查中发现的问题进行分类整理， 制定整改措施和计划，明确责任人和 完成时限。
实施问题整改
按照整改措施和计划，积极推进问题 整改工作，确保问题得到及时有效解 决。
临床医学临床试验教 案课件
汇报人：XX 2024-01-22
目录
• 临床试验概述 • 临床试验设计与方法 • 药物安全性评价与监测 • 疗效评价与统计分析方法 • 质量管理与监查策略 • 伦理审查和知情同意书签署 • 总结回顾与展望未来发展趋势
01 临床试验概述
临床试验定义与目的
临床试验设计PPT精品课程课件讲义
双盲试验的实施
• 随机化编码（分层分段随机化，区组、随 机种子数或初始值，重现） • 试验药物准备（编盲，由管理人员或统计 人员完成、补充剂量）
• 应急信件的准备
• 药物分配
双盲试验的实施
• 盲底保存（一式两份密封文件、申办者和 主要研究者保存） • 揭盲（两次揭盲和一次揭盲、破盲） • 双盲试验终止和失效（破盲超过20％视为 试验失败） • 文件保存
• 上述三个文件必须由申办者（企业）、研 究者（临床医生）和生物统计学家一起讨 论制定。
多中心临床试验的组织
各中心研究者 申办者 主要研究者 各中心研究者 各中心研究者 数据管理员 生物统计学家
程序员
监察员
多中心临床试验的质量控制
• 方案制定和病例报告表的设计 • 人员培训 • 病人选择（知情同意、入选标准、排除 标准、剔除标准、依从性、有权退出） • 药品管理（定人、定点） • 数据管理（真实、完整、保密） • 一致性检验
PPT内容可自行编辑
临床试验设计
主讲：XX XX
凡大医治病，必当安神
定志，无欲无求，先发大慈恻 隐之心，誓愿普救含灵之苦。
- - 孙思邈
PPT内容可自行编辑
开始上课！
什么是临床试验(clinical trial)
• 任何在人体（病人或健康志愿者）进行药 物的系统性研究，以证实或揭示试验药物 的作用、不良反应及/或试验药物的吸收、 分布、代谢和排泄，目的是确定试验药物 的疗效和安全性。
谢谢聆听
THANK YOU FOR YOUR ATTENTION
临床试验的特点
• 以人为试验对象，需要注意心理、伦理 问题，必须要病人知情同意。
• 易受多个因素影响，试验结果有偏倚。
药品临床实验课程设计
药品临床实验课程设计一、引言在医药领域的发展中，药品临床实验是非常重要的一个环节。
通过临床实验，我们能够评估和验证药物的疗效、安全性以及副作用等关键指标。
为了培养医药专业学生的临床实践能力，我们设计了一门药品临床实验课程。
本文将详细介绍该课程的目标、内容、教学方法和评估方式等。
二、课程目标1. 培养学生的临床实验设计和组织能力，使其能够独立完成临床实验方案的制定和实施。
2. 提升学生对药品临床实验的理论知识和实践技能，让他们能够准确分析和解释临床实验结果。
3. 培养学生的数据处理和统计分析能力，使其能够运用相关方法对临床实验数据进行科学、客观的评估。
三、课程内容1. 临床实验设计基础知识：介绍临床试验的基本原理、伦理要求、设计类型和常用术语等内容。
2. 临床实验计划制定：教授学生如何制定临床实验计划，包括研究目的、病人选择标准、实验组和对照组设计等。
3. 临床实验操作技巧：介绍临床实验中常用的仪器设备和操作技巧，如抽血、药物给予、数据记录等。
4. 临床实验数据分析方法：讲解如何使用统计学方法对临床数据进行分析和解读，包括均值、方差、t检验等。
5. 药物副作用监测和处理：介绍药物临床实验中常见的副作用监测方法和处理策略，以确保病人的安全。
四、教学方法1. 理论授课：通过课堂教学，详细讲解相关理论知识和实践技能。
2. 实验操作演示：由教师进行操作演示，让学生了解临床实验中的具体步骤和技巧。
3. 小组讨论：安排学生进行小组讨论，共同解决临床实验设计和分析中的问题，培养团队合作意识和创新思维。
五、评估方式1. 实验报告：学生根据临床实验过程和结果撰写实验报告，包括目的、方法、结果和讨论等部分。
报告将被教师评分，考察学生的实验设计和分析能力。
2. 临床实验操作技能评估：通过模拟实验或真实实验进行操作技能评估，考察学生的操作熟练程度和注意事项掌握情况。
3. 课堂参与和表现：通过学生在课堂上的提问、回答和思维发散等方式评估学生的课堂表现以及对知识的理解深度。
临床试验设计与评价课件
数据采集等。
对采集的数据进行核查， 发现错误及时纠正，确
保数据准确性。
对数据进行编码和转换， 便于统计分析。
ห้องสมุดไป่ตู้
确保数据安全，定期进 行数据备份和存储。
质量控制与保证
质量控制措施
制定详细的质量控制计划，包括质控指标、 质控方法、质控频次等。
质量评估与改进
对试验质量进行评估，发现问题及时改进， 持续提高试验质量。
统计学分析
数据收集
样本量估算
确保数据的准确性和完整性，采用适当的 统计方法对数据进行整理和分析。
根据预期效果和变异程度，计算所需的样 本量以确保试验的可靠性和科学性。
数据分析
假设检验
运用统计学方法对试验数据进行处理和分 析，如描述性统计、推断性统计等。
根据研究目的和研究问题，设立适当的假 设并进行检验，以评估新药或治疗手段的 有效性和安全性。
质量保证体系
建立完善的质量保证体系，确保试验质量可 靠。
培训与考核
对试验相关人员进行培训和考核，确保其具 备相应的专业知识和技能。
04
临床试验评价
有效性评价
01
02
03
临床疗效
评估新药或治疗手段对患 者的实际疗效，通常以症 状改善、生存期延长等指 标进行衡量。
肿瘤标志物变化
观察肿瘤标志物如肿瘤细 胞抗原、激素等在治疗过 程中的变化，以评估治疗 效果。
05
临床试验总结与报告
结果汇总与解读
数据分析
对试验数据进行统计分析，包括 描述性统计、推断性统计等，以 评估试验结果的有效性和可靠性。
结果解读
根据数据分析结果，对试验结果进 行解读，明确试验目的和结论，并 评估其对临床实践的指导意义。
对采集的数据进行核查， 发现错误及时纠正，确
保数据准确性。
对数据进行编码和转换， 便于统计分析。
ห้องสมุดไป่ตู้
确保数据安全，定期进 行数据备份和存储。
质量控制与保证
质量控制措施
制定详细的质量控制计划，包括质控指标、 质控方法、质控频次等。
质量评估与改进
对试验质量进行评估，发现问题及时改进， 持续提高试验质量。
统计学分析
数据收集
样本量估算
确保数据的准确性和完整性，采用适当的 统计方法对数据进行整理和分析。
根据预期效果和变异程度，计算所需的样 本量以确保试验的可靠性和科学性。
数据分析
假设检验
运用统计学方法对试验数据进行处理和分 析，如描述性统计、推断性统计等。
根据研究目的和研究问题，设立适当的假 设并进行检验，以评估新药或治疗手段的 有效性和安全性。
质量保证体系
建立完善的质量保证体系，确保试验质量可 靠。
培训与考核
对试验相关人员进行培训和考核，确保其具 备相应的专业知识和技能。
04
临床试验评价
有效性评价
01
02
03
临床疗效
评估新药或治疗手段对患 者的实际疗效，通常以症 状改善、生存期延长等指 标进行衡量。
肿瘤标志物变化
观察肿瘤标志物如肿瘤细 胞抗原、激素等在治疗过 程中的变化，以评估治疗 效果。
05
临床试验总结与报告
结果汇总与解读
数据分析
对试验数据进行统计分析，包括 描述性统计、推断性统计等，以 评估试验结果的有效性和可靠性。
结果解读
根据数据分析结果，对试验结果进 行解读，明确试验目的和结论，并 评估其对临床实践的指导意义。
临床试验设计方案全套PPT教学课件
2020/12/09
2003研究生临床试验课
21
药物编码
按照随机安排表对药物进行编码。如：
病人顺序
组别
药物编号
1
A
1
2
B
2
3
B
3
4
B
4
5
A
5
6
A
6
2020/12/09
2003研究生临床试验课
22
药物编码的操作
列出两张随机安排表：
A药分配表：
B药分配表：
药盒编号
药盒编号
1
2
5
3
6
4
A药和B药分开两处编号。编好后按编号排好。
2020/12/09
2003研究生临床试验课
17
药物编盲
由不参与临床试验的人员根据已产生的 随机数对试验用药物进行分配编码的过 程称为药物编盲，
2020/12/09
2003研究生临床试验课
18
药物的编码及分配
在双盲试验中需特别小心!!!
一个失败的例子
(一种干扰素治疗肝炎） 解决办法: 试验药和对照药分开进行随机
2020/12/09
2003研究生临床试验课
13
无处理对照
对照组不用药物则更能确定受试药的 疗效，但这时病人和医生都很清楚那一 组病人在用药，因而，偏性可能很大。 也无法进行双盲试验。
2020/12/09
2003研究生临床试验课
14
安慰剂的应用
要求在各方面和试验药相同 要符合伦理的要求 如果已有有效的药物，宜做阳性对照
盲法、安慰剂和伦理问题
2003年研究生临床试验课
医学效果评定中的困难
病人的心理作用： 癔病的治疗； 英国的医院中的催眠师和剖腹产。
新药临床试验课程设计
新药临床试验 课程设计一、课程目标知识目标：1. 学生能够理解新药临床试验的基本概念、目的和重要性。
2. 学生能够掌握新药临床试验的基本流程、方法和伦理要求。
3. 学生能够了解我国在新药临床试验方面的法规和标准。
技能目标：1. 学生能够运用所学知识，分析新药临床试验的设计原则和实施要点。
2. 学生能够运用统计学方法，对新药临床试验数据进行处理和分析。
3. 学生能够撰写新药临床试验报告，清晰表达试验结果和结论。
情感态度价值观目标：1. 学生能够认识到新药临床试验在保障人类健康中的重要作用，增强社会责任感。
2. 学生能够培养严谨、客观、合作的科学态度，提高对新药临床试验的尊重和关注。
3. 学生能够关注新药研发领域的发展动态，激发对医药事业的热爱和奉献精神。
课程性质：本课程为高中生物选修课程，旨在帮助学生了解新药临床试验的基本知识，提高学生的科学素养和创新能力。
学生特点：高中学生具有一定的生物学基础和逻辑思维能力，对新药研发和临床试验充满好奇心，但相关知识储备不足。
教学要求：结合学生特点和课程性质，本课程注重理论与实践相结合，充分调动学生的积极性，培养学生的实践操作能力和创新精神。
通过本课程的学习，使学生能够达到上述课程目标，为未来从事医药行业或相关领域工作打下坚实基础。
二、教学内容1. 新药临床试验概述- 临床试验的定义与分类- 新药临床试验的目的和意义- 我国新药临床试验法规与政策2. 新药临床试验流程- 试验设计：随机对照试验、队列研究等- 受试者招募与筛选- 试验实施：剂量确定、用药方法、观察指标等- 数据收集与处理- 结果分析与报告撰写3. 新药临床试验伦理要求- 尊重受试者权益- 伦理审查与知情同意- 风险评估与风险管理4. 新药临床试验统计学方法- 常用统计指标与假设检验- 数据分析方法：方差分析、回归分析等- 结果解释与结论推断5. 案例分析与讨论- 国内外新药临床试验案例- 分析案例中的试验设计、实施与结果- 探讨案例中的伦理问题与解决方案教学内容依据课程目标和教学要求进行科学性和系统性的组织。
中医药临床试验的设计与方法培训ppt课件
经费使用与管理
严格按照经费预算和财 务管理规定使用经费， 确保经费的合理使用和 有效管理。
数据收集、整理与
05
分析方法
数据收集表格设计
1 2
表格设计原则
确保数据准确性、完整性和一致性，便于数据录 入和整理。
表格内容
包括患者基本信息、病史、诊断、治疗过程、实 验室检查结果等。
3
表格格式
采用电子化表格，如Excel等，以便于数据管理 和分析。
优缺点
优点为实施相对容易，费用较低；缺点为可能存在选择偏倚，结果论 证强度相对较低。
单臂试验设计
概念
01
单臂试验（Single-arm Trial）是指仅设置一个试验组，不进行
随机分组和设立对照组的临床试验。
设计要点
02
明确研究目的和入选标准；选择合适的样本量；注重数据分析
和解释。
优缺点
03
优点为简单易行，费用较低；缺点为无法直接比较不同治疗方
中医药临床试验应以中医 药理论为指导，结合现代 科学技术和方法进行设计 和实施。
辨证论治
中医药治疗强调个体化治 疗，即根据患者的具体病 情、体质等因素进行辨证 施治。
综合评价
中医药临床试验应综合评 价药物的疗效、安全性、 经济性等多方面因素。
伦理与法规要求
伦理要求
保护受试者的权益和安全是临床试验的首要任务。必须遵守医学伦理原则，如尊 重、有利、不伤害和公正。
智能化和大数据技术的应用将助力中医药临床试验
随着人工智能和大数据技术的不断发展，未来这些技术将在中医药临床试验中发挥重要作用，提高试验 效率和质量。
THANKS.
中医药临床试验的设计 与方法培训ppt课件
严格按照经费预算和财 务管理规定使用经费， 确保经费的合理使用和 有效管理。
数据收集、整理与
05
分析方法
数据收集表格设计
1 2
表格设计原则
确保数据准确性、完整性和一致性，便于数据录 入和整理。
表格内容
包括患者基本信息、病史、诊断、治疗过程、实 验室检查结果等。
3
表格格式
采用电子化表格，如Excel等，以便于数据管理 和分析。
优缺点
优点为实施相对容易，费用较低；缺点为可能存在选择偏倚，结果论 证强度相对较低。
单臂试验设计
概念
01
单臂试验（Single-arm Trial）是指仅设置一个试验组，不进行
随机分组和设立对照组的临床试验。
设计要点
02
明确研究目的和入选标准；选择合适的样本量；注重数据分析
和解释。
优缺点
03
优点为简单易行，费用较低；缺点为无法直接比较不同治疗方
中医药临床试验应以中医 药理论为指导，结合现代 科学技术和方法进行设计 和实施。
辨证论治
中医药治疗强调个体化治 疗，即根据患者的具体病 情、体质等因素进行辨证 施治。
综合评价
中医药临床试验应综合评 价药物的疗效、安全性、 经济性等多方面因素。
伦理与法规要求
伦理要求
保护受试者的权益和安全是临床试验的首要任务。必须遵守医学伦理原则，如尊 重、有利、不伤害和公正。
智能化和大数据技术的应用将助力中医药临床试验
随着人工智能和大数据技术的不断发展，未来这些技术将在中医药临床试验中发挥重要作用，提高试验 效率和质量。
THANKS.
中医药临床试验的设计 与方法培训ppt课件
临床试验设计孙振球新教材
Ⅳ期临床试验
评估新药或治疗方法在广泛使用时的疗效和安全性，通常在上市后进 行。
临床试验的历史与发展
历史
临床试验的历史可以追溯到20世纪初， 当时科学家开始在人体上进行药物试验 。随着医学科学的进步，临床试验的方 法和技术也在不断发展和完善。
VS
发展
现代临床试验已经发展成为一项高度规范 化的研究领域，遵循严格的伦理和法规要 求，以确保受试者的权益和安全。同时， 随着生物技术的进步，临床试验的效率和 准确性也在不断提高。
确保受试者被随机分配到试验组和对 照组，以减少偏差和偏倚。
盲法原则
确保试验参与者和结果评估者对受试 者分组和干预措施的未知性，以减少 主观偏见。
03
临床试验设计的方法与步骤
试验设计流程
确定研究目的
明确临床试验的目标，如评估新药的有效性和安全性。
制定试验计划
根据研究目的，制定详细的试验计划，包括试验设计、 样本量、试验周期、数据收集和分析等。
04
试验设计方法
随机对照试验
将受试者随机分配到试验组和对照组，以评 估干预措施的效果。
单臂试验
仅对单一组别的受试者进行干预措施的评估。
观察性研究
对未接受干预措施的受试者进行观察，以评 估自然病程或危险因素。
交叉试验
受试者在不同时间段接受不同干预措施，以 评估干预措施之间的比较。
试验设计步骤
确定研究问题
可视化分析
通过图表、图像等形式呈现数据分析结果，便于 直观理解和解释。
ABCD
推论性分析
通过样本数据推断总体特征，常用的方法有回归 分析、方差分析、卡方检验等。
多元分析
将多个变量纳入分析模型，探讨变量之间的关系 和交互作用。
评估新药或治疗方法在广泛使用时的疗效和安全性，通常在上市后进 行。
临床试验的历史与发展
历史
临床试验的历史可以追溯到20世纪初， 当时科学家开始在人体上进行药物试验 。随着医学科学的进步，临床试验的方 法和技术也在不断发展和完善。
VS
发展
现代临床试验已经发展成为一项高度规范 化的研究领域，遵循严格的伦理和法规要 求，以确保受试者的权益和安全。同时， 随着生物技术的进步，临床试验的效率和 准确性也在不断提高。
确保受试者被随机分配到试验组和对 照组，以减少偏差和偏倚。
盲法原则
确保试验参与者和结果评估者对受试 者分组和干预措施的未知性，以减少 主观偏见。
03
临床试验设计的方法与步骤
试验设计流程
确定研究目的
明确临床试验的目标，如评估新药的有效性和安全性。
制定试验计划
根据研究目的，制定详细的试验计划，包括试验设计、 样本量、试验周期、数据收集和分析等。
04
试验设计方法
随机对照试验
将受试者随机分配到试验组和对照组，以评 估干预措施的效果。
单臂试验
仅对单一组别的受试者进行干预措施的评估。
观察性研究
对未接受干预措施的受试者进行观察，以评 估自然病程或危险因素。
交叉试验
受试者在不同时间段接受不同干预措施，以 评估干预措施之间的比较。
试验设计步骤
确定研究问题
可视化分析
通过图表、图像等形式呈现数据分析结果，便于 直观理解和解释。
ABCD
推论性分析
通过样本数据推断总体特征，常用的方法有回归 分析、方差分析、卡方检验等。
多元分析
将多个变量纳入分析模型，探讨变量之间的关系 和交互作用。
临床试验技术教学设计
06
课程总结与展望未来发展趋 势
关键知识点回顾总结
临床试验设计原则
包括随机化、盲法、重复等原则，确保 试验的科学性和可靠性。
数据收集与处理
规范数据收集流程，确保数据准确性 和完整性；采用适当的统计方法进行
数据处理和分析。
试验方案制定
根据研究目的、受试者特点、伦理要 求等因素，制定详细的试验方案。
分享成功案例的经验和教训，以及在实际操作中可能遇到的问题和解决方 案。
通过案例分析，使学生掌握临床试验的基本原理和方法，培养其分析和解 决问题的能力。
模拟演练提高操作技能水平
设计模拟临床试验场景，包括 试验准备、受试者招募、数据 收集、结果分析等各个环节。
学生分组进行模拟演练，扮演 不同的角色，如研究者、受试 者、数据管理员等，共同完成 试验任务。
多学科交叉融合
临床试验技术将越来越多地与生物医 学、统计学、数据科学等学科交叉融 合，形成更加综合、高效的研发团队 。
国际合作与交流加强
随着全球化进程的加速，临床试验技 术的国际合作与交流将更加紧密，推 动全球医药研发领域的共同进步。
感谢观看
THANKS
结果、讨论等部分。
02
数据分析与解释
对收集的数据进行统计分析，解 释试验结果，验证研究假设。
04
结果发布与学术交流
将试验结果发布在学术期刊或会 议上，与同行进行学术交流和讨
论。
04
伦理道德和法规要求解读
伦理道德原则在临床试验中应用
尊重原则
尊重受试者的自主权和尊严，确保受试者在 参与试验前充分知情并自愿同意。
教学要求
要求学生掌握临床试验设计的基本原则和方法，了解临床试验的伦理和法规要 求，熟悉临床试验数据的收集、整理和分析方法，能够运用所学知识解决实际 问题。
临床试验设计讲解ppt课件
样本量计算
根据研究目的和研究问题，计算所需的 样本量，以确保试验结果的可靠性和精 确度。
VS
随机分组方法
采用适当的随机分组方法，以确保试验组 和对照组在可比性方面的一致性。
03
试验流程与伦理考虑
试验流程
试验准备
确定研究目的、选择研究场所、招募受试者 、制定试验方案等。
试验实施
按照试验方案进行试验，确保受试者权益和 安全。
对照措施
设置合理的对照措施，以评估干预措施的有效性和安 全性。
试验设计类型
前瞻性研究
01
对试验对象进行前瞻性观察和记录数据，以评估干预措施的效
果。
回顾性研究
02
对已有数据进行回顾性分析，以评估象随机分为试验组和对照组，以评估干预措施的效果
。
样本量与随机分组
临床试验的阶段
01
准备阶段
制定试验计划、伦理审查、招募受 试者等。
总结阶段
撰写试验报告、总结研究成果等。
03
02
实施阶段
进行试验操作、数据收集和分析等 。
随访阶段
对受试者进行长期随访，监测远期 疗效和安全性。
04
02
试验设计要素
试验对象
01
明确研究目的
在选择试验对象时，首先需要明 确研究目的，以便选择合适的试 验对象。
保留受试者
在试验过程中，受试者的脱落率是影响试验结果的重要因素。为了降低脱落率 ，研究者需要采取一系列措施，如定期与受试者沟通、提供必要的支持和帮助 、及时处理受试者的疑虑和问题等。
试验偏倚的避免
随机化
在临床试验中，随机化是避免偏倚的重要手 段。通过随机分配受试者到试验组和对照组 ，可以确保两组之间的可比性，从而减少潜 在的干扰因素对试验结果的影响。
临床试验设计方案全套课件
2022/10/16
2003研究生临床试验课
30
数据锁定与第一次揭盲
在盲态审核并认为所建立的数据库正确 无误后，由主要研究者、药物注册申请 人、生物统计学专业人员和保存盲底的 有关人员对数据库进行锁定。锁定后的 数据文件不允许再作变动并将数据库保 存备查。然后进行第一次揭盲，将数据 库交生物统计学专业人员进行统计分析。
盲法、安慰剂和伦理问题
2003年研究生临床试验课
医学效果评定中的困难
病人的心理作用： 癔病的治疗； 英国的医院中的催眠师和剖腹产。
医生的偏好：肝癌的治疗方法。
针麻的效果： 针麻组长的甲状腺手术。 xx医院某医师的研究。我们的研究。 两组穴位的输卵管结扎。
2022/10/16
2003研究生临床试验课
2022/10/16
2003研究生临床试验课
8
药物反应影响双盲
药物反应对双盲有时有影响： 塞尼可最常见的不良反应是胃肠道反应，
多为油性斑点及油性大便，这也是塞尼 可在胃肠道抑制脂肪的吸收，发挥其药 物作用的表现。
2022/10/16
2003研究生临床试验课
10
对照药物
阳性对照药 安慰剂对照
对治疗的态度； 对研究的配合； 对问题的回答（慢性支气管炎的治疗）； 影响病情。
2022/10/16
2003研究生临床试验课
7
双盲试验
研究者、病人都不知道病人所用的药物 是试验药还是对照药。
一般不知道的还有评定者、监查员、数 据管理员和统计分析者等。
其优点是对疗效和不良反应的评定更为 客观。使试验更为科学。
旧药用法
旧药
旧药
如果是注射药则有道德问题。
2022/10/16
医学临床试验设计教学设计
整体生存分析
概念
整体生存分析是 对整体生存时间 或整体生存率进 行统计分析的方
法
实例
例如在药物试验 中，可以通过整 体生存分析来评
估药物的疗效
方法
常用的整体生存 分析方法包括 Kaplan-Meier 法、Cox比例风 险模型等
Cox比例风险回归模型
原理
Cox比例风险回归模型是 一种广泛应用于生存分析 中的统计方法 它能够同时考虑多个影响 因素对生存时间的影响
● 04
第四章 临床试验设计统计分 析
样本量计算
在临床试验设计中， 样本量计算是非常重 要的一环。通过合理 计算样本量，可以确 保试验结果的可靠性 和统计学意义。样本 量计算的方法有很多 种，主要包括频率学 方法、Bayesian方 法和非参数方法等。 经过样本量计算后， 可以得出所需的实验 样本量，并据此进行
非劣效试验设计
概述
简要介绍非劣效 试验设计的定义
和目的
应用场景
讨论非劣效试验 设计在医学研究
中的重要性
步骤
详细解释进行非 劣效试验设计的
具体步骤
阈值试验设计
特点
灵活性高 结果解释直观 适用性广泛
步骤
确定阈值 招募研究对象 实施试验
应用场景
临床药物试验 疫苗研发 疾病预防控制
适应性试验设计
临床试验设计
医学临床试验设计是 为了验证治疗方法的 有效性和安全性而进 行的研究。通过严谨 的设计和实施，可以 获取可靠的试验结果， 指导临床实践。
● 03
第3章 临床试验设计方法
平行对照设计
01 概述
简要介绍平行对照设计的定义和特点
02 步骤
详细解释进行平行对照设计的具体步骤
临床试验的设计全套课程护理课件
R语言
开源的统计计算和图形绘制软件，具 有丰富的统计函数和包，广泛应用于 数据分析和科学计算。
数据解读与报告撰写
数据解读
根据统计分析结果，结合专业知识，对数据进行分析和解释 ，得出科学可靠的结论。
报告撰写
按照规范的格式和要求，将数据分析结果整理成书面报告， 包括数据来源、分析方法、结果解释和结论等部分。
书。
02
临床试验设计
试验设计类型
随机对照试验
将患者随机分配到试验组和对 照组，以评估干预措施的效果
。
单臂试验
仅对单一组患者进行干预措施 的评估，常用于早期临床试验 或罕见病治疗研究。
交叉试验
患者先后接受不同干预措施， 以评估两种干预措施的效果差 异。
成组序贯试验
根据患者的病情和进展情况， 动态调整干预措施，以实现个
案例二：器械临床试验设计
总结词
针对性、实用性、创新性
详细描述
器械临床试验是对医疗器械进行评估的重要手段，其目的是证明器械的有效性和安全性 。在试验设计阶段，需要根据器械的特点和应用领域，制定具有针对性的试验方案。同 时，需要考虑实用性，确保试验结果能够为临床医生和患者提供有价值的信息。此外，
还需要关注创新性，探索新的试验方法和手段，推动医疗器械领域的进步。
不良事件处理
及时处理和报告不良事件，确保受试 者安全。
数据收集与整理
数据采集方法
数据核查与纠错
选择合适的数据采集方式，如纸质记录、 电子数据采集等。
对采集的数据进行核查，确保数据的准确 性和完整性。
数据整理与分类
数据储存与备份
将数据整理成表格或图表，便于分析和解 读。
确保数据安全，防止数据丢失或损坏。
开源的统计计算和图形绘制软件，具 有丰富的统计函数和包，广泛应用于 数据分析和科学计算。
数据解读与报告撰写
数据解读
根据统计分析结果，结合专业知识，对数据进行分析和解释 ，得出科学可靠的结论。
报告撰写
按照规范的格式和要求，将数据分析结果整理成书面报告， 包括数据来源、分析方法、结果解释和结论等部分。
书。
02
临床试验设计
试验设计类型
随机对照试验
将患者随机分配到试验组和对 照组，以评估干预措施的效果
。
单臂试验
仅对单一组患者进行干预措施 的评估，常用于早期临床试验 或罕见病治疗研究。
交叉试验
患者先后接受不同干预措施， 以评估两种干预措施的效果差 异。
成组序贯试验
根据患者的病情和进展情况， 动态调整干预措施，以实现个
案例二：器械临床试验设计
总结词
针对性、实用性、创新性
详细描述
器械临床试验是对医疗器械进行评估的重要手段，其目的是证明器械的有效性和安全性 。在试验设计阶段，需要根据器械的特点和应用领域，制定具有针对性的试验方案。同 时，需要考虑实用性，确保试验结果能够为临床医生和患者提供有价值的信息。此外，
还需要关注创新性，探索新的试验方法和手段，推动医疗器械领域的进步。
不良事件处理
及时处理和报告不良事件，确保受试 者安全。
数据收集与整理
数据采集方法
数据核查与纠错
选择合适的数据采集方式，如纸质记录、 电子数据采集等。
对采集的数据进行核查，确保数据的准确 性和完整性。
数据整理与分类
数据储存与备份
将数据整理成表格或图表，便于分析和解 读。
确保数据安全，防止数据丢失或损坏。
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临床试验的定义
Stuart J. Pocock: <CLINICAL TRIALS>
Any
form of planned experiment which involves patients and is designed to elucidate the most appropriate treatment of future patients with a given medical condition.
在研究结果经有关部门批准，
新药在市场上销售后，仍然要 进行不良反应的调查，以及长 期的病死率和死亡率的研究。
2018/10/9
研究生临床试验课
17
研究生临床试验课 10
2018/10/9
临床试验的定义
Lawrence M. Friedman: <Fundamentals of Clinical trials>
A
clinical trial is defined as a prospective study comparing the effect and value of (s) against a control in human beings.
研究生临床试验课 14
2018/10/9
第二期： 疗效的初步临床研究
第二期是小规模的药物效果和安全 性的研究，这一期试验需要对每一 个病人进行严密观察。目的是筛选 出有效药物，排除无效或毒性过大 的药物，为第三期试验打基础。 (Pocock: 很少超过100-200例/每 药。)
2018/10/9 研究生临床试验课 15
12
2018/10/9
研究生临床试验课
国际上关于药物 临床试验的分期
第一期：临床药理学毒理学研 究 第二期： 疗效的初步临床研究 第三期：全面的疗效评价 第四期：销售后的监测
2018/10/9 研究生临床试验课 13
第一期：临床药理学毒理学研 究
第一期是解决药物对人的安全问题。实验一 般在志愿者身上进行。但有时，如放射治疗 等，则必需是在病人身上进行。 第一期试验的主要目的是确定单一剂量。 通常采用药物递增试验。 药物评价的第一步是估计在达到病人不能 接受的毒性前的最大剂量。这种剂量称为最 大耐受剂量（Maximum Tolerance doseMTD）。开始剂量可由动物试验所得数据推 导，然后增加剂量以达到MTD。
研究生临床试验课 11
2018/10/9
非药物的临床试验
பைடு நூலகம்
Lawrence M. Friedman: <Fundamentals of Clinical trials>：
A clinical trial must employ one or more intervention techniques. These may be “prophylactic, diagnostic or therapeutic agents, devices, regimens, procedures, etc.”
2018/10/9 研究生临床试验课 4
学习方法
1.各种原理。 如：”为什么要随机化？“、”假阳性、 假阴性和样本大小估计的原理“。 2.各种概念及其应用。 如：”临床试验的分期“、”分析 集”、”CFLO“、“请洗期”、“双模 拟”、”优效性、等效性和非劣效性检 “ 3.不要背公式。
2018/10/9 研究生临床试验课 5
临床试验
2018/10/9
研究生临床试验课
6
科学的临床试验
临床试验必须十分严格科学。
《药品临床试验管理规范》 Good Clinical Practice -GCP
2018/10/9 研究生临床试验课 7
临床试验的定义 《药品临床试验管理规范》
附录2：名词释义 1。临床试验（Clinical Trial):指任何在人体 （病人或健康志愿者）进行药品的系统性研 究，以证实或揭示试验用药品的作用、不良 反应/或试验用药品的吸收、分布、代谢和排 泄，目的是确定试验用药品的疗效与安全性。 注：是ICH (International Conference of Harmonization) GCP的定义的译文。
研究生临床试验课 8
2018/10/9
什么是药品
《药品临床试验管理规范》
附录2：名词释义
15。药品(Pharmaceutical
2018/10/9
Product): 指用于预防、治疗、 诊断人的疾病，有目的地调节 人体生理机能并规定有适应症、 用法和用量的物质。(与试验药 品不同)
研究生临床试验课 9
第三期：全面的疗效评价
在证明了药物有相当的效果之后，就 需要与当前的标准治疗方法进行比较。 这种比较应在条件相同的情况下进行， 并需要较大数量的病例。 第三期试验是最全面的严格的新药临 床科学研究。有些人把临床试验作为第 三期临床试验的同义词。
研究生临床试验课 16
2018/10/9
第四期：销售后的监测
临床试验
卫生统计与社会医学教研室 临床试验设计与统计分析研究室 金丕焕
2018/10/9 研究生临床试验课 1
绪论
2018/10/9
研究生临床试验课
2
讲课老师
金丕焕 邓 伟 汪涛
2018/10/9 研究生临床试验课 3
学习目的
了解临床试验的原理、步骤和方法。 为做好临床试验打下基础。 了解怎样科学严谨地进行临床医学的研究。 为做好研究设计和分析打好基础。 正确认识临床上和市场上的各种药物、医疗 技术和设备。 正确应用各种药物、医疗技术和设备。