3临床流行病学研究设计类型
流行病学研究设计类型
流行病学研究设计类型流行病学研究是研究疾病在人群中分布和影响因素的科学。
随着疾病模式的变化，流行病学研究设计也不断进化和完善。
本文将简要介绍流行病学研究设计的几种类型。
观察性研究流行病学研究可以分为观察性研究和实验性研究。
观察性研究是通过直接观察研究对象的行为、生活习惯、环境、疾病等，而非人为调节其因果关系来研究疾病的发生和影响因素。
观察性研究包括：横断面研究横断面研究，也称为横向研究或截面研究，是指在一段时间内，对某群体进行一次调查，收集有关其疾病、生活方式、社会和经济状况等数据并进行分析。
横断面研究可以描述研究对象的当前状态，但不能确定其因果关系。
病例-对照研究病例-对照研究是一种回顾性研究，通常用于探究疾病和暴露因素之间的关联。
研究对象被分为病例组和对照组，对照组是一组与病例组相似的人群，但没有疾病。
然后比较两组的暴露情况，以确定是否存在关联。
队列研究队列研究是指对一群人进行长期的观察，以了解暴露因素对于疾病发生的影响。
队列研究分为前向队列研究和后向队列研究。
在前向队列研究中，研究人员在暴露后开始跟踪从未患有该疾病的群体。
在后向队列研究中，研究人员在具有该疾病风险因素的群体中进行跟踪观察。
实验性研究实验性研究是通过对实验组和对照组进行人为干预，评估其效果以确定干预因素对疾病的影响。
实验性研究包括：随机对照研究随机对照研究是通过随机分配实验对象到实验组和对照组，对干预进行比较评估其效果。
这种方法能够控制干预因素和其他因素的影响，但需要大量的时间和资源。
临床试验临床试验是评估新治疗方法的有效性和安全性的方法，通常包括三个阶段：初步试验、随机对照试验和后期试验。
流行病学研究设计类型有多种方法，在选择研究方案时需要综合考虑研究目的、数据可行性、人力及财力资源等因素。
选择最合适的研究方法能够帮助我们更好的了解疾病发生的因素和控制方法，从而改善人民健康。
临床医学研究常用的设计方案12研临床流行病学
临床医学研究常用的设计方案12研临床流行病学临床医学研究一直是医学领域的重要组成部分之一。
而在实施临床研究时，常常需要采用各种设计方案，其中之一便是研究临床流行病学。
本文将对临床流行病学的设计方案进行探讨。
临床流行病学是研究人群中疾病的广泛分布、发病原因以及疾病防控措施的科学。
在进行临床流行病学研究时，需要借助一定的设计方案，以确保研究结果的可靠性。
首先，横断面研究是临床流行病学中常用的一种设计方法。
该方法通过在特定时间点对一群个体或群体进行观察和调查，来评估某一特定疾病在人群中的分布情况。
横断面研究的数据收集相对简单，但并不能确定因果关系，只能提供疾病的流行情况。
其次，纵向研究是一种更为复杂和耗时的研究设计。
纵向研究通过长期跟踪观察一组人群，随着时间的推移，记录其发病情况和暴露因素的变化，以揭示疾病和暴露因素之间的关系。
纵向研究可以提供较为准确的因果关系，并可用于评估干预措施的效果，但需要投入大量的时间和资源。
此外，病例对照研究也是临床流行病学中常用的一种设计方案。
病例对照研究通过比较患病者（病例组）和非患病者（对照组）之间的暴露差异来评估疾病发生的危险因素。
该方法适用于疾病罕见、发病周期长或研究主题非常敏感的情况。
病例对照研究可以提供较快的研究结果，并且可以在相对较短的时间内进行。
此外，临床试验作为一种广泛运用于临床医学研究的设计方案，也在临床流行病学中得到了应用。
临床试验通过随机分组与对照组进行比较来评估某种干预措施的疗效或副作用。
在临床流行病学中，有时需要进行干预措施的评估，比如疫苗的效果评估等。
临床试验能够提供更直接的证据，但需要符合伦理要求，并且需要大样本和较长时间的观察。
另外，在临床流行病学研究中，群组随机化试验也是一种常用的设计方案。
群组随机化试验是随机选择一定数量的群体进行干预，然后对比干预组和对照组的结果，以评估干预措施的效果。
该设计方案适用于社区层面的干预措施研究，可以提供较为全面和客观的评估结果。
临床流行病学的研究设计类型
例如，采用青霉素治疗肺炎球菌脑膜炎，从患者不同 的结局中，分析该抗生素的疗效。但是必须注意仅从临床 资料的结局进行分析总结时，一定不要将构成情况作为率 来进行描述。
(一) 病例分析研究的性质
3．为临床诊治研究提供信息和探讨方向
可通过对个别病例进行极详尽的描述和完善的临床及实验 室研究的报道，探讨疾病的致病机制及治疗方法的机理。
提供疾病一些少见的症状，报告难以置信的怪诞病例。 由于个案报告固有的偏倚及不能估计发生的频率或机遇的
作用，除极少数例外情况案报告不能作为改变临床实践的证据。
(二) 个案报告的内容
一般要求在个案报告中包括下列五个方面的内容： 1．说明该病例为何值得报告； 2．提供病例的描述和数据资料； 3．提出所述病例是一种未报道过的疾病的论 据，或指出病例的独特之处并加以讨论 4．病例的各种特点还可能有哪些其它的解释； 5．结论以及指出该病例给予作者和读者的启示
临床流行病学的 研究设计类型
主要内容
➢个案报道和病例分析 ➢描述性研究 ➢病例对照研究 ➢队列研究 ➢多阶段复合设计研究 ➢实验流行病学
流行病学一般方法
描述流行病学 分析流行病学 实验流行病学 理论流行病学
具体设计类型包括
论
个案报告(case report)
证
因
病例分析(case analysis)
➢ 个案报告对资料的完整性有较高的要求。因此，应检查 各项资料是否齐全，若资料欠缺则不能报告。
➢对任何个案资料均必须强调其总体完整性，包括患者的性 别、年龄、职业、民族、籍贯、主诉、现病史、既往史、 体格检查、实验室检查、特殊检查、临床诊断和治疗经过 等。病志中应当详细记载疾病发生发展的经过，各项检查 的所见及数据，诊断与鉴别诊断的依据。临床资料部分中 治疗措施及效果观察是个案报告的重点，尤其对发病过程、 症状、体征及检查结果应作重点描述。
3临床流行病学研究设计类型
（五）个案报告的缺陷
• 由于病例报告是高度选择的研究对象，因此 极易发生偏倚，尤其是关于治疗成功的个案 报道，因作者本人和杂志编辑都不愿报告治 疗无效的病例；因此有时报告两个罕见临床 事件虽然被认为有生物学意义，而实际通常 也可能是机遇所造成。因此对病例报告的结 论要有正确的估价。病例报告在研究中的意 义是为进一步临床研究提供线索，而不能用 于论证科研假设。
• 临床科研是医院工作的重要组成部分，是 一种探索性和创造性的劳动，也是攻克临 床难题，提高医疗质量的途径之一。在医 学科学研究中，临床研究日益受到重视。
• 有关对国家重点临床科研课题的不完全评 估，科研设计的缺陷率达30%，严重影响了 临床科研的质量和成果的水平。为了提高 临床科研质量，必须要做好临床科研设计。
（五）预测分析
1、从设计目的出发，预测可能得出的结果或 结论，尤其要突出创新点。
2、与文献比较，突出本研究的科学性与实用 性及可行性。 3、预测可能风险，本研究可能存在的不足之 处？可以采取的应对措施。
几种常用临床科研设计方案
一、病例报告
（一）概念 • 是针对临床实践中某一个或某一几个特殊 病例或个别现象进行探讨，是对个别或几 个罕见或少见病例的病情、诊断及治疗中 的特殊情况或经验教训进行的报道。 • 特殊病例的发现往往是临床医学新知识产 生的起点，它可以提供许多有价值的医学 信息，而且是不可低估的价值。
(4) 交叉试验
处 试验组 理 1 Ⅰ 合格 对象
＋ —
处 理 Ⅱ
＋ —
处 试验组 理 2 Ⅱ
＋
洗 脱 期
—
处 理 Ⅰ
＋
—
特点
随机化分组 所需样本少 论证强度高 有的对象不能完成全程研究 实施复杂 受症状影响
流行病学调查研究设计及相关问题
选题的程序
（1）提出问题：勤阅读、勤思考； （2）文献检索：勤整理、勤翻查（文献综述）； （3）建立假说：辩析资料、提出观点； （4）确定研究方案： 确定研究课题名称的三大要素：因素－对象－效应， 要简明、具体、新颖、醒目： 如：…自然人群 病毒性肝炎感染情况 的流行病学调查
（观察偏倚、测量偏倚）
1、定义：在收集资料的过程中，由于测量暴露或/和
结局的方法缺陷，致使获 得的信息产生系 统误差。
2、本质：通常表现为研究对象的某种特征被错误分类
（misclassification），也即使用的方法偏离了 金标准。在对疾病状态和暴露状态判断时都 有可能发生。
流行病学调查研究设计及相关问题
（2）主观挑拣研究现场和/或研究对象 （3）失访或无应答(lost to follow-up or nonrespondent) （4）入院率的影响（病例对照研究） （5）根据暴露信息作出诊断的病例，再用这类病例去
研究该暴露与疾病的联系（如性病艾滋病）
流行病学调查研究设计及相关问题
4、选择偏倚的种类
流行病学调查研究设计及相关问题
5、选择偏倚的测量
方法：在理论上可以通过比较总人群与实际抽样人群 研究疾病与暴露因素的分布的两个四格表进行测量。 举例：以病例对照研究为例
流行病学调查研究设计及相关问题
流行病学调查研究设计及相关问题
6、选择偏倚的控制
（1） 首先研究者对在整个研究中可能出现的各种选择偏 倚应有充分的了解、掌握。
流行病学调查研究设计及相关问题
偏倚的概念
在研究设计和实施中出现的系统误差使研究结果系 统地偏离真实值，以及解释结果的片面性，称为偏 倚（bias）。
临床流行病学研究设计类型三
RR说明暴露组发病或死亡概率为非暴露组的倍数。 RR>1说明暴露因素与疾病为正联系，暴露因素可能是危 险因素；RR<1说明暴露因素与疾病为负联系，暴露因素 可能具有保护意义。不论是RR大于或小于1，距1越远， 意义越大。表7提供了一种联系强度的判断标准。
表 3 相对危险度与联系强度
相对危险度
联系强度
其优点是观察随访时可免受暴露组的影响， 缺点是需费力去另外选择一个人群进行随访。
• ⑵人群对照：
这可看作不设对照，它实际上并未与 暴露组平行地设立一个对照组，而是利用 了整个地区的现成发病或死亡的统计资料， 进行对比分析。
• ⑶内对照：
先选择一组人群，将其中暴露于所研究因素 的对象分出，成为暴露组，其余即为非暴露组。 就是说在选定的研究对象内部就形成了对照组， 而不需另外设立对照组。
提纲
• （一）定义、分类与用途 • （二）设计与实施 • （三）资料分析 • （四）优点与局限性
（一）定义、特性、分类与用途
• 1．定义
队列研究（cohort study）又称定群研究， 是在特定范围的人群中按其是否暴露于某因素分 成两个队列或按不同暴露水平分成若干个队列， 追踪观察一定时间，比较两组或多组间的发病率 或死亡率，以检验暴露因素与发病有无联系。队 列研究是一种以因推果的病因研究方法。设计模 式见图2。
• ⑵描述疾病的自然发展过程，包括疾病的易
感期、临床前期、临床期到结局的全过程。
1．确定队列研究工作是否开展（研 究目的）
• ⑴是否有明确的假设供检验，检验的因素是否已
找准。
• ⑵所研究疾病的发病率或死亡率高低，低于５%
不适宜。
• ⑶是否规定了明确的暴露因素，暴露资料能否完
流行病学中的队列研究设计与分析
流行病学中的队列研究设计与分析在流行病学研究中，队列研究是一种常用的观察性研究设计，用于探究某种特定疾病或健康结果与暴露因素之间的关系。
本文将介绍队列研究的基本概念、研究设计和分析方法。
一、队列研究介绍队列研究是一种长期观察个体的疾病发生情况和暴露因素的关联性研究设计，从而推测因果关系。
研究对象可分为前瞻性队列和回顾性队列。
前瞻性队列研究则先选择一群暴露和未暴露于某种因素的个体，再随访观察他们的发病情况；而回顾性队列研究则是在已经发生的事件或疾病群体中追溯暴露因素，然后判断发病的原因。
二、队列研究设计1. 前瞻性队列研究设计前瞻性队列研究的设计包括以下几个步骤：（1）选择研究人群：根据研究目标选择暴露和未暴露于某种因素的个体。
（2）暴露测量：明确暴露因素的测量方法，并且定期收集相关数据。
（3）随访观察：对研究人群定期进行随访，记录他们的暴露情况和疾病发生情况。
（4）结果评估：分析和比较研究人群的发病率，进而评估暴露因素与疾病之间的关系。
2. 回顾性队列研究设计回顾性队列研究的设计包括以下几个步骤：（1）选择研究人群：从已知事件或疾病的个体群体中选取暴露于某种因素的个体。
（2）暴露回溯：通过回顾性的方法收集个体的暴露历史和相关数据。
（3）结果评估：分析和比较研究人群的发病率，进而评估暴露因素与疾病之间的关系。
三、队列研究数据分析在队列研究中，数据分析是非常重要的一步，分析方法应遵循以下原则：1. 计算发病率：根据研究人群的发病情况和随访时间，计算出不同暴露组的发病率。
2. 构建生存曲线：使用卡普兰-迈尔曲线或其他相关方法构建生存曲线，比较不同暴露组的生存曲线是否有差异。
3. 风险评估：根据发病率和生存曲线，计算不同暴露组的风险比、风险差异等风险评估指标。
4. 考虑混杂因素：队列研究中可能存在多种混杂因素，需要进行控制或分层分析来减少混杂效应的影响。
5. 统计学检验：使用适当的统计学方法，如卡方检验、t检验或logistic回归等，评估暴露因素与疾病之间的关系是否具有统计学意义。
【流行病学试题及答案】第三章描述性研究
第三章描述性研究一、作业习题（一）单项选择题[A1型题]1. 描述性研究具有以下哪项特征A. 描述性研究以个体为单位收集和分析资料B. 描述性研究选择不同性质的人群进行对比C. 被调查人群是以随机抽样的方式获得的D. 描述疾病分布的特点，可提供疾病的病因线索E. 描述性研究可以验证病因假设2. 描述性研究主要适用于A. 确定病因B. 疾病分布调查C. 预防效果研究D. 确定疾病危险因素E. 疾病自然史研究3. 现况研究的优点正确的是A. 可以确定疾病的病因B. 调查时可以同时测定多种因素C. 抽样调查时样本数量都比较小D. 不存在幸存者偏倚E. 调查偏倚较少4. 下述不属于现况研究目的的是A. 揭示人群患病状况B. 提供疾病致病因素线索C. 分析疾病危险因素D. 确定高危人群E. 对疾病监测等资料质量评价5. 不属于普查的优越性是A. 可以早期发现和诊断疾病B. 能寻找出全部病例C. 没有抽样误差D. 可以普及医学卫生知识E. 资料比较全面细致6. 以群体为观察分析单位的研究方法是A. 监测B. 个案调查C. 现况研究D. 生态学研究E. 暴发调查7. 抽样调查的特点不包括A. 不适于患病率低的疾病B. 调查进度快、工作量相对较小C. 设计、实施较复杂D. 样本量小容易发现遗漏E. 用样本统计量估计总体参数8. 为保证样本能反映总体状况，在设计时需考虑A. 调查对象变异是否比较大B. 样本量是否足够大C. 样本是否具有代表性D. 抽样方法是否可行E. 以上都是9. 样本量的叙述正确的是A. 样本量宜大不宜小B. 样本量越大资料越准确C. 样本量足量就好D. 样本量大小由调查可行性决定E. 样本量估计不能采用经验法10.Minimum error of sampling study：A. Simple random samplingB. Systematic samplingC. Stratified samplingD. Cluster samplingE. Double blind method11. 能够实现早期发现和治疗患者的方法是A. 普查B. 抽样调查C. 生态学研究D. 纵向研究E. 个案调查[A2型题]12. 欲调查某市居民高血压患病情况，应采用哪种调查设计方法A. 所有医院病例报告B. 生态学研究C. 全市住院或门诊病人普查D. 全市住院或门诊病人抽样调查E. 现况调查13. 某地区为调查中、小学生近视率以及在不同年级、城乡中的分布状况，在全区60所中、小学中进行抽样调查。
七章流行病学实验研究
3、社区干预试验：选择整个社区进行试验，干预 是针对整个社区的。接受干预的单位是群体。
二）设计方法
1、随机化对照设计 设立对照组，随机分配 研究对象到两组中。受控条件好。
** 设立对照应注意避免对照组受到“沾 染”，或试验组有额外的“协干预”存 在。
2、随机化
将研究对象随机的分配到实验组和对照组 中去，以平衡两组中已知和未知的混杂因 素（使非处理因素在组间的分配均衡）， 从而提高两组的可比性 。
3、盲法 指在临床试验中，不让受试者、研 究者和其他有关工作人员知道受试者接受 的是何种处理、从而避免主观因素的影响 而造成的效应测量的不可比。
2、样本含量 3、干预随访 保持测量方法始终一致 4、资料分析 通过比较干预前和干预后的时
间序列数据，得出结论。 如果出现效应净升高，或趋势发生改变， 则表明干预有效。
三）多组时间序列设计
是非等同比较组设计和单组时间序列设计 的结合，具有二者的优点。
样本 匹配 分组
试验组 多次测量 对照组 多次测量
n 2z z 2 1 21 1
1 2 2
1 2 2
n 21sc2
x1 x2 2
3、随机分配
1）成组比较的试验 完全随机分组方式，大 样本可以很好的保持均衡
2）配对比较的试验 配对随机分配方式，小 样本保持均衡。
4、治疗随访 1）治疗方案 2）试验期随访
洗脱筛选期 排除以前用药的效应
一、概述
一、实验指对研究对象有所“干预”。 流行病学实验是指研究者的控制下，人 为地改变研究对象的一个或多个因素， 前瞻性的观察‘干预’的效应。 如果一个或多个因素的改变是由于自然 因素造成的，称“自然实验”。
临床试验常见设计类型有哪些2024
引言概述：临床试验是评估新药、治疗方法或医疗器械在人体中的安全性和有效性的关键步骤。
在临床试验的设计过程中，选择适当的试验设计类型是确保试验结果可靠和有意义的关键因素之一。
本文将介绍临床试验常见的设计类型，包括平行设计、交叉设计、因子设计、递增剂量设计和自控设计。
正文内容：一、平行设计1. 配对设计：将被试者按一定特征（如年龄、性别等）配对，使得每一对中的两个被试者都接受相同的治疗，以减小外界因素的干扰。
2. 随机分组设计：将被试者随机分为试验组和对照组，试验组接受新药或治疗方法，对照组接受常规治疗或安慰剂，以确保两组被试者的基线特征相似。
3. 并行组设计：将被试者随机分为多个组，各组接受不同的药物或治疗方法，以比较不同组的效果。
二、交叉设计1. 交叉设计：同一组被试者先接受一种治疗，经一定的洗脱期后再接受另一种治疗，以比较两种治疗方法的效果。
2. 多周期交叉设计：被试者在一段时间内接受多个周期的治疗，以减小周期之间的不确定性对结果的影响。
3. 平行交叉设计：被试者在同一时间段内同时接受不同治疗，以减小时间因素对结果的干扰。
三、因子设计1. 单因素设计：只考虑一个因素对结果的影响，通过控制其他因素，研究该因素的效果。
2. 双因素设计：考虑两个因素对结果的影响，通过控制其他因素，研究两个因素对结果的交互作用。
3. 多因素设计：考虑多个因素对结果的影响，通过控制其他因素，综合研究多个因素对结果的综合影响。
四、递增剂量设计1. 递增剂量设计：试验药物或治疗方法的剂量从低到高逐渐增加，以寻找最佳剂量和剂量-效应关系。
2. 反向递增剂量设计：试验药物或治疗方法的剂量从高到低逐渐减少，以寻找最佳剂量和剂量-效应关系。
3. 阶梯剂量设计：将被试者分为多个剂量组，每一组接受不同剂量的药物或治疗方法，以确定最佳剂量和剂量-效应关系。
五、自控设计1. 单纯自控设计：同一被试者在不同时间点接受不同治疗，以比较不同治疗方法的效果。
临床流行病学的研究设计类型
＝0.05（双侧检验），β =0.10
2 0.2 p1 0.333 1 0.2 2 0.2
q 1 0.2667 0.7333
查表 Z 1.96 ，Z 1.282 ，代入公式
(1.96 2 0.2667 0.733 1.282 0.2 0.8 0.3333 0.6667 2 ) n 228.9 2 (0.3333 0.2)
2. 药物有害作用的研究
3. 研究疾病预后因素
4. 检验病因假说
5. 为进一步前瞻性研究提供依据
6. 评价防治措施的效果
一、基本原理
二、研究步骤
三、研究方法
四、常见的偏倚 五、优缺点
二、研究步骤
（一）提出课题，形成假设 （二）拟订研究计划和设计 （三）实施调查研究计划 （四）建立数据库，进行统计分析
表 4-4 子宫内膜癌与糖尿病史的关系
糖尿病史
病例
10 92
对照
2 118
合计
12 210
有 无 合计
102
120
222
病例组暴露率
10 9.8% 102
病例组 对照组 + 10 92 2 118
对照组暴露率
2 1.7% 120
2
(10118 2 92) 222 7.14 10212012 210
111个病例配1个对照特称配对1个病例配2个对照成组资料配比资料确定样本大小的依据人群中暴露者的比例或对照组的暴露率估计与暴露有关的or第一类错误概率第二类错误概率非配比和频数配比与该暴露有关的比值比p89标准正态差表000130903290000228783090000525762807001023262576002020582326002519602242005016451960010012821645020008421282例如拟用病例对照研究方法调查孕妇服用某种药物与婴儿先天性心脏病的关系根据以往资料估计对照组孕妇的服药率为20?假定服药造010问病例组和对照组各需多少例
药物流行病学总论(三)药物流行病学研究设计
一、描述性研究
• 艾滋病的发现：1980.10~1981.5，洛杉矶既往健康年 轻男性同性恋者中发现了5例卡氏囊虫肺炎（以往只 在免疫系统受抑制的老年癌症患者中发生，通常是 化疗的结果，男女发病机会均等）。CDC研究，证 实了同性恋者中有发生这种综合症的高度危险，以 后病例报告有提示经血传播，发现艾滋病的特殊危 险因素，证实了人类免疫缺陷病毒(HIV)传播艾滋 病的作用。
• 考虑研究结局的时间窗，对不良反应的研究集中在 药物治疗后的重点时间：不良反应发生时间从用药 后数秒至数年不等。
▪ 研究对象中要排除明显由其他原因引起的病例： • 研究药物引起的肝损害，应排除急性肝炎患者；
▪ 考虑疾病的严重程度： • 研究降压药是否容易引发急性心肌梗死，应当分析 研究对象患高血压的严重程度。
六、谨慎解说研究结果
▪ 观察性研究中不可避免地存在一些偏性，这些研究中 发现的药物不良反应或有益作用必须遵循病因推断的 原则合理地解读，以免引发错误结论和引起公众不必 要的混乱。
▪ 例如：2000年10月PPA（苯丙醇胺）和出血性脑卒中 的相关性研究结果（病例-对照研究：苯丙醇胺与岀血 性脑卒中关联的流行病学调查报告）提示，PPA可增 加出血性脑卒中发生的风险。11月16日SFDA紧急通知 暂停使用和销售、停止审批含有PPA的药品。
Zenker医师从一个病例的调查开始，通过流行病学实践，首先发 现了人是怎样感染上旋毛虫的。 ❖ 药物不良反应监测中，常常先发现的也是药物不良反应个例，但可能 由此发现重要信号。
服务员→老板娘→宰杀的猪→老板e report)：监测罕见事件的唯一手段，常 能激发人们去研究某种疾病或现象。是临床医学和流 行病学的一个重要连接点。
二、明确定义药物暴露 ▪ 所研究的药物必须按服用时间、剂量和疗程给予明确 的规定：日剂量，处方药总剂量等； ▪ 应当尽量使用客观和定量的指标加以描述； ▪ 出示药品包装，查阅病历及原始处方； ▪ 必要时通过实验室检查确定药物暴露的程度。
临床流行病学研究设计
五、确定测量指标
临床流行病学研究中，有些数据可通过客观方法 或仪器较准确地进行测量，如心率、体重、身高 等，这些都为客观指标。
而有些指标仅能主观感受，如疼痛、恶心、乏力 等，称为主观指标。
为了消除研究者和研究对象心理因素的影响，应 尽量采用盲法对研究效应指标进行测量。
17
在选用效应指标时要考虑以下原则： （一）关联性
27
4.问题和答案 问题部分是问卷的主体，也是问卷设计的主要内容，它是
决定研究质量的关键之一。 问卷中的问题按照形式可分的研究目的、研究内容选择适宜的 问题类型。 在研究中，往往不必限制只使用一种问题形式，可混合采 用多种形式。
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（1）填空式
这种形式常用于那些对回答者来说既容易回答，
6
第二节 临床流行病学研究设计的基本步骤
明确研究目的 确定研究方法 确定研究因素 选择研究对象 确定测量指标 资料收集与分析 预期结果 质量控制
7
一、明确研究目的
诊断试验 病因学研究 疗效研究 预后研究 卫生经济学研究
8
二、确定研究方法
根据研究目的选择合适的临床流行病学研究方法 目的不同，要回答的问题不同，或要检验的假设不同，所
需的临床流行病学研究方法也可能不同。
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临床研究设计方案分级
一级
随机对照试验
前瞻性研究 同期对照
半随机对照试验 交叉试验
偏倚因素及研究措施可被主动 控制
二级
自身前后对照试验
队列研究
非随机同期对照试验
三级
病例对照研究
横断面研究
四级
病例分析
病例报告
专家述评
临床研究设计方案分级
么，或者感到调查者希望他填什么。即使用中性 的语言提问，避免形成诱导。如“难道你不同意进 行教育改革？”。
循证医学各章节考试题库汇总
循证医学各章节考试题库汇总1.临床流行病学主要研究类型，不包括（）A.病因学研究B.诊断性试验C.防治性研究D.系统评价E 人口普查2.临床流行病学的研究对象是（）A.动物模型B.病原体，如细菌、病毒C.病人群体D.社区人群E 单个具体病人3.临床流行病学与临床医学的关系,正确的说法是（）A.是相互独立的两门学科B.只和一些临床学科有关系C.临床流行病学是临床医学的一门分支学科D.是一门临床医学的基础学科E.是预防医学的一个分支4.有关临床流行病学不正确的说法是（）A.是临床医学研究方法学B.是专门研究临床诊断和治疗的学科C.是一门实践医学D.是一门临床科研设计和评价的方法学E.是实践循证医学的基础5.临床流行病学主要特色不包括（）A.临床流行病学必须是以临床医学为主体的多学科合作B.临床流行病学的研究对象是病人及其群体C.临床流行病学力求研究结果的真实性与可靠性D.临床流行病学定位在临床医学E.研究特定人群中的健康相关状况或疾病事件的分布及其决定因素，同时要应用这种研究的结果进行疾病预防控制6.实践循证医学的基础不包括（）A.高素质的临床医生B.最佳的研究证据（成果）C.具备临床流行病学的基本知识D.新药物或新医疗器械E.良好的医疗环境7.临床科研设计与实施的基本顺序是（）A.建立假设、方案设计、收集资料与数据、统计分析、下结论B.建立假设、方案设计、统计分析、收集资料与数据、下结论C.方案设计、统计分析、收集资料与数据、建立假设、下结论D.先收集资料与数据、统计分析、下结论、建立假设、方案设计E.方案设计、收集资料与数据、统计分析、下结论、最后建立假设8.临床研究的质量评价主要围绕以下哪项进行（）A.研究的真实性B.临床的重要性C.研究成果的适用性D.研究课题的新颖性E.研究课题的创新性9.临床流行病学对临床医学的作用与价值,主要体现在（）A.为临床科研提供科学的方法学B.促进临床循证医学实践，提高医疗水平C.服务于医学教育，培养高质量的人才D.为疾病病因、诊断、治疗及预后研究提供一系列评价标准与方法E 部分临床学科上，和某些临床学科无关10.为了创新临床科研方法学,临床流行病学工作者必须与以下哪些人员紧密合作（）A.流行病学家B.卫生统计学家C.卫生经济学家D.基础医学研究者E.医学信息专家第二章1.临床研究的选题依据是（）A.选择热门前沿的问题B.选择临床上迫切需要解决、疾病负担重的问题C.以国外正在或已经开展的研究为依据D.根据上级的指派任务来立题E.尽量与国际热点研究问题接轨2. 临床科研选题、立题,可不必考虑的因素是（）A.可行性B.先进性C.有统计学意义D.临床价值E 公平性3.对于临床研究立题的质量评价，不正确的是（）A.是否为国家或地区性危害人民健康的重大疾病B.研究重点是否明确C.是否掌握了本研究涉及的最新科技信息D.是否可行E.是否“追新”，并与国际热点研究问题“接轨”4.下列因素中，与临床研究选题立题关系不大的是（）A.疾病谱B.医学新模式C.疾病负担D.地方特色E.尽量用一个研究课题来解决众多研究问题5. 构建循证实践问题，可不考虑的要素是（）A. patien ts/populationB. intervention/exposureC. outcomesD. study designE. statistical significance6.选择研究课题时，应重点考虑下列哪些要素（）A.科学性B.可行性C.创新性D.效能性E.复杂与全面性7.临床科研选题的复杂性,主要是因为（）A.危害人类健康的疾病众多B.疾病负担程度各异C.利益驱使，竞争激烈D.对疾病的病因和发病机理的认识程度有差异E.诊断与防治措施的效果不一第三章1. 临床上的“双盲”研究是指（）A.研究组接受新药，对照组接受安慰剂B.观察者和受试对象均不知道分组情况C.研究组和对照组都不知道观察者的身份D.研究对象既不知道所属组别，也不知道所用药物种类E 研究者既不知道分组情况，也不知道所用药物种类2.关于抽样调查的叙述，下列哪项是错误的（）A.普查结果不一定比抽查可靠B.整群抽样较为实际可行C.分层随机抽样的代表性最佳D.单纯随机抽样的代表性最好E 抽样调查比普查设计要求更高3. 在进行配比病例对照研究时,下列哪项是正确的（）A.通过配比可以控制信息偏倚B.所选择的匹配变量越多越好C.匹配设计的主要目的是控制某些非研究因素的混杂效应D.研究因素与非研究因素均可作为配比条件E.对所研究疾病有影响的所有非研究因素均应列为匹配条件4.产生选择偏倚的根本原因可以认为是（）A.不选对照B.样本缺乏代表性C.调查方法不统一D.回忆不准确E.没有进行配比5.某广告声称：“用金霉素治疗 1000 名上呼吸道感染的儿童有 900 名在 72 小时内症状消失”。
流行病学研究设计
流行病学研究设计流行病学研究设计的重要性流行病学研究设计是确定疾病发生与发展的原因和传播途径的重要方法。
通过合理的研究设计，可以获取大量的数据和信息，进而对疾病进行全面的了解，为制定预防措施和治疗方案提供科学依据。
在流行病学研究中，合适的研究设计对于结果的可靠性和可推广性非常关键。
选择研究对象在流行病学研究设计中，选择研究对象是一个重要的决策。
根据研究的目的和研究问题，可以选择人群、家庭、社区等不同的对象作为研究的观察单位。
同时，也应充分考虑实际可行性和资源的限制，确保能够有效地收集和分析数据。
确定研究类型在流行病学研究设计中，常见的研究类型包括横断面研究、纵向研究、病例对照研究和队列研究等。
不同的研究类型适用于不同的研究问题和研究对象。
例如，横断面研究适用于描述和比较不同人群在某一时点上的疾病发生情况，而纵向研究则可以追踪和观察同一群体在一段时间内疾病的发展变化。
制定研究方案和研究问卷研究方案是流行病学研究设计的重要组成部分，它涵盖了研究的目的、研究问题、研究对象、样本大小、数据收集和分析方法等内容。
在制定研究方案时，应考虑问题的重要性和可操作性，明确研究的目标和预期结果。
研究问卷是流行病学研究设计中常用的数据收集工具。
合理设计的问卷可以提高数据的质量和可靠性。
在设计问卷时，应遵循简洁明了、层次清晰的原则，避免问卷过长和问题重复。
数据收集和分析流行病学研究设计中的数据收集和分析是确保研究结果的准确性和可靠性的重要环节。
数据收集可以通过问卷调查、实验观察、临床检测等多种方式进行。
在数据分析过程中，常用的统计学方法包括描述性统计、推论统计、生存分析等，这些方法可以帮助研究者得出客观、可信的研究结论。
结果解释和推广流行病学研究设计的最终目的是为了解决实际的健康问题，并为公共卫生决策和干预措施提供科学依据。
在结果解释和推广过程中，应根据研究的可靠性和可推广性对结果进行合理解释，提供科学的建议和指导。
总结流行病学研究设计是了解和预防疾病的重要方法，合理的研究设计对于结果的可靠性和可推广性至关重要。
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• 病例报告至今仍是研究临床医学重要方法 之一，据统计，国外的评分医学期刊，大 约20%～30%的原著中刊登10例以下的病 例报道，尤其是以人类新发生的疾病或临 床事件的首例报告。许多疾病首次认识都 是通过病例报告形式。
（二）个案报告内容 • 病例报告通常首先选择具有特殊临床价值 的病例作为研究对象，全面介绍该病例的 发生、发展与自然转归，以及疾病的诊断、 鉴别诊断和治疗情况，寻找各种影响因素， 然后制订可行性诊治方案，忠实记载医疗 经过，并评定疗效。
（1）编码
• 一个新药的临床实验，采用多中心(Multicenter)随机平行对照设计(Parallel Group Design)，实验药与对照药在外观（形状、 大小、颜色等）、剂型与用法上完全相同。
• 处理编码是按随机数字进行的。
（2）应急信件
• 在双盲实验中，受试者和研究者都不知道入 组病人使用的是何种药物。万一病人发生紧 急情况或需要抢救，怎么办？
• 对照 Control • 盲法 Blinding • 伦理、依从性、失访等
1、随机
增加可比性
随机抽样 随机分组
总体 ‖ 样本 （研究对象） ‖ ‖ 试验组 对照组 效果评价
2、对照
有比较才有鉴别 抵消非试验因素的干扰和影响 空白对照 对照组不给予任何处理 色、气味等方面相同但不含有效作 用成分的制剂 标准对照 与目前临床上公认的、效果肯定的
5、常见疾病的异常现象，出现特殊临床表现 及病程发展特殊的的病例：“肺癌眼部转 移2例报告”，“残角子宫妊娠破裂1例报 告”。
6、不典型或少见复杂疾病的临床误诊或误治 的病例：“肺癌臂丛神经损害误诊为神经 要型颈椎病2例报告”，“全身淀粉样变误 诊为慢性肾炎尿毒症1例报告”。
（四）个案报告撰写要求 • 个案报告要突出短小、真实、新意的特点。 报告所表达的病情、病程、诊疗方法、转 归等一定要实事求是，不得随意“加工” 或“改造”。 • 报告中应写明提供完整的个人资料：患者 的年龄、性别、职业、民族、籍贯、主诉、 现病史、既往史。体格检查、实验室检查、 特殊检查（使用的仪器和设备） 、临床诊 断（诊断依据）和治疗经过等。
（三）研究对象与方法 1、选择研究对象 （1）根据研究目的选择相应的研究对象。 （2）纳入研究标准或纳入研究基线必须清楚， 保证代表性。（病人或正常人群？怎样选 择？什么方法选择?） 代表性：纳入的时间、地点、医院、人群 （性别、年龄、健康状况、病情） （3）纳入病人的诊断标准 （4）排除研究标准
（4）紧急情况个别病例的揭盲规定
（5） 破盲情况的监测和报告 （6） 双盲实验失效的规定：应急信 件拆阅率超过15%。 （7）盲法实验的报告
参考文献： • 凌静萍等. 双盲临床实验的实施. 中国卫生统计，1999， 16（6）：372-374
为评价甲药的疗效，将常用的药进 行包装作对照，其外型、剂量、给药 途径与甲药一样，只是甲、乙药的编 号不同。
Байду номын сангаас
DME应用于临床医学的要求
• 正确地选择临床科研课题，进行科学的研究 设计； • 选择适当的测量指标； • 从设计和测量的角度对临床医学的研究结果 进行实事求是的评价，以得出科学的结论。
临床研究分类
• 理论性（基础）研究及应用性研究。 • 开创性研究与重复验证性研究。
世间事物大量的是重复，重复中也蕴育 着创新，重复也是科学中的一条重要原则， 具有规律性、科学性的事物是重复出现的。 追求一次性创新研究并贸然下结论而不进行 重复验证是不科学而且也危险的。
临床流行病学研究设计类型
三峡大学医学院 邓 青
临床科研的特点
1、研究对象的基线差别大
2、研究过程非研究因素影响多 3、临床测量指标“软”指标多 4、科研实施难度大 5、医学伦理问题
研究方法
临床 研究
设计 design 测量 measurement 评价 evaluation
DME
加拿大McMaster大学的临床流行病学家所 归纳，已获得国际上临床流行病学家的公认。
二、病例分析
（一）概念
• 病例分析是对一组（几例、几十例、百例 或千例等）相同疾病的临床资料进行整理、 统计、分析并总结得出的报告。 • 病例分析研究曾经是临床医生的主要研究 手段，其发表的文章曾经也是临床医学刊 物的主要内容。
病例分析研究的性质：属于回顾性研究范 畴，是利用已有资料的分析，为临床诊治研 究提供信息。 病例分析研究的内容：病例组成、诊断标 准、治疗方法、主要特点及统计分析。 病例分析研究的缺陷：记录不完善、偏性 较大、可比性差、重病者较为集中、没有对 照组、缺乏标准化。 病例分析研究的步骤：确定病例是否值得 分析总结、了解该题在近期内的主要文献、 阅读主要病历、制订分析计划。
研究对象 符合标准的研究对象 （合格对象） 非随机分组
试验组 对照组
试验 措施
有效 无效
对照 措施
有效 无效
特点 可操作性强 易获得样本 可比性差 论证强度低
(3) 自身前后对照试验
＋
研究 对象
合格 对象 —
洗 脱 期
＋
— 处理Ⅱ
处理Ⅰ
特点
适用于慢性复发性 疾病的研究 消除个体差异
对象均可接受处理 容易收集研究对象 有洗脱期 受疾病所处阶段影响
该研究的特点是什么？
某广告说用某药物治疗100例某病 病人，其中98例痊愈，治愈率达98%。
评价此结论
（二）临床试验研究类型
总体
规定纳入标准 和排除标准 确定样本含量
临床实验框图
防止选择性偏倚的措施
确定适宜纳入实验的对象
实验组 对照组
按随机化原则 分配实验对象
防止测量性偏倚 措施，如避免干扰、 沾染，采用盲法， 增强依从性
（三）个案报告的条件 • 个案报告的案例最突出的特点是新、稀、 奇、特。 1、前所未有或罕见的独特病例：“右心原 发性恶性肿瘤1例”。 2、两种或多种疾病（或症候群）见于同一 病例。 3、某疾病诊断或治疗创新的疾病：“手术 治疗非特异性心包炎1例”。
4、某病例病程发展出乎意料：如“急性淋巴 细胞白血病存活12年以上1例报告”，“妊 娠22年后继发绒癌1例报告”。
得出实验结果 选择统计分析方法 进行统计分析
估计并分析 混杂性偏倚
统计和专业结论
(1) 随机对照试验（RCT）
研究对象 符合标准的研究对象 （合格对象）
特点
前瞻性研究
随机化分组
论证强度高
随机分组
试验组 对照组
试验 措施
有效 无效
对照 措施
有效 无效
存在问题
• 医德问题
• 依从性
• 研究周期长
(2) 非随机对照试验（n-RCT）
• 局限性：病例分析并无严格的科研设计， 并不做样本含量估计，没有合适的对照， 且为回顾性研究，因此在下结论和推论时 应持慎重态度。
三、临床试验（clinical trial）
• 临床试验又称治疗试验。是用于判定药物 或疗法是否安全和有效的医学研究，严格 设计并认真实施的临床试验是发现有效药 物或疗法的最快和最安全的途径。临床试 验依据设立对照组方式的不同有多种设计 方案。
安慰剂对照 对照组使用与考核药物在外形、颜
标准疗法作比较
3、盲 法
为了避免研究者或研究对象的人为
主观因素对研究结果的影响 软指标、疾病有自愈趋势
单盲
双盲 三盲
研究对象
研究对象＋研究人员
研究对象＋研究人员＋资料收集者
什么是双盲临床对照实验？
• 临床实验中受试者、研究者、参与疗效和安 全性评价的医务人员都不知道治疗分配程序， 并在整个实验过程中不知道病人接受的是何 种处理（实验药或对照药），从而避免他们 对实验结果的人为干扰。 • 国家药品监督管理局的《新药审批办法》中 规定：化学药品中第一、二、三类药物；五 类药物中需延长用药周期和/或增加剂量， 等，都需要采用双盲设计。
临床科研设计方案
分类
病因研究 临床疗效评估 诊断试验评估
设计方案
随机对照试验、前瞻性队列 研究、病例对照研究 随机对照试验、自身前后对 照、交叉试验研究 与标准诊断（金指标）对照
预后和自然病程评估
队列研究
疾病在人群中的定量分布 横断面研究
特殊病例描述和介绍
病例报告、病例分析
设计是指对临床研究方法和观察方法的设 计，是临床科研实施的重要依据，开始于任 何临床科研之前。设计的好与坏直接影响科 研结果成败。 要不断提高临床科研水平，就必须要强调 科研设计的重要性。
（五）预测分析
1、从设计目的出发，预测可能得出的结果或 结论，尤其要突出创新点。
2、与文献比较，突出本研究的科学性与实用 性及可行性。 3、预测可能风险，本研究可能存在的不足之 处？可以采取的应对措施。
几种常用临床科研设计方案
一、病例报告
（一）概念 • 是针对临床实践中某一个或某一几个特殊 病例或个别现象进行探讨，是对个别或几 个罕见或少见病例的病情、诊断及治疗中 的特殊情况或经验教训进行的报道。 • 特殊病例的发现往往是临床医学新知识产 生的起点，它可以提供许多有价值的医学 信息，而且是不可低估的价值。
• 临床科研是医院工作的重要组成部分，是 一种探索性和创造性的劳动，也是攻克临 床难题，提高医疗质量的途径之一。在医 学科学研究中，临床研究日益受到重视。
• 有关对国家重点临床科研课题的不完全评 估，科研设计的缺陷率达30%，严重影响了 临床科研的质量和成果的水平。为了提高 临床科研质量，必须要做好临床科研设计。
(4) 交叉试验
处 试验组 理 1 Ⅰ 合格 对象
＋ —
处 理 Ⅱ
＋ —
处 试验组 理 2 Ⅱ
＋
洗 脱 期
—
处 理 Ⅰ
＋
—
特点