孙利华老师 药物经济学评价方法
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单一方案B/C≥1，则表明方案是经济的 多个备选方案中，B/C 最大的方案并不一定是最
优方案
单一方案
◑例题
某地区疟疾防治项目的实施需要投入资金 102519元，预计可由此避免7031人发病。 7031人发病的总成本共计可达437502元。试 判断该预防项目的经济性。
B/C=4.27
实例（单一方案）——
中间指标（替代结果）：间接反映治疗最终效 果或疾病预后。可反映干预过程中疾病状况的 改变，揭示患者对治疗的反应等（临床检查获 知。生理生化、影像）。耗时短、简便、经济
终点指标（最终指标）：直接反映治疗最终效 果或疾病预后。 例如：治愈率、死亡率、伤残 率、获得的生命年等。急性病常用治愈率、症 状消除率、病死率等，慢性病，如器官移植后 免疫抑制剂的治疗效果——移植物或宿主存活 率、移植物急性或慢性排斥反应发生率、ADR等。
CEA实例（多方案）
例如：备选方案A、B、C，数据及指标如下
A：25单位的效果，成本为300元——C/E=12 B：20单位的效果，成本为150元——C/E=7.5 C：15单位的效果，成本为150元——C/E=10.0
A与B相比，其增加的效果是否与增加的成本相称？ 增量分析：A-B
ΔC/ΔE=（300-150）/（25-20）=30
药物经济学评价指南/适用条件与范围
24
药物经济学评价步骤
明确研究问题——确定评价立场和观点 研究设计——列出比较方案 选择适宜的评价方法和评价指标 识别并计量成本和收益 比较成本和收益 不确定性分析（敏感性分析）
不确定性分析
不确定性指可能出现的情况不止一种，但人们 不知道会是哪一种情况的状态
效用的测量
效用是一种能够同时将生命的数量（生存时间） 和质量（健康状态）综合到一起进行测量的最常 见方法
将多维度的产出数据转换成一种通用的测量单位 （如质量调整生命年QALY）
效用的测量
健康效用指标包括 质量调整生命年（QALYs） 伤残调整生命年（DALYs Disability Adjusted Life Years ） 挽救年轻生命当量（SAVEs）
收益高，成本低 收益低，成本高 收益相等，成本低 成本相等，收益低 成本较高，收益更高 收益较低，成本更低
Hale Waihona Puke Baidu
成本、收益综合比较所面临的可能情况： 收益
Ⅱ优选
Ⅰ评价
成本
Ⅲ评价
Ⅳ淘汰
成本-效益分析（CBA）
方法概述 关键点：生命和健康价值货币化计量
——分子、分母单位相同 指标：B/C 判别准则
PE效用：人们对所接受的预防或诊治项目给自身 健康状态带来的结果和影响的满足程度
效用主要取决于两类因素： 客观指标、主观感受
效用的测量
生命质量测量的多维性： 身体功能 角色功能 精神健康 患者对健康的总体感受……
目标：把生命质量和数量的影响结合起来考虑
两个主要要素：
健康状况（生命质量测定的量表） 在该健康状况下生存的时间
对生命质量（quality of life，QOL）的关注 与临床医学领域相关的生命质量，又被称为健
康相关生命质量（health-related quality of life，HRQOL）
效用的测量
效用——在经济学中，效用是指对获得一物的满 足感、偏好或赋予的价值 患者或社会对某种干预措施所带来的健康结果 的偏好（满意度) 项目满足人的欲望的能力
单因素或多因素敏感性分析（敏感因素）
相对测定 绝对测定
蒙特卡罗模拟等统计学模拟
健康期望寿命（Health Life Expectancy，HLE） 伤残调整期望寿命（Disability Adjusted Life
Expectancy，DALE）
健康当量年（HYE）等 最为常用的指标是质量调整生命年（QALY），
少数研究辅以其它三种指标进行分析
质量调整生命年（QALY）
用生命质量效用值调整后的相当于完全健康态 的生存年数
不适用于： 医疗领域方案与非医疗领域的方案比较
CUA的适用范围介于CEA与CBA之间
最小成本分析（CMA）
在各备选方案的收益（具体指效益、效果或效 用）相同或相当时，只比较备选方案的成本
成本最小者最经济
成本、收益的比较
收益
药物经济学评价方法
成本-效益分析（CBA） 成本-效果分析（CEA) 成本-效用分析 (CUA) 最小成本分析 (CMA)
•成本效益分析的适用范围：
•相同疾病的不同诊治方案比较 •不同疾病的不同诊治方案比较 •医疗领域方案与非医疗领域的方案比较
•治疗期超过一年的方案评价
•资金的时间价值——贴现 •F = P（1+i)n
CBA面临问题： 生命和健康的货币化计量的可行性 生命和健康的货币化计量的接受度
效果
效果——干预措施在自然状态（非试验的、现 实的）下对患者产生的治疗效果（不同于功效）
多方案
某疾病不同预防方案的成本和收益：
方案 成本（C，元） 收益（B，元） B/C
1 1000
900
0.9
2 1100
2354
2.14
3 1600
3054
1.91
可否直接比较B/C值的大小，判定方案经济性？ 方案3与2的增量比（增量分析法）
（3054-2354）/（1600-1100）=1.4
需要了解各影响因素发生变化时对评价结果的 影响程度,也就是对方案经济性的影响程度
成本、收益数据来自样本，以样本（具有足够 代表性的量）数据推测总体——代表性？
有些数据来自样本实际发生数据，但对于不可 治愈的慢病、长期用药的疾病，数据需要借助 模型模拟、预测
转化......
不确定性
不确定性分析
类似于CEA的情况
成本-效用分析（CUA）
CUA的适用条件： 特定区间的情况 “阈值”
尝试外在地给出判定标准
加拿大: 87800美元/QALY 美 国: 50000美元/QALY 英国（NICE）：￡20000-30000 /QALY
成本-效用分析（CUA）
成本效用分析的适用范围： 相同疾病的不同诊治方案比较 不同疾病的不同诊治方案比较
某地儿童接种流感疫苗的成本效益分析
成本：包括疫苗、存储,护理人员培训和管理, 接种后ADR的处理
收益：因接种疫苗而节省的治疗费用 按平均发病率为15/100000，该计划将在5年内
预防219个病例，并挽救8个死亡病例
预计费用为1930万美元；预计节省1730万美元 B/C=17300000/ 19300000=0.89
药物经济学评价方法
沈阳药科大学工商管理学院 孙利华
20160823北大医学部
最大限度地发挥药物资源的效用，用有限的药 物资源实现健康水平的最大程度改善和提高
研究如何以有限的药物资源尽可能好、尽可能 多地满足全社会人民对生命和健康的需求
药物经济学评价
是对卫生保健系统中的与药物治疗相关的干预 方案的成本（资源消耗）及其收益（临床的、 经济的、人道主义的）进行识别、测量和比较
如何判定A与B哪个较为经济？
成本-效果分析（CEA）
CEA判别准则及适用条件 C/E分子、分母单位不同，无“金标准” 特定区间的情况、“阈值”
适用于： 相同疾病的不同诊治方案比较
不适用于： 不同疾病的不同诊治方案比较 医疗领域方案与非医疗领域的方案比较
其他不足
效用的测量
1957年，世界卫生组织（WHO）在其十周年工 作回顾的大会上提出：“健康不仅仅是没有疾 病或虚弱，而是指个体在身体、精神、社会方 面处于一种完好的状态”
具体为实施干预项目而使人获得的生命年数与 反映健康相关生命质量的效用权重的乘积
如在效用权重为0.8的条件下生存3年将 得到2.4个QALY
成本-效用分析（CUA）
关键点：产出以效用表达（分子、分母单位不 同）
指标：C/U CUA判别准则及适用条件 C/U分子、分母单位不同 指标本身不存在 “金标准”
优方案
单一方案
◑例题
某地区疟疾防治项目的实施需要投入资金 102519元，预计可由此避免7031人发病。 7031人发病的总成本共计可达437502元。试 判断该预防项目的经济性。
B/C=4.27
实例（单一方案）——
中间指标（替代结果）：间接反映治疗最终效 果或疾病预后。可反映干预过程中疾病状况的 改变，揭示患者对治疗的反应等（临床检查获 知。生理生化、影像）。耗时短、简便、经济
终点指标（最终指标）：直接反映治疗最终效 果或疾病预后。 例如：治愈率、死亡率、伤残 率、获得的生命年等。急性病常用治愈率、症 状消除率、病死率等，慢性病，如器官移植后 免疫抑制剂的治疗效果——移植物或宿主存活 率、移植物急性或慢性排斥反应发生率、ADR等。
CEA实例（多方案）
例如：备选方案A、B、C，数据及指标如下
A：25单位的效果，成本为300元——C/E=12 B：20单位的效果，成本为150元——C/E=7.5 C：15单位的效果，成本为150元——C/E=10.0
A与B相比，其增加的效果是否与增加的成本相称？ 增量分析：A-B
ΔC/ΔE=（300-150）/（25-20）=30
药物经济学评价指南/适用条件与范围
24
药物经济学评价步骤
明确研究问题——确定评价立场和观点 研究设计——列出比较方案 选择适宜的评价方法和评价指标 识别并计量成本和收益 比较成本和收益 不确定性分析（敏感性分析）
不确定性分析
不确定性指可能出现的情况不止一种，但人们 不知道会是哪一种情况的状态
效用的测量
效用是一种能够同时将生命的数量（生存时间） 和质量（健康状态）综合到一起进行测量的最常 见方法
将多维度的产出数据转换成一种通用的测量单位 （如质量调整生命年QALY）
效用的测量
健康效用指标包括 质量调整生命年（QALYs） 伤残调整生命年（DALYs Disability Adjusted Life Years ） 挽救年轻生命当量（SAVEs）
收益高，成本低 收益低，成本高 收益相等，成本低 成本相等，收益低 成本较高，收益更高 收益较低，成本更低
Hale Waihona Puke Baidu
成本、收益综合比较所面临的可能情况： 收益
Ⅱ优选
Ⅰ评价
成本
Ⅲ评价
Ⅳ淘汰
成本-效益分析（CBA）
方法概述 关键点：生命和健康价值货币化计量
——分子、分母单位相同 指标：B/C 判别准则
PE效用：人们对所接受的预防或诊治项目给自身 健康状态带来的结果和影响的满足程度
效用主要取决于两类因素： 客观指标、主观感受
效用的测量
生命质量测量的多维性： 身体功能 角色功能 精神健康 患者对健康的总体感受……
目标：把生命质量和数量的影响结合起来考虑
两个主要要素：
健康状况（生命质量测定的量表） 在该健康状况下生存的时间
对生命质量（quality of life，QOL）的关注 与临床医学领域相关的生命质量，又被称为健
康相关生命质量（health-related quality of life，HRQOL）
效用的测量
效用——在经济学中，效用是指对获得一物的满 足感、偏好或赋予的价值 患者或社会对某种干预措施所带来的健康结果 的偏好（满意度) 项目满足人的欲望的能力
单因素或多因素敏感性分析（敏感因素）
相对测定 绝对测定
蒙特卡罗模拟等统计学模拟
健康期望寿命（Health Life Expectancy，HLE） 伤残调整期望寿命（Disability Adjusted Life
Expectancy，DALE）
健康当量年（HYE）等 最为常用的指标是质量调整生命年（QALY），
少数研究辅以其它三种指标进行分析
质量调整生命年（QALY）
用生命质量效用值调整后的相当于完全健康态 的生存年数
不适用于： 医疗领域方案与非医疗领域的方案比较
CUA的适用范围介于CEA与CBA之间
最小成本分析（CMA）
在各备选方案的收益（具体指效益、效果或效 用）相同或相当时，只比较备选方案的成本
成本最小者最经济
成本、收益的比较
收益
药物经济学评价方法
成本-效益分析（CBA） 成本-效果分析（CEA) 成本-效用分析 (CUA) 最小成本分析 (CMA)
•成本效益分析的适用范围：
•相同疾病的不同诊治方案比较 •不同疾病的不同诊治方案比较 •医疗领域方案与非医疗领域的方案比较
•治疗期超过一年的方案评价
•资金的时间价值——贴现 •F = P（1+i)n
CBA面临问题： 生命和健康的货币化计量的可行性 生命和健康的货币化计量的接受度
效果
效果——干预措施在自然状态（非试验的、现 实的）下对患者产生的治疗效果（不同于功效）
多方案
某疾病不同预防方案的成本和收益：
方案 成本（C，元） 收益（B，元） B/C
1 1000
900
0.9
2 1100
2354
2.14
3 1600
3054
1.91
可否直接比较B/C值的大小，判定方案经济性？ 方案3与2的增量比（增量分析法）
（3054-2354）/（1600-1100）=1.4
需要了解各影响因素发生变化时对评价结果的 影响程度,也就是对方案经济性的影响程度
成本、收益数据来自样本，以样本（具有足够 代表性的量）数据推测总体——代表性？
有些数据来自样本实际发生数据，但对于不可 治愈的慢病、长期用药的疾病，数据需要借助 模型模拟、预测
转化......
不确定性
不确定性分析
类似于CEA的情况
成本-效用分析（CUA）
CUA的适用条件： 特定区间的情况 “阈值”
尝试外在地给出判定标准
加拿大: 87800美元/QALY 美 国: 50000美元/QALY 英国（NICE）：￡20000-30000 /QALY
成本-效用分析（CUA）
成本效用分析的适用范围： 相同疾病的不同诊治方案比较 不同疾病的不同诊治方案比较
某地儿童接种流感疫苗的成本效益分析
成本：包括疫苗、存储,护理人员培训和管理, 接种后ADR的处理
收益：因接种疫苗而节省的治疗费用 按平均发病率为15/100000，该计划将在5年内
预防219个病例，并挽救8个死亡病例
预计费用为1930万美元；预计节省1730万美元 B/C=17300000/ 19300000=0.89
药物经济学评价方法
沈阳药科大学工商管理学院 孙利华
20160823北大医学部
最大限度地发挥药物资源的效用，用有限的药 物资源实现健康水平的最大程度改善和提高
研究如何以有限的药物资源尽可能好、尽可能 多地满足全社会人民对生命和健康的需求
药物经济学评价
是对卫生保健系统中的与药物治疗相关的干预 方案的成本（资源消耗）及其收益（临床的、 经济的、人道主义的）进行识别、测量和比较
如何判定A与B哪个较为经济？
成本-效果分析（CEA）
CEA判别准则及适用条件 C/E分子、分母单位不同，无“金标准” 特定区间的情况、“阈值”
适用于： 相同疾病的不同诊治方案比较
不适用于： 不同疾病的不同诊治方案比较 医疗领域方案与非医疗领域的方案比较
其他不足
效用的测量
1957年，世界卫生组织（WHO）在其十周年工 作回顾的大会上提出：“健康不仅仅是没有疾 病或虚弱，而是指个体在身体、精神、社会方 面处于一种完好的状态”
具体为实施干预项目而使人获得的生命年数与 反映健康相关生命质量的效用权重的乘积
如在效用权重为0.8的条件下生存3年将 得到2.4个QALY
成本-效用分析（CUA）
关键点：产出以效用表达（分子、分母单位不 同）
指标：C/U CUA判别准则及适用条件 C/U分子、分母单位不同 指标本身不存在 “金标准”