样本量估算的统计学方法LC骆_图文
合集下载
相关主题
- 1、下载文档前请自行甄别文档内容的完整性，平台不提供额外的编辑、内容补充、找答案等附加服务。
- 2、"仅部分预览"的文档,不可在线预览部分如存在完整性等问题,可反馈申请退款(可完整预览的文档不适用该条件!)。
- 3、如文档侵犯您的权益，请联系客服反馈,我们会尽快为您处理(人工客服工作时间：9:00-18:30)。
➢ 用按设计方案、资料类型及可能涉及 的统计分析方法来选择样本含量的计 算方法（查书），也可以利用统计软 件帮助完成样本含量的计算。
6、校正样本含量
➢ 由于估算的样本含量是最少需要量， 考虑到受试者可能有不合作者、中途 失访、意外死亡等情况出现，而减少 有效观察对象的例数（失访），因此 ，应该在估算的样本含量增加若干样 本例数。
➢ 欲研究某新药降低高血脂患者的胆固醇疗效， 研究者认为试验组与安慰剂组比较，其血清胆 固醇值平均下降0.5mmol/L才有临床意义，查 阅文献得血清胆固醇值的标准差为0.8mmol/L,
且规定两组例数相等，且α=0.05， β=0.10（
power=0.90），该研究所需的样本含量为多少 ？
计算结果
➢ 2、查表法，简单、方便，但受条件限 制，有时不一定完全适应。
三、估计样本含 量的步骤
1、确定设计方法
➢ 任何临床试验，其设计方案是首先需 要确定的，而样本含量的估计也是在 设计方案基础上的。不同的临床科研 设计方法，其样本含量的估计方法不 相同
2、确定资料类型
➢ 当临床试验的设计方案确定后，需要 确定临床试验所得数据的类型，例如 ，计量（数值）、计数（无序分类） 、等级（有序分类），因为样本含量 估计方法与数据类型有关
、患病率等率之差。
（4）确定总体标准差σ总体率π
➢ 若研究的终点指标为数值变量时，总体标 准差σ为估计样本含量所必须的条件。
➢ 若研究的终点指标为分类变量时，有时， 总体率π为估计样本含量条件。
➢ 若总体标准差σ和总体率π，常常通过文 献检索、预试验或对研究作出合理的假设 来获得。
5、计算样本含量
药镇痛率为75%，当α=0.05， β=0.10时需
观察多少例能说明新药镇痛效果优于旧 药？
例：某总体指标在哪一区间 ？（借鉴反推） 数据：计数（直接法/正态近似），计量（正
态法），等级（正态近似） ➢ 分布：正态（正态法），对数正态(lg值置信
区间)，偏态（百分位数法） ➢ 对比：变量参数置信区间，差值参数置信
区间（临床试验）
3. 假设检验任务
例：某2个总体指标相同 ？ （直接应用概率分布）
➢ 若某研究能区分主要指标和次要指标时，也可 以只对主要指标进行样本含量估计，然后取量 大者为其研究的样本含量。
3.多种估计条件
➢ 尽可能将多样本含量估计方法联合使用，并 且在使用计算法估算时，可多做几种估算方 案，以便选择。
如：不同的α、β、δ等条件组合下，估计其样
本含量。
4.与研究目的结合
➢ 根据研究目的，严格选择估算样本含量的 方法，如单、双侧不同，估计参数与假设 检验不同，一般假设检验与等价检验不同 ，样本率超过与位于0.3-0.7（0.2-0.8）范围
智力最好。 n=？
可重复原则
➢ 样本含量（Sample）的估计是临床研 究科学设计的重要内容。
➢ 可重复性，是指任何科学研究必须遵 守的原则，其目的是要排除偶然因素 的影响，得出科学的、真实的、规律 性的结论。
样本含量的大小
➢ 在临床研究中，样本含量越小，其抽 样误差越大。
➢ 若样本含量不足，可重复性差，检验 效能低，不能排除偶然因素的影响， 其结论缺乏科学性、真实性。
样本量估算的统计学方法LC骆_图文.ppt
一、临床研究为什么需 要估计样本含量
复习1：统计学三大任务与三大规则
➢ 任务：描述样本特征、估计总体参数 、检验总体差别
➢ 规则：（必须考虑） 数据类型、分布 类型、对比类型
1. 统计描述任务
例：某样本个体分布的集中趋势与离散趋势怎 样 ？（1V点，2V线，3Ｖ面.影子_线）
➢ 若终点指标为数值变量时，还需要研究者确 定总体标准差σ。
➢ 若终点指标为分类变量时，有时需要研究者 确定总体率π。
（1）确定第一类误差的概率α
➢ 所有样本含量估计公式中，都需要uα的
值，研究者确定检验水准（α）的大小后
，查表得uα值。 ➢ α有单侧与双侧之分，单侧α的uα小于双
侧uα值，所以按单侧计算的样本含量小
➢ 数据：计数（正态近似法u,卡方），计量（
均数检验），等级（秩和检验）
➢ 分布：正态（u,t），对数正态（lg值t检验）
，偏态（秩和检验）
➢ 对比：组间比较（u, t, H），与总体比较（ u, t, H）
统计推断中的误差估计
最基本公式：
误差=个体变异程度/n的平方根 ➢ 均数误差 = 标准差/sqrt(n) ➢ 率的误差 = sqrt［p(1-p)/ n］
例数不相等
实例分析（例数不等）
➢ 某医院研究吲螨酰胺治疗原发性高血压的疗效，经 预试验得治疗前后舒张压差值（kPa）资料如下，
若α=0.05， β=0.10时需治疗多少例？
吲螨酰胺 安慰剂
均数 2.28 1.32
标准差 1.09 0.40
计算结果
六、分类变量的样本含量 估计简介
两个率比较的估算
➢ 通常，失访人数不得大于20%。
四、样本含量估计的 注意事项
1.组间例数相等
➢ 成组设计的例数，应尽可能采用例数相等 的设计，尤其是多组设计时，一般要求各 组间的样本含量相等，只有在某些特殊情 况下才考虑各组的样本含量不相等。
2.多指标估算
➢ 若某研究有多个效应指标，其样本含量估计应 对每个效应指标进行样本量的估计，然后取样 本数量最大者为其研究的样本量。
➢ β为第二类误差的概率，β值越小，检验效率
越高，所需样本量也就越大，通常β=0.1或 β=0.2。一般认为检验效率不能小于0.7。
（3）确定容许限或插座δ
即有临床意义或研究意义的最小差值。 ➢ 若为数值变量时，δ可为有临床意义的均数
差值、实验前后之差等。 ➢ 若为分类资料， δ可为有临床意义的有效率
➢ 数据：计数（%），定量（平均数），等级 （平均Ridit值）
➢ 分布：正态(Mean，SD，95%CR)，对数正 态(G)，偏态(M, Q/R，P2.5~P97.5) （双/多变 量-相关回归）
➢ 对比：变量=两组观察值（各组均数与标准 差），变量=差值（差值的均数与标准差）
2. 置信区间任务
3、考虑统计方法
➢ 样本含量的估计还要与以后将要使用 的统计方法的条件相结合。如单因素 分析、相关与回归、多因素分析等。 目前样本含量估计的公式计算主要针 对单因素分析，而多因素分析的例数 估计请参考有关书籍
4、确定基本参数
在各种临床科研设计方法的样本含量估计中 ，需要研究者事先确定的条件有：
➢ 第一类错误的概率α，第二类错误概率β， 容许误差δ。
不同，t检验与u检验不同等。
5.估计的适用条件
➢ 目前，国内有关书籍提供的样本含量计 算公式，主要适用于临床试验，而并非 适用于其他医学实验，如动物实验。
➢ 动物实验的样本含量可以参考临床试验 的样本含量，并在此基础上适当减少其 数量。
五、数值变量的样本含量 估计简介
Hale Waihona Puke Baidu
两均数比较的估算
实例分析（例数相等)
于双侧。
➢ α越小所需样本含量越大，反之越小，一 般取α ≤0.05
（2）确定第二类误差的概率β
➢ 样本含量计算中，需要uα的值，即研究者确 定β大小后，查表的uα值。
➢ 确定β大小，主要是要确定检验效能（ Power），用1-β表示其概率的大小，检验效 能是指总体间确有差别时，假设检验能发现 这种差别的能力大小。
n大小举例
➢ 1、n=3，三个克隆
➢ 2、女大学生33%自动退学？ n=？
➢ 3、n1=20，n2=100，n=？
➢ 4、1987年某产科医师为研究胎次与儿童智 力的关系，收集病案资料（考上大学人数） ：第一胎19人、第二胎18人、第三胎10人、 第四胎7人、第五胎4人。由此得出结论：智 力与胎次有关，胎次愈多智力愈差，第一胎
实例分析（例数相等）
➢ 用旧的治疗方案治疗慢性肾炎的控制率为 30%，现用新的治疗方案治疗慢性肾炎， 其控制率应大于50%才有临床意义，若取
两组例数相等，且α=0.05、 β=0.10（
power=0.9），问每组需多少例数？
计算结果
例数不等
实例分析（例数不等）
➢ 某医师研究某药对产后宫缩痛、外阴创 伤痛效果，预试验旧药镇痛率为55%，新
➢ 若样本含量过大，试验条件难以严格 控制，容易造成人力、物力和时间上 的浪费。
估计样本含量的目的
➢ 在保证某个临床试验/临床研究的结论 具有一定科学性、真实性和可靠性前 提下，确定某研究所需的最小观察例 数。
二、估计样本含量 的方法
两大类方法
➢ 1、公式法，可满足多种设计的要求， 目前应用广泛。
6、校正样本含量
➢ 由于估算的样本含量是最少需要量， 考虑到受试者可能有不合作者、中途 失访、意外死亡等情况出现，而减少 有效观察对象的例数（失访），因此 ，应该在估算的样本含量增加若干样 本例数。
➢ 欲研究某新药降低高血脂患者的胆固醇疗效， 研究者认为试验组与安慰剂组比较，其血清胆 固醇值平均下降0.5mmol/L才有临床意义，查 阅文献得血清胆固醇值的标准差为0.8mmol/L,
且规定两组例数相等，且α=0.05， β=0.10（
power=0.90），该研究所需的样本含量为多少 ？
计算结果
➢ 2、查表法，简单、方便，但受条件限 制，有时不一定完全适应。
三、估计样本含 量的步骤
1、确定设计方法
➢ 任何临床试验，其设计方案是首先需 要确定的，而样本含量的估计也是在 设计方案基础上的。不同的临床科研 设计方法，其样本含量的估计方法不 相同
2、确定资料类型
➢ 当临床试验的设计方案确定后，需要 确定临床试验所得数据的类型，例如 ，计量（数值）、计数（无序分类） 、等级（有序分类），因为样本含量 估计方法与数据类型有关
、患病率等率之差。
（4）确定总体标准差σ总体率π
➢ 若研究的终点指标为数值变量时，总体标 准差σ为估计样本含量所必须的条件。
➢ 若研究的终点指标为分类变量时，有时， 总体率π为估计样本含量条件。
➢ 若总体标准差σ和总体率π，常常通过文 献检索、预试验或对研究作出合理的假设 来获得。
5、计算样本含量
药镇痛率为75%，当α=0.05， β=0.10时需
观察多少例能说明新药镇痛效果优于旧 药？
例：某总体指标在哪一区间 ？（借鉴反推） 数据：计数（直接法/正态近似），计量（正
态法），等级（正态近似） ➢ 分布：正态（正态法），对数正态(lg值置信
区间)，偏态（百分位数法） ➢ 对比：变量参数置信区间，差值参数置信
区间（临床试验）
3. 假设检验任务
例：某2个总体指标相同 ？ （直接应用概率分布）
➢ 若某研究能区分主要指标和次要指标时，也可 以只对主要指标进行样本含量估计，然后取量 大者为其研究的样本含量。
3.多种估计条件
➢ 尽可能将多样本含量估计方法联合使用，并 且在使用计算法估算时，可多做几种估算方 案，以便选择。
如：不同的α、β、δ等条件组合下，估计其样
本含量。
4.与研究目的结合
➢ 根据研究目的，严格选择估算样本含量的 方法，如单、双侧不同，估计参数与假设 检验不同，一般假设检验与等价检验不同 ，样本率超过与位于0.3-0.7（0.2-0.8）范围
智力最好。 n=？
可重复原则
➢ 样本含量（Sample）的估计是临床研 究科学设计的重要内容。
➢ 可重复性，是指任何科学研究必须遵 守的原则，其目的是要排除偶然因素 的影响，得出科学的、真实的、规律 性的结论。
样本含量的大小
➢ 在临床研究中，样本含量越小，其抽 样误差越大。
➢ 若样本含量不足，可重复性差，检验 效能低，不能排除偶然因素的影响， 其结论缺乏科学性、真实性。
样本量估算的统计学方法LC骆_图文.ppt
一、临床研究为什么需 要估计样本含量
复习1：统计学三大任务与三大规则
➢ 任务：描述样本特征、估计总体参数 、检验总体差别
➢ 规则：（必须考虑） 数据类型、分布 类型、对比类型
1. 统计描述任务
例：某样本个体分布的集中趋势与离散趋势怎 样 ？（1V点，2V线，3Ｖ面.影子_线）
➢ 若终点指标为数值变量时，还需要研究者确 定总体标准差σ。
➢ 若终点指标为分类变量时，有时需要研究者 确定总体率π。
（1）确定第一类误差的概率α
➢ 所有样本含量估计公式中，都需要uα的
值，研究者确定检验水准（α）的大小后
，查表得uα值。 ➢ α有单侧与双侧之分，单侧α的uα小于双
侧uα值，所以按单侧计算的样本含量小
➢ 数据：计数（正态近似法u,卡方），计量（
均数检验），等级（秩和检验）
➢ 分布：正态（u,t），对数正态（lg值t检验）
，偏态（秩和检验）
➢ 对比：组间比较（u, t, H），与总体比较（ u, t, H）
统计推断中的误差估计
最基本公式：
误差=个体变异程度/n的平方根 ➢ 均数误差 = 标准差/sqrt(n) ➢ 率的误差 = sqrt［p(1-p)/ n］
例数不相等
实例分析（例数不等）
➢ 某医院研究吲螨酰胺治疗原发性高血压的疗效，经 预试验得治疗前后舒张压差值（kPa）资料如下，
若α=0.05， β=0.10时需治疗多少例？
吲螨酰胺 安慰剂
均数 2.28 1.32
标准差 1.09 0.40
计算结果
六、分类变量的样本含量 估计简介
两个率比较的估算
➢ 通常，失访人数不得大于20%。
四、样本含量估计的 注意事项
1.组间例数相等
➢ 成组设计的例数，应尽可能采用例数相等 的设计，尤其是多组设计时，一般要求各 组间的样本含量相等，只有在某些特殊情 况下才考虑各组的样本含量不相等。
2.多指标估算
➢ 若某研究有多个效应指标，其样本含量估计应 对每个效应指标进行样本量的估计，然后取样 本数量最大者为其研究的样本量。
➢ β为第二类误差的概率，β值越小，检验效率
越高，所需样本量也就越大，通常β=0.1或 β=0.2。一般认为检验效率不能小于0.7。
（3）确定容许限或插座δ
即有临床意义或研究意义的最小差值。 ➢ 若为数值变量时，δ可为有临床意义的均数
差值、实验前后之差等。 ➢ 若为分类资料， δ可为有临床意义的有效率
➢ 数据：计数（%），定量（平均数），等级 （平均Ridit值）
➢ 分布：正态(Mean，SD，95%CR)，对数正 态(G)，偏态(M, Q/R，P2.5~P97.5) （双/多变 量-相关回归）
➢ 对比：变量=两组观察值（各组均数与标准 差），变量=差值（差值的均数与标准差）
2. 置信区间任务
3、考虑统计方法
➢ 样本含量的估计还要与以后将要使用 的统计方法的条件相结合。如单因素 分析、相关与回归、多因素分析等。 目前样本含量估计的公式计算主要针 对单因素分析，而多因素分析的例数 估计请参考有关书籍
4、确定基本参数
在各种临床科研设计方法的样本含量估计中 ，需要研究者事先确定的条件有：
➢ 第一类错误的概率α，第二类错误概率β， 容许误差δ。
不同，t检验与u检验不同等。
5.估计的适用条件
➢ 目前，国内有关书籍提供的样本含量计 算公式，主要适用于临床试验，而并非 适用于其他医学实验，如动物实验。
➢ 动物实验的样本含量可以参考临床试验 的样本含量，并在此基础上适当减少其 数量。
五、数值变量的样本含量 估计简介
Hale Waihona Puke Baidu
两均数比较的估算
实例分析（例数相等)
于双侧。
➢ α越小所需样本含量越大，反之越小，一 般取α ≤0.05
（2）确定第二类误差的概率β
➢ 样本含量计算中，需要uα的值，即研究者确 定β大小后，查表的uα值。
➢ 确定β大小，主要是要确定检验效能（ Power），用1-β表示其概率的大小，检验效 能是指总体间确有差别时，假设检验能发现 这种差别的能力大小。
n大小举例
➢ 1、n=3，三个克隆
➢ 2、女大学生33%自动退学？ n=？
➢ 3、n1=20，n2=100，n=？
➢ 4、1987年某产科医师为研究胎次与儿童智 力的关系，收集病案资料（考上大学人数） ：第一胎19人、第二胎18人、第三胎10人、 第四胎7人、第五胎4人。由此得出结论：智 力与胎次有关，胎次愈多智力愈差，第一胎
实例分析（例数相等）
➢ 用旧的治疗方案治疗慢性肾炎的控制率为 30%，现用新的治疗方案治疗慢性肾炎， 其控制率应大于50%才有临床意义，若取
两组例数相等，且α=0.05、 β=0.10（
power=0.9），问每组需多少例数？
计算结果
例数不等
实例分析（例数不等）
➢ 某医师研究某药对产后宫缩痛、外阴创 伤痛效果，预试验旧药镇痛率为55%，新
➢ 若样本含量过大，试验条件难以严格 控制，容易造成人力、物力和时间上 的浪费。
估计样本含量的目的
➢ 在保证某个临床试验/临床研究的结论 具有一定科学性、真实性和可靠性前 提下，确定某研究所需的最小观察例 数。
二、估计样本含量 的方法
两大类方法
➢ 1、公式法，可满足多种设计的要求， 目前应用广泛。