新药临床前药效学评价培训课件
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3) 药代动力学，一般要求3个剂量，提供常规药动学参数、 摸室类型和分布排泄试验。
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临床前处，请联理系学网站评或价本人主删除要。内容
有急性毒性 长期毒性 特殊毒性 局部用药毒性 过敏试验 刺激性试验 药物依赖性试验
• 寻找并发现新药后，就要根据新药评价的内容逐一进行研究。 根据我国《药品注册管理办法》确定该完成哪些内容的实验 研究。新药评价的内容可按学科来分和药品注册管理办法的 具体要求来分。
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新药评价按学科分
1. 药学评价 2. 临床前药理学评价 3. 临床前毒理学评价 4. 临床药理学评价
病的治疗作用有相关性。
药效学模型需符合以下基本要求：
➢ 模型对标准药物有敏感的剂量依赖性特征。
➢ 受试物在模型中表现出的药效作用能与其临床的治疗作用 相关联。
➢ 模型应该有选择性，即受试物在模型中的治疗指征与对其 它指征的作用有明显区别，阳性数据可以反映其对病人的 治疗作用。
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药学评价主要内容
名称 结构 分子式 理化性质 合成路线和工艺 制剂处方和制作工艺
定性鉴别 含量测定 稳定性试验 质量标准 起草说明等
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目录
一 新药研究过程简介 二 非临床药效学研究概述 三 药效学研究的一般原则
一 新药研究过程简介 本文档所提供的信息仅供参考之用，不能作为科学依据，请勿模仿；如有不当之 处，请联系网站或本人删除。 新药研究与开发的历程
本文档所提供的信息仅供处参临，考请之床联用药系，网不理站能学或作本为评科人学删价除依据。，请勿模仿；如有不当之
临床试验分为I、II、III、IV期。 I期临床试验：初步的临床药理学及人体安全性评价试验。
观察人体对于新药的耐受程度和药代动力学，为制定给药 方案提供依据。 II期临床试验：治疗作用初步评价阶段。其目的是初步评价 药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性，也包括为III 期临床试验研究设计和给药剂量方案的确定提供依据。此 阶段的研究设计可以根据具体的研究目的，采用多种形式， 包括随机盲法对照临床试验。
实验模型
体外试验：考察药物对酶、受体、细胞、组织、病原体等的直 接作用，为体内试验方案的设计提供依据。
如：
细胞集落形成试验
体外抗菌试验
酶抑制试验
受体激动/拮抗试验
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实验模型：
体内试验（整体动物模型）
模型一般分为自发性动物模型（难得）及诱发性 或实验性动物模型（常见）两大类。
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二 非临处床，请药联系效网站学或本研人删究除。概述
新药非临床药效学 研究——主要支药持拟定效适应症 学试验 发现可能对疾病有效的药物。
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处对，受请联试系网药站物或本的人要删除求。
临床处前，药请联理系学网站评或本价人主删除要。内容
1) 有主要药效学，一般要求有两种动物、两种以上方法、两 个途径（至少一种是临床给药途径）、三个剂量、空白对照、 阳性对照和模型对照等；
2) 一般药理学，一般要求2-3个有效剂量、临床给药途径、 至少观察对神经系统、心血管系统和呼吸系统的影响；
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• 新药评价是指新药从发现到批准生产上市，从药学、药理学、 毒理学和临床医学等各方面的系统评价过程。上市后药品应 用的管理监督追踪也是新药评价过程的延续。所以，新药评 价的全过程是一项多学科、多部门协作才能完成的复杂的系 统工程。
➢ 如果用原料或中药提取物做试验，要求符合暂定的质量 标准。
➢ 如果用制剂做试验，要求处方固定，制备工艺、药品质 量标准应基本稳定。
➢ 要向药理毒理研究者提供书面的受试药物的质检报告。
➢ 药效、毒理应采用同一批号的受试药物。原则上要求中 试样品。
➢ 不同给药途径对受试物的要求不一样。
12
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III期临床试验：
治疗作用确证
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药学评价是基础 基础不牢 大楼要倒 药效评价是前提 没有药效 进行不了 毒性评价是核心 安全没保证 临床不敢用 临床评价是关键 临床有效 开发成功
研究方式：体外试验（分子、细胞、病原体…） 体内试验（相关动物疾病模型）
主要研究内容： •在不同系统/模型上的有效性 •有效剂量范围 •最佳给药周期 •起效时间和疗效维持时间 •与阳性药物比较的作用特点 •作用机制探索
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实验模型（体外、体处，内请）联：系网站或本人删除。 药效学模型应能够表现出所预测的治疗指征，与人类疾
模型选择——考虑与临床的相关性： 敏感动物 发病机制
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反映主要药效作用的药理本质 客观、定量、灵敏、适当、有限度 多种指标综合评价
过分灵敏—假阳性 不够灵敏—假阴性 同类药已较多的，应订高一点 尚缺理想药的，可订低一点
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有急性毒性 长期毒性 特殊毒性 局部用药毒性 过敏试验 刺激性试验 药物依赖性试验
• 寻找并发现新药后，就要根据新药评价的内容逐一进行研究。 根据我国《药品注册管理办法》确定该完成哪些内容的实验 研究。新药评价的内容可按学科来分和药品注册管理办法的 具体要求来分。
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新药评价按学科分
1. 药学评价 2. 临床前药理学评价 3. 临床前毒理学评价 4. 临床药理学评价
病的治疗作用有相关性。
药效学模型需符合以下基本要求：
➢ 模型对标准药物有敏感的剂量依赖性特征。
➢ 受试物在模型中表现出的药效作用能与其临床的治疗作用 相关联。
➢ 模型应该有选择性，即受试物在模型中的治疗指征与对其 它指征的作用有明显区别，阳性数据可以反映其对病人的 治疗作用。
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名称 结构 分子式 理化性质 合成路线和工艺 制剂处方和制作工艺
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一 新药研究过程简介 二 非临床药效学研究概述 三 药效学研究的一般原则
一 新药研究过程简介 本文档所提供的信息仅供参考之用，不能作为科学依据，请勿模仿；如有不当之 处，请联系网站或本人删除。 新药研究与开发的历程
本文档所提供的信息仅供处参临，考请之床联用药系，网不理站能学或作本为评科人学删价除依据。，请勿模仿；如有不当之
临床试验分为I、II、III、IV期。 I期临床试验：初步的临床药理学及人体安全性评价试验。
观察人体对于新药的耐受程度和药代动力学，为制定给药 方案提供依据。 II期临床试验：治疗作用初步评价阶段。其目的是初步评价 药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性，也包括为III 期临床试验研究设计和给药剂量方案的确定提供依据。此 阶段的研究设计可以根据具体的研究目的，采用多种形式， 包括随机盲法对照临床试验。
实验模型
体外试验：考察药物对酶、受体、细胞、组织、病原体等的直 接作用，为体内试验方案的设计提供依据。
如：
细胞集落形成试验
体外抗菌试验
酶抑制试验
受体激动/拮抗试验
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实验模型：
体内试验（整体动物模型）
模型一般分为自发性动物模型（难得）及诱发性 或实验性动物模型（常见）两大类。
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二 非临处床，请药联系效网站学或本研人删究除。概述
新药非临床药效学 研究——主要支药持拟定效适应症 学试验 发现可能对疾病有效的药物。
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临床处前，药请联理系学网站评或本价人主删除要。内容
1) 有主要药效学，一般要求有两种动物、两种以上方法、两 个途径（至少一种是临床给药途径）、三个剂量、空白对照、 阳性对照和模型对照等；
2) 一般药理学，一般要求2-3个有效剂量、临床给药途径、 至少观察对神经系统、心血管系统和呼吸系统的影响；
本文档所提供的信息仅供参考之用，不能作为科学依据，请勿模仿；如有不当之
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• 新药评价是指新药从发现到批准生产上市，从药学、药理学、 毒理学和临床医学等各方面的系统评价过程。上市后药品应 用的管理监督追踪也是新药评价过程的延续。所以，新药评 价的全过程是一项多学科、多部门协作才能完成的复杂的系 统工程。
➢ 如果用原料或中药提取物做试验，要求符合暂定的质量 标准。
➢ 如果用制剂做试验，要求处方固定，制备工艺、药品质 量标准应基本稳定。
➢ 要向药理毒理研究者提供书面的受试药物的质检报告。
➢ 药效、毒理应采用同一批号的受试药物。原则上要求中 试样品。
➢ 不同给药途径对受试物的要求不一样。
12
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III期临床试验：
治疗作用确证
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药学评价是基础 基础不牢 大楼要倒 药效评价是前提 没有药效 进行不了 毒性评价是核心 安全没保证 临床不敢用 临床评价是关键 临床有效 开发成功
研究方式：体外试验（分子、细胞、病原体…） 体内试验（相关动物疾病模型）
主要研究内容： •在不同系统/模型上的有效性 •有效剂量范围 •最佳给药周期 •起效时间和疗效维持时间 •与阳性药物比较的作用特点 •作用机制探索
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实验模型（体外、体处，内请）联：系网站或本人删除。 药效学模型应能够表现出所预测的治疗指征，与人类疾
模型选择——考虑与临床的相关性： 敏感动物 发病机制
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反映主要药效作用的药理本质 客观、定量、灵敏、适当、有限度 多种指标综合评价
过分灵敏—假阳性 不够灵敏—假阴性 同类药已较多的，应订高一点 尚缺理想药的，可订低一点