药物经济学第五节成本-效用分析
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成本效果分析6成本效用分析
第二节 成本效果分析的基本程序与方法 十、敏感性分析 敏感性分析是对各参数建立可信区间，让参数取上限和下限来检验结果的敏感性。帮助分析者避免这些不确定因素影响，减少分析结果产生误差。不确定参数有：有效率、ADR率、未经治疗患者事故率、成本组成部分估计值及贴现率。 如分析结果不随敏感性分析发生变化即结果稳定，可信度高；反之，可信度低。如果结果受某些参数的影响极大，在可能的情况下应该收集更多的数据进行这些参数的测定，或者提出条件性的研究结果，仅供卫生决策者参考。
增量成本效果比=
A方案成本 - B方案成本
A方案效果 - B方案效果
第一节 概述 成本效果分析的评价指标 成本效果分析的应用范围 主要用于药物研发和药物治疗决策。研制者不会投入巨大资源去研制不具竞争优势的药物。竞争优势指的就是该药物具有将成本与效果进行最佳结合的特点。临床上常采用成本效果分析方法进行决策，以确定治疗方案、治疗计划及其它卫生服务。但不能用于比较产生不同健康结果的治疗方案。
第二节 成本效果分析的基本程序与方法
备选方案成本的区分和衡量
成本效果分析的关键步骤之一是区分成本，成本的计算是难题，通常使用地区医疗市场的平均价格或常用价格，而对不同年份所至的价格差异则要进行调整(贴现)。治疗结果的总成本是与一次治疗成本相关的，它通过列出各项实际提供给治疗的资源来计算。将被利用的资源数量转变成货币以评估治疗的成本。
第二节 成本效果分析的基本程序与方法 备选方案结果的区分与衡量 治疗结果通常有两种类型即健康结果和资源（或经济）结果。健康结果指发病率、死亡率、生活质量方面的改变；资源结果指由于防治疾病成本的降低而产生的资源节约以及由于治疗不良反应而产生的资源浪费。 健康和资源结果的测量通常是通过与未治疗的备选方案相比较而间接得到的，即结果在等级和数量上的差别首先是通过每个方案和未治疗方案比较而测得。然后，各个不同方案再进行比较，测得相对的节约和浪费。
药物经济学5第五章 成本效用分析
(U，即效用通常使用QALYs或DALYs)
另一种表达方式：CUR=C/QALYs 表示：获得每单位的QALYs所耗费的成本。
CUR↑，项目效率↓；反之，也成立
增量成本-效用比（ICUR）
反映的是两种备选方案之间单位效用差 异的成本，用于考虑成本是否值得。
★ ICUR值不超过某一个特定值
➢公式：ICUR=△C/△U ➢使用QALYs表达的公式：
状况
生活质量
生理健康
心理健康
社会健康
活动能力， 独立生活能力 主观评价 满意度
工作能力， 生命体征与功能
家庭 社会 生活 生活
激情，平和，情感，恐惧，焦虑，目标，自尊
???
Health-related Quality of life
健康相关生命质量 生命质量
效用
个体在不确定条件下对某个特定的健康状况的偏好或 愿望的定量表达，是种主观的评价。例：血压
生存期
肾透析与肾移植的生命质量比较
1
生 命 质A 量 标 准 化
0
开始情景
B 肾透析
肾移植
A面积：QALY损失 B面积：QALY获得
死亡
期望寿命（年）
（二）方案效用的计算
治疗方案A可以延长患者5年期望寿命，患者的效用值为 0.8，药物治疗成本为5000美元；另一个治疗方案B可以 延长患者10年期望寿命，患者效用值为0.3，药物治疗 成本为40000美元
第五章 成本效用分析
产生的背景: 慢性疾病既不能根治，又不能使人在短期
内死亡，带病终身。 可以控制但不能避免病人的死亡，增加了
患者和家属的负担 医疗保健和公众满意度
第一节 基本概念与指标
生命质量和健康相关的生命质量
另一种表达方式：CUR=C/QALYs 表示：获得每单位的QALYs所耗费的成本。
CUR↑，项目效率↓；反之，也成立
增量成本-效用比（ICUR）
反映的是两种备选方案之间单位效用差 异的成本，用于考虑成本是否值得。
★ ICUR值不超过某一个特定值
➢公式：ICUR=△C/△U ➢使用QALYs表达的公式：
状况
生活质量
生理健康
心理健康
社会健康
活动能力， 独立生活能力 主观评价 满意度
工作能力， 生命体征与功能
家庭 社会 生活 生活
激情，平和，情感，恐惧，焦虑，目标，自尊
???
Health-related Quality of life
健康相关生命质量 生命质量
效用
个体在不确定条件下对某个特定的健康状况的偏好或 愿望的定量表达，是种主观的评价。例：血压
生存期
肾透析与肾移植的生命质量比较
1
生 命 质A 量 标 准 化
0
开始情景
B 肾透析
肾移植
A面积：QALY损失 B面积：QALY获得
死亡
期望寿命（年）
（二）方案效用的计算
治疗方案A可以延长患者5年期望寿命，患者的效用值为 0.8，药物治疗成本为5000美元；另一个治疗方案B可以 延长患者10年期望寿命，患者效用值为0.3，药物治疗 成本为40000美元
第五章 成本效用分析
产生的背景: 慢性疾病既不能根治，又不能使人在短期
内死亡，带病终身。 可以控制但不能避免病人的死亡，增加了
患者和家属的负担 医疗保健和公众满意度
第一节 基本概念与指标
生命质量和健康相关的生命质量
药物经济学第五节成本-效用分析
• 从测量工具角度考虑，测量的尺度分为名义 尺度，序数尺度和基数尺度。基数尺度有两
种，分别是距离尺度和比率尺度。计算
QALYs权重需要距离尺度
（二）质量调整生命年的计算
基于效用理论，患者个体质量调整生命年的计算 可以推演到人群中，得到实施干预措施后获得的 质量调整生命年的群体计算公式。
获得的质量调整生命年数=健康改进的质量调整生 命效用值*健康改进维持时间*改进人群的数量。
临界比值是某项干预被接受时应该达到的增 量成本-效用水平。
一、常见表现形式
常见的成本-效用阈值表现形式主要有两种， 一是每获得1个质量调整生命年所需支付的成 本（CQG）--应用最为广泛
二是每获得1个生命年所需支付的成本（CLYG ）
WHO推荐使用的每避免1个伤残调整生命年所 需支付的成本。
QALYs的计算需要两部分的数据：1、健康状态路 径和每一个健康状态的持续时间；2、健康状态的 偏好权重。
第三节 成本-效用阈值
成本-效用阈值，其本质是成本-效用分析的外 生评价标准，即ICUR的一个临界值。成本效用阈值法使用“临界比值”来反映边际 资源的机会成本，确定“临界比值”后， 直接选择并实施ICUR值效益或等于“临界 比值”的所有项目。
穿衣
洗澡 室内走动
6个维度中每个维度都有4-6个水平的答案
活力 精神健康
躯体功能
六维健康 调查短表 （SF-6D）
疼痛
角色限制 社会功能
社会功能状态的定义争议很大，但绝大多 数可以归结为社会资源和社会接触两个方 面。
社会资源：个人和社会网络与社会联系， 包括网络的数量与质量。网络的数量指可 能与评价对象交往的朋友、亲戚、邻居、 同事等的数目。网络质量则指各种人际关 系的紧密程度，即评价对象可能得到社会 支持的强度。
药物经济学--成本效果分析
149.77±49.87
59.29±19.73
61.97±20.64
❖ 三、讨论
❖ 前一个表中，C/E，C/E’是表示要得到每个单位效果所花 费的成本值，以痊愈率为观察点，得到A组及B组每个单位痊 愈率的平均费用分别为（146.55±49.29）元和（163.38±54.97 ）元，前者较后者节约（16.83±5.68）元。以有效率为观察 点，得到A组及B组每个单位有效率的平均费用分别为（ 64.66±21.75）元和（67.60±22.74）元，前者较后者节约（ 2.94±0.99）元。故从经济评价角度，在治疗下呼吸道感染方 面，用头孢吡肟相对优于用头孢他啶。后一个表的敏感性分 析也得出相同的结论。从痊愈率、有效率看，头孢吡肟组均 略高于头孢他啶组，两组药物均无明显的不良反应。综上所 述，头孢吡肟是治疗呼吸道感染的有效、经济、安全的抗生 素，对中、重度呼吸道感染的患者，值得推广。
两种治疗方案的敏感性分析
项目 总成本C/元 痊愈率E/% 有效率E’/%
C/E C/E’
A组（n＝36）
B组（n＝32）
5599.34±1863.50 5616.20±1870.20
41.67(15/36)
37.50(12/32)
94.44(34/36)
90.63(29/32)
134.37±44.72
第四章 成本效果分析 CEA
第一节 基本概念与指标 第二节 效果的识别与测算 第三节 应用实例
第一节 基本概念与指标
• 效果：当卫生服务的产出是用一般医疗卫 生服务的卫生统计指标或对疾病和健康影 响的结果指标来表示的。
➢是医疗卫生服务及药品治疗的直接结果 ➢是有效劳动产生的有用效果 ➢可以包括直接由货币形式表示的结果
药物经济学成本效果分析PPT课件
互斥方案的选择
对一组独立方案进行评价、选择，其中的每一个 方案都可视作单一方案，因此无须进行方案之间 的经济性比较，仅需对其中每一个方案自身的经 济性进行判定并据此决定方案的取舍
对互斥方案的选择，需要 进行方案之间的横向比较， 通过比较选出经济性最好 的方案（选出一个或都不 选择）
B/C≥1的方案都是经济的，均可选择 B/C＜1的方案都是经济的，均可选择
ICERD-C
ICERD-A
1800
1400
第29页/共38页
三、适用条件与适用范围
• （一）适用条件：成本-效果分析的适用条件是备选方案的 收益能以相同或同类指标予以反映和计量。成本-效果阈值 的缺失将导致成本效果分析无法实现对方案经济性的判定和 方案的选择。
2.患病率 即某一时点某人群中患有某疾病的频率，常用于慢性病 的统计分析。
某疾病患病率=（某时点某疾病的病例数/某时点调查人数） *100%
3.治愈率 即接受治疗的患者中治愈的频率
治愈率=（治愈患者数/接受治疗的患者数）*100%
第19页/共38页
常用的效果指标及其计算公式
4.某疾病好转率 即一定观察期间，在某疾病接受 治疗的患者中好转的频率。
最小成本分析
• 综合评价和比较干预方案的成本和收益的常用方法是成本-效益分析、成本-效果分析、成本-效用分析，这 3种方法在备选方案的收益（效益、效果或效用）相同或相当的情况下，则无需进行成本-效益分析、成本效果分析或成本-效用分析，而仅需对备选方案的成本进行比较，也即最小成本分析
第1页/共38页
成本-效益分析
• 成本-效益分析的评价指标为效益-成本比（benefit-cost rate,B/C）是指方案在整个实施期或作用期内的效益之和与 成本之和的比值。
药物经济学-成本效益分析
的 95 003 急性乙肝患者的直接经济损失为:
952021/9/8
003 ×5 094.8= 484 021 284. 40(元)
14
案例分析
间接经济损失:
每名患者需要至少由1名亲属护理, 平均护
理时间为162.44 天, 按广东省1992~ 2001年
人均年工资9 459 元以及人均年地区国民生
济损失约为:354 490 ×( 9 459+ 9 379) ×54.3 /365 ×2+
42 539( 9 459+ 9 379) ×75.3 /365 ×2+ 1 418 ×( 9 459+9 379) ×
20.7
/365 ×2= 2 320 567 680(元)
2021/9/8
17
案例分析
因此, 慢性乙肝、肝硬化、肝癌的
236 747 491.75(元)
2021/9/8
10
案例分析
( 2 ) 疫苗运输费用:
各种疫苗从生物制品研究所运到
接种现场按照疫苗总价格的13%
计算, 10年预防接种所需疫苗的运
输费为:
11 689 679×81.73%×1.05×23.6
×13% =
30 777 173.93(元)
2021/9/8
药物经李雪娇、王菲、杨静雯、张雪燕
2021/9/8
1
成本效益分析概述
•成本效益分析（cost-benefit analysis CBA）
•效益：
–“效益”是有用结果的货币价值表现，
换句话说，就是用货币值表示药物治疗或
者干预的有用结果，亦即效果。
2021/9/8
2
成本效益分析概述
952021/9/8
003 ×5 094.8= 484 021 284. 40(元)
14
案例分析
间接经济损失:
每名患者需要至少由1名亲属护理, 平均护
理时间为162.44 天, 按广东省1992~ 2001年
人均年工资9 459 元以及人均年地区国民生
济损失约为:354 490 ×( 9 459+ 9 379) ×54.3 /365 ×2+
42 539( 9 459+ 9 379) ×75.3 /365 ×2+ 1 418 ×( 9 459+9 379) ×
20.7
/365 ×2= 2 320 567 680(元)
2021/9/8
17
案例分析
因此, 慢性乙肝、肝硬化、肝癌的
236 747 491.75(元)
2021/9/8
10
案例分析
( 2 ) 疫苗运输费用:
各种疫苗从生物制品研究所运到
接种现场按照疫苗总价格的13%
计算, 10年预防接种所需疫苗的运
输费为:
11 689 679×81.73%×1.05×23.6
×13% =
30 777 173.93(元)
2021/9/8
药物经李雪娇、王菲、杨静雯、张雪燕
2021/9/8
1
成本效益分析概述
•成本效益分析（cost-benefit analysis CBA）
•效益：
–“效益”是有用结果的货币价值表现，
换句话说，就是用货币值表示药物治疗或
者干预的有用结果，亦即效果。
2021/9/8
2
成本效益分析概述
药物经济学研究与成本效益分析
药物经济学研究与成本效益分析第一章引言药物经济学研究与成本效益分析是评估药物治疗效果与经济效益的重要工具。
本章概述了药物经济学研究的背景及重要性，并介绍了成本效益分析的基本概念和方法。
第二章药物经济学研究方法本章主要介绍了药物经济学的研究方法。
首先介绍药物经济学研究的设计，包括研究类型、数据收集方法和研究样本选择等。
然后详细介绍药物成本评估方法，包括直接成本和间接成本评估方法。
最后介绍效果评估方法，如生存分析和生活质量评估等。
第三章成本效益分析的概念与应用本章主要介绍成本效益分析的概念和应用。
首先介绍成本效益分析的基本原理和指标，如临床成本效益比和社会成本效益比。
然后介绍成本效益分析在决策制定中的应用，包括药物选择、医疗政策制定和医疗资源配置等。
第四章药物经济学研究在临床实践中的应用本章介绍药物经济学研究在临床实践中的应用。
首先介绍药物经济学在临床试验中的角色，包括随机对照试验和前瞻性研究等。
然后介绍药物成本效益评估在临床决策中的应用，如药物治疗方案选择和药物价格谈判等。
第五章药物经济学研究在卫生经济中的应用本章介绍药物经济学研究在卫生经济中的应用。
首先介绍药物经济学在卫生经济中的价值，包括药物的经济影响、医疗费用控制和卫生政策制定等。
然后介绍药物经济学的发展趋势和未来的挑战。
第六章结论本章总结了药物经济学研究与成本效益分析的重要性和应用。
同时指出药物经济学研究还存在一些问题和局限性，需要进一步深入研究和改进。
最后展望未来发展方向，以期提升药物经济学研究的质量和应用水平。
结语药物经济学研究与成本效益分析是评估药物治疗效果与经济效益的重要工具。
通过药物经济学的研究方法和成本效益分析的应用，可以帮助医药行业和卫生经济部门做出合理决策，优化资源配置，从而提供更好的医疗服务和保障患者的健康权益。
随着药物经济学研究的不断深入和成熟，相信药物经济学将在未来发挥更重要的作用，并推动医疗经济学的发展。
药物经济学-成本效益分析
2023
PART 06
案例研究
REPORTING
案例一：某抗癌药的经济学评价
药物介绍
01
某新型抗癌药，用于治疗肺癌，具有较高的疗效和较低的副作
用。
研究方法
02
采用成本效益分析方法，对比该药物与标准治疗方案的疗效和
成本。
结果
03
该抗癌药的疗效显著高于标准治疗方案，但成本也相对较高。
通过敏感性分析和长期预测，该药物在经济上是可行的。
药物经济学研究有助于提高药物的研 发和上市速度，增加市场上可获得的 治疗方案，提高药物的可及性。
药物可负担性
通过成本效益分析，确定具有较高性 价比的治疗方案，降低患者和社会的 医疗负担。
卫生技术评估和指南制定
卫生技术评估
药物经济学为卫生技术评估提供了重要的数据支持，有助于全面评估不同治疗 技术的成本和效果。
确保数据的完整性，包括 治疗过程、结果和成本等 各方面的信息。
数据可比性
在不同治疗方案或药物之 间进行比较时，应确保数 据具有可比性，以便准确 评估成本和效益。
伦理和公平性问题
伦理考虑
在药物经济学评价中，应 充分考虑伦理因素，尊重 患者的自主权和尊严。
公平性
确保药物经济学评价结果 的公平性，避免因某些因 素导致不公平的决策。
药物介绍
某罕见病药物，用于治疗罕见病，如戈谢病、庞贝病等。
02
研究方法
采用成本效益分析方法，对比该药物与其他治疗方案的疗效和成本。
03
结果
由于罕见病药物研发成本较高，该药物的成本也相对较高。但通过长期
预测和敏感性分析，该药物在经济上仍然可行，尤其是对于那些缺乏其
他有效治疗方案的罕见病患者。
成本-效用分析的概念与应用
Ｓｃｒ ， ｕ ｎ ｅｏｒｅ ｄＳ ｃ ｌ ｅｕ ｔ Ｂ ｉｎ ０ ０９ ． ｅａ ｍ ｎ ｏ ａ ａｙｔｅ ０ Ｈ ｓｉｌ ｅｕｉ Ｈ ｍａ ｓｕｃｓ ｎ ｏｉ ｃｒ ， ｅ ｉ １０２ ；３ Ｄ ｐｒ ｅｔ ｆ ｈｒ ｃ，ｈ ６ ｏｐ ａ ｙ ｔ Ｒ ａ ａＳ ｉ ｙ ｊｇ ｔ Ｐ ｍ ３ ｔ ｏ Ｐ Ａ Ｂ ｉｎ ００ ｆ Ｌ ， ｅｉ １ １ １ ｊｇ ０
ｃ ｓ—ｔ ｉ ａｙ ｉ ｍｅｈ ｄｆ ｒ ｈ ｒ ａ ｅ ｔ ａ ａ ｄｒｌ ｅ ｅ ｓ ｎ ｅ． ｏ ｔ ｉ ｔ ａ ｌ ｓ ｔｏ ａ ｃ ｕ ｉ ｌ ｎ ａ ｄ ｒｏ ｎ １ ｕｌ ｎ ｙ ｓ ｏｐ ｍ ｃ ｅｔ ｐ
Ｋｅ ｒｓ Ｃ ｓ ｕｉｔ ａｙｉ （ ＵＡ ； ｉｔ； ｃ ｌｓ ｙＷｏｄ： ｏ ｔ ｔｉ Ａｎ ｌｓ Ｃ ）Ｕｔｉ Ｓ ａｅ － ｌ ｙ ｓ ｌｙ
Ａ ｓ ａｔ ｂｏ￣ ￣ Ｔ ｉｐｐｒｎｒｄｃｄｃ ｓｕｉｔ ａａ ｓ ｎ ｍ ｅ ｏ ｃ ｔ ｏ ． ｔ ｄ： ｅｅａ ｂｔ ｃ：Ｏ ｊｃｖ ： ｈｓ ａｅ ｉ ｏｕｅ ｏｔ ｔｉ ｎｌ ｉａｄｓ ｅｋｙｃｎ ｅ ｓ ｆｔＭｅ ｏｓ Ｓｖｒ ｒ ｔ — ｌ ｙ ｙｓ ｏ ｐ ｉ ｈ ｌ
目前法成 经分 析 域重ｔｌ研 进患数、救生数获的命等 ，是本 用 学 （最— 的 的者量拯的命或得生年。 究国药效 济领Ｃｏｓ要ｉｙ 评价 结 果 通 常 表 述 为每 单 位 效 果 的成 本 。在 ＣＵＡ 方际物 ｔ ｉ ｔ ｕ
－
Ａ ａ ｓ，Ｕ ｎｌ ｉ Ｃ Ａ） ，但是在 我 国成 本－ 用分析 的使用 中 ，研 究 者也 将项 目的增量 成本 与增 量 健康 结果 进 ｙｓ 效 还 很 少见 ，分 析 方法 主要 以 成本 － 果 分析 （ ｓ 行对 比 ，而此 处健 康 改进 的测量 指标 是 质量调 整生 效 Ｃｏｔ －
药物经济学--成本分析
药物经济学--成本分析药物经济学是研究药物的成本和效益的学科，其目的是评估和比较不同药物治疗方案的经济效益。
成本分析是药物经济学的一种重要方法，通过计算药物治疗的总体成本，包括直接成本和间接成本，并与其所带来的效益进行比较，以评估其经济效益和可行性。
成本分析可以从不同的角度来进行，包括社会经济成本、医疗保健系统成本和个人负担等。
社会经济成本是指药物治疗所带来的各方面经济影响，如医疗资源利用、劳动力损失、生产力损失等。
医疗保健系统成本是指医疗机构和保险公司所支付的各类费用，包括医疗服务费用、药物费用、住院费用等。
个人负担是指患者需要承担的药物治疗支出和其他相关费用。
成本分析需要收集和分析大量的数据，包括医疗资源利用数据、药物费用数据、患者生活质量数据等。
在收集数据的过程中，需要注意确保数据的准确性和可靠性，以保证分析结果的可信度。
成本分析的目的是确定药物治疗方案的经济效益和可行性。
经济效益是指药物治疗所带来的效果和效益，如疾病控制、生活质量改善、寿命延长等。
经济可行性是指药物治疗方案在经济上的可承受性，即药物治疗的总成本是否超过了其所带来的效益。
成本分析的结果可以用各种指标来表示，包括成本-效果比、成本-效益比、成本-效益比和成本效益平衡等。
成本-效果比是指药物治疗的总体成本与其效果之间的比值，可以用来比较不同药物治疗方案的经济效益。
成本-效益比是指药物治疗的总体成本与其效益之间的比值，可以用来评估药物治疗方案的经济可行性。
成本效益平衡是指药物治疗的总体成本和总体效益达到均衡的状态，即药物治疗所带来的效益能够抵消其总成本。
成本分析在药物经济学中具有重要的意义和应用价值。
它可以帮助决策者在制定药物治疗方案时做出更加合理和科学的决策，以优化资源的利用和效益的最大化。
同时，它也可以帮助患者和医生在选择药物治疗方案时做出更加明智和经济的选择，以降低个人负担和减轻疾病对生活的影响。
总之，成本分析是药物经济学中一种重要的方法和工具，它可以用来评估和比较不同药物治疗方案的经济效益和可行性。
药物经济学基本知识
（1）效果测定：测定的对象应为备选方案的有益的临床指标，如治俞率等。 ）效果测定：测定的对象应为备选方案的有益的临床指标，如治俞率等。 （2）评价指标： ）评价指标： 有成本—效果比 效果比(C′/E′)；增量成本 效果比 △C/ △ 效果比(△ 有成本 效果比(C/E)；净成本 效果比 效果比 ；净成本—效果比 ；增量成本—效果比 E)；成本 效果比 △C′/ △ E′)。 效果比(△ ；成本—效果比 。
（1）效用测定： 效用测定： 等级尺度法： 等级尺度法：0
患者的效 用值
1
标准博弈法：是指在一种风险选择和确定选择间作出判断， 标准博弈法：是指在一种风险选择和确定选择间作出判断，继而确 定效用值的方法。 定效用值的方法。 时间权衡法：直接对患者的不同状态作等量估计。 时间权衡法：直接对患者的不同状态作等量估计。 （2）评价指标：成本 效用比，增量成本 效用比。 效用比， 效用比。 ）评价指标：成本—效用比 增量成本—效用比 （3）常用评价方法： 常用评价方法： 成本—效用比值法C/U、增量成本—效果比值法△C/△ 成本—效用比值法C/U、增量成本—效果比值法△C/△U。 C/U
第一节 概述（掌握） 概述（掌握）
一、药物经济学的基本内容 1、药物经济学（PE）概念： 、药物经济学（ ）概念： 是指应用现代经济学的研究手段，结合流行病学、社会学、 是指应用现代经济学的研究手段，结合流行病学、社会学、心理测 量学、决策学、生物统计学等多学科相关知识和研究成果， 量学、决策学、生物统计学等多学科相关知识和研究成果，研究医药领域 有关药物资源利用的经济问题和经济规律， 有关药物资源利用的经济问题和经济规律，研究如何提高药物资源的配置 和利用效率，以有限的药物资源实现健康状况的最大改善的科学， 和利用效率，以有限的药物资源实现健康状况的最大改善的科学，是一门 为医药及其相关决策提供经济学参考依据的应用性边缘学科。 为医药及其相关决策提供经济学参考依据的应用性边缘学科。 2、研究内容 、 最基本的内容就是利用经济学的评价方法对医疗服务项目或干预措 施进行评价，比较不同项目或方案之间的成本和收益， 施进行评价，比较不同项目或方案之间的成本和收益，并进行相关的决策 分析。 分析。 成本分析和收益评价是药物经济学研究的两大要素。 成本分析和收益评价是药物经济学研究的两大要素。 3、服务对象 、 政府管理部门、医疗服务提供单位、医疗保险组织、医药企业、 政府管理部门、医疗服务提供单位、医疗保险组织、医药企业、医 生以及患者等。 生以及患者等。
（1）效用测定： 效用测定： 等级尺度法： 等级尺度法：0
患者的效 用值
1
标准博弈法：是指在一种风险选择和确定选择间作出判断， 标准博弈法：是指在一种风险选择和确定选择间作出判断，继而确 定效用值的方法。 定效用值的方法。 时间权衡法：直接对患者的不同状态作等量估计。 时间权衡法：直接对患者的不同状态作等量估计。 （2）评价指标：成本 效用比，增量成本 效用比。 效用比， 效用比。 ）评价指标：成本—效用比 增量成本—效用比 （3）常用评价方法： 常用评价方法： 成本—效用比值法C/U、增量成本—效果比值法△C/△ 成本—效用比值法C/U、增量成本—效果比值法△C/△U。 C/U
第一节 概述（掌握） 概述（掌握）
一、药物经济学的基本内容 1、药物经济学（PE）概念： 、药物经济学（ ）概念： 是指应用现代经济学的研究手段，结合流行病学、社会学、 是指应用现代经济学的研究手段，结合流行病学、社会学、心理测 量学、决策学、生物统计学等多学科相关知识和研究成果， 量学、决策学、生物统计学等多学科相关知识和研究成果，研究医药领域 有关药物资源利用的经济问题和经济规律， 有关药物资源利用的经济问题和经济规律，研究如何提高药物资源的配置 和利用效率，以有限的药物资源实现健康状况的最大改善的科学， 和利用效率，以有限的药物资源实现健康状况的最大改善的科学，是一门 为医药及其相关决策提供经济学参考依据的应用性边缘学科。 为医药及其相关决策提供经济学参考依据的应用性边缘学科。 2、研究内容 、 最基本的内容就是利用经济学的评价方法对医疗服务项目或干预措 施进行评价，比较不同项目或方案之间的成本和收益， 施进行评价，比较不同项目或方案之间的成本和收益，并进行相关的决策 分析。 分析。 成本分析和收益评价是药物经济学研究的两大要素。 成本分析和收益评价是药物经济学研究的两大要素。 3、服务对象 、 政府管理部门、医疗服务提供单位、医疗保险组织、医药企业、 政府管理部门、医疗服务提供单位、医疗保险组织、医药企业、医 生以及患者等。 生以及患者等。
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增量成本-效用比的公式ICUR= △C/ △U
使用QALYs表达的增量成本-效用公司如下 ICUR=(C1-C2)/(QALY1-QALY2) = △C/ △QALYs
干预方案两两之间比较时成本与效用的所有 可能情况有以下6种情况
类型 效果 成本
一 不同 相同
二 相同 不同
三 较高 较低
四 较低 较高
第五章 成本-效用分析
学习目标
掌握：成本-效用分析的定义、经济评价指 标及判别准则、评价方法。
熟悉：健康效用值的测量方法，质量调整 生命年的计算方法。
了解：健康相关生命质量量表的概念和常 用普适量表；了解成本-效用阈值的概念和 确定方法
第一节 基本概念与评价指标
效用指个体在不确定条件下对某个特定的 健康状态的偏好或愿望的定量描述。
社会接触：指评价对象与他人的实际交往 密度和强度，可分为密切接触、一般性接 触以及社会整合。
身体活动能 力
学习和上学 的能力
感官和交流能力
健康效用指 标（HUI）
疼痛和不舒 服的感觉
幸福感
自我照顾 能力
前3个维度均包含4至5个功能水平，最后一个包括34个症状类别
1、行动能力
4、健康问 题/症状
不确定（效用） 单元格2 无
单元格4 标准博弈法（SG）
最广泛使用的直接测量患者健康产出偏好的3种技术是刻 度法（及其变形方法）、标准博弈法（SG）和时间权衡法 （TTO）。
1、刻度法——尺度评分法、类别评分法和视觉模拟法
刻度法是效用测量的最简单方法。测量的过程是，首先要 求应答者将偏好的健康产出至最不偏好的健康产出排序； 然后，将所有健康产出排列在一个刻度尺上，使得不同健 康产出之间的间距或者空间对应着应答者认为的二者之间 的偏好差距。也就是说，愿望程度相差较小的健康产出将 被排列的比较近，而愿望程度相差很大的健康产出将被排 列的间距较远。
究者希望用一个通用的测量单位作为对比指标时。 当研究者希望将此研究与已经使用CUA方法评价过的项目
进行对比时 当研究者的目标是考虑所有可能的选择后，最优化分配有
限的卫生资源，以及使用约束优化来最大化健康产出时。
（二）适用范围
成本-效用分析方法既适用于医疗领域内针 对同种疾病的不同干预方案或具有相同健 康效果产出指标的干预方案直接的经济性 评价和必选，也适用于对不同疾病的不同 干预方案或具有不同健康效果产出指标的 干预方案之间的经济性评价和比选。
第三 • 就是说，患者的回答负担是否是可以接受的
• 需要考虑使用这个工具的总成本是多少，包括许可费、
最后 数据收集成本、评分成本和分析成本
二、质量调整生命年
传统的成本-效用分析的关键特征是使用质量调整生命年（QALYs）作 为健康产出的指标，且分析的最终研究结果一般表述为每多获得一个 QALYs而增加的成本。
4、其他方法
人数权衡法（PTO）直接是基于社会的权衡，因 此有些学者认为其更适用于资源分配。
疾病特异效用测量方法：是一种试图将效用工具 和疾病特异健康相关生命质量测量工具（针对某 一特定疾病设计的生命质量量表）综合起来的一 种方法，它带有两类工具的优点。优势是可以概 括疾病详细的病情状态，因此具有很好的敏感性 和反应性，且可以获得效用权重并用于计算QALYs 和CUA。
简单说，健康相关生命质量量表是用来描述个人 在某一时间点上的健康状态的一种方法
什么是健康？
健康
WHO对于健康的定义 是：健康不仅仅是没 有疾病和虚弱现象， 而且是一种躯体上、 心理上和社会适应方 面的完好状态。
健康相关生命质量量表通常包括如下维度 ：感官能力（视力、说话和听力）、身体 活动能力、社交情感能力、认知能力、自 我照顾能力，及其他与治疗有关的症状或 诸如疼痛和不良反应等健康问题。
临界比值是某项干预被接受时应该达到的增 量成本-效用水平。
一、常见表现形式
常见的成本-效用阈值表现形式主要有两种， 一是每获得1个质量调整生命年所需支付的成 本（CQG）--应用最为广泛
二是每获得1个生命年所需支付的成本（CLYG ）
WHO推荐使用的每避免1个伤残调整生命年所 需支付的成本。
C/U的值小于或等于阈值 时方案经济；备选方案为 一组互斥方案时，需运用 增量分析法对方案的经济 性进行判定和方案的选择
C/U的值小于或等于阈值 时方案经济；备选方案为 一组互斥方案时，需运用 增量分析法对方案的经济 性进行判定和方案的选择
增量成本-效用比（ICUR）反映的是两种备 选方案之间单位效用差异下的成本差异， 用于考察增加的成本是否值得。增量-效用 比不超过某一特定值（阈值），就会选择 此方案。
鉴于效用通常使用QALYs来表示，因此CUA的 常用表达方式，其内涵为获得每单位的 QALYs所消耗的成本。CUR=C/QALYs
经济评价指标 外生评价标准
பைடு நூலகம்
(二)判别准则
单一方案的经济性判定 C/U
多方案的经济性判定与选 择
C/U
成本-效用阈值，即获得单 阈值 位效用所耗费成本的可接 受的最高额度
每获得1个加权QALY所需支付的成本（CWQG ）
二、阈值的特性
（一）“刚性”或“柔性” “刚性”成本-效用阈值是指成本-效用阈值
慢性病健康状态和急性病（暂时）健康状态的偏好测量都 可以使用刻度法
2、标准博弈法 标准博弈法源于基础的效用 公式，是测量基数效用的经典方法，被广 泛应用与决策分析领域。该方法可以用于 测量慢性病状态或暂时（急性病）状态的 偏好
3、时间权衡法：是一种简单的、非常容易 执行的测量工具。TTO方法可以用于测量慢 性病健康状态，也可以用于测量暂时健康 状态
质量权重
质量权重的测量必须具备3个调节，才能满足QALYs概念的要求：
基于偏好
两个端点分别是 完全健康和死亡
• 权重必须建立在对健康状态的偏好上，即越 被期望（偏好越强）的健康状态获得的权重 越大
• 由于计算QALYs时，完全健康和死亡都会被 用到，因此这两点必须被包含在质量权重刻 度尺上
使用距离尺度测 量是最佳选择
五 较高 较高
六 较低 较低
三、适用条件与适用范围
（一）适用条件 当健康相关生命质量是重要产出时。 当健康相关生命质量是其中一个重要产出时。 当项目方案同时影响患病率和死亡率，而研究者又希望使
用一种通用的测量单位将它们的影响综合在一起时。 当干预项目需要与大范围的不同类别的结果相对比，而研
挽救年轻生命 健康当量年 当量（SAVEs） （HYEs）
可以更直接地 评价卫生保健 项目的社会价 值
健康状态下的 生命年数，它 等同于将一个 或一系列已确 定的非完全健 康状态下的实 际生命年数转 化成完全健康 状态下的生命 年数
质量调整生命年（QALYs）
如果健康的生活了一年则记为1; 如果死亡 则记为0; 如果是伤残则根据适当的标准记 为0~1之间的数字。
且无价值概念
干预的专属性相比具有普适性，而
且纳入了价值的概念，
中间产出 适用 数据
不适用，只有最终的健康产出的数 据才适用
二、指标与方法
质量调整生命年 （QALYs）
是指用生命质量效用权 重调整患者的实际生存 年数所得到的相当于患 者处于完全健康状态下 的生存年数
伤残调整生命 年（DALYs）
是指从发病到 死亡所损失的 全部健康年， 包括因早亡所 致的寿命损失 年和疾病所致 伤残而引起的 寿命损失年两 部分
最广泛使用的4个普适量表是欧洲五维健康 量表（EQ-5D）、六维健康调查短表（SF-6D ）、健康效用指数（HUI）和健康指数量表 （QWB）
每个维度有3个水平（没有困难、有一些困难、有严 重困难）的答案
动行
焦虑/抑郁
欧洲五维健 康量表 （EQ-5D）
疼痛/不舒服
自我照料 日常活动
自行梳洗 进食
健康指数量表 （QWB）
2、躯体活动 能力
3、社交能力
如何在不同的量表间进行选择
• 某个量表系统是否具有可靠性
首先 • 也就是测量工具的可行性、效度、信度和反应性
• 研究中的健康状态分级系统是否覆盖了对患者重要的那
第二 些维度和维度中的健康水平等
• 需要多长时间完成问卷，以及问卷是否清晰和容易完成
研究者一般会从两个维度区分偏好测量方 法。其一是问题设计的方式，即问题中的 健康产出是确定的还是不确定的
其二是应答者的回答方式，即应答者是被 要求完成一个基于自我思考的刻度测量， 还是仅仅做一个选择。研究者根据这两个 方面，将偏好的直接测量方法分成四类。 如表
回答方法 刻度法 选择法
问题设计 确定（价值） 单元格1 尺度评分法（RS） 类别评分法（CS） 视觉模拟评分法（VAS） 比例评分法（RS） 单元格3 时间权衡法（TTO） 配对比较法（PC） 均衡法 人数权衡法（PTO）
第一节 基本概念与评价指标
成本-效用分析（cost-utility analysis,CUA） 是将干预方案的成本以货币形态计量，收 益则以效用指标来表示，并对干预方案的 成本和效用进行比较，进而判定干预方案 经济性的一种评价方法。
CEA与CUA
CEA
CUA
成本 健康产出
货币
货币
单一的 ，医疗干预专属的，而 可以是单一的或多维度的，与医疗
如果经过诊断，认为一位患者可以以现在 有疾病的状态生存10年。 假设这位患者可 以选择完全健康但是生存的时间将会减少 为8年，则该患者今后10年将被认为是8个 质量调整寿命年(QALYs)。
（二）经济评价指标与判别准则
1、经济评价指标 成本-效用分析的经济评价 指标为成本-效用比。CUR反映干预方案单 位效用的成本，其公式表述如下：CUR=C/U
干预方案所产生的效用也受两类因素的影 响：一类是干预后的客观指标，如血压、 呼吸、心率、血细胞计数等，它直接影响 效用的大小，另一类是干预患者的主观感 受，如症状减轻、疼痛减轻、功能恢复、 精神好转等。
使用QALYs表达的增量成本-效用公司如下 ICUR=(C1-C2)/(QALY1-QALY2) = △C/ △QALYs
干预方案两两之间比较时成本与效用的所有 可能情况有以下6种情况
类型 效果 成本
一 不同 相同
二 相同 不同
三 较高 较低
四 较低 较高
第五章 成本-效用分析
学习目标
掌握：成本-效用分析的定义、经济评价指 标及判别准则、评价方法。
熟悉：健康效用值的测量方法，质量调整 生命年的计算方法。
了解：健康相关生命质量量表的概念和常 用普适量表；了解成本-效用阈值的概念和 确定方法
第一节 基本概念与评价指标
效用指个体在不确定条件下对某个特定的 健康状态的偏好或愿望的定量描述。
社会接触：指评价对象与他人的实际交往 密度和强度，可分为密切接触、一般性接 触以及社会整合。
身体活动能 力
学习和上学 的能力
感官和交流能力
健康效用指 标（HUI）
疼痛和不舒 服的感觉
幸福感
自我照顾 能力
前3个维度均包含4至5个功能水平，最后一个包括34个症状类别
1、行动能力
4、健康问 题/症状
不确定（效用） 单元格2 无
单元格4 标准博弈法（SG）
最广泛使用的直接测量患者健康产出偏好的3种技术是刻 度法（及其变形方法）、标准博弈法（SG）和时间权衡法 （TTO）。
1、刻度法——尺度评分法、类别评分法和视觉模拟法
刻度法是效用测量的最简单方法。测量的过程是，首先要 求应答者将偏好的健康产出至最不偏好的健康产出排序； 然后，将所有健康产出排列在一个刻度尺上，使得不同健 康产出之间的间距或者空间对应着应答者认为的二者之间 的偏好差距。也就是说，愿望程度相差较小的健康产出将 被排列的比较近，而愿望程度相差很大的健康产出将被排 列的间距较远。
究者希望用一个通用的测量单位作为对比指标时。 当研究者希望将此研究与已经使用CUA方法评价过的项目
进行对比时 当研究者的目标是考虑所有可能的选择后，最优化分配有
限的卫生资源，以及使用约束优化来最大化健康产出时。
（二）适用范围
成本-效用分析方法既适用于医疗领域内针 对同种疾病的不同干预方案或具有相同健 康效果产出指标的干预方案直接的经济性 评价和必选，也适用于对不同疾病的不同 干预方案或具有不同健康效果产出指标的 干预方案之间的经济性评价和比选。
第三 • 就是说，患者的回答负担是否是可以接受的
• 需要考虑使用这个工具的总成本是多少，包括许可费、
最后 数据收集成本、评分成本和分析成本
二、质量调整生命年
传统的成本-效用分析的关键特征是使用质量调整生命年（QALYs）作 为健康产出的指标，且分析的最终研究结果一般表述为每多获得一个 QALYs而增加的成本。
4、其他方法
人数权衡法（PTO）直接是基于社会的权衡，因 此有些学者认为其更适用于资源分配。
疾病特异效用测量方法：是一种试图将效用工具 和疾病特异健康相关生命质量测量工具（针对某 一特定疾病设计的生命质量量表）综合起来的一 种方法，它带有两类工具的优点。优势是可以概 括疾病详细的病情状态，因此具有很好的敏感性 和反应性，且可以获得效用权重并用于计算QALYs 和CUA。
简单说，健康相关生命质量量表是用来描述个人 在某一时间点上的健康状态的一种方法
什么是健康？
健康
WHO对于健康的定义 是：健康不仅仅是没 有疾病和虚弱现象， 而且是一种躯体上、 心理上和社会适应方 面的完好状态。
健康相关生命质量量表通常包括如下维度 ：感官能力（视力、说话和听力）、身体 活动能力、社交情感能力、认知能力、自 我照顾能力，及其他与治疗有关的症状或 诸如疼痛和不良反应等健康问题。
临界比值是某项干预被接受时应该达到的增 量成本-效用水平。
一、常见表现形式
常见的成本-效用阈值表现形式主要有两种， 一是每获得1个质量调整生命年所需支付的成 本（CQG）--应用最为广泛
二是每获得1个生命年所需支付的成本（CLYG ）
WHO推荐使用的每避免1个伤残调整生命年所 需支付的成本。
C/U的值小于或等于阈值 时方案经济；备选方案为 一组互斥方案时，需运用 增量分析法对方案的经济 性进行判定和方案的选择
C/U的值小于或等于阈值 时方案经济；备选方案为 一组互斥方案时，需运用 增量分析法对方案的经济 性进行判定和方案的选择
增量成本-效用比（ICUR）反映的是两种备 选方案之间单位效用差异下的成本差异， 用于考察增加的成本是否值得。增量-效用 比不超过某一特定值（阈值），就会选择 此方案。
鉴于效用通常使用QALYs来表示，因此CUA的 常用表达方式，其内涵为获得每单位的 QALYs所消耗的成本。CUR=C/QALYs
经济评价指标 外生评价标准
பைடு நூலகம்
(二)判别准则
单一方案的经济性判定 C/U
多方案的经济性判定与选 择
C/U
成本-效用阈值，即获得单 阈值 位效用所耗费成本的可接 受的最高额度
每获得1个加权QALY所需支付的成本（CWQG ）
二、阈值的特性
（一）“刚性”或“柔性” “刚性”成本-效用阈值是指成本-效用阈值
慢性病健康状态和急性病（暂时）健康状态的偏好测量都 可以使用刻度法
2、标准博弈法 标准博弈法源于基础的效用 公式，是测量基数效用的经典方法，被广 泛应用与决策分析领域。该方法可以用于 测量慢性病状态或暂时（急性病）状态的 偏好
3、时间权衡法：是一种简单的、非常容易 执行的测量工具。TTO方法可以用于测量慢 性病健康状态，也可以用于测量暂时健康 状态
质量权重
质量权重的测量必须具备3个调节，才能满足QALYs概念的要求：
基于偏好
两个端点分别是 完全健康和死亡
• 权重必须建立在对健康状态的偏好上，即越 被期望（偏好越强）的健康状态获得的权重 越大
• 由于计算QALYs时，完全健康和死亡都会被 用到，因此这两点必须被包含在质量权重刻 度尺上
使用距离尺度测 量是最佳选择
五 较高 较高
六 较低 较低
三、适用条件与适用范围
（一）适用条件 当健康相关生命质量是重要产出时。 当健康相关生命质量是其中一个重要产出时。 当项目方案同时影响患病率和死亡率，而研究者又希望使
用一种通用的测量单位将它们的影响综合在一起时。 当干预项目需要与大范围的不同类别的结果相对比，而研
挽救年轻生命 健康当量年 当量（SAVEs） （HYEs）
可以更直接地 评价卫生保健 项目的社会价 值
健康状态下的 生命年数，它 等同于将一个 或一系列已确 定的非完全健 康状态下的实 际生命年数转 化成完全健康 状态下的生命 年数
质量调整生命年（QALYs）
如果健康的生活了一年则记为1; 如果死亡 则记为0; 如果是伤残则根据适当的标准记 为0~1之间的数字。
且无价值概念
干预的专属性相比具有普适性，而
且纳入了价值的概念，
中间产出 适用 数据
不适用，只有最终的健康产出的数 据才适用
二、指标与方法
质量调整生命年 （QALYs）
是指用生命质量效用权 重调整患者的实际生存 年数所得到的相当于患 者处于完全健康状态下 的生存年数
伤残调整生命 年（DALYs）
是指从发病到 死亡所损失的 全部健康年， 包括因早亡所 致的寿命损失 年和疾病所致 伤残而引起的 寿命损失年两 部分
最广泛使用的4个普适量表是欧洲五维健康 量表（EQ-5D）、六维健康调查短表（SF-6D ）、健康效用指数（HUI）和健康指数量表 （QWB）
每个维度有3个水平（没有困难、有一些困难、有严 重困难）的答案
动行
焦虑/抑郁
欧洲五维健 康量表 （EQ-5D）
疼痛/不舒服
自我照料 日常活动
自行梳洗 进食
健康指数量表 （QWB）
2、躯体活动 能力
3、社交能力
如何在不同的量表间进行选择
• 某个量表系统是否具有可靠性
首先 • 也就是测量工具的可行性、效度、信度和反应性
• 研究中的健康状态分级系统是否覆盖了对患者重要的那
第二 些维度和维度中的健康水平等
• 需要多长时间完成问卷，以及问卷是否清晰和容易完成
研究者一般会从两个维度区分偏好测量方 法。其一是问题设计的方式，即问题中的 健康产出是确定的还是不确定的
其二是应答者的回答方式，即应答者是被 要求完成一个基于自我思考的刻度测量， 还是仅仅做一个选择。研究者根据这两个 方面，将偏好的直接测量方法分成四类。 如表
回答方法 刻度法 选择法
问题设计 确定（价值） 单元格1 尺度评分法（RS） 类别评分法（CS） 视觉模拟评分法（VAS） 比例评分法（RS） 单元格3 时间权衡法（TTO） 配对比较法（PC） 均衡法 人数权衡法（PTO）
第一节 基本概念与评价指标
成本-效用分析（cost-utility analysis,CUA） 是将干预方案的成本以货币形态计量，收 益则以效用指标来表示，并对干预方案的 成本和效用进行比较，进而判定干预方案 经济性的一种评价方法。
CEA与CUA
CEA
CUA
成本 健康产出
货币
货币
单一的 ，医疗干预专属的，而 可以是单一的或多维度的，与医疗
如果经过诊断，认为一位患者可以以现在 有疾病的状态生存10年。 假设这位患者可 以选择完全健康但是生存的时间将会减少 为8年，则该患者今后10年将被认为是8个 质量调整寿命年(QALYs)。
（二）经济评价指标与判别准则
1、经济评价指标 成本-效用分析的经济评价 指标为成本-效用比。CUR反映干预方案单 位效用的成本，其公式表述如下：CUR=C/U
干预方案所产生的效用也受两类因素的影 响：一类是干预后的客观指标，如血压、 呼吸、心率、血细胞计数等，它直接影响 效用的大小，另一类是干预患者的主观感 受，如症状减轻、疼痛减轻、功能恢复、 精神好转等。