药物经济学第五节成本-效用分析

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临界比值是某项干预被接受时应该达到的增 量成本-效用水平。
一、常见表现形式
常见的成本-效用阈值表现形式主要有两种, 一是每获得1个质量调整生命年所需支付的成 本(CQG)--应用最为广泛
二是每获得1个生命年所需支付的成本(CLYG )
WHO推荐使用的每避免1个伤残调整生命年所 需支付的成本。
鉴于效用通常使用QALYs来表示,因此CUA的 常用表达方式,其内涵为获得每单位的 QALYs所消耗的成本。CUR=C/QALYs
经济评价指标 外生评价标准
(二)判别准则
单一方案的经济性判定 C/U
多方案的经济性判定与选 择
C/U
成本-效用阈值,即获得单 阈值 位效用所耗费成本的可接 受的最高额度
QALYs的计算需要两部分的数据:1、健康状态路 径和每一个健康状态的持续时间;2、健康状态的 偏好权重。
第三节 成本-效用阈值
成本-效用阈值,其本质是成本-效用分析的外 生评价标准,即ICUR的一个临界值。成本效用阈值法使用“临界比值”来反映边际 资源的机会成本,确定“临界比值”后, 直接选择并实施ICUR值效益或等于“临界 比值”的所有项目。
增量成本-效用比的公式ICUR= △C/ △U
使用QALYs表达的增量成本-效用公司如下 ICUR=(C1-C2)/(QALY1-QALY2) = △C/ △QALYs
干预方案两两之间比较时成本与效用的所有 可能情况有以下6种情况
类型 效果 成本
一 不同 相同
二 相同 不同
三 较高 较低
四 较低 较高
第五章 成本-效用分析
学习目标
掌握:成本-效用分析的定义、经济评价指 标及判别准则、评价方法。
熟悉:健康效用值的测量方法,质量调整 生命年的计算方法。
了解:健康相关生命质量量表的概念和常 用普适量表;了解成本-效用阈值的概念和 确定方法
第一节 基本概念与评价指标
效用指个体在不确定条件下对某个特定的 健康状态的偏好或愿望的定量描述。
慢性病健康状态和急性病(暂时)健康状态的偏好测量都 可以使用刻度法
2、标准博弈法 标准博弈法源于基础的效用 公式,是测量基数效用的经典方法,被广 泛应用与决策分析领域。该方法可以用于 测量慢性病状态或暂时(急性病)状态的 偏好
3、时间权衡法:是一种简单的、非常容易 执行的测量工具。TTO方法可以用于测量慢 性病健康状态,也可以用于测量暂时健康 状态
简单说,健康相关生命质量量表是用来描述个人 在某一时间点上的健康状态的一种方法
什么是健康?
健康
WHO对于健康的定义 是:健康不仅仅是没 有疾病和虚弱现象, 而且是一种躯体上、 心理上和社会适应方 面的完好状态。
健康相关生命质量量表通常包括如下维度 :感官能力(视力、说话和听力)、身体 活动能力、社交情感能力、认知能力、自 我照顾能力,及其他与治疗有关的症状或 诸如疼痛和不良反应等健康问题。
挽救年轻生命 健康当量年 当量(SAVEs) (HYEs)
可以更直接地 评价卫生保健 项目的社会价 值
健康状态下的 生命年数,它 等同于将一个 或一系列已确 定的非完全健 康状态下的实 际生命年数转 化成完全健康 状态下的生命 年数
质量调整生命年(QALYs)
如果健康的生活了一年则记为1; 如果死亡 则记为0; 如果是伤残则根据适当的标准记 为0~1之间的数字。
且无价值概念
干预的专属性相比具有普适性,而
且纳入了价值的概念,
中间产出 适用 数据
不适用,只有最终的健康产出的数 据才适用
二、指标与方法
质量调整生命年 (QALYs)
是指用生命质量效用权 重调整患者的实际生存 年数所得到的相当于患 者处于完全健康状态下 的生存年数
伤残调整生命 年(DALYs)
是指从发病到 死亡所损失的 全部健康年, 包括因早亡所 致的寿命损失 年和疾病所致 伤残而引起的 寿命损失年两 部分
第三 • 就是说,患者的回答负担是否是可以接受的
• 需要考虑使用这个工具的总成本是多少,包括许可费、
最后 数据收集成本、评分成本和分析成本
二、质量调整生命年
传统的成本-效用分析的关键特征是使用质量调整生命年(QALYs)作 为健康产出的指标,且分析的最终研究结果一般表述为每多获得一个 QALYs而增加的成本。
研究者一般会从两个维度区分偏好测量方 法。其一是问题设计的方式,即问题中的 健康产出是确定的还是不确定的
其二是应答者的回答方式,即应答者是被 要求完成一个基于自我思考的刻度测量, 还是仅仅做一个选择。研究者根据这两个 方面,将偏好的直接测量方法分成四类。 如表
回答方法 刻度法 选择法
问题设计 确定(价值) 单元格1 尺度评分法(RS) 类别评分法(CS) 视觉模拟评分法(VAS) 比例评分法(RS) 单元格3 时间权衡法(TTO) 配对比较法(PC) 均衡法 人数权衡法(PTO)
究者希望用一个通用的测量单位作为对比指标时。 当研究者希望将此研究与已经使用CUA方法评价过的项目
进行对比时 当研究者的目标是考虑所有可能的选择后,最优化分配有
限的卫生资源,以及使用约束优化来最大化健康产出时。
(二)适用范围
成本-效用分析方法既适用于医疗领域内针 对同种疾病的不同干预方案或具有相同健 康效果产出指标的干预方案直接的经济性 评价和必选,也适用于对不同疾病的不同 干预方案或具有不同健康效果产出指标的 干预方案之间的经济性评价和比选。
五 较高 较高
六 较低 较低
三、适用条件与适用范围
(一)适用条件 当健康相关生命质量是重要产出时。 当健康相关生命质量是其中一个重要产出时。 当项目方案同时影响患病率和死亡率,而研究者又希望使
用一种通用的测量单位将它们的影响综合在一起时。 当干预项目需要与大范围的不同类别的结果相对比,而研
不确定(效用) 单元格2 无
单元格4 标准博弈法(SG)
最广泛使用的直接测量患者健康产出偏好的3种技术是刻 度法(及其变形方法)、标准博弈法(SG)和时间权衡法 (TTO)。
1、刻度法——尺度评分法、类别评分法和视觉模拟法
刻度法是效用测量的最简单方法。测量的过程是,首先要 求应答者将偏好的健康产出至最不偏好的健康产出排序; 然后,将所有健康产出排列在一个刻度尺上,使得不同健 康产出之间的间距或者空间对应着应答者认为的二者之间 的偏好差距。也就是说,愿望程度相差较小的健康产出将 被排列的比较近,而愿望程度相差很大的健康产出将被排 列的间距较远。
干预方案所产生的效用也受两类因素的影 响:一类是干预后的客观指标,如血压、 呼吸、心率、血细胞计数等,它直接影响 效用的大小,另一类是干预患者的主观感 受,如症状减轻、疼痛减轻、功能恢复、 精神好转等。
第一节 基本概念与评价指标
冯·诺依曼与摩根斯坦理论的基本含义总结 为效用的3个基本公理
1、完备性与传递性 2、独立性 3、连续性
每获得1个加权QALY所需支付的成本(CWQG )
二、阈值的特性
(一)“刚性”或“柔性” “刚性”成本-效用阈值是指成本-效用阈值
如果经过诊断,认为一位患者可以以现在 有疾病的状态生存10年。 假设这位患者可 以选择完全健康但是生存的时间将会减少 为8年,则该患者今后10年将被认为是8个 质量调整寿命年(QALYs)。
(二)经济评价指标与判别准则
1、经济评价指标 成本-效用分析的经济评价 指标为成本-效用比。CUR反映干预方案单 位效用的成本,其公式表述如下:CUR=C/U
• 从测量工具角度考虑,测量的尺度分为名义 尺度,序数尺度和基数尺度。基数尺度有两
种,分别是距离尺度和比率尺度。计算
QALYs权重需要距离尺度
(二)质量调整生命年的计算
基于效用理论,患者个体质量调整生命年的计算 可以推演到人群中,得到实施干预措施后获得的 质量调整生命年的群体计算公式。
获得的质量调整生命年数=健康改进的质量调整生 命效用值*健康改进维持时间*改进人群的数量。
社会接触:指评价对象与他人的实际交往 密度和强度,可分为密切接触、一般性接 触以及社会整合。
身体活动能 力
学习和上学 的能力
感官和交流能力
健康效用指 标(HUI)
疼痛和不舒 服的感觉
幸福感
自我照顾 能力
前3个维度均包含4至5个功能水平,最后一个包括34个症状类别
1、行动能力
4、健康问 题/症状
质量权重
质量权重的测量必须具备3个调节,才能满足QALYs概念的要求:
基于偏好
两个端点分别是 完全健康和死亡
• 权重必须建立在对健康状态的偏好上,即越 被期望(偏好越强)的健康状态获得的权重 越大
• 由于计算QALYs时,完全健康和死亡都会被 用到,因此这两点必须被包含在质量权重刻 度尺上
使用距离尺度测 量是最佳选择
第二节 效用的识别与测量
一、识别与测量方法 效用权重的测量方法:直接测量法和健康相关生命质量量
表测量法。 (一)直接测量法 从广义角度讲,偏好、效用和价值是同义词,即对一个健
康产出越偏好,产生的效用(或价值)就越多。当更确切 定义并测量偏好时,就产生了效用和价值的区别。 如果使用的测量方法能够涵盖健康产出不确定性,则获得 的测量结果是效用,而如果使用的测量方法不能涵盖健康 产出的不确定性,则获得的测量结果是价值
C/U的值小于或等于阈值 时方案经济;备选方案为 一组互斥方案时,需运用 增量分析法对方案的经济 性进行判定和方案的选择
C/U的值小于或等于阈值 时方案经济;备选方案为 一组互斥方案时,需运用 增量分析法对方案的经济 性进行判定和方案的选择
增量成本-效用比(ICUR)反映的是两种备 选方案之间单位效用差异下的成本差异, 用于考察增加的成本是否值得。增量-效用 比不超过某一特定值(阈值),就会选择 此方案。
健康指数量表 (QWB)
2、躯体活动 能力
3、社交能力
如何在不同的量表间进行选择
• 某个量表系统是否具有可靠性
首先 • 也就是测量工具的可行性、效度、信度和反应性
• 研究中的健康状态分级系统是否覆盖了对患者重要的那
第二 些维度和维度中的健康水平等
• 需要多长时间完成问卷,以及问卷是否清晰和容易完成
第一节 基本概念与评价指标
成本-效用分析(cost-utility analysis,CUA) 是将干预方案的成本以货币形态计量,收 益则以效用指标来表示,并对干预方案的 成本和效用进行比较,进而判定干预方案 经济性的一种评价方法。
CEA与CUA
CEA
CUA
成本 健康产出
货币
货币
单一的 ,医疗干预专属的,而 可以是单一的或多维度的,与医疗
最广泛使用的4个普适量表是欧洲五维健康 量表(EQ-5D)、六维健康调查短表(SF-6D )、健康效用指数(HUI)和健康指数量表 (QWB)
每个维度有3个水平(没有困难、有一些困难、有严 重困难)的答案
动行
焦虑/抑郁
欧洲五维健 康量表 (EQ-5D)
疼痛/不舒服
自我照料 日常活动
自行梳洗 进食
ຫໍສະໝຸດ Baidu
(二)健康相关生命质量量表
根据多维决策理论,健康状态由不同维度的功能 构成,因此,可以建立一个多维分级系统来描述 各种不同的健康状态或产出,由此理论而建立的 测量系统被称为多维健康状态分级系统,或健康 相关生命质量量表。在此系统下,当一个健康状 态或产出的效用确定后,就可以为全部产出建立 一套评分系统。
4、其他方法
人数权衡法(PTO)直接是基于社会的权衡,因 此有些学者认为其更适用于资源分配。
疾病特异效用测量方法:是一种试图将效用工具 和疾病特异健康相关生命质量测量工具(针对某 一特定疾病设计的生命质量量表)综合起来的一 种方法,它带有两类工具的优点。优势是可以概 括疾病详细的病情状态,因此具有很好的敏感性 和反应性,且可以获得效用权重并用于计算QALYs 和CUA。
穿衣
洗澡 室内走动
6个维度中每个维度都有4-6个水平的答案
活力 精神健康
躯体功能
六维健康 调查短表 (SF-6D)
疼痛
角色限制 社会功能
社会功能状态的定义争议很大,但绝大多 数可以归结为社会资源和社会接触两个方 面。
社会资源:个人和社会网络与社会联系, 包括网络的数量与质量。网络的数量指可 能与评价对象交往的朋友、亲戚、邻居、 同事等的数目。网络质量则指各种人际关 系的紧密程度,即评价对象可能得到社会 支持的强度。
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