第七章 医药生物技术
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功能
新激素类药：促生长介素－II
ห้องสมุดไป่ตู้
7.2.2重组细胞因子药物
细胞因子（cytokine）：由机体各种细胞合成和分泌的调
节机体的生理功能、参与细胞增殖、分化、凋亡和行使功能的小分 子多肽
种类：干扰素(interferon, IFN )、集落刺激因子(colony stimulating
factor, CSF ) 、白细胞介素(interleukin , IL ) 、肿瘤坏死因子(tumor necrosis factor, TNF ) 、趋化因子(chemokine ) 、转化因子β (transforming growth factorβ TGF- β) 、生长因子（growth factor）
人血液代用品研究意义
输血的巨大需求与安全：避免配血；安全； 储运方便；解决血源短缺 市场巨大，效益显著
全氟碳化合物 有毒副作用，前景不佳 以红细胞蛋白为基质的携氧剂 不断改进前景广阔 克服在人体内半衰期短及免疫原性 造血干细胞培养、基因重组技术：大大扩大了血红蛋白 来源
7.2.5抗体药物
问题与展望
基因转移的效率： 安全性 可控性 发展新型基因药物：
基因转录调控药物：用双链寡聚核苷酸抑制转录因子和启动子区 域特异性的结合，抑制致病基因的表达。 肽核酸（PNA）
7.2.9 疫苗
灭活疫苗 传统疫苗 亚单位疫苗 减毒活疫苗
疫苗(vaccine)
基因工程疫苗 重组疫苗
基因工程亚单位疫苗 基因工程载体疫苗 核酸疫苗 基因缺失活疫苗 蛋白质工程疫苗
组而终身表达，也不要求100％的细胞转染外源基因。 不同传统药物，它持续，无耐药性。
多肽药物与基因药物的比较
多肽药物 产物 质粒 宿主细胞 转染 生产工艺 纯化 成本 稳定性 保存 半衰期 用法 疗效 副作用 多肽－蛋白质 原核表达载体无信号肽 大肠杆菌酵母（体外） 易 复杂 复杂 较昂贵 不稳定 难 短 长期注射 短 高 基因药物 基因 真核表达载体信号肽 人体细胞（体内） 难 较简单 较简单 较经济 稳定 易 长 一次性注射 持久 低
http://www.nhgri.nih.gov
7.2 生物技术新药
7.2.1重组激素类药物 7.2.2重组细胞因子药物 7.2.3重组溶血栓药物 7.2.4人血液代用品 7.2.5抗体药物 7.2.6重组可溶性受体和粘性分子药物 7.2.7反义寡核苷酸药物 7.2.8基因药物 7.2.9疫苗 7.2.10天然生物药物
c) 完全人源抗体：将小鼠免疫球蛋白（immunoglobulin,
Ig） 基 因 敲 除 ， 转 以 人 Ig 轻 、 重 链 基 因 片 段 （ 约 1.8Mb），抗原刺激后，在小鼠体内产生针对该抗原的 人Ig，再用杂交瘤技术大量生产。
⑵小分子抗体：Ig可以被酶解为不同的片段，如
F(ab)2、Fab和Fc含重链、轻链V区的Fv片段。这些小
第七章 医药生物技术
猛犸80%基因组破译完成 史前巨 兽有望复活
从西伯利亚永久冻结带发 现的两具猛犸象残骸上获 取的DNA。在这两具猛犸象 尸体中，一具已在地下埋 了2万年，另一具则至少埋 了6万年。通过仔细分析它 们的DNA，研究小组已经整 理出80%的猛犸象基因组或 遗传密码。
7.1 7.2 7.3 7.4 7.5
细胞因子生物活性
1.调节免疫应答 2.抗病毒 3.抗肿瘤 4.造血调节功能 5.促进炎症反应 6.其他：参与机体不同系统的功能，心血管、神经、骨 骼
7.2.3重组溶血栓药物
已批准的有：链激酶（SK）、尿激酶（u-PA）、 重组组织型纤溶酶原激活剂（rt-PA）、APSAC、 r-SK等
第一代----免疫血清 大多数抗原分子具有多个表位，每种表位均可刺激机 体1个B细胞克隆产生1种特异性抗体。因此，传统制备 的免疫血清被称为多克隆抗体，特异性差，易出现交叉 反应，限制了在免疫化学试验以及疾病诊断和治疗中的 应用。 第二代----单克隆抗体 杂交瘤技术的问世使产生仅识别1种表位的同源抗体成 为可能，称为单克隆抗体（mono-clonal antibody, McAb ）。 McAb具有特异性高、亲和力强、效价高、血清交叉 反应少等优点，与化学药物、毒素或同位素等连接后， 借助识别特异性，可有效地将治疗性药物运送到靶细胞 ，这种称为“魔弹”或“生物导弹”的导向药物疗法以 为攻克癌症带来了希望。
DNA疫苗（ DNA vaccine） 基因缺失活疫苗（gene deleted live vaccine）是
最有效的一种疫苗，应用传统的活疫苗如痘苗已经消灭了 天花，应用脊髓灰质炎活疫苗正在全世界消灭脊髓灰质炎 （小儿麻痹）。
蛋白工程疫苗（protein engineered vaccine）是指将抗 原基因加以改造，使之发生点突变、插入、缺失、构型改 变，甚至进行不同基因或部分结构域的人工组合，以期达 到增强其产物的免疫原性，扩大反应谱，去除有害作用或 付反应的一类疫苗。 遗传重组疫苗（genetic recombinant vaccine）是指使用 经遗传重组方法（genetic reassortment）获得的重组微生 物制成的疫苗。 合成肽疫苗（Synthetic peptide vaccine）是指使用化学 方法合成能够诱发机体产生免疫保护的多肽制成的疫苗。 抗独特型抗体疫苗（anti-idiotype vaccine）是指使用与 特定抗原的免疫原性相近的抗抗体（ab2）做抗原制成的 疫苗。 微胶囊疫苗（micro-capsulized vaccine）也称可控缓释 疫苗（controlled slow release vaccine），是指使用微胶囊 技术将特定抗原包裹后制成的疫苗。
人类基因组研究概述 生物技术新药 分子诊断技术 基因治疗原理与方法 干细胞与组织工程
7.1 人类基因组研究概述
对人类基因组图谱的初步分析表明，人类 基因组由31.647亿个碱基对组成，共有2.5万 至2.8万个基因。基因是遗传物质DNA（脱氧 核糖核酸）中有遗传信息的片段，而DNA的基 本单位是4种核苷酸。
基因工程抗体
⑴小鼠McAb的人源化 a) 嵌合抗体：1998年8月美国食品药品管理局正式批准1
种抗肿瘤坏死因子-a(tumor necrosis factor-a, TNF-a)的人 鼠嵌合抗体应用于慢性肠炎，是首例作为慢性病治疗 药品上市。 架中，CDR移植抗体，即人源化抗体。
b) 人源化抗体：将小鼠的CDR序列移植到人抗体V区框
7.2.7反义寡核苷酸药物
根据核酸杂交原理，反义药物能与特定基因杂 交，在基因水平，干扰致病蛋白的产生过程， 即干扰遗传信息从核酸向蛋白质的传递。高效 低毒。 种类：硫代反义寡核苷酸、2’－甲氧/乙氧基反 义寡核苷酸、肽核酸（PNA）、其他。 问题：安全性、专一性、稳定性。
7.2.8基因药物
医治：心血管血栓栓塞性疾病
改进重组体：scu-PA , R-PA, 导向溶栓药物
7.2.4人血液代用品
人血液代用品是指人
红细胞代用品，它具有氧传 递功能、可维持血液渗透压 和酸碱平衡及扩充溶量的人 工制剂，包括全氟碳化合 物和生物技术制备的血红蛋 白类和红细胞类人血液代 用品 以红细胞为基质的携氧剂为 人血液代用品的研发主攻方 向
国内外生产状况
国内 + + + + + +（S） +） + + + + + + + + + + + + + + + +* 国外 + + + + + + + +（S2） + + + + + + + + + + + + + -
6 7 8 10 11 12 13 14 15 16 17 20
乙脑 流脑 甲肝 流感 狂犬 风疹 腮腺炎 麻疹-风疹-腮腺炎（MMR） 出血热 腺病毒（Ad4,Ad7） 水痘 黄热病 轮状病毒腹泻 霍乱
高技术疫苗 合成肽疫苗
抗独特型抗体疫苗 微胶囊可控缓释疫苗
已用于人类疾病预防的主要疫苗
疫苗
1 2 3 4 5 小儿麻痹（OPV） 小儿麻痹（IVP） 麻疹 卡介苗（BCG） 白喉-百日咳-破伤风（DPT） 乙型肝炎
类型
减毒活疫苗（I-Ⅲ型联合） 灭活疫苗（I-Ⅲ） 减毒活疫苗 减毒活疫苗 亚单位疫苗（联合） 亚单位疫苗（基因工程P） 亚单位疫苗（血源） 亚单位疫苗（基因工程CHO） 亚单位疫苗（基因工程酵母） 减毒活疫苗 灭活疫苗 亚单位疫苗（多糖） 减毒活疫苗 灭活疫苗 灭活疫苗 减毒活疫苗 减毒活疫苗 减毒活疫苗（三种联合） 灭活疫苗 减毒活疫苗 减毒活疫苗 减毒活疫苗 减毒活疫苗（人-猴遗传重配） 减毒活疫苗（人-羊遗传重配） 亚单位+灭活（CTB+WC） 亚单位+灭活（基因工程CTB+WC） 减毒活疫苗（基因工程CDV-HgR） 减毒活疫苗 灭活疫苗 减毒活疫苗 减毒活疫苗 减毒活疫苗（基因工程FS） 亚单位疫苗（多糖） 亚单位疫苗（多糖） 减毒活疫苗
21 22 23 24 25 26 27 28
鼠疫 斑疹伤寒 布氏杆菌 炭疽杆菌 痢疾 链球菌肺炎 嗜血杆菌流感 痘苗（天花）
+ + + + + + + +*
基 困 工 程 亚 单 位 疫 苗 （ gene engineered subunit
vaccine）主要是指将基因工程表达的蛋白抗原纯化后制 成的疫苗。 载体疫苗（vectored vaccine）是指利用微生物做载体 ，将保护性抗原基因重组到微生物体中，由能表达保护性 抗原蛋白质的重组微生物制成的疫苗。这种疫苗多为活疫 苗，重组体用量少，抗原不需纯化，免疫接种后靠重组体 在机体内繁殖产生大量保护性抗原刺激机体产生特异免疫 保护反应，载体本身可发挥佐剂效应增强免疫效果。
片段因相对分子质量小、穿透力强、抗原性低、可 在原核系统表达，以及易于进行基因工程操作等优 点而逐渐受到重视。
7.2.6重组可溶性受体和药物
细胞受体是指细胞表面与各种配体特异性结合 的大分子，大多为糖蛋白，包括膜外区、跨膜 区、膜内区。 粘附分子（cell adhesion molecules,CAM)是指细 胞产生的介导细胞与细胞或细胞与基质间相互 接触和结合的所有分子的总称。
DNA疫苗
DNA用疫苗的优越性与问题
急需研制的基因工程病毒疫苗及 研究进展
1.艾滋病（AIDS）疫苗：多抗原疫苗设计 2.乙肝（HBV）疫苗：含前S抗原的疫苗＋新佐剂 3.丙肝（HCV）疫苗： 4.戊肝（HEV）疫苗： 5.呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗：
基因工程寄生虫疫苗
广义的治疗性疫苗：是指在已感染病原 微生物或患某些疾病的机体内，通过诱 生机体的特异性或非特异性免疫应答， 以达到治疗或防止疾病恶化的制品。
基因药物（gene medicines）亦称为DNA药物，
它是将具有治疗意义的基因重组进真核表达载体，直接 转移至人体的细胞，表达出具有治疗作用的多肽和蛋白 质，从而达到治病目的的一种新方法。它是对既往传统 药物一个挑战，被称为医药产业的一次革命。
与经典的基因治疗的区别是：它不要求整合进基因
第三代----基因工程抗体 第三代抗体始于20世纪80年代中期，它是利用重组 DNA和蛋白蛋工程技术，对抗体基因进行加工改造和重 新装配，经转染适当的受体细胞所表达的抗体分子。其 主要工作包括： 一是运用DNA重组技术对已有的McAb进行“人源化 ”和“小型化”的改造； 二是用噬菌体抗体库技术筛选、克隆新的McAb。 免疫球蛋白（IgG）分子是肿瘤治疗最常用的抗体。由两 条相同的轻链和两条相同的重链组成，每条包含可变区 和恒定区。可变区包含高变区或称互补决定区 （CDRs）。这些短的，高度可变的氨基酸序列是试剂 的主要作用位点。
7.2.1重组激素类药物
激素：有内分泌腺或特异细胞产生的含量极少的一类生物分子，
为信号分子，可分三种：多肽蛋白质类激素、类固醇激素和氨基酸 类激素
目前已批准上市的有：生长激素（rhGH）胰岛素
（insulin）人促卵泡激素（rhFSH）
改进激素类：用20个左右AAs的小肽模拟胰岛素与生长素
新激素类药：促生长介素－II
ห้องสมุดไป่ตู้
7.2.2重组细胞因子药物
细胞因子（cytokine）：由机体各种细胞合成和分泌的调
节机体的生理功能、参与细胞增殖、分化、凋亡和行使功能的小分 子多肽
种类：干扰素(interferon, IFN )、集落刺激因子(colony stimulating
factor, CSF ) 、白细胞介素(interleukin , IL ) 、肿瘤坏死因子(tumor necrosis factor, TNF ) 、趋化因子(chemokine ) 、转化因子β (transforming growth factorβ TGF- β) 、生长因子（growth factor）
人血液代用品研究意义
输血的巨大需求与安全：避免配血；安全； 储运方便；解决血源短缺 市场巨大，效益显著
全氟碳化合物 有毒副作用，前景不佳 以红细胞蛋白为基质的携氧剂 不断改进前景广阔 克服在人体内半衰期短及免疫原性 造血干细胞培养、基因重组技术：大大扩大了血红蛋白 来源
7.2.5抗体药物
问题与展望
基因转移的效率： 安全性 可控性 发展新型基因药物：
基因转录调控药物：用双链寡聚核苷酸抑制转录因子和启动子区 域特异性的结合，抑制致病基因的表达。 肽核酸（PNA）
7.2.9 疫苗
灭活疫苗 传统疫苗 亚单位疫苗 减毒活疫苗
疫苗(vaccine)
基因工程疫苗 重组疫苗
基因工程亚单位疫苗 基因工程载体疫苗 核酸疫苗 基因缺失活疫苗 蛋白质工程疫苗
组而终身表达，也不要求100％的细胞转染外源基因。 不同传统药物，它持续，无耐药性。
多肽药物与基因药物的比较
多肽药物 产物 质粒 宿主细胞 转染 生产工艺 纯化 成本 稳定性 保存 半衰期 用法 疗效 副作用 多肽－蛋白质 原核表达载体无信号肽 大肠杆菌酵母（体外） 易 复杂 复杂 较昂贵 不稳定 难 短 长期注射 短 高 基因药物 基因 真核表达载体信号肽 人体细胞（体内） 难 较简单 较简单 较经济 稳定 易 长 一次性注射 持久 低
http://www.nhgri.nih.gov
7.2 生物技术新药
7.2.1重组激素类药物 7.2.2重组细胞因子药物 7.2.3重组溶血栓药物 7.2.4人血液代用品 7.2.5抗体药物 7.2.6重组可溶性受体和粘性分子药物 7.2.7反义寡核苷酸药物 7.2.8基因药物 7.2.9疫苗 7.2.10天然生物药物
c) 完全人源抗体：将小鼠免疫球蛋白（immunoglobulin,
Ig） 基 因 敲 除 ， 转 以 人 Ig 轻 、 重 链 基 因 片 段 （ 约 1.8Mb），抗原刺激后，在小鼠体内产生针对该抗原的 人Ig，再用杂交瘤技术大量生产。
⑵小分子抗体：Ig可以被酶解为不同的片段，如
F(ab)2、Fab和Fc含重链、轻链V区的Fv片段。这些小
第七章 医药生物技术
猛犸80%基因组破译完成 史前巨 兽有望复活
从西伯利亚永久冻结带发 现的两具猛犸象残骸上获 取的DNA。在这两具猛犸象 尸体中，一具已在地下埋 了2万年，另一具则至少埋 了6万年。通过仔细分析它 们的DNA，研究小组已经整 理出80%的猛犸象基因组或 遗传密码。
7.1 7.2 7.3 7.4 7.5
细胞因子生物活性
1.调节免疫应答 2.抗病毒 3.抗肿瘤 4.造血调节功能 5.促进炎症反应 6.其他：参与机体不同系统的功能，心血管、神经、骨 骼
7.2.3重组溶血栓药物
已批准的有：链激酶（SK）、尿激酶（u-PA）、 重组组织型纤溶酶原激活剂（rt-PA）、APSAC、 r-SK等
第一代----免疫血清 大多数抗原分子具有多个表位，每种表位均可刺激机 体1个B细胞克隆产生1种特异性抗体。因此，传统制备 的免疫血清被称为多克隆抗体，特异性差，易出现交叉 反应，限制了在免疫化学试验以及疾病诊断和治疗中的 应用。 第二代----单克隆抗体 杂交瘤技术的问世使产生仅识别1种表位的同源抗体成 为可能，称为单克隆抗体（mono-clonal antibody, McAb ）。 McAb具有特异性高、亲和力强、效价高、血清交叉 反应少等优点，与化学药物、毒素或同位素等连接后， 借助识别特异性，可有效地将治疗性药物运送到靶细胞 ，这种称为“魔弹”或“生物导弹”的导向药物疗法以 为攻克癌症带来了希望。
DNA疫苗（ DNA vaccine） 基因缺失活疫苗（gene deleted live vaccine）是
最有效的一种疫苗，应用传统的活疫苗如痘苗已经消灭了 天花，应用脊髓灰质炎活疫苗正在全世界消灭脊髓灰质炎 （小儿麻痹）。
蛋白工程疫苗（protein engineered vaccine）是指将抗 原基因加以改造，使之发生点突变、插入、缺失、构型改 变，甚至进行不同基因或部分结构域的人工组合，以期达 到增强其产物的免疫原性，扩大反应谱，去除有害作用或 付反应的一类疫苗。 遗传重组疫苗（genetic recombinant vaccine）是指使用 经遗传重组方法（genetic reassortment）获得的重组微生 物制成的疫苗。 合成肽疫苗（Synthetic peptide vaccine）是指使用化学 方法合成能够诱发机体产生免疫保护的多肽制成的疫苗。 抗独特型抗体疫苗（anti-idiotype vaccine）是指使用与 特定抗原的免疫原性相近的抗抗体（ab2）做抗原制成的 疫苗。 微胶囊疫苗（micro-capsulized vaccine）也称可控缓释 疫苗（controlled slow release vaccine），是指使用微胶囊 技术将特定抗原包裹后制成的疫苗。
人类基因组研究概述 生物技术新药 分子诊断技术 基因治疗原理与方法 干细胞与组织工程
7.1 人类基因组研究概述
对人类基因组图谱的初步分析表明，人类 基因组由31.647亿个碱基对组成，共有2.5万 至2.8万个基因。基因是遗传物质DNA（脱氧 核糖核酸）中有遗传信息的片段，而DNA的基 本单位是4种核苷酸。
基因工程抗体
⑴小鼠McAb的人源化 a) 嵌合抗体：1998年8月美国食品药品管理局正式批准1
种抗肿瘤坏死因子-a(tumor necrosis factor-a, TNF-a)的人 鼠嵌合抗体应用于慢性肠炎，是首例作为慢性病治疗 药品上市。 架中，CDR移植抗体，即人源化抗体。
b) 人源化抗体：将小鼠的CDR序列移植到人抗体V区框
7.2.7反义寡核苷酸药物
根据核酸杂交原理，反义药物能与特定基因杂 交，在基因水平，干扰致病蛋白的产生过程， 即干扰遗传信息从核酸向蛋白质的传递。高效 低毒。 种类：硫代反义寡核苷酸、2’－甲氧/乙氧基反 义寡核苷酸、肽核酸（PNA）、其他。 问题：安全性、专一性、稳定性。
7.2.8基因药物
医治：心血管血栓栓塞性疾病
改进重组体：scu-PA , R-PA, 导向溶栓药物
7.2.4人血液代用品
人血液代用品是指人
红细胞代用品，它具有氧传 递功能、可维持血液渗透压 和酸碱平衡及扩充溶量的人 工制剂，包括全氟碳化合 物和生物技术制备的血红蛋 白类和红细胞类人血液代 用品 以红细胞为基质的携氧剂为 人血液代用品的研发主攻方 向
国内外生产状况
国内 + + + + + +（S） +） + + + + + + + + + + + + + + + +* 国外 + + + + + + + +（S2） + + + + + + + + + + + + + -
6 7 8 10 11 12 13 14 15 16 17 20
乙脑 流脑 甲肝 流感 狂犬 风疹 腮腺炎 麻疹-风疹-腮腺炎（MMR） 出血热 腺病毒（Ad4,Ad7） 水痘 黄热病 轮状病毒腹泻 霍乱
高技术疫苗 合成肽疫苗
抗独特型抗体疫苗 微胶囊可控缓释疫苗
已用于人类疾病预防的主要疫苗
疫苗
1 2 3 4 5 小儿麻痹（OPV） 小儿麻痹（IVP） 麻疹 卡介苗（BCG） 白喉-百日咳-破伤风（DPT） 乙型肝炎
类型
减毒活疫苗（I-Ⅲ型联合） 灭活疫苗（I-Ⅲ） 减毒活疫苗 减毒活疫苗 亚单位疫苗（联合） 亚单位疫苗（基因工程P） 亚单位疫苗（血源） 亚单位疫苗（基因工程CHO） 亚单位疫苗（基因工程酵母） 减毒活疫苗 灭活疫苗 亚单位疫苗（多糖） 减毒活疫苗 灭活疫苗 灭活疫苗 减毒活疫苗 减毒活疫苗 减毒活疫苗（三种联合） 灭活疫苗 减毒活疫苗 减毒活疫苗 减毒活疫苗 减毒活疫苗（人-猴遗传重配） 减毒活疫苗（人-羊遗传重配） 亚单位+灭活（CTB+WC） 亚单位+灭活（基因工程CTB+WC） 减毒活疫苗（基因工程CDV-HgR） 减毒活疫苗 灭活疫苗 减毒活疫苗 减毒活疫苗 减毒活疫苗（基因工程FS） 亚单位疫苗（多糖） 亚单位疫苗（多糖） 减毒活疫苗
21 22 23 24 25 26 27 28
鼠疫 斑疹伤寒 布氏杆菌 炭疽杆菌 痢疾 链球菌肺炎 嗜血杆菌流感 痘苗（天花）
+ + + + + + + +*
基 困 工 程 亚 单 位 疫 苗 （ gene engineered subunit
vaccine）主要是指将基因工程表达的蛋白抗原纯化后制 成的疫苗。 载体疫苗（vectored vaccine）是指利用微生物做载体 ，将保护性抗原基因重组到微生物体中，由能表达保护性 抗原蛋白质的重组微生物制成的疫苗。这种疫苗多为活疫 苗，重组体用量少，抗原不需纯化，免疫接种后靠重组体 在机体内繁殖产生大量保护性抗原刺激机体产生特异免疫 保护反应，载体本身可发挥佐剂效应增强免疫效果。
片段因相对分子质量小、穿透力强、抗原性低、可 在原核系统表达，以及易于进行基因工程操作等优 点而逐渐受到重视。
7.2.6重组可溶性受体和药物
细胞受体是指细胞表面与各种配体特异性结合 的大分子，大多为糖蛋白，包括膜外区、跨膜 区、膜内区。 粘附分子（cell adhesion molecules,CAM)是指细 胞产生的介导细胞与细胞或细胞与基质间相互 接触和结合的所有分子的总称。
DNA疫苗
DNA用疫苗的优越性与问题
急需研制的基因工程病毒疫苗及 研究进展
1.艾滋病（AIDS）疫苗：多抗原疫苗设计 2.乙肝（HBV）疫苗：含前S抗原的疫苗＋新佐剂 3.丙肝（HCV）疫苗： 4.戊肝（HEV）疫苗： 5.呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗：
基因工程寄生虫疫苗
广义的治疗性疫苗：是指在已感染病原 微生物或患某些疾病的机体内，通过诱 生机体的特异性或非特异性免疫应答， 以达到治疗或防止疾病恶化的制品。
基因药物（gene medicines）亦称为DNA药物，
它是将具有治疗意义的基因重组进真核表达载体，直接 转移至人体的细胞，表达出具有治疗作用的多肽和蛋白 质，从而达到治病目的的一种新方法。它是对既往传统 药物一个挑战，被称为医药产业的一次革命。
与经典的基因治疗的区别是：它不要求整合进基因
第三代----基因工程抗体 第三代抗体始于20世纪80年代中期，它是利用重组 DNA和蛋白蛋工程技术，对抗体基因进行加工改造和重 新装配，经转染适当的受体细胞所表达的抗体分子。其 主要工作包括： 一是运用DNA重组技术对已有的McAb进行“人源化 ”和“小型化”的改造； 二是用噬菌体抗体库技术筛选、克隆新的McAb。 免疫球蛋白（IgG）分子是肿瘤治疗最常用的抗体。由两 条相同的轻链和两条相同的重链组成，每条包含可变区 和恒定区。可变区包含高变区或称互补决定区 （CDRs）。这些短的，高度可变的氨基酸序列是试剂 的主要作用位点。
7.2.1重组激素类药物
激素：有内分泌腺或特异细胞产生的含量极少的一类生物分子，
为信号分子，可分三种：多肽蛋白质类激素、类固醇激素和氨基酸 类激素
目前已批准上市的有：生长激素（rhGH）胰岛素
（insulin）人促卵泡激素（rhFSH）
改进激素类：用20个左右AAs的小肽模拟胰岛素与生长素