随机对照试验的新进展优秀课件

❖ 确定研究的问题和目的 ❖ 环境的选择 ❖ 纳入研究对象 ❖ 随机化 ❖ 样本量 ❖ 干预与对照 ❖ 盲法的使用 ❖ 结局指标的选择 ❖ 随访 ❖ 分析与报告
二.实施方法
确定研究的问题和目的
❖通常指干预措施在常规环境下实施的效果，它不
是某项干预措施的特异性贡献，而是该措施的实
施所能引起的总效果。
人。 ❖干预措施可以不完全一样，可根据实际情况进行
调整。措施较复杂时，可指定详细操作手册。
盲法的使用
❖ 对医生和病人实施盲法，不利于模拟真实情况； 且有时，实施盲法不可能。
❖ 应尽量对评估结果的人设盲。
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结局指标的评价
❖ 结局指标应为能够反映病人真正关心的结局，包 括整体健康的改变、与实际生活密切相关的指标， 如能否恢复正常工作、生活质量、死亡率、发病 率等。
卫生服务决策者提供直接依据； ②很适合评价复杂干预； ③可对干预措施进行经济学评价； ④参与者受到的约束少，增加外部效度。
❖ 局限性
优点与局限性
①由于PCT一般不对研究对象和干预实施者设盲， 其内部效度会受到一定影响。
②PCT外部效度会受到环境因素的限制，包括研究 中心的资源、条件和工作方式以及这些中心所处的 宏观环境。
❖ 不能只选择那些规模较大、条件较好、对研究者 比较友善等有利于试验进行的医院。
纳入研究对象
❖为了使结果有较好的外推性，研究对象应具有异 质性，对象纳入标准应比较宽松。
❖ 应该按照临床表现而不是确诊实验来纳入病人。
随机化
❖ 为了防止沾染，多为以群组为单位进行随机化。
样本量
❖ 需要更大的样本量，因为： ①研究对象异质性大； ②为了减少沾染，常以群组为单位随机化，群内相
措施的效果往往要经过较长的时间才能显现。
分析与报告
❖ PCT一般不对病人设盲，因此不依从、退出、失 访等情况可能相对严重。为保持随机分组获得的 组间可比性，必须进行ITT分析。
❖ 报告采用临床试验报告统一标准（CONSORT）。
三.优点与局限性
❖ 优点 ①能够评价干预措施在常规环境下的实施效果，为
❖ 非中间变量（如血压、心电图等）或特定的症状/ 体征（如关节活动度）。
❖ 依从性经常作为结局指标。
❖ 经济学评价也作为结局指标。
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随访
❖ PCT的随访时间一般较长，因为： ①这样可以更好地反应疾病的发展和转归； ②PCT适用的慢性病防治和替代医学等领域，干预
常规治疗，允许以上适当调整治疗方案 标准治疗，严格执行方案
纳入/排除标准
受试人群性质 干预
随机化分组
样本
实际人群，范围宽，排除少
异质性 常规治疗，复杂干预 多为群组随机化
适量增大样本量以获得高把握度
理想人群，范围窄，限制多
同质性 标准治疗，简单干预 个人随机化
标准统计学估算，较小样本量
盲法
难以双盲，结局评估者盲法
❖❖例例：：病病情情好好转转 某某药药物物疗疗效效 研究（特异性贡献）
医医生生与与病病人人的的治治疗疗性性关关系系
病病人人的的主主观观期期望望
控制
…………
解实释用性试验
研究（总效果）
环境的选择
❖ 选择多个可能实行该措施的不同机构同时开展， 有助于提高外推性。
❖ 尽可能选择可能实施该措施的医疗机构及医护人 员的总体。
③解释性试验诊治和监测较细致，平均每个研究对 象的花费高。但PCT常多中心开展、样本量大、随 访时间长，反而需要更多的资源。
项目 问题 目的 医生技能要求
四.小结 实用性RCT与解释性RCT的原型特征比较
实用性试验
解释性试验
哪一种治疗方法最好？评价效果
治疗有效么？为什么？评价效力
提供最佳治疗
解释治疗的科学机制
关性的存在要求样本量应增大； ③随访时间相对较长，且一般不对依从性进行密切
监督，可能导致脱落较多，需增大样本量弥补脱 落。
干预与对照
❖对照组一般接受标准/常规处理，而不是安慰剂。 因此，PCT常用来比较针对同一问题的两种措施。
❖ 干预组接受的应是常规环境中可行的措施。 ❖干预实施者也应为常规环境中可能使用该措施的
化
准 / 常 规 时间长
处理
资料分析 ITT
五. 案例
❖ Dolor RJ, Magid DJ, Hellkamp AS, et al. Comparison of cefuroxime with or without intranasal fluticasone for the treatment of rhinosinusitis. The CAFFS Trail: a randonmized controlled trail. JAMA, 2001, 286: 30973105.
随机对照试验的新进展优秀课件
随机对照试验（RCT）
纳入 标准
总体 人群
知情 同意
研究 对象
实验组
随 机
设盲
化
对照组
随访 随访
结局
资料分析 ITT、pp等
平行对照的试验是RCT中最常见的一种。
RCT变异类型
1
实用性试验
2
Zelen 设计
3
阶梯设计
4
适应性随机化
第一节. 实用性试验 (Pragmatic/Practical Trials, PCT)
生服务等干预措施的效果。
它指的是在理想条件下，某种精确定义的干预措施 在经过严格筛选的人群中实施的效果。
❖实用性试验（Pragmatic/Pratical trials, PCT） 目的：指导现实中的临床和卫生服务决策。 特点：纳入多样化的研究对象；
在多个医院同时开展； 比较临床上可行的两种或多种处理措施； 评价多种健康相关结局。
强调内部真实性，外部真实性较低
高相关影响 较少使用
低相关影响 较多使用
为了获得外部真实性，可能得出无效和不 为了获得方法学的纯化，可能得出无临床
可靠的结论
意义的结果
小结
纳入标准 宽松
总体 人群
知情 同意
研究对
象异质 性
实验组
复杂干预 群
组 随
不设盲
随访 时间长
机
对 照 组 标 随访
结局：真正 关心的结局； 依从性； 经济学评价；
思考
思考：浙一医院已开展某RCT试验（随机、对照、 盲法）证明了A药（对照：安慰剂）在杭州市1860岁男性人群中有效，那么我们能不能开始广泛 应用A药呢？
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一.定义
❖解释性试验（Explanatory trials） 目的是确证干预措施的生物学效应，但很少研究卫
双盲
对照 评价 结局指标
分析
效度 对临床的影响 目前应用情况
潜在缺陷
不用安慰剂，与公认的阳性治疗比较 安慰剂对照
临床实际总效应比较
理想条件特异性疗效
多重指标，重点疗效指标，反映患者真正 关心的结局
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中间指标或替代指标，生物医学指标
意向性分析
意向性分析、遵循研究方案分析、接受干 预措施分析
强调外部真实性，获取内部真实性与外部 真实性最大平衡