多发性骨髓瘤的治疗及其进展
多发性骨髓肿瘤最佳治疗方案
多发性骨髓肿瘤最佳治疗方案第1篇多发性骨髓肿瘤最佳治疗方案一、方案背景多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma，MM）是一种起源于骨髓浆细胞的恶性肿瘤，其特征为恶性浆细胞克隆性增生，血清中出现过量的单克隆免疫球蛋白，以及多发性骨髓瘤骨病。
鉴于多发性骨髓瘤的复杂性与治疗难度，制定一套合法合规、人性化且效果显著的治疗方案至关重要。
二、治疗目标1. 缓解病情，延长患者生存期；2. 控制病情进展，减轻患者痛苦；3. 改善患者生活质量，降低并发症发生率；4. 根据患者具体情况，制定个体化治疗方案。
三、治疗方案1. 诊断评估1.1 完善病史采集、体格检查及实验室检查，包括血常规、尿常规、血清蛋白电泳、血清免疫固定电泳、骨髓穿刺涂片及活检等。
1.2 影像学检查：全身骨骼X线片、全身低剂量CT、MRI等。
1.3 心脏、肝脏、肾脏等脏器功能评估。
2. 初期治疗2.1 化学治疗：采用VAD（长春新碱+多柔比星+地塞米松）方案，或BD（硼替佐米+地塞米松）方案，根据患者病情及耐受性调整药物剂量。
2.2 支持治疗：纠正贫血、改善骨痛、预防感染等。
2.3 骨病治疗：针对骨髓瘤骨病，给予双磷酸盐类药物，减轻骨痛，预防病理性骨折。
3. 持续治疗3.1 疾病稳定期：采用口服药物（如沙利度胺、来那度胺等）维持治疗，定期监测病情。
3.2 疾病进展期：根据患者病情，调整化学治疗方案，可考虑联合使用免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂等。
3.3 骨髓移植：对于年轻、体能状态良好的患者，可考虑自体或异基因造血干细胞移植。
4. 个体化治疗4.1 根据患者年龄、体能状态、病情严重程度、合并症等因素，制定个性化治疗方案。
4.2 结合基因检测、分子生物学等技术，筛选敏感药物，提高治疗效果。
5. 生活管理5.1 健康教育：指导患者掌握疾病相关知识，提高自我管理能力。
5.2 心理干预：针对患者心理状况，给予心理支持和疏导。
5.3 饮食调理：保持营养均衡，提高患者免疫力。
多发性骨髓瘤的治疗方案
多发性骨髓瘤的治疗方案引言多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma，MM）是一种恶性肿瘤，起源于骨髓浆细胞，主要特征是骨溶解和单克隆免疫球蛋白的过度产生。
多发性骨髓瘤的治疗既包括化疗和放疗，也包括靶向治疗和免疫治疗。
本文将介绍多发性骨髓瘤的常见治疗方案。
化疗化疗是多发性骨髓瘤治疗的基础，主要用于控制疾病进展、减轻症状和延长生存期。
常用的化疗药物包括：•硼替佐米（Bortezomib）：硼替佐米是一种蛋白酶体抑制剂，通过抑制瘤细胞的蛋白质降解和细胞周期调节来发挥抗肿瘤作用。
•沙利度胺（Thalidomide）：沙利度胺是一种免疫调节剂，通过抑制抗炎和抗血管生成的作用来抑制肿瘤生长。
•雷莫芦单抗（Lenalidomide）：雷莫芦单抗是沙利度胺的衍生物，具有类似的免疫调节作用，但对于造血干细胞的抑制较小。
•氟达拉滨（Fludarabine）：氟达拉滨是一种核苷类似物，能够抑制DNA和RNA的合成，从而干扰细胞的生物学功能。
放疗放疗在多发性骨髓瘤的治疗中主要用于控制局部骨病变和疼痛。
放疗通过破坏肿瘤细胞的DNA结构，抑制细胞分裂和生长。
放疗一般针对以下情况进行：1.骨髓瘤骨病变引起的疼痛。
2.骨折和压迫性骨骼病变。
3.神经根受压引起的疼痛和神经功能损害。
放疗常采用外部放射治疗（External Beam Radiation Therapy，EBRT）或内照射治疗（Internal Radiation Therapy）。
根据具体情况，可选择局部放疗或全身放疗。
靶向治疗随着分子生物学的进展，多发性骨髓瘤的靶向治疗得到了广泛关注。
靶向治疗通过针对肿瘤细胞的分子机制来发挥作用，减少对正常细胞的毒性。
常用的靶向药物包括：•帕立梅德（Pomalidomide）：帕立梅德是一种新型的免疫调节剂，具有抑制肿瘤增殖和促进免疫功能的作用。
•卡法替尼（Carfilzomib）：卡法替尼是一种蛋白酶体抑制剂，与硼替佐米类似，但对肿瘤细胞的毒性更强。
多发性骨髓瘤规范化治疗及新进展ppt
ADL
>4
4
-
IADL
>5
5
-
CCI
1
2
-
分组
积分
健康, fit
0
一般健康, 1
intermediate fit
虚弱组有着更高的停药率
基于老年学评估的剂量调整
虚弱组有着更差的生存
药物
RVD
RVD-lite
来那度 胺
25mg d1-14
15mg d1-14
硼替佐 米
1.3mg/m2 d1,4,8,11
D•arMaotnuomculmoanal
antibodies: POLLUX
BCMA,RdC-DD3a8r,a
CvDs1389,3%PDv1s,
PD-L1 76% 76%
vs
44%
PFS 26.3m vs
17.6m 20.6m vs
14.7m 19.4m vs
14.9m 11.99m vs
8.08m 4.0m vs 1.9m
多发性骨髓瘤规范化治疗及新进展
内容
• Angela Dispenzieri: Myeloma: management of the newly diagnosed high risk patient • Noopur S. Raje: Sequencing of nontransplant treatments in multiple myeloma patients with active disease • Philip L. McCarthy: Role of stem cell transplant and maintenance therapy in plasma cell disorders
多发性骨髓瘤治疗方案
多发性骨髓瘤治疗方案概述多发性骨髓瘤是一种恶性血液系统疾病，其特点是骨髓中存在大量异常增生的浆细胞，导致骨髓功能异常，并可侵犯其他组织和器官。
多发性骨髓瘤的治疗方案主要包括化疗、干细胞移植、药物治疗等，旨在控制病情的进展，并延长患者的生存期。
1. 化疗化疗是多发性骨髓瘤的常规治疗手段之一，主要通过使用一种或多种化疗药物来抑制骨髓瘤细胞的增殖和破坏恶性细胞。
常用的化疗药物有： - 阿霉素（Adriamycin） - 沙利度胺（Melphalan） - 帕立昔布（Bortezomib） - 雷莫芦单抗（Lenalidomide）化疗方案通常采用多药联合使用，以增加疗效和减少药物抵抗的风险。
常用的化疗方案包括VAD（阿霉素、阿糖胞苷和地塞米松）和MPT（沙利度胺、哌嗪和地塞米松）。
2. 干细胞移植干细胞移植是多发性骨髓瘤的一种高效治疗手段，主要包括自体干细胞移植和同种异体干细胞移植。
自体干细胞移植是指将患者自身的干细胞采集、体外处理和冰冻保存，然后再重新输回患者的体内，用于替代被破坏的骨髓细胞。
同种异体干细胞移植则是将供者（通常是同种的家庭成员或无关供者）的干细胞移植给患者。
干细胞移植可以在化疗后进行，以恢复骨髓功能并延长患者的生存期。
然而，干细胞移植也伴随着较高的风险，如移植相关的并发症和移植物抗宿主病等。
因此，在决定进行干细胞移植之前，需要综合考虑患者的病情、年龄、身体状况和供者的匹配度等因素。
3. 药物治疗药物治疗在多发性骨髓瘤的治疗中起到了重要的作用。
除了化疗药物外，还有一些新兴的药物被应用于多发性骨髓瘤的治疗，如： - 帕珠单抗（Daratumumab）：一种针对CD38抗原的单克隆抗体，可以与浆细胞表面的CD38配体结合，诱导细胞凋亡。
- 卡泊替尼（Carfilzomib）：一种蛋白酶体抑制剂，可通过阻断对病变浆细胞的依赖性活动，发挥治疗作用。
- 依达拉胺（Ixazomib）：一种口服的蛋白酶体抑制剂，可以延长患者的生存期。
多发性骨髓瘤的新型治疗方法
多发性骨髓瘤的新型治疗方法引言多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma，MM）是一种恶性肿瘤，主要发生在骨髓中的浆细胞。
该疾病广泛分布于全球，目前仍然是无法完全治愈的肿瘤类型之一。
然而，随着医学的进步，新型的治疗方法正在不断涌现，为多发性骨髓瘤患者带来希望。
本文将介绍几种目前较为成熟的新型治疗方法，并探讨其优势和挑战。
新型治疗方法免疫调节治疗免疫调节治疗是指通过调节患者自身的免疫功能来对抗多发性骨髓瘤。
其中，单克隆抗体疗法是一种最为常见的治疗手段之一。
该疗法通过向患者体内注射一种特定的单克隆抗体，来选择性地杀死骨髓瘤细胞，而不影响正常细胞。
此外，CAR-T细胞疗法也在近年来取得了显著的进展。
该疗法通过提取患者自身的T细胞并改造它们，使其能够主动攻击骨髓瘤细胞。
虽然免疫调节治疗在一些患者中取得了显著疗效，但其应用范围仍然受到限制，需要进一步完善和验证。
靶向治疗靶向治疗是指通过作用于特定的靶点来干扰肿瘤细胞的生长和扩散。
在多发性骨髓瘤的治疗中，靶向治疗的靶点主要包括骨髓瘤细胞表面的特定蛋白以及细胞内的关键信号通路。
其中，蛋白酶体抑制剂是一种常用的靶向治疗药物。
该类药物能够干扰骨髓瘤细胞的代谢和生存能力，从而达到抑制肿瘤生长的效果。
此外，针对细胞内信号通路的治疗方法也在不断发展中。
例如，针对某些关键基因的突变，可以采用特定的小分子抑制剂来干扰其功能，从而达到治疗的效果。
然而，由于肿瘤细胞的异质性导致靶向治疗的耐药性问题仍然存在，需要进一步研究和改进。
基因治疗基因治疗是近年来快速发展的治疗领域之一。
对于多发性骨髓瘤，基因治疗主要包括基因靶向破坏和基因修复两种策略。
其中，CRISPR-Cas9基因编辑技术是一种最为常见的基因靶向破坏方法。
该技术通过设计特定的CRISPR引导RNA和Cas9蛋白，来精准地编辑和破坏骨髓瘤相关基因，从而达到治疗的效果。
另一方面，基因修复技术则试图通过修复和恢复患者体内的抑癌基因或免疫相关基因，来增强患者的抵抗力和治愈能力。
多发性骨髓瘤的治疗进展与展望
多发性骨髓瘤的治疗进展与展望多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma，MM）是一种恶性血液病，主要发生在骨髓中的浆细胞。
它是一种不可治愈的癌症类型，但随着科学技术的进步和新药研发的突破，多发性骨髓瘤的治疗取得了显著进展。
这些新进展包括针对肿瘤细胞特异性的靶向治疗、免疫治疗、干细胞移植等。
本文将介绍多发性骨髓瘤目前的治疗进展与展望。
一、靶向治疗靶向治疗是指通过作用于肿瘤细胞内部或周围特定分子靶点来抑制肿瘤生长和扩散的治疗手段。
在多发性骨髓瘤中，蛋白酶体抑制剂（Proteasome Inhibitors）和免替贝混合物（IMiDs）是最具代表性的靶向药物。
1. 蛋白酶体抑制剂蛋白酶体抑制剂促使蛋白酶体功能受损，产生有抗肿瘤活性的细胞毒作用。
卡泊他尼（Carfilzomib）和倍威金（Bortezomib）是目前使用最多的蛋白酶体抑制剂。
它们通过抑制肿瘤细胞中的蛋白降解途径，导致蛋白质积聚和细胞死亡。
2. 免替贝混合物免替贝混合物包括来立普单抗（Lenalidomide）和硼替佐米（Bortezomib）。
它们通过激活免疫细胞或直接作用于肿瘤细胞，增强免疫反应和诱导肿瘤细胞凋亡。
二、免疫治疗免疫治疗是多发性骨髓瘤领域的一个重要突破，该方法通过调节机体免疫系统来攻击并杀死异常浆细胞。
1. CAR-T细胞治疗CAR-T细胞治疗是一种新型的个体化恶性肿瘤治疗策略。
该治疗方式利用患者自身的T细胞，通过改造其表面的CAR受体，使其能够识别并攻击肿瘤细胞。
目前已经有多种针对多发性骨髓瘤的CAR-T细胞产品进入临床试验，并取得了显著的治疗效果。
2. 免疫检查点抑制剂免疫检查点抑制剂是一类通过阻断受体与配体之间相互作用以增强机体免疫应答的药物。
PD-1和PD-L1是其中最为常见的药物靶点。
近年来，多个免疫检查点抑制剂已经被批准用于治疗其他类型的癌症，并且在多发性骨髓瘤领域也显示出一定的潜力。
三、干细胞移植干细胞移植治疗是一种常规但具有明确效果的方法，尤其适用于年轻和适合接受高剂量化学治疗或放射治疗的患者。
多发性骨髓瘤治疗方案
多发性骨髓瘤治疗方案多发性骨髓瘤治疗方案引言多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma，MM）是一种恶性浆细胞疾病，主要发生于骨髓，会导致骨髓浆细胞的异常增殖，并破坏正常骨髓的功能。
多发性骨髓瘤的治疗方案通常根据患者的年龄、疾病进展情况和其他临床特征进行个体化制定，旨在控制疾病进展，延长患者的生存时间，并提高生活质量。
一线治疗方案1. 化疗联合激素治疗化疗联合激素治疗是多发性骨髓瘤的一线治疗方案之一，常用的方案包括VCD （Vincristine、Cyclophosphamide和Dexamethasone）、VMP（Bortezomib、Melphalan和Prednisone）、VRd（Bortezomib、Lenalidomide和Dexamethasone）等。
这些方案通过联合应用化疗药物和激素，来抑制骨髓浆细胞的增殖和调控异常免疫反应，从而达到治疗的效果。
2. 增加干细胞移植治疗对于年轻且患有高危多发性骨髓瘤的患者，除了进行化疗联合激素治疗外，还可以考虑增加干细胞移植治疗。
干细胞移植是指通过采集患者的造血干细胞，经过处理后再输回患者体内，以替代损坏的骨髓细胞。
干细胞移植可以重建患者的骨髓功能，并提高治疗效果。
二线治疗方案当患者在一线治疗后出现疾病进展或无法耐受一线治疗时，需要考虑二线治疗方案。
1. 免疫调节剂免疫调节剂是多发性骨髓瘤的二线治疗方案之一，常用的药物包括Lenalidomide和Pomalidomide。
这些药物可以调节患者的免疫系统，增强免疫应答，对控制骨髓浆细胞增殖起到积极的作用。
2. 靶向治疗药物靶向治疗药物是指通过针对特定的分子靶点，来抑制或阻断癌细胞的生长和扩散。
在多发性骨髓瘤的二线治疗中，常用的靶向治疗药物包括Carfilzomib、Ixazomib等。
这些药物具有较好的疗效，且相对较少的毒副作用。
3. 抗体药物抗体药物是多发性骨髓瘤治疗的又一选择，常用的药物包括Daratumumab和Elotuzumab。
多发性骨髓瘤的治疗方案
多发性骨髓瘤的治疗方案多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma）是一种造血系统的恶性肿瘤，主要发生在骨髓中浆细胞的异常增殖。
它是一种不可治愈的疾病，但是通过综合治疗可以有效地延缓疾病进展，并提高生活质量。
本文将介绍多发性骨髓瘤的一些常用治疗方案。
1. 全身化疗全身化疗是多发性骨髓瘤的基本治疗方式之一。
常用的化疗方案包括RVD（雷那莫德、长春新碱、地塞米松）、VTD（硼替佐米、长春新碱、地塞米松）和CyBorD（环磷酰胺、硼替佐米、地塞米松）等。
这些方案通过服用药物破坏异常增殖的浆细胞，控制疾病进展。
然而，全身化疗可能会带来许多副作用，如恶心、呕吐、脱发等，因此患者需要密切监测并及时调整治疗方案。
2. 声明化疗声明化疗是一种相对较新的治疗方案，通过将放射性物质注射到体内，准确地破坏异常增殖的浆细胞。
这种治疗方式可以减轻全身化疗所带来的副作用，同时还可以起到局部镇痛的作用。
声明化疗一般用于骨骼病变较多的患者，通过减小肿瘤负担来缓解骨痛。
3. 干细胞移植干细胞移植是多发性骨髓瘤治疗的重要手段之一。
该方法通过将患者自身的干细胞采集并存储，然后在全身化疗后重新注入体内。
这样可以恢复造血功能，减轻全身化疗对正常造血细胞的影响，并延缓疾病的进展。
干细胞移植一般包括自体移植和同胞移植两种方式，根据患者具体情况选择合适的方式。
4. 靶向治疗靶向治疗是针对特定的分子靶点进行治疗的方法。
在多发性骨髓瘤的治疗中，靶向药物如依达拉尼布、利妥昔单抗等可以选择性地破坏癌细胞，减少对正常细胞的损伤。
靶向治疗在治疗效果和耐受性方面相对较好，是个人化治疗的重要选择。
5. 免疫疗法免疫疗法是利用机体的免疫系统来攻击肿瘤细胞的治疗方式。
多发性骨髓瘤患者免疫力低下，容易感染，因此免疫疗法较为复杂。
但是一些新型的治疗策略如CAR-T细胞疗法等为多发性骨髓瘤患者带来了希望。
这种疗法通过改造患者自身的T细胞，使其能够识别和攻击癌细胞。
总的来说，多发性骨髓瘤的治疗方案是多样的，应该根据患者的具体情况来选择合适的治疗方案。
多发性骨髓瘤的新药研发与治疗现状
多发性骨髓瘤的新药研发与治疗现状多发性骨髓瘤（multiple myeloma，MM）于1889年获得学界普遍承认。
但是其治疗在最初100年却进展缓慢，从马法兰联合泼尼松（MP）方案到大剂量化疗联合自体造血干细胞移植（autologous stem cell transplantation，ASCT），患者的中位生存时间（median overall survival，mOS）仅2年左右。
20 世纪末至21 世纪初，沙利度胺、硼替佐米和来那度胺为代表的新药出现，带来了MM 治疗领域的第一次革命性进步，患者治疗疗效显著提高，mOS 延长至5～6年。
2012年以后，MM治疗领域迎来了第二代新药浪潮。
这些药物中有原作用机制药物的新一代剂型，有抗体类药物，有新型作用机制的靶向性药物，此外嵌合抗原受体T细胞（chimeric antigen receptor T-cell immunother ⁃apy，CAR-T）等细胞治疗手段也进展迅速。
上述新药给MM 患者带来了更多的治疗选择，更好的疗效，更优的安全性，为治愈带来曙光。
本文将对近年来MM 领域新药研发及应用于治疗的情况进行综述。
1 原有作用机制药物的新一代剂型1.1 第3代免疫调节剂泊马度胺泊马度胺（pomalidomide，P）属于第3代免疫调节剂（immunomodulatory drugs，IMiDs），与来那度胺结构类似，可直接抗骨髓瘤和免疫调控肿瘤微环境，但作用更强。
2013年2月美国食品药品监督管理局（FDA）、2013年8月欧洲药品管理局批准泊马度胺用于复发/难治性骨髓瘤。
泊马度胺目前并未在国内上市，但是中国有多个泊马度胺仿制药正在开展临床试验。
虽然单药应用疗效有限，但是IMiDs能够刺激T细胞增殖，诱导IL-2、IFN-γ分泌，从而增加NK细胞的数量，改善其抗肿瘤功能。
此外，IMiDs还能够降低Tregs的活性，增强细胞毒性T细胞的功能，改善树突状细胞提呈肿瘤抗原的效能等。
多发性骨髓瘤化疗方案
多发性骨髓瘤化疗方案第1篇多发性骨髓瘤化疗方案一、方案背景多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma，MM）是一种起源于B淋巴细胞的恶性浆细胞病，其特征为骨髓内单一浆细胞株异常增生。
本化疗方案旨在为多发性骨髓瘤患者提供规范化、个体化的治疗，提高患者生存质量，延长生存期。
二、治疗目标1. 缓解病情，降低肿瘤负荷；2. 控制病情进展，延长患者无进展生存期；3. 降低并发症发生率，改善患者生存质量；4. 提高患者整体治疗效果。
三、治疗方案1. 初治患者：（1）诱导治疗：诱导治疗旨在迅速降低肿瘤负荷，为后续治疗创造条件。
方案如下：- 采用VAD（长春新碱+多柔比星+地塞米松）方案，每4周为1个周期，共4-6个周期；- 或采用VRD（硼替佐米+长春新碱+地塞米松）方案，每4周为1个周期，共4-6个周期。
（2）巩固治疗：巩固治疗旨在进一步降低肿瘤负荷，提高治疗效果。
方案如下：- 采用高剂量化疗联合自体造血干细胞移植（HDT-ASCT），或异基因造血干细胞移植（Allo-HSCT）；- 或采用免疫调节剂（如来那度胺）联合化疗。
（3）维持治疗：维持治疗旨在延长患者无进展生存期，降低复发风险。
方案如下：- 采用免疫调节剂（如来那度胺）单药治疗；- 或采用低剂量化疗。
2. 复发/难治性患者：针对复发/难治性多发性骨髓瘤患者，可根据患者病情、前期治疗及药物耐受情况，选用以下方案：- 采用新药（如帕博西尼、卡非佐米等）联合化疗；- 或采用二线免疫调节剂（如沙利鲁米、伊沙佐米等）单药或联合化疗；- 或参加临床试验，寻求新的治疗手段。
四、治疗监测与评估1. 诱导治疗期间：- 每2周进行一次血常规、肝肾功能、血清蛋白电泳、免疫固定电泳等检查；- 每4周进行一次骨髓穿刺检查；- 每8周进行一次全身骨骼显像、PET-CT等影像学检查；- 根据病情变化，调整治疗方案。
2. 巩固/维持治疗期间：- 每3个月进行一次血常规、肝肾功能、血清蛋白电泳、免疫固定电泳等检查；- 每6个月进行一次骨髓穿刺检查；- 每12个月进行一次全身骨骼显像、PET-CT等影像学检查；- 根据病情变化，调整治疗方案。
多发性骨髓瘤首选方案
多发性骨髓瘤首选方案引言多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma，MM）是一种恶性浆细胞性肿瘤，主要发生于老年人，随着人口老龄化趋势的加剧，其发病率也呈上升趋势。
多发性骨髓瘤的治疗方案目前较为多样，但首选方案是指在治疗时的首选药物组合和治疗策略。
本文将介绍多发性骨髓瘤的首选方案。
首选方案之化疗多发性骨髓瘤的化疗是目前治疗的主要手段之一。
在多发性骨髓瘤的首选化疗方案中，常用的药物包括梅氮芥、氨甲环醇、长春新碱和糖皮质激素等。
这些药物通过干扰癌细胞的正常功能，抑制其增殖和生存，从而达到抑制肿瘤的目的。
首选方案之靶向治疗除了化疗，多发性骨髓瘤的首选方案还包括靶向治疗。
靶向治疗是指通过作用于癌细胞的特异性靶点，抑制癌细胞的增殖和生存。
目前，常用的靶向治疗药物包括美罗华、依维莫司和曲妥珠单抗等。
这些药物能够识别并作用于癌细胞表面的特定分子，从而起到抗癌作用。
首选方案之造血干细胞移植造血干细胞移植也是多发性骨髓瘤的首选治疗方案之一。
该治疗方法主要用于治疗患者的骨髓功能障碍和恶性克隆浆细胞克隆的淘汰。
通过移植患者自身或供者的造血干细胞，可以重建患者的正常造血功能，促进疾病的缓解和康复。
首选方案之维持治疗在多发性骨髓瘤的治疗过程中，维持治疗是至关重要的一环。
维持治疗是指在完成初始治疗后，为了维持疾病的稳定和延长生存时间而进行的治疗。
目前常用的维持治疗药物包括硼替佐米和兰瑞那肽等。
这些药物可以减少癌细胞的再生和复发，延长患者的生存期。
结论综上所述，多发性骨髓瘤的首选方案是个体化的，根据患者的病情和身体状况来确定最适合的治疗策略。
化疗、靶向治疗、造血干细胞移植和维持治疗等都是多发性骨髓瘤治疗中常用的首选方案。
然而，具体的治疗方案还需要医生根据患者的情况进行综合评估并制定个体化的治疗方案。
骨髓瘤的治疗方案
骨髓瘤的治疗方案第1篇骨髓瘤的治疗方案一、背景骨髓瘤（Multiple Myeloma，MM）是一种起源于骨髓浆细胞的恶性肿瘤，其特征为恶性浆细胞在骨髓中克隆性增生，导致骨骼破坏、贫血、肾功能损害等症状。
随着我国人口老龄化，骨髓瘤的发病率逐年上升。
本方案旨在为骨髓瘤患者提供一套合法合规的治疗方案，以提高患者生存质量，延长生存期。
二、治疗原则1. 个体化治疗：根据患者的年龄、病情、体能状态、并发症等因素，制定个性化的治疗方案。
2. 综合治疗：采用多种治疗手段，包括药物治疗、放疗、手术治疗、支持治疗等，以达到最佳治疗效果。
3. 随访评估：治疗过程中密切监测病情变化，及时调整治疗方案。
4. 合法合规：确保治疗方案符合国家相关法规和诊疗指南。
三、治疗方案1. 初期治疗（1）药物治疗：采用基于硼替佐米、来那度胺、沙利度胺等药物的多药联合化疗方案。
根据患者病情和体能状态，选择合适的药物组合和剂量。
（2）放疗：针对局部骨骼破坏、疼痛等症状，可采用姑息性放疗。
（3）支持治疗：包括纠正贫血、改善肾功能、预防感染等。
2. 持续治疗（1）药物治疗：根据病情变化，调整药物组合和剂量，可采用口服药物、皮下注射等方式。
（2）定期随访：每3个月进行一次全面评估，包括血常规、尿常规、肾功能、影像学检查等。
（3）维持治疗：病情稳定后，可采用低剂量药物治疗，以维持病情稳定。
3. 疾病进展后的治疗（1）更换药物：针对病情进展，更换敏感药物，重新制定化疗方案。
（2）加强支持治疗：针对并发症，加强相应治疗。
（3）评估治疗效果：每3个月进行一次全面评估，根据病情变化调整治疗方案。
四、注意事项1. 治疗过程中，密切监测药物不良反应，及时处理。
2. 加强患者教育，提高患者对疾病的认识和自我管理能力。
3. 遵循国家相关法规，确保治疗方案的合法合规。
4. 定期参加专业培训，提高治疗团队的专业水平。
五、总结骨髓瘤的治疗方案应遵循个体化、综合化、合法合规的原则。
多发性骨髓瘤的综合治疗方案
多发性骨髓瘤的综合治疗方案多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma）是一种恶性肿瘤，主要发生在骨髓中的浆细胞。
该疾病的特点是骨髓中存在大量异常的浆细胞，导致骨骼破坏、贫血、肾功能损害等一系列临床表现。
由于多发性骨髓瘤的病因复杂，临床表现多样，因此综合治疗方案是治疗该疾病的关键。
一、诊断与分期多发性骨髓瘤的诊断主要依靠骨髓活检和相关实验室检查。
骨髓活检可以确定浆细胞的存在和数量，而实验室检查可以评估肾功能、贫血程度、钙水平等指标。
此外，还需要进行骨骼X线、骨骼CT、核磁共振等影像学检查，以评估骨骼破坏的程度和范围。
根据国际多发性骨髓瘤工作组（International Myeloma Working Group，IMWG）的标准，多发性骨髓瘤的分期主要依据β2微球蛋白（β2-MG）和白蛋白（ALB）的水平。
根据β2-MG和ALB的值，将患者分为三个阶段：Ⅰ期、Ⅱ期和Ⅲ期。
分期的目的是评估疾病的严重程度和预后，以指导治疗方案的选择。
二、综合治疗方案多发性骨髓瘤的综合治疗方案包括化疗、干细胞移植、靶向治疗和支持治疗等多种手段。
具体治疗方案的选择应根据患者的年龄、身体状况、疾病分期和相关实验室检查结果来确定。
1. 化疗化疗是多发性骨髓瘤的基础治疗手段，可以通过抑制浆细胞的增殖和减少异常蛋白的产生来控制疾病的进展。
常用的化疗药物包括梅赛德斯（Melphalan）、环磷酰胺（Cyclophosphamide）、硼替佐米（Bortezomib）等。
化疗方案的选择应根据患者的年龄、身体状况和疾病分期来确定。
2. 干细胞移植干细胞移植是多发性骨髓瘤的重要治疗手段，可以通过高剂量化疗杀灭骨髓中的恶性细胞，然后再通过输注患者自身的干细胞来恢复骨髓功能。
干细胞移植分为自体干细胞移植和异体干细胞移植两种，其中自体干细胞移植是目前主要的治疗方式。
3. 靶向治疗靶向治疗是近年来发展起来的一种新型治疗手段，通过针对特定的分子靶点来抑制肿瘤细胞的生长和增殖。
多发性骨髓瘤的治疗方法
多发性骨髓瘤的治疗方法多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma）是一种恶性浆细胞肿瘤，主要起源于骨髓中的浆细胞。
这种疾病通常会导致骨髓产生过多的恶性浆细胞，破坏正常造血功能，进而导致骨骼破坏、骨骼痛、高钙血症和肾脏损害等症状。
多发性骨髓瘤的治疗方法可以分为免疫治疗、化疗、放疗、手术治疗等多种手段。
免疫治疗是多发性骨髓瘤的重要治疗方法之一，可以通过提高患者的免疫力来抑制肿瘤的生长。
目前常用的免疫治疗方法包括自体造血干细胞移植、单克隆抗体疗法和细胞免疫治疗等。
自体造血干细胞移植是一种重要的治疗手段，可以通过收集患者自身的造血干细胞并经过一系列处理后重新注入患者体内，帮助恢复骨髓的正常功能。
这种治疗方法可以有效抑制恶性浆细胞的生长，并使患者的生存期得到显著延长。
单克隆抗体疗法是一种通过使用经过人工合成的抗体来靶向恶性浆细胞的治疗方法。
常用的单克隆抗体疗法药物包括达美芬（Daratumumab）、依特珠单抗（Elotuzumab）等。
这些药物可以针对恶性浆细胞表面的特定抗原进行识别和结合，从而抑制肿瘤的生长和扩散。
细胞免疫治疗是一种新兴的治疗方法，可以通过使用患者自身的细胞来进行抗肿瘤治疗。
常用的细胞免疫治疗方法包括CAR-T细胞疗法和DC-CIK细胞疗法。
CAR-T细胞疗法是通过将患者自身的T细胞进行基因改造，使其具有针对恶性浆细胞的特异性识别和杀伤能力。
DC-CIK细胞疗法则是通过提取患者外周血中的淋巴细胞、巨噬细胞和树突状细胞等免疫细胞，经过体外培养和激活后重新注入患者体内，增强患者的免疫杀伤能力。
除了免疫治疗，化疗也是多发性骨髓瘤的常用治疗手段。
化疗可以通过使用化学药物来杀伤分裂中的癌细胞，从而抑制肿瘤的生长和扩散。
常用的化疗药物包括长春碱（Melphalan）、环磷酰胺（Cyclophosphamide）、兰姆曲汀（Lenalidomide）等。
化疗常常与免疫治疗或其他治疗手段联合应用，以达到综合治疗的效果。
多发性骨髓瘤骨病治疗进展演示文稿
当前17页，共62页，星期二。
高钙血症
当前18页，共62页，星期二。
唑来膦酸
多发性骨髓瘤
183
167
*意向治疗人群.
当前32页，共62页，星期二。
唑来膦酸：骨骼相关事件 (%)
51
50
47
患者比例 %
40
30
20
10 n=
0
561
555
唑来膦酸 4 mg 帕米膦酸盐 90 mg
▪ 唑来膦酸4 mg vs. 帕米膦酸盐90 mg: 95% 可信区间= –9.3, 2.5. 非劣效性标准
+每日口服维生素 D 400 IU 以及钙 500 mg
随 机 化 分 组
n = 558
帕米膦酸盐 ，1次/3－4 周
+每日口服维生素 D 400 IU 以及钙 500 mg
0
13 月
25 月
核心分析
最终分析
当前31页，共62页，星期二。
唑来膦酸
唑来膦酸 帕米膦酸盐
4 mg
90 mg
(n = 561) (n = 555)
当前23页，共62页，星期二。
伊班膦酸对高钙血症的作用
• 伊班膦酸盐中位药物作用持续时间明显多 于帕米磷酸盐，前者为14天，后者仅为4天。
• 血清钙水平在伊班膦酸盐使用后第2天开始 下降，下降高峰出现在第5天
当前24页，共62页，星期二。
代谢性骨病
多发性骨髓瘤治疗
多发性骨髓瘤治疗多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma，MM）是一种以浆细胞增生、骨损害和单克隆免疫球蛋白异常产生为特征的恶性肿瘤。
随着医学科技的发展，多发性骨髓瘤治疗也得到了显著的进展。
目前，多发性骨髓瘤的治疗方案主要包括药物治疗、干细胞移植和靶向治疗等。
下面将分别介绍这些治疗方法。
药物治疗是多发性骨髓瘤的常规治疗方法之一。
常用的药物包括免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂和免疫细胞疗法等。
免疫调节剂主要包括利妥昔单抗、特米芬等，通过激活和增强免疫系统的功能来抑制恶性细胞的增长和扩散。
蛋白酶体抑制剂以硼替佐米、利索沙胺等为代表，可以抑制细胞核内的蛋白酶体活性，促使恶性细胞凋亡。
免疫细胞疗法是一种新兴的治疗方法，通过改造患者自身的免疫细胞，使其具有更强的杀伤恶性细胞的能力，如CAR-T细胞疗法。
干细胞移植是多发性骨髓瘤患者的重要治疗手段之一。
干细胞移植主要分为自体干细胞移植和异体干细胞移植两种类型。
自体干细胞移植是将患者自身的干细胞收集并存储，在高剂量化疗后再重新输注回患者体内，以恢复造血功能。
异体干细胞移植则是将配型合适的供者的干细胞输注给患者。
干细胞移植具有较强的治疗效果，但同时也带来了一定的并发症风险。
靶向治疗是一种针对肿瘤特异性分子靶点进行的治疗方法，旨在选择性地杀伤恶性细胞，减少对正常细胞的损伤。
目前，多发性骨髓瘤的靶向治疗主要包括靶向CD38的抗体药物和靶向BCMA的抗体药物。
其中，靶向CD38的抗体药物包括达索利珠单抗和莫拉利珠单抗，可促使免疫系统攻击恶性细胞。
靶向BCMA的抗体药物包括贝特双抗和靶向BCMA的CAR-T细胞疗法，可直接识别并杀伤恶性细胞。
除了上述治疗方法外，多发性骨髓瘤的辅助治疗也十分重要。
辅助治疗包括营养支持、疼痛管理、对抗感染和预防骨损害等。
营养支持在维持患者营养状态的同时，还可以增强免疫力，促进治疗效果。
疼痛管理包括使用镇痛药物、物理疗法和心理治疗等，以减轻患者的疼痛感。
多发性骨髓瘤方案
多发性骨髓瘤方案多发性骨髓瘤是一种比较常见的血液系统恶性肿瘤，主要影响骨髓的浆细胞，导致异常的浆细胞大量增殖，并在骨髓中形成骨髓瘤细胞。
这种疾病通常会引起骨髓功能衰竭和骨质破坏，严重影响患者的生活质量。
针对多发性骨髓瘤，目前已经发展出了一系列的治疗方案，旨在延长患者的生存期并提高其生活质量。
1. 药物治疗药物治疗是多发性骨髓瘤治疗的基础，常常使用的药物包括：- 免疫调节药物：如利妥昔单抗、帕利度单抗等，可以通过调节免疫系统功能来抑制肿瘤生长。
- 细胞毒性药物：包括美法仑、酮莱芙、硼替佐米等，通过干扰肿瘤细胞的DNA合成来抑制其生长和分裂。
- 激素类药物：如地塞米松、泼尼松等，可以通过抑制免疫系统和肿瘤细胞的活性来减少肿瘤细胞增殖。
2. 干细胞移植干细胞移植是多发性骨髓瘤治疗中的一种重要手段。
该方法的基本原理是通过采集患者的干细胞，经过高剂量的化疗或放疗后再进行自体或异体的干细胞移植。
这样可以有效清除骨髓中的恶性细胞，同时帮助恢复造血功能。
3. 靶向治疗随着对多发性骨髓瘤发病机制的深入研究，越来越多的靶向治疗药物被引入临床。
这些药物可以选择性地干扰恶性细胞的生长和分裂过程，从而达到治疗的效果。
例如，蛋白酶体抑制剂如硼替佐米就是一种常用的靶向治疗药物。
4. 放疗放疗也可以作为多发性骨髓瘤治疗的一部分，特别是对于局部骨骼破坏严重的患者。
放疗可以通过破坏恶性细胞的DNA结构和功能来达到治疗目的。
然而，需要注意的是，放疗可能会对健康组织产生一定的副作用，因此医生会根据患者的具体情况而进行权衡和决策。
综上所述，多发性骨髓瘤是一种复杂的疾病，治疗方案应该根据患者的具体情况以及疾病的发展阶段而定。
尽管当前的治疗方案已经取得了一些进展，但我们仍然需要进一步的研究和探索，以寻找更加有效和个体化的治疗策略，改善患者的生存期和生活质量。
同时，患者应积极参与治疗，并与医生保持良好的沟通，以便及时调整治疗方案和应对可能的副作用。
多发性骨髓瘤研究进展和治疗选择
其他非药物治疗手段
免疫治疗
免疫治疗是通过激活患者自身的免疫系统来 攻击肿瘤细胞的治疗方法。多发性骨髓瘤的 免疫治疗主要包括免疫检查点抑制剂、 CAR-T细胞疗法等。这些药物和疗法能够激 活T细胞等免疫细胞，增强对肿瘤细胞的杀 伤作用。
03
药物治疗进展
传统化疗药物及方案
烷化剂
如环磷酰胺、美法仑等，通过干扰DNA合成和修复来抑制肿瘤细胞 生长。
蒽环类抗生素
如多柔比星、柔红霉素等，通过嵌入DNA并抑制拓扑异构酶Ⅱ来阻 止肿瘤细胞增殖。
糖皮质激素
如地塞米松、泼尼松等，具有抗炎和免疫抑制作用，可单独或联合其 他药物治疗多发性骨髓瘤。
靶向治疗药物及作用机制
发病机制和危险因素
发病机制
多发性骨髓瘤的发病机制涉及多种因 素，包括遗传易感性、环境因素和免 疫系统异常等。其中，浆细胞的恶性 增殖和免疫系统的失调是疾病发生发 展的关键。
危险因素
年龄、性别、种族、遗传因素、环境 因素（如辐射、化学物质等）以及免 疫系统异常等都被认为与多发性骨髓 瘤的发病风险相关。
放射治疗技术及应用范围
放射治疗技术
放射治疗是利用高能射线破坏肿瘤细胞的DNA，从而达到治疗目的。多发性骨髓瘤的 放射治疗主要包括外照射和内照射两种技术。外照射是通过直线加速器等设备产生的高 能X射线或γ射线进行治疗，而内照射则是通过放射性核素标记的单克隆抗体等药物进
行靶向治疗。
应用范围
放射治疗在多发性骨髓瘤的治疗中具有一定的地位，主要用于局部病灶的控制和症状的 缓解。对于手术无法切除或切除后复发的病灶，放射治疗可作为重要的辅助治疗手段。
靶向治疗
多发性骨髓瘤研究进展
多发性骨髓瘤研究进展1.遗传学研究：近年来，逐渐发现多发性骨髓瘤存在一系列的染色体异常，包括例行发生的13号染色体的缺失和双体及14号染色体的转位。
研究还发现了与多发性骨髓瘤相关的一些基因突变，例如KRAS、NRAS和BRAF等。
这些遗传异常的进一步研究为多发性骨髓瘤的发病机制提供了更深入的认识。
2.免疫学研究：多发性骨髓瘤是一种免疫相关的疾病，研究表明，多发性骨髓瘤患者的免疫系统存在异常。
例如，T细胞的活化和调节失衡，导致不正常的细胞增殖和免疫能力下降。
目前，针对这些异常的治疗策略正在研究中。
3.新型治疗方法：传统治疗方法包括化疗、放疗和造血干细胞移植。
然而，由于多发性骨髓瘤的异质性和复杂性，效果有限。
近年来，一些新的治疗方法被提出，例如靶向治疗、免疫治疗和基因治疗。
其中，蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂等药物已经在临床中得到应用，并取得了一定的疗效。
4.预后评估：多发性骨髓瘤的预后评估有助于指导治疗方案的选择和疾病进展的监测。
目前，流式细胞术、基因组学和分子生物学等技术在预后评估中起到了重要作用。
通过检测多发性骨髓瘤的分子标志物和遗传变异，可以更准确地评估患者的预后，并根据评估结果制定个性化的治疗方案。
5.治疗耐药机制：多发性骨髓瘤的治疗耐药性是治疗失败和疾病复发的主要原因之一、目前，研究表明，多发性骨髓瘤患者存在多种与治疗耐药相关的机制，包括基因突变、异常信号通路激活和免疫逃逸等。
研究人员正在努力阐明这些机制，并寻找新的治疗策略来克服耐药性。
总的来说，多发性骨髓瘤的研究进展主要集中在遗传学、免疫学、新型治疗方法、预后评估和治疗耐药机制等方面。
随着研究的深入，相信会有更多的突破和进展，为多发性骨髓瘤的诊断和治疗提供更好的方法和策略。
多发性骨髓瘤治疗方法
多发性骨髓瘤治疗方法
多发性骨髓瘤的治疗方法主要包括化疗、靶向治疗、放疗和干细胞移植。
1. 化疗：化疗是多发性骨髓瘤最常用的治疗方法之一。
化疗通过用药物杀死或抑制癌细胞的生长和繁殖，从而控制骨髓瘤的进展。
常用的化疗药物包括梅赛德斯冰、伊芬膦酸钠等。
2. 靶向治疗：靶向治疗是指通过作用于特定的分子靶点，抑制骨髓瘤细胞的生长和分裂。
常用的靶向治疗药物包括曲妥珠单抗、来那度胺等。
3. 放疗：放疗可以通过高能辐射杀死或抑制骨髓瘤细胞的生长。
放疗常用于局部骨骼病变的治疗，可以减轻骨骼疼痛和防止骨折。
放疗还可以用于清除干细胞移植前的残留疾病。
4. 干细胞移植：干细胞移植是一种治疗多发性骨髓瘤的重要方法。
该方法通过高剂量化疗摧毁骨髓中的癌细胞，然后再通过输注干细胞重建患者的造血系统。
这种治疗方法能够彻底清除骨髓瘤细胞，但风险较大，适用于年轻、体能好的患者。
综合而言，多发性骨髓瘤的治疗通常采用综合治疗方案，以达到最佳的疗效和生存质量。
治疗方案的选择需要综合考虑患者的年龄、病情、身体状况和治疗目标
等因素。
由于每个患者的病情不同，治疗方案可能会有所不同。
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(Ludwig H. Ann Oncol. 1995,6:467)
难治及复发性MM的治疗
VMCP/VBAP EDAP DCEP FMD Thalidomide+联合化疗
有效率30～50%
MM的治疗进展
1. 支持疗法的进展 2. 造血干细胞移植进展 3. 新药的临床应用
IL-10的生成，抑制TNFα、IL-18的生成。 剂量和用法： 初始剂量100－200mg/天，以后逐周递增剂量，每周增加50－
100mg； 最终剂量 可根据个体差异能耐受的最大剂量，一般400－
800mg，国人耐受量300－400mg/日。 半衰期为6－7个小时，分次口服比顿服可能效果更好。
多发性骨髓瘤诊疗指南
Guidelines on the Diagnosis and Management of Multiple Myeloma
➢ 在所有的多发性骨髓瘤患者中长期使用双膦酸盐，无 论有无骨质破坏。 grade A recommendation, level Ib evidence
➢ 口服Bonefos（固令）有效 grade A recommendation, level Ib evidence
FMD
Fludarabine 35mg/m2•d iv d1-3 Mitoxantrone 8 mg/ m2•d iv d1
Dexamethasone 40mg •d po d1-4
1 cycle = 28 days
FMD对比F＋VAD： 方案中减少了长春新碱，神经毒性降低 MIT与ADM相当
38%
固令 安慰剂
10,0 %
6,8 %
0,0 %
非椎体骨折
椎体骨折
固令®显著减少椎体与非椎体骨折比例
McCloskey et al. BJH1998; 100: 317–25
结
%
不 60
良
生 50
活 质 40
量 评 30
分 患 20
者 10 比
例
0
0
果—生活质量
P<0.025
安慰剂 固令
随访时间（月）
多发性骨髓瘤的治疗 及其进展
哈尔滨血液病肿瘤研究所
美国 中国
流行病学
1949 0.8/10万 1963 1.7/10万 1988 3.1/10万 1990 4.1/10万 1999 5.3/10万
1988 0.8/10万 ↑
发病率增加的原因
社会老龄化 环境污染 诊断水平提高
欧美 中国
发病年龄
中位年龄 <40岁
福达华治疗组9例患者接受autoSCT VAD治疗组6例患者接受autoSCT
Eur J Haematol 2003: 70: 379–383
毒副反应
每组各发生两例感染: 3例不明原因的发 热, 1例注射部位局部皮肤感染
福达华组白细胞最低值低于VAD组, 血小 板减少无差异
Eur J Haematol 2003: 70: 379–383
新诊断的MM患者
固令组 n=264
安慰剂组 n=272
•MRC VI MM •新诊断的患者 •双盲 •固令 1600 mg p.o./d •常规化疗正常进行 •中位随访时间33个月
McCloskey et al. BJH1998; 100: 317–25
结 果—高钙血症
12,0 %
10,0 %
高 钙 8,0 % 血 症 6,0 % 发 生 4,0 % 率
AUTO-PBSCT ALLO-BMT Thalidomide IFN-α
FMD EDAP HDMP As2O3
长期 治疗
多发性骨髓瘤靶向治疗
沙利度胺 蛋白酶体抑制剂(PS-341.Velcabe) 三氧化二砷 法尼基转移酶抑制剂 血管内皮生长因子抑制剂
二甲氧基雌二醇(2ME2) 组蛋白去乙酰化酶抑制剂 热休克蛋白抑制剂 胰岛素样生长因子抑制剂 抗凋亡受体抑制剂
福达华—创新的嘌呤类似物
福达华®：
注射用磷酸氟达拉滨
阿糖腺苷的2-氟取代物 拮抗腺苷脱氨酶的作用
(2F-ara-AMP)
(HO)2OPO
NH2
N N
F H
N
N
O
HO
HO
H
对恶性淋巴细胞的高度选择性
选择性跨膜运输 磷酸化作用增强
对CLL、SLL、FL等惰性 淋巴瘤疗效卓越
整合入RNA，抑制其合成
福达华特有的作用机制 其他阿糖核苷中未发现
欧洲已进行15,000 例移植。在OR、CR、 EFS诸方面均优于常规化疗，但在OS方面是 否优于常规化疗，尚无最后结论。自体造血 干细胞移植不能治愈MM。
沙利度胺（thalidomide,反应停）
治疗MM的机制：
抑制由βFGF和VEGF介导的血管生成；
通过自由基的氧化作用损伤DNA而直接抑制肿瘤细胞； 类似于Dex，通过激活RAFTK途径诱导细胞凋亡； 抑制NF-κB和DNA的结合，阻断正常的炎性细胞因子的生成； 免疫调节作用，包括增强T细胞、NK细胞活性，促进IL-2、
3、自体外周血干细胞移植
治疗方案
有效率
化疗
57%
自体干细胞移植 81%
P
<0.0001
相关死亡率<5%
5年DFS 10%
28% <0.03
5年OS 12%
52% <0.03
(Attal M. N Engl J Med, 1996;315:91)
两次自体干细胞移植是否优于
单次？
研究组
单次
国际MM协作组
F M D方案
采用FMD治疗29例恶性NHL： OR86%，CR38%
－中山大学肿瘤防治中心 癌症 2004
FMD对比VAD治疗难治复发MM： OR 60:32%，PR 40:23％
－中山一院 罗绍凯，李娟等
MM的治疗指南（NCCN，2004）
MM的治疗指南（NCCN，2004）
UK Myeloma Forum Guideline
中位生存期 30个月 38个月
36 ～44个月
结论：联合化疗优于MP （美国综合资料）
M2与VAD优缺点比较
优点
缺点
M2 有效；耐受性好
损伤干细胞
肾衰者慎用
VAD
有效，起效快； 不经肾排泄； 不损伤干细胞
易并发感染 心脏毒性 患者依从性差
MM的维持治疗
化疗取得CR或接近CR而处于平台期时， 停止化疗，改用维持治疗。
沙利度胺 1、Thal:domide 2、衍生物 CC-5013、Revimid 3、衍生物 CC-4047 A
抑制TNF-α副作用小
原理
一、通过促进mRNA降解，抑制单核分泌， 降低TNF-α水平
二、促进童贞T细胞表达共刺激分子并使 之活化增加。
三、促进T细胞分泌IL-2、IFN-α、放大 NK细胞毒性效应
<60岁的患者初治，HDT 后的ASCT 应作为其初始治 疗(primary treatment)。
60-70岁患者应根据其临床状态决定是否行HDT后的 ASCT 。
>70岁患者MP是其标准的化疗方案。 <50岁伴有严重肾功能损害的患者（肌酐清除率<50
ml/min)也应该行HDT 后的ASCT 。 预处理方案：melphalan 200 mg/m2 不加 TBI Double ASCT的临床试验
3 肾功能衰竭 联合化疗＋血浆交换
4 DVT的预防
单用反应停： DVT<5％
反应停＋激素：DVT 16 ~ 34％
预防：
华法令 （INR 2 ~ 3）
DVT<7%
二．干细胞移植
1、同基因骨髓干细胞移植
美国 7例 其中2例已分别生存8年和 15年以上。
瑞典 6例 其中3例已存活6年以上。
表明同基因干细胞移植可能治愈MM。
65岁 2%
中位年龄 <40岁
52.9岁 （1992） 57岁 （2003） 5%
（中国实用内科杂志2004，24；108）
MM的自然进程
未治患者的中位生存期 进入进展期后
17个月 6个月
（Osgood E. Cancer Chemo Ther Rep.1960）
MM化疗药物分类
烷化剂——氮芥类（马法兰、环磷酰胺） 亚硝脲类（卡氮芥）
2、异基因干细胞移植
美国50例、意大利27例、加拿大17例 4年生存率 30% 10年生存率 20% 相关死亡率 40%～50%
可治愈部分患者，但相关死亡率过高。 建议：55岁以下、有HLA相合血缘相关供髓
者、 病情进展的MM患者可作为移植 对象。
非清髓性异基因干细胞移植
预处理：100~140mg/m2 Melphalan + Fludarabine
四、通过阻断NF-kB与DNA结合，或抑制 1kB激酶活性。
五、直接诱导酶依赖性凋亡
反应停治疗MM疗效结果
研究者
病例数
治疗量 疗效
mg
总有效(%)
拓扑异构酶Ⅱ抑制剂——蒽环类（阿霉素） 鬼臼类（VP-16）
抗微管蛋白类——长春硷类 激素类——肾上腺皮质激素
MM常规化疗效果
MP或CP
有效率 中位生存期 5年生存率 >10年生存率
40～60% 30个月 25% <5%
联合化疗是否优于MP/CP
MP M2 VAD
有效率 CR率 50% <5% 87% 10% 84% 10～25%
2,0 %
10,1 % 5,1 %
固令 安慰剂
0,0 %