中国药物经济学评价指南(2011年)
药物经济学评价方法及评价指标
❖ 互斥方案M、N均可治疗某疾病，具体的成本和收益数据 如下表。
方案 成本
收益
M
1100
2354
N
1600
3054
试用成本—效益分析法对方案的经济性进行评价与选择。
❖ 解 方案M、N的成本和收益
B／C(M)=00=1.91
B／C(M)=2354／1100=2.14 △B／ △C=700／500=1.4
效益—成本比(Benefit—Cost Rate，B／C)
n
n
B／C=∑bt／∑ct
t=0
t=0
B／C—— 静态效益—成本比
bt ——备选方案在第t年的效益 ct ——备选方案在第t年的成本 n——治疗周期
判定备选方案经济性的判别准则
❖ 对单一方案或一组独立型方案而言，若B／C≥1，则表明方 案的总收益大于或等于方案的总成本，实施该方案是经济 的，也即该方案从经济性角度来看可以接受；反之，则方 案不经济。
❖ 3种治疗方案的不良反应存在较大差异
文拉法辛、舍曲林与丙米嗪治疗抑郁症方案的不良反应比较
治疗方案
不良反应发生率（%）
口干 便秘 视物模糊 心动过速 头痛 失眠 恶心 食欲减退
丙米嗪 58 39
37
19
7
--
-
舍曲林 -
-
-
-
-
-9
4
文拉法辛 37 19
9
7
7
5-
-
❖ 丙米嗪组虽然费用最低，但其不良反应发生率最高。我国目前医疗资源严重 不足，特别是在广大农村地区，缺医少药更是普遍，丙米嗪是非常适合我国 国情的药物。且丙米嗪的不良反应大多较轻微，没有严重到需停药的程度， 且丙米嗪的治疗费用只需其他两组的1／39和1／55，故认为丙米嗪组是治疗 抑郁症的最佳治疗方案。但随着人民生活水平的提高，其他两组药物成本的 下降(较丙米嗪具更大的降价空间)，丙米嗪被其他两组药所取代也在情理之 中。
14药物经济学评价方法
14 药物经济学评价方法药物经济学是20世纪80年代出现的一门新兴学科，近二三十年间，由于用药经济性问题成为人们日益关注的内容，这一学科得到了很大的发展，药物经济学评价方法在新药研制开发、药品生产经营决策、医疗保险制度改革和临床药学等各领域的应用也日益广泛。
本章主要介绍药物经济学的几种基本分析方法，以及开展药物经济学研究的步骤和评价标准。
14.1 药物经济学概述14.1.1 药物经济学的兴起与发展药物经济学起源于美国。
20世纪50年代以后，美国的医疗药品消耗急剧上升，政府卫生保健经费投入增长而卫生保健状况没有得到明显改善，这一状况引起经济学家、卫生决策者及临床医药工作者的关注。
为合理分配有限的医药卫生资源，研究者们开始探讨经济学的基本分析方法——成本—效益分析（CBA）方法在医疗保健领域中的应用。
20世纪50年代到60年代，在卫生经济学者们的探索和研究中，CBA和CEA方法开始深入到医药卫生事业中的各个领域里。
20世纪70年代以后，CBA和CEA方法逐渐涉入药物治疗领域。
1978年美国明尼苏达大学（Minnesota）的McGhan,Rowland，Bootman等人在美国医院药学杂志上首次介绍了成本－效益和成本－效果分析的概念，并在1979年发表了一篇用成本－效益分析评价个体化氨基苷治疗革兰氏阴性菌感染病人结果的早期药学研究文章。
1986年，Townsend在其一篇名为“上市后药品的研究与发展”的报告中，首次提出“药物经济学”（Pharmacoeconomics）这一概念，并指出在这一新兴领域进行研究活动的必要性。
1989年,Van Eimerren 和Horrisberger 主编了《药物治疗的社会经济评价》（Socioeconomic Evaluation of Drug Therapy）一书，在书中收集了一系列欧美各国药物评价的历史发展、现状以及方法学文章，并应用国际范例阐明了如何应用经济学手段，从社会和科学两个角度评价药物治疗的效益效果。
中国药物经济学评价指南_2011版_
使用说明（Instructions）
本指南为药物经济学评价的方法学指南，是 对药物的经济性进行评价的一般规范要求。因此， 本指南的读者主要可包括两类 ：第一类是在中国 进行药物经济学评价的研究者，可以根据本指南 提供的相关建议提高研究的规范性和质量 ；第二 类是中国相关卫生决策部门的决策者，可以根据 本指南的相关要求评估制药企业递交的药物经济 学研究报告的质量。后者主要包括药品价格管理 部门、医疗保险管理部门、基本药物政策管理部 门和新药审评部门等，各部门可以要求或建议制 药企业在相关产品的上市、定价或进入药物目 录 申请时递交药物经济学评价报告，并且成立国家 药物经济学专家评审委员会。该评审委员会的主 要职能是对企业递交的药物经济学研究报告质量 进行评审，并形成关于该药品经济性的最终评估 报告，供决策者进行最终决策的依据。本指南则 可以作为药物经济学专家评审委员会在对制药企
联系邮件地址 ： China.PEG@ 二○一一年四月九日
中国药物经济学
CHINA JOURNAL OF PHARMACEUTICAL ECONOMICS
7
主题策划
Special
2011 年第 3 期
《中国药物经济学评价指南》
课题组
总 顾 问： 桑国卫 组 长： 刘国恩 副 组 长： 胡善联 吴久鸿 工作成员 ： 吴 杨 晶 莉 院士，全国人大常委会副委员长， 中国农工民主党中央主席，中国药学会理事长 北京大学光华管理学院教授， 中国药学会药物经济学专业委员会主任委员 复旦大学公共卫生学院教授， 中国药学会药物经济学专业委员会副主任委员 解放军 306 医院药学部主任， 中国药学会药物经济学专业委员会副主任委员 天津大学 北京大学 中国药科大学 国家人力资源和社会保障部 中国药科大学 北京大学，诺和诺德（中国）制药有限公司 解放军 306 医院
中国药物经济学评价指南
*.,--0+EqOibXTg]Up\FZ_tB2><53=94A7v *+.z x 3+|},+.}1~/0y *z 0-z{/}{/./-+{w 4z ,3z 2+/.1中国药物经济学评价指南 China Guidelines for Pharmacoeconomic Evaluations（2011版）《中国药物经济学评价指南》课题组联系邮件地址：*******************二O一一年四月九日II中国药物经济学评价指南 China Guidelines for Pharmacoeconomic EvaluationsIII中国药物经济学评价指南China Guidelines for Pharmacoeconomic Evaluations《中国药物经济学评价指南》课题组总 顾 问： 桑国卫 院士，全国人大常委会副委员长，中国农工民主党中央主席，中国药学会理事长组 长： 刘国恩 北京大学光华管理学院教授，中国药学会药物经济学专业委员会主任委员副 组 长： 胡善联 复旦大学公共卫生学院教授，中国药学会药物经济学专业委员会副主任委员吴久鸿 解放军306医院药学部主任，中国药学会药物经济学专业委员会副主任委员工作成员： 吴 晶 天津大学杨 莉 北京大学李洪超 中国药科大学董朝晖 国家人力资源和社会保障部李明晖 中国药科大学常精华 北京大学，诺和诺德<中国>制药有限公司史 宁 解放军306医院IV中国药物经济学评价指南 China Guidelines for Pharmacoeconomic EvaluationsV中国药物经济学评价指南China Guidelines for Pharmacoeconomic Evaluations专家组（按姓氏笔画排序）马爱霞 中国药科大学国际医药商学院教授王爱国 中国药学会学术部主任卢凤霞 国家发展和改革委员会药品价格评审中心主任史录文 北京大学医学部药学院教授白慧良 中国非处方药物协会会长关志强 中国药学会药物经济学专业委员会副主任委员孙利华 沈阳药科大学工商管理学院教授朱世俊 解放军301医院教授许嘉齐 国家食品药品监督管理局政策法规司巡视员余功斌 国家财政部社会保障司副司长吴 镭 国家自然科学基金委员会医学科学部医学科学七处处长宋瑞霖 中国药学会医药政策研究中心执行主任张命良 美国强生公司全球卫生经济与定价总监张宗久 国家卫生部医疗服务监管司司长张振忠 国家卫生部卫生发展研究中心主任李大魁 中国药学会副理事长，中国药学会医院药学专业委员会主任委员李少丽 中国药学会副理事长兼秘书长李幼平 四川大学华西公共卫生学院教授李玉珍 北京大学人民医院药剂科主任李树泉 澳大利亚纽卡斯尔大学教授陈 文 复旦大学公共卫生学院教授陈 兵 中国药学会副秘书长陈 怡 中国外商投资企业协会药品研制和开发行业委员会卫生经济事务总监 陈 洁 复旦大学公共卫生学院教授陈盛新 第二军医大学药学院教授武志昂 沈阳药科大学工商管理学院教授罗 南 新加坡国立大学助理教授罗景虹 中国药物经济学杂志社社长郑 宏 国家卫生部药物政策与基本药物制度司司长VI中国药物经济学评价指南 China Guidelines for Pharmacoeconomic Evaluations姚 宏 国家人力资源和社会保障部医疗保险司司长郭剑英 国家发展和改革委员会价格司政策法规处处长顾 海 南京大学政府管理学院公共卫生与医疗保障政策研究中心主任曾 渝 海南医学院副校长程晓明 复旦大学公共卫生学院教授董恒进 浙江大学医学院教授谢 锋 加拿大麦克马斯特大学助理教授熊先军 中国医疗保险研究会副会长谭延辉 台湾药师公会联合会药事照护发展中心执行长I中国药物经济学评价指南China Guidelines for Pharmacoeconomic Evaluations目 录引言（Introduction） (I)使用说明（Instructions） (1)执行摘要（Executive Summary） (5)指南1：研究问题（Study Question） (11)1.1 研究背景（Background） (13)1.2 研究目的与假设（Objectives and Hypothesis） (13)1.3 研究角度（Perspective） (13)1.4 目标人群（Target Population） (14)1.5 干预措施及对照选择（Interventions and Comparators） (15)指南2：研究设计（Study Design） (17)2.1 研究类型（Types of Study） (18)2.2 研究假定（Assumptions） (20)2.3 样本大小（Sample Size） (20)2.4 研究时限（Time Horizon） (21)指南3：成本（Cost） (23)3.1 成本的确认（Cost Identification） (25)3.2 成本的测量（Cost Measurement） (27)3.3 贴现（Discounting） (28)指南4：健康产出（Health Outcomes） (31)4.1 效果（Effectiveness） (33)4.2 效用（Utility） (34)4.3 效益（Benefit） (36)指南5：评价方法（Evaluation Techniques） (39)5.1 评价类型（Types of Evaluations） (41)5.2 增量分析（Incremental Analysis） (42)II中国药物经济学评价指南 China Guidelines for Pharmacoeconomic Evaluations 指南6：模型分析（Modelling Analysis） (45)6.1 决策树模型（Decision Tree Models） (47)6.2 计量经济模型（Econometric Models） (49)指南7：差异性和不确定性（Variability and Uncertainty） (51)7.1 差异性分析（Variability Analysis） (53)7.2 不确定性分析（Uncertainty Analysis） (53)指南8：公平性（Equity） (57)指南9：外推性（Generalizability） (61)指南10：预算影响分析（Budget Impact Analysis） (65)10.1 基本作用（Role） (66)10.2 操作细则（Operations） (67)参考文献（References） (71)附录1：标准报告格式（Standard Reporting Format） (78)附录2：术语表（Terminology ） (83)I中国药物经济学评价指南China Guidelines for Pharmacoeconomic Evaluations引言（Introduction）医药技术是人类维护健康的重要手段。
药物经济学评价在药品定价中的应用2011.12
一、《中国药物经济学评价指南》 （第8稿）简介
⑷目标人群 ●研究需要明确药物的目标人群，建议采用流行病学特征描 述患者类型，如疾病类型及严重程度、有无其他并发症或 危险因素、年龄、性别、社会经济特征等。 ●经济学评价通常在整体人群上进行，根据需要也可以在亚 组水平上进行。亚组分析可以按人群特征、疾病亚型、严 重程度以及有无合并症等分组。 ●亚组的差异对决策者非常重要，可以为决策者提供优先干 预对象。但分组参数和亚组数量受样本大小的限制。因此 研究者要在分析的精确性和统计能力之间进行权衡。一般 说来，有证据表明临床效果和成本 - 效果在不同组间存在 差异时应当使用亚组分析，也可对研究方案中提出的那些 亚组间可能存在的效益、成本或偏好间的差异进行经济学 评价。
ቤተ መጻሕፍቲ ባይዱ
一、《中国药物经济学评价指南》 （第8稿）简介
⑵效用（Utility） ●效用指标一般使用质量调整生命年（QALY）或质量调整期望寿命（QALE）。 ●汇报效用指标时，需要首先分别汇报生存时间（生命年数或预期寿命）和健 康效用值，然后再汇报 QALY 或 QALE。 ●测量效用时，当目标人群为健康人群时，建议使用通用效用值测量量表。当 目标人群为患病人群，且有适合该病种的效用值测量量表时，建议使用疾病 专用效用值测量量表。当目标人群为患病人群，但没有适合该病种的效用值 测量量表时，建议使用通用效用值测量量表。 ●健康效用值的测量工具主要推荐以下几种： ◇直接测量法中的标准博弈法（SG）、时间权衡法（TTO）、模拟视觉标尺 法（VAS）； ◇间接测量法中的欧洲五维健康量表（EQ-5D）、六维健康测量量表（SF6D）、健康效用指数（HUI）和健康质量量表（QWB）等。 ●对于间接测量工具，采用基于他国人群偏好的积分转换表时需十分谨慎。在 使用 EQ-5D 时建议使用英国或日本的效用值转换表，在使用 SF-6D 时建议 使用英国或中国香港地区的效用值转换表，同时进行敏感性分析。
中国药物经济学评价指南
中国药物经济学评价指南中国药物经济学评价指南是一份指导药物经济学评价的重要文件，它为医疗保健决策者提供了有关药物治疗成本效益的信息。
该指南旨在帮助医疗保健决策者在制定有关药品的政策和计划时，更好地了解药品的成本效益，并在此基础上做出最佳决策。
中国药物经济学评价指南主要包括以下几个方面：1. 研究设计：该部分主要介绍了药物经济学评价的基本原则和方法，包括研究目标、研究类型、人群选择、数据采集和分析等。
2. 费用评估：该部分主要介绍了如何对医疗资源使用进行费用估算，包括直接费用和间接费用等。
3. 效果评估：该部分主要介绍了如何对药物治疗效果进行评估，包括生命质量调整年数（QALYs）和残余寿命等。
4. 敏感性分析：该部分主要介绍了如何进行敏感性分析，以检验模型结果的稳定性和可靠性。
5. 报告撰写：该部分主要介绍了如何撰写一份完整的药物经济学评价报告，包括报告结构、数据呈现和结果解释等。
中国药物经济学评价指南的发布，标志着我国药物治疗成本效益评价体系已初步建立。
在未来，我们需要进一步完善这一体系，以更好地服务于医疗保健决策者和患者。
同时，在实际应用中，我们也需要注意以下几个方面：1. 数据质量：药物经济学评价依赖于可靠的数据支持，因此在进行评估时需要确保数据的质量和准确性。
2. 研究设计：药物经济学评价的研究设计应该符合科学原则，并且需要根据具体情况进行灵活调整。
3. 费用估算：在进行费用估算时，需要考虑到不同地区、不同医院和不同患者群体之间的差异，并且需要对多种费用进行综合考虑。
4. 效果评估：在进行效果评估时，需要选择适当的指标，并且要注意到不同疾病之间可能存在的差异。
5. 报告撰写：药物经济学评价报告应该清晰明了、简洁易懂，并且需要对结果进行充分解释和讨论。
总之，中国药物经济学评价指南的发布，为我国的药物治疗成本效益评价提供了重要的指导。
在未来，我们需要进一步完善这一体系，并且注重实际应用中的细节问题，以更好地服务于医疗保健决策者和患者。
中国药物经济学评价指南
中国药物经济学评价指南一、本文概述《中国药物经济学评价指南》旨在提供一套全面、系统、科学的药物经济学评价方法和体系，以促进我国药物经济学的发展和应用。
药物经济学作为卫生经济学的一个重要分支，旨在评估药物治疗的成本与效果，为药物研发、生产、定价、采购、使用等各个环节提供决策依据。
本指南的编写，旨在规范我国药物经济学评价的实践，提高评价质量和可信度，为政策制定者、医疗机构、药品生产企业以及广大患者提供科学、合理、可行的参考。
本指南结合我国国情和药物经济学实践现状，参考国内外相关指南和规范，明确了药物经济学评价的基本原则、方法和技术要求。
针对不同类型的药物和疾病，提出了具体的评价步骤和评价指标，为实际评价工作提供了操作指南。
本指南还强调了药物经济学评价在药物政策制定和实施中的重要性，为推动我国药物经济学的发展和应用提供了有力支持。
《中国药物经济学评价指南》的发布，标志着我国药物经济学评价工作进入了规范化、标准化的新阶段，将对我国药物经济学的发展和应用产生深远的影响。
二、药物经济学评价的基本原则药物经济学评价作为一种科学决策工具，其应用过程中需要遵循一系列基本原则，以确保评价结果的公正性、合理性和可靠性。
以下是进行药物经济学评价时需要遵循的几个基本原则：证据为基础：药物经济学评价应以科学、客观的证据为基础，确保所使用的数据和信息来源可靠、准确。
这要求评价者广泛收集并严格筛选相关的临床试验、流行病学研究、成本数据等，以提供坚实的证据支持。
透明性和可重复性：评价过程应公开透明，确保评价方法和数据的可获取性，以便其他研究人员能够重复验证评价结果。
同时，评价报告应详细阐述评价过程、方法、数据来源和分析结果，以提高评价的透明度和可信度。
全面性：药物经济学评价应综合考虑药物的疗效、安全性、成本等多个方面，以全面评估药物的经济价值。
这要求评价者不仅关注药物的直接成本，还要考虑其对社会、医疗系统和患者的间接影响。
比较性分析：药物经济学评价通常涉及不同药物或治疗方案的比较。
药物经济学评价方法及评价指标
效益—成本比(Benefit 效益—成本比(Benefit—Cost Rate，B／C) (Benefit— Rate，
n n
B／C=∑bt／∑ct ／
t=0 t=0
B／C—— 静态效益 成本比 ／ 静态效益—成本比 bt ——备选方案在第 年的效益 备选方案在第t年的效益 备选方案在第 ct ——备选方案在第 年的成本 备选方案在第t年的成本 备选方案在第 n——治疗周期 治疗周期
(万元 万元) 解：方案A的净现值为NPV=11.5 – 8.0= 3.5 (万元) 方案A的净现值为NPV=11.5 方案B的净现值为NPV=18.0 (万元 万元) 方案B的净现值为NPV=18.0 – 12.1=5.9 (万元) 方案C的净现值为NPV=17.5 (万元 万元) 方案C的净现值为NPV=17.5 – 13.4=4.1 (万元) A、B、C三个方案中，B方案的净现值最大，所以应选择 三个方案中， 方案的净现值最大， 方案。 B方案。
0 1 2 3 4 …… n-1 n
资金等值计算与贴现 把在某个时点发生的资金金额换算成另一个时点的 等值金额，这一过程叫资金等值计算。 等值金额，这一过程叫资金等值计算。 把将来某一时点的资金金额换算成现在时点或相对 于该未来时点的任何较早时点的等值金额， 于该未来时点的任何较早时点的等值金额，这一过程叫 折现或贴现。 折现或贴现。
计算公式：P=F/(1+i)n=F/(1+i)-n P—现值； F—将来值； i —贴现率； n—方案的时间周期数 时间单位与贴现率的相同，通常为年
某疾病治疗需3年时间，治疗成本：第一年2000元 某疾病治疗需3年时间，治疗成本：第一年2000元，第二 2000 2000元 第三年2000 2000元 贴现率为6% 6%。 年2000元，第三年2000元，贴现率为6%。
药物经济学评价
对我国药物经济学应用的思考徐国成*杜继文*关键词：药物经济学应用思考摘要：药物经济学是一项为决策者提供实证分析的评价技术。
国际上许多国家都用药物经济学来制定药品价格和医疗保险报销价格及新药研发，但我国却起步晚、发展慢，原因是制度、体制、研究方法及人员短缺等因素制约，因此，建议我国政府，提高政策引领、完善制度保障、健全药物评审评价机制、规范技术支撑和培养研究型人才，使药物经济学在医药领域里发挥应有的作用。
药物经济学是用经济学的理论与方法研究药物资源的合理配置和利用效率，并以有限的药物资源实现人类健康状况最大限度改善的科学。
是一项为决策者提供实证分析的新兴学科。
药物经济学评价是其主要研究的内容，其的主要评价方法有：成本最小化分析法（CMA）、成本效果分析法（CEA）、成本效用分析法（CUA）和成本效益分析法（CBA）。
我国药物经济学的研究与应用才刚刚起步，大多数研究尚处于学术研讨阶段，其根本原因是政策引导乏力、制度保障缺位、体制机制环境缺失、研究方法、评价标准不够完善及研究人员短缺等因素，如此障碍使药物经济学处于发展的瓶颈。
1.我国药物经济学存在的问题1.1政策引导乏力*徐国成，长春中医药大学药学院教授，硕士生导师，研究方向：药物经济学长春 130117*杜继文，长春中医药大学社会发展与管理药学硕士研究生长春 130117药物经济学已被众多国家运用于控制药品费用控制的工具与手段。
世界经合组织（OECD)中约三分之一的国家都已利用药物经济学评价来制定药品价格和医疗保险报销价格①,如澳大利亚就强制规定药品注册申请时提交药物经济学评价数据, 加拿大将药物经济学评价作为医疗保险赔付的依据, 日本的药物经济学评价不仅用于企业申报新药和药品定价,还用于新药研发方案的设计和制定营销策略②。
但在我国, 药物经济学评价在宏观药品政策中的应用甚少，《中共中央国务院关于深化医药卫生体制改革的意见》中首次提出:“对新药和专利药品逐步实行定价前药物经济性评价制度”。
李洪超—药物经济学研究介绍：方法与案例
Australia France Italy Sweden United Kingdom
数据来源：OECD Health Data 2013
Canada Germany Japan Switzerland United States
图 1.1 10 个 OECD 国家卫生总费用占 GDP 比重
Australia
药物经济学研究介绍 ——方法与案例
李洪超 Li Hongchao
lihongchao@ 中国药科大学 国际医药商学院 China Pharmaceutical University School of International Pharmaceutical Business
药物经济学（广义）研究的范围
3
Value for Money ！
通俗的说，药物经济学评价就 是对药品或其他医疗技术或服务 方案的“性价比”进行评价；目 标是钱花得“物有所值”！
成本
(Cost)
药品成本； 用药成本； 治疗效果监督成本； 医务人员的时间成本； 药品不良反应的成本； 交通成本； 时间成本； ……
产出 (Outcome)
Cost-Effectiveness Analysis
不同的卫生服务方案的经济性评 价及其应用
Budget Impact Analysis
新产品或技术上市或纳入医保的 财务影响分析
Cost of Illness/Economic Burden of Disease
疾病给社会带来经济负担的研究
Economic Analysis of Pharmaceutical Market
Canada
France
Germany
Italy
中药上市后药物经济学评价技术规范_征求意见稿_谢雁鸣
·2925·
第 38 卷第 18 期 2013 年 9 月
Vol. 38，Issue 18 September，2013
别包括医疗成本和非医疗成本。 直接医疗成本（ direct medical cost） 是指直接与治疗干预
有关的成本。如预防、诊断和治疗费用等等。 直接非医疗成本（ direct non-medical cost） 与治疗干预有
［摘要］ 药物经济学评价是中药上市后再评价的一个重要环节，经过药物经济学的评价能更好的体现中药上市后的临 床价值和市场价值，制定《中药上市后药物经济学评价技术规范》，其目的是使中成药药物经济学评价过程及结果更加科学合 理。该技术规范参照各国的药物经济学指南，结合中药的特殊性，初步制定适用于已上市中药的药物经济学评价。
《中国药物经济学评价指南》（2011 年版） ；《美国药物经 济学指南》（2009 年版） ；《荷兰药物经济学评价指南》（2006 年版） ；《澳大利亚药物经济学评价指南》（2007 年版） 。 3 术语和定义 3. 1 前瞻性药物经济学试验［1］（ pragmatic clinical trial） 前 瞻性药物经济学试验是专为药物经济学研究设计，能反映现 实条件下药物的治疗效果，具有很好的外部真实性，但由于 取消了外部限制、受试者依从性差和混杂因素多，因而内部 真实性较低，又因其费时费力故很难在短期内推广。 3. 2 平行研究［1］（ piggy-back） 平行研究将药物经济学研 究与药物临床试验相结合，通常在药物临床Ⅳ期试验进行经 济学评价，这是目前制药企业对新药进行药物经济学研究时 较常采用的设计方法，具有很好的信度和内部效度，但其外 部效度低。 3. 3 回顾性队列研究［1］（ retrospective cohort design） 回顾 性队列研究是回顾性研究设计中的首选方案。有关数据大 多可直接获得，成本较低，研究时限也较短，有较好的外部真 实性。队列研究要求对任何可能的混杂因素，如年龄、性别、 疾病严重程度、多种疾病并发状况等因素进行控制，但仍存 在选择偏倚，需要辨别并加以控制。 3. 4 混合研究设计［1］ 混合研究设计主要是以上几种研究 设计方法的综合运用。通常从前瞻性的临床试验或回顾性 队列研究中已获得足够的临床效果数据的基础上，需要通过 回顾 /横断面调查继续收集有关成本数据。混合研究设计是 一种省时省力的中药药物经济学评价方法，在没有条件开展 前瞻性研究时可以作为替代选择。 3. 5 成本［1］（ cost） 成本是指实施预防、诊断或治疗项目所 消耗的资源（ 人、财、物、时间等） 或所付出的代价。主要包括 成本的确认 （ cost identification） 、成本 的 测 量 （ cost measurement ） 、贴现分析（ discounting） 以及不确定性分析（ uncertainty analysis） 。从社会化的观点出发，药物经济学评价中的成 本可分为直接成本和间接成本。直接成本和间接成本又分
李洪超—药物经济学研究介绍：方法与案例
主要采用敏感性分析（sensitivity analysis）和情境分析（ scenario analysis）
2021/4/14
12
A药和B药治疗成人急性上 呼吸道感染的药物经济学评价—— 基于真实世界数据的研究
目的与方法
目的：评价A药和B药治疗成人急性上呼吸道感染的经 济性。
P值 -
0.411 0.493 0.882 0.195 0.584
0.064
0.031
17
基线特征比较
诊断结果 是否自行服药 是否吸烟 是否饮酒 是否食辣 是否频繁用嗓 病情严重程度
基线特征 样本量 普通感冒 急性咽炎/急性扁桃体炎 自行服药 未自行服药 吸烟 不吸烟 饮酒 不饮酒 食辣 不食辣 频繁 不频繁 轻度 中度 重度
两组患者基线特征比较
定性无序资料：2检验；
定性有序资料：秩和检验；
定量资料若服从正态分布：两独立样本t-检验；
定量资料不服从正态分布：秩和检验。
2021/4/14
16
基线特征
样本量
性别（男/女）
年龄（ x s ）
病程（ x s ）
职业
正式员工
非正式员工
医保类型
城职保
城居保
新农合
其他
文化程度
病例纳入和排除标准： （略）
干预措施： （略）
疗效标准：根据《实用内科学》和《中医病症诊断疗
效标准（试行）》，根据中医症候积分得分判断
2021/4/14
15
结果
共入组病例219例，30例患者符合病例剔除标准予以剔 除，最终对符合要求的189例患者数据进行分析，其中 A组101例、B组88例
聚异丁烯型骨通贴膏用于中国成人骨关节炎的有效性、安全性和经济性
聚异丁烯骨通贴膏用于中国成人骨关节炎的有效性、安全性和经济性 Δ经天宇＊，刘朝一，刘海娇，钟港棚，黄晓青，徐伟 #（中国药科大学国际医药商学院，南京 211198）中图分类号 R 956；R 684.3 文献标志码 A 文章编号 1001-0408（2023）12-1478-05DOI 10.6039/j.issn.1001-0408.2023.12.13摘要 目的 评估聚异丁烯（PIB ）型骨通贴膏（简称“PIB 骨通贴膏”）对比非甾体抗炎药（NSAIDs ）用于中国骨关节炎成人患者的有效性、安全性和经济性。
方法 基于一项真实世界研究数据，采用倾向评分匹配后，评估PIB 骨通贴膏对比3种NSAIDs （塞来昔布、双氯芬酸钠、布洛芬）的疼痛视觉模拟（V AS ）评分的下降值、健康效用增加值、疼痛消失时间、关节活动度复常时间以及总不良事件发生情况；采用成本-效用分析法，从全社会角度计算患者使用PIB 骨通贴膏相对3种NSAIDs 的增量成本-效果比（ICER ），并进行敏感性分析。
结果 有效性方面，PIB 骨通贴膏组患者的关节活动度复常时间显著长于塞来昔布组，V AS 评分下降值显著大于布洛芬但显著小于双氯芬酸钠，疼痛消失时间显著长于双氯芬酸钠组与布洛芬组，健康效用增加值显著低于双氯芬酸钠组（P ＜0.05）。
安全性方面，PIB 骨通贴膏患者的总不良事件发生率及不良事件严重程度与3种NSAIDs 比较，差异均无统计学意义（P ＞0.05）。
经济性方面，与塞来昔布、双氯芬酸钠比较，PIB 骨通贴膏为绝对劣势方案；与布洛芬比较，ICER 值为178 611.58元/QALY ，即现有价格下，若以3倍人均国内生产总值为阈值，PIB 骨通贴膏方案具有经济性。
敏感性分析结果与基础分析结果一致。
结论 PIB 骨通贴膏用于我国骨关节炎患者短期治疗的疗效优于布洛芬，与塞来昔布相当，但不及双氯芬酸钠，安全性与3种NSAIDs 一致，其经济性还有待提高。
中国药物经济学评价指南(2011版)
中国药物经济学评判指南(2011版)药物经济学评判是一项重要的探究领域，旨在为决策者提供有关药物疗效和成本效益的信息，以指导药物的使用和支付策略。
是中国卫生部和全国药品经济学探究中心联合制定的一个重要参考文件，目标是规范和增进药物经济学评判的探究和应用。
该指南起首介绍了药物经济学评判的背景和意义。
随着医疗费用的不息增加和药品种类的扩展，药物经济学评判的重要性日益凸显。
评判药物的疗效和成本效益可以援助决策者选择最具价值的药物，提高医疗资源的利用效率。
指南接着详尽介绍了药物经济学的基本观点和评判指标。
通过诸如成本-效果分析、成本-效用分析和成本-效益分析等方法，可以综合思量药物治疗的效果、患者的生命质量和医疗资源的使用成本。
同时，指南还对评判的透亮度、可靠性和一致性进行了要求，以确保评判结果的科学性和可比性。
该指南的核心部分是药物经济学评判的探究方法和步骤。
起首，探究者需要明确探究的目标和对象，确定评判的视角和时间范围。
其次，数据采集是评判的基础，探究者需要收集相关的药物使用数据、临床效果数据和费用数据。
然后，探究者可以选择适合的评判方法，并进行适当的数据分析和结果诠释。
最后，探究者应该对评判的结果进行谈论，评估评判的风险和不确定性，提出相关政策建议。
此外，指南还介绍了药物经济学评判在我国的现状和挑战。
虽然药物经济学评判在我国已经取得了一定的进展，但仍面临着数据质量、方法学水平宁应用推广等方面的问题。
指南提出了若干解决这些问题的建议，包括加强数据收集和管理、提高探究人员的培训和能力、完善药物经济学评判的政策环境等。
在文章的结尾，指南强调了药物经济学评判的重要性和应用前景。
通过合理的评判和利用药物经济学评判结果，可以为决策者提供科学的依据，增进药物的合理使用和医疗资源的优化配置。
同时，指南呼吁各相关方加强合作，推动药物经济学评判在中国的进步和应用。
综上所述，在药物评判领域具有重要的指导作用。
通过该指南的推广和应用，将有助于提高我国药物经济学评判的水平宁质量，为决策者提供更好的药物政策支持，增进我国药物经济的可持续进步综上所述，对于药物评判的方法和应用提供了重要的指导作用。
2020年版和2011年版中国药物经济学评价指南比较分析
2020年版和2011年版中国药物经济学评价指南比较分析【摘要】通过比较2020年版和2011年版中国药物经济学评价指南，分析两版指南的差异，并对更新内容进行解读，为药物经济学评价报告提供最新依据。
比较两本指南，对更新要点进行总结和分析。
2020年版药物经济学指南与2011年版药物经济学指南比较，有较多更新。
详细说明了干预措施和对照选择；将成本测量和成本估值分开进行阐述；贴现分析单独列为一个部分；健康产出、模型分析和预算影响分析这方面更新较多；推荐使用成本-效用分析；并融合国际最新领域的研究进展和结合中国现实问题进行分析。
通过对2020版中国药物经济学评价指南更新的部分进行解读，建议广泛参考并使用2020版指南，为今后进一步提高药物经济学研究报告质量提供参考。
从近年的全球资源配置来看，卫生总费用平均占国内生产总值（GDP）比例约6.3%，大多数发达国家平均占比大于10%（WHO，2018），据国家卫生健康委员会报道，2018年中国占比为6.4%。
更为突出的是，中国的药品费用占卫生总费用的比例远高于其他国家和地区的平均水平[2]。
为了充分利用有限医疗卫生资源，药物经济学研究越来越受到大家的关注[3]。
2009年，《中共中央国务院关于深化医药卫生体制改革的意见》（中发[2009]6号）提出，将“建立科学合理的医药价格形成机制”[4]。
2011年4月，中国大陆发布了《中国药物经济学评价指南（2011年版）》，但指南实施效果差强人意[5]。
2016年中共中央国务院出台了“健康中国2030”的发展规划，并明确提出要建立健全以应用为导向的成果评价和技术评估机制。
与此同时，《“十三五”深化医药卫生体制改革规划》中也再次强调将药物经济学评价作为药品价格谈判的重要内容，在基本药物遴选调整中纳入药物经济学评价方法[6]。
2020年8月，我国发布了《中国药物经济学评价指南（2020版）》。
与2011年版指南比较，新版指南在部分内容上做了补充和更新。
中国药品综合评价指南参考大纲_第二版_第六章临床药物经济性评估指南
3 医疗保险目录收录情况
根据已有的医疗保险目录收录情况可以初步判 断该药品是否经过前期的药物经济性评估和临床应 用考察。部分国家与地区的医疗保险目录收录是经 过严格的药物经济性评价与评估的，对其它机构的 药物遴选具有指导与参考价值。如部分国家的卫生 部门或医疗保险机构在制定其医疗保险目录时会充 分考虑或评价药物的经济性，并将其列为纳入报销 目录的必要条件之一。 3.1中国医疗保险目录收录情况 3.1.1 《国家基本药物目录》收录情况。 3.1.2 《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药 品目录》(即医疗保险甲类目录)。 3.1.3 省级医疗保险增补目录(即医疗保险乙类目录)。 3.1.4 中国香港医院管理局医疗保险药品目录。 3.1.5 中国台湾全民健康保险用药品项表。 3.1.6 国内医学类学会的发布的诊疗指南中列出药 品清单。 3.2 亚洲经济发展相近国家医疗保险收录情况 3.2.1 日本厚生劳动省发布的医疗保险药品目录。 3.2.2 韩国国民健康保险公团发布的医疗保险药品目录。
2 药品费用情况分析
根据比较优势的经济学原则，对被评价药品的 价格和治疗费用与同时期同类药品(临床治疗指南推 荐药品、临床应用效果确切药品、临床使用数量最
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药品评价 2015年第12卷第08期Biblioteka ew Horizons新视野
3.3 欧美发达国家报销目录(具药物经济学评价要求) 收录情况 3.3.1 英国NICE评价通过的报销目录。 3.3.2 澳大利亚药品福利计划(PBS)报销目录。
管理、输液泵、无菌配制、避光、分剂量。 2.16 医疗保险报销限制：限定适应证、限定医院级 别、限定门诊或住院患者使用、限定报销比例等。 2.17 宣传与促销：宣传途径与频度、品牌美誉度、 对学术交流的影响、企业对于学术交流及其他公益 事业的贡献等。 2.18 药品说明书：是否全面、有无误导、是否有英 文说明书便于医务人员查阅或推荐给外籍患者及便 于国际医疗救援。 2.19 药师医生获得药品信息程度： 网络信息、生 产企业推广、疾病治疗指南收录情况、个人经验 判别等。 2.20 政策的影响程度: 药品受政府政策影响，如报 销、对疾病治疗扶植程度，受地方病、地方习惯用 药情况影响。
2018－2022_年中国药物经济学评价文献质量评估
·药物经济学·2018－2022年中国药物经济学评价文献质量评估Δ樊智鑫 1， 2＊，刘君阳 1， 2，张立炜 1， 2，司絮 1， 2，何晴 1， 2，孙强 1， 2 #，阴佳 1， 2[1.山东大学齐鲁医学院公共卫生学院卫生管理与政策研究中心，济南 250012；2.国家卫生健康委员会卫生经济与政策研究重点实验室（山东大学），济南 250012]中图分类号 R 956 文献标志码 A 文章编号 1001-0408（2023）21-2613-07DOI 10.6039/j.issn.1001-0408.2023.21.08摘要 目的 分析我国药物经济学评价研究目前存在的问题，提高药物经济学评价研究的规范性与科学性，从而为政府决策提供更高质量的证据。
方法 检索中国知网、万方数据库、维普数据库、PubMed 、Web of Science 等数据库2018－2022年收录的中国药物经济学评价文献，利用Excel 2016软件对符合纳入标准的文献进行关键信息提取，通过卫生经济学研究质量评价（QHES ）量表对纳入文献进行质量评价。
结果 共纳入113篇文献，其中中文文献85篇、英文文献28篇。
文献整体质量的平均得分为65.7分，其中中文文献平均得分62.0分，英文文献平均得分76.9分。
2018、2019、2020、2021、2022年文献质量评分的中位数分别为62.0、70.5、59.3、71.0、73.0分。
65篇文献明确报告了研究角度，36篇文献未明确说明贴现率，25篇文献未对阈值的定义明确说明，53篇文献同时使用了2种敏感性分析方法。
在QHES 量表不同条目下，条目2（研究角度）、条目8（时间范围及贴现）、条目14（潜在偏倚）、条目16（资金来源）的得分占比较低。
结论 2018－2022年我国学者发表药物经济学评价的文章在质量方面总体呈波动上升趋势，但仍存在一定的进步空间。
中国药物经济学评价指南
书中对于干预措施与对照的描述也给予了充分的。在药物经济学评价中，干 预措施和对照的选择直接关系到评价的公正性和科学性。书中详细介绍了干预措 施和对照的描述方法，包括剂型、规格、用法用量、治疗方式、合并用药和治疗 背景等信息。这让我深刻认识到，在进行药物经济学评价时，必须对干预措施和 对照进行严谨而详尽的描述，以确保评价结果的准确性和可靠性。
这句话强调了药物经济学评价的基本原则。科学性要求评价方法严谨、数据 来源可靠；公正性要求评价不受利益关系干扰；实用性要求评价结果能够为决策 提供有力支持；透明性要求评价过程公开、可追溯。这些原则是确保药物经济学 评价质量的重要保障。
“药物经济学评价应采用恰当的方法和流程，包括确定研究问题、建立模型、 收集数据、分析数据和报告结果等步骤。”
谢谢观看
《中国药物经济学评价指南》这本书是一本系统介绍药物经济学评价方法的书籍，旨在为中国的 医药行业提供一套科学、实用的药物经济学评价指南。通过阅读该书，读者可以了解药物经济学 的基本概念、评价方法和应用领域等方面的知识，掌握药物经济学评价的方法和技巧，提高自己 的学术水平和实际应用能力。该书也为中国的医药行业提供了一份宝贵的参考资料，有助于推动 中国药物经济学评价的规范化和科学化发展。
该书详细介绍了药物经济学评价的具体应用。药物经济学评价在药品研发、药品价格制定、医保 报销、医疗卫生资源配置等方面都有广泛的应用。
通过药物经济学评价，可以帮助医药企业制定科学的药品研发计划，提高药品的质量和疗效；可 以为药品价格的制定提供科学依据，促进药品市场的公平竞争；可以为医保报销政策提供数据支 持，提高医疗保障的水平；可以为医疗卫生资源配置提供决策依据，优化医疗卫生资源的利用。
这句话概括了药物经济学评价的主要流程和方法。在实践中，我们需要根据 具体的研究问题和评价目的选择合适的方法和流程，确保评价结果的准确性和可 靠性。我们还需要数据的质量和来源，加强数据管理和分析，提高评价结果的实 用价值。
《中国药物经济学评价指南》介绍
《中国药物经济学评价指南》介绍中国医师协会药物经济学评价中心Center of Pharmacoeconomic EvaluationChinese Medical Doctor AssociationCompiling objectives of Chinese Pharmacoeconomic Evaluation Guidelines Compiling group of the GuidelinesAn introduction to the compiling process of the GuidelinesMain contents of the GuidelinesKey features of the GuidelinesRelated studiesFuture work《指南》编写目的（Compiling Objectives ）Establishing industrial standard for pharmacoeconomic evaluation in China;Supplying scientific evidences for medical policies in China; Directing pharmacoeconomic evaluation research in China; Improving rational use of drugCMDA 药物经济学评价中心专业指导委员会专科委员会中国医师协会The Chinese Medical Doctor Association (CMDA) was established on January9th, 2002 as a national, professional, non-profit, voluntary organization, registered under the Chinese Ministry of Civil Affairs. Its membership comprises of practicing physicians, paramedics and group members of enterprises.CMDA 药物经济学评价中心专业指导委员会专科委员会中国医师协会Center of Pharmacoeconomic Evaluation, CMDA initiates the compiling of the Guidelines. Center of Pharmacoeconomic Evaluation, CMDA is a professional organization specializing in pharmacoeconomics and outcomes research, whose mission is to improve development of Pharmacoeconomics and outcomes research and its application in China.Steering Committee includes leaders from Research Office of the StateCouncil, National Development and Reform Commission, Ministry ofLabor and Social Security, Ministry of Health, State Food and Drug Administration and Chinese Medical Doctor Association.CMDA 药物经济学评价中心专业指导委员会专科委员会中国医师协会Professional Committee includes famous clinical experts andexperts in fields of health statistics, economics, pharmacology and pharmacoeconomics.CMDA 药物经济学评价中心专业指导委员会专科委员会中国医师协会《指南》编写进程（Compiling Process）12The first expert working group meeting was held on December 18, 2005. Objectives of the meeting: to form the compling group and the initiate the compiling plan.The second expert working group meeting was held on March 19, 2005,The Guidelines Project was officially initiated.The third expert working group meeting was held on June 25, 2005. Outlines of the Guidelines was drafted.《指南》编写进程（Compiling Process）12 The fourth expert working group meeting was held on December 27, 2005.Draft of the Guidelines was discussed.The solicitation draft of the Guidelines was finished on February, 2006.《指南》主要内容（Main Contents）Part One. ForewordPart Two. Pre-marketing PE GuidelinesPart Three. Post-marketing PEGuidelinesPart Four. Chinese traditional patentmedicine PE guidelinesPart Five. AppendixAppendix One -GlossaryAppendix Two -Report Format《指南》主要特征（Key Features）1234567 Title and year of the document：Chinese Pharmacoeconomic Evaluation Guideline 2006Affiliation of authors：Center of PE Evaluation, CMDAMain policy objective：Providing recommendations for conduct of C/E studies in order to improve their quality, credibility and comparability to support the decision-making process with sound C/E dataStandard reporting format included：Yes《指南》主要特征（Key Features）1234567 Disclosure of funding / author’s interests：YesTarget audience：Who conduct PE evaluation or evaluate the PE studies(decision makers)Perspective：Societal & health care sectorIndication：Approved indicationsTarget population：Be clearly & specify《指南》主要特征（Key Features）1234567 Subgroup analysis：YesChoice of comparator：Most prevalent treatment,most inexpensive treatment, no treatmentTime horizon：Should be clearly described and appropriate to the disease and treatment. Long-term effects should be emphasizedAssumptions required：Yes《指南》主要特征（Key Features）1234567 Preferred analytical technique：CMA, CEA, CUACosts to be included：Depends on the aim of the study. All costs that are relevant & must be distinguished and presented in details. Report indirect costsseparately.Source of costs：Latest unit prices, give references.Modeling：Yes, requires in detailsSystematic review of evidences：Yes, encourage meta-analysis《指南》主要特征（Key Features）1234567 Preference for effectiveness over efficacy：Yes. RCTs, retrospective studies, intervention trials, patient databases, modeling all acceptablePreferred outcome measure：Effectiveness by intention-to-treat principle, and expressed in natural units or QALYPreferred method to derive utility：SG, TTO or VAS. Should justify the selectionEquity issues：stated Yes《指南》主要特征（Key Features）1234567 Discounting costs：Yes, rates explained , presented with and without discounting Discounting outcomes：Yes, rates explained , presented with and without discountingSensitivity analysis-parameters and range：All key uncertain parameters, within a defined area, or best / worst case scenariosSensitivity analysis methods：One-way, multi-way, may be probabilistic analysis Details be given of the statistical tests performed《指南》主要特征（Key Features）1234567 Presenting results：Most clear way, Reports both in disaggregated and aggregated formIncremental analysis：YesTotal C/E：YesPortability of results (generalizability)：Yes, Studies must refer to the national contextFinancial impact analysis：Yes《指南》相关研究（Related Study）Research on application of the Guidelines in drug pricingResearch on application of the Guidelines in National Essential Drug List Research on application of the Guidelines in OTC managementResearch on application of the Guidelines in pre-or post-marketing drug evaluation12后续工作（Future Work）Improving and perfecting the Guidelines after collecting advice and comments.Communicate with international organizations in PE fields.Establishing training criteria and standards according to the Guidelines.后续工作（Future Work）12下一步工作（Following Work）Initiating training to relative organizations and staff in accordance with the Guidelines to impulse the application of the Guidelines.Establishing China pharmacoeconomics database to assist the application of the Guidelines.。
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,U6PI>:NC;TB-@FWp`ljcakgboe r{|*v t /|xy}|*y -z +,u{v ,~vw +yw +*+~|w s 0v}/v .|+*-X \Z [[^Y中国药物经济学评价指南 China Guidelines for Pharmacoeconomic Evaluations（2011版）《中国药物经济学评价指南》课题组联系邮件地址：China.PEG@二O一一年四月九日II中国药物经济学评价指南 China Guidelines for Pharmacoeconomic EvaluationsIII中国药物经济学评价指南China Guidelines for Pharmacoeconomic Evaluations《中国药物经济学评价指南》课题组总 顾 问： 桑国卫 院士，全国人大常委会副委员长，中国农工民主党中央主席，中国药学会理事长组 长： 刘国恩 北京大学光华管理学院教授，中国药学会药物经济学专业委员会主任委员副 组 长： 胡善联 复旦大学公共卫生学院教授，中国药学会药物经济学专业委员会副主任委员吴久鸿 解放军306医院药学部主任，中国药学会药物经济学专业委员会副主任委员工作成员： 吴 晶 天津大学杨 莉 北京大学李洪超 中国药科大学董朝晖 国家人力资源和社会保障部李明晖 中国药科大学常精华 北京大学，诺和诺德<中国>制药有限公司史 宁 解放军306医院IV中国药物经济学评价指南 China Guidelines for Pharmacoeconomic EvaluationsV中国药物经济学评价指南China Guidelines for Pharmacoeconomic Evaluations专家组（按姓氏笔画排序）马爱霞 中国药科大学国际医药商学院教授卢凤霞 国家发展和改革委员会药品价格评审中心主任史录文 北京大学医学部药学院教授白慧良 中国非处方药物协会会长关志强 中国药学会药物经济学专业委员会副主任委员孙利华 沈阳药科大学工商管理学院教授朱士俊 解放军301医院教授许嘉齐 国家食品药品监督管理局政策法规司巡视员余功斌 国家财政部社会保障司副司长吴 镭 国家自然科学基金委员会医学科学部医学科学七处处长宋瑞霖 中国药学会医药政策研究中心执行主任张命良 美国强生公司全球卫生经济与定价总监张宗久 国家卫生部医疗服务监管司司长张振忠 国家卫生部卫生发展研究中心主任李大魁 中国药学会副理事长，中国药学会医院药学专业委员会主任委员李少丽 中国药学会副理事长兼秘书长李幼平 四川大学华西公共卫生学院教授李玉珍 北京大学人民医院药剂科主任李树泉 澳大利亚纽卡斯尔大学教授陈 文 复旦大学公共卫生学院教授陈 怡 中国外商投资企业协会药品研制和开发行业委员会卫生经济事务总监 陈 洁 复旦大学公共卫生学院教授陈盛新 第二军医大学药学院教授武志昂 沈阳药科大学工商管理学院教授罗 南 新加坡国立大学助理教授罗景虹 中国药物经济学杂志社社长郑 宏 国家卫生部药物政策与基本药物制度司司长姚 宏 国家人力资源和社会保障部医疗保险司司长郭剑英 国家发展和改革委员会价格司政策法规处处长VI中国药物经济学评价指南 China Guidelines for Pharmacoeconomic Evaluations顾 海 南京大学政府管理学院公共卫生与医疗保障政策研究中心主任曾 渝 海南医学院副校长程晓明 复旦大学公共卫生学院教授董恒进 浙江大学医学院教授谢 锋 加拿大麦克马斯特大学助理教授熊先军 中国医疗保险研究会副会长谭延辉 台湾药师公会联合会药事照护发展中心执行长I中国药物经济学评价指南China Guidelines for Pharmacoeconomic Evaluations目 录引言（Introduction） (I)使用说明（Instructions） (1)执行摘要（Executive Summary） (5)指南1：研究问题（Study Question） (11)1.1 研究背景（Background） (13)1.2 研究目的与假设（Objectives and Hypothesis） (13)1.3 研究角度（Perspective） (13)1.4 目标人群（Target Population） (14)1.5 干预措施及对照选择（Interventions and Comparators） (15)指南2：研究设计（Study Design） (17)2.1 研究类型（Types of Study） (18)2.2 研究假定（Assumptions） (20)2.3 样本大小（Sample Size） (20)2.4 研究时限（Time Horizon） (21)指南3：成本（Cost） (23)3.1 成本的确认（Cost Identification） (25)3.2 成本的测量（Cost Measurement） (27)3.3 贴现（Discounting） (28)指南4：健康产出（Health Outcomes） (31)4.1 效果（Effectiveness） (33)4.2 效用（Utility） (34)4.3 效益（Benefit） (36)指南5：评价方法（Evaluation Techniques） (39)5.1 评价类型（Types of Evaluations） (41)5.2 增量分析（Incremental Analysis） (42)II中国药物经济学评价指南 China Guidelines for Pharmacoeconomic Evaluations 指南6：模型分析（Modelling Analysis） (45)6.1 决策树模型（Decision Tree Models） (47)6.2 计量经济模型（Econometric Models） (49)指南7：差异性和不确定性（Variability and Uncertainty） (51)7.1 差异性分析（Variability Analysis） (53)7.2 不确定性分析（Uncertainty Analysis） (53)指南8：公平性（Equity） (57)指南9：外推性（Generalizability） (61)指南10：预算影响分析（Budget Impact Analysis） (65)10.1 基本作用（Role） (66)10.2 操作细则（Operations） (67)参考文献（References） (71)附录1：标准报告格式（Standard Reporting Format） (78)附录2：术语表（Terminology ） (83)I中国药物经济学评价指南China Guidelines for Pharmacoeconomic Evaluations引言（Introduction）医药技术是人类维护健康的重要手段。
研究表明，伴随着经济发展和收入水平的不断提高，人们消费结构中用于医疗服务的支出增长速度最快。
从全球资源配置来看，卫生总费用（Total Health Expenditure）占GDP比重平均在9.7%左右（WHO, 2010），中国目前约为5.1%（国家卫生部，2010）。
而且，中国的药品费用占卫生总费用的比重远高于其他国家和地区的平均水平。
可以预期，中国未来的医药卫生必将越来越成为社会资源配置的主导项目，因此，如何科学评估并有效配置医药资源将是中国实践科学发展观的重大议题。
药物经济学（Pharmacoeconomics）是人类为应对医药资源配置问题而发展起来的新兴交叉学科。
药物经济学应用经济学的理论基础，系统、科学地比较分析医药技术的经济成本和综合收益，进而形成决策所需的优选方案，旨在提高医药资源使用的总体效率。
鉴于药物经济学评价方法在应用和实践中所起的重要作用，其科学性和规范性将影响最终评价结果的适用价值。
根据世界主要发达国家的经验，如果没有系统的研究和评估规范，不同药物经济学的研究将可能因为研究设计和报告范式等方面的差异，导致其研究结果的标准和质量各异，从而影响药物经济学评价的可比性、科学性以及对医药卫生决策的参考意义。
为此，目前已经有32个国家和地区的相关部门制定出了适合本地区的34个药物经济学评价指南（Guideline），用于指导和规范药物经济学研究（ISPOR，2011）。
在人类21世纪的第一个十年，中国迈入了历史发展的新阶段，选择了科学发展观作为中国新阶段经济社会发展的指导原则，这在中国共产党十七届五中全会和”十二五”规划发展纲要中再次得以深化和彰显。
在此背景下，中国于2006年启动了前所未有的国家医药卫生体制改革，科学发展观自然成为了指导新医改的基本原则，医药卫生的制度安排和决策机制都亟待加强其科学论据基础，提高资源配置的综合效率。
由于药物治疗在当前中国医疗实践中的重要位置，药物政策问题成了中国新医改的焦点议题，也得到了国家有关部门在新医改政策中的高度重视，并特别明确了药物经济学的评价研究在未来的基本药物、药品定价和医保等政策中的重要作用。
2009年4月6日，国家公布的《中共中央国务院关于深化医药卫生体制改革的意见》（中发[2009]6号）（以下简称《意见》）提出，将“建立科学合理的医药价格形成机制”，“对新药和专利药品逐步实行定价前药物经济性评价制度”。
《意见》明确指出了将应用药物经济学China Guidelines for Pharmacoeconomic Evaluations来指导药品定价及其它相关政策的制定。
在国家发改委2010年新修订的《药品价格管理办法（征求意见稿）》（2010年6月1日）中提出，“可替代药品治疗费用差异较大的，可以以对照药品价格为基础，参考药物经济性评价结果进行调整”。
《2009年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案》中，也明确指出在药品的调入和调出时，需考虑按照药物经济学原则进行疗效价格比较的结果。
2009年新出台的《国家基本药物目录管理办法（暂行）》中，也提出在基本药物专家库中需要包括药物经济学专家，“咨询专家组根据循证医学、药物经济学对纳入遴选范围的药品进行技术评价”。
中国的药物经济学研究开展较晚，到目前为止还没有系统性地应用于中国医药卫生的决策过程。
近年来，中国的研究者们每年发表的药物经济学文献数量大约在350-400篇之间，研究队伍和能力不断得以壮大和发展（刘国恩等，2009）。
与此同时，中国药物经济学研究质量参差不齐，规范性差，亟待提高和完善（陈文等，2004；李明晖等，2008；李海涛等，2009）。