临床研究基本概念
临床研究基本概念
临床研究基本概念临床研究是一种系统性的科学研究，旨在探究人类疾病的原因、治疗方法、预防措施以及健康行为的改变。
它涉及到医学、心理学、社会学等多个学科，是医疗领域的重要组成部分。
本文将介绍临床研究的基本概念、研究类型以及研究过程。
一、临床研究的基本概念临床研究是以人为研究对象，运用科学的方法对疾病和健康进行研究的过程。
它包括两个基本要素：研究问题和研究假设。
研究问题是指研究者感兴趣的问题，通常是一个关于疾病或健康行为的特定方面的问题。
研究假设是指研究者对研究问题的预期结果或解释。
临床研究的特点包括：1、以人为研究对象：临床研究的是人的身体和心理健康，因此需要选取一定数量的研究对象进行调查或实验。
2、随机化和对照：临床研究通常采用随机化和对照的方法来消除偏倚，确保研究结果的可靠性。
3、科学性：临床研究需要遵循科学的原则和方法，包括实验设计、数据收集与分析、结果解释等环节。
4、伦理要求：临床研究需要遵循严格的伦理要求，保护研究对象的权益和隐私。
二、临床研究的类型临床研究可以根据不同的目的和研究问题分为不同的类型。
以下是常见的几种临床研究类型：1、观察性研究：观察性研究是一种非实验性的研究方法，通过对研究对象进行观察、调查或回顾性分析，来探究疾病或健康行为的原因和规律。
观察性研究包括横断面研究、病例对照研究和队列研究等。
2、实验性研究：实验性研究是一种实验性的研究方法，通过随机化和对照来探究治疗措施、预防措施或健康行为的影响。
实验性研究包括随机对照试验、单盲试验、双盲试验等。
3、描述性研究：描述性研究是一种定性或定量的研究方法，通过对研究对象进行描述和分析，来探究特定群体的健康状况和问题。
描述性研究包括个案报告、系列研究和现象学等。
三、临床研究的过程临床研究通常包括以下几个阶段：1、研究问题的确定：研究者需要明确研究的问题和目的，确定研究对象和范围。
2、研究设计和方案制定：研究者需要设计研究方案，包括实验设计、随机化和对照方法、数据收集方式和统计分析方法等。
临床研究基本概念
比较
病人a
a /(a+b)
非病人b
非暴露 c+d
病人c c /(c+d)
非病人d
队列研究原理示意图
2．特性
１、属于观察法 暴露是客观存在的，这是与实验研究的根本区别。
２、设立对照组 设立对照组以资比较，与病例对照研究相同，而有别于描述性流行病
学。 ３、由因及果
在探求暴露因素与疾病的先后关系上，先确知其因，再观察其果，与 实验研究一致，与病例对照研究相反。 ４、能确证暴露与疾病的因果联系
横断面研究：特定时间的快照
又称频率调查或现况研究，用来检测特定时间疾病的存在 与否和一项暴露因素的存在与否。 从时间上说，调查是在某一时点或短时间内完成的，反映 这一时点的疾病分布以及人群的某些特征与疾病的关系，好 似时间上的一个横断面，故称横断面调查。
横断面研究：特定时间的快照
优点：
①能在短时间内获得结果；
• 为进一步研究和确立HBV与食管癌的关系，对血清 HBsAg阳性者和阴性者食管癌发病情况进行了为期 6年的随访研究，同时并观察原发性肝癌和其他恶 性肿瘤的发病情况。
• 问题2.队列研究有几种设计类型？此次队列研究 属于哪种类型？
3．分类
队列研究按研究对象进入队列时间分为3种类型。 ⑴前瞻性队列研究 ⑵历史性队列研究 ⑶双向性历史性队列研究
评价对人体健康同时具有短期效应和长期作 用的暴露因素
优点：
⑴选择偏倚较小、信息偏倚； ⑵能计算发病率及RR、AR； ⑶可进行剂量-反应关系的评价； ⑷可调查暴露与多种疾病的关系； ⑸暴露与疾病的时间先后顺序明确，可验证因果关系。
局限性：
⑴需大量样本，费用高； ⑵不适应于罕见病； ⑶随访时间长；可能有失访。
临床研究基本概念
临床研究基本概念临床研究是指通过收集、整理和分析患者的临床数据，以验证和发展新的诊断、治疗和预防手段的过程。
它是医学领域中非常重要的一个环节，对于提高医疗水平、推动医学科学的发展起着至关重要的作用。
在临床研究中，有一些基本概念是需要我们了解和掌握的。
首先，临床研究中的“样本”是指研究对象。
例如，我们想研究某一种新药的疗效，那么使用该药的患者就是我们的研究对象。
样本的选择是临床研究中非常重要的一步，它要求我们考虑到样本的代表性、样本的数量和样本的分组等因素。
只有选择合适的样本，才能够从统计学角度对研究结果进行推断。
其次，临床研究中的“随机分组”是指将样本随机分配到不同的实验组和对照组。
实验组接受新的诊断、治疗或预防手段，而对照组接受传统的诊断、治疗或预防手段，用以比较两种方法的差异。
随机分组可以减少人为因素对实验结果的影响，提高研究的可靠性。
再次，临床研究中的“双盲试验”是指在实验进行过程中，既让患者不知道自己所接受的治疗是实验组还是对照组，也让研究者不知道自己所观察的患者属于哪一组。
这样可以避免患者因为心理影响而出现结果偏差，也可以避免研究者对实验结果的主观判断。
此外，临床研究中还有“临床试验设计”的概念。
临床试验设计是指不同的研究方法和方案，用以解决特定的问题。
常见的临床试验设计包括前瞻性研究、回顾性研究、队列研究和交叉研究等。
不同的试验设计有不同的优势和适用范围，选择合适的试验设计可以更好地回答研究问题。
此外，临床研究还包括“合规性研究”的概念。
合规性研究是指对医疗行为进行观察和评价的研究。
它不仅可以帮助我们了解医生是如何进行诊断和治疗的，还可以帮助评估医生的医疗水平和治疗效果。
合规性研究对于提高医生的临床能力和医疗质量具有重要的意义。
最后，临床研究中还有“伦理审查”的概念。
临床研究涉及到人类的身体和生命，因此必须遵守伦理规范和法律法规。
在进行临床研究前，研究者必须向伦理委员会提交研究计划并进行伦理审查。
临床研究基本概念
临床研究基本概念临床研究是指通过观察和实验来了解人类健康和疾病治疗的过程。
它是医学领域中非常重要的一部分，对于了解和改善人类健康起着至关重要的作用。
在本文中，我们将介绍临床研究的基本概念，包括研究设计、研究目的、样本选择和数据分析等方面。
一、研究设计研究设计是临床研究中最关键的一环，它决定了研究的可靠性和有效性。
常见的研究设计包括随机对照试验、前瞻性队列研究、回顾性病例对照研究等。
随机对照试验是一种比较两种或多种治疗方法的效果的研究设计，它能够最大限度地排除其他干扰因素对结果的影响。
前瞻性队列研究则通过跟踪一组研究对象的观察信息来观察疾病发生和发展的规律。
回顾性病例对照研究则是通过回顾过去的病例和对照组进行比较，来评估某项治疗方法的疗效。
不同的研究设计适用于不同的研究目的，研究者需要根据具体情况选择合适的设计。
二、研究目的临床研究的目的是为了了解疾病的发病机制，评估治疗方法的疗效，提供医学证据支持临床实践等。
研究目的的具体表现形式有很多，比如研究某种疾病的发病率和风险因素，评估某种药物的疗效和安全性，探索新的治疗方法等。
每个研究都应该有明确的目的和研究问题，这样可以保证研究的科学性和临床实用性。
三、样本选择样本选择是临床研究中非常重要的一环，它直接关系到研究结果的可靠性和推广性。
在选择样本时，研究者需要考虑到样本的代表性和可行性。
代表性意味着样本应该能够代表目标人群的特征，这样才能够将研究结果推广到实际临床应用中。
可行性则是指样本的选择需要符合实际操作的可行性，不能过于复杂或不切实际。
四、数据分析数据分析是临床研究中的最后一步，它将研究数据进行整合和解读，得出科学和可靠的结论。
常见的数据分析方法包括描述性统计和推论统计。
描述性统计主要用于描述样本的基本特征，比如均值、标准差等。
推论统计则是通过样本数据来推断总体特征，比如计算置信区间和进行假设检验等。
数据分析的结果应该尽可能地准确和客观，避免主观干扰。
临床研究基本概念
IV V
推荐强度
推荐强度
A级推荐 良好的科学证据支持该干预行为
B级推荐
C级推荐
尚可的证据支持该干预行为
没有足够的依据推荐或反对该干预行为
临床研究的分类
有无设计的(分组)干预因素
(Y)
试验性研究 RCT 非RCT
(N)
(Y)
分析性研究 时间(因果)方向
队列研究 病例对照研究 横断面调查 病例分析 病例报告
描述性研究的类型----横断面（现况）研究（crosssectional studies）
• 现况研究：描述人群的健康状况。 • 例如：美国联邦政府进行周期性人群健康调查，与10年一度的调查类似，提供 人群在特定时间的健康状况。 • 例如：调查显示波多黎各医药公司雇员中男性乳房发育的患病率特别高，这一发 现导致一个假设的提出：工厂中的雌二醇尘埃可能是病因，血清雌二醇浓度支持 这一假设。工厂中加强控制尘埃后这一疾病的流行情况停止了。
观察性研究-有无对照
(N)
描述性研究
• 二次研究-Meta Analysis/POOL Analysis/数据模型/指南/综述
THE LANCET Handbook of Essential Concepts in Clinical Research 中文译本 人民卫生出版社《柳叶刀》 临床研究基本概念 p14
描述性研究的类型----病例系列报告（case-seriels report）
• 病例系列报告是指在一个报道中集中报告数个个案。 • 有时候几个类似的案例在短期内的出现预示着一种流行病学； • 例如：在洛杉矶同性恋男性中出现类似的临床综合症警示医学界艾滋病在北美洲 的流行。 • 单个病例报告可能不能启动进一步的研究，而数个不同寻常病例的系列报告就增 加了考虑的分量。
临床研究方法学概述
临床研究方法学概述临床研究方法学是医学领域的重要学科之一，它主要研究如何科学地设计、执行和评估临床试验，以获取可靠的医学证据，为临床决策提供支持。
本文将对临床研究方法学进行概述，介绍其基本概念、设计原则和常用研究方法。
一、基本概念临床研究方法学研究以患者为研究对象的临床试验，其目的是评估医疗干预措施对患者健康状况的影响。
在进行临床研究时，研究者需要通过一系列的步骤来确保研究结果的可靠性和准确性。
这些步骤包括问题研究、研究设计、数据收集和数据分析等。
二、研究设计原则在进行临床研究时，良好的研究设计是确保研究结果可靠性的关键。
常见的研究设计包括随机对照试验、队列研究、病例对照研究等。
其中，随机对照试验是最具有科学性和可靠性的试验设计。
它通过随机分配患者到不同干预组或对照组，消除了干预因素对研究结果的干扰。
而队列研究和病例对照研究则主要用于研究罕见疾病或长期干预效果。
三、常用研究方法临床研究方法学涉及多种研究方法，下面将介绍其中几种常用的研究方法。
1. 横断面研究：横断面研究是对一群研究对象在同一时间点上进行的研究。
通过收集患者的特征、疾病发生率等数据，可以了解特定人群的健康状况和相关因素。
然而，横断面研究无法确定因果关系，只能提供患者患病情况的概率。
2. 前瞻性研究：前瞻性研究是在研究开始时向前进行的研究。
研究对象在被随机分配到干预组或对照组后，接受一定时间的随访观察，以评估干预措施的效果。
前瞻性研究通常时间较长，需要大量的数据收集和观察，但能够提供较为可靠的研究结果。
3. 回顾性研究：回顾性研究是对已有数据进行分析的研究。
研究者通过回顾病历、统计数据等，来评估某种干预措施对患者健康状况的影响。
由于回顾性研究依赖于已有数据，其结果容易受到数据质量和选择偏倚的影响。
四、临床研究伦理在进行临床研究时，保护研究对象的权益是至关重要的。
研究者需要遵守一系列的伦理原则和法律法规，避免伦理问题的发生。
其中包括尊重研究对象的自主权、保证研究机密性、确保研究结果的公正性和可靠性等。
临床研究基本概念(共9张PPT)
第9页，共9页。
描述的5元素
• Who-所研究疾病的对象是谁？ • What-所研究的状态或疾病是什么？ • Why—为什么这种情况或疾病会发生； • When-什么是有这种状态是常见或者少见的 • Where-这种疾病或状态在哪里发生或在哪里不发生 • So what-那又如何？
第5页，共9页。
描述性研究的类型----个案报告（Case Report）
THE LANCET Handbook of Essential Concepts in Clini民卫生出版社《柳叶刀》 临床研究基本概念 p14
Who-所研究疾病的对象是谁？
Who-所研究疾病的对象是谁？
描这述些性 妇研女究在的一类个• 型医二生---次-的个研诊案所究报里-告M看（e病tCa，aAs她enaR们ley服pso用irst/）新P的OO多L相A口n服al避ys孕is/片数的据过模程中型发/指生了南功/综能述性卵巢囊肿，根据这个没有对照的观察性研究，这一病
• 个案报告：是医学文献最小的发表单位。
• 观察力敏锐的临床医生通常报告一些不同寻常的疾病或关系，然后推动更严密的研究设计。 • 并不是所有的个案报告等能解决严重威胁健康的问题，有时候只是使乏味的医学文献活跃一
些；
• 例如：一个临床医生报道了服用口服避孕药的妇女患了少见的肝细胞腺瘤，一个 大型的病例对照研究针对这个方向进行研究，证实了长期服用高剂量的这种药物 和这种少见但有时致命的肿瘤存在强烈的相关性。
Evidence-based medicine, How to practice and teach it. Fourth Edition.
临床研究面试题目(3篇)
第1篇一、面试背景随着医疗科技的不断发展，临床研究在疾病预防、诊断、治疗及康复等方面发挥着越来越重要的作用。
为选拔具备临床研究能力的人才，以下列出了一系列临床研究面试题目，旨在考察应聘者的专业知识、研究能力、沟通技巧及团队协作能力。
一、专业知识与技能1. 请简述临床研究的定义及其在医学研究中的地位。
解析：临床研究是指以人为研究对象，旨在评价药物、治疗方法、诊断手段等在临床应用中的安全性和有效性。
它在医学研究中占据重要地位，为临床实践提供科学依据。
2. 请列举临床研究的主要类型及其特点。
解析：临床研究主要分为以下类型：（1）临床试验：评价药物、治疗方法、诊断手段等在人体中的安全性和有效性。
（2）流行病学研究：研究疾病在人群中的分布、流行规律及影响因素。
（3）观察性研究：通过观察人群或病例的资料，研究疾病的发生、发展及预后。
3. 请简述随机对照试验（RCT）的设计原则。
解析：RCT的设计原则包括：（1）随机化：将研究对象随机分配到试验组和对照组，以消除选择偏倚。
（2）对照：设立对照组，以比较试验组和对照组的差异。
（3）盲法：采用盲法，使研究者、受试者或观察者不知道分组情况，以消除观察者偏倚。
4. 请简述临床研究中常见的偏倚及其防范措施。
解析：临床研究中常见的偏倚包括：（1）选择偏倚：研究对象的选择不符合研究目标人群的特征。
防范措施：采用随机化、分层抽样等方法，确保研究对象具有代表性。
（2）实施偏倚：干预措施在实施过程中与预期不符。
防范措施：制定详细的干预方案，加强对研究者的培训与监督。
（3）测量偏倚：数据收集过程中出现误差。
防范措施：采用标准化的测量方法，对测量人员进行培训，提高数据准确性。
5. 请简述临床研究中数据统计分析的基本方法。
解析：临床研究中数据统计分析的基本方法包括：（1）描述性统计：对数据进行描述性分析，如计算均值、标准差、中位数等。
（2）推断性统计：根据样本数据推断总体特征，如假设检验、置信区间等。
做临床研究先要搞清楚这些基本概念
做临床研究先要搞清楚这些基本概念临床研究是医学领域中重要的研究方法，它旨在评估医疗手段的有效性和安全性，为患者提供更好的治疗。
在进行临床研究之前，研究者需要了解和掌握一些基本概念，以确保研究的科学性和可靠性。
本文将介绍三个重要的基本概念：研究设计、样本量和随机化。
一、研究设计临床研究的研究设计是指研究者选择的研究方法和方案，它决定了研究的可靠性和结果的科学性。
常见的研究设计包括前瞻性研究和回顾性研究。
前瞻性研究是指研究者先确定研究计划，再进行观察和记录数据。
这种研究设计可以有效地探究因果关系，但需要花费较长的时间和人力物力。
常见的前瞻性研究包括队列研究和临床试验。
回顾性研究是指研究者根据已有的数据和资料进行研究。
这种研究设计时间较短，成本较低，但无法确定因果关系。
常见的回顾性研究包括病例对照研究和横断面研究。
二、样本量样本量是指研究中所涉及的研究对象数量。
样本量的大小直接影响研究结果的可靠性和推广性。
样本量过小可能导致结果失真，样本量过大则会增加研究的成本和复杂性。
确定合适的样本量需要考虑研究的目的、预期效应的大小、研究的设计和其他统计因素。
常用的方法包括统计功效分析和样本量估算。
统计功效分析用于确定已有的样本量是否足够实现研究目的，样本量估算则是根据研究的目的和设计来预估所需的样本量。
三、随机化随机化是指将研究对象随机分配到不同的处理组或对照组。
随机化可以减少实验误差和处理偏倚，使研究结果更具可靠性和可比性。
随机化可以通过简单随机化、分层随机化和区组随机化等方法实现。
简单随机化是最常用的随机化方法，它将研究对象随机分配到不同组别；分层随机化是根据研究对象的某些特征将其分层，然后在每一层内进行简单随机化；区组随机化是将研究对象按照研究地区或机构分配到不同组别。
随机化可以减少实验误差和处理偏倚，提高研究的内部有效性和外部推广性。
它是临床研究中必不可少的一个环节。
结论在进行临床研究之前，研究者应该先搞清楚基本概念，确保研究的科学性和可靠性。
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描述性研究
• 描述性研究位于研究等级的最下端 ， 常常 是发现一个医学新领域时首先的研究。
• 描述疾病和患者的特征 ， 并产生关于疾病 的假设。
险度和归因危险度。 • 但对于罕见事件或需要很多年才发病的疾
病 ，这种类型的研究需要很长的时间才有 结果 ， 因此费用非常高。
病例-对照研究： 从结局到暴露
• 病例-对照研究是追溯性研究。 • 研究者定义一组有一种结局（如卵巢癌） 的人群和一组没有该
结局的人群（对照），然后通过调查表、面谈或者其他方式确 定两组人群某一危险因素的暴露情况（如口服避孕药、促排卵 药） 。如果暴露在病例中的发生高于对照组，暴露因素与该结 局的危险上升有关。 • 病例-对照研究对罕见的或需长时间发生的结果特别有用 ，例如 心血疾病和癌症 。病例-对照研究的致命弱点是选择合适的对照 组比较困难 。除了结局外 ，对照应该是在其他所有重要的方面 都与病例类似。 • 回忆偏倚（ recall bias）（病例比对照对暴露因素的回忆更好） 始终是依靠研究的难题 。因为病例对照研究缺乏分母，调查者 不能计算发病率（incidence rate） 、相对危险度（ relative risk，OR） 以及归因危险度 。取而代之的是，可以用比值比
健康状况 ，可以看作是一种在队列人群中进行病例对照研究的类似情 况 。暴露和结局是同时确认的，经常不能分辨其时间顺序 。只有像性 别和血型这些长时间的暴露因素才会肯定比结局早 。对于变化的暴露 因素 ，过去病因学的相关信息则比当前的信息更有意义。 √ 检测（Surveillance） ——对社区健康的警示 ，对那些需要了解情况 的人进行反馈是监视的必要组成部分。 √ 生 态 学 的 相 关 性 研 究 （ Ecological correlational studies） — — 寻 人群中而不是个人的暴露因素和结局的关系 。暴露好结局之间相关性 的测量值是相关系数（correlation coefficient），表示暴露和结局之 的相关性的线性关系如何 。如不能在个体中讲暴露与结局相联系 ，就 不能控制混杂因素（confounding）
临床研究的统计学考量
列研究和随机对照试验（RCT）。
设计类型
1.临床研究的框架
2.是探索性实验还是确证性实验？
探索性实验的目的是探索研究对象的各种可能性，并尝试探索最佳条件。因此，探索性实 验通常采用单臂设计，不设置对照组，仅对实验组进行统计推断。 大部分I期临床试验大多属于探索性实验
√
×
缺点 难以符合伦理要求
√
×
√
√
√
√
可以获得绝对治疗效果， 难以符合伦理要求，受
效率高
试者知情同意
伦理压力小
难以获得绝对治疗效果；
难以设置安全性终点； 期待效应影响大
本质上是一种单臂实验 难以排除其他因素的干
设计
扰
重复
3.临床试验设计的基本原则
要能复现整个临床试验的过程
随机的可重复性 设盲的可重复性
临床研究设计的统计学考量
江苏省省级机关医院 骨科 李治
临床研究
基本定义与概念
临床研究
临床研究是指按科学的实验方法，研究疾病在临床阶段规律的试验。临 床试验研究的对象主要是病人或健康人。
统计设计就是根据研究目的确定试验因素、受试对象和观察指标，并 在现有的客观条件下决定用什么方式和方法来获取原始资料，并对原始 资料如何进行整理，以及整理后的资料应该计算什么统计指标和统计分 析的预期结果如何等，是临床实验完整性的保证
4.如何估计样本量
为什么要估计样本量
• 提高研究的准确性 研究中的样本量越大，研究结果就越有可能代表整个人群的情况。如果样本量太小， 研究结果可能会偏颇，影响研究的准确性 • 提高研究的效率 在进行研究时，招募和测试参与者需要耗费大量的时间和资源。如果样本量过大，这 些成本会不断增加。但是，如果样本量过小，研究结果可能不够准确。因此，估计适 当的样本量可以节省时间和资源 • 提高研究的可重复性
临床研究基本概念
研究报告阶段的质量控制
制定详细的研究计划和方案， 明确研究目的、假设、样本量 、数据收集和分析方法等，确 保研究的科学性和可行性。
采用标准化的数据采集工具和 流程，确保数据的准确性和一 致性。同时，对数据进行实时 监控和审核，及时发现和纠正 数据异常或错误。
采用合适的数据分析方法和统 计软件，确保数据分析的准确 性和可靠性。同时，对数据进 行多次验证和复核，确保结果 的稳定性和可重复性。
隐私权保护
严格保护受试者的个人隐私和医疗信息，确保数据的安全性和保密 性。
受试者权益救济
建立受试者权益救济机制，对研究过程中出现的损害受试者权益的行 为进行及时纠正和补偿。
知情同意书签署流程
01
研究者向受试者详细解释研究的目的、方法、风险和潜在利益，确保 受试者充分理解。
02
受试者自愿决定是否参与研究，并在充分理解的基础上签署知情同意 书。
临床研究内涵
临床研究涉及医学、生物学、统计学 等多个学科领域，旨在提高人类对疾 病的认识和防治水平，为医疗卫生事 业的发展提供科学依据。
临床研究目的
01
02
03
探索疾病本质
通过临床研究，深入了解 疾病的病因、发病机制等 本质问题，为疾病的预防 和治疗提供理论支持。
评价诊疗效果
临床研究通过对诊疗手段 的效果进行评价，为医生 和患者提供更为安全有效 的诊疗方案。
临床实践指南制定 02
基于高质量的临床研究成果， 可以制定相应的临床实践指南 ，指导临床医生进行规范化、 个性化的治疗。
新药研发与注册
临床研究成果可以为新药研发 提供科学依据和支持。在新药 注册过程中，需要提交相关的 临床研究报告和数据，以证明 药物的安全性和有效性。
临床研究概述
临床研究概述临床研究是医学领域中一项重要的科学研究方法，旨在评估预防、诊断、治疗和管理疾病的方法和策略。
通过临床研究，我们可以获得有效的医学证据，用以指导临床实践并改善患者的健康状况。
本文将简要概述临床研究的定义、类型和基本步骤，以及其对医学发展的作用。
一、临床研究的定义临床研究是指根据一定的研究设计和方法，使用一系列预先规定的方案和程序对人类或动物进行研究的过程。
其目的是评估和验证预防、诊断、治疗和管理疾病的方法和策略的有效性和安全性，为医学实践提供科学依据。
二、临床研究的类型1. 随机对照试验：通过将参与者随机分配到实验组和对照组，以评估某种干预措施是否有效。
这种研究设计最大限度地减少了偏倚的产生，是临床研究中最可靠的证据类型。
2. 前瞻性队列研究：在一群人中追踪观察某种因素与特定疾病或结果之间的关系。
研究人员通过长期观察，评估患病风险和预测因素。
3. 回顾性病例对照研究：通过回顾性收集和比较已经患病的个体（病例）与没有患病的个体（对照）之间的暴露因素，以评估某种因素与特定疾病之间的关联性。
4. 横断面研究：在某个特定时间点，对某一人群的暴露和结果进行测量和观察，以评估暴露因素与结果之间的关系。
三、临床研究的基本步骤1. 问题和目标的确定：明确需要研究的问题，并定义研究的目标和假设。
2. 研究设计的选择：根据研究问题的性质和研究目标，选择合适的研究设计，如随机对照试验、队列研究等。
3. 受试者招募和数据收集：招募适合研究的受试者，并执行研究计划，收集相关数据和信息。
4. 数据分析和解释：对收集到的数据进行统计学分析，评估研究结果的可靠性和统计学意义，并解释结果的临床意义。
5. 结果发布和实践指导：将研究结果进行整理和发布，为临床实践提供科学依据和指导。
四、临床研究的作用1. 促进医学进步：临床研究为医学领域提供了科学而可靠的证据，有助于推动医学的进步和发展。
2. 优化治疗策略：通过评估不同治疗方法的疗效和安全性，临床研究可以提供科学依据，帮助医生选择最佳的治疗策略。
临床研究基本概念
临床研究基本概念在医学领域，临床研究是推动医学进步、改善医疗质量、保障患者健康的重要手段。
它旨在探索新的诊断方法、治疗策略以及预防措施，以提高对疾病的认识和应对能力。
临床研究简单来说，就是在人体上进行的关于疾病诊断、治疗和预防的研究。
这可不是随便就能开展的，需要遵循一系列严格的科学方法和伦理原则。
首先，临床研究的类型多种多样。
有观察性研究，这就好比我们只是在旁边静静地观察，不进行任何干预，只是记录下所看到的情况。
比如，对某个地区某种疾病的发病率进行调查，或者观察某种生活习惯与某种疾病之间的关联。
还有实验性研究，这种研究中，研究者会主动地对研究对象进行干预，然后观察干预后的效果。
比如，测试一种新药物是否能有效地治疗某种疾病，或者比较两种不同治疗方法的优劣。
在临床研究中，研究对象的选择至关重要。
一般来说，要保证研究对象具有代表性，能够反映出所要研究的总体人群的特征。
同时，还要考虑到研究对象的纳入标准和排除标准。
纳入标准规定了哪些人可以参加研究，而排除标准则明确了哪些人不适合参加。
比如，在研究一种治疗高血压的新药时，纳入标准可能包括已经确诊为高血压、年龄在一定范围内、没有其他严重的疾病等。
排除标准可能包括对该药物成分过敏、正在服用可能影响研究结果的其他药物、怀孕或哺乳期妇女等。
样本量的确定也是一个关键问题。
样本量太小，可能得出的结果不具有代表性，也缺乏说服力；样本量太大，又会浪费资源，增加研究的难度和成本。
通常，样本量的确定需要考虑到研究的目的、研究对象的变异性、预期的效果大小以及统计学的要求等因素。
临床研究的设计方案也有很多种，常见的有随机对照试验、队列研究、病例对照研究等。
随机对照试验被认为是评估治疗效果的“金标准”。
在这种研究中，研究对象被随机地分配到不同的组，比如实验组和对照组。
实验组接受新的治疗方法或干预措施，对照组则接受传统的治疗方法或安慰剂。
通过比较两组之间的差异，来判断新的治疗方法是否有效。
临床研究基本概念
临床研究基本类型 &
Table 1
临床பைடு நூலகம்究基本类型
队列研究 暴露→结局
分析性研究 病例-对照研究 结局→暴露
（有对照组）
观察性
横断面研究 暴露与对照同一时间
临床研究
描述性研究
（无对照组）
非随机研究 实验性
随机研究
观察性研究
• ---不施加任何干预---调查设计
评价对人体健康同时具有短期效应和长期作 用的暴露因素
优点：
⑴选择偏倚较小、信息偏倚； ⑵能计算发病率及RR、AR； ⑶可进行剂量-反应关系的评价； ⑷可调查暴露与多种疾病的关系； ⑸暴露与疾病的时间先后顺序明确，可验证因果关系。
局限性：
⑴需大量样本，费用高； ⑵不适应于罕见病； ⑶随访时间长；可能有失访。
历史性 研究开始
暴露 非暴露
追朔收集资料 继续追踪收集资料 双向性
暴露
追踪收集资料
非暴露
* 前瞻性队列研究 * 历史性队列研究 * 双向性队列研究
现在
前瞻性
前瞻性队列研究应用条件
明确地检验假设 所研究疾病的发生率较高,一般不低于5‰ 明确规定暴露因素和结局变量 可靠的测量手段 足够的观察人群和暴露情况 能完成随访的人群 足够的人、财、物力
主要结果:
3天内任何方式服用PPA与HS关联的调整OR值为1.49 (单侧95%可信区间的下限LCR=0.93，P=0.084) ；3天暴露 窗 口 期 内 服 用 PPA 感 冒 药 与 HS 关 联 的 调 整 OR 值 为 1.23(LCR=0.75，P=0.245);
3天暴露窗口期内服用PPA减肥药与HS关联的调整OR 值为15.92(LCR=2.04，P=0.013);女性服用PPA减肥药与HS 关联的调整OR值为16.58(LCR=2.22，P=0.011) ；女性首次 服用PPA感冒药与HS关联的调整 OR值为3.31(LCR=1.05， P=0.042)。
临床研究基本概念
临床研究基本概念临床研究是指通过对人类或动物实际诊疗、监护、观察等过程进行系统性研究和分析，以解决医学领域的问题或探索新的治疗和预防方法的一种科学方法。
临床研究的目的是提高医学的诊断和治疗水平，促进人类健康的发展。
一、临床研究的基本类型根据研究目的和研究对象的不同，临床研究可以分为观察性研究和干预性研究。
观察性研究是根据已经发生的事件进行观察和分析，包括横断面研究和纵向研究。
干预性研究是通过主动干预研究对象，观察结果的变化情况，包括实验研究和临床试验。
二、临床研究的设计和实施临床研究的设计和实施是科学性和可行性的重要保证。
首先，研究者需要明确研究目的和研究问题，制定研究方案和研究流程，包括研究对象、研究方法、随访策略、数据收集和分析等。
其次，研究者需要根据研究目的和实际情况选择适当的研究样本和研究工具，并进行相应的训练和质量控制。
最后，研究者需要遵守伦理原则，获得患者的知情同意，并严格按照研究方案和伦理审批程序进行研究实施。
三、临床研究的数据收集和分析临床研究的数据收集和分析是评价研究结果的重要环节。
研究者需要通过临床观察、实验操作和问卷调查等方式收集研究数据，并进行数据清理、统计分析和结果解释。
研究者需要选择适当的统计方法和软件工具，对数据进行描述性统计、方差分析、回归分析等，并根据研究目的和问题来解释研究结果的可靠性和应用性。
四、临床研究的伦理和安全问题临床研究涉及到患者的权益和安全，必须遵守相关的伦理原则和法律法规。
研究者需要在研究前获得伦理审批和知情同意，并在研究过程中确保患者的隐私和保密。
研究者还需要对研究过程中可能出现的不良事件进行监测和报告，并采取必要的措施保护患者的安全。
五、临床研究的意义和应用前景临床研究是推动医学科学发展和临床实践改进的重要途径。
通过临床研究，可以验证新的治疗方法的有效性和安全性，优化临床诊断和治疗流程，改善患者的生活质量。
临床研究还可以为制定临床指南和医学政策提供科学依据，推动医疗卫生体系的改革和发展。
临床研究课题
临床研究课题【原创实用版】目录1.临床研究的重要性2.临床研究的基本概念3.临床研究的主要类型4.临床研究的流程与方法5.临床研究的应用领域6.我国临床研究的发展现状与挑战7.结论与展望正文1.临床研究的重要性临床研究是医学研究中至关重要的一个领域，其主要目的是为了提高疾病的诊断、治疗和预防效果，促进医学科学的发展。
通过临床研究，我们可以了解疾病的发病机制、病程演变，找到更有效的治疗方法和药物，从而提高患者的生活质量和生存率。
同时，临床研究也为医学教育提供了实践和研究的基地，培养了一批批优秀的医学人才。
2.临床研究的基本概念临床研究是指在人体上进行的医学研究，通常包括诊断、治疗、预防和随访等环节。
临床研究可以根据研究目的和方法的不同，分为多种类型，如干预性研究、观察性研究、病例对照研究等。
3.临床研究的主要类型（1）干预性研究：通过给予患者特定的治疗措施，观察其疗效和安全性。
（2）观察性研究：对患者进行自然观察，以了解疾病的自然进程和预后。
（3）病例对照研究：选取患病和非患病人群进行对照，分析疾病的危险因素和保护因素。
（4）实验性研究：在实验室条件下，对疾病模型进行研究，以探讨疾病的发病机制和药物作用。
4.临床研究的流程与方法（1）立题：确定研究问题，明确研究目的和意义。
（2）设计：制定研究方案，包括研究类型、研究对象、样本量、干预措施等。
（3）实施：按照研究方案进行实际操作，收集和整理数据。
（4）分析：对数据进行统计分析，得出研究结论。
（5）报告：撰写研究报告，发表研究成果。
5.临床研究的应用领域临床研究涉及多个医学领域，如内科、外科、妇产科、儿科、眼科、耳鼻喉科等。
随着医学科学的不断发展，临床研究在各个领域的应用也越来越广泛。
6.我国临床研究的发展现状与挑战近年来，我国临床研究取得了显著成果，发表在国际顶级医学期刊上的论文数量逐年增加。
然而，与发达国家相比，我国临床研究仍存在一定的差距，如研究水平不高、临床试验质量参差不齐等。
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比较 人数
暴露
a
+
a（a c）
c
－
疾病
病例
b
+
b（b d）
d
－
对照
病例对照研究结构模式
（四）用途 1. 探索疾病的可疑危险因素
2. 建立和检验病因假说
3. 提供进一步研究的线索
FDA委托耶鲁大学Ralph I Horwitz大夫等学者进行了 为期5年的流行病学调查。2000年10月，Horwitz大夫等 发表了题为“苯丙醇氨与出血性中风相关性：出血性中 风项目的结题报告”
过去
暴露 未暴露 暴露 未暴露
现在
回顾
病例
对照
病例对照研究的结构模式
（二）特性
1．属于观察法 病例对照研究是一种回顾性调查研究，因此，研究者不能主动控制病例组和对照组和对照组
对危险因素的暴露，因为暴露与否已成为事实。 2．设置对照组（有对照）
病例对照研究是有对照组的研究，对照组选择关系到研究的成败。 3．观察方向，由“果”及“因”（回顾性）
案例研究
• 江苏如皋地处苏北江海平原，历来是食管癌的高 发区，同时又是乙型肝炎病毒感染的高流行区， 近10多年来食管癌、肝癌的发病率和死亡率呈同 步增高趋势。在病例对照研究中发现，血清乙型 肝炎表面抗原（HBsAg）阳性是食管癌的独立危 险因素之一，国内也有类似的发现，但未做系统 研究。众所周知，原发性肝癌与乙型肝炎病毒 （HBV）的关系已经确定。
评价对人体健康同时具有短期效应和长期作 用的暴露因素
优点：
⑴选择偏倚较小、信息偏倚； ⑵能计算发病率及RR、AR； ⑶可进行剂量-反应关系的评价； ⑷可调查暴露与多种疾病的关系； ⑸暴露与疾病的时间先后顺序明确，可验证因果关系。
局限性：
⑴需大量样本，费用高； ⑵不适应于罕见病； ⑶随访时间长；可能有失访。
45
巢式病例对照研究的类型
按队列确定的时间分为：
前瞻性巢式病例对照研究（prospective nested case-control study） 在研究开始时根据一定的条件选择某一人群作为队列 ，然后前瞻性地 随访一定的时间确定病例组和对照组，其在时间上的特点为从现在到 将来。
回顾性巢式病例对照研究（ retrospective nested case-control study ） 根据研究开始之前的一段特定时间的情况选择某一人群作为 队列 ，根据现在的情况确定病例组和对照组，其在时间上的特点为从 过去到现在
• 固定队列（封闭）——在观察期内保持队列的相对固定。 • 动态队列（开放）——某队列确定后，原有的队列成员
可以不断退出，新的观察对象可随时加入。
结局：
结局即结果变量，具有多样性可为发病、 死亡、健康状况的变化、生命质量的改变、分 子血清的变化等。既可是定性的也可是定量的。
暴露 a+b
前瞻性收集发病情况
• 为进一步研究和确立HBV与食管癌的关系，对血清 HBsAg阳性者和阴性者食管癌发病情况进行了为期 6年的随访研究，同时并观察原发性肝癌和其他恶 性肿瘤的发病情况。
• 问题2.队列研究有几种设计类型？此次队列研究 属于哪种类型？
3．分类
队列研究按研究对象进入队列时间分为3种类型。 ⑴前瞻性队列研究 ⑵历史性队列研究 ⑶双向性历史性队列研究
二、病例与对照匹配
1.频数匹配（成组匹配） 对照组和病例组在某些特征或变量的构成比例一致，
二、病例与对照匹配
2．个体匹配 一个病例配1-M个特征与变量一致的对照者，组成一个 分析单位。1∶1匹配时称为配对，1∶M比例匹配时称 匹配或配比。
55岁
50岁
61岁
55岁
55岁
50岁
50岁
61岁
61岁
调查方向：收集回顾性资料
• 问题1.为进一步研究和确立HBV与食管癌的关系， 应该考虑用何种分析性研究方法？
暴露：
♦研究对象接触过某种有益或有害的物质 ♦研究对象处于某种有益或有害的物质环境中 ♦研究对象具有不同的行为生活方式 ♦研究对象本身具备不同的内在特征如年龄、性别、遗传
队列（cohort）：
表示一个特定的研究人群组（具有共同经历、共 同暴露某一因素或共同具有某一特征并能随访一 段时间的一群人）。
研究结论:
PPA可增加发生HS的风 险。
FDA决策的依据
病例对照研究的衍生类型
巢式病例对照研究 （nested case control study）
巢式病例对照研究（nested case control study）
基本原理
按队列研究方式进行 选择一队列，收集基线资料，采集所研究的生物学标志 的组织或体液标本储存备用
②既能对疾病和暴露现状做描述，又能在一定程度上对暴露与疾病的联系做 分析；
③可同时调查多种疾病和多种暴露因素。
缺点：
横断面研究：特定时间的快照
①一般不适用于调查罕见病或急性病。对于前者调查所需样本量太大，对于 后者查处的病例多为较长病程病例，选择偏倚大；
②调查人群或样本规模较大时，花费就大，而比较分析时非病例数过多，统 计学效率低；
临床研究基本类型 &
Table 1
临床研究基本类型
队列研究 暴露→结局
分析性研究 病例-对照研究 结局→暴露
（有对照组）
观察性
横断面研究 暴露与对照同一时间
临床研究
描述性研究
（无对照组）
非随机研究 实验性
随机研究
观察性研究
• ---不施加任何干预---调查设计
• 以客观真实的观察为依据,对观察结果进行描述和对比。
横断面研究：特定时间的快照
又称频率调查或现况研究，用来检测特定时间疾病的存在 与否和一项暴露因素的存在与否。 从时间上说，调查是在某一时点或短时间内完成的，反映 这一时点的疾病分布以及人群的某些特征与疾病的关系，好 似时间上的一个横断面，故称横断面调查。
横断面研究：特定时间的快照
优点：
①能在短时间内获得结果；
收集队列内每个成 员的相关信息和生 物标本
抽取已收集好的两组 成员的相关信息和生 物标本作必要的化验
随访一段 预定的时 间
确定随访期内发生的所研究疾病 的全部病例组成病例组
用危险集抽样为每个病例抽取一定 数量的对照以组成对照组
作统计分析，计算 率，OR值
得出结论并作讨论
43
1992年Ross用巢式病例对照研究: ①上海地区肝癌与尿中黄曲霉素生物学标志关系 ②18244名中年男性队列中发现22例肝癌 ③每例配5或10个对照
4．用途
⑴验证某种暴露因素对某病发病率或死亡率的影响，但它同时 也可观察某种暴露因素对人群健康的多方面影响。
⑵描述疾病的自然发展过程，包括疾病的易感期、临床前期、 临床期到结局的全过程。
最常见： 风险因素的评估
案例研究
• 江苏如皋地处苏北江海平原，历来是食管癌的高发区，同 时又是乙型肝炎病毒感染的高流行区，近10多年来食管癌、 肝癌的发病率和死亡率呈同步增高趋势。在病例对照研究 中发现，血清乙型肝炎表面抗原（HBsAg）阳性是食管癌的 独立危险因素之一，国内也有类似的发现，但未做系统研 究。众所周知，原发性肝癌与乙型肝炎病毒（HBV）的关系 已经确定。
46
22
பைடு நூலகம்
18222
匹配对照（1:5-10）
44
1992年Ross用巢式病例对照研究: ①上海地区肝癌与尿中黄曲霉素生物学标志关系 ②18244名中年男性队列中发现22例肝癌 ③每例配5或10个对照
检测研究开始时的尿样： 发现黄曲霉素B1及其代谢产物和DNA加成物的OR值 经 调整混杂因素后，为3.8(1.2～12.2)。 黄曲霉素作为肝癌致病因素最直接的证据
随访 随访到出现能满足病例对照研究样本量的病例数为止
匹配
按病例进入队列的时间、疾病出现时间与性别、年龄等匹配条件， 从同一队列选择1个或数个非病例作对照，抽取病例与对照的基 线资料并检测收集的标本
资料处理
按匹配病例对照研究方法处理资料
42
巢式病例对照研究的设计原理示意图
确定某一 人群作为 研究队列
病例对照研究
(case-control study)
定义、特点及类型
1．定义 病例对照研究（case-control study）是选择患有所研究疾病 的人群作为病例组，选择未患所研究疾病的人群作为对照组， 分别调查两组人群过去暴露于某个（些）危险因素的比例， 以判断危险因素与该研究疾病有无关联。这种方法在时间上 是回顾性的。
历史性队列研究的应用条件
• 具备足够完整可靠的过去某段时间有关研究对象的暴露和结局的 历史记录或档案材料，如资料不全研究者有方法可以弥补
• 长诱导期和长潜伏期的疾病 • 具有特殊暴露的职业人群研究
20
双向性队列研究的应用条件
研究开始时暴露和暴露引起的快速效应已经 出现，而与暴露有关的长期影响（如肿瘤） 还未出现，尚需进一步观察
匹配(matching )病例对照研究
1.匹配(matching )的概念：以对结果有干扰作用的某 些因素或特征作为匹配因素，使对照组与病例组在 匹配因素上保持相同的一种限制方法。
匹配的目的 ➢ 处理混杂因素 ➢ 提高研究效率
一、病例与对照不匹配（成组比较法）
要求对照组人数≥病例组人数外，无其 它限制和规定。
历史性 研究开始
暴露 非暴露
追朔收集资料 继续追踪收集资料 双向性
暴露
追踪收集资料
非暴露
* 前瞻性队列研究 * 历史性队列研究 * 双向性队列研究
现在
前瞻性
前瞻性队列研究应用条件
明确地检验假设 所研究疾病的发生率较高,一般不低于5‰ 明确规定暴露因素和结局变量 可靠的测量手段 足够的观察人群和暴露情况 能完成随访的人群 足够的人、财、物力