临床决策分析_基本内容 - 一次课

决策的基本框架
面对
方案A 方案B 方案C ┇
选择
最佳 方案
实现
目标
决策者
现有条件或环境

有一个明确具体的目标（objective） 有两个及以上可选方案（project） 由谁做出决策即决策者（decision maker） 现有条件或环境（condition）
什么是最佳诊、治方案？（目标）

为实现预定目标，在现有条件（环境） 下，从若干可选方案中选择最佳方案的 过程。 在临床实践中，医生随时会面对诊断和 治疗决策问题。

临床决策问题举例

是否需要使用昂贵的或对患者有损害的诊断技 术以进一步明确诊断？ 手术摘除？放射疗法？还是保守的药物治疗？ 立即手术？还是进一步观察，待明确诊断后再 安排治疗？
将来卫生机构应增加多少，医生数、护士数 预测论 及卫生技术人员规模多大。 卫生防疫部门和卫生机构的设臵以及医院基 网络分析 建安排，其目标是花时间少，工作量小，经 济最优，效果最好。
模型（model）

对现实事物或问题的描述和抽象 模型一般有如下特点：
1.
模型只是对现实事物中某一局部问题的描述或抽 象；模型可以比现实本身描述更为简单。

健康质量量表（Quality of Well-Being，QWB） 健康效用指数量表（Health Utilities Index，HUI） 欧洲5维度生活质量量表（Euroqol EQ-5D） 简明健康调查问卷（SF-36 Health Survey）&6维度健康 状况简表（SF-6D）
死亡 0.21 0.569 1.669
型癌 循症 环患 过者 程保 示守 意治 图疗 方 案 Markov
第 n 个循环
患病 0
好转 0
死亡 1.0 0 x
模
癌症患者治疗方案Markov循环决策树简图
手术治疗
省略 患病 存活 患病 1 死亡 好转 患病 好转
手术还是 保守治疗？
保守治疗 好转 死亡 同1

1.
问题：
有一种治疗方案若成功可以避免截肢手术造 成残疾，但该方案有一定风险，若失败会导 致死亡。该方案成功的可能性是多大时你愿 意接受？70%？80%？还是其他？
2.
你愿意用多少年完全健康的生命换取20年需 半卧床处于患病状态的生命？10年？12年？ 还是其他？
效用（utility）？

效用就是决策者对具体事物的满意度或主观 价值判断。它是决策者对当前处境的体会、 对未来的预期、对风险所抱的态度、以及个 人性格特征等多种因素的综合反映。 效用虽然是主观的价值判断，但这种判断是 基于客观实际做出的，只不过同时加载了个 人的心理因素。 用效用作为评价指标，更符合决策本身的内 在特征，使决策分析结果更具说服力。


效用——确定方法

效用是一个无计量单位的指标 习惯上，常常赋予各种结局中最好的一 个效用值为1，最坏的一个为0，居于中 间的按其好坏依次赋予1到0之间的值。 在医学领域，身心完全健康和死亡常被 看作最好和最坏的结局，分别取效用值 为1和0。

感染乙型肝炎病毒后各种结局的 效用标尺（模拟）
效用 1 结局 1 最好结局（完全健康） 0.98（无症状病毒携带） 0.90 （慢性肝炎） 最好结局 （无症状一过性感 0.8 最好结局 （无症状一过性感 染） 0.75（肝炎肝硬化） 染） 最好结局 （无症状一过性感 0.6 染） 0.52（肝癌） 最好结局 （无症状一过性感 0.4 染）
Probability of disease/outcome
Certain not to occur Equal chance of occurring or not occurring Certain to occur
0
0.5 P(disease)=0.33
1
机遇与风险并存
临床医生决策时依据
基于 医生 备选方案 书本知识 自己的经验 同事的意见 决策
2
某癌病人
1
2.8年
2年 好转（0.5） 4年
3年
Markov模型（Markov model）
0.4
Markov
患病
0.5 0.1 0.1
好转
0.85
0.05
死亡
1.0
癌 症 患 模者 型保 示守 意治 疗 图 方 案
Markov 循环长度：1 年 初始概率分布：患病为 1、好转为 0、死亡为 0 终止条件：全人群平均期望寿命－患者年龄
决策分析的基本方法

对现有信息的充分收集和认识是基础 基本理论是运筹学和概率论


建立模型是核心
相关计算机软件应用是手段

卫生经济学评价是重要内容
运筹学（Operations Research）

是一门用数学方法研究各种系统最优化 问题的学科，它着重发挥已有系统的功 能，应用数学模型来求得合理运用人力、 物力和财力的最优方案，为决策者提供 科学决策依据。
病人A 1 药物
7
8
2
无效（0.4）
5
5.2
7×0.6+2.5×0.4
参数的确定

决策分析中包含有两类参数：

概率（probability）参数，反映方案 实施后各结局发生的可能性。 结果（payoff）参数，反映方案最终 结局的价值。

参数的确定

估计参数的方法主要是广泛查阅资料、专家 咨询、凭个人经验判断以及开展必要的调查 等。

主要目的：评价最优解的稳定性和适应范围， 在此基础上做出最终决策。

发现结果变化规律对将来进行预测 发现灵敏参数指明今后研究的重点

是弥补参数估计时证据不可靠的重要手段。
灵敏度分析——方法

逐项替代法（单因素、多因素）

悲观—乐观法

阈值法（threshold）

概率分析法 Monte Carlo模拟
质量调整寿命年
（quality adjusted life year，QALY）

QALY将生命长短即期望寿命（life expectancy）和生活质量（quality of life） 有机地整合在一起，能够全面反映诊治方案 对患者的终身影响。 1个QALY表示一个身心完全健康的人生存一 年 QALY实际就是一个适合于医学领域易于理 解的效用指标

准确的诊断 好的治疗效果 时间短 病人痛苦少 花费低
准确的诊断是为了获得好的治疗效果；治疗 效果既包含对寿命的影响，也包含对生活质 量（包括精神心理因素）的影响，应考虑全 面和长远。

决策的基本特征

是基于已知进行的理论推断，而非真实 的实验研究。

受决策者的影响。在临床决策中，诊治 方案的好坏应取得患者的认同，患者是 重要的决策者。
QALY
面积为 QALYs
1 生活 质量 0 出生
生存 年数
死亡
用QALY做决策
10×0.7+0×0.3
存活 时间 7
1
存活 状况 健康 死亡 有病 严重 疾病
效用 效用 指数 QALY 1 0 0.7 0.5 10 0 7 2.5
成功（0.7） 10 失败（0.3） 0 有效（0.6） 10
手术
直觉的（intuitive） 经验的（empirical） 定性的（qualitative）
定量的（quantitative)
决策分析
循证与决策

通过查阅文献、收集证据，医生可以提高决 策水平。 然而，多数情况下难以找到与决策问题正好 吻合即直接的临床试验证据，多是些“支离 破碎”不完整的信息。即使找到了直接的证 据，也因条件（环境）不同，患者特点不同， 往往不能照搬采用。
0.2
0
0 最坏结局（死亡）
效用——确定方法

调查患者、专业人员、一般人群 直接测量


尺度评分法（rating scale） 标准赌博法（standard gamble） 时间权衡法（time trade-off）

间接测量——多维度健康状态分类系统（Multiattribute Health Status Classification System）
模型是由与分析问题有关的主要因素所构成。
2.
3.
模型既能反映各有关因素之间的逻辑关系，也能 反映它们之间的定量关系。
决策树模型（decision tree）
00.2+20.4+50.4 20.5+40.5
手术治疗
1
平均存活时间 死亡（0.2） 0年 无效（0.4） 2年 好转（0.4） 5年 无效（0.5） 保守治疗

既要确定每个参数最可能出现的那个值即基 线值（baseline value），也要确定每个参 数可接受的即合理的波动范围，以便进行灵 敏性分析观察决策分析结果的稳定性。
灵敏性分析（sensitivity analysis）

通过改变参数大小、甚至决策树结构（即包 括和排除一些因素）来观察最优解是否发生 了改变。
循证医学——终极目标

发现问题 寻找证据 “筛选”证据 综合评判 ——做出好的决策
临床决策分析
(clinical decision analysis)
定义 基本特征 步骤
基本方法
举例
决策（decision making）？
目标
时间 风险 勇气 ……
决策（decision making）？
第 1 个循环
患病 1.0 0.1 0.4 0.5 0.1
好转 0 0.05 0.85
死亡 0
QALY 0.5
累积 QALY 0.5
1.0
第 2 个循环
患病 0.4 0.15 0.4 0.45 0.1
好转 0.5 0.1 0.8
死亡 0.1 0.6 1.1
1.0
第 3 个循环
患病 0.21
好转 0.58


Quality of Life

Quality of life encompasses – in addition to physical, mental, and social functioning – environmental quality, subjective well-being, and life satisfaction. (McDowell and Newell 1996)
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决策分析（decision analysis）

充分利用收集到的信息或证据，通过建 立数学模型，将各备选方案的利弊和不 确定性有机地整合在一起加以比较，定 量地确定优劣，以实现科学决策。 决策分析是一门综合技术 20世纪70年代决策分析方法被引入医学 领域

临床决策分析

是指在临床诊断和治疗实践中，为实现 预定目标，在充分收集和认识现有信息 的基础上，通过建立数学模型，对各种 备选方案及其可能产生的各种结局做出 定性的分析和定量的计算，依此选择和 决定最佳诊、治方案的过程。
决策分析中应注意的问题


好的决策不等于一定有好的结果 从概率角度出发 参数的估计是基础 灵敏度分析是补充 注重患者的意见 注重追踪决策
什么是好的决策？


Considers both positives and negatives of alternatives, and allows positives to compensate for negatives (is "compensatory"). Considers present and future outcomes. Considers the objective/values/outlook of decision makers. Makes appropriate use of all available relevant information.
受现有条件或环境的影响

决策分析的基本步骤
I II III IV 提出问题 建立模型 最优化 解的评价 提出需要解决的问题，确定目标，并分析问题 所处的环境和约束条件。
用数学语言描述问题，建立模型，并确定各有 关参数。 选择求解方法，求出最优解。
通过灵敏性分析，对求得的解进行分析和评价。
V
决 策
最后，确定最佳方案。


哪一种诊断或治疗方案更符合成本效益原则？ 是否需要增大投入以获得更好的效果？
决策问题往往比较复杂

各备选方案均有利弊，需要权衡、折中 后方可确定最佳方案。 实施某方案后其结局往往是不确定的


每项诊断技术并非百分之百准确，均会产 生假阳性和假阴性。

采用手术疗法可能彻底治愈，也可能手术 失败病情无改变、病情加重、甚至导致死 亡。
死亡
评价指标



临床上评价治疗效果的指标很多： 有效率、治愈率、病死率、生存率、期望寿 命等 具体选用哪个指标，取决于决策所确定的目 标。 决策目标应考虑全面和长远，治疗效果既应 包含对寿命的影响，也应包含对生活质量（ 包括精神心理因素）的影响，故应注意选用 与之相适应的评价指标。
效用（utility）？
运筹学的基本内容
＊线性规划 ＊整数规划 ＊非线性规划 ＊动态规划 ＊图论和网络分析 ＊决策论 ＊存贮论… ＊排队论 ＊对策论
运筹学方法在医学领域应用举例
存储论 血库、药房等应该存贮多少血量或药品，每 种数量多少，才能满足常规需要，又不造成 浪费。
排队论
决策论
解决医院门诊和住院医生的合理分配，提高 工作效率，减少病人就诊时间。 病人手术治疗，还是保守治疗的决策。