统计学实验设计课件
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平不是由随机化而定的。 例如，研究母乳喂养与人工喂养儿童的生长发育情 况. ---- 观察性研究的设计属于调查设计(survey design)
（2）实验性研究 (experiment study) 指研究者 能够人为给予干预措施的研究， 例如，健康教育能否预防和控制小学生意外伤 害发生的研究。 随机将小学生分为实验组和对照组，实验组给 予有关预防和控制意外伤害发生的健康教育措 施，对照组则不给予。观察一段时间后，比较 两组小学生意外伤害的发生率。
（2）实验对照
例如, 赖氨酸添加实验中，实验组儿童的课间餐为加赖 氨酸的面包，对照组为不加赖氨酸的面包。
处理组： 其他
A+B
对象I
A+B效应
对照组： 其他
其他效应
B 对象II B效应 （或空白）
其他效应
含赖氨酸面包+非处理因素→赖氨酸效应 + 面包效应+非处理因素效应
面包+非处理因素→
面包效应+非处理因素效应
其他效应
例如，研究某药对Ⅱ型糖尿病病人的降血糖效果。 受试对象：Ⅱ型糖尿病病人 处理因素：某药 实验效应：血糖的变化值
1．处理(treatment) 例：药剂、手术方法、毒物 （1）抓住主要处理因素 （2）区分处理与非处理因素 （3）处理因素必须标准化 2．受试对象 动物的选择：种类、品系、年龄、体重、窝别、营
过程中，对照组和实验组应始终处于同时同地
▪ 基线(baseline) 比较: 对照组设立后，应检验 两组开始时的状态是否均衡。
常用对照
（1） 安慰剂（或空白）对照
处理组： 其他
处理 对象I 效应
对照组： 其他
其他效应
安慰剂 对象II 效应 （或空白）
其他效应
安慰剂(placebo) ▪ 无 药 理 作 用 的 “ 假 药 ” 或 称 伪 药 物 ( dummy
养…… 病例的选择：纳入标准、剔除标准 3．效应(effect) 指标的选择：准确(accuracy)；精密(precision)
灵敏(sensitivity)；特异(specificity)
第二节 实验设计的基本原则
一、对照(control) 目的：比较的对象；控制实验误差和系统误差
▪ 同期对照(concurrent control): 在整个实 验
医学科学研究方法: (1)观察性研究 (observational study) 又称 非实验性研究(non-experimental study) 或 对比研究(comparative study)
---- 非随机化对比研究。 ▪ 以客观、真实的观察为依据，对观察结果进行描述和
对比分析； ▪ 不能人为施加干预措施(即处理因素)； ▪ 受试对象接受何种处理因素或同一处理因素的不同水
-----它的设计对应于实验设计。 以下主要介绍实验设计的统计部分 包括：基本要素、基本原则、常用设计方案、 样本含量的估计和临床试验设计
第一节 实验设计的基本要素
受试对象(object) 处理因素(treatment) 实验效应(experimental effect)
其他
处理
对象 效应
保证所得样本有代表性，使实验结论具有普 遍意义。
2)分组的随机化:每个受试对象被分配到各组的 机会相等。
保证受试对象的其他状况在对比组间尽可能 均衡，提高组间的可比性。
3)实验顺序的随机化:每个受试对象先后接受处 理的机会相等。
使实验顺序的影响达到均衡。
随机化方法 1）抽签或掷硬币 (已过时) 2）随机数(random number) ▪ 随机数字表(现场用) ▪ 伪随机数(pseudo random number, PRN)：
注意： ▪ 前后对照不是同期对照。 ▪ 在实验中同样需要另外设立一个对照组，用处
理前后效应的差值来比较实验组与对照组。
(5)标准对照(standard control) 用现有标准方法或常规方法作对照。 这种对照在临床试验中用得较多，因为很多
情况下不给病人任何治疗是不道德的。另外， 在实验室研究中常用于某种新检验方法是否能 代替传统方法的研究。
非处理因素→
+非处理因素效应
赖氨酸
赖氨酸效应
(3)相互对照
处理组：
其他
A
对象I A效应
对照组： 其他
其他效应
B
对象II
B效应
其他效应
(4)自身对照
例如,研究治疗烧伤新药，一部位用烧伤新药，另一部位 用其它公认有效药物；
其他
A
对象Iห้องสมุดไป่ตู้
A效应
其他效应 对照组：
其他
B
对象II
B效应
（或空白）
其他效应
又如，研究盐酸西布曲明的减肥效果，以肥胖病人 用药前的体重作对照。
medication)； ▪ 外观(剂型、大小、颜色)、重量、气味及口
味等与试验药物一致。 ▪ 目的：
1）克服研究者、受试对象、评价者等由于心 理因素所形成的偏倚，控制安慰作用； 2）消除疾病自然进程的影响，分离出由于试 验药物所引起的真正反应。
安慰剂对照的使用要慎重，应以不损害病人健 康为前提。
空白对照：
▪ 在实验研究中，设置空白管并同时测定，以检 测本底值。
▪ 在临床试验中，空白对照可用于以下两种不适 用于安慰剂对照的情况：
1）由于处理手段非常特殊，安慰剂盲法试验无 法执行，或者执行起来非常困难。例如，试验 组为放射治疗或外科手术等；
2）试验药的不良反应非常特殊，以至于无法使 研究者处于盲态(blindness)，这时使用安慰剂 对照意义不大，不如采用空白对照。
实验设计
实验设计(design of experiment, DOE) ▪ 顺利进行科学研究和数据统计分析的先决条
件 ▪ 获得预期结果的重要保证
设计： ▪ 专业设计：从各专业角度考虑实验的科学安
排，选题、建立假说、确定研究对象和技术 方法等； ▪ 统计设计：从统计学的角度考虑资料搜集、 整理和分析的设计。---- 设计类型、样本含量、 指标和分析方法
(6)历史对照 (historical control) 与本人或他人过去的研究结果作比较 --- 不好！
二、随机化原则
随机化 (randomization) ▪ 目的：对付大量不可控制非处理因素的另一个
重要统计学手段；对资料进行统计推断的前提 ▪ 随机化应贯穿于研究设计和实施的全过程：
1)抽样的随机化:总体中每个个体都有相同机会 被抽到样本中来。
（2）实验性研究 (experiment study) 指研究者 能够人为给予干预措施的研究， 例如，健康教育能否预防和控制小学生意外伤 害发生的研究。 随机将小学生分为实验组和对照组，实验组给 予有关预防和控制意外伤害发生的健康教育措 施，对照组则不给予。观察一段时间后，比较 两组小学生意外伤害的发生率。
（2）实验对照
例如, 赖氨酸添加实验中，实验组儿童的课间餐为加赖 氨酸的面包，对照组为不加赖氨酸的面包。
处理组： 其他
A+B
对象I
A+B效应
对照组： 其他
其他效应
B 对象II B效应 （或空白）
其他效应
含赖氨酸面包+非处理因素→赖氨酸效应 + 面包效应+非处理因素效应
面包+非处理因素→
面包效应+非处理因素效应
其他效应
例如，研究某药对Ⅱ型糖尿病病人的降血糖效果。 受试对象：Ⅱ型糖尿病病人 处理因素：某药 实验效应：血糖的变化值
1．处理(treatment) 例：药剂、手术方法、毒物 （1）抓住主要处理因素 （2）区分处理与非处理因素 （3）处理因素必须标准化 2．受试对象 动物的选择：种类、品系、年龄、体重、窝别、营
过程中，对照组和实验组应始终处于同时同地
▪ 基线(baseline) 比较: 对照组设立后，应检验 两组开始时的状态是否均衡。
常用对照
（1） 安慰剂（或空白）对照
处理组： 其他
处理 对象I 效应
对照组： 其他
其他效应
安慰剂 对象II 效应 （或空白）
其他效应
安慰剂(placebo) ▪ 无 药 理 作 用 的 “ 假 药 ” 或 称 伪 药 物 ( dummy
养…… 病例的选择：纳入标准、剔除标准 3．效应(effect) 指标的选择：准确(accuracy)；精密(precision)
灵敏(sensitivity)；特异(specificity)
第二节 实验设计的基本原则
一、对照(control) 目的：比较的对象；控制实验误差和系统误差
▪ 同期对照(concurrent control): 在整个实 验
医学科学研究方法: (1)观察性研究 (observational study) 又称 非实验性研究(non-experimental study) 或 对比研究(comparative study)
---- 非随机化对比研究。 ▪ 以客观、真实的观察为依据，对观察结果进行描述和
对比分析； ▪ 不能人为施加干预措施(即处理因素)； ▪ 受试对象接受何种处理因素或同一处理因素的不同水
-----它的设计对应于实验设计。 以下主要介绍实验设计的统计部分 包括：基本要素、基本原则、常用设计方案、 样本含量的估计和临床试验设计
第一节 实验设计的基本要素
受试对象(object) 处理因素(treatment) 实验效应(experimental effect)
其他
处理
对象 效应
保证所得样本有代表性，使实验结论具有普 遍意义。
2)分组的随机化:每个受试对象被分配到各组的 机会相等。
保证受试对象的其他状况在对比组间尽可能 均衡，提高组间的可比性。
3)实验顺序的随机化:每个受试对象先后接受处 理的机会相等。
使实验顺序的影响达到均衡。
随机化方法 1）抽签或掷硬币 (已过时) 2）随机数(random number) ▪ 随机数字表(现场用) ▪ 伪随机数(pseudo random number, PRN)：
注意： ▪ 前后对照不是同期对照。 ▪ 在实验中同样需要另外设立一个对照组，用处
理前后效应的差值来比较实验组与对照组。
(5)标准对照(standard control) 用现有标准方法或常规方法作对照。 这种对照在临床试验中用得较多，因为很多
情况下不给病人任何治疗是不道德的。另外， 在实验室研究中常用于某种新检验方法是否能 代替传统方法的研究。
非处理因素→
+非处理因素效应
赖氨酸
赖氨酸效应
(3)相互对照
处理组：
其他
A
对象I A效应
对照组： 其他
其他效应
B
对象II
B效应
其他效应
(4)自身对照
例如,研究治疗烧伤新药，一部位用烧伤新药，另一部位 用其它公认有效药物；
其他
A
对象Iห้องสมุดไป่ตู้
A效应
其他效应 对照组：
其他
B
对象II
B效应
（或空白）
其他效应
又如，研究盐酸西布曲明的减肥效果，以肥胖病人 用药前的体重作对照。
medication)； ▪ 外观(剂型、大小、颜色)、重量、气味及口
味等与试验药物一致。 ▪ 目的：
1）克服研究者、受试对象、评价者等由于心 理因素所形成的偏倚，控制安慰作用； 2）消除疾病自然进程的影响，分离出由于试 验药物所引起的真正反应。
安慰剂对照的使用要慎重，应以不损害病人健 康为前提。
空白对照：
▪ 在实验研究中，设置空白管并同时测定，以检 测本底值。
▪ 在临床试验中，空白对照可用于以下两种不适 用于安慰剂对照的情况：
1）由于处理手段非常特殊，安慰剂盲法试验无 法执行，或者执行起来非常困难。例如，试验 组为放射治疗或外科手术等；
2）试验药的不良反应非常特殊，以至于无法使 研究者处于盲态(blindness)，这时使用安慰剂 对照意义不大，不如采用空白对照。
实验设计
实验设计(design of experiment, DOE) ▪ 顺利进行科学研究和数据统计分析的先决条
件 ▪ 获得预期结果的重要保证
设计： ▪ 专业设计：从各专业角度考虑实验的科学安
排，选题、建立假说、确定研究对象和技术 方法等； ▪ 统计设计：从统计学的角度考虑资料搜集、 整理和分析的设计。---- 设计类型、样本含量、 指标和分析方法
(6)历史对照 (historical control) 与本人或他人过去的研究结果作比较 --- 不好！
二、随机化原则
随机化 (randomization) ▪ 目的：对付大量不可控制非处理因素的另一个
重要统计学手段；对资料进行统计推断的前提 ▪ 随机化应贯穿于研究设计和实施的全过程：
1)抽样的随机化:总体中每个个体都有相同机会 被抽到样本中来。