干细胞的临床应用ppt课件
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干细胞治疗的临床运用
摘要
干细胞能有效治疗各种细胞损伤性疾 病是全世界主流医学不争的事实！临床医生在 开展细胞治疗时，如何获得干细胞，选择哪一 类干细胞，所选择的干细胞是否具备生物安全 性，干细胞的有效数量，干细胞的存活率怎样； 细胞的体积是否能够满足治疗的要求，是临床 医生最关心的问题。
上表可以说明：
骨髓中的干细胞比外周血的干细胞原始。 脐带血比骨髓更为原始。 脐带血的干细胞自我繁殖能力最强。繁殖
速度最快。骨髓次之。 脐带血中干细胞的比率最大，骨髓次之。 外周血中的干细胞更接近终端细胞或叫祖
胚胎干细胞
胚胎干细胞的担忧 1、来源（宗教、法律、文化背景） 2、扩增的变异（培养基、模拟环境） 3、技术普及的困难和质量控制问题 4、他的出路是工业化供应干细胞
细胞治疗的细胞种类
成体干细胞
Leabharlann Baidu
是指存在于人体所有组 织中的原始细胞。
这里只讨论骨髓、脐带 来源的干细胞
ips干细胞
ips干细胞的担忧 1、来源（宗教、法律、文化背景） 2、扩增的变异（培养基、模拟环境） 3、技术普及的困难和质量控制问题 4、他的出路是工业化供应干细胞
组织器官移植
是指将某一健康的组织器官移植 到受者体内，取代原有的组织器官，从结 构上、功能上代替了原有的组织器官，称 为移植。 例如：
肾移植 心脏移植 肝脏移植 骨髓移植
细胞治疗与组织器官移植区别
细胞治疗是修复受损 的组织器官。
细胞治疗的供体可以 是自体、异体。
细胞治疗的细胞来源 丰富。
组织工程--生产器官
造血干诱细导胞分化成单能干细胞
神经干扩细增胞后直接使用 间充质克干隆细性胞研究
应用热点干细胞:
骨髓干细胞
直接治疗
脐带血诱组干导织细分工胞化程 外周血干细胞
骨髓、脐带血、外周血来源的干细胞比较
脐带血
粒单系集落生成细胞 集落数量( CFV-GM )
培养集落出现时间
128±6 4-5天
胚胎干细胞、ips细胞、成体干细胞的比较
来源
细胞的预先 处理
技术普及的 困扰 出路
争议核心
胚胎干细胞
ips细胞
成体干细胞 （骨髓）
胚胎32-64个 细胞团
培养、扩增
只能掌握在少数 科学家手里 工业化
伦理问题
成体细胞
诱导反祖，培养 扩增
只能掌握在少数 科学家手里
建立专业的 治疗中心 是癌变的问题
骨髓、脐带、胎盘 分离、纯化
体外培养都能表现为长期存活 ，不断地自我繁殖。
在一定的微环境下可以诱 导分化为所需要的组织细胞， 如：心肌细胞、肝细胞、神经 细胞等等，有很强的可塑性。
按其分化潜能的大小，可以 分为三类：
①第一类是全能干细胞 （totipotent stem cells）
②第二类是多能干细胞 （pluripotent stem cells
细胞治疗适用于所有 细胞损伤性疾病。
器官移植是结构、功 能的取代。
器官移植（除皮肤移 植以外）器官的来源 基本上全是异体。
器官移植的器官来源 有限
器官移植仅限于器官 功能衰竭
干细胞的热点（Stem cells in the hottest scientific
eyes）
研究热点干细胞：胚胎干细胞
胚胎干细胞
诱导多能干细胞 ips
诱导多能干细胞Induced pluripotent stem cells ，通常缩写为iPS ，是一种来源于人成年体细胞， 通过植入了４个经过重新编码的基因诱导的“强迫”表达 的某些基因。使这些体细胞具备类似胚胎干细胞的功能的 干细胞，这就是ｉＰＳ细胞。
（四种转录因子Oct4、Sox2、Klf4和c-Myc）。
） ③第三类是单能干细胞
（unipotent stem cells） 按其来源分类
①胚胎干细胞 (embryonic stem cell)
②成体干细胞 (somatic stem cell)
③诱导多能干细胞 ips (Induced pluripotent stem cells)
三种来源的干细胞在临床应用的比较
集落构成特点 对CSF的反应
粒单混合
敏感
CD34+
5.7%±16%
CD38-
2.4%±7.3%
CFV-GM粒单系集落生成细胞 CSF集落刺激因子
骨髓 112±4
4-6天
粒单混合
中度敏感 1.6%±7.8% 1.6%±3.2%
外周血 12±2
7天以上
嗜酸性粒细胞为主
中度敏感 0.9%±4.9% 0.9%±4%
容易掌握，易普及 医生都能掌握 安全性
对细胞治疗的认识
是指将功能和结构正常的细胞 当作“药物”输入患者体内，用以修复受 损的组织细胞和器官，达到控制疾病和治 愈的目的。它与传统的治疗在方法有相似 之处，但具有传统治疗方法难以达到的效 果。（细胞治疗从功能上、结构上不取代 原有的组织器官）
例如：
干细胞治疗心肌梗塞 干细胞治疗糖尿病、糖尿病足 干细胞治疗失代偿期肝硬化 干细胞治疗烧伤 干细胞治疗骨折、关节炎、骨质疏松 干细胞治疗脊柱损伤 干细胞治疗帕金森症、老年痴呆症 干细胞治疗肌营养失调 树突状（DC）细胞治疗肿瘤 巨噬细胞治疗肿瘤 CIK细胞、TIL细胞治疗
来自美国的一组科学家发明了一种新技术，使得以上四种转录因子可以通过强力霉素诱导的 慢病毒载体表达。利用这些可诱导构造，研究小组从鼠胚胎纤维原细胞（MEF）中得到了诱导多能 干细胞（iPS），并且科学家发现，转基因沉默是正常的细胞分化的先决条件。
在研究中，科学家分析了小鼠诱导多能干细胞产生过程中，已知的多能标记物激活的时间，结 果发现，碱性磷酸酶（AP）首先被激活，接着是阶段性特异胚胎抗原1（SEA1）。而作为完全再分 化细胞标志的Nanog和内生Oct4基因的表达则只在整个过程的后期被观察到。更重要的是，病毒逆 转录的cDNA需要至少被表达12天，以产生iPS细胞。研究小组表示，他们的结果对于了解表观遗传 修饰的某些分子过程很重要。
干细胞治疗的临床运用
1 成体干细胞的生物学特性-为什么能治病
2
运用干细胞如何治病
3
运用干细胞治疗那些疾病
干细胞的概念和分类
干细胞是能够长期存活，具有 不断的自我繁殖能力和多向化 潜能，几乎存在于所有组织中 的原始细胞。干细胞是不均一 的细胞群体，缺乏直接的形态 学特征。
从功能上理解更重要： 干细胞不论在体内还是
干细胞治疗的临床运用
摘要
干细胞能有效治疗各种细胞损伤性疾 病是全世界主流医学不争的事实！临床医生在 开展细胞治疗时，如何获得干细胞，选择哪一 类干细胞，所选择的干细胞是否具备生物安全 性，干细胞的有效数量，干细胞的存活率怎样； 细胞的体积是否能够满足治疗的要求，是临床 医生最关心的问题。
上表可以说明：
骨髓中的干细胞比外周血的干细胞原始。 脐带血比骨髓更为原始。 脐带血的干细胞自我繁殖能力最强。繁殖
速度最快。骨髓次之。 脐带血中干细胞的比率最大，骨髓次之。 外周血中的干细胞更接近终端细胞或叫祖
胚胎干细胞
胚胎干细胞的担忧 1、来源（宗教、法律、文化背景） 2、扩增的变异（培养基、模拟环境） 3、技术普及的困难和质量控制问题 4、他的出路是工业化供应干细胞
细胞治疗的细胞种类
成体干细胞
Leabharlann Baidu
是指存在于人体所有组 织中的原始细胞。
这里只讨论骨髓、脐带 来源的干细胞
ips干细胞
ips干细胞的担忧 1、来源（宗教、法律、文化背景） 2、扩增的变异（培养基、模拟环境） 3、技术普及的困难和质量控制问题 4、他的出路是工业化供应干细胞
组织器官移植
是指将某一健康的组织器官移植 到受者体内，取代原有的组织器官，从结 构上、功能上代替了原有的组织器官，称 为移植。 例如：
肾移植 心脏移植 肝脏移植 骨髓移植
细胞治疗与组织器官移植区别
细胞治疗是修复受损 的组织器官。
细胞治疗的供体可以 是自体、异体。
细胞治疗的细胞来源 丰富。
组织工程--生产器官
造血干诱细导胞分化成单能干细胞
神经干扩细增胞后直接使用 间充质克干隆细性胞研究
应用热点干细胞:
骨髓干细胞
直接治疗
脐带血诱组干导织细分工胞化程 外周血干细胞
骨髓、脐带血、外周血来源的干细胞比较
脐带血
粒单系集落生成细胞 集落数量( CFV-GM )
培养集落出现时间
128±6 4-5天
胚胎干细胞、ips细胞、成体干细胞的比较
来源
细胞的预先 处理
技术普及的 困扰 出路
争议核心
胚胎干细胞
ips细胞
成体干细胞 （骨髓）
胚胎32-64个 细胞团
培养、扩增
只能掌握在少数 科学家手里 工业化
伦理问题
成体细胞
诱导反祖，培养 扩增
只能掌握在少数 科学家手里
建立专业的 治疗中心 是癌变的问题
骨髓、脐带、胎盘 分离、纯化
体外培养都能表现为长期存活 ，不断地自我繁殖。
在一定的微环境下可以诱 导分化为所需要的组织细胞， 如：心肌细胞、肝细胞、神经 细胞等等，有很强的可塑性。
按其分化潜能的大小，可以 分为三类：
①第一类是全能干细胞 （totipotent stem cells）
②第二类是多能干细胞 （pluripotent stem cells
细胞治疗适用于所有 细胞损伤性疾病。
器官移植是结构、功 能的取代。
器官移植（除皮肤移 植以外）器官的来源 基本上全是异体。
器官移植的器官来源 有限
器官移植仅限于器官 功能衰竭
干细胞的热点（Stem cells in the hottest scientific
eyes）
研究热点干细胞：胚胎干细胞
胚胎干细胞
诱导多能干细胞 ips
诱导多能干细胞Induced pluripotent stem cells ，通常缩写为iPS ，是一种来源于人成年体细胞， 通过植入了４个经过重新编码的基因诱导的“强迫”表达 的某些基因。使这些体细胞具备类似胚胎干细胞的功能的 干细胞，这就是ｉＰＳ细胞。
（四种转录因子Oct4、Sox2、Klf4和c-Myc）。
） ③第三类是单能干细胞
（unipotent stem cells） 按其来源分类
①胚胎干细胞 (embryonic stem cell)
②成体干细胞 (somatic stem cell)
③诱导多能干细胞 ips (Induced pluripotent stem cells)
三种来源的干细胞在临床应用的比较
集落构成特点 对CSF的反应
粒单混合
敏感
CD34+
5.7%±16%
CD38-
2.4%±7.3%
CFV-GM粒单系集落生成细胞 CSF集落刺激因子
骨髓 112±4
4-6天
粒单混合
中度敏感 1.6%±7.8% 1.6%±3.2%
外周血 12±2
7天以上
嗜酸性粒细胞为主
中度敏感 0.9%±4.9% 0.9%±4%
容易掌握，易普及 医生都能掌握 安全性
对细胞治疗的认识
是指将功能和结构正常的细胞 当作“药物”输入患者体内，用以修复受 损的组织细胞和器官，达到控制疾病和治 愈的目的。它与传统的治疗在方法有相似 之处，但具有传统治疗方法难以达到的效 果。（细胞治疗从功能上、结构上不取代 原有的组织器官）
例如：
干细胞治疗心肌梗塞 干细胞治疗糖尿病、糖尿病足 干细胞治疗失代偿期肝硬化 干细胞治疗烧伤 干细胞治疗骨折、关节炎、骨质疏松 干细胞治疗脊柱损伤 干细胞治疗帕金森症、老年痴呆症 干细胞治疗肌营养失调 树突状（DC）细胞治疗肿瘤 巨噬细胞治疗肿瘤 CIK细胞、TIL细胞治疗
来自美国的一组科学家发明了一种新技术，使得以上四种转录因子可以通过强力霉素诱导的 慢病毒载体表达。利用这些可诱导构造，研究小组从鼠胚胎纤维原细胞（MEF）中得到了诱导多能 干细胞（iPS），并且科学家发现，转基因沉默是正常的细胞分化的先决条件。
在研究中，科学家分析了小鼠诱导多能干细胞产生过程中，已知的多能标记物激活的时间，结 果发现，碱性磷酸酶（AP）首先被激活，接着是阶段性特异胚胎抗原1（SEA1）。而作为完全再分 化细胞标志的Nanog和内生Oct4基因的表达则只在整个过程的后期被观察到。更重要的是，病毒逆 转录的cDNA需要至少被表达12天，以产生iPS细胞。研究小组表示，他们的结果对于了解表观遗传 修饰的某些分子过程很重要。
干细胞治疗的临床运用
1 成体干细胞的生物学特性-为什么能治病
2
运用干细胞如何治病
3
运用干细胞治疗那些疾病
干细胞的概念和分类
干细胞是能够长期存活，具有 不断的自我繁殖能力和多向化 潜能，几乎存在于所有组织中 的原始细胞。干细胞是不均一 的细胞群体，缺乏直接的形态 学特征。
从功能上理解更重要： 干细胞不论在体内还是