预后研究证据设计与评价
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治疗性研究证据的评价与应用、预后研究证据的评价与应用
12
一、治疗性研究常用的设计方案
随机对照试验（randomized controlled trial, RCT）： 是采用随机分配的方法，将符合要求的研究对象随机分配 到试验组和对照组，然后接收相应的试验措施，在一致的 条件或环境下，同步进行研究和观察试验效应，并用客观 的效应指标，测量试验结果，评价试验设计。
选择研究设计方案需遵循的基本原则：设计方案的科学性 和设计方案的可行性。
19
二、影响治疗性研究结果的因素和对策
机遇：由概率造成的试验结果与真实值的差异，可导致随 机误差。大小可用统计学方法估计，但没有方向性，在抽 样研究中不可避免。
偏倚：是指由于研究人员、设备或研究方法等因素导致研 究结果系统的偏离真实值，即系统误差，有方向性。可分 为系统偏倚，测量偏倚和混杂偏倚，分别存在于研究的设 计阶段，实施阶段和分析阶段。
各种媒体上提供的医学信息和对疾病的建议有时相互矛盾或 缺乏严格的科学依据，患者缺乏鉴别真伪的能力，医务人员 不得不面临诸多的问题而不堪重负。
3
引言——证据质量良莠不齐
全世界每年有200多万篇有关生物医学的文章发表在2万余 种生物医学杂志上，然而，针对某一专题的医学文献中真正 有用的不足15％。
RCT的缺点是：a.研究费时费力; b.由于其严格的纳入和 排除标准导致研究对象人代表性和外延存在局限；c.适用 范围有限。
16
一、治疗性研究常用的设计方案
交叉试验： 2组受试对象接受两种不同的治疗措施，然后相互交换治
疗措施，最后将结果进行比较分析。 在两种治疗措施交换期间，需要有一定的洗脱期。 适用于评价治疗措施，特别是症状或体症反复出现的慢性
临床面临最多的问题是关于疾病治疗的问题，而治疗性研究 证据也是目前数量最多的循证证据。
一、治疗性研究常用的设计方案
随机对照试验（randomized controlled trial, RCT）： 是采用随机分配的方法，将符合要求的研究对象随机分配 到试验组和对照组，然后接收相应的试验措施，在一致的 条件或环境下，同步进行研究和观察试验效应，并用客观 的效应指标，测量试验结果，评价试验设计。
选择研究设计方案需遵循的基本原则：设计方案的科学性 和设计方案的可行性。
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二、影响治疗性研究结果的因素和对策
机遇：由概率造成的试验结果与真实值的差异，可导致随 机误差。大小可用统计学方法估计，但没有方向性，在抽 样研究中不可避免。
偏倚：是指由于研究人员、设备或研究方法等因素导致研 究结果系统的偏离真实值，即系统误差，有方向性。可分 为系统偏倚，测量偏倚和混杂偏倚，分别存在于研究的设 计阶段，实施阶段和分析阶段。
各种媒体上提供的医学信息和对疾病的建议有时相互矛盾或 缺乏严格的科学依据，患者缺乏鉴别真伪的能力，医务人员 不得不面临诸多的问题而不堪重负。
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引言——证据质量良莠不齐
全世界每年有200多万篇有关生物医学的文章发表在2万余 种生物医学杂志上，然而，针对某一专题的医学文献中真正 有用的不足15％。
RCT的缺点是：a.研究费时费力; b.由于其严格的纳入和 排除标准导致研究对象人代表性和外延存在局限；c.适用 范围有限。
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一、治疗性研究常用的设计方案
交叉试验： 2组受试对象接受两种不同的治疗措施，然后相互交换治
疗措施，最后将结果进行比较分析。 在两种治疗措施交换期间，需要有一定的洗脱期。 适用于评价治疗措施，特别是症状或体症反复出现的慢性
临床面临最多的问题是关于疾病治疗的问题，而治疗性研究 证据也是目前数量最多的循证证据。
循证医学：预后证据的循证评价
2.预后研究证据评价的意义
① 了解某种疾病的发展趋势和后果危害性，帮助临 床医生作出科学的治疗决策
② 研究影响疾病预后的各种因素，通过改变预后因 素改变预后，有助于改善并干预疾病的结局
③ 通过预后研究正确评价治疗措施的效果
3. 预后研究的常用指标
① 疾病预后研究常用方法：最佳设计方案是队列研究
Cohort study
I:手术治疗: operable C:中老年患者: old patients O:复发时间，生存期:survival
2. 证据的检索
临床循证时数据资源的选择原则
➢ 据单位订阅情况，依次选择 Summaries、Synoposes、Sytheses 和Studies
➢ 一旦在某一步解决问题，无需继续 搜索下一级别的数据库
的疾病
➢ 生存率(中位生存时间，生存曲线等）: 适用于病程长 、病情重、致死性强的疾病的远期疗效观察
应用预后指标的注意问题
首先要根据疾病 的特点选认 标准的指标
要特别注意率所 反应的信息
内容
一、概述 1. 相关概念 2. 预后研究证据评价的意义 3. 评价疾病预后的指标 二、预后性研究证据的循证步骤 1. 问题的提出（PICO式问题） 2. 证据的检索 3. 证据的评价 4. 证据的应用
二、预后性研究证据的循证步骤
1. 问题的提出（PICO式问题） 2. 证据的检索 3. 证据的评价 4. 证据的应用
38岁年轻男性患者，按照TNM分期T3N1M0，属 ⅢB期，并没有合并其他全身疾病
1.问题的提出（PICO式问题）
P:结肠腺癌年轻患者:Young patients with colon cancer
某种原因未能观察得到患者的明确结局（即终点事件），故不知道该患者的确切生存时间，它提供的生 存时间信息不完全，包括失访、死于其他疾病、观察到截止日尚存活）】
预后研究证据的评价
确定研究的结局（outcome）： 确定研究的结局（outcome）：
即随访的终点（endpoint），又称阳性结局。 即随访的终点（endpoint），又称阳性结局。 根据具体的研究，确定结局的定义。 最客观的结局是死亡，其它的结局可包括致残、脏器功能衰 竭、疾病的缓解等。 只要研究的结局与研究的主题相呼应就可以，关键在于阳性 结局必须有一个明确和客观的定义，如果阳性结局的判断受 主观因素的影响，必须采用盲法。
预后的证据真实吗？ 预后的证据真实吗？
所限定的有代表性的病人样本是否处于病程的共 同阶段？ 对研究患者的随访时间是否足够长？随访是否充 分完整？ 结局的确定是否应用了盲法？ 如果确定了不同预后的亚组： 有没有对重要的 预后因素做出调整？ 有没有在另一独立的测试 患者中校验？
预后研究真实性评价
1、有代表性的病人样本是否处于病程的共同阶段？ 有代表性的病人样本是否处于病程的共同阶段？
预后研究中的指标：发病率
临床研究中，发病率常涉及到两个的计算 临床研究中，发病率常涉及到两个的计算 指标： 指标： 累积发病率（ 累积发病率（cumulative incidence） incidence） 发病率密度（ 发病率密度（incidence density） density）
累积发病率（累积死亡率、 累积发病率（累积死亡率、累积发生率）：
理想的预后研究包括所有患病人群，从最初发病就开始研究 预后研究中还应描述诊断疾病的标准 起始队列（刚开始出现临床表现就进入观察）是最佳的 同一阶段的病人研究结果易于解释，否则难以解释
通常能在一篇文章的摘要和方法部分找到 有关的研究类型和抽样方法的信息。
2、对研究患者的随访时间是否足够长？随访 对研究患者的随访时间是否足够长？ 是否充分完整？ 是否充分完整？ 两种结局：康复\ 两种结局：康复\另一种疾病结局 随访期过短时结局没有完全出现 随访充分完善？ 建议：5 20法则 建议：5和20法则 敏感性分析：最好最坏分析
循证医学——疾病预后证据的评价与应用
大样本的生存曲线
2.生存率的比较
1）生存曲线直观比较。 2）时序检验（log-rank test）：
常用且较为理想的比较生存曲线的 方法。
3）Z检验： 比较两组某一相同时点上的生存率 差异。
4）Mantel-Haenszelχ2检验： 比较两组在整个观察期间的差异。
（二）多元回归分析
COX 比例危险率回归模型 （简称COX回归）
1. 人口学因素 2. 体质与心理因素 3. 疾病特点 4. 有关疾病发病与预后有关的危险因素 5. 医疗环境 6. 社会经济因素
二、影响预后证据质量的因素
1.集中性偏倚（assembly bias） 由于各医院的性质和任务不同，各医
院收治患者的病情、病程和临床类型可能 不同，由此导致的偏倚即为集中性偏倚。
（寿命表法、Kaplan-Meier生存曲线） 寿命表法是描述生存率的最常用也较
准确的方法，多用于大样本。观察病例较 少时可用Kaplan-Meier生存曲线分析法。
A：10个患者
生存率
100
80
60
40
20
0
0
1
2
3
4
5
时间（年）
小样本的生存曲线
B.100个患者
100 80 60 40 20 0 012345 时间（年）
预后因素与危险因素的联系
1.某因素可以是某疾病的危险因素，但与 该疾病的预后关系不大。 2.某因素只是某疾病的预后因素，而与该 疾病的发生无关，不是该疾病的危险因素。
3.某些因素对危险和预后有相似作用， 既可是某种疾病的危险因素，又可能 与该疾病的预后有关。
一、影响预后的因素
疾病本身与环境的因素
第二节 疾病预后研究证据
2.生存率的比较
1）生存曲线直观比较。 2）时序检验（log-rank test）：
常用且较为理想的比较生存曲线的 方法。
3）Z检验： 比较两组某一相同时点上的生存率 差异。
4）Mantel-Haenszelχ2检验： 比较两组在整个观察期间的差异。
（二）多元回归分析
COX 比例危险率回归模型 （简称COX回归）
1. 人口学因素 2. 体质与心理因素 3. 疾病特点 4. 有关疾病发病与预后有关的危险因素 5. 医疗环境 6. 社会经济因素
二、影响预后证据质量的因素
1.集中性偏倚（assembly bias） 由于各医院的性质和任务不同，各医
院收治患者的病情、病程和临床类型可能 不同，由此导致的偏倚即为集中性偏倚。
（寿命表法、Kaplan-Meier生存曲线） 寿命表法是描述生存率的最常用也较
准确的方法，多用于大样本。观察病例较 少时可用Kaplan-Meier生存曲线分析法。
A：10个患者
生存率
100
80
60
40
20
0
0
1
2
3
4
5
时间（年）
小样本的生存曲线
B.100个患者
100 80 60 40 20 0 012345 时间（年）
预后因素与危险因素的联系
1.某因素可以是某疾病的危险因素，但与 该疾病的预后关系不大。 2.某因素只是某疾病的预后因素，而与该 疾病的发生无关，不是该疾病的危险因素。
3.某些因素对危险和预后有相似作用， 既可是某种疾病的危险因素，又可能 与该疾病的预后有关。
一、影响预后的因素
疾病本身与环境的因素
第二节 疾病预后研究证据
预后性研究证据的评价与应用
根据预后问题找出相关的预后研究文献 评价文献，确定预后证据的真实性 估计预后研究结果的重要性 评价/估计研究结果的适用性
18
Evidence-based Medicine
Ask clinical
questions
Acquire the
best evidence
4A’s !!
Appraise
the evidence
Apply
evidence to
Your patient
19
Ask clinical prognosis questions
20
提出临床问题并转化临床问题
提出的临床问题：患者及其家属，医师 转化的临床问题：结构式剖析（PICO——PTO） 为什么转化/重新构建临床问题：
预后性研究证据的评价和应用
1
为什么我们要了解疾病的预后？
2
What is prognosis？
预后 (Prognosis): 指疾病发生后，对将来发展 为各种不同后果（痊愈、复发、恶化、伤残、并 发症和死亡等）的预测或估计。
3
临床预后问题
医生随时都在预测
病人、家属十分关心
1. 非常直接（病人或家属提出）
Prognostic factors
Age
Male
Anterior infarction Hypotension Ventricular arrhythmia
11
Question
Conclusion: You must stop smoking immediately and never smoke again!
21
首先明确需解决的临床问题是什么？
首次中风后的复发率、致残率和病死率如何？ What are the recurrence, disability ents with a first-ever stroke?
18
Evidence-based Medicine
Ask clinical
questions
Acquire the
best evidence
4A’s !!
Appraise
the evidence
Apply
evidence to
Your patient
19
Ask clinical prognosis questions
20
提出临床问题并转化临床问题
提出的临床问题：患者及其家属，医师 转化的临床问题：结构式剖析（PICO——PTO） 为什么转化/重新构建临床问题：
预后性研究证据的评价和应用
1
为什么我们要了解疾病的预后？
2
What is prognosis？
预后 (Prognosis): 指疾病发生后，对将来发展 为各种不同后果（痊愈、复发、恶化、伤残、并 发症和死亡等）的预测或估计。
3
临床预后问题
医生随时都在预测
病人、家属十分关心
1. 非常直接（病人或家属提出）
Prognostic factors
Age
Male
Anterior infarction Hypotension Ventricular arrhythmia
11
Question
Conclusion: You must stop smoking immediately and never smoke again!
21
首先明确需解决的临床问题是什么？
首次中风后的复发率、致残率和病死率如何？ What are the recurrence, disability ents with a first-ever stroke?
预后研究的证据评价与应用
详细描述
肺癌是一种常见的恶性肿瘤，预后研究旨在评估不同治疗方案对患者的生存率和生活质量的影响。通过分析临床数据和病理学特征，可以预测患者的预后情况，为医生制定个性化治疗方案提供依据。
案例一：肺癌患者的预后研究
案例二：心血管疾病的预后研究
心血管疾病预后研究有助于评估患者未来的心血管事件风险，为预防和治疗提供指导。
数据收集和样本量问题
混杂因素的影响
治疗方式的演变
挑战
未来发展方向
加强多学科合作：预后研究需要多学科的合作，包括临床医生、统计学家、流行病学家等。通过多学科的合作，可以更好地设计和实施预后研究，并提高结果的准确性和可靠性。
05
预后研究案例分析
总结词
肺癌预后研究提供了关于患者生存率和生活质量的重要信息，有助于制定更有效的治疗方案。
治疗方案选择
通过比较不同治疗方案的效果，预后研究可以为医生提供依据，帮助医生选择最佳的治疗方案。
临床试验设计
预后研究可以提供关于疾病特性和患者特征的信息，有助于临床试验的设计和实施。
卫生服务规划
预后研究可以帮助卫生政策制定者了解不同地区或群体的疾病负担和患者预后，为卫生服务规划提供依据。
卫生政策评估
样本量与代表性
样本量的大小以及是否具有代表性，直接影响到证据的可靠性。
数据收集和处理
数据收集是否规范、处理是否科学，对证据的质量产生重要影响。
统计分析方法
正确的统计分析方法能够确保研究结果的准确性和可靠性。
证据的质量评价标准
Jadad评分量表
对临床试验进行质量评价，评估随机、盲法、失访等方面的情况。
通过比较不同卫生政策的效果，预后研究可以为政策制定者提供依据，评估政策的实施效果和影响。
肺癌是一种常见的恶性肿瘤，预后研究旨在评估不同治疗方案对患者的生存率和生活质量的影响。通过分析临床数据和病理学特征，可以预测患者的预后情况，为医生制定个性化治疗方案提供依据。
案例一：肺癌患者的预后研究
案例二：心血管疾病的预后研究
心血管疾病预后研究有助于评估患者未来的心血管事件风险，为预防和治疗提供指导。
数据收集和样本量问题
混杂因素的影响
治疗方式的演变
挑战
未来发展方向
加强多学科合作：预后研究需要多学科的合作，包括临床医生、统计学家、流行病学家等。通过多学科的合作，可以更好地设计和实施预后研究，并提高结果的准确性和可靠性。
05
预后研究案例分析
总结词
肺癌预后研究提供了关于患者生存率和生活质量的重要信息，有助于制定更有效的治疗方案。
治疗方案选择
通过比较不同治疗方案的效果，预后研究可以为医生提供依据，帮助医生选择最佳的治疗方案。
临床试验设计
预后研究可以提供关于疾病特性和患者特征的信息，有助于临床试验的设计和实施。
卫生服务规划
预后研究可以帮助卫生政策制定者了解不同地区或群体的疾病负担和患者预后，为卫生服务规划提供依据。
卫生政策评估
样本量与代表性
样本量的大小以及是否具有代表性，直接影响到证据的可靠性。
数据收集和处理
数据收集是否规范、处理是否科学，对证据的质量产生重要影响。
统计分析方法
正确的统计分析方法能够确保研究结果的准确性和可靠性。
证据的质量评价标准
Jadad评分量表
对临床试验进行质量评价，评估随机、盲法、失访等方面的情况。
通过比较不同卫生政策的效果，预后研究可以为政策制定者提供依据，评估政策的实施效果和影响。
预后研究
20
（3）结局指标(终点指标 endpoint)
最客观是“死亡”，硬指标 预后研究并非均以死亡为结局
其它结局可包括致残、脏器功能衰竭、疾病缓解 阳性结局必须有一个明确和客观的定义，eg: 心功
能不全、心肌梗塞、残疾、TIA
21
病例-对照研究
(Case-Contቤተ መጻሕፍቲ ባይዱol Study)
选择疾病不同结局(死亡) 人群作为病例组， 仍存活的人群作为对照组，调查两组人群过去暴 露于某种可能预后因素的比例，判断暴露的预后 因素是否与疾病结局有关联及其关联程度大小的 一种观察性研究方法。
18
研究预后因素注意几方面因素
人口学和社会学因素：如性别、年龄、种族、职业 、受教育程度、经济状况；
生活习惯与嗜好：如烟、酒、茶，饮食习惯等； 疾病的亚型、症状、实验室检查和其它辅助检查结
果； 各种治疗措施(混杂） 各种并发症等
19
(２) 随访时间
预后研究需要随访时间，因为时间代表着预后（如以死亡为研 究结局，活1年与活10年预后显然不同） 观察的终止时间：指整个研究可以得出结论的时间（与暴露结局的联系强度、潜伏期长短有关）随访时间必须足够长，使 大部分病人有足够时间出现阳性结局 如何确定？根据疾病自然史或病程了解疾病结局发生的时间后 来确定追踪时间长短（需要专业知识) 随访的间隔与次数：依结局出现的速度、研究的人力、物力等 条件而定（一般慢性病1-2年/次）
病例-对照研究不能计算时间生存率
22
Case control study
Exposure
? ?
Disease Controls
Retrospective nature
23
Example
研究那些因素影响AMI时发生不同心律失常。 究MI预后，以室性心律失常作为疾病终点指标，收集有室性
（3）结局指标(终点指标 endpoint)
最客观是“死亡”，硬指标 预后研究并非均以死亡为结局
其它结局可包括致残、脏器功能衰竭、疾病缓解 阳性结局必须有一个明确和客观的定义，eg: 心功
能不全、心肌梗塞、残疾、TIA
21
病例-对照研究
(Case-Contቤተ መጻሕፍቲ ባይዱol Study)
选择疾病不同结局(死亡) 人群作为病例组， 仍存活的人群作为对照组，调查两组人群过去暴 露于某种可能预后因素的比例，判断暴露的预后 因素是否与疾病结局有关联及其关联程度大小的 一种观察性研究方法。
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研究预后因素注意几方面因素
人口学和社会学因素：如性别、年龄、种族、职业 、受教育程度、经济状况；
生活习惯与嗜好：如烟、酒、茶，饮食习惯等； 疾病的亚型、症状、实验室检查和其它辅助检查结
果； 各种治疗措施(混杂） 各种并发症等
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(２) 随访时间
预后研究需要随访时间，因为时间代表着预后（如以死亡为研 究结局，活1年与活10年预后显然不同） 观察的终止时间：指整个研究可以得出结论的时间（与暴露结局的联系强度、潜伏期长短有关）随访时间必须足够长，使 大部分病人有足够时间出现阳性结局 如何确定？根据疾病自然史或病程了解疾病结局发生的时间后 来确定追踪时间长短（需要专业知识) 随访的间隔与次数：依结局出现的速度、研究的人力、物力等 条件而定（一般慢性病1-2年/次）
病例-对照研究不能计算时间生存率
22
Case control study
Exposure
? ?
Disease Controls
Retrospective nature
23
Example
研究那些因素影响AMI时发生不同心律失常。 究MI预后，以室性心律失常作为疾病终点指标，收集有室性
预后问题的循证实践
果。
第3页，本讲稿共31页
包括四方面： 1，定性：会有什么结局发生？ 2，定量：这些结局发生的可能性有多大？ 3，定时：这些结局何时发生？ 4，定因：影响结局发生的因素有哪些？
第4页，本讲稿共31页
二、预后因素 是指影响疾病结局的一切因素。注意与危险因素的区别
三、影响预后的常现方式做保护处理对用户上传分享的文档内容本身不做任何修改或编辑并不能对任何下载内容负责
预后问题的循证实践
第1页，本讲稿共31页
慎重、准确和明智地应用所能获得的最 好研究证据来确定患者的治疗措施
第2页，本讲稿共31页
第一节 基本概念
一、预后的定义
预后（prognosis）是指疾病发生后对将来发展 为不同后果（如痊愈、复发、恶化、伤残、死亡） 的预测或者估计。其意义在于：了解疾病的发展 趋势和后果，帮助临床医师决策；研究影响预后 的因素，改变疾病结局；比较不同干预措施的效
第23页，本讲稿共31页
（二）研究结果是什么？有多好？ 1，一段时间内，所研究结果发生的可能性有 多大？
第24页，本讲稿共31页
Quah研究(表11—2)的最后结果显示年轻组的患者5年疾病无复 发生存率为79％，5年无病生存率为86％，而>40岁的患者5年疾 病无复发生存率为80％，5年无病生存率为87％，两者差异无统计 学意义。即年龄不影响患者的5年生存率。此研究还将患者术后的分 期进行分层分析，对于Ⅲ期患者，年龄仍然不是一个影响预后的因 素。因此，可认为对于单纯结肠癌Ⅲ期患者年龄不是影响生存率和 复发率的预后因素。
快速浏览所有题目及摘要，发现其中有一篇是我们非常感兴趣的，“Young age
influences treatment but not outcome of colon cancer”，作者为Quah H M，
第3页，本讲稿共31页
包括四方面： 1，定性：会有什么结局发生？ 2，定量：这些结局发生的可能性有多大？ 3，定时：这些结局何时发生？ 4，定因：影响结局发生的因素有哪些？
第4页，本讲稿共31页
二、预后因素 是指影响疾病结局的一切因素。注意与危险因素的区别
三、影响预后的常现方式做保护处理对用户上传分享的文档内容本身不做任何修改或编辑并不能对任何下载内容负责
预后问题的循证实践
第1页，本讲稿共31页
慎重、准确和明智地应用所能获得的最 好研究证据来确定患者的治疗措施
第2页，本讲稿共31页
第一节 基本概念
一、预后的定义
预后（prognosis）是指疾病发生后对将来发展 为不同后果（如痊愈、复发、恶化、伤残、死亡） 的预测或者估计。其意义在于：了解疾病的发展 趋势和后果，帮助临床医师决策；研究影响预后 的因素，改变疾病结局；比较不同干预措施的效
第23页，本讲稿共31页
（二）研究结果是什么？有多好？ 1，一段时间内，所研究结果发生的可能性有 多大？
第24页，本讲稿共31页
Quah研究(表11—2)的最后结果显示年轻组的患者5年疾病无复 发生存率为79％，5年无病生存率为86％，而>40岁的患者5年疾 病无复发生存率为80％，5年无病生存率为87％，两者差异无统计 学意义。即年龄不影响患者的5年生存率。此研究还将患者术后的分 期进行分层分析，对于Ⅲ期患者，年龄仍然不是一个影响预后的因 素。因此，可认为对于单纯结肠癌Ⅲ期患者年龄不是影响生存率和 复发率的预后因素。
快速浏览所有题目及摘要，发现其中有一篇是我们非常感兴趣的，“Young age
influences treatment but not outcome of colon cancer”，作者为Quah H M，
疾病预后证据的评价原则
疾病预后证据的评价原则
1、水准
一般来说，有关疾病预后证据的评价应以高水准为原则，即证据要具有较强的可靠性
和有效性。
这种证据应当包括：有足够的证据支持的临床实践指南、来自受控的随机实验
以及其他从强有力的证据到明显应用的观察性验证研究；或有一些符合一致的、与临床实
践相符的调查研究的合理的经验证据。
2、权威
鉴于疾病诊断和治疗的学术共识有助于临床实践，权威也是疾病预后证据评价的一个
原则。
专家组织和公认机构发布的指南、历史记录、实践证据以及国际上决定标准化诊断
和治疗手段的专家组织和公认机构，要么本身就提供较为专业、权威的疾病预后证据，要
么可以作为疾病预后证据评价的参照。
3、整体性
疾病预后证据评价应以整体性为原则，充分考虑疾病的特性、病史、现状等多种因素，并将其因素合理地结合起来，而不是仅仅考虑某一个因素。
证据评价对多个因素的综合
研究有助于更准确的判断疾病的发病情况和治疗情况，从而加以有效而持久地应用。
4、更新
由于医学水平和医疗方法的不断发展，疾病预后证据也会随之发生变化，因此要求预
后证据要不断更新，以保证证据的有效性。
疾病预后证据评价时，应当及时参考最新证据
指标，在诊断和治疗的实践中更新证据，保证从临床上获得一种有效的证据评价结果。
5、实用性
我们理解疾病预后证据是为了增强诊断和治疗临床实践中的准确性，所以在进行疾病
预后证据评价时，应当保持实用性作为原则，即证据评价要简单、快速、方便地进行，而
且结果得出的结论要易于理解，具有明确的临床意义，而这些结论又必须能够与临床实践
相衔接。
临床疾病预后研究的设计与评价
• 就某一个体来说其预后的差异是十分显 著的。（机体基础素质差别，致病因素 致病力强弱，接受暴露的剂量大小，患 者获得治疗的早晚与正确与否，以及经 济的、社会的、心理因素影响）
• 预后研究必须有一定数量的患病个体为 基础，进行群体研究，从群体现象中了 解各种转归发生的概率。
• 医师和病人最需要了解某一具体病例的 预后如何，这就要将群体中所得到的数 据转变为个体的各种预后发生的概率。
（二）评价指标
1.预后指标
（1）5年生存率（five-year survival rate）
• 从病程某时点开始，一般多以治疗结束 时起算，存活满5年的病人在全体观察病 人中所占的百分率。
• 主要用于肿瘤等需较长时间观察才能判定结 果的病种。
• 公式：
5年存活率=存活5年人数/观察总病例数 ×100%
SnPo=nPo[1q0 / (1P0 ×1N0 ) + 1q1 /(1P1 × 1N1 )+···1qn-1 / (1Pn-1 ×1Nn-1）]1/2
式中SnPo为n年生存率nPo的标准误：
nqx=1-nPx 如 1q0 = 1- 1P0， 1q1= 1- 1P1 ， 余类推，nNx为相应组的人数。
以微生物为病原的或感染性疾病为例来进 行说明。
2.临床前期（preclinical duration） 病人开始有病理改变至临床症状出现前
的一段过程。 3.临床期（clinical duration）
指具有临床症状与体征的过程。
四.结局（outcome)
•指疾病发展到最终的结果。一般分为痊愈、 死亡、病残（后遗症）等。
• 优点：方法简便，在病例较多时误差不 大，结果较满意。
• 缺点：（1）例数较少时会出现后一年的 生存率比前一年高的不合理现象；
• 预后研究必须有一定数量的患病个体为 基础，进行群体研究，从群体现象中了 解各种转归发生的概率。
• 医师和病人最需要了解某一具体病例的 预后如何，这就要将群体中所得到的数 据转变为个体的各种预后发生的概率。
（二）评价指标
1.预后指标
（1）5年生存率（five-year survival rate）
• 从病程某时点开始，一般多以治疗结束 时起算，存活满5年的病人在全体观察病 人中所占的百分率。
• 主要用于肿瘤等需较长时间观察才能判定结 果的病种。
• 公式：
5年存活率=存活5年人数/观察总病例数 ×100%
SnPo=nPo[1q0 / (1P0 ×1N0 ) + 1q1 /(1P1 × 1N1 )+···1qn-1 / (1Pn-1 ×1Nn-1）]1/2
式中SnPo为n年生存率nPo的标准误：
nqx=1-nPx 如 1q0 = 1- 1P0， 1q1= 1- 1P1 ， 余类推，nNx为相应组的人数。
以微生物为病原的或感染性疾病为例来进 行说明。
2.临床前期（preclinical duration） 病人开始有病理改变至临床症状出现前
的一段过程。 3.临床期（clinical duration）
指具有临床症状与体征的过程。
四.结局（outcome)
•指疾病发展到最终的结果。一般分为痊愈、 死亡、病残（后遗症）等。
• 优点：方法简便，在病例较多时误差不 大，结果较满意。
• 缺点：（1）例数较少时会出现后一年的 生存率比前一年高的不合理现象；
2治疗性研究证据的评价与应用、预后研究证据的评价与应用
（一）疗效大小 试验组事件发生率、对照组事件发生率 相对危险度降低率、相对获益增加率、相对危险度增加率 绝对危险度降低率、绝对效益增加率、绝对危险增加率
11
二、治疗性研究证据的重要性评价
多减少1例不利结局需要治疗的患者数：绝对危险度降低 率的倒数
多发生1例不良反应需要治疗的患者数：绝对危险度增加 率的倒数
年生存率）。
14
Page 14
三、预后研究设计
纵向研究：属描述性研究，对患者经过一段时间随访，了解 其预后。一般用于描述自然病史
自然队列研究：依据所接受干预措施的不同或是否存在危险 因素分组。“暴露”不是研究者所决定的，也不是随机分配 的，而是一种自然或实际状态。
病例对照研究：根据同一疾病不同结局分为病例组和对照组 RCT
获益与危害似然比：绝对危险度降低率/绝对危险度增加 率
均数、均数差、加权均数差、标准化均数差
12
二、治疗性研究证据的重要性评价
（二）疗效的精确度 抽样决定了抽样误差的存在，因此，需要通过统计学方法
以样本统计量推断总体参数。 疗效的精确度反映由样本推断总体的可信程度，通常以
95%置信区间（CI)表示。 样本含量越大，抽样误差越小,CI愈窄，精确度愈高。
优点: ITT分析可以防止预后较差的病人在最后分析中被排 除出去，可以保留随机化分配的优点，即两组可比性， 使 结论更可靠。
缺点: 如果有较多病人未遵循给定的随机分组, 则两组之间 的差异将减小,导致阴性结果的可能性增加，低估疗效。
9
一、单项治疗性研究证据的真实性评价
（六）盲法 盲法：参与临床试验的研究执行者、资料分析者或研究对
象均不知道研究对象所在的组，不也知道接受的是试验措 施还是对照措施。 单盲：研究对象 双盲：研究对象和研究执行者 三盲：研究对象、研究执行者和资料分析者
11
二、治疗性研究证据的重要性评价
多减少1例不利结局需要治疗的患者数：绝对危险度降低 率的倒数
多发生1例不良反应需要治疗的患者数：绝对危险度增加 率的倒数
年生存率）。
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三、预后研究设计
纵向研究：属描述性研究，对患者经过一段时间随访，了解 其预后。一般用于描述自然病史
自然队列研究：依据所接受干预措施的不同或是否存在危险 因素分组。“暴露”不是研究者所决定的，也不是随机分配 的，而是一种自然或实际状态。
病例对照研究：根据同一疾病不同结局分为病例组和对照组 RCT
获益与危害似然比：绝对危险度降低率/绝对危险度增加 率
均数、均数差、加权均数差、标准化均数差
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二、治疗性研究证据的重要性评价
（二）疗效的精确度 抽样决定了抽样误差的存在，因此，需要通过统计学方法
以样本统计量推断总体参数。 疗效的精确度反映由样本推断总体的可信程度，通常以
95%置信区间（CI)表示。 样本含量越大，抽样误差越小,CI愈窄，精确度愈高。
优点: ITT分析可以防止预后较差的病人在最后分析中被排 除出去，可以保留随机化分配的优点，即两组可比性， 使 结论更可靠。
缺点: 如果有较多病人未遵循给定的随机分组, 则两组之间 的差异将减小,导致阴性结果的可能性增加，低估疗效。
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一、单项治疗性研究证据的真实性评价
（六）盲法 盲法：参与临床试验的研究执行者、资料分析者或研究对
象均不知道研究对象所在的组，不也知道接受的是试验措 施还是对照措施。 单盲：研究对象 双盲：研究对象和研究执行者 三盲：研究对象、研究执行者和资料分析者
循证医学-五年制-5-证据的评价-2012
研究结果的重要性
干预措施的效应如何 效应值的精确性如何
研究结果的适用性
你的患者是否与研究证据中的研究对象差异较大 该治疗方案在你的医院能否实施 你的患者从治疗中获得的利弊如何
你的患者对治疗结果和提供的治疗方案的价值观
循证医学
证据的评价
教师
孙奕
四、评价预后研究证据的基本原则
研究结果的真实性
停
停
停
循证医学
证据的评价
教师 孙奕
二、确定研究证据的类型
原始研究涉及的主要临床问题及其常用的设计方案 临床问题 病因：评价某种因素是否与疾病的发生 有关 诊断：评价某一诊断试验的真实性和可 靠性？或评价某一试验在应用于人群时检 测临床前期病例的准确性 治疗：评价某种治疗方法如药物、外科 手术，或其他干预措施的效果 预后：确定疾病的结局 随机、双盲、安慰剂对照 试验 队列研究 常用设计方案 队列研究或病例—对照研 究 断面研究(将新的试验与金 标准进行比较)
循证医学
如何评价临床研究证据
公共卫生学院 孙奕
主要内容
概念 评价临床研究证据的重要性
如何评价临床研究证据
各类研究证据的评价原则
循证医学
证据的评价
教师
孙奕
例：
例： 47岁 绝经期妇女 医生建议采用雌激素替代治疗 文献资料： 理由：绝经后妇女使用雌激素可降低严重缺血性心脏病的风险 反对的理由：使用雌激素替代治疗会 – 增加乳腺癌的发病风险 – 雌激素增加心血管病的死亡率
根据研究证据提供的试验结果所计算的验后概率是否能够改变你 的治疗方案并对患者有益
– 根据试验结果是否能有助于判断下一步的诊断、治疗决策 – 你的患者是否愿意进行该诊断试验检查
干预措施的效应如何 效应值的精确性如何
研究结果的适用性
你的患者是否与研究证据中的研究对象差异较大 该治疗方案在你的医院能否实施 你的患者从治疗中获得的利弊如何
你的患者对治疗结果和提供的治疗方案的价值观
循证医学
证据的评价
教师
孙奕
四、评价预后研究证据的基本原则
研究结果的真实性
停
停
停
循证医学
证据的评价
教师 孙奕
二、确定研究证据的类型
原始研究涉及的主要临床问题及其常用的设计方案 临床问题 病因：评价某种因素是否与疾病的发生 有关 诊断：评价某一诊断试验的真实性和可 靠性？或评价某一试验在应用于人群时检 测临床前期病例的准确性 治疗：评价某种治疗方法如药物、外科 手术，或其他干预措施的效果 预后：确定疾病的结局 随机、双盲、安慰剂对照 试验 队列研究 常用设计方案 队列研究或病例—对照研 究 断面研究(将新的试验与金 标准进行比较)
循证医学
如何评价临床研究证据
公共卫生学院 孙奕
主要内容
概念 评价临床研究证据的重要性
如何评价临床研究证据
各类研究证据的评价原则
循证医学
证据的评价
教师
孙奕
例：
例： 47岁 绝经期妇女 医生建议采用雌激素替代治疗 文献资料： 理由：绝经后妇女使用雌激素可降低严重缺血性心脏病的风险 反对的理由：使用雌激素替代治疗会 – 增加乳腺癌的发病风险 – 雌激素增加心血管病的死亡率
根据研究证据提供的试验结果所计算的验后概率是否能够改变你 的治疗方案并对患者有益
– 根据试验结果是否能有助于判断下一步的诊断、治疗决策 – 你的患者是否愿意进行该诊断试验检查
疾病预后研究
Life table
Kaplan-Meier
青岛大学公共卫生学院流行病与卫生统计学系
三疾病预后因素的分析方法
（一）多重线性回归 （二）Logistic回归 （三）Cox回归模型
青岛大学公共卫生学院流行病与卫生统计学系
（一）多重线性回归：用于定量反应分析。 应用：对因变量是定量反应指标并存有多个 自变量的资料，多重线性回归是预后因素分 析最常用的方法。 多重线性回归要求因变量与各自变量之间 具有线性关系；各例观测值相互独立；因变 量具有相同的方差，并且服从正态分布。
1. 队列研究（cohort study）--- 最优设计方案。
研究 人群
研究方向
暴露 疾病 人数
＋
a
＋
—
b
＋
c
—
—
d
图9－1 队列研究示意图
青岛大学公共卫生学院流行病与卫生统计学系
2.纵向研究（longitudinal study） 经过一定时期的随访，观察不同时期各 种结局发生的情况。如生存率、病死率、 复发率等。
青岛大学公共卫生学院流行病与卫生统计学系
4 生存函数（Survival Distribution Function SDF） 生存资料中常用的分布为指数分布，指数分布的生存函 数为：
S(t)=e-λt λ为参数，含义是个体在某时刻尚未死亡，而在以后的 单位时间长度内死亡的条件概率，它是一个常数，通常 称为生存率。
A 疗法 B疗法
4, 5, 9, 10, 11, 12, 13, 28, 28, 28,29 ,31, 32, 37, 41, 41, 57, 62, 74, 100, 139, 20+,
258+,269+
循证医学-证据评价的基本原则与方法-研
相关性
4、如果研究证据提供的信息是真实的，是否为你的患者所 关心的问题？对患者的健康有无直接的影响？ 可以通过阅读文章摘要的结论部分初步解决这个问题。例 如，如果某篇文章的结论为通过某种治疗方法，脑卒中患者 偏瘫肢体的肌电图有明显改善，并未涉及肌力和活动能力； 但对于患者、医生来说，可能更关心的是经过治疗后偏瘫肢 体的肌力是否改善、能否活动，因此该研究提供的信息并不 是你的患者所关心的问题。
举例
原文题目：《肝炎灵联合丹参注射液治疗慢性乙型肝炎60例》，慢性 乙型肝炎病人随机分为两组，治疗组60例，接受肝炎灵与丹参注射液 联合治疗，对照组44例，接受肌苷、维生素C的治疗，两组在性别、 年龄、病程、病情等方面均无显著性差异。比较两组肝功能指标恢复 正常率，得出结论：两药联合应用治疗慢性乙型肝炎有良好的协同作
分析：根据常识，动物的进食量对体重的增长具有重要作用，如 果不同组小鼠进食量不同，即使分析出各组小鼠体重增加量不同， 仍不能说明单是酒精的作用。 应在实验设计时，结合专业知识，考虑重要的非实验因素对 实验结果可能带来的影响，以免因考虑不周，到实验结束时无法 弥补而导致整个实验的失败。本资料在实验设计时，应考虑小鼠 进食量不同对体重增加量可能带来的影响，在实验时记录小鼠每 天的进食量，这样可通过协方差分析，消除各组小鼠进食量不同 所造成的影响，从而更清楚地表现不同浓度酒精对小鼠体重增加 量的影响。
用。
从文中可以看出，原作者的目的是想通过两药合用看是否能增加 单用药的疗效，但对照组却选择了不相干的肌苷和维生素治疗。即使 通过分析治疗组比对照组疗效好，也不能得出两药合用比单用其中一 种药疗效好的结论，因为原作者对对照组的处理与实验设计的目的不 符，并没有用单用肝炎灵作为对照。结论仅是作者的主观臆断，是没 有说服力的。
循证医学-五年制-5-3- 防治预后证据的评价-2012
可信区间可以提供关于研究结果精确性的信息，能告诉我
们有关研究结果的论证强度。 可信区间的范围大小实际上由样本量大小决定，样本量越
大，95%可信区间范围就越窄。
循证医学 防治与预后证据的评价
教师
孙奕
如何应用证据解决患者的问题
一、患者情况是否与研究证据中的患者情况相似
二、这项治疗能否用于自己的患者
=(61%-26%)/26%
=57 ％
说明患者服普萘洛尔两年中发生首次出血的危险性较
对照组减少57％。
循证医学 防治与预后证据的评价
教师
孙奕
评价临床意义的效果指标
4 ．相对危险度 (relative risk；RR)
用于观测某种危险因素暴露组的事件发生率 (如发病
率或死亡率)和对照组相同事件发生率的比值比，其用
主要结果指标：病死率、治愈率、缓解率、复发率、致残 率和生存率等。 按是否暴露于可疑预后因素，将研究对象自然分为两个或 多个队列，进行随访观察一段时间后，比较确定结果事件 的差异。
循证医学 防治与预后证据的评价
教师
孙奕
明确观察的“起始点”
研究设计明确规定的起始点（或称零点, zero time），即是
RRR＝（23％—11％)／23％＝52％(P＝0.09)
样本量根据RRR＝70％计算，因此再出血率可显示统计学
上意义。
30天死亡率的RRR＝52％，按再出血率的RRR估计的样本
量就太小，不足以显示出统计学上的显著意义。
循证医学 防治与预后证据的评价
教师
孙奕
( 三) 治疗疗效的精确性(可信区间)如何
还是对照药。
盲法对于结果变量是主观评价的指标时(如腹痛、头痛、
们有关研究结果的论证强度。 可信区间的范围大小实际上由样本量大小决定，样本量越
大，95%可信区间范围就越窄。
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如何应用证据解决患者的问题
一、患者情况是否与研究证据中的患者情况相似
二、这项治疗能否用于自己的患者
=(61%-26%)/26%
=57 ％
说明患者服普萘洛尔两年中发生首次出血的危险性较
对照组减少57％。
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评价临床意义的效果指标
4 ．相对危险度 (relative risk；RR)
用于观测某种危险因素暴露组的事件发生率 (如发病
率或死亡率)和对照组相同事件发生率的比值比，其用
主要结果指标：病死率、治愈率、缓解率、复发率、致残 率和生存率等。 按是否暴露于可疑预后因素，将研究对象自然分为两个或 多个队列，进行随访观察一段时间后，比较确定结果事件 的差异。
循证医学 防治与预后证据的评价
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明确观察的“起始点”
研究设计明确规定的起始点（或称零点, zero time），即是
RRR＝（23％—11％)／23％＝52％(P＝0.09)
样本量根据RRR＝70％计算，因此再出血率可显示统计学
上意义。
30天死亡率的RRR＝52％，按再出血率的RRR估计的样本
量就太小，不足以显示出统计学上的显著意义。
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( 三) 治疗疗效的精确性(可信区间)如何
还是对照药。
盲法对于结果变量是主观评价的指标时(如腹痛、头痛、
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我得了什么病？ 我该不该吃药? 我还能活多久?
军队流行病学教研室
预后研究设计与评价的目的
• 了解疾病的发展趋势和后果，从而帮助临床医师 作出治疗决策，确定治疗方针和治疗方案； • 探索预后的影响因素 ( 如年龄、病情、并发症等 ) 为采取有效措施改善预后提供依据。 • 根据预后研究正确评定某项治疗措施的效果，从
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第二节 预后研究的证据类型
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• 在临床应用不同的设计方案来进行预后研 究，对研究质量与结局的真实性会有很大 的影响。预后研究论著所使用的方案，可
分为前瞻性和回顾性研究两大类。
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• 前瞻性研究
–随机对照试验
–前瞻性队列研究
–临床对照研究 –描述性研究
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• 致残率(disability rate)：是指患某病者中发生 功能丧失者所占的比例。常用于病程长病死率低 的疾病。
• 生存率(survival rate)：是指接受某种治疗的病 人或患某病的人中，经若干年随访后，尚存活病 人所占的比例。常用于长病程疾病。
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二、其它统计学指标
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（二）直接公式法（粗生存率）
式中np0为n年生存率，N为进入研究的总人数，dx为各年（时期） 死于本病的人数，wx为各年（时期）失访人数（包括失去联系者、死于其
他疾病者、进入研究时间短而未达到观察终点者）。
该方法计算简便，但观察例数较少时抽样误差较大。
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（三）寿命表法（Life Tables） • 适用于大样本生存率的的计算。 • 例： 某临床试验对20名黑色素瘤患者进行随访， 截至研究结束，记录生存资料，计算100周生存率 • 12.80 30.80+ 77.20 106.00+ 15.60 24.00+ 26.40 29.20 39.20 42.00 58.40+ 72.00+ 82.40 87.20 94.40 97.20 114.80+ 117.20+ 140.00 168.00+
的差异，而HR不仅考虑了终点事件的有无，还考
虑了到达终点所用的时间及截尾数据。
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第四节 生存分析
Survival Analysis
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• 生存分析：是将事件的结果（终点事件）和出现
这一结果所经历的时间结合起来分析的一种统计
分析方法。 • 生存分析不同于其它多因素分析的主要区别点就 是生存分析考虑了每个观测出现某一结局的时间 长短。
• 举例：某医师收集20例脑瘤患者甲、乙两疗法 治疗的生存时间（周）如下： • 甲疗法组 30 1 3 3 7 10 15 15 23
• 乙疗法组
38 42 42
5
45+
7+
13
13 23
30
30+
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Survival Functions
1.0
.8
.6
.4
组别
乙疗法组
.2
乙疗法组-censored 甲疗法组
问：该随访结局的记录准确吗？
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• 不要盲目地将临床失访的病例归入删失； • 如果失访的原因与结局无关，如病人搬迁或移民， 可以纳入删失； • 但如果失访的原因与结局有关，如病情加重或疗 效欠佳，转到其他医院就诊而失访，则不能归入 删失。
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二、生存率与生存曲线 • 条件生存概率：表示某单位时段开始时存活的个
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第三节 预后研究常用评价 指标
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一、常用评价指标
• 病死率(case-fatality rate)：是指患某病者中死于该病的 比例。常用于病程短易引起死亡的疾病，如各种急性传染病 、急性中毒、心脑血管疾病的急性期及迅速致死的癌症。
• 治愈率(cure rate)：是指患某病者中治愈者所占的比例。 常用于病程短不易引起死亡的疾病。
愈、严重并发症等）分组，进行回顾性分析，探
索导致该结局指标的影响因素
– 实施容易，省时省力 – 适合结局发生缓慢的慢性疾病 – 论证强度底 – 回忆偏倚难以避免
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调查方向：收集回顾性资料
人数
a
暴露
+
疾病
c
病例 －
b
+ 对照
d
－
病例对照研究原理示意图
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痊愈 死亡 死亡 缓解 复发
• 终点事件和起始事件是相对而言的，它们都由研究目的决定，须 在设计时明确规定，并在研究期间严格遵守，不能随意改变。
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•
生存时间的度量单位可以是年、月、日、小时等 。常用符号t表示，截尾数据在其右上角标记 “+”。
•
生存资料的主要特点：
– 含有截尾数据。
尚存活等。
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• 举例：某肿瘤医院调查了1991-1995年间经手术治 疗的大肠癌患者150例，对可能影响大肠癌术后生 存时间的因素进行了调查，如性别、年龄、组织 学分类、肿瘤大小、Dure’S分期等。随访截止日
期为2000年12月30日，随访记录见下表。
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大肠癌患者的随访记录
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四、生存资料统计学处理方法
(一) 生存资料基本要求
• 样本由随机抽样方法获得，要有一定的数量； • 样本含量：非截尾例数至少是可能影响因素的 10 倍；
• 死亡例数不能太少(≥30)；
• 截尾比例不能太大(<20%)； • 缺项应尽量补齐。
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分析资料 • 估计： 公式法、寿命表法、Kaplan- Meier法 • 比较： log-rank检验 • 影响因素分析：Cox比例风险回归模型（Cox回 归模型），是生存分析中最重要的模型之一。 • 预测： Cox回归模型预测生存率。
E
目标人群 代表性 样本
Ē
时间顺序
N
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时间顺序 过去 现在
历史性队列 双向性队列
回顾性收集已有的历史资料 继续前瞻性收集资料
将来
回顾性收集已有的历史资料
前瞻性队列
前瞻性收集资料
队列研究类型示意图
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二、病例对照研究
• 预后研究常用方案，根据结局指标（死亡、痊
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四 、临床对照研究
• 适合病例数量不多的单位使用，可按临床症状 或病理类型任意分组，观察治疗的远期效应
–实施简便容易
–存在各种偏倚
–真实性受影响
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五、描述性研究
• 无论是前瞻还是回顾其论证强度最低，有时甚 至是错误、误导患者的处理方法； • 但要注意全或无效应的病案系列研究。
编号 性别 年龄 … 手术日期 1 2 3 4 5 6 … 男 男 女 男 女 女 随访终止日期 随访结局 生存时间(天) 死亡 死亡 失访 存活 死亡 死于其它 1476 2417 876+ 2250+ 265 985+
45 …1991.05.20 1995.06.04 50 …1992.01.12 1998.08.25 36 …1991.10.24 1994.03.18 52 …1994.11.02 2000.12.30 56 …1994.06.25 1995.03.17 60 …1993.12.05 1996.08.16
课程名称：第一届临床科研方法培训班 授课单位：军队流行病学教研室 授课教员：张耀
军队流行病学教研室
94-12年预后研究文献（一次）发表情况
02-11年预后研究系统综述发表情况
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第一节 概述 第二节 预后研究的证据类型 第三节 预后研究主要的评价指标 第四节 生存分析及实例 第五节 预后研究评价及注意事项
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• 生存率与条件生存概率不同。条件生存概率是单
个时段的结果，而生存率实质上是累积条件生存
概率（cumulative probability of survival）
，是多个时段的累积结果。 • 例如，3年生存率是第1年存活，第2年也存活， 第3年还存活的可能性。
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体，到该时段结束时仍存活的可能性。年条件生
存概率表示年初尚存人口存活满1年的可能性。
活满一年例数 p 年初观察例数
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• 生存率（survival rate）：指观察对象经历t
个单位时段后仍存活的可能性。
活满3年例数 3年生存率＝ 期初观察例数
活满5年例数 5年生存率＝ 期初观察例数
三 、随机对照试验
• 是防治研究中的最佳方案，在研究预后中依然 可以采用
–结论真实性好
–实施难度大
–随访时间不长 –应用较少
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结局+ 实验组 （干预措施） 结局－ 目标 人群 随 机 分 组 对照组 （对照措施） 结局－
实验流行病学研究原理示意图
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样本
随访观察 结局+
• 生存曲线（survival curve）：以观察（随访
）时间为横轴，以生存率为纵轴，将各个时间
点所对应的生存率连接在一起的曲线图。
• 生存曲线是一条下降的曲线，分析时应注意曲 线的高度和下降的坡度。平缓的生存曲线表示 高生存率或较长生存期，陡峭的生存曲线表示 低生存率或较短生存期。
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• 主要有相对危险比（HR）、比值比（OR）、相 对危险度（RR）、归因危险度（AR），但HR最